Evaluacion de Intervenciones Sanitarias

Evaluacin Econmica de Intervenciones Sanitarias

Coordinadores: Tatiana Dilla Jos Antonio Sacristn
Coordinadores:
Tatiana Dilla Jos Antonio Sacristn
Una compaia
ELSEVIER
2006 Ediciones Doyma, S.L. Travesera de Gracia, 17-21 08021 Barcelona Reservados todos los derechos. El contenido de esta publicacin no puede ser reproducido, ni transmitido por ningn procedimiento electrnico o mecnico, incluyendo fotocopia, grabacin magntica, ni registrado por ningn sistema de recuperacin de informacin, en ninguna forma, ni por ningn medio, sin la previa autorizacin por escrito del titular de los derechos de explotacin de la misma.
Depsito legal: M-37747-2006 ISBN: 84-7592-851-X
Sumario
PRESENTACIN .......................................................................................................................
J.A. Sacristn y T. Dilla
INTRODUCCIN ....................................................................................................................... Evaluacin econmica en medicina ....................................................................................

J.A. Sacristn, V. Ortn-Rubio, J. Rovira, L. Prieto y F. Garca-Alonso, por el Grupo ECOMED Med Clin (Barc). 2004;122(10):379-82
1 3
La economa de la salud y su aplicacin a la evaluacin ..................................................

V. Ortn-Rubio, J.L. Pinto-Prades y J. Puig-Junoy Aten Primaria. 2001;27(1):62-4
Desarrollos recientes de la evaluacin econmica en salud .............................................

J. Rovira Med Clin (Barc). 2000;114 Supl 3:8-14
11
Economa y medicina ...........................................................................................................

V. Ortn-Rubio Med Clin (Barc). 1987;88(10):411-3
19
De la efectividad clnica a la eficiencia social ....................................................................

V. Ortn-Rubio y F. Rodrguez Artalejo Med Clin (Barc). 1990;95(10):385-8
23
Estudios de farmacoeconoma: por qu, cmo, cundo y para qu? J. Soto lvarez ..........................................................................................................................
MEDIFAM 2001;11(3):147-55
27
Applying economics in a hostile environment: the health sector ......................................

A. Williams Gac Sanit. 2001;15(1):68-73
37
Farmacoeconoma: el clculo de la eficiencia ....................................................................

J.A. Sacristn, J. Soto, J. Reviriego e I. Galende Med Clin (Barc). 1994;103(4):143-9
43
Evaluacin econmica de intervenciones sanitarias

METODOLOGA ........................................................................................................................ Anlisis de costes y resultados en la evaluacin econmica de las intervenciones sanitarias...........................................................................................
L. Prieto, J.A. Sacristn, J.L. Pinto, X. Badia, F. Antoanzas y J. del Llano Med Clin (Barc). 2004;122(11):423-9
51
53
Los costes en la evaluacin econmica de tecnologas sanitarias...................................

J. Puig-Junoy, V. Ortn-Rubio y J.L. Pinto-Prades Aten Primaria. 2001;27(3):186-9
61
Anlisis coste-efectividad en la evaluacin econmica de intervenciones sanitarias .....

L. Prieto, J.A. Sacristn, F. Antoanzas, C. Rubio-Terrs, J.L. Pinto y J. Rovira, por el Grupo ECOMED Med Clin (Barc). 2004;122(13):505-10
65
El anlisis coste-efectividad en sanidad .............................................................................

J.L. Pinto-Prades, V. Ortn-Rubio y J. Puig-Junoy Aten Primaria. 2001;27(4):275-8
71
Medida de la calidad de vida relacionada con la salud .....................................................

M. Herdman Med Clin (Barc). 2000;114 Supl 3:22-5
75
Anlisis coste-utilidad ..........................................................................................................

J.L. Pinto-Prades, J. Puig-Junoy y V. Ortn-Rubio Aten Primaria. 2001;27:569-73
79
El anlisis coste-beneficio en sanidad ...............................................................................

J. Puig-Junoy, J.L. Pinto-Prades y V. Ortn-Rubio Aten Primaria. 2001;27:422-7
85
Mtodos utilizados para realizar evaluaciones econmicas de intervenciones sanitarias ................................................................................................

C. Rubio-Terrs, J.A. Sacristn, X. Badia, E. Cobo y F. Garca Alonso, por el Grupo ECOMED Med Clin (Barc). 2004;122(15):578-83
91
Inclusin de anlisis farmacoeconmicos en ensayos clnicos: principios y prcticas ....... J. Soto lvarez Med Clin (Barc). 2003;120(6):227-35 Papel de los modelos en las evaluaciones econmicas en el campo sanitario ...............
J.M. Rodrguez Barrios Farm Hosp. 2004;28(4):231-42
97
107
Introduccin a la utilizacin de los modelos de Markov en el anlisis farmaeconmico ............................................................................................

C. Rubio-Terrs Farm Hosp. 2000;24(4):241-7
119
Sumario
Anlisis de la incertidumbre en las evaluaciones econmicas de intervenciones sanitarias ................................................................................................
C. Rubio-Terrs, E. Cobo, J.A. Sacristn, L. Prieto, J. del Llano y X. Badia, por el Grupo ECOMED Med Clin (Barc). 2004;122(17):668-74
127
Estudios de evaluacin econmica en salud ......................................................................

J. Rovira-Forns y F. Antoanzas-Villar Med Clin (Barc). 2005;125 Supl 1:61-71
135
UTILIZACIN DE LAS EVALUACIONES ECONMICAS EN LA TOMA DE DECISIONES .... Utilizacin de las evaluaciones econmicas de intervenciones sanitarias .......................
J.A. Sacristn, J. Rovira, V. Ortn, F. Garca-Alonso, L. Prieto y F. Antoanzas, por el Grupo ECOMED Med Clin (Barc). 2004;122(20):789-95
147 149
El establecimiento de prioridades ....................................................................................... V. Ortn-Rubio, J.L. Pinto Prados y J. Puig-Junoy Aten Primaria. 2001;27(9):673-6 Medicina coste-efectiva y medicina basada en la evidencia: su impacto en el proceso de decisions clnicas ....................................................................................
J. del Llano y J. Oliva Moreno Med Clin (Barc). 2000;114 Supl 3:34-41
157
161
Qu es una tecnologa sanitaria eficiente en Espaa? ....................................................

J.A. Sacristn, J. Oliva Moreno, J. del Llano, L. Prieto y J.L. Pinto Gac Sanit. 2002;16(4):334-43
169
Impacto de los estudios de evaluacin econmica en la toma de decisiones sanitarias en atencin primaria ...................................................................
J. Oliva Moreno, J. del Llano, F. Antoanzas, C. Jurez, J. Rovira, M. Figueras y J. Grvas Cuadernos de Gestin para el profesional de AP. 2001;7(4):192-202
179
Impacto de los estudios de evaluacin econmica en la toma de decisiones sanitarias en el mbito hospitalario ............................................................
J. Oliva Moreno, J. del Llano, F. Antoanzas, C. Jurez, J. Rovira y M. Figueras Gestin Hospitalaria 2000;11(4):171-9
191
Aplicacin de los estudios farmacoeconmicos en el hospital.........................................

F.J. Carrera-Hueso Med Clin (Barc). 1998;111(9):347-53
201
Evaluacin econmica de medicamentos: aplicaciones prcticas para los diferentes agentes decisores ................................................................................
J. Soto y P. Fernndez Med Clin (Barc). 1998;110(18):699-702
209
Evaluacin econmica de intervenciones sanitarias

La introduccin de tecnologas en los sistemas sanitarios: del dicho al hecho ..............
A. Garca-Alts Gac Sanit. 2004;18(5):398-405
213
Anlisis de las evaluaciones econmicas de tecnologas sanitarias realizadas en Espaa en la dcada 1990-2000 ....................................................................................
J. Oliva Moreno, J. del Llano y J.A. Sacristn Gac Sanit. 2002;16 Supl 2:2-11
221
EJEMPLOS PRCTICOS DE EVALUACIONES ECONMICAS ............................................ COSTE-BENEFICIO Anlisis coste-beneficio de la bsqueda activa de tuberculosis pulmonar en poblacin reclusa a su ingreso en prisin .....................................................................
V. Martn, A. Domnguez y J. Alcalde Gac Sanit. 1997;11(5):221-30
231
233
Anlisis coste-beneficio del programa de deteccin precoz de enfermedades metablicas en la Comunidad Autnoma Vasca ................................................................
I. Mugarra Bidea y J.M. Cabass Hita Gac Sanit. 1990;4(19):140-4
243
COSTE-EFECTIVIDAD Estudio de coste-efectividad del tratamiento de la hipertensin arterial en Catalua ....

P. Plans Rubi, R. Tresserras Gaju, E. Navas Alcal y H. Pardell Alent Med Clin (Barc). 2002;118(6):211-6
249
Evaluacin econmica del empleo de terapias farmacolgicas para la cesacin en el hbito tabquico ..........................................................................................................
F. Antoanzas y F. Portillo Gac Sanit. 2003;17(5):393-403
255
Coste-efectividad de drotecogina alfa (activada) en el tratamiento de la sepsis grave en Espaa ..............................................................................................

J.A. Sacristn, L. Prieto, T. Huete, A. Artigas, X. Badia, C. Chinn y P. Hudson Gac Sanit. 2004;18(1):50-7
267
COSTE-UTILIDAD Anlisis coste-utilidad del tratamiento de la esclerosis mltiple remitente-recidivante con acetato de glatiramero o interfern beta en Espaa...................................................
C. Rubio-Terrs, I. Arstegui Ruiz, F. Medina Redondo y G. Izquierdo Ayuso Farm Hosp. 2003;27(3):159-65
275
Sumario
Anlisis de coste-efectividad de la ventilacin mecnica y del tratamiento intensivo de pacientes en situacin crtica ........................................................................
J.M. Rodrguez Roldn, P. Alonso Cuesta, J. Lpez Martnez, F. del Nogal Sez, M.J. Jimnez Martn y J. Surez Saiz Med Intensiva. 2002;26(8):391-8
283
OTROS RECURSOS DE INTERS ........................................................................................... Evaluacin de la calidad de las webs de centros de farmacoeconoma y economa de la salud en Internet mediante un cuestionario validado ...........................
A. Domnguez-Castro y A. Iesta-Garca Gac Sanit. 2004;18(4):295-304
291
293
Establecimiento de un rea de profundizacin en farmacoeconoma ..............................

A. Domnguez Castro y A. Iesta Garca Farm Hosp. 2004;28(5):375-83
303
Presentacin
La evaluacin econmica de intervenciones sanitarias ha experimentado un fuerte desarrollo durante los ltimos aos. La necesidad de conciliar unos recursos limitados con una demanda cada vez mayor, ha hecho que el criterio de eficiencia haya empezado a utilizarse en el establecimiento de prioridades por parte de gestores y polticos sanitarios. Dicho inters se ha visto reflejado en un incremento del nmero de artculos sobre el tema publicados en revistas cientficas. El presente libro tiene como objetivo recoger los artculos ms relevantes publicados sobre el tema en Espaa durante los ltimos aos. Somos conscientes de que pueden faltar artculos que mereceran formar parte de esta seleccin, pero por razones de espacio no han podido incluirse. Esto es inevitable en cualquier obra de estas caractersticas. Pero lo que s creemos es que la seleccin realizada es una buena muestra de los trabajos de mayor impacto publicados en nuestro pas. El libro se divide en cinco grandes bloques: introduccin, metodologa, utilizacin de las evaluaciones econmicas en la toma de decisiones, ejemplos prcticos de evaluaciones econmicas y otros recursos de inters. Esta estructura permite que el lector realice una inmersin secuencial en esta disciplina de la mano de los principales autores que han contribuido a la investigacin, desarrollo e implantacin de esta materia en nuestro pas. En la recopilacin ocupan un lugar destacado los seis artculos publicados en Medicina Clnica en 2004 bajo el ttulo Serie de Evaluacin Econmica para Clnicos. La serie fue posible gracias a la colaboracin del Grupo ECOMED, al que queremos dar las gracias por su apoyo y por su compromiso con todos aquellos proyectos encaminados a que la evaluacin econmica ocupe el lugar que merece. Para terminar, queremos expresar nuestro agradecimiento a Ediciones Doyma por su inestimable colaboracin en la edicin de este libro y a todos los autores de los artculos que lo componen.
Jos Antonio Sacristn y Tatiana Dilla
Introduccin
Evaluacin econmica en medicina .................................... La economa de la salud y su aplicacin a la evaluacin ...... Desarrollos recientes de la evaluacin econmica en salud ............................................................................ Economa y medicina .......................................................... De la efectividad clnica a la eficiencia social .................... Estudios de farmacoeconoma: por qu, cmo, cundo y para qu? .................................... Applying economics in a hostile environment: the health sector ................................................................ Farmacoeconoma: el clculo de la eficiencia ...................... 3 7 11 19 23 27 37 43
EVALUACIN ECONMICA PARA CLNICOS
Evaluacin econmica en medicina

89.996
Jos Antonio Sacristna, Vicente Ortnb, Joan Rovirac, Luis Prietoa y Fernando Garca-Alonsod, por el Grupo ECOMED*
a
Departamento de Investigacin Clnica. Lilly S.A. Alcobendas. Madrid. Espaa. Universidad Pompeu Fabra. Barcelona. c Universidad de Barcelona. Barcelona. Espaa. d Agencia Espaola del Medicamento. Madrid. Espaa.
b
ste es el primer artculo de una serie titulada Evaluacin econmica para clnicos, cuyo objetivo es revisar los fundamentos, mtodos y aplicaciones de la evaluacin econmica de intervenciones sanitarias, con una orientacin eminentemente prctica y dirigida al profesional sanitario. El presente artculo analizar 2 de los conceptos utilizados ms frecuentemente en el mbito de la economa: la eficiencia y el coste de oportunidad. Adems, como artculo introductorio, plantear algunas reflexiones sobre la utilizacin del criterio de eficiencia en el establecimiento de prioridades sanitarias y sobre la posible utilidad de la economa en la prctica clnica. Los siguientes artculos tendrn una orientacin ms metodolgica. Su objetivo ser exponer de forma sencilla los principales componentes de una evaluacin econmica, con el fin de familiarizar a los mdicos con las tcnicas de evaluacin. Tratarn sobre la medida de los costes y los resultados sanitarios, los fundamentos del anlisis coste-efectividad, las caractersticas de los principales mtodos utilizados para realizar evaluaciones econmicas y el anlisis de la incertidumbre. La serie se cerrar con un artculo sobre cmo utilizar las evaluaciones econmicas, desde el punto de vista de la poltica sanitaria, de la investigacin y de la asistencia. Los conceptos de coste de oportunidad y eficiencia En los ltimos aos, los razonamientos econmicos se han ido incorporando al campo de la salud, debido a que sus premisas son enteramente aplicables a lo que hoy ocurre en los sistemas sanitarios de nuestro entorno1. En primer lugar, los recursos son escasos. Aunque cada vez se gasta ms en salud, la necesidad tiende a ser ilimitada. Suele suceder que cuanto ms sana es la sociedad mayor es la demanda de asistencia mdica, y cuanto mayor es el progreso mdico alcanzado mayor es el coste de obtener mejoras adicionales. En segundo lugar, cuando los recursos son escasos, es necesario decidir cul es la mejor forma de gastarlos. Finalmente, cuando los recursos se utilizan de una forma determinada, se pierde la opcin de utilizarlos de otra. Utilizar los recursos de una forma determinada siempre implica un sacrificio. Para los economistas, el concepto de coste siempre lleva implcito el significado de renuncia. El
Palabras clave: Economa. Costes. Eficiencia. Medicina. Evaluacin. Key words: Economics. Cost. Efficiency. Medicine. Assessment.
*El Grupo ECOMED lo forman las siguientes personas: Fernando Antoanzas, Xavier Badia, Erik Cobo, Fernando Garca Alonso, Juan del Llano, Vicente Ortn, Jos Luis Pinto, Luis Prieto, Joan Rovira, Carlos Rubio y Jos Antonio Sacristn (coordinador). Las opiniones de los autores no representan necesariamente las de los organismos en los que trabajan. Correspondencia: Dr. J.A. Sacristn. Departamento de Investigacin Clnica. Lilly S.A. Avda. de la Industria, 30. 28108. Alcobendas. Madrid. Espaa. Correo electrnico: sacristn_jose@lilly.com Recibido el 28-4-2003; aceptado para su publicacin el 5-11-2003.
coste de oportunidad se define como el valor de la mejor opcin a la que se renuncia cuando se realiza una eleccin2. O dicho de otra forma, es lo que se podra hacer y no se hace, porque se hacen cosas menos adecuadas3. Precisamente, la economa trata de asegurar que los beneficios obtenidos al seleccionar una opcin sean mayores que los que se habran obtenido con otras. Las tcnicas de evaluacin econmica utilizan la teora econmica para facilitar la eleccin de intervenciones alternativas cuando los recursos son escasos, es decir, ayudan a priorizar. El criterio empleado, el de eficiencia, constituye la base terica de las evaluaciones econmicas4,5. En general, un proceso de produccin es eficiente si no hay otro proceso que permita producir ms con los mismos recursos. En el mbito sanitario, se es eficiente cuando se logra el mximo nivel de salud a partir de unos recursos dados (dicho objetivo se consigue cuando el resultado obtenido con la opcin elegida es al menos tal alto como el coste de oportunidad). Tambin se es eficiente cuando, comparando opciones que producen el mismo resultado, se elige la menos costosa. Dos son las caractersticas que definen una evaluacin econmica. La primera es la medida de los costes y de las consecuencias de las actividades. No podremos decir si algo es caro o barato si antes no conocemos qu estamos comprando. Igualmente, no nos decidiremos a comprar un determinado bien, por mucho que lo deseemos, si antes no conocemos su precio4. La segunda caracterstica tiene que ver con el propio objetivo de cualquier evaluacin: la eleccin. Evaluar es comparar y se compara para elegir. Teniendo en cuenta ambos elementos, la evaluacin econmica se ha definido como el anlisis comparativo de cursos alternativos de accin basndose en sus costes y sus consecuencias4. El siguiente ejemplo, muy sencillo, muestra un problema que puede abordarse mediante una evaluacin econmica. Imaginemos que existen 2 opciones. La opcin A produce una esperanza de vida adicional de 5 aos y la B, de 10 aos; es decir, esta ltima produce un resultado ms favorable. Sin embargo, B tambin es ms cara: el coste de A es de 3.000 y el de B, de 8.000 . Ante un presupuesto fijo de, por ejemplo, 600.000 , cul de las 2 opciones deberamos elegir, utilizando el criterio de eficiencia? Como puede apreciarse en la tabla 1, cada ao de vida logrado con A tendra un coste de 600 , mientras que el coste de
TABLA 1 Ejemplo de anlisis econmico
Opcin A Opcin B Incremento
Coste () Supervivencia (aos) Coste-efectividad Aos de vida conseguidos con 600.000
3.000 5 600 1.000
8.000 10 800 750
5.000 5 1.000
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Med Clin (Barc) 2004;122(10):379-82
379
SACRISTN JA, ET AL. EVALUACIN ECONMICA EN MEDICINA
TABLA 2 Tipos de anlisis utilizados en una evaluacin econmica

Tipo de anlisis Medida de los costes Medida de los resultados
Reduccin de costes Coste-efectividad
Unidades monetarias Unidades monetarias
Coste-utilidad
Unidades monetarias
Coste-beneficio
Unidades monetarias
No hay diferencias en los resultados Unidades clnicas habituales (p. ej., curas logradas, complicaciones evitadas, aos de vida ganados) Cantidad y calidad de vida (aos de vida ajustados por calidad) Unidades monetarias
do que resulta ms cercano al profesional sanitario. En la serie tambin se harn mltiples referencias al anlisis costeutilidad, puesto que presenta muchos puntos en comn con el coste-efectividad y sus unidades, los aos de vida ajustados por calidad, empiezan a ser muy utilizados en artculos mdicos. La serie no revisar los anlisis de reduccin de costes ni de coste-beneficio. El primero por su simplicidad y el segundo porque es un mtodo poco utilizado. El mdico ante la economa A menudo se afirma que a los mdicos no les interesan los temas econmicos e incluso que sienten cierta aversin por ellos. Hay varias razones que pueden explicar esta actitud. En primer lugar, se argumenta la existencia de un conflicto tico. Los intereses de los pacientes podran verse perjudicados si el mdico tuviera en cuenta aspectos econmicos, ya que, a veces, las intervenciones ms eficientes no son las ms eficaces. Esto representara un conflicto entre el inters del mdico y el del gestor. La prioridad del primero, segn la tradicin hipocrtica, es hacer todo lo posible por cada uno de sus pacientes, es decir, conseguir la mxima eficacia, en el paciente concreto al que est tratando, segn una tica individual, basada en el principio de beneficencia. Por otro lado, la prioridad del gestor es conseguir la mxima salud para el conjunto de la poblacin a partir de los recursos disponibles, segn una tica colectiva, basada en el principio de justicia. Desde esta ltima perspectiva, propia de los sistemas sanitarios financiados pblicamente, podra ser necesario sacrificar parte de los recursos dedicados a un paciente concreto, si ello beneficiase al conjunto de pacientes. No resulta fcil que el mdico asuma este tipo de planteamientos porque piensa que las consideraciones econmicas pueden mermar su libertad clnica6. Adems, el mdico cree, o se le hace creer, que los costes son un tema relevante en el rea de la gestin sanitaria, pero no en la asistencial. Muchos artculos que tratan sobre economa de la salud empiezan afirmando que los gestores sanitarios se enfrentan al problema de reconciliar una demanda creciente con unos recursos limitados. Se da por hecho que la priorizacin de los recursos sanitarios no incumbe a los mdicos. No es extrao, por tanto, que stos asuman que los temas econmicos no son cosa suya, mxime si los nicos mensajes que recibe del gestor le hablan repetitivamente sobre los costes y poco o nada sobre los resultados conseguidos. El mdico sabe muy bien que las intervenciones ms baratas pueden no ser las ms eficientes. Sin embargo, la afirmacin de que el mdico no est interesado por los costes es, probablemente, una simplificacin. La eficiencia s incumbe al mdico. No es cierto que ste no tenga en cuenta los costes en sus decisiones. Lo hace cuando, por ejemplo, decide cul de los pacientes ms graves ingresar en la nica cama disponible en la unidad de cuidados intensivos, cuando no solicita una resonancia magntica a todos los pacientes con cefalea, cuando decide cunto tiempo dedicar a cada paciente o si su tiempo lo dedicar a sus pacientes o a formarse o a formar residentes, o incluso a su familia7. En todos estos casos, el mdico es consciente de que, al igual que su propio tiempo, los recursos sanitarios son limitados. Y es consciente del sacrificio que supone toda decisin, es decir, del coste de oportunidad. El problema es que estas decisiones sobre priorizacin son ms o menos implcitas. Algn autor ha apuntado que al mdico puede resultarle incmodo cuantificar sus juicios de valor8. Respecto al conflicto tico, puede haber tensin entre el mdico y el gestor, entre los principios de beneficencia y de justicia. Pero el conflicto no es tan frecuente como parece.
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cada ao de vida con B sera de 800 . Con el presupuesto dado, A producira una ganancia de 1.000 aos de vida, mientras que con B lo sera de 750. Por tanto, podra afirmarse que A es una opcin ms eficiente que B, ya que, con el mismo presupuesto, genera un mayor beneficio (250 aos ms de vida). Puesto que la opcin B es ms eficaz pero tambin ms cara, alguien podra preguntarse cul sera el coste de cada ao de vida adicional obtenido con la opcin B. Puesto que sta produce 5 aos ms de vida que A, con un coste extra de 5.000 , el coste de cada ao adicional de vida obtenido con B sera de 1.000 . La pregunta siguiente sera si se trata o no de un coste aceptable por conseguir esa mayor eficacia. Esta pregunta se analizar con detalle en uno de los artculos de la serie. La evaluacin anterior es un ejemplo de un tipo de anlisis denominado coste-efectividad. Este mtodo se caracteriza porque los resultados sanitarios se expresan en forma de unidades habitualmente utilizadas en la clnica. Los resultados pueden medirse como variables intermedias (reduccin de la presin arterial, curas logradas, complicaciones evitadas y otras) o finales (vidas salvadas, aos de vida ganados, por ejemplo). Un requisito para poder aplicar este tipo de anlisis es que los efectos de las opciones comparadas se midan en las mismas unidades. Adems del anlisis coste-efectividad, existen otros 3 tipos de anlisis (tabla 2), que se diferencian en la forma en que se miden los resultados sanitarios (en todos ellos, los costes se miden en unidades monetarias). El anlisis coste-utilidad es un tipo especial de anlisis coste-efectividad en el que los resultados sanitarios se miden como aos de vida ajustados por calidad. La ventaja de stos es que permiten incorporar, en una sola medida, cambios en la esperanza y en la calidad de vida. En el anlisis coste-beneficio, tanto los costes como los resultados sanitarios se miden en unidades monetarias. Se trata del tipo de anlisis econmico ms genuino y el preferido por muchos economistas de la salud, ya que permite calcular cul es la opcin con mayor beneficio (valor actual neto) global. Su principal problema es la dificultad para expresar en unidades monetarias las ganancias en salud. El anlisis de reduccin de costes (o de comparacin de costes) es el tipo de anlisis ms sencillo y se utiliza cuando, independientemente de las unidades en que se midan los resultados sanitarios, stos son idnticos en las distintas opciones comparadas. En tal caso, parece obvio que el criterio de decisin racional es seleccionar la opcin menos costosa. En los prximos artculos de la serie se revisar con cierto detalle el anlisis coste-efectividad, ya que se trata del tipo de anlisis empleado con ms frecuencia. Adems, al expresarse los resultados como variables clnicas, es un mto-
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Med Clin (Barc) 2004;122(10):379-82
Es hora de acabar con la caricatura que presenta al mdico ante la continua disyuntiva tica de elegir entre la opcin ms eficaz (y menos eficiente) o la ms eficiente (pero menos eficaz). Muchas veces las opciones ms eficaces son tambin las ms eficientes. En tales casos, no existe ningn conflicto. El problema aparece cuando la opcin ms eficaz no coincide con la ms eficiente. Es entonces cuando el mdico debe tener en cuenta su responsabilidad en la asignacin eficiente de los recursos y ser al menos consciente del coste de oportunidad que cada una de sus elecciones supone. No tener en cuenta dichos costes significara no tener en cuenta los sacrificios impuestos a otros pacientes, y eso es precisamente lo no tico en un sistema sanitario cuyo objetivo es proporcionar la mejor salud a todos los pacientes9. La evaluacin econmica ayuda a que las decisiones se tomen con ms informacin y de forma ms explcita. Y decidir con mejor informacin no merma la libertad clnica, sino que la aumenta. El problema de reconciliar una demanda creciente con unos recursos limitados no es slo de los gestores. Cmo es posible que el objetivo del mdico (mejorar la salud de sus pacientes) no coincida con el objetivo del sistema sanitario (mejorar la salud de la poblacin)? En los sistemas pblicos, los recursos que se dedican a sanidad responden a una decisin social. El problema, por tanto, es de toda la sociedad e incumbe de forma muy particular a los mdicos. El camino de la medicina hacia la eficiencia Para el mdico, el camino hacia la eficiencia ya ha empezado, aunque ser un camino largo. Eficacia, efectividad y eficiencia son los 3 conceptos en los que la medicina ha ido haciendo hincapi en los ltimos aos10. La eficiencia es el ltimo eslabn de la cadena (tabla 3). El camino hacia la eficiencia pasa por la eficacia y por la efectividad11. Utilizar slo opciones que funcionan y hacerlo de forma adecuada es, en s mismo, una forma de ser eficientes. Por tanto, lo primero que hay que asegurar es que las intervenciones disponibles son beneficiosas para los pacientes, lo cual requiere seguir realizando ensayos clnicos y asegurando que todas las intervenciones presentan una relacin riesgo/beneficio favorable. Tambin hay que cerciorarse de que se utilizan las opciones que funcionan mejor en la prctica clnica y que se emplean de forma apropiada en los pacientes adecuados. El camino hacia la eficiencia pasa por la efectividad. Hay que fomentar la realizacin de ms y mejores estudios pragmticos cuyo objetivo no slo sea evaluar los efectos de las intervenciones en la prctica clnica habitual, sino tambin responder a preguntas tales como por qu, cmo, cundo o para qu se emplea cada opcin12. La aplicacin del criterio de eficiencia por el mdico representa el final del camino. El mdico puede practicar una medicina eficiente tomando sus decisiones con la mejor informacin posible. La responsabilidad del gestor es proporcionar al mdico informacin completa, de la mxima calidad, y la de ste, utilizarla de la forma idnea. Es el mdico TABLA 3 Eficacia, efectividad y eficiencia
Concepto Pregunta a la que pretende responder Mtodo de estudio
quien debe, a travs de diagnsticos adecuados y el conocimiento de sus pacientes, decidir cul es la mejor opcin teraputica, y el coste-efectividad es uno ms de los datos con los que cuenta para decidir su eleccin. A mejor informacin, mejores decisiones. Nada ms alejado de la prdida de libertad clnica. Por lo tanto, para ser eficiente hay que contar con buena informacin, y para ello se debera fomentar la cultura de la evaluacin econmica y facilitar el acceso de los clnicos a ella. El entorno sanitario est en fase de transformacin y el proceso de decisin clnica cada da es ms complejo. A menudo, el problema es el exceso de informacin. Los anlisis econmicos raramente se incluyen en las guas de prctica clnica13 y, cuando aparecen, se echan de menos los matices. Afirmar que una opcin es ms eficiente que otra suele ser una simplificacin. El paciente estndar no existe. Las guas clnicas deberan informar sobre cules son las estrategias ineficientes, sobre lo que cuesta conseguir cada resultado, haciendo explcitas las relaciones entre beneficios y costes y matizando en qu subgrupos de pacientes es ms eficiente una opcin que otras. sta es la informacin que le puede resultar til al mdico. El futuro Existe una fuerte tendencia internacional hacia la adopcin del criterio de eficiencia como elemento de priorizacin en sanidad. Son varios los pases que tienen en cuenta el coste-efectividad de las nuevas intervenciones sanitarias en sus decisiones sobre la financiacin pblica14,15. Cada vez es ms frecuente que, junto a las variables clsicas de eficacia, seguridad o calidad, se evale la eficiencia, y empieza a ser comn que las revistas clnicas publiquen evaluaciones econmicas, y trminos como coste-efectividad o coste-utilidad empiezan a resultar familiares al mdico16. Algunos defensores de la medicina basada en la evidencia siguen pensando que el deber del clnico es identificar las opciones ms eficaces y aplicarlas a sus pacientes individuales, independientemente del coste17. Algunos economistas y gestores propugnan que los mdicos deben adoptar cuanto antes el criterio de eficiencia en sus decisiones, argumentando que una toma de decisiones basada exclusivamente en la eficacia provoca la ineficiencia en la asignacin de recursos sanitarios18. Pero en el camino hacia la eficiencia las prisas no son buenas. El problema, como deca Cochrane, es que hay demasiados economistas entusiastas que desean suponer que todos los tratamientos mdicos tienen una eficacia del 100% y se aplican con una efectividad del 100%, con el fin de justificar sus propias prisas por optimizar los servicios8. Es hora de que mdicos y economistas dejen de poner el acento en sus diferencias y busquen los puntos de encuentro. Quiz todos estemos de acuerdo en lo siguiente: a) que el mdico tiene mucho que decir en las decisiones sobre asignacin de recursos; b) que el camino hacia la eficiencia pasa por la eficacia y la efectividad; c) que la adopcin del criterio de eficiencia no significa la prdida de la libertad clnica. Dicho criterio debe ser un elemento ms a tener en cuenta en la toma de decisiones, pero en ningn caso sustituir al juicio clnico; d) que el mdico tiene que ir familiarizndose con los estudios de evaluacin econmica y que sera de gran ayuda que tales estudios se incorporasen de forma sistemtica en las guas de prctica clnica; e) que cuando los recursos son escasos, como ocurre en nuestro sistema sanitario, una parte de ellos debe dedicarse a la evaluacin6, y f) que es conveniente que los mdicos participen en la evaluacin y que se reconozca la importancia del tiempo que dedican a esta tarea.
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Eficacia Efectividad Eficiencia
Puede funcionar? Funciona? Compensa econmicamente?
Ensayo clnico Estudio pragmtico Evaluacin econmica
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Confiamos en que los siguientes artculos de la serie contribuyan a que los clnicos se familiaricen un poco ms con los mtodos de evaluacin econmica de intervenciones sanitarias. Tales mtodos tienen muchos puntos en comn con los de investigacin clnica, pero presentan algunas caractersticas diferenciales, que se analizarn con detalle a lo largo de la serie.
REFERENCIAS BIBLIOGRFICAS 1. Weinstein MC, Stason WB. Foundations of cost-effectiveness analysis for health and medical practices. N Engl J Med 1977;296:716-21. 2. Drummond MF, McGuire A. Economic evaluation in health care. Merging theory with practice. New York: Oxford University Press,2001. 3. Lpez Casasnovas G. Racionalizar y optimizar el gasto sanitario, clave de la aportacin de la economa de la salud al bienestar social. En: Domnguez-Gil Hurl A, Soto lvarez J, coordinadores. Farmacoeconoma e investigacin de resultados en salud: principios y prctica. Real Academia de Farmacia, 2002; p. 19-32. 4. Drummond MF, OBrian B, Stoddart GL, Torrance GW. Methods for the economic evaluation of health care programmes. 2nd ed. Oxford: Oxford University Press, 1997. 5. Gold MR, Siegel JE, Rusell LB, Wenstein MC, editors. Cost-effectiveness in health and medicine. New York: Oxford University Press, 1996.
6. Hampton JR. The end of clinical freedom. Br Med J 1983;287:1237-8. 7. Williams A. La aplicacin de la economa en un entorno hostil: el sector sanitario. Gac Sanit 2001;15:68-73. 8. Cochrane AL. Effectiveness and efficiency: random reflections on health services. London: Nuffield Provincial Hospital Trust, 1972. 9. Williams A. Health economics: the end of clinical freedom. BMJ 1988;297:1183-6. 10. Ortn V. Clnica y gestin. Med Clin (Barc) 1995;104:298-300. 11. Ortn V, Rodrguez Artalejo F. De la efectividad clnica a la eficiencia social. Med Clin (Barc) 1990;95:385-8. 12. Sacristn JA. Investigacin en las trincheras. Una reflexin sobre los estudios naturalistas con medicamentos. Med Clin (Barc) 1999;113:613-5. 13. Ramsey SD. Incorporating economic analysis into clinical practice guidelines: a guide for users. ACP J Club 2002;137:A11. 14. Coomonwealth Department of Human Services and Health. Guidelines for the pharmaceutical industry on preparation of submissions to the Pharmaceutical Benefits Advisory Committe. Canberra: Australian Government Publishing Service, 1995. 15. Canadian Coordinating Office for Health Technology Assessment. Guidelines for economic evaluation of pharmaceuticals. 2nd ed. Ottawa: CCOHTA, 1997. 16. Meltzer MI. Introduction to health economics for physicians. Lancet 2001;358:993-8. 17. Sacket D, Rosenberg WMC, Muir Gray JA, Haynes RB, Richardson WS. Evidence based medicine: what is and what it isnt. BMJ 1996;312:71-2. 18. Maynard A. Evidence-based medicine: an incomplete method for informing treatment choices. Lancet 1997;349:126-8.
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Atencin Primaria. Vol. 27. Nm. 1. Enero 2001
V. Ortn-Rubio et al.La economa de la salud y su aplicacin a la evaluacin
ABC EN EVALUACIN ECONMICA
La economa de la salud y su aplicacin a la evaluacin

