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I-11-169
Sant Publique
Essai clinique
Organisation dun essai clinique :
- Phase 1 :
Sujets volontaires (sauf en oncologie : sujets malades) en petit effectif
Evaluation de la tolrance : Doses progressivement croissante => Dose maximale tolre
Phase dtude pharmacocintique
Dure environ 1 an
- Phase 2 :
Vrifie lhypothse defficacit la dose choisie en fonction des essais de phase 1
Porte sur plusieurs dizaines de volontaires malades
Dterminer les conditions optimales dutilisation => Posologie optimale pour essai de phase 3
Phase dtude pharmacodynamique
Dure 1 2 ans
- Phase 3 :
Phase dessai comparatif => Essai thrapeutique de supriorit ou de non-infriorit
Evaluer lefficacit thrapeutique
Porte sur un grand nombre de patient, sur plusieurs annes
Indispensable pour obtenir lAutorisation de Mise sur le March (AMM)
- Phase 4 :
Phase dtude de pharmacovigilance, aprs lAMM
Porte sur la population gnrale
Permet une ventuelle extension des indications thrapeutiques (AMM)
Permet de reprer des effets indsirables rares

Trois lments fondamentaux dans lapprciation de la qualit dun essai :
- La validit des rsultats :
Type dessai : essai contrl randomis
Patients : Comparabilit des groupes / Taux de suivi > 80%
Mthode : Evaluation en double aveugle / Critre principal de jugement
Analyse statistique : Analyse en intention de traiter / Stratification en fonction des facteurs de confusion
- La porte clinique des rsultats :
Risque relatif
Nombre de patient traiter pour obtenir un rsultat
- Extrapolation des rsultats : application la pratique quotidienne


Niveau de preuve scientifique
Base de lvidence based medicine :
- Qualifie la rigueur mise en uvre dans une tude
- On distingue quatre niveaux de preuve :
Niveau 1 :
- Essai comparatif randomis (ECR) de forte puissance
- Mta-analyses dECR
Niveau 2 :
- ECR de faible puissance
- Essai comparatif non randomis bien men
- Etude de cohorte
Niveau 3 :
- Etude cas-tmoin
Niveau 4 :
- Essai comparatif
- Etude rtrospective
- Sries de cas
- Etude pidmiologique descriptive

Les recommandations se basent sur les diffrents niveaux de preuve :
- Grade A : Preuve scientifique tablie => Essai de niveau 1
- Grade B : Prsomption scientifique => Essai de niveau 2
- Grade C : Faible niveau de preuve => Essai de niveaux 3 ou 4
- En absence dtudes, les recommandations sont fondes sur un accord professionnel
Lvaluation thrapeutique et le niveau de preuve