V. Ortn-Rubio, J.L. Pinto-Prades y J. Puig-Junoy
Departamento de Economa y Empresa. Centro de Investigacin en Economa y Salud. Universidad Pompeu Fabra. Barcelona.
La serie ABC en Evaluacin Econmica pretende ofrecer una panormica de los conceptos y mtodos bsicos de la evaluacin econmica de las intervenciones sanitarias. Se pretende clarificar trminos y comentar la mejor forma de abordar las cuestiones controvertidas de una manera til a lectores, revisores, editores, decisores y autores, contribuyendo as a la consolidacin de una buena prctica que mejore la validez y comparabilidad de las evaluaciones econmicas y facilite su empleo. La evaluacin econmica constituye una aplicacin de la economa de la salud, por lo que en este primer artculo se proceder a una presentacin de esta ltima. Convertido, a partir de la dcada de los setenta, el crecimiento del gasto pblico, y particularmente el sanitario, en una, si no la, preocupacin sanitaria fundamental de los gobiernos, y establecida la simplista asociacin de problema-crecimiento-delgasto-sanitario con su solucin econmica, se dio entrada a los economistas en los problemas de salud. Esta entrada se vio reforzada, adems, tanto por los frecuentes cambios en la regulacin, extensa e intensa, de todos los determinantes de la salud, como por la presencia de unas industrias suministradoras del sector, como la farmacutica, con un papel muy destacado tanto en la financiacin de la investigacin como en la comunicacin social. Los economistas respondieron a la llamada: se expandi la docencia y creci la investigacin de manera considerable. Aos ms tarde se percibi que la expansin del gasto sanitario era un falso problema y que su abordaje no deba ser exclusivamente econmico,
(Aten Primaria 2001; 27: 62-64)
pero para entonces los economistas de la salud se haban instalado en el sector y tenan ya otras preocupaciones y cometidos: desde acomodar sus modelos a las caractersticas de incertidumbre e informacin asimtrica definitorias del sector sanitario hasta tratar de dar respuesta, entre otras cuestiones, a las de medicin del rendimiento o financiacin e incentivos, planteadas por polticos y gestores.
Objeto y contenidos de la economa de la salud

La economa de la salud, como rama de la economa que estudia la produccin y distribucin de salud y de atencin sanitaria, suele presentarse con dos enfoques diferentes. Un primer enfoque orientado a la disciplina, con sus practicantes ubicados fundamentalmente en departamentos de economa y empresa de las universidades, y dirigido hacia la publicacin en revistas de economa como Journal of Health Economics. Un segundo enfoque orientado a la investigacin y resolucin de problemas de salud y servicios sanitarios, con sus practicantes repartidos entre departamentos de economa y empresa, de ciencias de la salud, escuelas de salud pblica, organizaciones sanitarias... y publicacin en revistas de investigacin sobre servicios sanitarios, revistas clnicas y revistas de economa tipo Health Economics. Una mayor orientacin a la disciplina facilita el intercambio acadmico internacional con economistas. La orientacin a los problemas, en cambio, estimula la cooperacin interdisciplinaria en entornos geogrficos ms acotados; la relevancia, en este caso, aparece como ms inmediata, aunque el conocimiento generado bajo el segundo enfoque resulta menos
universal por las limitaciones de validez externa que imponen las notorias diferencias institucionales entre pases. Bajo el primer enfoque, la economa de la salud ha sido algo ms que una aplicacin de conceptos econmicos a problemas de salud y servicios sanitarios, ya que se ha convertido en una rama generadora de avances tericos en la propia disciplina econmica, especialmente en los mbitos de la teora del capital humano, medidas de desenlace, economa del seguro, teora principal-agente, mtodos economtricos, demanda inducida y anlisis coste-efectividad. La figura 1 ofrece una panormica del contenido de la economa de la salud. Los cuadros centrales: A, B, C y D, constituyen el ncleo disciplinario y los cuadros perifricos: E, F y G, las principales aplicaciones empricas. Los sentidos lgicos establecidos por las flechas y las interacciones entre los cuadros hacen de la economa del salud una autntica subdisciplina (algo ms que una coleccin de temas) con la obra editada por Culyer y Newhouse1 como manual de referencia ms representativo. Al profesional sanitario le interesa, sobre todo, el segundo enfoque de la economa de la salud: el que contribuye y participa en la investigacin sobre servicios sanitarios en la medida que los resultados de esta investigacin pueden contribuir a sus conocimientos, habilidades y actitudes. Por ejemplo, conocimientos acerca de los determinantes de la enfermedad o sobre la eficiencia relativa de diversas alternativas de financiacin, organizacin y gestin de los servicios sanitarios; habilidades para manejar la incertidumbre; actitudes para orientar eventuales contradicciones entre persecucin del bienestar de un paciente y persecucin del
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bienestar del colectivo de pacientes.
Hablar en prosa: la economa incorporada a la prctica asistencial

Afortunadamente, aunque el profesional sanitario no disponga de tanto tiempo como deseara para mantenerse al da de la investigacin ms relevante para su prctica, puede, no obstante, abordar la evaluacin econmica sabiendo las tres cosas que un clnico debe saber de economa2 (aunque basta, no obstante, que acte como s las supiera): 1. Que la eficiencia es la marca del virtuosismo en medicina, pero que el camino a la eficiencia pasa por la efectividad. 2. Que la tica mdica exige la consideracin del coste de oportunidad en las decisiones diagnsticas y teraputicas. 3. Que las utilidades relevantes son las del paciente.
F. Evaluacin microeconmia Coste-efectividad, coste-beneficio y coste-utilidad de las intervenciones sanitarias
E. Anlisis de sectores (mercados) Interrelacin entre proveedores, aseguradores, consumidores. Mercado y Estado. Precios monetarios y no monetarios, listas de espera, establecimiento de prioridades
B. Determinantes de la salud Produccin y demanda de salud
A. Qu es la salud? Concepto, medida y valor de la salud
C. La demanda de atencin sanitaria Influencias de A y B en la bsqueda de atencin sanitaria. Necesidad y demanda. Barreras de acceso. Seguros. Relacin de agencia
D. La oferta de atencin sanitaria Costes de produccin, tcnicas alternativas de produccin, mercados de factores (medicamentos, recursos humanos), coordinacin e incentivos en las organizaciones sanitarias
La eficiencia, marca del virtuosismo

La eficiencia clnica pasa por la maximizacin de la calidad de la atencin y la satisfaccin de los usuarios con los menores costes sociales posibles. El camino a la eficiencia social pasa por la efectividad clnica. El problema estriba ahora en cmo estimular el anhelo de efectividad, el reforzar la preocupacin por la probabilidad que los pacientes del entorno prximo al mdico tienen de beneficiarse de la actuacin del mdico. Para llegar a preocuparse por la efectividad de la prctica hay que ser consciente de que las cosas pueden hacerse de ms de una forma y que no necesariamente la propia es la mejor. Para llegar a preocuparse por la efectividad hay que tener escepticemia, esa condicin de baja infectividad respecto a la cual las facultades de medicina confieren inmunidad permanente3. Parece claro que una formacin que facilite el aprendizaje para la evaluacin crtica de la evidencia constituye el factor de riesgo ms vulnerable y que la conciencia de variaciones aparentemente arbitrarias en la forma de practicar la medicina (entre mdicos, entre reas pequeas) es una buena forma de propiciar la escepticemia. Una vez conseguido un cierto nivel de escepticemia surgen las preguntas del ti149
G. Evaluacin sistmica Equidad y eficiencia asignativa Planificacin, financiacin y regulacin de los sistemas sanitarios. Comparaciones internacionales
Figura 1. Panorama de la economa de la salud.

po para qu sirven algunas de las rutinas y procedimientos habituales. Este tipo de preguntas lleva a preocuparse por la efectividad y adecuacin y por medir el efecto de la actuacin incorporando las dimensiones de calidad de vida relacionada con la salud. ran utilizado en la mejor alternativa. El coste de oportunidad puede aproximarse a travs de los precios y por otros mecanismos cuando stos no existen. Mayor dificultad presenta la conceptualizacin y medicin de los beneficios. El beneficio en una decisin diagnstica se mide en trminos de reduccin de incertidumbre. En las decisiones teraputicas, el beneficio se mide en trminos de efectividad. Esta efectividad tiene, como mnimo, un par de dimensiones: cantidad y calidad de vida. La consideracin del coste de oportunidad supone una reflexin acerca del beneficio del tratamiento que se est considerando en la mejor alternativa disponible.
Incorporacin del coste de oportunidad

Considerar el beneficio, diagnstico o teraputico, que deja de obtenerse en la mejor alternativa razonablemente disponible constituye una forma de asegurarse que se obtiene el mximo resultado, en trminos de impacto en el bienestar, a partir de unos recursos determinados. El verdadero coste de la atencin sanitaria no es dinero, ni los recursos que el dinero mide. Son los beneficios sanitarios paliacin de sntomas, recuperacin funcional, mayor esperanza de vida que podran haberse conseguido si esas pesetas se hubie-
Utilidades relevantes: las del paciente

Conforme una sociedad progresa, el componente calidad de vida en el producto de los servicios sanitarios aumenta. Una gran parte de las ac63
tuaciones sanitarias no tienen traduccin en trminos de mayor cantidad de vida, pero s en mejor calidad de vida. Al ser la calidad subjetiva y multidimensional, resulta inevitable el activismo del paciente para poder establecer el curso de accin ms efectivo. Ello requiere proporcionar informacin pronstica a los pacientes. La orientacin hacia las utilidades del paciente resulta generalmente exigible. Se vuelve imprescindible para valorar la efectividad de los tratamientos con impacto importante en la calidad de vida y para realmente actuar como agente del paciente, haciendo lo mejor para l, lo que supone considerar las variables relevantes (clnicas, familiares, sociales, econmicas) a cada decisin clnica. La medida de la utilidad puede utilizarse en ocasiones para expresar la preferencia global de un paciente ante diversas alternativas. Esta utilidad viene muy afectada por la actitud ante el riesgo de los pacientes. La habitual aversin al riesgo hace que en bastantes ocasiones los pacientes no prefieran las alternativas ms efectivas, sino aquellas a las que asocian la mayor utilidad.
En Espaa
La economa de la salud en Espaa ha compartido su enfoque poblacional con otras disciplinas como la epidemiologa, y ello ha tenido traduccin organizativa a travs de la Asociacin de Economa de la Salud (www.aes.es) en la vida y milagros tanto de la Sociedad Espaola de Salud Pblica y Administracin Sanitaria como de la European Public Health Association. Las aplicaciones de la economa de la salud se han decantado fundamentalmente hacia la evaluacin y gestin, lo cual ha provocado que su concurso fuera requerido para abordar problemas nuevos: desde la financiacin hospitalaria a la autonmica, desde la definicin y medida de productos intermedios y finales hasta el establecimiento de contratos y cambios en la regulacin del medicamento. Las aplicaciones de la economa a la gestin estn iniciando su despegue y tienen todava escasa presencia en
el cuadro D de la figura 1. Conviene recordar en este punto que: primero, la economa como disciplina no pas de constituir algo que se debata en la universidad hasta la irrupcin del keynesianismo en la teora y del New Deal de Roosevelt en la prctica; segundo, la principal contribucin de la economa al bienestar social durante el siglo XX ha sido la del control macroeconmico de las fluctuaciones econmicas; tercero, estamos todava en camino de que la microeconoma (estudio de cmo los particulares y las empresas efectan decisiones e interactan en los mercados) sea para las organizaciones lo que la macroeconoma (estudio de fenmenos agregados como el crecimiento econmico, el desempleo o la inflacin) ha sido para la sociedad en su conjunto; cuarto, la gestin se basa en el conocimiento, pero todava ms en la experiencia, en los contactos, en las intuiciones y en la capacidad de adaptacin del gestor al medio. La economa de la salud se ha beneficiado, no obstante, de los avances en la economa de las organizaciones y ha tenido presencia destacada en su mbito natural: el de la gestin pblica sanitaria y en otro, lejano a primera vista, como el de la gestin clnica. Mucho ms numerosas han sido las aplicaciones de la economa a la evaluacin cuadro F de la figura 1 objeto de esta serie. La economa de la salud, en Espaa, ha conocido en estos ltimos 20 aos una fuerte expansin y est influyendo en la poltica sanitaria, en la gestin de centros y en la gestin. Al fin y al cabo, la economa se est convirtiendo en un ingrediente importante de la gestin como disciplina y lleva ya unos aos siendo relevante en los dos mbitos restantes de gestin sanitaria: el de la poltica sanitaria (determinantes de la salud, financiacin, establecimiento de prioridades, evaluacin de tecnologas sanitarias...) y el de la gestin clnica (anlisis de decisin en condiciones de incertidumbre, medidas de producto final, sistemas de ajuste de riesgos, coordinacin e incentivos...). Las XX Jornadas de Economa de la Salud permitieron revisar las contribuciones, destacadas ya, de la econo-
ma de la salud a la medida de la eficiencia de las organizaciones sanitarias, a la medida de la equidad en la salud y en la atencin sanitaria, al funcionamiento de los seguros, al conocimiento del impacto de diversos sistemas de financiacin de las prestaciones sanitarias y, al objetivo de esta serie, la evaluacin de tecnologas sanitarias4.
Economistas mancos, conocimientos y valores

Un presidente estadounidense solicitaba economistas mancos para evitar la enumeracin de recomendaciones contradictorias (on one hand... on the other hand). La economa como ciencia positiva no tiene otra peculiaridad que un uso ms limitado del mtodo experimental. Ahora bien, los economistas como personas que tratan de influir en la poltica mantienen posturas diferentes bien porque no todo el mundo interpreta de la misma forma el conocimiento positivo bien porque se parte de valores diferentes5. Esta ltima cuestin reviste especial importancia en evaluacin econmica. No es lo mismo maximizar utilidades individuales que maximizar la salud de la sociedad (welfaristas y extra-welfaristas, respectivamente), como tampoco puede confundirse la maximizacin de la salud con la maximizacin del bienestar.
Bibliografa
1. Culyer A, Newhouse J, editores. Handbook of health economics. Amsterdam: Elsevier, 2000. 2. Ortn V. Qu debera saber un clnico de economa? Dimensin Humana 1997; 1 (4): 17-23. 3. Skrabanek J, McCormick J. Sofismas y desatinos en Medicina. Barcelona: Doyma, 1992. 4. Antoanzas F, Fuster J, Castao E, editores. Avances en la gestin sanitaria. Implicaciones para la poltica, las organizaciones sanitarias y la prctica clnica. XX Jornadas de Economa de la Salud, Palma de Mallorca, 3-5 de mayo del 2000. Barcelona: Asociacin de Economa de la Salud, 2000. 5. Puig-Junoy J, Ortn V, Ondategui S. Conocimientos, valores y polticas en economa de la salud. Gaceta Sanitaria 2000; 14: 378-385.
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Desarrollos recientes de la evaluacin econmica en salud

Joan Rovira
Universidad de Barcelona.
FUNDAMENTO: La evaluacin econmica de programas y tecnologas sanitarias es una disciplina en auge. Una reciente revisin permite estimar en unos 1.800 artculos anuales el volumen de trabajos publicados en los ltimos aos, de los que ms de la mitad son estudios aplicados. MATERIAL Y MTODOS: Este artculo revisa los desarrollos recientes ms relevantes en la disciplina que se concretan en los siguientes aspectos: a) consolidacin de los anlisis coste-utilidad y auge relativo de los estudios de valoracin contingente que estiman la disponibilidad a pagar por servicios o mejoras en el estado de salud (tambin es frecuente que los estudios se presenten como anlisis coste-consecuencia, que incluyen diversas formas de medida de los beneficios sanitarios); b) creciente relacin e integracin de la evaluacin econmica en la investigacin clnica, que de forma creciente constituye el punto de partida de los estudios; c) mayor preocupacin por las cuestiones relacionadas con la aplicacin de la evaluacin econmica a la toma de decisiones; d) ligado en parte al punto anterior, se ha producido un nmero considerable de propuestas de estandarizacin de la metodologa, a fin de facilitar la comparabilidad y transferibilidad de los estudios, y e) diversos investigadores han abordado el tema de los conocimientos, actitudes y utilizacin efectiva de la evaluacin econmica por parte de los decisores. CONCLUSIONES: En conjunto, se pone de manifiesto que la evaluacin econmica es una disciplina dinmica en cuanto a los aspectos tericos, pero que no olvida su justificacin ltima de ser una herramienta til para la toma de decisiones.
Palabras clave: Evaluacin econmica. Salud. Desarrollos recientes.

Recent developments in the economic evaluation of health BACKGROUND: The economic evaluation of health programmes and technologies is a booming discipline. A recent review estimated the volume of published studies in 1,800 per year, more than half of them being applied studies. MATERIAL AND METHODS: This article reviews the most relevant recent trends in the development of the discipline, which can be summarized as follows: a) cost-utility analysis has become a well established approach and cost-benefit analysis is growing very fast, although in absolute terms it still plays a minor role (many studies are presented as cost consequence analyses, which means that health benefits are measured in different ways); b) there is an increasing relationship between economic evaluation and clinical research, which often forms the core of applied studies; c) there is an increasing concern for the issues related to the application of economic evaluation to decision-making; d) a related issue is the manifold proposal on methodological standards issued by different organizations and academic groups, with the aim of improving the comparability and transferability of the results, and e) finally, increasing attention is being paid to the knowledge, attitudes and actual use, of economic evaluation by decision-makers. CONCLUSIONS: To sum up, economic evaluation appears to be very dynamic in its theoretical aspects, but it is also concerned with its ultimate justification of being a useful tool for decision-makers.
La evaluacin econmica de programas y tecnologas sanitarias se ha consolidado como un campo de importancia creciente en el contexto de la investigacin de resultados. As, en la dcada de los ochenta, el nmero de artculos sobre este tema referenciados en MEDLINE se situaba entre los 300 y los 500 anuales1. Un trabajo ms reciente de la Office of Health Economics indica que entre 1992 y 1994 esta cifra se eleva a unos 1.000 artculos por ao y en el bienio 1995-96 llega hasta los 1.800, de los cuales el 71% son estudios aplicados, es decir, evaluaciones de tecnologas o programas concretos, y el resto, revisiones de trabajos aplicados (14%), anlisis metodolgicos (6%) o trabajos de diversa naturaleza, polticas pblicas, editoriales, cartas al director, etc. (9%)2. Destaca, segn la misma fuente, el espectacular auge que han experimentado los trabajos aplicados, que entre 1992 y 1996 han pasado de 111 a 1.053 (tabla 1). En cuanto a la modalidad de evaluacin econmica, el primer puesto en importancia relativa ha pasado de los anlisis coste-efectividad a los anlisis coste-consecuencia. La caracterstica distintiva de esta ltima modalidad de anlisis es que los efectos sobre la salud se expresan en ms de un indicador de efectividad y no en uno solo, como se hace en los anlisis coste-utilidad (ACU) y coste-efectividad (ACE). Por lo tanto, lo que indican estas cifras es la tendencia creciente a expresar los resultados de los estudios mediante mltiples indicadores de resultados, lo que permite al usuario seleccionar el indicador ms apropiado a sus objetivos o preferencias. Destaca tambin la prdida de importancia relativa de los ACU, aunque en trminos absolutos su nmero se quintuplique en el perodo revisado, y la prctica desaparicin de los anlisis coste-beneficio (ACB), aunque, tal como se comenta ms adelante, esta ltima modalidad est experimentando ms recientemente un notable auge debido a una reorientacin metodolgica y, concretamente, al abandono del enfoque de la productividad tambin llamado, del capital humano en favor de la disponibilidad a pagar, como forma de valorar monetariamente los beneficios de las opciones evaluadas.
TABLA 1 Tipos de evaluacin econmica

Tipo de evaluacin Estudios aplicados 1992 1993 (%) (%) 1994 (%) 1995 (%) 1996 (%)
Key words: Economic evaluation. Health. Recent developments.

Med Clin (Barc) 2000; 114 (Supl 3): 8-14
Correspondencia: Dr. J. Rovira. Universidad de Barcelona
Minimizacin de costes Coste-efectividad Coste-utilidad Coste-beneficio Coste-consecuencia Coste de la enfermedad Anlisis del coste Cantidad total de estudios aplicados
Fuente: Pritchard, 1998.
13 41 9 5 32 4 19 111
10 40 8 3 32 9 23 163
11 28 5 3 40 7 22 398
11 20 4 1 54 5 27 1.038
8 23 5 0 55 5 19 1.053
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J. ROVIRA-DESAROLLOS RECIENTES DE LA EVALUACIN ECONMICA EN SALUD
En la distribucin por categoras de enfermedad segn la CIE-9 destacan las del sistema circulatorio, las neoplasias y las enfermedades infecciosas y parasitarias, que suponen conjuntamente cerca de la mitad de los estudios aplicados (fig. 1). En relacin con el tipo de tecnologa evaluada, destacan los estudios de evaluacin de medicamentos, que suponen cerca de la mitad del total, aunque con una ligera tendencia a la baja compensada por el crecimiento relativo de los estudios de estrategias de prevencin y cribado (fig. 2). El sector pblico es todava el principal patrocinador de estos estudios, aunque est siendo alcanzado por la industria farmacutica, que financia aproximadamente un tercio de todos los estudios y ms de la mitad de los que se refieren a medicamentos. Es preciso sealar que estas ltimas cifras se basan en los datos de los estudios que indican explcitamente el patrocinador, que son tan slo la tercera parte de los estudios aplicados que se han publicado. El papel de la industria en la financiacin de este tipo de estudios es posiblemente mayor, ya que en muchos casos la financiacin se puede producir de forma indirecta, sin tener en cuenta adems aquellos que no llegan a publicarse por dar resultados negativos poco favorables a los intereses del patrocinador. Desarrollos recientes de mayor relevancia En el mbito metodolgico cabe sealar un conjunto de desarrollos novedosos. Por una parte, se ha reabierto el debate sobre los fundamentos tericos de la evaluacin econmica. Tradicionalmente se aceptaba sin mucha discusin que la base terica de la evaluacin econmica era o por
lo menos deba ser la teora del bienestar, aunque algunas voces discrepantes defendan que la evaluacin econmica, en cuanto tcnica de ayuda a la toma de decisiones, deba reflejar los valores del decisor y no los de una teora ms o menos aceptada por la comunidad cientfica. La reivindicacin de la teora del bienestar como fundamento terico era relativamente plausible cuando la modalidad predominante de evaluacin econmica era el ACB, pero su pertinencia es ms que dudosa en el caso de los ACE y ACU, las modalidades ms empleadas en el mbito de la salud y los servicios sanitarios. La teora del bienestar presupone que la valoracin de los efectos de las opciones evaluadas debe reflejar las preferencias de los individuos y, ms concretamente, su disponibilidad a la hora de pagar por dichos efectos. Por otra parte, a efectos de agregar las preferencias individuales, se parte del criterio de compensacin potencial de Hicks-Kaldor3. Este criterio, que es la base del concepto tradicional de coste o beneficio social, implica que si lo que ganan los beneficiados por una opcin es ms que lo que pierden los perjudicados, la opcin es socialmente preferible, ya ello implica que los ganadores podran compensar a los perdedores y todava habra un excedente neto. El criterio en cuestin no requiere que los ganadores compensen realmente a los que pierden, sino tan slo que puedan compensarlos. De hecho, la introduccin de los aos de vida ajustados por calidad (AVAC) u otras medidas similares del resultado sanitario contradice abiertamente los principios antes expuestos de la teora del bienestar, pues limita a uno solo la mejora en la salud el conjunto de beneficios de los servicios sanitarios que los consumidores valoran. El debate sobre los fundamentos tericos de la evaluacin econmica
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Enfermedades infecciosas y parasitarias Tumores Enfermedades de las glndulas endocrinas, de la nutricin, del metabolismo y trastornos de la inmunidad Enfermedades de la sangre y de los rganos hematopoyticos Trastornos mentales Enfermedades del sistema nervioso y de los rganos de los sentidos Enfermedades del aparato circulatorio Enfermedades del aparato respiratorio Enfermedades del aparato digestivo Enfermedades del aparato genitourinario Complicaciones del embarazo, del parto y del pueperio Enfermedades de la piel y del tejido celular subcutneo Enfermedades del sistema osteomuscular y del tejido conjuntivo Anomalas congnitas Ciertas afecciones originarias en el perodo perinatal Signos, sntomas y estados morbosos mal definidos Causas externas de traumatismos y envenenamientos
Fig. 1. Distribucin de los estudios aplicados por categoras de la CIE-9. Fuente: Pritchard, 1998.
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MEDICINA CLNICA. VOL. 114. SUPLEMENTO. 3. 2000
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Fig. 2. Distribucin de los artculos revisados sedgn el tipo de tecnologa. Fuente: Pritchard, 1998.
ha dado lugar a dos posiciones metodolgicas que suelen denominarse welfaristas, los que defienden la relevancia de los principios de la teora del bienestar como fundamento de la evaluacin econmica, y extrawelfaristas, los partidarios de los AVAC. Los welfarista sostienen que el ACE y ACU reflejan simplemente el criterio de eficiencia tcnica, pero no el de eficiencia asignativa; el ACE y el ACU indican tan slo la opcin menos costosa para conseguir un determinado resultado, por ejemplo, una mejora en el estado de salud, pero no garantizan la consecucin del mximo bienestar social. Los extrawelfaristas parten del supuesto de que la maximizacin de la salud bajo una restriccin de recursos es un enfoque relevante para la poltica sanitaria, aunque ello suponga imponer a los individuos unas determinadas preferencias y violar el principio de soberana del consumidor. Destacan tambin la mayor relevancia y aceptabilidad social del criterio igualitario implcito en la adicin de los AVAC recibidos por cada individuo, respecto a la adicin de disponibilidades para pagar. Auge de la DAP y el anlisis coste-beneficio La utilizacin del ACB en el mbito de la salud decay en beneficio del ACE y, ms tarde, del ACU por diversas razones. Posiblemente una de las ms importantes fue el rechazo por motivos ticos y estticos del mtodo utilizado originalmente para valorar monetariamente las ganancias en salud, el denominado enfoque de la productividad o del capital humano, que valora monetariamente la salud en funcin de las variaciones de productividad que producen en los individuos las variaciones en el estado de salud. Este mtodo, muy popular en su momento por la facilidad de clculo, no tiene un fundamento terico satisfactorio, por lo menos en la teora del bienestar, y por otra parte es claramente discriminatorio contra los grupos sociales incapacitados para el trabajo o con una productividad ms baja. Ello sin tener en cuenta el rechazo por razones emocionales asociadas a una cierta repugnancia a que un cambio en el
estado de salud pudiese ser medido en dinero: la salud no tiene precio. Sin embargo, recientemente se ha despertado un creciente inters hacia la valoracin monetaria de la salud mediante las tcnicas de valoracin contingente. El mtodo de la valoracin contingente es un mtodo para determinar valoraciones monetarias de los efectos de tecnologas sanitarias, basado en las respuestas directas a preguntas hipotticas a los individuos4. Se trata, de alguna forma, de suplir la ausencia de un mercado para el bien salud, mediante la obtencin de informacin respecto a cunto estaran dispuestos a pagar los individuos por una mejora de la salud. Un factor importante de impulso a esta tendencia fue la publicacin de unas recomendaciones metodolgicas para la medicin de la DAP en el campo de los programas medioambientales que difundi la National Oceanographic and Atmospheric Administration (NOAA) con el objetivo de establecer directrices sobre el uso de la valoracin contingente para la evaluacin de daos a los recursos ambientales. Una reciente revisin del tema por Diener et al5 ilustra el auge de este enfoque. Entre 1984 y 1996 se identificaron 48 estudios empricos de valoracin contingente, de los cuales el 40% tena como objetivo una cuestin metodolgica y el 60% restante, una estimacin emprica. En la mayor parte de los casos, los estudios se referan a programas existentes (61%) o a la posible introduccin de nuevos programas (37%). El mtodo de valoracin ms utilizado era la disponibilidad a pagar (95%) ms que la disponibilidad a aceptar. Tambin es sintomtico del auge del enfoque de la valoracin monetaria el considerable nmero de trabajos presentados a la Segunda Conferencia de la Asociacin Internacional de Economa de la Salud, celebrada en Rotterdam en junio de 1999. En total se presentaron 22 trabajos que incluyen tanto estimaciones especficas como desarrollos metodolgicos. En una de las comunicaciones presentadas, Diener et al6 actualizaban a 1998 su revisin anterior y encontraban que el nmero de estudios empricos de valoracin contingente aumentaba a 71, cifra por otra parte mo-
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Otros
desta si se compara con los aproximadamente 450 ACU y 1.500 ACE publicados en el mismo perodo. Recientemente la Seccin de Evaluacin Farmacutica del Departamento de Prestaciones Farmacuticas de la Commonwealth de Australia7, que fue la administracin pionera al introducir en 1993 la obligacin de presentar evaluaciones econmicas al efecto de informar de las decisiones de fijacin de precios y reembolso pblico de medicamentos, se ha planteado la ampliacin de las modalidades de evaluacin aceptadas al ACB. El primer paso ha sido encargar a la Facultad de Economa de Salud de la Universidad de Monash una revisin de la situacin de este tema con los objetivos de: a) determinar la comparabilidad de las valoraciones en trminos monetarios o de utilidad; b) desarrollar, en caso positivo, criterios para juzgar la calidad de las valoraciones monetarias, y c) especificar un conjunto de directrices para a elaboracin y presentacin de los enfoques utilizados en la obtencin de valores monetarios de los resultados8. Cabe sealar que algunas de las objeciones formuladas contra el enfoque de la DAP, concretamente las que se refieren a su falta de equidad, son fcilmente refutables. La aplicacin del enfoque de la DAP no implica que deban asignarse prioritariamente los recursos sanitarios a aquellos que declaran una mayor DAP, lo que obviamente favorecera a los individuos con una mayor capacidad de pago. La aplicacin de la DAP en un sistema pblico sera de utilidad solamente para establecer prioridades entre servicios o programas que, una vez seleccionados, se suministraran gratuitamente a todos los individuos, independientemente de su capacidad adquisitiva. Otra forma sencilla de obviar los posibles efectos discriminatorios del enfoque de la DAP sera normalizar las cantidades declaradas antes de agregarlas, por ejemplo, aadir los porcentajes de la DAP de cada individuo respecto a su renta. Los problemas reales del enfoque son otros. Por una parte, est la cuestin de la validez de los resultados, por cuanto se ha demostrado que la DAP declarada depende de mltiples factores todava poco conocidos, tales como la forma de plantear las cuestiones y la posibilidad de respuestas estratgicas (p. ej., que los individuos sobrevaloren en sus respuestas su verdadera DAP por las opciones que prefieren, con la esperanza de que estas ltimas reciban una prioridad alta y aumente la probabilidad de su provisin colectiva). En cualquier caso, el debate entre DAP-ACB y AVAC-ACU no es exclusivamente tcnico, pues implica tomar partido respecto a una cuestin normativa, concretamente, al papel que han de tener las preferencias de los individuos, especialmente en aspectos que no recoge el AVAC, en el establecimiento de las prioridades de la poltica sanitaria. Refuerzo del contenido emprico de la evaluacin econmica ligado a la investigacin clnica En el pasado los anlisis de evaluacin econmica ponan el esfuerzo de rigor terico en los aspectos ms econmicos del anlisis determinacin de los costes unitarios o de los precios, de la tasa de descuento, etc. y trataban con cierta ligereza los aspectos de validez emprica, tanto en lo que se refiere a los efectos sobre la salud como en los efectos sobre los recursos de las opciones evaluadas. El creciente inters por la evaluacin econmica por parte de profesionales con formacin en las ciencias de la salud y experiencia en la investigacin clnica ha modificado bsicamente para bien la situacin anterior. De alguna forma, la evaluacin econmica ha ido adoptando criterios y mto-
dos procedentes de la investigacin clnica y epidemiolgica y ha empezado a desarrollar estudios de evaluacin econmica ligados a experimentos reales. En un primer estadio, se empez a mejorar el rigor en la identificacin de la efectividad con la aplicacin, por ejemplo, del metaanlisis y otras tcnicas de revisin sistemtica y sntesis de la evidencia emprica. A continuacin se pas a recoger datos de calidad de vida y de utilizacin de recursos de los ensayos clnicos y, finalmente, se han llegado a plantear estudios experimentales de carcter naturalista, en los que los objetivos principales ya no son los propios de los ensayos clnicos determinar eficacia y seguridad sino principalmente objetivos de evaluacin econmica. Este ltimo enfoque surgi como consecuencia de las crticas que se hacen a las evaluaciones basadas en ensayos clnicos, concretamente a su falta de validez externa derivada del carcter experimental y su frecuente divergencia respecto a la prctica clnica real. Cabe sealar aqu la influencia que ha ejercido la Food and Drug Administration (FDA) estadounidense, que basndose en su responsabilidad respecto a la validez de la informacin sobre medicamentos suministrada por la industria ha defendido el criterio de que las afirmaciones sobre los efectos econmicos de los medicamentos deben basarse estrictamente en los resultados de estudios experimentales, rechazando consecuentemente los anlisis basados en la modelizacin y la utilizacin de informacin de diversas fuentes y, especialmente, de supuestos para cubrir la ausencia de informacin fctica, una prctica habitual en la evaluacin econmica. Esta postura desemboca, sin embargo, en un dilema irresoluble: en la medida en que se quiere disear experimentos realistas que aseguren la validez externa y relevancia prctica de los resultados, es preciso apartarse de lo que se considera el paradigma ideal de experimento cientfico en la investigacin clnica, el ensayo clnico protocolizado a doble ciego, etc., comprometiendo con ello la concepcin imperante de validez interna. Por otra parte, este tipo de experimento es largo y costoso, y no est claro que la ganancia de informacin que proporciona al decisor justifique los costes que al final la sociedad paga de una u otra forma9,10. La influencia de la investigacin clnica sobre la evaluacin econmica se ha manifestado as mismo en una creciente preocupacin por determinar tamaos muestrales y presentar los datos con anlisis ms formales de su fiabilidad, por ejemplo, estimaciones de los intervalos de confianza de las razones coste-efectividad. Esfuerzos para promover la aplicacin a la toma de decisiones Los ltimos aos han visto surgir tambin una preocupacin creciente por la utilizacin debera decirse por la limitada utilizacin de los estudios de evaluacin econmica a los procesos de decisin reales. En el pasado, cuando los estudios estaban patrocinados por los propios decisores normalmente, organismos pblicos o tenan un objetivo predominantemente acadmico, su aplicacin a la toma de decisiones no apareca como un problema: si el patrocinador era el propio organismo que deba tomar una determinada decisin, se poda suponer que dicho organismo ya saba cmo utilizar los resultados. Los investigadores del mbito acadmico, por su parte, estaban ms preocupados por sus propios objetivos aceptacin y valoracin de la calidad de los trabajos por los tribunales, revisores o colegas profesionales que por el impacto que pudiesen tener en los procesos reales de asignacin de recursos.
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Sin embargo, en la actualidad los estudios son encargados y financiados de forma creciente por entidades que no toman las decisiones que las evaluaciones econmicas deben ayudar a tomar. El caso ms evidente lo constituyen los estudios financiados por la industria farmacutica o por otros proveedores o entidades interesadas en la difusin de una tecnologa: el objetivo primario del patrocinador no es utilizar las evaluaciones econmicas para tomar decisiones internas, sino para influir en decisiones de agentes externos compradores, reguladores, prescriptores que les afectan. Esto es aplicable en parte tambin a los estudios financiados por el sector pblico o por organismos independientes: se trata de influir, por ejemplo, en los hbitos de prescripcin o, en general, en el comportamiento de los prescriptores u otros agentes decisores. En estas condiciones resulta ms evidente la preocupacin por el impacto final de los estudios: afectar la identificacin de la estrategia ms eficiente para abordar un determinado problema de salud a los hbitos de conducta de los mdicos implicados?, supondr la demostracin de que un nuevo medicamento es ms eficiente que las alternativas existentes a un mayor precio autorizado, una mayor probabilidad de financiacin pblica o una mayor y ms rpida difusin? Estandarizacin de la metodologa Una de las lneas de avance ms recientes en lo que respecta a la aplicacin de la evaluacin econmica es el establecimiento de directrices y propuestas de estandarizacin de la metodologa. La estandarizacin de la metodologa puede tener diversos objetivos. Los ms habituales son la mejora de la metodologa y, en ltimo trmino, de la calidad de los estudios y su comparabilidad. La evaluacin econmica es desacreditada frecuentemente con el argumento de que los analistas pueden manipular y, de hecho, a menudo manipulan el anlisis para favorecer las opciones en las que estaban interesados a priori por razones comerciales o de otro tipo. Por otra parte, incluso aceptando la objetividad y buena fe de los analistas, la libertad metodolgica da lugar a resultados no comparables y, por lo tanto, poco tiles para el decisor, al que le es difcil discernir en qu medida una diferencia en las razones coste-efectividad se debe a las caractersticas de las tecnologas o programas evaluados o a las diferencias metodolgicas entre los estudios. Las propuestas del denominado panel de Washington11 sugieren a este respecto la conveniencia de que todos los estudios elaboren unos resultados segn el denominado caso de referencia, independientemente de que adopten otras perspectivas adecuadas a decisores concretos. Sin embargo, la definicin del caso de referencia es poco concreta y no asegura la comparabilidad, pues deja muchos aspectos a la discrecin de cada analista. El proyecto HARMET del Programa BIOMED de la CE lleg a conclusiones distintas, en el sentido de que si bien considera importante la estandarizacin rgida de la metodologa en un decisor concreto, renuncia a proponer una metodologa nica de aplicabilidad general. Por otra parte, se destaca la conveniencia de que el decisor se implique en la definicin de los estndares, ya que muchas de las cuestiones metodolgicas no pueden resolverse estrictamente con criterios objetivos, sino que requieren juicios de valor, que deberan coincidir con los objetivos o juicios de valor del decisor que ha de utilizar los resultados. Dos ejemplos claros de este enfoque son las directrices metodolgicas emitidas por las autoridades sanitarias de Australia y de Ontario y que deben ser seguidas en todos los estudios que se presentan a dichas autoridades a efectos de fijacin de precios y financiacin pblica de me-
dicamentos. En estos dos casos se han llegado a publicar listas oficiales de costes unitarios estndares que garantizan la comparabilidad de este componente del anlisis7,12,13. Cabe sealar tambin la pltora de directrices propuestas por grupos independientes y asociaciones sin ningn mandato ni capacidad de decisin real y que a menudo no son ms que una repeticin de principios generales propuestos desde hace tiempo en los manuales de evaluacin econmica publicados. Maynard14 ha criticado esta explosin de directrices que no tienen un destinatario ni un mbito de aplicacin definido y aportan poco al avance de la metodologa, aunque ello no justifique la descalificacin de todas las iniciativas que se han producido en esta lnea15. El debate sobre la comparabilidad metodolgica se ha reorientado recientemente hacia dos cuestiones previas: la transparencia y la transferibilidad de los estudios. Ambas hacen referencia a la forma de presentacin de los resultados, ms que a la bondad metodolgica en s misma. La transparencia implica la posibilidad de que cualquier lector o usuario del estudio pueda identificar y reproducir todos los pasos del proceso de clculo o estimacin de los resultados. La transferibilidad o generalizabilidad hace referencia a la posibilidad de actualizar los resultados de un estudio, modificando los parmetros que cambian a lo largo del tiempo, o bien a la posibilidad de aplicar los resultados a un pas o contexto distinto del que refleja el estudio original, ajustando los parmetros que sea preciso: pautas de tratamiento y utilizacin de recursos, costes unitarios, perspectiva del anlisis, etc. La transparencia permite en teora la transferibilidad, pero en la prctica es preciso una forma de presentacin de los estudios que facilite los ajustes (suponiendo que dichos ajustes sean suficientemente vlidos), por ejemplo, mediante la elaboracin de programas interactivos que permitan al usuario modificar aquellos elementos del anlisis que requieren un ajuste. Recientemente estn recibiendo tambin una creciente atencin los aspectos estadsticos de las evaluaciones econmicas, tales como el tamao muestral necesario para obtener una determinada significacin estadstica o la forma de reflejar la incertidumbre asociada a unos determinados resultados.
Estudios del conocimiento, actitudes y utilizacin de la evaluacin econmica por parte de los decidores La preocupacin por el aparente desequilibrio entre el creciente volumen y calidad de la bibliografa sobre evaluacin econmica y su escasa aplicacin a la toma de decisiones no es nuevo. Drummond et al16 abordaron esta cuestin hace tiempo, y en una actualizacin reciente de dicho estudio17 pero con un enfoque potencialmente sesgado y de validez limitada: en funcin de las percepciones individuales de los autores o bien preguntando a los propios analistas. Ms recientemente, han empezado a realizarse estudios en los que se inquiere directamente a los decisores mediante encuestas, entrevistas u otras tcnicas de investigacin social. Un estudio realizado en Espaa mediante tcnicas de discusin de grupo a diversos colectivos de profesionales ponen de relieve el divorcio existente entre analistas y decisores18. Concretamente, se plantearon a dichos grupos los siguientes tipos de cuestiones:
1. Cules son las decisiones con repercusiones econmicas ms importantes que toma en su actividad profesional? 2. Qu criterios aplica para tomar estas decisiones? 3. Qu papel cumplen los aspectos econmicos?
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4. Qu entiende por criterios econmicos? 5. Ha aplicado, aplica o conoce los estudios de evaluacin econmica de tecnologas y programas sanitarios? 6. Sabe o sabra dnde encontrar informacin y consejo tcnico sobre evaluacin econmica? 7. Qu factores incentivan o desincentivan en su opinin la utilizacin de criterios de coste-efectividad en su entorno institucional? 8. Cmo cree que evolucionar esta situacin en el futuro?
Los resultados ponen de relieve que la mayora de los profesionales sanitarios, excepto los gerentes, seala los efectos sobre la salud (efectividad, seguridad, calidad) como los criterios ms importantes para la toma de decisiones. Los criterios econmicos desempean slo un papel subsidiario; es decir, slo se consideraran los aspectos econmicos si dos tratamientos tuviesen el mismo efecto, pero no se acepta explcitamente la posibilidad de compromisos entre criterios econmicos y sanitarios. Esta actitud limita de entrada el posible inters y aplicabilidad de criterios de eficiencia y de los correspondientes estudios. Una parte de los mdicos afirman abiertamente que no consideran que sea funcin suya tener en cuenta factores econmicos, aunque aceptan que en el futuro pueden verse forzados a hacerlo como resultado de presiones externas e incentivos. Los gestores y reguladores estn preocupados principalmente por el impacto presupuestario y financiero de sus decisiones ms que por criterios de eficiencia19, llegan a conclusiones semejantes en este punto e insisten en la mayor conveniencia de que los anlisis de evaluacin econmica incluyan estimaciones del impacto de las opciones analizadas sobre los presupuestos. No consideran los efectos de sus decisiones sobre el estado de salud de la comunidad, porque creen que dichos efectos estn muy mediatizados por las decisiones de otros agentes, fundamentalmente, de los mdicos, a quienes asignan toda la responsabilidad en este tema. Por otra parte, habitualmente se identifican los aspectos econmicos con los costes directos o de adquisicin (p. ej., el precio de un medicamento) ms que con los costes netos o con la relacin coste-efectividad. Pocos decisores son capaces de diferenciar entre las distintas modalidades de evaluacin econmica (ACE, ACU, ACB, u otros). El ACB se identifica habitualmente con el anlisis financiero o de costes. La mayora sealan que los mecanismos de presupuestacin y retribucin actuales, especialmente la compartimentacin de los presupuestos, hacen irrelevante la informacin sobre coste-efectividad. Por ejemplo, se indica que el ahorro obtenido en una partida no puede ser transferido a otra partida de gasto deficitaria. En cuanto a la informacin sobre evaluacin econmica, no parece que la identificacin de las fuentes sea un problema, pero se manifiesta la dificultad de encontrar apoyo tcnico para interpretarlos y aplicarlos. Por otra parte, se afirma que la metodologa no tiene una elevada credibilidad y que los resultados de los estudios disponibles no son aplicables a su contexto de decisin real. Conclusiones En definitiva, la limitada utilizacin de la evaluacin econmica a la toma de decisiones puede obedecer a diversos factores. Pero parece evidente que algunos de ellos que limitan la aplicacin de la evaluacin econmica a la toma de decisiones son subsanables por los propios analistas e investigadores implicados en la realizacin de este tipo de es-
tudios, que deberan prestar posiblemente ms atencin a las necesidades y expectativas de los decisores a los que van destinados. Los desarrollos tericos y la calidad cientfica son una condicin necesaria pero no suficiente para este fin. Tampoco hay que olvidar que la ausencia de incentivos para la eficiencia derivada de los actuales mecanismos de financiacin y retribucin a los proveedores, tal como la segmentacin de presupuestos sanitarios, la separacin de la responsabilidad por los efectos sanitarios y los efectos econmicos de las decisiones e, incluso, los obstculos legales y sociales a un racionamiento explcito limitan la posibilidad e inters de la aplicacin de la evaluacin econmica a la toma de decisiones. Despus de todo, la evaluacin econmica no es ms que informacin elaborada de acuerdo con unos determinados objetivos, fundamentalmente, mejorar la eficiencia en la asignacin de recursos. Si los decisores no asumen realmente este objetivo, de poco sirve suministrarles la informacin correspondiente. En cualquier caso, los problemas y retos de la evaluacin econmica no deben considerarse aisladamente, sino en el contexto de un conjunto de disciplinas y enfoques investigacin de resultados, control de calidad, medicina basada en la evidencia que comparten el fin comn de fundamentar la prctica y la gestin clnicas en unas bases lo ms cientficas y objetivas que sea posible en cada momento. La colaboracin y coordinacin entre los defensores de estos enfoques, tanto en lo que respecta a las respectivas metodologas como a las formas de aplicacin, es esencial para mejorar su efectividad y credibilidad y lograr que los decidores no las vean como modas pasajeras, sino como avances necesarios e irreversibles hacia la racionalizacin y mejora de la toma de decisiones en los sistemas sanitarios.
REFERENCIAS BIBLIOGRFICAS 1. Strauss MJ, Bleecker G, Steinwald AB. Cost-effectiveness analyses in a changing health care environment: new issues and challenges. En: Chytil MK, Duru G, Eimeren WV, Flagle ChD, editores. Fifth Conference on System Science in Health Care. Praga: Omnipress Publishing, 1992. 2. Pritchard C. Trends in economic evaluation. OHE Briefing 1998; 36. 3. Drummond M, OBrien B, Stoddart GL, Torrance GW. Methods for the economic evaluation of health care programmes. Oxford, Nueva York, Toronto: Oxford Medical Publications, 1997. 4. Klose T. The contingent valuation method in health care. Health Policy 1999; 47: 97-123. 5. Diener A, OBrien B, Gafni A. Health care contingent valuation studies: a review and classification of the literature. Health Economics 1998; 7: 313-326. 6. Diener A, Donaldson C, OBrien B, Gafni A. CBA in health care analysis: a caution against the uncritical adoption of the NOAA guidelines. En: 2nd World Conference IHEA, Private and Public Choices in Health and Health Care. Rotterdam, 6-9 de junio de 1999. 7. Australia, Commonwealth Department of Housing, Health and Human Services. Manual of resource items and their associated costs. Canberra: Commonwealth Department of Housing, Health and Human Services, 1992. 8. CHPE-Centre for Health Program Evaluation. Health Economics Unit. Monash University. Valuing health outcomes in monetary terms: a literature review. Report to the pharmaceutical evaluation section. Pharmaceutical benefits branch. Commonwealth Department of Health and Family Services. Tender No. 23/98. 1999 (Mimeo). 9. Mandelblatt JS, Fryback DG, Weinstein MC, Russell LB, Haddorn DC. Assessing the effectiveness of health interventions. En: Gold et al, editores. Cap. 5. 1996. 10. Rovira J. La credibilidad de los estudios de evaluacin econmica de medicamentos. En: Garca Alonso F, Martn Corts M, Muoz M, coordinadores. II Reunin de Actualizacin en Ensayos Clnicos de Medicamentos. Madrid: Zeneca Farma, 1996. 11. CCOHTA (Canadian Coordinating Office for Health Technology Assessment). A guidance document for the costing process. Ottawa: CCOHTA, 1996.
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12. Gold MR, Siegel JE, Russell LB, Weinstein MC, editores. Cost-effectiveness in health and medicine. Nueva York: Oxford University Press Inc., 1996. 13. Jacobs P, Roos NP. Standard cost lists for healthcare in Canada. Pharmacoeconomics 1999; 15: 551-560. 14. Maynard A. Economic evaluation techniques in healthcare: reinventing the wheel? Pharmacoeconomics 1997; 11: 115-118. 15. Rovira J, Antoanzas F. Correspondence: economic evaluation techniques in healthcare: reinventing the theel? Pharmacoeconomics 1997;11: 501-506. 16. Drummond M, Rutten F, Brenna A, Gouveia Pinto C, Horisberger B,
Jnsson B et al. Economic Evaluation of Pharmaceuticals. A European Perspective. Pharmacoeconomics 1993; 4: 173-186. 17. Drummond M, Dubois D, Garattini L, Horisberger B, Jnsson B, Sonb Kristiansen I et al. Current trends in the use of pharmacoeconomics and outcomes research in Europe (en prensa). 18. Costa J, Rovira J, Antoanzas F. The role of economic evaluation in health care decision allocation: a focus group approach. En: 2nd World Conference iHEA, Private and Public Choices in Health and Health Care. Rotterdam: 6-9 de junio de 1999. 19. Mauskopf J. Prevalence based economic evaluation. Value in health 1998; 1: 251-259.
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OPININ
Applying economics in a hostile environment: the health sector

A. Williams The Center for Health Economics. Department of Economics. The University of York. United Kingdom.
Correspondencia: Alan Williams. The Center for Health Economics. Department of Economics. The University of York. Heslington York YO1, 5DD, United Kingdom. E-mail: ahw1@york.ac.uk.
Este manuscrito corresponde a la Leccin de Economa en el X aniversario de la creacin de la Facultad de Ciencias Econmicas y Empresariales de la Universitat Pompeu Fabra, la cual cont con la ayuda de Andersen Consulting. GACETA SANITARIA agradece al Centre de Recerca en Economia i Salut (CRES) de la UPF haber facilitado la aceptacin por parte del Prof. Alan Williams de la cesin de este manuscrito a la revista.
Recibido: 31 de octubre de 2000. Aceptado: 21 de noviembre de 2000.

(La aplicacin de la economa en un entorno hostil: el sector sanitario)
Summary In this paper we state that health economics is now amongst the leaders in a paradigm shift in economics that needs to spread as quickly as possible into the rest of the subject. This conclusion is obtained from considering that economics can be applied to topics that do not appear superficially to be economic topics such as what is the best treatment for a national health service to offer to a patient with a particular disease.
Resumen En este artculo se aportan razones para concluir que la economa de la salud est entre las disciplinas que lideran el cambio de paradigma en economa, el cual necesita extenderse cuanto antes al resto de la economa. Esta conclusin se obtiene a partir de considerar cmo la economa puede ser aplicada a temas que a primera vista no parecen econmicos, como puede ser intentar responder a cul es el mejor tratamiento que un sistema nacional de salud debera proporcionar a un paciente con una enfermedad concreta.
Topics and disciplines
hirty years ago (which looks to me like since before most of you were born) I decided to dedicate the rest of my professional career to persuading the medical profession and others influential in the running of health care systems that economics was a serious intellectual discipline which could help them with the policy problems they faced, and not just an annoying constraint that stopped them from doing all the good things they wanted to do, both at an individual and at a social level. By a serious intellectual discipline I mean a systematic mode of thinking which has developed certain concepts, and studied certain structural relationships, which lead its practitioners to see the world in a distinctive way, and to ask characteristic questions, and to require certain kinds of data which are then interpreted in a characteristic way. Typical examples of these characteristic questions are: What exactly are you trying to maximise?
gin?
What are the constraints? What options are available? What will the consequences of each be at the marWhat will be the timing of these consequences? Are the benefits likely to be worth the sacrifices?
And the typical data that is regarded as appropriate for answering these questions will be quantitative rather than qualitative, and in order to make things commensurate, all valuations will be expressed in money terms (which does not necessarily mean that they will be market-generated values). These characteristics of economics as a discipline came from centuries of thinking about economic problems, that is, from economics as a topic. Typical economic topics (or problems) are inflation, unemployment, efficiency in the production and distribution of goods and services, the incentive or disincentive effects of taxation, and so on. But each of these economic topics could also be analysed from the viewpoint of other disciplines. For instance, inflation could be seen as a moral problem and viewed from an ethical standpoint, or as
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A. Williams. Applying economics in a hostile environment: the health sector
a threat to democracy and analysed from the viewpoint of political science, or as a sociological problem because of its consequences for family structures, or as a legal problem in the framing and enforcement of contracts, and so on. The point I want to make is that there need be no one-to-one relationship between a particular discipline and the problems it can be used to tackle. Just as disciplines other than economics can usefully be applied to economic topics, so the discipline of economics can be applied to topics that do not appear superficially to be economic topics at all, such as what is the best treatment for a national health service to offer to a patient with a particular disease! I will come back to that controversial question later.
is actually what policymakers want to do. I will also return to this point later. All I am urging upon you at this point is to examine carefully your own thinking and behaviour whenever you make the judgement that one situation is better than another situation, as opposed to simply observing that they are different in certain respects.
Doctors So let me get back to my 30-year crusade to get people running health care systems to take economics seriously as an intellectual discipline. The first major obstacle I encountered was the dismissive assertion from influential members of the medical profession that it would be immoral for any clinician to take costs into account when deciding what treatment to recommend to a patient, so the intrusion of hard-headed economics into fine humanitarian areas of human endeavour such as medicine was to be strenuously resisted on ethical grounds, and would I kindly get lost! This was not a very encouraging start. So I started unpicking the ethical argument that it is the doctors duty to do whatever is best for the patient in front of him or her, no matter what the cost. Here, initially, I perpetrated the sin that I just warned you against, namely I confused the positive and the normative. The doctors ethical argument is a normative assertion, but I tackled it in the first place by operating in the positive realm, observing what doctors actually do, with a view to demonstrating that they dont actually live up to their own ethical code. This was in fact quite easy to do, because doctors have many responsibilities besides treating the patient in front of them at any particular time. For instance, they will have other patients waiting for their skill and attention, whose interests they have to balance against those of the particular patient they are currently attending to. They have to take time out from treating patients to keep up to date with medical science. They may be engaged in research intended to benefit future rather than current patients. They may be involved in the training of new doctors. They have a practice to manage, staff to hire or fire, financial matters to sort out. They also have their personal and family lives to lead. So they are constantly balancing the time and energy spent on each of these activities one against another. In other words they are considering the opportunity costs of each activity in terms of the foregone benefits from the other activities. It is a classic optimisation problem requiring equi-marginal adjustments which will depend on what each individual doctor is trying to maximise. But once there is more than one competing activity, they cannot possibly be ignoring the costs of whatever time they spend with the patient in front of them, and all that economists are sa-
Positive and normative But first of all I want to draw an important distinction between two types of economics: positive and normative. Positive economics seeks to establish what is actually happening and where that will most likely lead under various assumptions. It focuses on essentially factual matters (though sometimes a rather speculative ones), the conclusions of which can be empirically tested to find out whether or not they are false. There is much unresolved discussion as to whether the best test of a positive analytical apparatus is the realism of its assumptions, and/or the accuracy of its predictions, and/or its generalisability, and/or its intuitive transparency (the avoidance of the black-box approach). Normative economics seeks to go one step further, and recommend what is the best thing to do (given what we understand from positive economics about underlying relationships between policy instruments and policy targets). The test of a good normative analytical apparatus is a little different from that for a positive one, because we need to check that the assumed maximand and the assumed constraints are indeed those that are appropriate to the policy problem under investigation, and that the policy instruments that are required are in fact available, or could be available if desired. A good predictive theory, on the other hand, need not contain any variable that can be used by policy-makers to change things. One of the great problems within economics is the way people slide unwittingly from positive to normative modes without even realising it. Consider the fundamental notion of efficiency. Is it a positive concept or a normative concept? It could be either. But when someone shows that situation A is more efficient than situation B, this is almost invariably interpreted as a recommendation to go for A rather than B. But this is only valid if maximising efficiency (in the particular way in which it is defined for purposes of economic analysis)
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ying is that if it is OK to consider opportunity costs with respect to your own time, it must also be OK to consider the opportunity costs with respect to all the other scarce health care resources too (like hospital beds, drugs, nursing staff, etc). But although showing that doctors dont behave according to their own supposed ethical code raises the suspicion that they dont actually believe in it, it does not address the issue of whether that code was the appropriate ethical code in the first place, and, if not, what ethical code should replace it. That is the trap I initially fell into. I rescued myself from it by arguing that the reason why it would not be ethical to ignore the opportunity costs of providing whatever is best for the particular patient in front of the doctor at any one time, is because in a resource-constrained system (and all systems are resource-constrained) any resources devoted to one patient are denied to other patients, whose health will suffer as a consequence. So if the primary objective of a health care system is to improve the health of a whole population as much as possible, and if this is an ethical objective (which it clearly is), then again the equimarginal principle should apply, namely that you should behave in such a way as to ensure that the foregone health gain is the same for any redeployment of any scarce resource, and this foregone health gain will always be positive. This requires constant consideration of the value of these opportunity costs to make sure that they do not exceed the value of the benefits. The ethical position implied by the simple application of the equimarginal marginal principle is that a given health gain should be regarded as of equal value no matter who gets it, which is a strong egalitarian position about how interpersonal comparisons of welfare should be made in this context. If policy-makers wish to adopt some more complex ethical position about distributional justice, this can also be accommodated, but we shall always face opportunity costs and tradeoffs, and it will never to ethical to ignore such costs and trade-offs. This is the ethical basis of the economists position, and it turns out to provide an ethical platform to support what most doctors actually do. Nominal adherence to the other code is then best seen as a marketing slogan, designed to enhance the confidence of patients in their doctors. After all, people who ignore the consequences of their actions for innocent third parties are not acting ethically, they are acting fanatically, and fanaticism has no place in a humanitarian activity such as the provision of health care. So you will appreciate why it was that last year I got a tremendous sense of achievement when the Medical Ethics Committee of the British Medical Association declared1 that: Health professionals have an ethical duty to make the best use of the available resources and this means that hard decisions must be made. Whilst this is a much
broader issue than can be discussed thoroughly in this document, it is clear that doctors are not obliged to comply with patients requests for treatment when they make inequitable demands on scarce resources. Notice the key phrase inequitable demands, which highlights the key role of distributive justice rather than efficiency in this line of thinking.
Accountants But long before emerging with some modest sense of achievement from that battleground, I had run into another minefield, again over the meaning of costs, this time laid by accountants and finance officers in the health care system. This second, and rather more unexpected, group of opponents, objected to my assertion that costs were sacrifices which would not necessarily show up in money terms. This they said was simply naive and unrealistic and typical of the kind of head-in-theclouds propositions for which academics were notorious. They took the view that only money costs were real costs, and that other so-called costs were either ephemeral or irrelevant or both. Doctors time is a real cost, because the Health Service has to pay for it, but patients time is not a real cost, because it does not fall on anybodys budget, and since patients willingly give up their time to get treatment it cant be a relevant consideration. They were not impressed by my argument that money is merely an artifice designed to control peoples access to real resources, and that we have to look behind the veil of money to see what is really happening. They flinched visibly when I pointed out that if it really was a shortage of money that was holding us back, we could easily print some, since paper and ink are both readily available and very cheap. I have so far found this gulf unbridgeable, and the only way forward I can see is to reform the budgetary system in such a way that all real costs (in an economists sense) do fall on somebodys budget, so that even accountants begin to see them as real costs. For instance, one of my favourite proposals for health care reform is to introduce a charge for the use of patients time. I think it would revolutionise the way in which health care is provided. For most patients there are things they would rather be doing than sitting around waiting to see a doctor, and they have no desire to be in hospital any longer than is absolutely necessary. I once suggested to a finance officer that cost per case could be reduced by shortening length of stay (especially when patients were being kept in over a weekend because the doctor who could authorise their discharge did not work on a Friday and would not be in again until Monday). I was told that it was the extra days at the end of a patients hospital stay when not much was being done that enabled them to keep the cost-per-
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day down, and that if these low-cost days were replaced by the high cost days generated by newly arrived patients, costs-per-day would shoot up and it would be impossible to balance the books. He thought a more efficient change would be to get the primary care sector to provide the drugs required for patients immediately after discharge from hospital, instead of supplying them from the hospital pharmacy, because although this would be more risky for the patients and more costly to the health service as a whole, it would get them off his budget. Accountants ideas of what is efficient and economists ideas of what is efficient are clearly poles apart. Unfortunately, while economists and accountants are well aware of the great divide between us over whether costs are real sacrifices or merely money outlays, most members of the medical profession cannot tell the difference between us. They then blame economists for the defects in the financial system which economists have been struggling to rectify. So I gave up dealing with accountants and tackled the next problem, which was to try to disabuse people of the idea that economists are only interested in costs. I tried to persuade them instead that we are interested in benefits as well, and especially in how benefits are valued.
Epidemiologists This generated hostility from a new quarter, namely the epidemiologists and clinical researchers, whose professional lives were dedicated to the measurement of so-called hard endpoints in health care, like survival, or tumour size, or blood pressure, or some other biomedical indicator of disease deterioration or improvement. I pointed out that, taking as the indicator of success in a clinical trial a commonly used measure such as the two-year survival rate, carried with it the following value-judgements:
a) To survive for less than 2 years confers no benefit. b) Having survived for two years, further survival confers no additional benefit. c) It does not matter with what quality of life you survive. d) The value of survival is the same for everybody.
Observation of the crudity of most of the conventional benefit measures in health care has led economists to champion a radically different concept, namely the quality-adjusted life year (or QALY). This is based on the simple idea that if we can provide someone with an extra year of health life expectancy, that should count as 1 unit. But if the best we can do is provide someone with an extra year when they will have difficulty moving about
and be in some pain, then that should count as less than 1 unit. How much less than 1 will depend on how bad it is. Suppose we set being dead as equal to zero, then we should find out how people rated different health states on a scale in which being healthy is rated at 1 and being dead is rated at zero (allowing them to rate some states as being worse than dead if they so wished, i.e. to assign negative values to some very bad states). But which people should we ask? The doctors and epidemiologists said that we should ask the patients. But which patients? The patients who are currently in the particular health states, those who might find themselves in the health states, or those who were in them in the past but are now out of them again? On ethical grounds you might argue that everyone who is affected by a decision to provide (or not to provide) a particular treatment for a particular group of patients has the right to have their values considered. But in an interdependent resource-constrained system every such decision potentially affects everybody. And what about the taxpayers who put up the money and made the sacrifices in other aspects of their living standards, do they not have a right to be heard too? Each of us as citizens has mixed motives. As taxpayers, we want a reasonable set of priorities established so that our money is not wasted on treatments with high costs and little or no benefit, but when we are ill we want the best that money will buy (provided it is other peoples money, of course). So health economists have advocated eliciting the values of a representative sample of the whole population, and then using the mean or median values of that group of people to generate the quality-adjustments in QALYs. But how would these socially-valued QALYs then be used? If the objective of health care were solely to maximise the health of the population at large, then we would measure the incremental cost per QALY for each treatment and go for those that have the best cost-perQALY ratio. This line of thinking has led to the creation of cost-per-QALY league tables, and the associated recommendation that in the face of budget limitations you should start with the most cost-effective things and work your way down the list until the money runs out. Only in this way will population health be maximised. But if policy-makers think that the health care system also has important equity objectives as well, such as reducing inequalities in peoples lifetime experience of health, they will want to give extra weight to benefits that go to people whose expected lifetime QALYs are low (such as the permanently disabled, or those people with relatively short life expectancy compared with the norm for that society). This can be handled by devising equity weights so that a given health gain is no longer regarded as of equal value, no matter who gets it, but if differential value depending on who gets it. Economic analysis is capable of more sophistication than many people imagine.
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But there is strong resistance from the clinical research community to substituting these generic preference-based measures of health for the specific indicators they are accustomed to employing within clinical trials and in the monitoring of treatments and the audit of physicians competence. They resent the incursion of economists (who they imagine are solely motivated by a desire to cut costs) into benefit measurement and valuation, where they are (rightly) seen as a very dangerous threat to the hitherto unchallenged authority of doctors in that territory. That earlier question (What is hard-headed economics doing in a fine humanitarian areas of human endeavour such as medicine?) is again posed, but this time with increased vehemence. This work on QALY measurement and valuation has got me into more trouble than anything else I have ever done, and the battle still rages fast and furious. But I gain comfort from knowing that I am right and they are wrong!!!
Welfarists So for some respite from all of this aggravation I sought comfort and support from within economics itself, and this is where I encountered my fourth and most disheartening obstacle, namely the conventional wisdom of neo-classical welfare economics. According to this, individuals are to be regarded as the sole judges of their own welfare and nothing is to go into judgements about social welfare except some aggregation of the welfare of individuals. If you add to these two propositions the further assertion that no interpersonal comparisons of welfare are to be permitted (even though everyone but economists makes them every day), then you have the essence of the classical welfare economists mantra, which is that one social situation is better than another if and only if at least one person is better off and noone is worse off than in the starting position (whatever that happens to be). Since there is virtually no circumstance in which a social change leaves nobody worse off, this rather useless proposition got modified, and instead says that if it were possible for the gainers from any change to compensate the losers fully and still have some gains left, then the move would be a social improvement, even though the compensation is not actually paid. No attention is to be paid to who are the gainers and who are the losers, nor to how unjust the starting position might have been. So if the gainers are the rich old, who might live a few extra years as the result of some policy, and the losers are poor young tearaways who could be bribed into accepting a higher risk of death to make this possible, then even though they end up facing the extra risks without any compensation, this is judged to be a social improvement. If this is indeed what economics is all about, then perhaps the doctors were
right to reject it as unethical. But fortunately not all economists espouse this ethically unacceptable welfarist philosophy, and very few European health economists do. Indeed most European health economists work within a non-welfarist frame of reference within which the distribution of welfare within a society is to count, as well as its sum total. In health economics the two primary objectives of policy are assumed to be to maximise population health and to reduce inequalities in the lifetime experience of health of the individuals who comprise that population. Health should be measured in Quality Adjusted Life Years, of course, and although it is well known that the life expectancy of poor people is much lower than that of rich people, things are much worse when you take quality-adjusted life expectancy into account, because the people with the shortest life expectancy are also the people who suffer the most pain and disability during their lives. But if you go down this non-welfarist track you have to face the problem that sometimes efficiency (which now means health maximisation, not Pareto optimality) may have to be sacrificed in the interests of equity, or, to be more specific in the present context, we may have to settle for a reduced level of population health in order to reduce health inequalities within that population. Such trade-off problems are attractive research topics for economists, and with some Spanish colleagues we recently tested the willingness of a representative sample of the Spanish population to sacrifice efficiency in the interest of equity. You may be interested to know that the median Spaniard out of our sample of about 1200 people is indifferent between the following two situations.
Expected age at death
Option A Upper class Lower class 77 72
Option B 75 72.5
In other words it is worth sacrificing 2 years life expectancy for the better off group even though it increases the life expectancy of the worst off group by only 6 months. At the very least this can be taken as a strong argument for replacing the welfarist paradigm in economics with a non-welfarist one which includes in the social welfare function both the distribution of welfare and a coefficient expressing the strength of peoples collective aversion to different sorts of inequality. Doing so would greatly increase the relevance and acceptability of economic reasoning in a social policy context, where inequalities are typically a big political issue.
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Conclusions My arrogant conclusion from all of this is that Health Economists are now amongst the leaders in a paradigm shift in economics that needs to spread as quickly as possible into the rest of the subject, and especially into macro-economics, where the explicit specification of the relevant social welfare function is conspicuous by its absence, and normative judgements about optimal levels of this and that seem totally untouched by any systematic elicitation of the values of the population affected. Perhaps some of you younger and braver economists would be prepared to dedicate your professional lives to making non-welfarism the norm in economics, so that the welfarist position comes to be seen as a historical curiosity. Policy analysis by eco-
nomists should, as a result, become much more closely attuned to the values of the societies we claim to serve, and the world will be a better place as a result. It is a pity that I wont live to see the day but Ill be watching you all from somewhere out there. Go to it, its a big and daunting task, but you will need a clear head and a thick skin. It can be a very hostile environment at times!
References 1. British Medical Association. Withholding or withdrawing life-prolonging medical treatment: guidance for decision making. London: BMJ Books, 1999; 20.
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Metodologa
Anlisis de costes y resultados en la evaluacin econmica de las intervenciones sanitarias .......................................... Los costes en la evaluacin econmica de tecnologas sanitarias .................................................... Anlisis coste-efectividad en la evaluacin econmica de intervenciones sanitarias ................................................ El anlisis coste-efectividad en sanidad .............................. Medida de la calidad de vida relacionada con la salud ........ Anlisis coste-utilidad ........................................................ El anlisis coste-beneficio en sanidad ................................ Mtodos utilizados para realizar evaluaciones econmicas de intervenciones sanitarias ................................................ Inclusin de anlisis farmacoeconmicos en ensayos clnicos: principios y prcticas .......................... 53 61 65 71 75 79 85 91 97
Papel de los modelos en las evaluaciones econmicas en el campo sanitario.......................................................... 107 Introduccin a la utilizacin de los modelos de Markov en el anlisis farmaeconmico ............................................ 119 Anlisis de la incertidumbre en las evaluaciones econmicas de intervenciones sanitarias ............................ 127 Estudios de evaluacin econmica en salud ........................ 135
Anlisis de costes y resultados en la evaluacin econmica de las intervenciones sanitarias

Luis Prietoa, Jos A. Sacristna, Jos L. Pintob, Xavier Badiac, Fernando Antoanzasd y Juan del Llanoe, por el grupo ECOMED*
a
90.014
Departamento de Investigacin Clnica. Lilly SA. Alcobendas. Madrid. Espaa. Universidad Pompeu Fabra. Barcelona. Health Outcomes Research Europe. Barcelona. Espaa. d Universidad de La Rioja. Logroo. Espaa. e Fundacin Gaspar Casal. Madrid. Espaa.
b c
El objetivo fundamental de cualquier sistema sanitario es maximizar el nivel de salud de la poblacin a la que da cobertura. Desgraciadamente, los recursos econmicos disponibles para tal fin no suelen ser suficientes para cubrir todas las necesidades que en este mbito se presentan. Por esta razn, los agentes que toman las decisiones deben establecer qu acciones resultan prioritarias para poder maximizar el beneficio producido con los recursos disponibles1-4. La determinacin de la prioridad de las intervenciones sanitarias puede tener lugar en las estructuras de gestin del sistema sanitario (gerencias, administracin, coordinacin, suministros), pero tambin a lo largo de los diferentes niveles asistenciales, tanto desde el punto de vista organizativo (p. ej., hospitales, centros de atencin primaria) como individual (profesionales sanitarios). Es importante destacar que el papel del profesional sanitario en la determinacin de prioridades est recibiendo una gran atencin en los ltimos tiempos, ya que es en este nivel base donde se toman las decisiones sobre qu tipo de intervencin sanitaria se requiere, cmo se lleva a cabo y a quin se aplica5. Si bien la gua fundamental de las decisiones tomadas en el sistema sanitario debe ser la eficacia, la seguridad y la efectividad clnicas, la evaluacin econmica de las intervenciones sanitarias (EEIS)6-10 permite tomar decisiones ms informadas a la hora de elegir una determinada intervencin. Adems del anlisis de los resultados de cada posible intervencin11-13, la EEIS incorpora al proceso de toma de decisiones la valoracin de los costes asociados a cada una de las intervenciones14. Aunque la forma precisa de la EEIS puede variar, la determinacin de la relacin entre coste y resultados es comn a todas sus variantes y constituye la caracterstica distintiva de este enfoque. En realidad la EEIS es un trmino genrico que engloba diversas tcnicas o procedimientos que pueden usarse para recabar informacin sobre la relacin que existe entre el coste y los resultados de las intervenciones6,10. En este artculo se describe la forma de identificar, cuantificar y valorar el coste de los recursos asociados a las intervenciones sanitarias, as como la manera de evaluar los resultados que de stas se derivan.
Costes El anlisis comparativo de los costes asociados a las intervenciones alternativas es comn a todas las formas de EEIS10. La mayora de los aspectos metodolgicos que se contestan en este apartado son, por tanto, generalizables a todos los procedimientos de evaluacin econmica. El coste de un recurso es el producto de 2 elementos: la cantidad total de recurso consumido y el valor dinerario de la unidad de dicho recurso (p. ej., precio de 1 h de trabajo del profesional sanitario, precio de 1 da de ingreso hospitalario)10,14. Aunque la definicin es aparentemente sencilla, se plantean algunas dificultades a la hora de integrar el concepto en una EEIS. Con objeto de resolverlos, habitualmente se proponen 3 pasos sucesivos para determinar los costes de las intervenciones: identificacin, cuantificacin y valoracin.
Identificacin
Para poder llevar a cabo una evaluacin econmica de las diferentes intervenciones evaluadas, es necesario identificar los recursos ms relevantes de las opciones que se estn comparando. En este sentido, y a pesar de que no existe consenso en la bibliografa respecto a la clasificacin de los costes para su inclusin en una evaluacin econmica, han sido diversos los autores que han propuesto una taxonoma fundamentada en 2 elementos: la direccin de los costes (directos e indirectos) y el mbito donde stos ocurren (sanitario o no sanitario)15 (tabla 1). Los costes directos son esencialmente transacciones monetarias que implican servicios y productos tanto sanitarios como no sanitarios. Los costes directos sanitarios que por lo comn se consideran estn directamente relacionados con la intervencin concreta evaluada e incluyen los costes de hospitalizacin, tratamiento, honorarios profesionales, pruebas de laboratorio, rehabilitacin y equipo mdico, entre otros. TABLA 1 Clasificacin tradicional de los costes para su inclusin en una evaluacin econmica de las intervenciones sanitarias
*El Grupo ECOMED lo forman las siguientes personas: Fernando Antoanzas, Xavier Badia, Erik Cobo, Fernando Garca Alonso, Juan del Llano, Vicente Ortn, Jos Luis Pinto, Luis Prieto, Joan Rovira, Carlos Rubio y Jos Antonio Sacristn (coordinador). Las opiniones de los autores no representan necesariamente las de los organismos en los que trabajan. Correspondencia: Dr. J.A. Sacristn. Departamento Mdico. Lilly S.A. Avda. de la Industria, 30. 28108 Alcobendas. Madrid. Espaa. Correo electrnico: sacristan_Jose@lilly.com Recibido el 28-4-2003; aceptado para su publicacin el 5-11-2003.
Sanitarios
No sanitarios
Directos Indirectos
Cuidados hospitalarios, tratamiento farmacolgico, etc. Consumo de servicios sanitarios a lo largo de los aos de vida ganados como consecuencia de la intervencin sanitaria, entre otros
Gastos de desplazamiento del paciente, cuidados en casa, etc. Prdida de productividad; coste de oportunidad del tiempo invertido en el tratamiento, etc.
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PRIETO L, ET AL. ANLISIS DE COSTES Y RESULTADOS EN LA EVALUACIN ECONMICA DE LAS INTERVENCIONES SANITARIAS
Una buena parte de los costes directos tiene sin embargo carcter no sanitario. Estos gastos (p. ej., comida, transporte, alojamiento, cuidado familiar) son consecuencia directa de la enfermedad, pero no implican la compra de servicios sanitarios; sin embargo, suponen un impacto importante para las finanzas del paciente y de sus familiares. Los costes indirectos son tambin relevantes para una EEIS16. Se trata de costes producidos por la morbilidad o la mortalidad prematuras asociadas a una enfermedad. Los costes indirectos de la morbilidad suelen estar relacionados con el consumo adicional de servicios sanitarios a causa de enfermedades que aparecen como consecuencia de una mayor longevidad debida a la intervencin inicial (costes indirectos sanitarios), o con la reduccin de la productividad debida al absentismo laboral y al coste de oportunidad17 del tiempo invertido en el tratamiento (reduccin de la capacidad de generar ingresos o necesidad de cambiar de trabajo) (costes indirectos no sanitarios). Los costes indirectos de la mortalidad son los debidos a una muerte prematura (p. ej., estimados a travs del clculo del valor actual de la productividad perdida que el individuo hubiera tenido de no haber muerto prematuramente)18-20. La clasificacin de costes en directos e indirectos, sanitarios y no sanitarios no es la nica propuesta en la bibliografa econmica. Otros autores han hecho propuestas diferentes15. Drummond et al, por ejemplo, clasifican los costes en funcin de si se producen en el mbito de los servicios sanitarios (costes del sector sanitario) o en el mbito del paciente y sus familiares (costes del paciente y sus familiares)10. Mientras que los costes del sector sanitario son todos los resultantes de aplicar la intervencin sanitaria, incluyendo el abordaje de los efectos adversos que sta pueda producir, los costes del paciente y sus familiares son todos los gastos en los que stos pueden incurrir, incluyendo el valor de todos los recursos invertidos en el cuidado del paciente (p. ej., el tiempo). Si bien esta clasificacin dicotmica cubre la mayor parte de los costes relevantes para cualquier EEIS, Drummond et al10 incluyen en su clasificacin una tercera categora que denominan Costes en otros sectores de actividad, que tiene en cuenta todos los gastos generados por el consumo de recursos proporcionados por otros agentes no incluidos en los servicios de salud (p. ej., coste de servicios sociales). Sin menoscabo de la utilidad que una clasificacin de costes pueda tener, lo ms importante en la fase de identificacin es determinar con detalle cules de ellos deben incluirse en la EEIS. La decisin sobre qu costes incluir en una EEIS depende de una serie de factores que estn directamente relacionados con los objetivos de la evaluacin. Uno de los ms relevantes, si no el que ms, es el de la perspectiva o punto de vista de la EEIS. La perspectiva ms global, y quiz la ms extendida desde el punto de vista de las evaluaciones econmicas, es la de la sociedad, aunque existen otras posibilidades como son la perspectiva del sistema pTABLA 2
blico de salud, la del sistema sanitario en general, la de una institucin en particular (p. ej., un hospital o un centro de salud), la del organismo que toma las decisiones (p. ej., la consejera de sanidad de una comunidad autnoma) o la del paciente y su familia. Tambin se puede llevar a cabo una EEIS que tenga slo en cuenta los costes relevantes desde la perspectiva del profesional sanitario responsable de la intervencin. La eleccin de una perspectiva particular determina tanto el rango de los costes relevantes como la forma en que stos deben evaluarse. La adopcin de la perspectiva de la sociedad implica, por ejemplo, que toda inversin de recursos que suponga un coste de oportunidad para cualquier elemento de la sociedad debe tenerse en cuenta. Por otro lado, la perspectiva del sistema sanitario restringir los costes a aquellos que correspondan a los servicios de salud prestados por el sistema en cuestin. En la tabla 2 se recogen varios ejemplos de posibles costes a considerar y su inclusin o no en una EEIS segn 5 perspectivas diferentes5. Se aprecia que un mismo coste puede ser incluido o excluido de una EEIS en funcin de la perspectiva que sta tome. La perspectiva del estudio depender en ltima instancia de quin lo financie; as, el National Institute for Clinical Excellence (NICE) en Gran Bretaa recomienda que los costes para las EEIS se tengan en cuenta desde la perspectiva del Sistema Nacional de Salud, o sea, que se deben tener en cuenta todos los recursos que desde ese sistema se proporcionen21. La Canadian Coordinating Office for Health Technology Assessment22 recomienda en cambio incorporar, siempre que sea posible, perspectivas diferentes en las EEIS. Para identificar los costes, adems de la perspectiva de la EEIS, es importante tambin tener en cuenta el horizonte temporal o el perodo durante el cual stos se evalan. As, los costes futuros de una intervencin no se contemplarn en la evaluacin si el horizonte temporal utilizado est limitado a un plazo corto. En parte, el horizonte temporal se determina por la naturaleza del problema clnico en estudio, por su perspectiva y por el perodo de inters para el agente que promueve la EEIS. Algunos autores han recomendado una perspectiva temporal a largo plazo con la premisa de que un tiempo ms largo permitir observar mayor variabilidad en los costes evaluados15. La limitacin de la inclusin de costes a un perodo corto tras las intervenciones puede incorporar sesgos en la comparacin de stas si en ellas los costes se producen a un ritmo diferente, esto es, si no hay tiempo suficiente para evaluar su efecto.
Cuantificacin
Como ya se ha indicado, la estimacin del coste requiere de la determinacin de 2 elementos: la cantidad de recursos consumidos y su precio unitario. Una vez identificados los costes relevantes para la EEIS, el siguiente paso consiste en determinar la cantidad de recursos consumidos para una
Costes incluidos (+) y excluidos () segn la perspectiva de la evaluacin econmica de las intervenciones sanitarias
Costes Paciente Mdico Hospital Gerencia Sociedad
Honorarios del mdico Honorarios de personal sanitario auxiliar Frmacos Pruebas de laboratorio Salarios del personal administrativo Mantenimiento del edificio (agua, luz, gas, etc.) Transporte del paciente a la consulta Cuidados domiciliarios Tiempo fuera del puesto de trabajo
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intervencin. No hay duda de que la mejor estimacin de los costes ser aquella que presente por separado el valor de ambos elementos. Existe un amplio espectro en el detalle o precisin que se puede emplear para la definicin de recurso, que puede ir desde una perspectiva agregada a una desagregada. Desde una perspectiva agregada, los recursos se identifican, por ejemplo, como 10 das de ingreso hospitalario. En tal caso, la medida del da de ingreso incluye toda una serie de recursos hospitalarios (p. ej., tratamiento farmacolgico, material de enfermera, tiempo del personal sanitario, cocina, lavandera, electricidad) que pueden tenerse en cuenta de forma desagregada. En la prctica, la cuantificacin de los recursos est supeditada a la disponibilidad de informacin sobre ellos. En cualquier caso, la forma, agregada o desagregada, de los datos debe ser relevante para la EEIS en cuestin. De no ser as, se pondr en duda la credibilidad de la evaluacin. Delimitado el grado de precisin de los recursos consumidos, habr que definir si su uso se contabiliza o no especficamente para cada paciente. Si el anlisis de costes se basa en informacin individualizada del paciente, se sobrentiende que el uso de recursos puede ser variable en funcin de ste y que habr que recurrir a la estadstica descriptiva para caracterizar los valores de tendencia central (p. ej., media, mediana, moda) y dispersin (p. ej., desviacin estndar) del grupo de pacientes considerado. La otra opcin es contabilizar el consumo de recursos para los pacientes asumiendo que ste es constante para todos los pacientes que reciben la misma intervencin. Adems de la posibilidad de utilizar un estudio clnico, ya sea de tipo experimental (p. ej., ensayo clnico)23,24 u observacional (p. ej., serie de casos, estudio de cohortes), para cuantificar el uso de recursos de los pacientes involucrados, su estimacin puede enmarcarse en otro tipo de enfoque no emprico que habitualmente se denomina modelo econmico25,26. El modelo econmico pretende representar la realidad de forma simplificada a partir de la sntesis de datos que pueden provenir de mltiples fuentes (p. ej., revisin sistemtica de la bibliografa, metaanlisis). La principal ventaja de los modelos econmicos radica en su flexibilidad y, por ende, en su generalizabilidad27,28. Los supuestos implcitos en el modelo pueden ajustarse de tal manera que reflejen la idiosincrasia de un determinado escenario. Sin embargo, es precisamente la propia naturaleza incierta de estos supuestos, as como el uso de datos no empricos, lo que puede introducir sesgos que amenacen la validez del modelo econmico.
Valoracin
El ltimo paso en la determinacin de los costes de una intervencin consiste en la valoracin de los recursos a travs de la asignacin a stos de un precio unitario, equivalente a su coste de oportunidad17. Para este fin, generalmente se recurre al precio de mercado del recurso en cuestin. Idealmente, siempre se deberan utilizar precios estndar29,30, lo que permite la generalizacin y comparacin de resultados obtenidos en diferentes estudios27,28. En este sentido, algunos pases, como Reino Unido (http://www.cipfa.org.uk), disponen de bases de datos de costes unitarios centralizadas que facilitan enormemente su valoracin. En Espaa existe alguna iniciativa privada que ha ido recogiendo los costes de las diferentes intervenciones sanitarias, segn aparecen en documentos publicados de diverso carcter (revistas cientficas, memorias de centros sanitarios, boletines oficiales de comunidades autnomas); sin embar41
go, no hay recomendaciones oficiales acerca de cules han de ser las fuentes para los estudios de evaluacin econmica. En cualquier caso, sea cual sea la fuente o el mtodo empleado para determinar el precio por unidad de cualquier recurso consumido, siempre deben quedar claramente identificados en el informe de la evaluacin. Ocurre con frecuencia que, a la hora de comparar diferentes intervenciones sanitarias, los costes tienen lugar en diferentes momentos en el tiempo. La situacin ms obvia se presenta cuando se compara un programa preventivo con una intervencin con fines teraputicos. Veamos un ejemplo: supongamos que se dispone de 10 millones de euros para reducir la incidencia y prevalencia de una enfermedad cardiovascular y que existen 2 intervenciones, A y B. La intervencin A implica aumentar paulatinamente, durante los 3 aos siguientes, los recursos para llevar a cabo ciruga cardaca paliativa, por lo que los resultados (reduccin de angina y problemas coronarios) se observarn a corto plazo. La intervencin B supone llevar a cabo una campaa de promocin destinada a mejorar la dieta y los estilos de vida de la gente. La campaa supondr un importante gasto inmediato, con supuestos resultados beneficiosos a mucho ms largo plazo que la intervencin A. Supongamos tambin que el resultado de ambas intervenciones, si bien ocurrir en momentos diferentes, es del mismo calibre (p. ej., igual nmero de aos de vida salvados). Cul de las 2 ser preferida? Ya sea a ttulo individual o como comunidad, no somos indiferentes a la diferencia temporal con que se producen los costes y resultados. Los economistas lo llaman la nocin de preferencia temporal. Normalmente, preferimos recibir los resultados beneficiosos a corto plazo e incurrir en los costes de forma aplazada en el futuro. Existen diversas razones para ello, desde las de ndole no econmica (p. ej., el futuro es incierto) hasta aquellas ms directamente relacionadas con la economa (p. ej., el crecimiento econmico positivo que hace que 1 de hoy tenga ms valor que 1 en el futuro). A este fenmeno se le denomina tasa positiva de la preferencia temporal y es extensible a otros mbitos ajenos a la economa. Un ejemplo muy cercano lo encontramos al pedir un prstamo en el banco: para disfrutar del dinero demandado de forma anticipada tenemos que pagar un canon (inters); este inters es el precio adicional por traer al presente unos resultados beneficiosos que de otra manera slo podran disfrutarse en el futuro. Cuando en una EEIS los costes tienen lugar en el futuro, hay que proceder a su descuento al valor actual31-33. Esto se hace con la intencin de reflejar en la evaluacin nuestra tasa positiva de la preferencia temporal. El clculo del descuento es sencillo: equivale al clculo del inters compuesto, pero al revs. Supongamos que hoy tenemos 100 y que los invertimos a un inters anual del 10%. Al cabo de un ao tendremos 110 (100 [1 + 0,10] = 110), y al cabo de 2 aos, 121 (100 [1 + 0,10] [1 + 0,10] = 121). Si invertimos el razonamiento, a una tasa de inters del 10% anual, 110 del prximo ao sern equivalentes a 100 de hoy (110/[1 + 0,10] = 100), lo mismo que 121 de dentro de 2 aos (121/[1 + 0,10] [1 + 0,10]). La frmula general para el descuento al valor actual del dinero es por tanto: Valor actual = valor futuro 1 (1 + r)n
donde n es el nmero de aos y r la tasa de descuento o inters. Una mayor tasa de descuento proporcionar un peso progresivamente menor a los costes ocurridos en el futuro. Existe mucha controversia sobre cul debe ser la tasa de descuento a emplear y si debe utilizarse el mismo valor para
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costes y resultados; aunque no hay consenso, son muchos los analistas que recomiendan utilizar, en la actualidad, una tasa comn para ambos situada entre el 3 y el 5%. Adems, en algunos textos se ha recomendado que conviene revisar el valor de esta tasa cada cierto tiempo (p. ej., cada 5 aos), en funcin de si han cambiado diversas variables socioeconmicas, como el desarrollo econmico, la inseguridad, el tipo de inters de la deuda pblica, la tasa de inflacin, etc., ya que influyen en el valor de la mencionada tasa34. Resultados Cuando el clnico tiene conocimiento de algn estudio de EEIS, es posible que piense que la parte ms importante de dicha evaluacin es la determinacin de los costes. Si piensa as se equivoca. No hay que olvidar que la EEIS conjuga 2 elementos en su anlisis: por una parte el coste, importante sin duda, pero por otra parte tambin la medida de los resultados de las intervenciones, tanto o ms crucial si cabe12,13. Bien es cierto que puede ocurrir que la medida de los resultados no sea necesaria, por ejemplo, cuando las opciones comparadas produzcan exactamente los mismos resultados (sera el caso, por ejemplo, de 2 tratamientos que demuestran en ensayos clnicos una eficacia similar para el mismo problema de salud). En tal caso ser suficiente con comparar los costes en lo que tcnicamente se conoce como un estudio de minimizacin de costes35. Se puede asimismo tratar de asignar un valor monetario a los resultados sanitarios obtenidos mediante las intervenciones y llevar a cabo una EEIS basada en un estudio de costebeneficio36,37, en el que el beneficio, al igual que el coste, se valore de forma monetaria. El problema radica en la dificultad, o incluso en la imposibilidad, de asignar un valor econmico a los beneficios en el rea de la salud que refleje de forma vlida los mltiples matices que un resultado clnico puede albergar. En cualquier caso, existen mtodos y tcnicas de valoracin monetaria que permiten cuantificar econmicamente los resultados de una intervencin con efectos sobre el estado de salud (p. ej., el mtodo de la valoracin contingente, que pregunta a los individuos cul sera la mxima disposicin a pagar willingness to pay por una determinada intervencin que aumente la probabilidad de curacin de una enfermedad dada).
Evaluacin de los resultados en los estudios de coste-efectividad

Para el profesional de la clnica ser probablemente ms fcil evaluar los resultados de las intervenciones sanitarias en las mismas unidades naturales que pueden utilizarse en su prctica habitual (reduccin de la carga viral de virus de la inmunodeficiencia humana, nmero de fracturas evitadas, supervivencia). Estas unidades naturales son las que, en definitiva, permiten determinar si una intervencin logra o no sus objetivos, o sea, si es o no efectiva. La evaluacin de los resultados en estas condiciones se lleva a cabo en el marco de lo que tradicionalmente se conoce como estudios de coste-efectividad (ECE). Los ECE permiten comparar varias intervenciones sanitarias dirigidas a un mismo resultado comn38,39. La determinacin de qu medidas concretas de efectividad hay que utilizar en un ECE viene dada por los objetivos de las intervenciones que se llevan a cabo. Idealmente, debe identificarse de forma no ambigua un nico objetivo, de tal forma que se defina una sola dimensin a partir de la cual evaluar la efectividad de las intervenciones comparadas. En el caso de que haya ms de una variable o dimensin rele-
vante para la definicin de la efectividad de las intervenciones, es aconsejable realizar un anlisis independiente para cada una de dichas variables o dimensiones. Algunas de las unidades naturales que pueden emplearse para evaluar los resultados en los ECE son fenmenos o resultados intermedios que supuestamente tienen la capacidad de predecir otros fenmenos, o resultados finales, clnicamente importantes por s mismos. Por ejemplo, a la hora de determinar la efectividad clnica de un nuevo agente hipocolesterolemiante se pueden considerar unidades de resultado tan diferentes como son la concentracin srica de colesterol o la reduccin de mortalidad debida a enfermedad cardiovascular aterosclertica. La primera medida es un resultado intermedio que sabemos est estrechamente asociado con el resultado final de la mortalidad cardiovascular. A pesar de la reconocida asociacin entre ambos resultados, un paciente que no vea reducidas sus concentraciones de colesterol con el tratamiento en cuestin no morir necesariamente como consecuencia de la citada enfermedad cardiovascular. Los efectos de la intervencin pueden entenderse de forma diferente segn la medida de resultado que se escoja para su evaluacin. Si bien, en general, los resultados intermedios son ms fciles de recoger y evaluar que los resultados finales, los cambios en los primeros no siempre estn relacionados de forma precisa con los cambios en estos ltimos, por lo que es ms aconsejable incorporar medidas de resultado final en los ECE. En cualquier caso, la falta de informacin sobre resultados finales de efectividad para una EEIS conduce a menudo a que los resultados intermedios se utilicen para extrapolar, mediante modelos estadsticos de prediccin, los efectos reales de las intervenciones sobre la salud de los individuos (de todas formas, siempre habr que asegurar que existe una buena asociacin entre ambos tipos de resultados)40. La supervivencia es una medida final del resultado de las intervenciones muy frecuente en los ECE. El nmero de vidas salvadas o el nmero de aos de vida ganados son formas habituales de evaluar los resultados en las intervenciones que reducen el riesgo de mortalidad. Frente a otros resultados finales posibles, especficos para unas intervenciones dadas, las medidas de supervivencia tienen la ventaja de permitir la comparabilidad de resultados entre diferentes grupos de intervenciones. Sin embargo, el uso de la supervivencia como medida de resultado en una EEIS no es siempre la solucin ms adecuada. La mayora de las intervenciones no slo tiene un impacto sobre la mortalidad de los pacientes, sino tambin sobre la morbilidad, de modo que a menudo una reduccin en la mortalidad puede ocurrir a expensas de la reduccin de la calidad de vida de los individuos. La medida de la calidad de vida relacionada con la salud se ha afianzado en las ltimas dcadas como una forma ms de evaluar la efectividad de las intervenciones sanitarias. El concepto global de salud se enriquece as con la incorporacin de nuevas perspectivas diferentes de las puramente biolgicas, ampliando su foco de atencin a parcelas relacionadas con el funcionamiento social, la discapacidad o la percepcin subjetiva de bienestar general del individuo, entre otras. Como tal medida de efectividad, la calidad de vida puede considerarse un resultado final adicional a tener en cuenta a la hora de llevar a cabo un ECE11.
Evaluacin de los resultados en los estudios de coste-utilidad

La evaluacin de resultados centrada en la calidad de vida de los pacientes cumple con el requisito de centrar el ECE en un solo objetivo para las intervenciones, pero no resuelve la necesidad de integrar los cambios que se puedan produ42
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cir en la calidad de vida como consecuencia de las intervenciones que tambin tengan un impacto paralelo sobre la cantidad de vida de los individuos. Cantidad y calidad de vida son 2 dimensiones de la salud y no pueden formar parte a la vez del ECE clsico, que slo considera 1 dimensin a la vez en cada anlisis. El estudio de coste-utilidad (ECU)41,42 surge como alternativa al ECE clsico para resolver estas limitaciones. Desde el punto de vista de la determinacin de costes, el ECU es idntico al ECE, pero desde el punto de vista de los resultados el primero permite la integracin de calidad y cantidad de vida a travs de una medida de resultado compuesta por ambas dimensiones: el ao de vida ajustado por calidad (AVAC). A pesar de su aparente simplicidad, el AVAC ha permitido la representacin numrica del valor de la salud en un nico ndice resultado de la combinacin de la cantidad y la calidad de vida de las personas10. La combinacin de cantidad y calidad de vida se basa en la cuantificacin de la calidad a travs del concepto de utilidad. En economa este concepto se ubica en el seno de la teora de la eleccin del consumidor. Esta teora describe cmo deciden los consumidores lo que compran basndose en 2 elementos bsicos: su restriccin presupuestaria y sus preferencias. Las preferencias del consumidor por diferentes bienes de consumo se representan frecuentemente con el concepto de utilidad, por lo que podemos entender la utilidad como una medida abstracta de la satisfaccin o la felicidad que reporta a un consumidor una determinada cesta de bienes de consumo. Los economistas dicen que un consumidor prefiere una cesta de bienes a otra si la primera aporta ms utilidad que la segunda43. De forma similar, en el campo de la salud que nos ocupa, cuanto ms preferido es un estado de salud determinado, ms utilidad se le asocia. Las utilidades de los estados de salud se expresan habitualmente en una escala numrica con valores extremos en 0 y 1, en la que el 0 representa la utilidad del estado muerte y 1 la utilidad de un estado vivido en perfecta salud. Las utilidades asignadas a un estado de salud particular se pueden estimar mediante una serie de tcnicas tales como el Standard Gamble, Time-Trade Off, Rating Scale, o mediante el empleo de sistemas de clasificacin de estados de salud prepuntuados (p. ej., el EuroQol [EQ-5D])10,44. Estas tcnicas implican la participacin de muestras poblacionales de pacientes y/o poblacin general que establecen sus preferencias por cada uno de los estados de salud evaluados. La idea bsica que subyace al AVAC es sencilla: asume que 1 ao de vida vivido en perfecta salud vale 1 AVAC (1 ao de vida x 1 utilidad = 1 AVAC), y que 1 ao de vida vivido en un estado peor que dicha salud perfecta vale menos que 1. Para determinar el valor exacto del AVAC, basta con multiplicar el valor de la utilidad asociado a un estado de salud determinado por los aos de vida vividos en ese estado (p. ej., aos de vida ganados con una intervencin). Los AVAC se expresan as en unidades de aos vividos en perfecta salud o, dicho de otro modo, en aos de vida ajustados por calidad: medio ao de vida vivido en perfecta salud equivale a 0,5 AVAC (0,5 aos 1 utilidad), lo mismo que 1 ao de vida vivido en un estado con utilidad 0,5 (1 ao 0,5 utilidad)10. Los AVAC se ilustran generalmente como reas rectangulares fruto del producto de unos lados definidos por la utilidad y el tiempo; en la figura 1 se muestra 2 ejemplos sencillos. Si bien para algunos autores el ECU no es ms que una modalidad especfica de ECE en la que vara la forma de evaluar los resultados, el ECU merece una entidad propia al incorporar las preferencias poblacionales en la valoracin de los resultados de la EEIS.
43
1 0,9
3,6 AVAC Utilidad
0,5
1 AVAC
0 0 2 4 Tiempo (aos)
Fig. 1. Rerpresentacin grfica del clculo de los aos de vida ajustados por calidad (AVAC). El valor de los AVAC corresponde al producto del tiempo vivido en un estado de salud determinado por el valor de la utilidad de la vida en dicho estado.
A pesar de las ventajas que el uso de un nico indicador de la efectividad de las intervenciones sanitarias tiene, los AVAC y su utilizacin han recibido numerosas criticas desde diferentes puntos de vista, incluyendo aspectos ticos, conceptuales y operacionales45. Si bien las opciones propuestas para sustituir al AVAC han sido diversas (p. ej., healthy-year equivalents)10, ninguna ha conseguido hasta la fecha desbancar la popularidad de la intuitiva unidad que el AVAC proporciona.
Fuente de informacin sobre el resultado de las intervenciones

En la tabla 3 se resumen los diferentes tipos de resultados que se pueden tener en cuenta en una EEIS, segn el tipo de evaluacin econmica que se lleve a cabo. La fuente habitual para recabar informacin sobre el resultado de las intervenciones proviene de la bibliografa biomdica o de la ejecucin de estudios ad hoc para evaluar costes y resultados. En cualquiera de los casos, y al igual que con los estudios de evaluacin de costes, la cuestin a dilucidar ser si la informacin es de calidad (validez) y relevante para el escenario que nos ocupe, o sea, generalizable. De nuevo, los TABLA 3 Tipos de resultados que se pueden evaluar en una evaluacin econmica de las intervenciones sanitarias (EEIS), segn el tipo de evaluacin econmica que se lleve a cabo
Tipo de evaluacin econmica Resultados evaluables
Anlisis coste-efectividad
Anlisis coste-utilidad Anlisis coste-beneficio
Resultados clnicos, tanto finales (p. ej., mortalidad) como intermedios (p. ej., disminucin de la presin arterial) Aos de vida ganados Escalas de calidad de vida Aos de vida ajustados por calidad (AVAC) Otros indicadores basados en el concepto de utilidad (DALY) Disposicin a pagar
DALY: das de vida ajustados por incapacidad (disability-adjusted life years).
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estudios empricos (p. ej., ensayo clnico) proporcionarn la informacin de mayor calidad, pero probablemente tambin de menor capacidad de generalizacin. Los modelos econmicos, que seguramente utilizarn resultados procedentes de revisiones sistemticas o metaanlisis, favorecern sin duda la relevancia de la informacin utilizada. La decisin de utilizar informacin de resultados especfica o agregada para los pacientes se encuadrara en la misma discusin sobre calidad y relevancia comentada en el apartado de costes, por lo que deber pasar por los mismos filtros de razonamiento.
que las EEIS promovidas por expertos economistas no tienen que aparecer desvinculadas de la informacin cientfica publicada sobre los resultados de las intervenciones sanitarias. Como ha quedado ya patente, ambos conceptos son igualmente importantes. Los autores y editores de revistas biomdicas deben hacer el esfuerzo de agregar ambas corrientes de informacin y difundir una cultura de la evaluacin de las intervenciones sanitarias basada en la plena integracin de costes y resultados.
REFERENCIAS BIBLIOGRFICAS
Descuento de los resultados obtenidos en el futuro

El descuento de los costes antes mencionado no entraa generalmente ms discusiones que las relacionadas con la tasa de descuento que hay que aplicar. Sin embargo, los autores no se ponen de acuerdo acerca de si los resultados sobre la salud deben descontarse o no y, en caso afirmativo, a qu tasa. En el Reino Unido, los que lleven a cabo una evaluacin econmica deben tener en cuenta las recomendaciones del Tesoro: tasa de descuento anual del 6% para los costes y del 1,5% para los resultados beneficiosos en salud. En la bibliografa algunos proponen la misma tasa de descuento para ambos elementos (entre el 3 y el 5% anual); otros, sin embargo, plantean que los resultados se presenten sin descuento, de tal manera que los usuarios potenciales de esa informacin puedan aplicar las tasas que consideren oportunas. Reflexiones finales En este artculo, segundo de una serie destinada al acercamiento de la economa de la salud a los clnicos46, se han revisado de forma general los aspectos que deben tenerse en cuenta a la hora de identificar, estimar y valorar el coste y los resultados asociados a las intervenciones sanitarias. La precisa y vlida determinacin de costes y resultados es la piedra angular que sostiene cualquier EEIS. La paulatina familiarizacin de los profesionales de la salud con los conceptos, mtodos y tcnicas subyacentes facilitar que la determinacin de la prioridad de las intervenciones sanitarias pueda tener lugar en las estructuras ms bsicas del sistema sanitario. Contrariamente a lo que algunos puedan pensar, este ejercicio no es ajeno a la responsabilidad del profesional de la salud que tiene la potestad de decidir qu tratamiento alternativo es el ms adecuado para cada paciente y circunstancia. Todos los sistemas sanitarios, incluido el nuestro, padecen una limitacin crnica de recursos, que obliga a una constante revisin de la relacin entre los costes y los beneficios de las intervenciones. El profesional sanitario tiene ya sin duda conciencia de la necesidad de determinar y comparar los resultados de dichas intervenciones, pero debe empezar a acostumbrarse a incluir su coste como un elemento necesario ms para tomar sus decisiones clnicas. Como Smith, editor del British Medical Journal sealaba en un reciente editorial47, presentar la evidencia de la efectividad clnica de una determinada intervencin sin referencia relativa de los costes en los que se incurre con su aplicacin es como ofrecer al viandante un bonito escaparate en el que no aparecen los precios de los productos que se exponen. Si bien es cierto que los profesionales sanitarios tienen que hacer un esfuerzo por incorporar los nuevos conceptos relacionados con la identificacin, cuantificacin y valoracin de costes a su acervo de conocimientos, tambin es cierto
1. Eisenberg JM. Clinical economics: a guide to the economic analysis of clinical practices. JAMA 1989;262:2879-86. 2. Palmer S, Torgerson DJ. Definitions of efficiency. BMJ 1999;318:1136. 3. Robinson R. Economic evaluation and health care: the policy context? BMJ 1993;307:994-6. 4. Ortn-Rubio V, Pinto-Prades JL, Puig-Junoy J. El establecimiento de prioridades. Aten Primaria 2001;27:673-6. 5. Meltzer MI. Introduction to health economics for physicians. Lancet 2001;358:993-8. 6. Palmer S, Byford S, Raftery J. Types of economic evaluation. BMJ 1999;318:1349. 7. Robinson R. Economic evaluation and health care: what does it mean? BMJ 1993;307:670-3. 8. Ortn-Rubio V, Pinto-Prades JL, Puig-Junoy J. La economa de la salud y su aplicacin a la evaluacin. Aten Primaria 2001;27:62-4. 9. Folland S, Goodman AC, Stano M. The economics of health and health care. 3rd ed. New Jersey: Prentice Hall, 2000. 10. Drummond MF, OBrien BJ, Stoddart GL, Torrance GW. Methods for the economic evaluation of health care programs. 2nd ed. Oxford: Oxford University Press, 1997. 11. Torgerson D, Raftery J. Measuring outcomes in economic evaluations. BMJ 1999;318:1413. 12. Johanesson, Jnsson B, Karlsson G. Outcome measurement in economic evaluation. Health Economics 1996;5:279-96. 13. Dolan P. Output measures and valuation in health. En: Drummond M, McGuire A, editors. Economic evaluation in health care: merging theory with practice. Oxford: Oxford University Press, 2001; p. 46-67. 14. Brouwer W, Rutten F, Koopmanschap M. Costing in economic evaluations. En: Drummond M, McGuire A, editors. Economic evaluation in health care: merging theory with practice. Oxford: Oxford University Press, 2001; p. 68-93. 15. Johnston K, Buxton MJ, Jones DR, Fitzpatrick R. Assessing the costs of healthcare technologies in clinical trials. Health Technol Assess 1999;3:1-76. 16. Grover SA, Ho V, Lavoie F, Coupal L, Zowall H, Pilote L. The importance of indirect costs in primary cardiovascular disease prevention. Arch Intern Med 2003;163:333-9. 17. Raftery J, Palmer S. Opportunity Cost. BMJ 1999;318:1551-2. 18. Koopmanschap MA, Rutten FF. A practical guide for calculating indirect costs of disease. Pharmacoeconomics 1996;10:460-6. 19. Liljas B. How to calculate indirect costs in economic evaluations. Pharmacoeconomics 1998;13:1-7. 20. Jacobs P, Fassbender K. The measurement of indirect costs in the health economics evaluation literature: a review. Int J Technol Assess Health Care 1998;14:799-808. 21. National Institute for Clinical Excellence (NICE). Health technology assessment: guidance for manufacturers and sponsors. London: NICE, 2001. 22. Canadian Coordinating Office for Health Technology Assessment. Guidelines for economic evaluation of pharmaceuticals. 2nd ed. Otawa: Canadian Coordinating Office for Health Technology Assessment, 1997. 23. Mauskopf J, Schulman K, Bell L, Glick L. A strategy for collecting pharmacoeconomic data during phase II/III clinical trials. Pharmacoeconomics 1996;9:264-77. 24. Glick H, Polsky D, Schulman K. Trial-based economic evaluations: an overview and design and analysis. En: Drummond M, McGuire A, editors. Economic evaluation in health care: merging theory with practice. Oxford: Oxford University Press, 2001; p. 113-40. 25. Buxton MJ, Drummond MF, Van Hout BA, Prince RL, Sheldon TA, Szucs T, et al. Modelling in economic evaluation: an unavoidable fact of life. Health Economics 1997;6:217-27. 26. Kuntz K, Weinstein M. Modelling in economic evaluation. En: Drummond M, McGuire A, editors. Economic evaluation in health care: merging theory with practice. Oxford: Oxford University Press, 2001; p. 141-71. 27. Drummond M, Pang F. Transferability of economic evaluation results. En: Drummond M, McGuire A, editors. Economic evaluation in health care: merging theory with practice. Oxford: Oxford University Press, 2001; p. 256-76. 28. Mason J. The generalisability of pharmacoeconomic studies. Pharmacoeconomics 1997;11:503-14. 29. Ostenbrink JB, Koopmanschap MA, Rutten FF. Standardization of costs: the Dutch manual for cost in economic evaluations. Pharmacoeconomics 2002;20:443-54.
428
Med Clin (Barc) 2004;122(11):423-9
44
58
30. Finkler SA. The distinction between cost and charges. Ann Intern Med, 1982;96:102-9. 31. Torgerson DJ, Raftery J. Discounting. BMJ 1999;319:914-5. 32. Cairns J. Discounting in economic evaluation. En: Drummond M, McGuire A, editors. Economic evaluation in health care: merging theory with practice. Oxford: Oxford University Press, 2001; p. 236-55. 33. Gravelle H, Smith D. Discounting for health effects in cost-benefit and cost-effectiveness analysis. Health Economics 2001;10:587-99. 34. Antoanzas F, Rovira J, Jurez C. El problema de la actualizacin en la evaluacin econmica de proyectos sanitarios. Hacienda Pblica 1999;148:3-25. 35. Robinson R. Economic evaluation and health care: cost and cost-minimisation analysis? BMJ 1993;307:726-8. 36. Puig-Junoy J, Pinto-Prades JL, Ortn-Rubio V. El anlisis coste-beneficio en sanidad. Aten Primaria 2001;27:422-7. 37. Robinson R. Economic evaluation and health care: cost-benefit analysis? BMJ 1993;307:924-6. 38. Pinto-Prades JL, Ortn-Rubio V, Puig-Junoy J. El anlisis coste-efectividad en sanidad. Aten Primaria 2001;27:275-8.
39. Robinson R. Economic evaluation and health care: cost-effectiveness analysis? BMJ 1993;307:793-5. 40. Schwartz JS. Necessity of using intermediate outcome to proxy long term effects: the example of thrombolytics. Pharmacoeconomics 1995;7:7-13. 41. Pinto-Prades JL, Puig-Junoy J, Ortn-Rubio V. Anlisis coste-utilidad. Aten Primaria 2001;27:569-73. 42. Robinson R. Economic evaluation and health care: cost-utility analysis? BMJ 1993;307:859-62. 43. Mankiw NG. Principles of economics. Boston: Harcourt Brace & Co., 1998. 44. Badia Z, Roset M, Montserrat S, Herdman M, Segura A. La versin espaola del EuroQol: descripcin y aplicaciones. Med Clin (Barc) 1999; 112(Supl 1):79-85. 45. Prieto L, Sacristan JA. Problems and solutions in calculating quality-adjusted life years (QALYs). Health Qual Life Ouctcomes 2003;1:80. 46. Sacristn JA, Ortn V, Rovira J, Prieto L, Garca-Alonso F. La evaluacin econmica en medicina. Med Clin (Barc). 2004;122:379-82. 47. Smith R. New BMJ policy on economic evaluations. BMJ 2002; 325: 1124.
45
Med Clin (Barc) 2004;122(11):423-9
429
59
Atencin Primaria. Vol. 27. Nm. 3. 28 de febrero 2001
J. Puig-Junoy et al.Los costes en la evaluacin econmica de tecnologas sanitarias
Los costes en la evaluacin econmica de tecnologas sanitarias

J. Puig-Junoy, V. Ortn-Rubio y J.L. Pinto-Prades
La evaluacin econmica de las tecnologas sanitarias tiene como objetivo comparar el impacto de la intervencin sobre el estado de salud de los individuos afectados (resultado) con el impacto de la intervencin sobre el consumo de recursos correspondiente a diversas tecnologas sanitarias sometidas a comparacin. La valoracin monetaria de los recursos consumidos constituye precisamente la estimacin de los costes atribuibles a la intervencin. As, en la evaluacin econmica de tecnologas sanitarias, los costes se estiman multiplicando las cantidades de recursos utilizados por el coste unitario de estos recursos a precios constantes.
Tipologa de costes
Cules son los recursos que pueden ser objeto de valoracin en la evaluacin econmica de tecnologas sanitarias? El impacto de las intervenciones sanitarias sobre los recursos consumidos se puede clasificar potencialmente en 3 grupos: los costes sanitarios, los costes no sanitarios y el coste de las transferencias (Johnston et al1). Los costes sanitarios comprenden los costes directos relacionados con el conjunto de la intervencin, los costes sanitarios futuros y otros costes sanitarios. Los costes directos son la valoracin de los cambios que supone la interven(Aten Primaria 2001; 27: 186-189)
cin en los bienes y servicios usados en la propia intervencin y sus efectos secundarios. As, los costes directos incluyen el consumo de todo tipo de recursos (tiempo del mdico, tiempo del paciente, frmacos, pruebas diagnsticas, etc.). Aqu se incluyen el tiempo del personal sanitario, los medicamentos, las pruebas diagnsticas, etc. Los costes sanitarios futuros representan los costes atribuibles al hecho de que, como resultado de la tecnologa sanitaria, los individuos experimentan una mejora en su esperanza de vida. Los costes sanitarios futuros se pueden clasificar segn si corresponden a problemas de salud que estn o no relacionados con el problema de salud inicial objeto de la evaluacin. Asimismo, stos se pueden clasificar en funcin de si corresponden a aos de vida ganados o bien a los que el individuo ya habra vivido sin la intervencin. En general se argumenta que los costes relacionados producidos durante los aos en los que tambin hubiera vivido el individuo deben ser incluidos, mientras que los no relacionados deben ser excluidos (Gold et al2). Existe una amplia controversia sobre la inclusin de los costes futuros que corresponden a los aos de vida ganados. Los costes no sanitarios incluyen costes como los de los servicios sociales, el desplazamiento y el tiempo de los pacientes. Los costes no sanitarios se pueden clasi-
ficar en: costes a cargo de otros presupuestos pblicos (por ejemplo, servicios sociales), costes por cuidados informales, costes de transporte de los pacientes, otros gastos monetarios a cargo del paciente, coste del tiempo del paciente empleado para recibir la atencin, costes de productividad asociados a la morbilidad y mortalidad y costes no sanitarios futuros. Los costes de productividad comprenden dos tipos de costes: los costes de morbilidad y los costes de mortalidad. Los costes de morbilidad son los que corresponde a la prdida o restriccin de capacidad para trabajar (por ejemplo, el tiempo de recuperacin o convalecencia). Por otro lado, los costes de mortalidad son los atribuidos a la prdida de productividad a causa de la muerte. Cuando la evaluacin utiliza medidas de resultado como los aos de vida o los aos de vida ajustados por calidad (AVAC), los costes de mortalidad no deben ser valorados, ya que este impacto ya es tenido en cuenta en la medida de efectividad. Los costes de productividad o indirectos son una de las principales fuentes de controversia en la evaluacin econmica. Transferencias como los distintos tipos de pensiones (por invalidez laboral transitoria, por ejemplo) representan flujos monetarios de un grupo de individuos a otro (redistributivos), sin que ello realmente implique consumo de recursos para la sociedad en su con88
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TABLA 1. Para tomar decisiones los costes importantes son los marginales
Neuhauser D, Lewicki AM. What do we gain from the sixth stool guaiac? N Eng J Med 1975; 293: 226-228 Antecedentes. En 1974 la American Cancer Society recomend un protocolo para el cribado de cncer de coln basado en una secuencia de 6 pruebas de sangre en heces, seguida de enema opaco cuando alguna era positiva. La serie de pruebas mltiples incrementaba la tasa de deteccin de cnceres, pero a costa de aumentar el gasto y con un menor nmero total de casos detectados por cada nueva prueba realizada Problema. Cul es el coste marginal costes adicionales por cncer adicional detectado de los cnceres detectados con cada una de las 6 pruebas? Tipo de estudio. Anlisis marginal de beneficios y costes del cribado de cncer de colon, mediante una simulacin realizada a partir de los datos del estudio sobre el que se bas la recomendacin del cribado Pacientes y mtodos. Pacientes asintomticos de edad superior a 40 aos, sometidos a dieta rica en residuos durante 4 das. Se obtuvieron 2 muestras de 3 deposiciones en las que se realiz la prueba del guayaco (hemocult). Si cualquiera de las muestras era positiva para sangre en heces, se realizaba un enema opaco. En los 278 pacientes del estudio inicial se hallaron 2 cnceres (tasa 72 por 10.000) en los que 11 de las 12 pruebas fueron positivas (sensibilidad, 91,66%); 46 pruebas de 122 (en 22 pacientes) fueron falsos positivos (valor predictivo positivo, 36,51%) Costes. El primer hemocult realizado costaba 4 dlares (siempre dlares de 1968), por un solo dlar cada una de las pruebas adicionales (incluyendo costes directos e indirectos). El coste del enema opaco se cifr en 100 dlares Resultados. Los autores calcularon los resultados de la simulacin sobre el cribado de 10.000 personas para cada una de las pruebas secuenciales. Con la sexta prueba, la sensibilidad alcanzara el 99,3%, reduciendo el nmero de falsos negativos. El coste medio por cncer detectado se situara en 2.451 dlares. El 93,44% de los casos positivos seran falsos positivos (791 falsos positivos sobre 10.000 personas) Asimismo calcularon los cnceres detectados por cada una de las pruebas sobre los detectados por la prueba anterior, as como los correspondientes costes sobre los costes de las pruebas previas (anlisis marginal). Aunque el coste total de la sexta prueba era de 13.190 dlares, la ganancia en cnceres detectadas era tan escasa (0,0003 cnceres sobre 10.000 personas), que el coste por cada cncer detectado por esta sexta prueba superaba los 47 millones de dlares Los autores realizaron un anlisis de sensibilidad, mostrando que los costes marginales de las pruebas secuenciales se reducan al disminuir la sensibilidad (la primera prueba detectaba menos casos que aumentaban la ganancia de las siguientes) y aumentaban al reducirse la prevalencia (con una prevalencia de 11/10.000 en lugar de 72/10.000 el coste de la sexta prueba superaba los 325 millones de dlares) Conclusiones. Los beneficios de los programas de cribado deben ser valorados en relacin con sus costes. El anlisis marginal es un mtodo idneo para realizar esta valoracin
Fuente: S. Peir3.
junto y por esta razn se recomienda generalmente su exclusin de las evaluaciones econmicas. Sin embargo, su inclusin depende de la perspectiva del estudio (para quin) ya que, por ejemplo, la invalidez laboral transitoria representa un coste para el presupuesto pblico, si bien no lo es a nivel social ya que la prdida de unos (contribuyentes) se compensa con la ganancia de otros (pensionistas).
Identificacin de los recursos

La identificacin consiste en la lista de los diversos efectos sobre los recursos que probablemente ocasionar la intervencin. Esta enumeracin deber ser lo ms comprensiva posible, incluyendo todos los recursos al margen de su previsible importancia cuantitativa, y tambin con independencia de que puedan existir dificultades previsibles para asignarles des93
pus un valor monetario. Para determinar esta lista resulta til disponer de un rbol de decisiones para cada intervencin que muestre los sucesos en la evolucin de la intervencin para establecer los posibles recursos afectados en cada paso. Los cambios en los recursos que deben ser identificados e incluidos en la evaluacin econmica dependen de diversos factores, siendo los ms importantes los siguientes: la perspectiva del estudio, la tcnica de evaluacin econmica empleada (coste-efectividad, coste-utilidad y coste-beneficio), la importancia cuantitativa estimada a priori, la relacin directa con la tecnologa evaluada (atribucin), el horizonte temporal de la evaluacin (perodo que se analiza en el estudio) o las caractersticas de las tecnologas que se comparan (los costes comunes a todas las tecnologas comparadas se pueden excluir).
La perspectiva adoptada en una evaluacin econmica determina la lista de los costes a incluir en la evaluacin. La perspectiva representa el punto de vista adoptado en la evaluacin, es la respuesta a la pregunta sobre quin soporta los costes a incluir en la evaluacin. As, la perspectiva puede ser muy general (la de la sociedad) o bien restringida a ciertas organizaciones o agentes (el paciente, el hospital, el asegurador pblico, etc.). Cuando la perspectiva adoptada en la evaluacin es la social, la recomendable para programas con financiacin pblica, entonces la valoracin de costes debe ser lo ms comprehensiva posible ya que deber incluir todos los costes con independencia de quin los soporte. En cambio, la valoracin desde la perspectiva del sector pblico presentar un mbito de valoracin de recursos ms reducido (por ejemplo, los costes de desplazamiento y de espera a car187
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go del paciente no sern relevantes en este caso).
Medida de los recursos utilizados

La medida de los recursos consiste en determinar las cantidades en unidades fsicas (nmero de visitas al mdico, das de estancia en el hospital, nmero de pruebas de laboratorio, etc.) que se consumen en cada una de las categoras identificadas en la primera fase para cada tecnologa sanitaria que se va a evaluar. La medida de los recursos puede ser ms o menos desagregada dependiendo de la importancia que se juzga que tiene cada uno de los recursos en el impacto de la tecnologa. Existen 2 grupos de tcnicas segn el nivel de detalle en la medida y valoracin de los costes: los mtodos sintticos y los basados en datos primarios. Los mtodos sintticos utilizan fuentes de informacin secundaria como bases de datos administrativos, revisiones retrospectivas, etc. En cambio, los basados en datos primarios se basan en fuentes de informacin especficas para el estudio, obtenidas en muchos casos con carcter prospectivo en el marco de un ensayo clnico o del estudio especfico de evaluacin. En general, en este ltimo caso el estudio de evaluacin utilizar datos ms detallados y desagregados sobre los recursos consumidos que cuando se emplean fuentes de informacin secundarias. As, por ejemplo, en el caso de la atencin hospitalaria la medida de los recursos consumidos puede estar representada (de menor a mayor precisin) por el nmero total de das de estancia en el hospital, el de estancias en cada servicio hospitalario, el nmero de estancias ajustadas por un ndice de gravedad y complejidad como los grupos relacionados con el diagnstico (GRD), o recursos especficos utilizados durante la estancia de cada pacien188
te individual en el hospital (enfoque de microcoste). La medida de los recursos debe ser especfica segn el nivel de gravedad y complejidad de los pacientes afectados por la intervencin y no basarse en promedios generales sin tener en cuenta el case-mix de los pacientes.
Valoracin de los recursos utilizados

La valoracin consiste en asignar un precio a los recursos utilizados. Cuando existen precios observables en el mercado, y se puede suponer razonablemente que stos reflejan el coste de oportunidad, basta con multiplicar los precios por las cantidades estimadas en la etapa anterior para obtener la valoracin de los recursos utilizados. Sin embargo, las cosas no son tan sencillas y la valoracin de costes requiere superar algunos problemas que se presentan a menudo en las evaluaciones econmicas. En primer lugar, para algunos de los recursos consumidos no existen precios observables en el mercado (por ejemplo, para el coste del tiempo). Y, en segundo lugar, en algunos casos existen precios, pero stos no reflejan el verdadero coste de oportunidad de los recursos (las imperfecciones del mercado son responsables de que los precios de mercado no coincidan con el coste de oportunidad). En ambos casos, se deben emplear precios ajustados o precios sombra a partir de diversos mtodos propuestos por la economa. Hay que tener en cuenta que el precio de los recursos consumidos puede ser distinto segn la zona geogrfica, el tipo de institucin, a lo largo del tiempo y en funcin del tipo de paciente atendido. En la medida de lo posible, la valoracin de costes debe reflejar la posible importancia de estas variaciones y tenerlas en cuenta en el estudio de evaluacin. Los precios empleados deben ser representa-
tivos del entorno en el que se va a implementar la intervencin sanitaria. La inclusin y valoracin de los costes de productividad es uno de los aspectos de la evaluacin sometidos a una importante controversia. Aun cuando el paciente se encuentra incapacitado para trabajar mientras se recupera del tratamiento, la produccin efectiva perdida puede ser pequea si incluso las ausencias cortas del trabajador son reemplazadas mediante un trabajador que antes estaba en paro y que tiene la misma productividad que el sustituido (enfoque de los costes de friccin). El mtodo tradicional que se ha empleado para valorar los costes de productividad ha sido el enfoque del capital humano, el cual utiliza los salarios como medida de las prdidas de produccin para la sociedad. El enfoque de los costes de friccin representa un mtodo alternativo que tiene en cuenta el desempleo y la sustitucin del trabajador, proporcionando una medida ms reducida de los costes de productividad que el enfoque del capital humano. Cuando los costes se producen en un perodo superior a un ao, resulta necesario convertirlos en unidades equivalentes a los valores monetarios del ao que se elige como ao base (actualizacin de los costes). La actualizacin de costes futuros mediante el empleo de una tasa de descuento (clculo del valor actual) atribuye menos valor (descuenta) a los costes futuros en base a la preferencia temporal de los individuos por retrasar los costes hacia el futuro en lugar de soportarlos hoy.
Los costes relevantes para la gestin son los marginales

Uno de los sesgos o errores ms comunes en la interpretacin de los resultados de la evaluacin econmica consiste en utilizar los costes medios en lugar de los costes incrementales o marginales.
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Supongamos, por ejemplo, el caso de una innovacin que tiene como efecto sobre el consumo de recursos la reduccin de la estancia de un determinado tipo de paciente quirrgico en el hospital en un da. El coste hospitalario se puede considerar como compuesto de dos elementos: el coste hotelero, que es prcticamente el mismo para todos los das de estancia del paciente en el hospital, y el coste de tratamiento, que tendr un mximo poco despus del ingreso (intervencin quirrgica) y se reducir progresivamente en los das siguientes si no se producen complicaciones posquirrgicas importantes. Entonces, una valoracin del ahorro de costes atribuible a esta innnovacin basada en el coste medio por da de estancia supondra una sobrestimacin del ahorro, puesto que el coste adicional (marginal) del ltimo da de la estancia es probablemente bastante menor que el de los das anteriores. En la tabla 1 se presenta una ilustracin clsica de la relevancia de los costes marginales en la toma de decisiones.
Los estudios econmicos basados en los costes

Los dos tipos de estudios econmicos sobre costes de las tecnologas o programas sanitarios ms comunes en la literatura clnica son los estudios del coste de la enfermedad y las evaluaciones basadas en la minimizacin de costes. El objetivo de los estudios del coste de la enfermedad es identificar y medir todos los costes asociados a una enfermedad (Byford et al4), por ejemplo, el coste de las enfermedades cardiovasculares. En la medida en que en este tipo de estudios no se comparan diversas tecnologas y tampoco se analizan efectos sobre el estado de salud (resultados), no constituyen una evaluacin econmica sino una simple evaluacin de costes. En cambio, en los estudios de minimizacin de costes se comparan dos o ms alternativas de intervencin sanitaria para las que se supone que la efectividad es idntica. Si no hay diferencias en los resultados de las intervenciones, entonces el objeto de la evaluacin es identificar cul de las al-
ternativas produce ese resultado con el coste ms bajo (minimizacin de costes). La evaluacin se convierte, pues, en la bsqueda de la alternativa ms barata (Drummond et al5).
Bibliografa
1. Johnston K, Buxton MJ, Jones DR, Futzpatrick R. Assessing the costs of healthcare technologies in clinical trials. Health Technol Assess 1999; 3 (6). Gold MR, Siegel JE, Russell LB, Weinstein MC. Cost-effectiveness in health and medicine. Nueva York: Oxford University Press, 1996. Peir S. Para tomar decisiones, los costes importantes son los marginales. Gestin Clnica y Sanitaria 2000; 2 (3): 110. Byford S, Torgerson D, Raftery J. Cost of illness studies. BMJ 2000; 320: 1335. Drummond MF, OBrien B, Stoddart GL, Torrance GW. Methods for the economic evaluation of health care programmes (2.a ed.). Oxford: Oxford University Press, 1997.
2.
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Anlisis coste-efectividad en la evaluacin econmica de intervenciones sanitarias

Luis Prietoa, Jos A. Sacristna, Fernando Antoanzasb, Carlos Rubio-Terrsc, Jos L. Pintod y Joan Rovirae, por el grupo ECOMED*
a
60.486
Departamento de Investigacin Clnica. Lilly S.A. Alcobendas Madrid. Universidad de La Rioja. Logroo. c HERO Consulting. Madrid. d Universitat Pompeu Fabra. Barcelona. e Universitat de Barcelona. Barcelona. Espaa.
b
Como ya se ha visto en los artculos anteriores de esta serie1,2, la evaluacin econmica de las intervenciones sanitarias es un trmino genrico que engloba varias tcnicas o procedimientos que pueden emplearse para comparar informacin sobre la relacin que existe entre el coste y los resultados de las intervenciones destinadas a la mejora de la salud de los individuos. El anlisis coste-efectividad (ACE) es, en la actualidad, la forma ms comn de llevar a cabo cualquier evaluacin econmica de las intervenciones sanitarias destinada a determinar qu intervenciones resultan prioritarias para maximizar el beneficio producido por los recursos econmicos disponibles3,4. Mediante una serie de ejemplos prcticos que faciliten la comprensin a los profesionales de la salud sin conocimientos en materia de economa, el presente artculo tiene por objeto describir qu es el ACE, cmo se lleva a cabo y cmo se interpretan sus resultados. Principios bsicos Fundamentalmente, en un ACE se determina de forma numrica cul es la relacin entre los costes de una intervencin dada y las consecuencias de sta, con la particularidad de que dichas consecuencias se evalan en las mismas unidades naturales que pueden utilizarse en la prctica clnica habitual (p. ej., aos de vida ganados, nmero de vidas salvadas).5 [Para ms detalles sobre cmo se evalan los resultados en los ACE, vase el segundo artculo de la serie2.] Este valor relativo de la intervencin se expresa habitualmente como el cociente que se obtiene al dividir el coste neto de la intervencin por su beneficio neto o efectividad4,5. Este cociente se conoce habitualmente como coste-efectividad medio (CEM). En general, las intervenciones con CEM bajos son coste-efectivas (eficientes), ya que tienen un menor coste por cada unidad de beneficio neto o efectividad que producen. Por otro lado, las intervenciones con CEM altos son menos eficientes.
En un escenario tan ideal como irreal, todas las intervenciones que produjeran beneficios deberan aplicarse, fuera cual fuera su coste. Desgraciadamente todos los sistemas sanitarios sufren unas limitaciones presupuestarias que impiden que se puedan poner en prctica todas las intervenciones disponibles. Ante tal imposibilidad, los responsables de administrar el sistema debern determinar qu intervenciones son ms prioritarias para la sociedad a la que da cobertura. El ACE es una herramienta muy til para esta finalidad, ya que, en el caso de tener que comparar varias intervenciones, permite hacer una clasificacin ordenada de ellas en funcin de la relacin existente entre su coste y su efectividad. A tal efecto, el ACE utiliza otro indicador numrico conocido como coste-efectividad incremental (CEI), mediante el cual los costes y efectos de una intervencin se comparan con los costes y efectos de otra intervencin para cualquier problema o problemas de salud cuyos resultados se expresen en las mismas unidades5. Generalmente, la intervencin en cuestin suele ser una nueva opcin teraputica, que suele compararse con la intervencin ms utilizada en la prctica hasta ese momento o con la opcin ms eficiente. En este escenario de comparacin puede ocurrir que la prctica habitual sea no hacer nada; dicha prctica servir no obstante como alternativa para la comparacin en la evaluacin econmica. Para el caso de la comparacin de dos opciones A y B, el CEI se calcula de la siguiente forma: CEI =
CA CB EA EB
donde CA y CB son el coste, y EA y EB, los resultados de las opciones A y B, respectivamente. Por tanto, el CEI informa del coste adicional por unidad de beneficio tambin adicional. Un ejemplo ser la mejor manera para ilustrar este concepto: en la tabla 1 se indican el coste y los resultados (o TABLA 1
*El Grupo ECOMED lo forman las siguientes personas: Fernando Antoanzas, Xavier Badia, Erik Cobo, Fernando Garca Alonso, Juan del Llano, Vicente Ortn, Jos Luis Pinto, Luis Prieto, Joan Rovira, Carlos Rubio y Jos Antonio Sacristn (coordinador). Las opiniones de los autores no representan necesariamente las de los organismos en los que trabajan. Correspondencia: Dr. J.A. Sacristn. Departamento de Investigacin Clnica, Lilly S.A. Avda. de la Industria, 30. 28108 Alcobendas, Madrid. Espaa. Correo electrnico: sacristan_Jose@lilly.com Recibido el 22-7-2003; aceptado para su publicacin el 19-11-2003.
Costes, resultados y anlisis coste-efectividad de 2 opciones hipotticas para el tratamiento de una misma enfermedad
Opciones C E CEM C E CEI
A B
1.500 4.500
0,40 0,50
3.750 9.000
3.000
0,10
30.000
C: Coste, en euros por paciente tratado; E: efectividad, en aos de vida ganados por paciente; CEM: coste-efectividad medio; C: incremento del coste; E: incremento de la efectividad; CEI: coste-efectividad incremental.
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PRIETO L, ET AL. ANLISIS COSTE-EFECTIVIDAD EN LA EVALUACIN ECONMICA DE INTERVENCIONES SANITARIAS
6.000
IV Diferencia en el coste
Intervenciones menos efectivas y ms costosas 4.000 2.000 0 0,00 2.000
I
Intervenciones ms efectivas y ms costosas
0,40
0,20
0,20
0,40
III
Intervenciones 4.000 menos efectivas y menos costosas 6.000
II
Intervenciones ms efectivas y menos costosas
Diferencia en la efectividad
Fig. 1. Plano coste-efectividad.
efectividad) de 2 hipotticas opciones, A y B, para el tratamiento de una misma enfermedad. Supongamos que la opcin A equivale a la prctica clnica habitual y B es un nuevo tratamiento. Supongamos tambin que los costes estn expresados en euros por persona y que los resultados lo estn en aos de vida ganados por cada persona tratada. Vemos as que la intervencin A tiene un coste de 1.500 y que la intervencin B cuesta 4.500 , y que, como resultado de ellas se ganan 0,4 y 0,5 aos de vida para A y B, respectivamente. Vemos tambin en la tabla 1 que el CEM ms bajo corresponde a la prctica clnica habitual: cada ao de vida extra ganado con la opcin de tratamiento A cuesta 3.750 , mientras que para la B el coste es de 9.000 por ao de vida ganado. Aunque se podran comparar los valores del CEM para cada opcin, es ms informativo ver cul es la relacin entre el coste y la efectividad incrementales, ya que as sabremos cunto cuesta realmente cada ao de vida ganado de forma extraordinaria por la intervencin B frente a la A. El CEI de inters se calcula dividiendo el coste incremental de la intervencin B sobre la A por la efectividad incremental tambin de B sobre A. Vemos que la diferencia de costes, el incremento de B sobre A, es de 3.000 , y que la diferencia en los resultados es de 0,10 aos de vida ganados por persona. Si dividimos 3.000 por 0,10 obtenemos el CEI en cuestin: 30.000 . sta es una cifra bastante alejada de los 9.000 del CEM calculados para B. Es lo que realmente cuesta cada unidad adicional sobre A ganada mediante la puesta en prctica de la nueva intervencin B. El CEM es igual al CEI cuando el coste y la efectividad de la opcin de referencia son iguales a cero. Si bien el uso del CEM es correcto, es menos informativo que el CEI para el decisor, puesto que ste considera simultneamente los 4 elementos en cuestin (CA, CB, EA y EB) e indica cul es el coste extra por unidad de beneficio adicional conseguido con una opcin respecto a la otra. Por ello, las directrices internacionales sealan que las evaluaciones econmicas deben expresar los resultados utilizando el CEI. Calculado el CEI y comparadas las opciones mediante la aplicacin del ACE, slo cabe plantear una pregunta: se deben gastar 30.000 para ganar un ao de vida extraordinario con el nuevo tratamiento frente al tratamiento habitual A? Nos ocuparemos de esta cuestin con detalle ms tarde. Veamos antes cules son los posibles resultados de una comparacin de 2 opciones, sean cuales sean, mediante la determinacin de los costes y los resultados incrementales en un ACE.
En la figura 1 se muestra un grfico con 4 cuadrantes conocido como plano coste-efectividad. En dicho grfico el eje horizontal representa la diferencia entre la intervencin de inters (B en nuestro caso) y la alternativa relevante o de referencia (A en nuestro caso); el eje vertical representa la diferencia en costes. El cuadrante I permite representar las intervenciones de inters que resultan ms efectivas y ms costosas que la de referencia; el cuadrante II, las ms efectivas pero menos costosas; el cuadrante III, las menos efectivas y menos costosas, y el cuadrante IV, las menos efectivas y ms costosas. Si la intervencin de inters acaba situada en los cuadrantes II o IV, la accin a llevar a cabo es obvia: en el cuadrante II la intervencin de inters domina claramente a la alternativa de referencia; en el cuadrante IV ocurre lo contrario. En los cuadrantes I y III, la eleccin depende del mximo valor del CEI que se est dispuesto a aceptar. En la prctica, la mayora de los ACE entre 2 opciones se sitan en el cuadrante I, en el que la nueva intervencin es ms efectiva, pero tambin ms cara que la de comparacin (esto ocurre frecuentemente cuando la comparacin se hace con la no intervencin). Es tambin el caso del ejemplo de la tabla 1: en la misma figura 1 se puede ver la interseccin en el plano en la que se sita la nueva intervencin B en relacin con la prctica habitual A (la coordenada del punto corresponde a los 3.000 del coste incremental en el eje vertical, y a los 0,10 aos de vida ganados por paciente en el eje horizontal). De momento se puede decir que la nueva intervencin B es mejor que la A, en trminos de resultados, pero desgraciadamente tambin ms cara. No se podr tomar una decisin entre A y B hasta haber definido un lmite para el coste por unidad de resultado en cuestin; en el ejemplo, un ao ms de vida ganado. Anlisis coste-efectividad para ms de 2 opciones de comparacin A menudo es necesario comparar diversas opciones para el tratamiento de un mismo problema de salud6. A menudo tambin, esa comparacin se lleva a cabo frente a una opcin que representa la prctica clnica habitual hasta la fecha; como ya se ha indicado antes, en ocasiones esto puede suponer hacer comparaciones frente a la opcin de no tratar. Vamos a ilustrar el procedimiento para comparar varias opciones a la vez en un ACE con otro ejemplo. En la tabla 2 aparecen 6 intervenciones hipotticas (A-F) para tratar un mismo problema de salud en un conjunto homogneo de pacientes. Para cada intervencin la tabla recoge el coste en euros por paciente tratado y la efectividad medida en aos de vida ganados (AVG) tambin por paciente tratado. Las opciones se presentan ya ordenadas por su coste, de menor a mayor. Se puede comprobar que las intervenciones A y B son las mismas que las presentadas en el ejemplo de la tabla 1 (esto nos ser til despus para hacer una valoracin sobre la adecuacin de las opciones incluidas para la comparacin en un ACE). Se asume que las opciones son mutuamente excluyentes, de tal manera que un paciente slo puede recibir una intervencin a la vez. Adems de las 6 posibles intervenciones, en la tabla 2 se incluye una sptima opcin que consiste simplemente en no hacer nada (no intervencin), cuyos coste y efectividad, generalmente, son 0, aunque a veces no ocurra as. Por ejemplo, si la opcin evaluada es vacunar, la opcin no hacer nada puede implicar no vacunar a los pacientes y tratarlos si adquieren la enfermedad, lo cual, evidentemente, tendra un coste. Para el presente ejemplo, supondremos que la opcin no hacer nada tiene un coste y una efectividad iguales a cero.
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TABLA 2 Costes, resultados y anlisis coste-efectividad de 6 opciones hipotticas para el tratamiento de una misma enfermedad
Anlisis de todas las opciones Opciones C E CEM C E CEI Anlisis de las opciones no dominadas C E CEI
No intervencin A B C D E F
0 1.500 4.500 4.800 5.000 9.500 12.000
0,00 0,40 0,50 0,20 0,60 0,62 0,70
3.750 9.000 24.000 8.333 15.323 17.143
1.500 3.000 300 200 4.500 2.500
0,400 0,100 0,300 0,400 0,020 0,080
3.750 30.000 1.000 500 225.000 31.250
1.500 x x 3.500 x 7.000
0,40 x x 0,20 x 0,10
3.750 x x 17.500 x 70.000
C: coste en euros por paciente tratado; E: efectividad en aos de vida ganados por paciente; CEM: coste-efectividad medio; C: incremento del coste; E: incremento de la efectividad; CEI: coste-efectividad incremental.
De disponer de recursos ilimitados, el decisor sanitario responsable de la comparacin de las opciones elegira sin duda la F. sta es la que ms efectividad proporciona tras la intervencin (0,70 AVG); sin embargo, F es tambin la ms cara de la serie (12.000 por paciente). La opcin ms barata para el tratamiento es la A (1.500 ), pero proporciona resultados ms bajos (0,40 AVG) que otras. La opcin A presenta el valor ms bajo para el CEM (3.750 por cada AVG). El valor ms alto para el CEM lo tiene la intervencin C (24.000 ), fruto de un coste de 4.800 para tan slo producir 0,2 AVG. De todos modos, la inspeccin de los CEM no nos servir para realizar de la forma ms apropiada la comparacin entre las opciones. Como se hizo en el caso de la comparacin de 2 opciones, el CEI ser la forma ms adecuada de llevar a cabo tal comparacin. En la tabla 2 se indican, a continuacin del CEM y para cada opcin, el coste y la efectividad incrementales cuando se compara la intervencin con la que inmediatamente le precede en trminos de coste. As, por ejemplo, la opcin B supone un coste incremental frente a A de 3.000 y 0,10 AVG; la intervencin C supone 300 ms que B y 0,3 AVG menos que B, y la opcin D, 200 ms que C y 0,40 AVG ms. Disponer de los costes y efectividades incrementales nos permite calcular en la misma tabla el CEI para cada intervencin. Al igual que en el caso de comparar 2 opciones, los valores del CEI nos indican cuntos euros adicionales son necesarios para conseguir mayores resultados con la opcin ms efectiva. El anlisis de la columna de los CEI ya nos permitira realizar las comparaciones que nos ocupan. Sin embargo, vamos a utilizar una estrategia paralela, mucho ms sencilla, fundamentada en la representacin grfica de los costes y la efectividad de cada una de las intervenciones comparadas.
Cada una de las opciones de la tabla 2 aparece representada como un punto en la figura 2. Las opciones se sitan en el grfico segn su efectividad (eje horizontal) y su coste (eje vertical). La pendiente de la lnea imaginaria que unira cada una de las intervenciones por separado con la interseccin de los ejes en el punto 0,0 en el que se representa la no intervencin sera igual al valor del CEM para cada opcin. En la figura 2 aparecen dibujadas las lneas para A y C que tienen el menor y el mayor CEM de la serie, respectivamente. Es fcil apreciar que la lnea que une C con el origen de los ejes tiene ms pendiente que la lnea que una a A con dicho origen. La pendiente de la lnea que unira cualquier par de opciones de tratamiento entre s sera equivalente al CEI de la intervencin ms efectiva comparada con la menos efectiva de las 2. Dicha pendiente indicara cunto ms habra que pagar por cada AVG obtenido con una intervencin ms cara y ms efectiva. En la figura 2 se muestra como ejemplo una lnea que une las intervenciones D y E. Su pendiente, la ms extrema de todas las comparaciones de parejas posibles, corresponde con el CEI de 225.000 por AVG necesarios para pasar de la opcin D a la E (tabla 2). El primer paso para poder seleccionar las mejores opciones es generar en el grfico de la figura 2 una curva conocida como frontera eficiente (FE). La FE se define conectando mediante segmentos los puntos situados ms a la derecha y abajo en el grfico; esto es, conectando los puntos que representan las opciones ms razonables desde una perspectiva eficiente: los que tienen mayor efectividad (AVG en nuestro ejemplo) y menor coste7. La conexin de puntos con segmentos siempre parte del origen de los ejes en el punto de no intervencin. La FE para los puntos de la figura
14.000 12.000 Coste () 10.000 8.000 6.000 4.000 2.000 0 0,00 0,20 A 0,40 0,60 C B D E
14.000 12.000 Coste () 10.000 8.000 6.000 4.000 2.000 0,80 0 0,00 0,20 A 0,40 0,60 C B D E
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Fig. 2. Representacin grfica de los costes y resultados de las 6 opciones para el tratamiento de una misma enfermedad de la tabla 2. Fig. 3. La frontera eficiente.
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Fig. 4. El presupuesto como criterio para tomar decisiones.
2 aparece representada en la figura 3. Los segmentos que definen la curva conectan las opciones A, D y F, en tanto que los puntos B, C y E quedan fuera de la curva. Las intervenciones excluidas por la FE se denominan opciones dominadas5,6. Existen 2 tipos de dominancia: la estricta y la extendida. Una intervencin estar estrictamente dominada si existe otra opcin ms barata y a la vez ms efectiva. En la figura 3 puede observarse que la opcin C est dominada por las intervenciones A y B, ya que siendo estas ltimas ms efectivas (proporcionan ms AVG que C), tambin son ms baratas. En la figura el punto que representa C aparece excluido por estar fuera de la lnea que une el origen con el punto A. Una intervencin padecer dominancia extendida cuando el CEI no aumenta al aumentar la efectividad o, dicho de otro modo, cuando su CEI es mayor que el CEI de la siguiente opcin ms efectiva. En la figura 3 se puede ver que la opcin B es ms efectiva que A, y que D es ms efectiva que B; sin embargo, la pendiente, y por tanto el CEI, de la lnea de puntos que une A y B es mayor que la pendiente (que el CEI) de la lnea que une B y D. En cualquier caso, B resulta excluida de las opciones conectadas por la curva FE. La opcin E se excluye por las mismas razones que B. Ninguna de las opciones eliminadas por la FE ser candidata para la eleccin final en el ACE. Las intervenciones B, C y E quedan eliminadas definitivamente. En las ltimas columnas de la tabla 2 se indican los costes y efectividades incrementales, as como sus CEI correspondientes recalculados para las 3. opciones que quedan en juego: A, D y F. La intervencin A es la menos efectiva pero tambin la menos costosa de las 3. Poner en prctica esta opcin frente a no hacer nada cuesta 3.750 por AVG. La siguiente opcin, D, es ms efectiva que A (en 0,2 AVG), pero tambin ms cara (3.500 ); pasar de A a D supone pagar 17.500 adicionales por cada AVG ganado. La ltima opcin, todava ms efectiva y cara, es la F; pasar de D a F cuesta 70.000 por AVG. Cul es la mejor opcin desde el punto de vista del coste y la efectividad? El ACE por s mismo no nos permite responder a esta pregunta. Criterios de decisin para seleccionar las mejores opciones Para determinar qu intervencin se debe escoger tras llevar a cabo un ACE, hay que definir un criterio arbitrario a partir del cual se tomarn las decisiones. Como ya antes se ha indicado, si los recursos fueran ilimitados, la opcin de
eleccin sera aquella que poseyera mayor efectividad. Dado que los recursos siempre son limitados, habr que buscar un punto medio entre la efectividad y el coste de la intervencin. En tales circunstancias, se pueden tener en cuenta bsicamente 2 criterios para tomar decisiones: a) el presupuesto y b) el precio por unidad de efectividad adicional3,6. Con el presupuesto como criterio para tomar decisiones, stas dependern del tamao de aqul para pagar las opciones en cuestin. Para el tratamiento de una enfermedad determinada en una poblacin de pacientes dada, se destina una cantidad fija. El objetivo del decisor ser escoger la intervencin o intervenciones que maximicen los beneficios sin exceder el presupuesto establecido. La curva de la FE del ejemplo anterior, representada de nuevo en la figura 4, servir de nuevo para ilustrar el concepto. Imaginemos que el decisor tiene una cantidad mxima para gastar en cada paciente en tratamiento; supongamos que esa cantidad es de 10.000 . En la figura 4 este presupuesto est representado por una lnea horizontal que corta el eje vertical en los 10.000 . El objetivo es maximizar los AVG que se pueden conseguir utilizando este presupuesto fijo. La opcin que se debe escoger en esta situacin equivale al punto X de la figura en el que el presupuesto mximo corta la curva de la FE. Si este punto no corresponde con una intervencin en particular, como ocurre en el ejemplo, el coste y los AVG correspondientes a este punto de la FE se pueden conseguir tratando a los pacientes con diferentes opciones. En el ejemplo que nos ocupa, esto se lograra tratando a unos pacientes con la opcin D y a otros con la F (la proporcin de pacientes en D y F estara dada por la frmula XF/DF para D y DX/DF para F). Si, debido al principio de equidad, el decisor tuviera que tratar a todos los pacientes con la misma opcin, la solucin ptima sera tratar a todos los enfermos con la opcin ms efectiva que tuviera el coste por debajo del lmite definido por el presupuesto. En el ejemplo, la mejor opcin resulta ser la E, ya que es la que ms efectividad proporciona con un coste (9.500 ) justo por debajo del lmite de los 10.000 por paciente. Si bien el punto E est fuera de la FE inicial, una vez descartada la opcin F por pasarse del presupuesto, E s formara parte de la nueva FE delimitada por las opciones que quedaran en el anlisis (la curva de la FE unira, adems de los puntos 0 y A, el punto D y E al haber eliminado el F). En lugar de utilizar el presupuesto como criterio para la decisin, se puede determinar cul es el precio mximo que se est dispuesto a pagar por una unidad de efectividad. El objetivo del decisor es en este caso escoger la intervencin ms efectiva para la cual el coste incremental por unidad de efectividad ganada es inferior al precio mximo que se quiere pagar. Si en el ejemplo de la tabla 2 se estableciera un lmite de 50.000 por AVG, la opcin a escoger sera la D, ya que su CEI se encuentra por debajo del dintel mximo definido. A pesar de las aparentes diferencias entre los 2 criterios para tomar decisiones, precio por unidad de efectividad y presupuesto, ambos enfoques son al fin y al cabo las 2 caras de una misma moneda. Un precio mximo por unidad de efectividad menor implica, adems de un menor grado de efectividad, un coste total menor de la intervencin y, por tanto, la necesidad de un presupuesto menor; un precio mximo mayor aumenta tanto la efectividad como el coste total de la aplicacin de la opcin escogida y, por consiguiente, el tamao del presupuesto necesario para ponerla en prctica. Ambos enfoques pueden utilizarse para maximizar la efectividad de un nivel determinado del coste total de la intervencin.
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Anlisis coste-efectividad y las listas de eficiencia Ms all de las comparaciones entre opciones de intervencin para una misma enfermedad, es posible tambin hacer comparaciones entre intervenciones destinadas a problemas de salud diferentes. Estas comparaciones se llevan a cabo mediante la construccin de tablas en las que aparecen ordenadas las intervenciones en funcin de su CEM por unidad de efectividad (generalmente AVG o AVG ajustados por la calidad de vida). La primera tabla con este formato fue publicada por Williams8 y desde entonces se las conoce como listas de eficiencia (league tables en ingls)5. En la tabla 3 se muestra un ejemplo de una de ellas. Existen 2 motivos bsicos para construir este tipo de tablas5. El primero se debe al inters de poner en un contexto ms amplio los resultados de la evaluacin de una intervencin sanitaria9. El segundo tiene que ver con la toma de decisiones informadas sobre la distribucin de los recursos sanitarios entre programas o intervenciones alternativas que compiten entre s por dichos recursos8,10. En teora, el bienestar social puede maximizarse poniendo en prctica las intervenciones ms eficientes. El decisor sanitario podr utilizar las listas de eficiencia para decidir qu opciones son financiables y cules no. Adems de las tablas en las que las intervenciones aparecen ordenadas por su CEM de menor a mayor, el decisor necesitar un criterio para poder establecer su dictamen. Podr contar de nuevo con el presupuesto para tomar su decisin; en ese caso las intervenciones de la lista de eficiencia sern financiadas empezando por la que tiene el CEM ms bajo y siguiendo con las dems hasta agotar el presupuesto. Mediante este proceso se podr, al menos en teora, optimizar la salud de los individuos de la poblacin con los recursos disponibles para ello. El decisor puede utilizar otro criterio basado en el precio por unidad de efectividad para decidir cules son las intervenciones que se deben financiar. Este mtodo establece un dintel mximo para el precio que se est dispuesto a pagar por unidad de efectividad. En EE.UU., Canad y algunos pases europeos se considera que una intervencin sanitaria presenta una relacin coste-efectividad aceptable si el coste adicional de cada ao de vida ajustado por calidad ganado es inferior a 50.000 dlares e inaceptable cuando supera los 100.000 dlares por ao de vida ajustado por calidad11-14. En Espaa no existe un criterio unnime a la hora de realizar tales recomendaciones, es decir, no hay un criterio sobre lo que es una intervencin sanitaria eficiente. En una reciente revisin de la bibliografa15 se ha planteado que todas las intervenciones hasta 30.000 /AVG seran eficientes, e ineficientes las superiores a 120.000 /AVG. Entre 30.000 y 120.000 por AVG habra una zona de incertidumbre sobre la cual sera difcil pronunciarse. A pesar de lo atractivo de la idea, el uso de listas de eficiencia para la distribucin de recursos sanitarios ha suscitado mltiples crticas. Algunas de ellas tienen que ver con las limitaciones puramente metodolgicas subyacentes a los ACE que dan lugar a los CEM que aparecen en las listas de eficiencia. Drummond et al16 han puesto de manifiesto que los ACE no siempre son homogneos en cuanto a sus procedimientos, por lo que sus resultados no son estrictamente comparables. Las caractersticas de los estudios que ms pueden influir en la calidad de sus resultados son segn estos autores: a) la tasa de descuento aplicada; b) el mtodo de estimacin de las preferencias por los estados de salud; c) el intervalo de costes y resultados considerado, y d) la seleccin de las opciones incluidas. Esta ltima caracterstica sera probablemente la ms importante para la interpreta43
TABLA 3 Ejemplo de listas de eficiencia (league table)*

Intervencin CEM
Test de colesterol y tratamiento diettico (adultos de 40-69 aos) Intervencin neuroquirrgica de lesin cerebral Recomendacin del mdico general de dejar de fumar Intervencin neuroquirrgica de hemorragias subaracnoideas Tratamiento antihipertensivo para prevenir apoplejas Colocacin de marcapasos Prtesis de cadera Recambio valvular por estenosis artica Test de colesterol y tratamiento Bypass coronario (angina grave) Trasplante de hgado Cribado de cncer de mama Trasplante de corazn Test de colesterol y tratamiento en adultos de 25-39 aos Hemodilisis domiciliaria Hemodilisis hospitalaria Bypass coronario (angina menos grave, un vaso) Tratamiento de la anemia con eritropoyetina en pacientes dializados Intervencin neuroquirrgica de un tumor maligno intracraneal
317 346 389 706 1.354 1.584 1.699 1.642 2.131 3.010 6.782 8.323 11.290 20.376 24.854 27.115 31.637 78.307 155.203
CEM: coste-efectividad medio (euros por ao de vida ajustado por calidad de vida; datos originales en libras de 1990). *Tabla adaptada de Lpez y Casasnovas G, Ortn Rubio V. Economa de la salud, fundamentos y polticas. Madrid: Ediciones Encuentro, 1998.
cin de las listas de eficiencia. En los 2 ejemplos mostrados a lo largo del desarrollo de este artculo hemos dado buena cuenta de este fenmeno. En la tabla 1 se compararon las opciones A y B; dependiendo de los criterios utilizados para tomar la decisin, bien podra escogerse la intervencin B en lugar de la A para el tratamiento de los pacientes. En la tabla 2 se incorporaron nuevos tratamientos, ms caros pero ms efectivos, a la comparacin; tras el anlisis de la dominancia, la opcin B, junto con la C y la E, qued eliminada del abanico de opciones finales. La intervencin B puede ser o no una buena alternativa a la intervencin A dependiendo de qu otras opciones se consideren en el ACE. Las limitaciones metodolgicas no seran las nicas objeciones al uso de las listas de eficiencia para la distribucin de los recursos sanitarios5. Quiz el principal peligro de las listas de eficiencia sea precisamente su formato. Como ocurre con cualquier tipo de ordenacin, es fcil que se genere una sensacin de confianza, de forma que el decisor crea que ya dispone de un instrumento sencillo para tomar decisiones. Nada ms lejos de la realidad. Se ha insistido en que dichas tablas nunca deberan utilizarse de forma mecnica, sino que deben servir de ayuda en la toma de decisiones17. En este sentido, es preciso tener en cuenta las grandes variaciones que puede haber en la forma de utilizar las intervenciones evaluadas en la prctica clnica, variaciones que fcilmente podran hacer cambiar la ordenacin. Adems, como ya se indic en el primer artculo de la serie1, las intervenciones no son eficientes o ineficientes en s mismas, sino en funcin de cmo se utilicen. Una determinada intervencin puede ser muy eficiente cuando se aplica a pacientes de alto riesgo y completamente ineficiente en el resto. Las actuales listas de eficiencia son excesivamente simples. Uno de los mayores retos del ACE pasa, precisamente, por evaluar la eficiencia de las nuevas intervenciones en diferentes subgrupos de pacientes. Pero incluso si en el futuro llegsemos a contar con listas de eficiencia exhaustivas, con informacin detallada sobre la eficiencia de multitud de intervenciones en distintos tipos de pacientes, tendr que ser el clnico quien, finalmente, decida, con la mejor informacin posible, cul es la mejor opcin para el paciente individual que tiene delante.
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REFERENCIAS BIBLIOGRFICAS 1. Sacristn JA, Ortn V, Rovira J, Prieto L, Garca-Alonso F. La evaluacin econmica en medicina Med Clin (Barc). [En prensa]. 2. Prieto L, Sacristn JA, Pinto JL, Badia X, Antoanzas F, Del Llano J. El anlisis de costes y resultados en la evaluacin econmica de las intervenciones sanitarias Med Clin (Barc). [En prensa]. 3. Karlsson G, Johannensson M. The decision rules of cost-effectiveness analysis Pharmacoeconomics 1996;9:113-20. 4. Finlayson SRG. Cost-effectiveness analysis. Semin Colon Rectal Surgery 2003;14:26-9. 5. Drummond MF, OBrien BJ, Stoddart GL, Torrance GW. Methods for the economic evaluation of health care programs. 2nd ed. Oxford: Oxford University Press, 1997. 6. Bala MV, Zarkin GA. Application of cost-effectiveness analysis to multiple products: a practical guide. Am J Manag Care 2002;8:211-8. 7. Mark DH. Visualizing cost-effectiveness analysis. JAMA 2002;287:2428-9. 8. Williams AH. Economics of coronary artery bypass grafting. Br Med J 1985;291:326-9. 9. Schulman KA, Lynn LA, Glick HA, Eisenberg JM. Cost effectiveness of lowdose zidovudine therapy for asymptomatic patients with human immunodeficiency virus (HIV) infection. Ann Intern Med 1991;114:798-802. 10. Klevit HD, Bates AC, Castanares T, Kirk EP, Sipes-Metzler PR, Wopat R. Prioritization of health care services. A progress report by the Oregon Health Services Commission. Arch Intern Med 1991;151:912-6. 11. Laupacis A, Feeny D, Detsky AS, Tugwell PX. How attractive does a new technology have to be to warrant adoption and utilization? Tentative guidelines for using clinical and economic evaluations. CMAJ 1992;146: 473-81. 12. Laupacis A, Feeny D, Detsky AS, Tugwell PX. Tentative guidelines for using clinical and economic evaluations revisited. CMAJ 1993;148:927-9. 13. Gafni A, Birch S. Guidelines for the adoption of new technologies: a prescription for uncontrolled growth in expenditures and how to avoid the problem. CMAJ 1993;148:913-7. 14. Naylor CD, Williams JI, Basinski A, Goel V. Technology assessment and cost-effectiveness analysis: misguided guidelines? CMAJ 1993;148:921-4. 15. Sacristn JA, Oliva J, Del Llano J, Prieto L, Pinto JL. Qu es una tecnologa sanitaria eficiente en Espaa? Gac Sanit 2002;16:334-43. 16. Drummond M, Torrance G, Mason J. Cost-effectiveness league tables: more harm than good? Soc Sci Med 1993;37:33-40. 17. Mason J, Drummond M, Torrance G. Some guidelines on the use of cost effectiveness league tables. BMJ 1993;306:570-2.
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Atencin Primaria. Vol. 27. Nm. 4. 15 de marzo 2001
J.L. Pinto-Prades et al.El anlisis coste-efectividad en sanidad
El anlisis coste-efectividad en sanidad

J.L. Pinto-Prades, V. Ortn-Rubio y J. Puig-Junoy
La necesidad de medir la efectividad

En algunas ocasiones se usa la palabra economicista para desacreditar algunas polticas sanitarias, y se suele emplear dicha expresin para transmitir la idea de que la medida en cuestin tiene como nico objetivo ahorrar dinero. Nosotros queremos decir muy claramente que tales tipos de medidas no pueden ser justificadas apelando a la evaluacin econmica. La evaluacin econmica aplica los conceptos bsicos de la economa al establecimiento de prioridades, y la economa nos dice cmo hemos de gastar un determinado presupuesto para conseguir el mximo beneficio. Por tanto, nunca puede ser el nico objetivo de la evaluacin econmica el ahorro de recursos, ya que, si eso fuera as, la mejor poltica sera aquella que no gastara nada y dejara que las personas murieran por las calles sin recibir atencin mdica. Que nosotros sepamos, ningn economista ha recomendado tales polticas. Dado que el objetivo de la evaluacin econmica es la de asignar los recursos para maximizar el beneficio, la primera pregunta que nos viene a la cabeza es la de qu entendemos por beneficio en el contexto de la asignacin de recursos sanitarios. De nuevo queremos dejar muy claro que el beneficio no es la ganancia monetaria que produce una determinada poltica sa-
nitaria. Los primeros estudios de evaluacin econmica1 valoraron el beneficio del gasto sanitario por el aumento en la productividad de los pacientes. Se meda la productividad antes y despus del tratamiento y la diferencia era el beneficio del programa. Esto no es correcto desde el punto de vista econmico. Para la economa el beneficio de cualquier poltica est relacionado con las preferencias de la poblacin. Por qu quiere la sociedad dedicar dinero a sanidad?, cules son sus valores? Si sus preferencias fueran en la direccin de que lo nico importante es la riqueza del pas, entonces la forma anterior de medir el beneficio de un programa sanitario sera correcta. En este caso, no habra que dedicar recursos a aquellos que no estuvieran en edad productiva. Sin embargo, la sociedad no tiene esta clase de preferencias, sino que considera como beneficio sanitario la mejora en la salud, con independencia de las ganancias de productividad que pueda ocasionar. Por tanto, la evaluacin econmica debe considerar como beneficio sanitario la ganancia en la salud y esto requiere medir la efectividad de los programas y de los tratamientos sanitarios.
Medida de la efectividad
La medida de efectividad (de beneficio sanitario) que necesitamos para realizar un estudio costeefectividad depender del objetivo del programa o tratamiento a evaluar. Supongamos que queremos evaluar un nuevo medica-
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mento para la hipertensin. Lgicamente, dicho programa tendr como consecuencia la reduccin en la hipertensin y utilizar como medida la disminucin de la presin medida en mmHg. En el caso de un programa de cribado del cncer de mama, la efectividad se medir por el nmero de casos detectados precozmente. Si tenemos los costes y la efectividad, nicamente nos queda por calcular la razn coste-efectividad. Para realizar un anlisis costeefectividad (ACE) necesitamos, por tanto, conocer la efectividad del programa a evaluar. Para obtener la efectividad, necesitamos basarnos en informacin procedente de la revisin de la literatura mdica. Dicha informacin la podemos valorar mediante dos criterios: es de calidad?, es relevante? Cuando hablamos de calidad de la informacin sobre efectividad nos referimos al grado de confianza sobre los resultados que nos proporciona. Dicha confianza depender mucho del tipo de estudio utilizado para obtener evidencia sobre el beneficio sanitario del programa. El tipo de estudio que proporciona un grado de fiabilidad mayor sobre el beneficio que produce un tratamiento es el ensayo controlado aleatorio con un suficiente nmero de pacientes y con un perodo de seguimiento suficiente para proporcionar resultados con un nivel de error bajo. El menos fiable2 sera el estudio de series de casos sin ningn grupo de control.
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Cuando hablamos de relevancia, nos referimos a la posibilidad de trasladar la evidencia procedente de los estudios de la bibliografa a las circunstancias particulares del mbito para el que quiere calcularse la efectividad. As, los estudios pueden haber utilizado mdicos con una mayor experiencia que los que pondrn en prctica el programa en nuestro entorno, las caractersticas de los pacientes pueden ser muy distintas o las posibilidades de seguir el tratamiento pueden cambiar. Hay, por tanto, una cierta disyuntiva entre la calidad de la evidencia mdica y la relevancia. Los ensayos controlados aleatorios proporcionan informacin de gran calidad, lo cual es muy importante para saber si el tratamiento funciona en condiciones ideales. A la medida del beneficio en condiciones controladas la denominamos eficacia. Sin embargo, para tomar decisiones sobre asignacin de recursos, lo que necesitamos es evidencia sobre la efectividad, esto es, necesitamos una estimacin de los beneficios sanitarios en situaciones ms reales. Por esto, en muchas ocasiones la informacin procedente de estudios observacionales puede ser ms relevante. Otro aspecto relacionado con la medida de la efectividad est relacionado con el objetivo de cualquier evaluacin econmica. Hemos dicho que el objetivo de la evaluacin econmica es asignar recursos siguiendo las preferencias de la poblacin. Esto hace que sea relevante la distincin entre dos tipos de medidas de resultados, como son los resultados intermedios y los finales. En los ejemplos que hemos usado anteriormente, hemos citados dos medidas del beneficio sanitario que podemos denominar medidas de resultados intermedios. Tanto la presin arterial como el nmero de casos de cncer detectados precozmente son medidas de resultados intermedios. Si queremos asignar los recursos para produ276
cir bienes valorados por la poblacin, necesitamos informacin sobre resultados finales. Los pacientes VIH positivos no valoran un medicamento porque les reduce la carga viral, sino porque al disminuir la carga viral aumentan su esperanza de vida; los pacientes con osteoporosis no quieren tener una mayor densidad sea, sino prevenir las fracturas; la deteccin precoz del cncer tiene valor social porque reduce la mortalidad. En muchas ocasiones, no se dispone de informacin procedente de ensayos que nos permita medir la efectividad en trminos de resultados finales. En dichas ocasiones, necesitamos mezclar informacin procedente de estudios diversos y establecer la relacin entre variables intermedias y finales mediante modelos matemticos. Por ejemplo, no hay muchos estudios que nos permitan tener evidencia sobre el incremento en la esperanza de vida proporcionada por las terapias triples para pacientes VIH positivos. Sin embargo, dado que parece que existe una evidencia clara entre la carga viral y la esperanza de vida, suponemos que reduciendo la carga viral se aumenta la esperanza de vida.
Calidad de vida
En los ejemplos anteriores sobre resultados finales siempre hemos expuesto casos en los que dicho resultado se reflejaba en aumento en esperanza de vida, mientras que en el caso de la osteoporosis el componente de calidad de vida era quiz ms importante. El problema es cmo incluir resultados sobre variacin de la calidad de vida en un estudio coste-efectividad? La cuantificacin de la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) es un campo en el que se han realizado grandes progresos en los ltimos 30 aos. Hay muchos tipos de medidas de CVRS que se utilizan en estudios de cos-
te-efectividad. Por ejemplo, supongamos que la mejora en la masa sea puede reducir el dolor y queremos saber si estamos disminuyendo mucho o poco el dolor. Muchos de los estudios que miden la efectividad de los tratamientos que reducen el dolor utilizan escalas visuales analgicas o escalas Likert. En una escala visual analgica, se ensea al paciente una lnea (normalmente en blanco) con extremos tales como dolor insoportable y nada de dolor y el paciente se tiene que colocar en un punto de la escala. En el caso de las escalas Likert se dice al paciente que d un valor que puede ser + 1 (reduccin leve del dolor), + 2 (reduccin moderada) o + 3 (reduccin grande) o 4 (eliminacin del dolor). La medida de la CVRS se complica cuando el tratamiento influye en varios aspectos relacionados con la calidad de vida. Por ejemplo, si se quiere realizar un anlisis coste-efectividad de un cierto tipo de prtesis de cadera o de rodilla, se ha de medir la influencia de dicha intervencin por la influencia en el dolor y en la movilidad. Esto requiere una escala para cada una de las dos dimensiones de la calidad de vida y requiere un criterio para agregarlas, esto es, si un paciente mejora mucho en dolor y poco en movilidad, est mejor que un paciente que mejora poco en dolor y mucho en movilidad? Las medidas de CVRS suelen dividirse en dos grandes tipos: las denominadas especficas y las llamadas genricas3. Una especfica es aquella que ha sido pensada para recoger mejoras en la calidad de vida producidas por un cierto tipo de tratamiento. Por ejemplo, el VF-14 es una medida especfica, ya que est especialmente pensada para recoger variaciones en la calidad de vida producida por las intervenciones de cataratas. Cuando decimos especialmente pensada queremos decir que est basada en una
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serie de preguntas que estn relacionadas con actividades que dependen de la capacidad visual. No tendra sentido preguntar a los pacientes si oyen mejor despus de una operacin de cataratas; sin embargo, es importante preguntarles si despus de la intervencin pueden conducir mejor, si pueden leer carteles por la calle, etc. Las medidas genricas son aquellas que han sido diseadas para recoger variaciones en la calidad de vida producidas por cualquier tipo de intervencin. Para ello, descomponen la calidad de vida en dimensiones tales como movilidad, dolor, relaciones sociales, salud mental y otras por el estilo. Si recogen un abanico lo suficientemente completo de dimensiones, pueden utilizarse para cualquier enfermedad. Por ltimo, nos gustara sealar que aunque es deseable medir la efectividad en trminos de resultados finales, se pueden usar medidas intermedias, siempre que exista cierta evidencia de su relacin con los resultados finales. En este sentido, si estuviera mejor establecida la relacin entre carga viral y esperanza de vida que entre masa sea y riesgo de fractura, sera ms legtimo realizar un ACE utilizando como medida de resultado la mejora en la carga viral que en la masa sea.
Ajustando el valor de la efectividad

Supongamos que ya hemos conseguido medir los costes y la efectividad en forma (a poder ser) de influencia del tratamiento en las variables finales, esto es, en cantidad y calidad de vida (o las dos a la vez). Una vez obtenida esta medida, hay que realizar una serie de ajustes que reflejan (en principio) la forma que tiene la sociedad de valorar los beneficios sanitarios. En primer lugar, hay que realizar un ajuste por el momento del tiempo en que se producen los
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costes y los beneficios. Una de las caractersticas del comportamiento humano es la existencia de la preferencia temporal. A las personas no nos da igual el momento del tiempo en el que se producen los costes y los beneficios. Por el lado de los costes esta cuestin parece ms clara. Por ejemplo, suponga que le dan a elegir entre dos formas de financiar su coche, una de ellas requiere que empiece a pagar inmediatamente y la otra le permite posponer el pago 6 meses. Est claro que preferir esta ltima. Supongamos, asimismo, que su jefe le regala como recompensa a su trabajo, un viaje al Caribe y le da a elegir entre poder realizar el viaje este verano o el ao que viene. Habitualmente, elegir realizar el viaje este ao. La preferencia temporal ms comn parece que va en la direccin de preferir retrasar los costes y adelantar los beneficios. Este tipo de preferencias se traducen en el ACE mediante un parmetro, denominado tasa de descuento, que ajusta los costes y los beneficios segn el momento del tiempo en el que se producen. As, si 2 tratamientos producen el mismo beneficio pero uno requiere gastarnos 100 hoy y otro requiere gastar la misma cantidad dentro de 2 aos, el segundo es preferido. Sin embargo, la evaluacin econmica requiere que podamos decir cunto ms preferido es. Supongamos que el primero produce un beneficio de 10 y el segundo de 8 (un 20% menos). En este caso, no podemos decidir a no ser que utilicemos la tasa de descuento, que nos permitir decir si gastar 100 hoy supone un coste mayor del 20% respecto de la opcin de gastarnos la misma cantidad dentro de 2 aos. En la prctica, la tasa de descuento que se utiliza se toma a partir del tipo de inters de la deuda pblica. De todas formas, para estandarizar los estudios de evaluacin econmica, y dadas las pocas diferencias entre los tipos de inters (reales) entre
pases desarrollados, se ha sugerido4 que todos los estudios de evaluacin econmica utilicen, entre las posibles tasas de descuento, la del 3%. Una cuestin mucho ms compleja es la de si la tasa de preferencia temporal debe usarse tambin por el lado de los beneficios. Por ejemplo, consideremos un programa para el cribado del cncer de prstata. Supongamos que, de no haberse puesto en marcha el programa, a los pacientes se les hubiera detectado el cncer al cabo de 5 aos y que hubieran muerto al cabo de 10. El programa permite que la esperanza de vida aumente en 5 aos. Estos aos no se ganan inmediatamente, sino que son 5 aos que se ganan al cabo de 10 aos. Supongamos ahora un programa que prolonga en 5 aos la esperanza de vida de pacientes que ya tienen cncer. La pregunta es, tienen el mismo valor los 2 tratamientos? Si aplicamos el principio de que la gente prefiere recibir un beneficio lo antes posible, el segundo programa es preferible, ya que es mejor ganar 5 aos ahora que no dentro de 10 aos. Esta es una cuestin compleja y no es este el lugar de tratarla con profundidad. Baste decir que en la actualidad el ACE descuenta las ganancias tal y como hace con los costes. Una segunda variable de ajuste es la incertidumbre con la que se producen tanto los costes como los beneficios, especialmente estos ltimos. De nuevo, dado que la incertidumbre influye en las preferencias de las personas, el ACE tiene que incluir estas preferencias en su evaluacin. Explicaremos, mediante un ejemplo, qu entendemos por preferencias por la incertidumbre. Supongamos que usted tiene que elegir entre un trabajo de funcionario en el que recibir una remuneracin X segura toda su vida y otro en el que usted considera que tiene un 25% de ganar 2X, un 50% de ganar X y un 25% de
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ganar X/2. Seguramente, no se mostrar indiferente entre los dos, esto es, la incertidumbre influye en sus preferencias. Esto tambin ocurre con los tratamientos sanitarios. Supongamos que un paciente tiene una grave enfermedad que le puede producir la muerte. El tratamiento A produce efectos similares en todos los pacientes y el paciente espera ganar unos 10 aos de vida. La efectividad del tratamiento B es variable, aunque no est claro qu caractersticas del paciente influyen en la misma. En un 50% de los casos el tratamiento mejora la esperanza de vida en 20 aos, en un 45% de casos en 10 aos, en un 5% de casos en 0 aos. Lo que hace la evaluacin econmica es incorporar la influencia de la incertidumbre mediante la frmula del valor esperado, esto es, calcula el valor del tratamiento multiplicando la probabilidad de que ocurra una cierta ganancia por el valor de sta. As, en el caso del tratamiento B tendramos: Efectividad de B = 0,5 20 + 0,45 10 + 0,05 0 = 14,5 Dado que el tratamiento A produce una ganancia en todos los casos de 10 aos, el B es preferido al A. En realidad, sera ms exacto decir que la evaluacin econmica obtiene el valor esperado del valor (o utilidad) que tienen las ganancias. Si suponemos que un ao ahora no tiene el mismo valor que un ao dentro de 20 aos, el ACE debera incluir los valores de los aos en el clculo de la efectividad y no debera tratar los aos de vida de forma lineal. De nuevo esta cuestin se vuelve demasiado tcnica para ser tratada aqu, pero s queremos que quede claro que el grado de incertidumbre influye en el valor de un tratamien-
to y esto ha de ser incluido en el ACE. Un ltimo factor de ajuste de la efectividad, quiz ms problemtico que los anteriores, pretende reflejar las preferencias de la sociedad por las caractersticas de los pacientes que se benefician de un tratamiento. Por ejemplo, Gold et al4 realizan un ACE de un programa de aumento de la dosis de cido flico en algunos alimentos, con el objetivo de disminuir el nmero de nios que nacen con problemas neurolgicos y encuentran que dicho programa beneficia principalmente a los recin nacidos, pero tambin perjudica, en cierto grado, a algunas personas mayores, ya que el exceso de vitamina B12 en dicha poblacin puede enmascarar problemas de anemia. Tradicionalmente el ACE considera que un ao de vida ganado por un nio tiene el mismo valor que un ao de vida perdido por una persona mayor. Esto es algo que, en la actualidad, est sometido a discusin5, ya que algunos autores piensan que los aos de vida de los mayores deben ponderar menos que los de los jvenes. Asimismo, considera que si una persona gana 40 aos de vida el beneficio del programa es el mismo que si 40 personas ganan un ao de vida. Este supuesto del ACE tambin est siendo sometido a revisin. Sin embargo, en la actualidad el ACE evala el beneficio de un tratamiento sanitario simplemente sumando el beneficio sanitario recibido por cada individuo sin ningn tipo de ponderaciones.
mos segn el ACE? Denominaremos CA y CB los costes de cada programa y por EA y EB los beneficios (medidos por el nmero de casos detectados prematuramente). Da la impresin de que habra que hacer lo siguiente: Obtener la razn coste-efectividad (C/E) Comparar CA/EA con CB/EB. Elegir el programa con la razn ms pequea posible. Esto no es cierto. Supongamos que CA = 10 y CB = 20. Supongamos que EA = 3 y EB = 5. Por tanto CA/EA = 3,3 y CB/EB = 4. Da la impresin de que el A es mejor; sin embargo, el ACE no nos permite obtener dicha conclusin. Esto es as porque el programa B es ms efectivo y elegir el A o el B depender de si la sociedad quiere o no gastarse 10 unidades monetarias ms para obtener 2 unidades ms de efectividad. Esto es algo que el ACE no puede contestar. Por eso, el ACE es una herramienta que nos puede ayudar a tomar decisiones, pero no evita juicios de valor.
Bibliografa
1. Weisbrod B. Economics of public health: measuring the impact of diseases. Filadelfia: University of Pennsylvania Press, 1961. 2. Cook DGH, Guyatt A, Sackett LD. Rules of evidence and clinical recomendations on the use of antithrombotic agents. Chest 1992; 102: 305-311. 3. Pinto Prades JL. Calidad de vida y asignacin de recursos sanitarios. Gac Sanit 2000; 14 (2): 168-174. 4. Gold MI, Siegel L, Weinstein RM. Cost-effectiveness in health and medicine. Oxford: U.P., 1996. 5. Williams A. Intergenerational equity: an exploration into the Fair Innings argument. Health Economics 1997; 6: 117-132.
Qu decisin tomar?
Supongamos que ya hemos medido de forma adecuada los costes y la efectividad de 2 programas, el A y el B, de cribado del cncer de mama. Cul de los dos elegire-
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Medida de la calidad de vida relacionada con la salud

Michael Herdman
Instituto de Salud Pblica de Catalua. Universidad de Barcelona
Las medidas de la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) ocupan un lugar destacado en la investigacin de resultados en salud (IRS), especialmente en los estudios de efectividad. No obstante, el uso de las medidas de CVRS en este tipo de estudios lleva asociada una serie de retos, debido a que normalmente implican la comparacin del tratamiento de inters con otros tratamientos de efectividad ya demostrada, porque incluyen a sujetos muy heterogneos en cuanto a la presencia de comorbilidades y en cuanto a su capacidad para entender y rellenar los cuestionarios, y porque pretenden medir los beneficios del tratamiento en condiciones de prctica clnica habitual. En este artculo se analizan algunos de estos temas, junto con otros de actualidad en la medicin de la CVRS, como son el uso de las medidas individualizadas, la aplicacin de la teora de respuesta a los tems (TRI), y la investigacin del response shift. Respecto al uso de instrumentos de la CVRS en estudios de efectividad, las conclusiones principales son: a) la seleccin de instrumentos probablemente debe ser an ms cuidadosa que en los ensayos clnicos controlados; b) la medicin de la CVR debe centrarse en la utilizacin de cuestionarios especficos de la enfermedad y/o tratamiento de inters; c) puede haber un papel importante para los cuestionarios genricos al recoger el impacto de las comorbilidades, y en el control de sesgos, y d) hacen falta ms comparaciones entre cuestionarios especficos para la misma enfermedad, especialmente respecto a su capacidad discriminatoria y su sensibilidad al cambio. Palabras clave: Calidad de vida relacionada con la salud. Investigacin de resultados en salud. Estudios de efectividad.
The measurement of health-related quality of life

The measurement of health-related quality of life (HRQOL) plays a very important role in the study of health outcomes, particularly in effectiveness studies. Nevertheless, the nature of these studies implies a series of challenges in the use of HRQOL instruments, due to the type of comparisons made, the heterogeneity of subjects included in terms of both the presence of comorbid conditions and the ability to understand and complete questionnaires, and because there is a need to collect the data in conditions of usual clinical practice. The aim of this paper is to discuss some of these issues, as well as other topics of current interest in the field, such as the use of individualized measures, applications of Item Response Theory, and response shift phenomenon research. With regard to the use of HRQOL measures in effectiveness studies, the main conclusions are that: a) instrument selection probably needs to be even more careful than in controlled clinical trials, and needs to take into account time pressures and variability in patients ability to respond; b) that instrument selection should centre on the use of disease-specific measures; c) that generic measures may play an important role in capturing the broader effects of co-morbidity, and may be useful in controlling certain types of bias, and d) that more comparisons are required between disease-specific instruments for the same condition, particularly with respect to their discriminative power and their sensitivity to change. Key words: Health-related quality of life. Health outcomes research. Effectiveness studies.
El uso de las medidas de la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) para medir la eficacia y efectividad de distintas intervenciones mdicas sigue en aumento1. Estas medidas se basan en la autoevaluacin del grado de funcionamiento en las dimensiones fsicas, psicolgicas y sociales de la salud, as como en la autoevaluacin de sensaciones somticas y de sntomas, y la percepcin de la salud global2. Estas medidas tienen un lugar destacado dentro de la investigacin de los resultados en salud (IRS)3,4, sobre todo en los estudios de efectividad, es decir, en aquellos que intentan medir las consecuencias de una intervencin mdica en condiciones reales de la prctica clnica habitual5,6. Sin embargo, la incorporacin de medidas de la CVRS en estudios de efectividad tiene una serie de implicaciones, debido a las caractersticas de este tipo de estudio, especialmente: a) la intervencin de inters normalmente se compara con la prctica clnica habitual, es decir, con una intervencin o unas intervenciones que ya se habrn demostrado eficaces; b) son estudios longitudinales; c) se emplean unos criterios de inclusin y exclusin menos estrictos que en los ensayos clnicos controlados (para asegurar una mayor generalizabilidad), y d) se pretende medir la efectividad en condiciones tpicas de la prctica clnica6. Estas caractersticas de los estudios de efectividad implican la necesidad de: a) utilizar indicadores con una capacidad discriminatoria alta y con una sensibilidad al cambio tambin alta; b) tener en cuenta algunos factores de confusin, especialmente la presencia de las comorbilidades, que pueden llegar a enmascarar el efecto del tratamiento, y c) seleccionar instrumentos adecuados y sencillos para su uso en condiciones tpicas de la prctica clnica habitual. El objetivo de este artculo es repasar algunos de estos temas en relacin con el uso de instrumentos de la CVRS. El artculo se centra en una discusin del uso de estos instrumentos en estudios de efectividad porque es en este aspecto de la investigacin de resultados donde tienen ms potencial7, y porque su viabilidad de uso en otros mbitos, como su inclusin sistemtica en bases de datos en atencin primaria o secundaria, no est demostrada8. La importancia del poder discriminatorio y de la sensibilidad al cambio en estudios de efectividad Cualquier indicador de efectividad utilizado en este tipo de estudios deber tener un poder discriminatorio alto y una sensibilidad al cambio tambin alta, porque la intervencin de inters no ser comparada con un placebo, sino con otras intervenciones que ya han demostrado su efectividad, y tambin porque es importante medir la magnitud del efecto de los cambios a lo largo del estudio9. En general, los instrumentos de CVRS han demostrado unas capacidades discriminatorias y una sensibilidad al cambio altas10,11. Incluso a veces se ha demostrado que pueden discriminar mejor entre tratamientos que algunos indicadores ms clnicos
Correspondencia: Prof. M. Herdman. Instituto de Salud Pblica de Catalua. Universidad de Barcelona. Ctra. de la Feixa Llarga, s/n. 08907 LHospitalet de Llobregat. Barcelona. Correo electrnico: mherdman@bell.ub.es
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como el fracaso teraputico, la limitacin de dosis por toxicidad o la supervivencia12, aunque es importante utilizar un tipo de anlisis estadstico adecuado13. Sin embargo, es importante reconocer que el grado de sensibilidad al cambio conseguido puede depender de numerosos factores, como el tipo de instrumento utilizado (los instrumentos especficos se han mostrado ms sensibles que los genricos)14, el tipo de dimensin (las dimensiones de funciones fsica y mental parecen ser generalmente ms sensibles que las de funcin social15,16, por lo menos a corto y medio plazo, como quizs sera de esperar), y el tipo o contenido del tem (los tems que recogen sntomas parecen ser ms sensibles que aquellos sobre el funcionamiento17,18). Incluso puede haber diferencias sustanciales en el grado de sensibilidad al cambio conseguido en instrumentos especficos para la misma enfermedad15,19. Estos hallazgos tienen ciertas implicaciones. Primero, sugieren que ser recomendable basar la medicin de la efectividad en cuestionarios especficos, y seleccionar cuidadosamente el cuestionario a utilizar, segn la naturaleza de la enfermedad y la intervencin, y las caractersticas del estudio (si, por ejemplo, el estudio es de corta duracin nos basaremos ms en la medicin de sntomas, esperando menos cambios en las dimensiones funcionales). Segundo, indican la importancia de una revisin cuidadosa de la bibliografa a fin de determinar la disponibilidad de diferentes cuestionarios para la misma afeccin y si se ha comparado la sensibilidad al cambio y el poder discriminatorio entre ellos, teniendo en cuenta que slo una parte relativamente pequea de todos los cuestionarios de CVRS existentes se ha traducido y validado en espaol20. Tercero, el uso de cuestionarios especficos tambin ayudar a conseguir tamaos de muestra generalmente ms reducidos, lo que puede ser importante desde el punto de vista logstico, aunque el clculo del tamao de la muestra tambin debe tener en cuenta otros aspectos del estudio como, por ejemplo, si se propone incluir un instrumento basado en preferencias con el fin de recoger datos para estudios de coste-utilidad21. A pesar de la importancia de la sensibilidad al cambio, esto es una propiedad relativamente poco estudiada, al menos en nuestro entorno. Una revisin reciente mostr que la sensibilidad al cambio haba sido evaluada en slo un 36,4% de los cuestionarios genricos traducidos y validados en espaol, y en slo un 43,8% de los cuestionarios especficos22. Sera especialmente importante seguir con las comparaciones empricas de los cuestionarios que ya existen para la misma enfermedad, para conocer las diferencias entre ellos respecto a la sensibilidad al cambio y su poder discriminatorio. Comorbilidades y el control de sesgos El uso de cuestionarios especficos en los estudios de efectividad no es solamente recomendable desde el punto de vista de su superior sensibilidad al cambio, sino tambin porque en este tipo de estudio se suele incluir pacientes muy heterogneos en trminos de las comorbilidades que padecen y los medicamentos que reciben, y se ha demostrado que los cuestionarios especficos son generalmente menos susceptibles a la influencia de comorbilidades de los instrumentos genricos23. Un estudio reciente demostr, por ejemplo, que la presencia y gravedad de comorbilidades explicaba un 24% de la variancia en la dimensin de funcin fsica del SF-36 en pacientes con cncer de prstata, cuando se control por la gravedad del cncer24. Esta consideracin es especialmente relevante si el grado o tipo de comorbilidades presentes pueden influir en la eleccin del
tratamiento, produciendo as diferencias entre grupos de tratamiento respecto al tipo, nmero o gravedad de las comorbilidades presentes, y llevando por tanto a sesgos considerables en la medicin de la CVRS y posiblemente a una visin sesgada de la efectividad relativa de los diferentes tratamientos evaluados. Sin embargo, aunque en general el uso de cuestionarios especficos es preferible para medir el efecto del tratamiento de inters, el uso de un instrumento genrico tambin puede ser recomendable para poder controlar posibles diferencias en el estado de salud entre grupos de tratamiento al principio del estudio, ya que incluyen un abanico ms amplio de dimensiones y, por tanto, podrn captar ms efectos de las comorbilidades presentes. Esto puede ser especialmente importante en el caso de las dimensiones de fatiga y ansiedad/depresin, que pueden estar asociadas con puntuaciones ms bajas (peor calidad de vida) en escalas de CVRS utilizadas en reumatologa y asma25,26. La depresin tambin se ha asociado a un peor cumplimiento teraputico en pacientes con VIH y sida27 y, por tanto, podra influir en la comparacin de la efectividad de dos tratamientos si no se tiene en cuenta. Un instrumento tan sencillo como el EuroQol- 5D28 podra ser suficiente para esta tarea si hay limitaciones prcticas en el nmero y complejidad de los instrumentos que se pueden incluir en un estudio29. Es imprescindible que las diferencias de este tipo, y las diferencias entre grupos en otras variables que pueden influir en la respuesta al tratamiento, como las sociodemogrficas30, se tengan en cuenta a la hora de disear el estudio y/o de realizar el anlisis estadstico. Se han descrito varias tcnicas estadsticas y de muestreo para controlar este tipo de sesgo, incluyendo el pareamiento, la estratificacin o el ajuste por covariancia31. Finalmente, aunque el efecto de la polimedicacin en las puntuaciones obtenidas en las escalas de CVRS se ha estudiado poco hasta la fecha, tambin sera importante tenerlo en cuenta, dado que muchos de los grupos estudiados toman cantidades considerables de frmacos32. Estudios de efectividad: consideraciones prcticas Aunque sea aconsejable incluir tanto instrumentos especficos como genricos, y quizs un instrumento basado en preferencias, como el EuroQol-5D28, surge una consideracin prctica de importancia en este tipo de estudio cuando se pretende administrar los instrumentos en condiciones habituales de la prctica clnica diaria. Esta consideracin prctica trata de la posible falta de tiempo para la administracin de los cuestionarios en estas condiciones, junto con el hecho de que los administrarn unos investigadores quizs menos entrenados que los que se incorporan en los ensayos clnicos controlados. Adems, los pacientes incluidos en el estudio pueden ser muy heterogneos en cuanto a su capacidad para entender y rellenar los cuestionarios6. Por lo tanto, a la hora de disear el estudio y de seleccionar los instrumentos resulta importante maximizar la informacin conseguida y minimizar la carga para investigadores y sujetos. Por ello, es interesante la disponibilidad de cuestionarios ms breves, y ya existen versiones reducidas de algunos de los cuestionarios genricos ms conocidos, como el SF-3633 y el Perfil de Salud de Nottingham34. Incluso se han empezado a desarrollar cuestionarios especficos ms breves, por ejemplo, para la medicin de la CVRS en la hiperplasia benigna de prstata35, en la osteoporosis36 y en afecciones respiratorias37,38. Sin embargo, este tipo de cuestionarios se ha aprovechado poco hasta el momento, a pesar de
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que se han mostrado generalmente tan vlidos y fiables como aqullos ms largos33,34,38. Quizs una buena estrategia en estudios futuros sera combinar un cuestionario genrico reducido con instrumentos especficos ms completos, todos seleccionados segn la naturaleza de la enfermedad, la intervencin de inters y los objetivos del estudio. La precisin de la medicin y la teora de respuesta a los tems Un posible peligro en la reduccin de tems en un cuestionario es una prdida de precisin en la medicin39. Sin embargo, una nueva manera de acercarse a la medicin de la CVRS, y de mejorar la precisin de la medicin es a travs de la teora de respuesta a los tems (TRI) o modelos Rasch40. Esta teora se presenta como una alternativa a la teora clsica de la psicometra, en la cual la medicin se basa en las puntuaciones obtenidas en una determinada escala que muchas veces no ser comparable con otras escalas y se centra ms en la investigacin de las propiedades de los tems incluidos en las mismas. De momento, la TRI se ha utilizado poco para desarrollar instrumentos completos; uno de los pocos ejemplos de la aplicacin de esta teora a un cuestionario entero ha sido en el caso de un cuestionario para la medicin de la CVRS en pacientes con dficit de la hormona de crecimiento el QOL-AGHDA41 que cumpli con las propiedades esenciales de unidimensionalidad, ordinalidad y aditividad, que son requisitos de la TRI. Sin embargo, no est claro que la unidimensionalidad sea una ventaja en este campo, por lo menos en un cuestionario completo, porque es un campo que se basa precisamente en la definicin de la CVRS como un concepto multidimensional42, y donde la posibilidad de tener puntuaciones por dimensin puede ser de utilidad clnica; por otro lado, la unidimensionalidad puede ser una propiedad importante dentro de las escalas individuales que componen un instrumento. La TRI tambin ha resultado ser til a la hora de reducir el nmero de tems en algunos de los cuestionarios34,36, para revelar la estructura subyacente de algunas escalas43, y para mostrar posibles diferencias culturales en el funcionamiento de los tems44. Sin embargo, otras propuestas hechas para ello, como el desarrollo de bancos de tems45, parecen an lejanas, por lo menos en nuestro entorno. Preferencias de los pacientes para distintas dimensiones de la CVRS y las medidas individualizadas Otro tema de consideracin en la medicin de la CVRS es la medicin de preferencias, es decir, la obtencin de valores (a veces llamados utilidades) para distintos estados de salud que permiten cuantificar el valor del beneficio obtenido (para un grupo dado como, por ejemplo, pacientes con una determinada enfermedad, o para la poblacin general) cuando un individuo cambia de un estado a otro de salud. En la IRS, la medicin de preferencias es importante porque permite tener en cuenta el hecho de que una mejora en una dimensin de la CVRS puede no ser tan valiosa como una mejora en otra dimensin. De hecho, estudios recientes han mostrado que para pacientes en atencin primaria una mejora en salud fsica podra ser valorada ligeramente ms que una mejora en salud mental o en salud social, aunque todas las dimensiones parecan a priori ser importantes46. Hace falta ms investigacin en este aspecto de la medicin y valoracin de la CVRS, as como en la comparacin de los valores de pacientes y poblacin general para los mismos estados de salud, donde se ha visto que pueden
existir diferencias47, lo que podra ser importante a la hora de medir la efectividad. De momento, slo se ha traducido y validado al espaol uno de los varios instrumentos basados en las preferencias, aunque es un instrumento que se ha demostrado fiable, vlido y sensible a cambios en la CVRS en distintas enfermedades como la artritis reumatoide48,49. Una manera ms directa de obtener informacin sobre qu dimensiones son importantes para pacientes individuales es a travs de las medidas individualizadas50,51, en las cuales el paciente no solamente evala su propio estado de salud, sino tambin elige las dimensiones de la CVRS que le son ms importantes en un momento dado del tiempo y/o asigna un peso a cada dimensin para sealar su importancia. Aunque estos cuestionarios son atractivos desde el punto de vista terico, la relevancia de este tipo de instrumento para la IRS no queda bien definida, principalmente porque se han diseado para su uso individual y no est claro cmo se puedan utilizar en los grupos. Sin embargo, se ha propuesto que podran ser tiles en exploracin de diferencias culturales respecto a las dimensiones bsicas de la CVRS52. La medicin de la CVRS en estudios longitudinales y el response shift Es posible que las medidas individualizadas tambin lleguen a desempear un papel en la investigacin de otro fenmeno poco estudiado en el campo de la CVRS. El trmino response shift (desviacin de la respuesta) se refiere a la posibilidad de que los cambios en los estndares internos, o los valores, e incluso el concepto de la calidad de vida utilizado por parte de los pacientes para evaluar su CVRS llegue a producir resultados paradjicos en la evaluacin de tratamientos en estudios longitudinales53. Por ejemplo, en un estudio llevado a cabo en supervivientes de cncer infantil se encontr que la intervencin en cuestin no solamente no mejor la CVRS a largo plazo sino que pareca disminuirla. Sin embargo, un anlisis ms profundo de los resultados revel que la aparente disminucin en el bienestar se deba principalmente a que la intervencin funcion para normalizar el concepto de CVRS entre los sujetos y, por tanto, no utilizaban los mismos puntos de referencia en la segunda medicin que en la primera54. Las implicaciones de este tipo de fenmeno en estudios longitudinales son obvias y sin duda requieren ms investigacin, sobre todo respecto a su eventual influencia en las distintas dimensiones de la CVRS55. Conclusiones La CVRS est bien establecida como una herramienta til para la medicin de la eficacia y la efectividad de los tratamientos e intervenciones mdicas. Sin embargo, en los estudios de efectividad hay que tener en cuenta una serie de imposiciones metodolgicas que pueden influir tanto en la seleccin de instrumentos, como en el diseo y anlisis de los estudios. De especial relevancia ser: a) la seleccin de instrumentos con demostrada sensibilidad al cambio, pero lo suficientemente robustos para su uso en condiciones de la prctica clnica diaria; b) el papel de los instrumentos genricos en la medicin del impacto de las comorbilidades, y el control de sesgos; c) la investigacin de la posibilidad de combinar cuestionarios especficos ms completos y cuestionarios genricos reducidos como una solucin a las presiones prcticas de este tipo de estudio, y d) la necesidad de hacer ms comparaciones entre cuestionarios especficos para las misma enfermedad, especialmente respecto a su capacidad discriminatoria y su sensibilidad al cambio.
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REFERENCIAS BIBLIOGRFICAS 1. Sanders C, Egger M, Donovan J, Tallon D, Frankel S. Reporting on quality of life in randomised controlled trials bibliographic study. Br Med J 1998; 317: 1191-1194. 2. Guyatt C, Feeny D, Patrick DL. Measuring health-related quality of life. Ann Intern Med 1993; 118: 622-629. 3. Epstein RS, Sherwood LM. From outcomes research to disease management: a guide for the perplexed. Ann Intern Med 1996; 124: 832-837. 4. Clancy CM, Eisenberg JM. Outcomes research: measuring the end results of health care. Science 1998; 282: 245-246. 5. Simon G, Wagner E, Vonkorff M. Cost-effectiveness comparisons using real world randomized trials: the case of new antidepressant drugs. J Clin Epidemiol 1995; 48: 363-373. 6. Soto J, Sacristn JA, Galende I. Estudios naturalsticos para valorar la efectividad de los medicamentos tras su comercializacin: por qu, cundo y cmo? Aten Primaria 1998; 22: 182-185. 7. Revicki DA, Frank L. Pharmacoeconomic evaluation in the real world. Effectiveness versus efficacy studies. Pharmacoeconomics 1999; 15: 423-434. 8. Liang MH, Shadick N. Feasibility and utility of adding disease-specific outcome measures to administrative databases to improve disease management. Ann Intern Med 1997; 127: 739-742. 9. Kazis LE, Anderson JJ, Meenan RF. Effect sizes for interpreting changes in health status. Med Care 1989; 27: S178-189. 10. Ferrer M, Alonso J, Morera J, Marrades RM, Khalaf A, Aguar MC et al. Chronic obstructive pulmonary disease stage and health-related quality of life. The Quality of Life of Chronic Obstructive Pulmonary Disease Study Group. Ann Intern Med 1997; 127: 1072-1079. 11. Torres X, Arroyo S, Araya S, De Pablo J. The Spanish Version of the Quality-of-Life in Epilepsy Inventory (QOLIE-31): translation, validity, and reliability. Epilepsia 1999; 40: 1299-1304. 12. Safrin S, Finkelstein DM, Feinberg J, Frame P, Simpson G, Wu A at al. Comparison of three regimens for treatment of mild to moderate Pneumocystis carinii pneumonia in patients with AIDS. A double-blind, randomized, trial of oral trimethoprim-sulfamethosazole, dapsone-trimethoprim, and clindamycin-primaquine. ACTG 108 Study Group. Ann Intern Med 1996; 124: 792-802. 13. Wu AW, Gray SM, Brookmeyer R. Application of random effects models and other methods to the analysis of multidimensional quality of life data in an AIDS clinical trial. Med Care 1999; 37: 249-258. 14. Murawski MM, Miederhoff PA. On the generalizability of statistical expressions of health related quality of life instrument responsiveness: a data synthesis. Qual Life Res 1998; 1:11-22. 15. Badia X, Podzamczer D, Garca M, Lpez-Lavid CC, Consiglio E. A randomized study comparing instruments for measuring health-related quality of life in HIV-infected patients. Spanish MOS-HIV and MQOL-HIV Validation Group. Medical Outcomes Study HIV Health Survey. AIDS 1999; 13: 1727-1735. 16. Liang MH, Fossel AH, Larson MG. Comparisons of five health status instruments for orthopedic evaluation. Med Care 1990; 28: 632-642. 17. Badia X, Mascar JM, Lozano R. Measuring health-related quality of life in patients with mild to moderate eczema and psoriasis: clinical validity, reliability and sensitivity to change of the DLQI. Br J Dermatol 1999; 141: 698-702. 18. Paterson C. Measuring outcomes in primary care: a patient generated measure, MYMOP, compared with the SF-36 health survey. Br Med J 1996; 312: 1016-1020. 19. Rutten-van Molken MP, Custers F, Van Doorslaer EK, Jansen CC, Heurman L, Maesen FP et al. Comparison of performance of four instruments in evaluating the effects of salmeterol on asthma quality of life. Eur Respir J 1995; 8: 888-898. 20. Badia X, Salamero M, Alonso J. La medida de la salud. Gua de escalas de medicin en espaol. Barcelona: Edimac, 1999. 21. Roset M, Badia X, Mayo NE. Sample size calculations in studies using the EuroQol 5D. Qual Life Res 1999; 8: 539-549. 22. Badia X, Bar E. Level of development of health and HRQOL measurement instruments in Spain. Qual Life Res 1999; 8: 631. 23. Xuan J, Kirchdoerfer LJ, Boyer JG, Norwood GJ. Effects of comorbidity on health-related quality-of-life scores: an analysis of clinical trial data. Clin Ther 1990; 21: 383-403. 24. Stier DM, Greenfield S, Lubeck DP, Dukes KA, Flanders SC, Henning JM et al. Quantifying comorbidity in a disease-specific cohort: adaptation of the total illness burden index to prostate cancer. Urology 1999; 54: 424429. 25. Scharloo M, Kaptein AA, Weinman JA, Hazes JM, Breedveld FC, Rooijmans HG. Predicting functional status in patients with rheumatoid arthritis. J Rheumatol 1999; 26: 1686-1693. 26. Dyer CA, Hill SL, Stocklay RA, Sinclair AJ. Quality of life in elderly subjects with a diagnostic label of asthma from general practice registers. Eur Respir J 1999; 14: 39-45. 27. Holzemer WL, Corless IB, Nokes KM, Turner JG, Brown MA, PowellCope GM. Predictors of self-reported adherence in persons living with HIV disease. Aids Patient Care STDS 1999; 13: 185-197. 28. Badia X, Roset M, Montserrat S, Hardman M, Segura A. La versin espaola del EuroQol: descripcin y aplicaciones. Med Clin (Barc) 1999; 112 (Supl 1): 79-86.
29. Dez-Prez A, Badia X, Dez-Lpez D, Rosat M, lvarez C. Efecto del nmero, grado y localizacin de las fracturas vertebrales sobre la calidad de vida relacionada con la salud en mujeres espaolas con osteoporosis establecida. Rev Esp Enf Metab seas 1999; 8 (Supl A): 9. 30. Regidor E, Barrio G, De la Fuente L, Domingo A, Rodrguez C, Alonso J. Association between educational level and health related quality of life in Spanish adults. J Epidemiol Commun Health 1999; 53: 75-82. 31. DAgostino RB, Kwan H. Measuring effectiveness. What to expect without a randomized control group. Med Care 1995; 3 (Supl 4): AS95105. 32. Valderrama Gama E, Rodrguez Artalejo F, Palacios Daz A, Gabarre Orus P, Prez del Molino Martn J. Consumo de medicamentos en los ancianos: resultados de un estudio poblacional. Rev Esp Salud Publ 1998; 72: 209-219. 33. Ware J Jr, Kosinski M, Keller SD. A 12-Item Short-Form Health Survey: construction of scales and preliminary tests of reliability and validity. Med Care 1996; 34: 220-233. 34. Prieto L, Alonso J, Lamarca R, Wright BD. Rasch measurement for reducing the items of the Nottingham Health Profile. J Outcome Meas 1998; 2: 285-301. 35. Lukacs B, Comet D, Grange JC, Thibault P. Construction and validation of a short-form benign prostatic hypertrophy health-related quality-of-life questionnaire. BPH Group in General Practice. Br J Urol 1997; 80; 722730. 36. Prieto L, Badia X, Roset M, Daz-Prez A. Development of an osteoporosis quality of life questionnaire for clinical practice by equating items from two existing instruments. Qual Life Res 1999; 8: 652. 37. Hyland ME, Singh SJ, Sodergren SC, Morgan MP. Development of a shortened version of the Breathing Problems Questionnaire suitable for use in a pulmonary rehabilitation clinic: a purpose-specific, disease-specific questionnaire. Qual Life Res 1998; 7: 227-233. 38. Barley EA, Quirk FH, Jones PW. Asthma health status measurement in clinical practice: validity of a new short and simple instrument. Respir Med 1998; 92: 1207-1214. 39. Ware JE, Keller SD. Interpreting general health measures. En: Spilker B, editor. Quality of life and pharmacoeconomics in clinical trials. Filadelfia: Lippincott-Raven, 1996; 445-460. 40. Wright BD, Stone MH. Best test design: rasch measurement. Chicago: Mesa Press, 1979. 41. McKenna SP, Doward LC, Alonso J, Kohlmann T, Niero M, Prieto L et al. The Qol-AGHDA: an instrument for the assessment of quality of life in adults with growth hormone deficiency. Qual Life Res 1999; 8: 373-383. 42. Patrick DL, Bergner M. Measurement of health status in the 1990s. Annu Rev Public Health 1990; 11: 165-183. 43. Haley SM, McHorney CA, Ware JE Jr. Evaluation of the MOS SF-36 physical functioning scale (PF-10): I. Unidimensionality and reproducibility of the Rasch item scale. J Clin Epidemiol 1994; 47: 671-684. 44. Raczek AE, Ware JE, Bjorner JB, Gandek B, Haley SM, Aaronson NK. Comparison of Rasch and summated rating scales constructed from SF36 physical functioning items in seven countries: results from the IQOLA Project. International Quality of Life Assessment. J Clin Epidemiol 1998; 51: 1203-1214. 45. McHorney CA. Generic health measurement: past accomplishments and a measurement paradigm for the 21st century. Ann Intern Med 1997; 127: 743-750. 46. Sherbourne CD, Sturm R, Wells KB. What outcomes matter to patients? J Gen Intern Med 1999; 14: 357-353. 47. Badia X, Herdman M, Kind P. The influence of ill-health experience on the valuation of health. Pharmacoeconomics 1998; 13: 687-696. 48. Badia X, Schiaffino A, Alonso J, Herdman M. Using the EuroQol 5-D in the Catalan general population: feasibility and construct validity. Qual Life Res 1998; 7: 311-322. 49. Hurst NP, Jobanputra P, Hunter M, Lambert M, Lochhead A, Brown H. Validity of EuroQol a generic health status instrument in patients with rheumatoid arthritis. Economic and Health Outcomes Research Group. Br J Rheumatol 1994; 33: 655-662. 50. OBoyle CA, McGee H, Hickey A, OMalley K, Joyce CR. Individual quality of life in patients undergoing hip replacement. Lancet 1992; 339: 1088-1091. 51. Ruta DA, Garratt AM, Leng M, Russell IT, MacDonald LM. A new approach to the measurement of quality of life. The Patient-Generated Index. Med Care 1994; 32: 1109-1126. 52. Herdman M, Fox-Rushby J, Badia X. A model of equivalence in the cultural adaptation of HRQoL instruments: the universalist approach. Qual Life Res 1998; 7: 323-335. 53. Sprangers MA, Schwartz CE. Integrating response shift into health-related quality of life research: a theoretical model. Soc Sci Med 1999; 48: 1507-1515. 54. Schwartz CE, Feinberg RG, Jilinskaia E, Applegate JC. An evaluation of a psychosocial intervention for survivors of childhood cancer: paradoxical effects of response shift over time. Psychooncology 1999; 8: 344354. 55. Schwartz CE, Sprangers MA. Methodological approaches for assessing response shift in longitudinal health-related quality-of-life research. Soc Sci Med 1999; 48: 1531-1548.
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Atencin Primaria. Vol. 27. Nm. 8. 15 de mayo 2001
J.L. Pinto-Prades et al.Anlisis coste-utilidad
Anlisis coste-utilidad
J.L. Pinto-Prades, J. Puig-Junoy y V. Ortn-Rubio
Introduccin
En el anterior artculo de esta serie se habl del anlisis coste-beneficio (ACB) y de las diversas formas de medir la salud en dinero. Desde el punto de vista de la economa, el ACB tiene muchas caractersticas deseables; sin embargo, no es menos cierto que tambin ha encontrado alguna resistencia en el mbito sanitario. Una de las razones de estas resistencias es la relacin que hay entre la medida del beneficio y el nivel de renta de las personas. Si medimos el beneficio sanitario mediante la disposicin a pagar por un tratamiento, quien ms renta tiene ms dispuesto est a pagar y, por tanto, influye ms en la forma de medir el beneficio sanitario. El deseo de evitar este problema ha llevado al predominio del anlisis coste-efectividad (ACE) en el mbito sanitario. Sin embargo, como hemos visto tambin en el artculo dedicado al ACE, esta forma de evaluacin econmica tiene varios problemas, entre ellos que no se pueden comparar tratamientos cuya efectividad se mide de forma distinta. En la prctica, esto tiene como consecuencia que el ACE sea muy poco til para tomar decisiones de asignacin de recursos. La pregunta es, por tanto, podemos tener alguna forma de evaluacin econmica que mida los resulta-
dos sanitarios en una unidad que no dependa de la renta de las personas y que pueda comparar el resultado sanitario de tratamientos cuya efectividad se mide de forma muy distinta? La respuesta de la evaluacin econmica es afirmativa. Dicha medida es los aos de vida ajustados por la calidad (AVAC).
Concepto de AVAC1
El AVAC es una medida de la salud basada en varios supuestos: 1. La salud se puede reducir a dos componentes que son la calidad (Q) y la cantidad de vida (Y). 2. Cualquier estado de salud se puede representar mediante una combinacin de cantidad y calidad de vida, esto es, mediante un par (Q,Y). Por ejemplo, la salud de una persona despus de un accidente grave de trfico se puede describir de la siguiente manera: Muy incapacitado para las actividades cotidianas, necesita ayuda para realizar las tareas de cuidado personal, dolor moderado; 1 ao. Aunque habr muchos grados de accidentes graves, aqu simplemente lo utilizamos como un ejemplo. 3. Los pacientes prefieren, en ocasiones, vivir menos aos pero en mejor calidad de vida. Por tanto, los pacientes estn dispuestos a ceder duracin para ganar en calidad. Otros, en cambio, prefieren perder calidad para ganar cantidad. Por ejemplo, un paciente podra preferir, si fuera posible, no pasar un ao en la calidad de vida que hemos indicado, aunque
fuera a costa de que su esperanza de vida disminuyera en, por ejemplo, 6 meses. Hay, por tanto, diversas combinaciones (Q,Y) que tienen el mismo valor para las personas. 4. La salud de una persona puede medirse como la suma de la calidad de vida durante los aos que dura su vida. Por ejemplo, si una persona pasa 5 aos en silla de ruedas, 10 aos bien, 3 aos con cncer de prstata y al final muere, su salud puede ser representada de la siguiente manera: (Calidad de vida en silla de ruedas, 5 aos) + (Calidad de vida en buena salud, 10 aos) + (Calidad de vida con cncer de prstata, 3 aos) + Muerte. Otra persona (de la misma edad) puede estar 12 aos en buena salud seguidos de Alzheimer durante 2 aos, al cabo de los cuales acontece la muerte. Por tanto, su salud es: (Calidad de vida en buena salud, 12 aos) + (Calidad de vida Alzheimer, 2 aos) + Muerte. Lo que nosotros queremos es poder comparar la salud de estas 2 personas de manera que sepamos cul debemos elegir para producir el mayor beneficio sanitario posible. Para ello, llamemos a la calidad de vida asociada a un cierto problema de salud U (Q), esto es, utilidad o bienestar asociada al estado de salud correspondiente. La
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salud de las 2 personas anteriores se podra representar como: U (silla de ruedas) 5 + U (buena salud) 10 + U (cancer prstata) 2; y U (buena salud) 12 + U (Alzheimer) 2. Por tanto, el valor de un estado de salud (Q,Y) lo podemos representar de la siguiente manera: U (Q,Y) = U (Q) Y. El valor de la salud de una persona es el nmero de aos de vida de dicha persona ponderado por el valor de su calidad de vida en cada ao de su vida. El AVAC es la unidad de medida que nos permite comparar situaciones de salud muy diversas2. El AVAC es un ao de vida en buena salud, esto es, es el valor del par (calidad de vida en buena salud, 1 ao). Lo podemos representar como: U (buena salud, 1 ao) = U (buena salud) 1. Aceptando los supuestos que hemos hecho antes, cualquier par (Q,Y) lo podemos medir tomando como vara el AVAC. Esto es, siguiendo con nuestro ejemplo, nos podemos preguntar cuntos aos en buena salud son equivalentes a 5 en silla de ruedas, a 2 con Alzheimer o a 2 con cncer de prstata? Lo nico que tenemos que hacer es medir cada calidad de vida asociada a cada problema de salud en la misma escala que utilizamos para calcular el AVAC. Una escala necesita de dos extremos, uno superior y otro inferior. Nosotros ya tenemos el extremo superior que es la buena salud, el extremo inferior que se ha utilizado con ms frecuencia es la muerte. Al extremo superior le damos valor 1 y al inferior valor 0. Por tanto, el valor de 1 AVAC es de 1. El principal problema est en la
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forma de estimar los valores de U(Q) para otros estados de salud que no sean la buena salud, de manera que los podamos poner en la escala 0-1 que hemos diseado. Veamos cmo lo podemos hacer.
determinada medida (cribado para el glaucoma) previene la ceguera y se supone que las personas beneficiadas pueden tener una esperanza de vida de 30 aos, el beneficio por persona es de (1,0 0,8) 30 = 6. Los AVAC nos permiten obtener el valor relativo de un tratamiento respecto a otro. Por ejemplo, supongamos que para un estado de salud (sordomudo), la gente es indiferente entre 30 aos as y 18 en buena salud. Esto nos dice que U (sordomudo) = 0,6. Evitar dicho estado durante 30 aos vale (1,0 0,6) 30 = 12 AVAC. Por ltimo, supongamos que la gente es indiferente entre 30 aos parapljico y 15 en buena salud, por tanto, U (parapleja) = 0,5. Evitar dicho estado durante 30 aos vale (1,0 0,5) 30 = 15 AVAC. Lo que estos nmeros nos permiten decir es que el valor de un tratamiento que evita estar en una calidad de vida de 0,8 durante 30 aos es la mitad del valor de un tratamiento que evita estar en una calidad de vida de 0,6 durante 30 aos, y es el 40% del valor de un tratamiento que evita estar en una calidad de vida de 0,5 durante 30 aos. Estas relaciones entre las razones de las ganancias se mantienen constantes siempre que, como hemos hecho, todos los valores se definan en una escala comn como muerte y buena salud.
La medida de la calidad de vida3

Para medir U(Q) se utilizan, principalmente, dos tipos de instrumentos:
Compensacin temporal
La compensacin temporal (CT) es un mtodo de obtencin de preferencias que mide la calidad de vida preguntando por la cantidad de vida que una persona est dispuesta a ceder a cambio de una mejora en la calidad de vida. As, si una persona con una esperanza de vida de 30 aos est dispuesta a ceder 6 aos por no estar ciega, sabemos que el valor (o utilidad) de 30 aos ciego, seguida de muerte, es igual a 25 aos en buena salud seguida de muerte. Si unificamos la escala de calidad de vida entre 0 y 1, donde 0 es el valor de la muerte y 1 el de salud perfecta, y denominando por utilidad al valor de la calidad de vida, podemos decir que U (30 aos, ciego; muerte) = U (24 aos, buena salud; muerte). Como hemos dicho, suponemos que la expresin anterior se puede descomponer de la siguiente forma: 30 U (ciego) + U (muerte) = 24 U (buena salud) + U (muerte), y dada la escala utilizada tenemos que U (ciego) = 24/30 = 0,8. La calidad de vida de ciego tiene por tanto un valor de 0,8. A partir de aqu, este valor puede aplicarse para obtener los beneficios de cualquier poltica sanitaria que tenga como beneficio la reduccin en el tiempo de ceguera. Si una
La lotera estndar
La CT no es el nico mtodo desarrollado desde la economa para medir la calidad de vida. El otro mtodo que se ha propuesto es el de la lotera estndar (LE), un mtodo de obtencin de preferencias en el que la calidad de vida se mide por el riesgo de muerte que una persona est dispuesta a asumir por evitar un cierto problema de salud. Dicho mtodo est basado en la denominada teora de la utilidad esperada. Si para evitar estar 30 aos ciego una persona
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est dispuesta a asumir un riesgo de muerte del 10% a cambio de una probabilidad del 90% de recuperar la buena salud, la utilidad esperada nos dice que U (30, ciego) = 0,1 U (muerte) + 0,9 U (30, buena salud), y utilizando la descomposicin U(Q,Y) = Y U(Q), tenemos que 30 U (ciego) = 0,1 U (muerte) + 0,9 30 U (buena salud), y definiendo la calidad de vida en una escala entre 0 y 1, tenemos que U (ciego) = 0,9. En conclusin, desde la economa se han aportado una serie de tcnicas que permiten medir la calidad de vida de manera que dichas medidas puedan utilizarse en la asignacin de recursos sanitarios.
Yi = cantidad de vida antes del tratamiento. Que se concreta en la siguiente frmula: VS = Q Y, donde Q Y representa la ganancia en AVAC que por trmino medio tiene cada individuo. El valor social se calcula, por tanto, como el nmero total de AVAC ganados. A continuacin vamos a aplicar esta metodologa a un caso concreto: injerto (bypass) de una arteria coronaria4. Se pregunt a 3 cardilogos cul pensaban que iba a ser la evolucin de varios pacientes que haban tenido una angina de pecho, a algunos de los cuales se les haba hecho un bypass y a otros no. Se les pidi que asignaran valores de calidad de vida a cada opcin. Su respuesta fue la siguiente: un paciente que haya tenido una angina severa (grave): a) sobrevivir 5 aos si se le trata con medicinas, de los cuales los tres primeros estar en una calidad de vida de 0,956 y los otros dos de 0,9; b) sobrevivir 11 aos si se le hace un bypass, de los cuales los seis primeros tendr una calidad de vida de 0,99 y
los 5 siguientes tendr una calidad de vida de 0,972. La pregunta es, cuntos AVAC se ganan por hacer un bypass? En la tabla 1 se muestran las operaciones necesarias para estimarlos. El aumento en AVAC de una operacin de bypass es de 6.132 (10,8-4,668). Este aumento en AVAC debe ajustarse de la siguiente manera: Un 30% de pacientes no nota ningn alivio despus de ser operado. El aumento en QALY es por tanto: (1,0 0,3) 6,132 = 4,29. Un 3% de pacientes morir despus de ser operado. Por tanto: 0,03 6,132 = 0,18. Haciendo este ltimo ajuste, el aumento en QALY es: 4,29 0,18 = 4,115.
Clculo de los AVAC: un ejemplo

Una vez medida la calidad de vida mediante la CT y la LE, para obtener los AVAC producidos por un tratamiento sanitario tendramos que obtener la siguiente informacin: Duracin del problema de salud sin tratamiento. Estado de salud final si el tratamiento tiene xito. Probabilidad de que el tratamiento tenga xito. Duracin del efecto. El valor social de un tratamiento podra expresarse de la siguiente manera: VS = f (Qf-Qi, Yf-Yi) donde Qf = calidad de vida despus del tratamiento. Qi = calidad de vida antes del tratamiento. Yf = cantidad de vida despus del tratamiento.
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Algunas complicaciones en el ACU

El ACU no es una metodologa exenta de problemas. Dada la extensin de estos artculos, no po-
TABLA 1. Calidad de vida para dos tratamientos de enfermedad coronaria

Calidad de vida Duracin (aos) Tratamiento mdico Ciruga
1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 Total
0,956 0,956 0,956 0,9 0,9 Muerto
0,99 0,99 0,99 0,99 0,99 0,99 0,972 0,972 0,972 0,972 0,972 Muerto
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demos hacer una enumeracin exhaustiva de los mismos. Sin embargo, tampoco queremos dejar de mencionar algunos. En primer lugar, un aspecto controvertido es el de la forma de obtener los valores de calidad de vida mediante la LE y la CT. Estos dos mtodos comparten todos los problemas de cualquier mtodo de obtencin de preferencias. Uno de ellos es que los valores que obtenemos dependen de la forma de preguntar. Por ejemplo, en un estudio6 hemos comprobado que los valores mediante la CT dependen de cmo preguntemos. Supongamos que preguntamos, como hemos dicho antes, cuntos aos de nuestra vida estamos dispuestos a ceder por no estar 30 aos ciego y que la respuesta es 6. Por tanto, U (30 aos, ciego; muerte) = U (24 aos, buena salud; muerte). Sin embargo, supongamos que hacemos la pregunta al revs, partiendo de (24 aos, buena salud; muerte) pedimos el aumento en esperanza de vida que compensa a la prdida de visin. Lo lgico sera que la respuesta fuera 6 aos. En la prctica no es as, sino que los encuestados tienden a decir un nmero mayor que 30. En segundo lugar, tambin se discute la forma de estimar U(Q,Y), ya que si consideramos que es igual a U(Q) Y estamos suponiendo que la calidad de vida es constante a travs de los aos, eliminando el efecto de la adaptacin, tan frecuente en sanidad. En tercer lugar, est el problema del descuento. En otros captulos hemos comentado que existe la preferencia temporal pero, existe en la salud?, hemos de utilizar la tasa de descuento en los AVAC? Si la utilizamos, estamos suponiendo que para nosotros tiene menos valor un ao de vida
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si est alejado en el tiempo. Esto tiene como consecuencia que los tratamientos preventivos pierden atractivo frente a los curativos. En cuarto lugar, est el problema de la heterogeneidad de los pacientes. En el ejemplo anterior del bypass los valores que se aplican se suponen iguales para todos los pacientes. En la prctica las preferencias son muy variables y esto tiene que reflejarse en el anlisis coste-utilidad. Esto no es imposible, ya que basta con que el mdico obtenga las utilidades de cada paciente, pero complica el uso de este mtodo. Hay otros problemas que no hay margen para mencionar. Simplemente hemos citado algunos para que el lector sea consciente de las diversas limitaciones de esta forma de evaluacin econmica.
Ordenaciones de programas segn su coste por AVAC

El ACU es, en la actualidad, el tipo de evaluacin econmica preferido por los expertos. Ha sido muy frecuente la publicacin de listas de tratamientos y programas sanitarios ordenados segn su coste por AVAC. La idea era que para establecer prioridades se deba financiar, en primer lugar, aquellos tratamientos con un menor coste por AVAC. Los menos prioritarios eran aquellos con un coste mayor por AVAC. El mejor ejemplo de esta metodologa fue la forma en que el estado de Oregn (Estados Unidos) ha reordenado las prestaciones sanitarias dentro del programa Medicaid. Dicho estado pas de una poltica que consista en proporcionar todo tipo de tratamientos a aquellas personas con ciertas caractersticas a otra que consista en financiar un paquete bsico de tratamientos a todas las personas por debajo del umbral de pobreza. Esto es, en lugar de todo para unos cuantos, algo para todos. Esto exigi recortar algu-
nas prestaciones. Se propuso que se recortaran aquellas con mayor un coste/AVAC. En la actualidad, este criterio de priorizar mediante coste por AVAC resulta muy controvertido. Establecer prioridades es un proceso mucho ms complicado que simplemente elaborar unas listas de tratamientos. Hay otros muchos factores polticos y sociales que han de ser tenidos en cuenta. Adems, se discuten algunos de los supuestos que subyacen a las prioridades segn el coste/AVAC. Por ejemplo, algunos autores consideran que los AVAC deberan ser ponderados en funcin de la gravedad de la salud de las personas. As, el AVAC de una persona grave tendra ms valor que el de una persona ms leve. Como decimos, son varios los factores que hay que tener en cuenta para establecer prioridades. Sin embargo, pensamos que constituye, en la actualidad, la medida de producto sanitario ms til para la toma de decisiones de asignacin en recursos.
Conclusin
El ACU es un tipo de evaluacin econmica caracterizado por medir el beneficio de los programas sanitarios en AVAC. Se trata de una medida de producto que no tiene algunos de los problemas ticos que plantea la valoracin monetaria de la salud y permite comparar entre programas sanitarios diversos. Los mtodos utilizados para obtener AVAC se basan en la disposicin de los pacientes en intercambiar cantidad y calidad de vida. La utilizacin del ACU en el establecimiento de prioridades se ha plasmado en la elaboracin de listas en las que los tratamientos se han ordenado segn su coste por AVAC. Aunque este criterio es til, no puede utilizarse como el nico en el establecimiento de prioridades.
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82
Bibliografa
1. Drummond M, OBrien B, Stoddard G, Torrance G. Methods for the economic evaluation of health care programmes (2.a ed.), Oxford: Oxford University Press, 1997; cap. 6. Gold MJ, Siegel J, Russell L, Weinstein M. Cost-effectiveness in health 3.
4.
2.
5.
and medicine. Nueva York: Oxford University Press, 1996; cap. 4. Torrance GW. Measuring health-state utilities for economic appraisal: a review. J Health Econ 1986; 5: 1-30. Williams A. Economics of coronary artery bypass grafting. BMJ 1985; 291: 326-329. Gudex C, Kind P. The QALY toolkit.
6.
Discussion Paper n. 38. York: Centre for Health Economics-University of York, 1989. Bleichrodt H, Pinto JL. An experimental test of loss aversion and scale availability. Working Paper n. 467 Barcelona: Departamento de Economa Universidad Pompeu Fabra. http://econ.upf.es
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573
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Atencin Primaria. Vol. 27. Nm. 6. 15 de abril 2001
J. Puig-Junoy et al.El anlisis coste-beneficio en sanidad
El anlisis coste-beneficio en sanidad

J. Puig-Junoy, J.L. Pinto-Prades y V. Ortn-Rubio
El anlisis coste-beneficio
El anlisis coste-efectividad permite la comparacin de programas cuyos resultados pueden medirse en las mismas unidades. Sin embargo, en muchas ocasiones tenemos que enfrentarnos con el caso problemtico y difcil de programas con diferentes resultados. Podemos pensar en dos tipos de situaciones: a) programas que producen varios efectos, comunes a todos ellos, pero en distinto grado en cada programa, y b) programas que producen uno o varios efectos distintos. Un ejemplo de la primera situacin lo podramos encontrar si incluyramos variaciones en la calidad de vida al comparar dilisis domiciliaria, dilisis en el hospital y trasplante de rin. Tambin podramos incluir las complicaciones mdicas de cada uno de los sistemas. En este caso, cada uno de los programas tiene tres efectos y cada uno en grado distinto. Un anlisis coste-efectividad requerira hallar tres ratios para cada uno de los efectos. El problema radicara en el hecho de que no hubiera un programa que fuera superior a los restantes en cada uno de los tres ratios. Qu programa elegir entonces? Ante esto son posibles dos alternativas: establecer prioridades en los efectos o combinar los efectos y producir un denominador comn. Es decir, supongamos que la dilisis produce ms aos de vida, con ba-
(Aten Primaria 2001; 27: 422-427)
ja calidad y con pocas complicaciones, mientras que el trasplante produce menos aos de vida con ms calidad y con pocas complicaciones. Para elegir entre estas dos alternativas podemos establecer prioridades (por ejemplo, cantidad de vida antes que calidad o viceversa) o combinar los efectos en un denominador comn (por ejemplo, un ao de vida en el estado X es igual a 8 meses en el estado Y). Un ejemplo de la segunda situacin sera la comparacin de un programa de deteccin de los hipertensos para prevenir muertes por infarto y un programa de vacunacin contra la gripe para disminuir el nmero de das de trabajo perdidos. No hay manera, en principio, de comparar estos programas. Los casos expuestos son una muestra de la necesidad de utilizar un denominador comn para poder evaluar distintos programas. Para ello hay que dar un valor a los efectos de cada medida. Una manera de hacerlo es utilizar el dinero: dar un valor monetario a los das de trabajo perdidos que se evitan, a los aos de vida ganados o a las complicaciones mdicas que se evitan. Cuando utilizamos el dinero como denominador comn estamos ante el anlisis coste-beneficio (ACB). Cuando un programa o intervencin sanitaria ocasiona mayores costes y tambin mejores resultados, el anlisis coste-efectividad no proporciona informacin suficiente para decidir si ste debe ser adoptado o financiado. Con el
anlisis coste-efectividad, en este caso, se requiere algn criterio externo (a menudo arbitrario) sobre el coste mximo por unidad de efectividad o el coste mximo por ao de vida ajustado por calidad que estamos dispuestos a financiar. Es decir, aunque el anlisis coste-efectividad, aparentemente, evita la valoracin monetaria de los efectos sobre el estado de salud, para que sus resultados sean utilizados en la toma de decisiones se requiere que alguien establezca de forma implcita o explcita ese valor monetario para el efecto sobre la salud. Un ejemplo de ACB podra ser el estudio de Milln Monlen et al1. En este trabajo se evala la posibilidad de un programa de fluoracin de las aguas de consumo pblico de la ciudad de Mlaga como mtodo de prevencin de caries. Los costes son, por tanto, los de fluoracin y los beneficios el dinero que se ahorrara la sociedad al no tener que atender a todos aquellos que no desarrollaran caries. Como el programa mejora el nivel de salud de la poblacin y los beneficios (monetarios) son mayores que los costes (monetarios) el programa es rentable desde todos los puntos de vista. En trminos generales, el anlisis coste-beneficio ha sido poco utilizado hasta la actualidad en el contexto de la evaluacin de proyectos cuyo resultado principal consiste en la mejora del estado de salud de los individuos. Ello ha sido debido a las dificultades y resistencias que presenta la valoracin monetaria de los cambios en
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el estado de salud. En realidad, durante muchos aos la evaluacin econmica de programas sanitarios ha preferido la utilizacin de tcnicas de evaluacin como el anlisis coste-efectividad o el anlisis coste-utilidad que utilizan medidas de resultado en unidades fsicas (aos de vida o aos de vida ajustados por calidad, por ejemplo) en lugar de medidas de tipo monetario. La aplicacin de nuevas tcnicas de valoracin monetaria, como la valoracin contingente en salud, sin embargo, est reabriendo de nuevo el camino para un creciente desarrollo del anlisis coste-beneficio en sanidad. Las ventajas de la aplicacin del anlisis costebeneficio en la valoracin de programas, cuyo efecto principal consiste en cambios en el estado de salud, reside en el hecho de que este enfoque es el nico que se encuentra bien fundamentado en la economa del bienestar y el nico que puede ser utilizado para informar decisiones de asignacin de recursos, tanto entre programas sanitarios como entre programas sanitarios y no sanitarios. En sus inicios, la valoracin monetaria explcita de los efectos sobre el estado de salud en un ACB se realiz en funcin de la capacidad de produccin de bienes y servicios que supona la mejora del estado de salud de los individuos (enfoque del capital humano). As, el valor monetario del tiempo vivido en un mejor estado de salud se valora en este enfoque mediante los salarios y se obtiene el valor actualizado de los salarios futuros como medida de resultado. Algunas crticas a la utilizacin de este enfoque resultan obvias: los salarios no siempre reflejan la productividad marginal de los trabajadores, sino que en el mercado de trabajo subsisten desigualdades e inequidades que poco tienen que ver con el valor social de la productividad; por otro lado, una medida del valor social de los resultados de los progra109
TABLA 1. Mtodos y tcnicas de valoracin monetaria de los efectos de una intervencin con efectos sobre el estado de salud
Mtodos de preferencia revelada Obtencin de valores monetarios implcitos en transacciones observadas en mercados reales en los que alguno de los atributos del bien o servicio objeto de intercambio est relacionado con el estado de salud Precios hednicos Estimacin de la contribucin marginal implcita del atributo relacionado con el estado de salud al precio de bien objeto de la transaccin (salarios, viviendas, etc.) Coste del viaje Estimacin del valor monetario del coste que los individuos estn dispuestos a soportar por acceder a un servicio sanitario en trminos de tiempo y coste de desplazamiento (acceso a una unidad mvil para la realizacin de mamografas) Costes evitados Estimacin de los costes sanitarios necesarios para mitigar o reducir unos determinados efectos negativos sobre el estado de salud (lesiones sobre la piel ocasionadas por la reduccin de la capa de ozono) Aportaciones voluntarias Estimacin basada en la disposicin mostrada por los individuos a contribuir a organizaciones no lucrativas para finalidades relacionadas con la mejora del estado de salud (marat de TV3) Mtodos de preferencia declarada Obtencin de valores monetarios de la disponibilidad a pagar mediante escenarios o mercados hipotticos Valoracin contingente Estimacin de la disponibilidad a pagar o la disposicin a ser compensado/aceptar mediante la simulacin de un mercado hipottico con tcnicas de encuesta Anlisis conjunto Estimacin de la disponibilidad a pagar a partir de la clasificacin ordinal de diferentes alternativas mediante tcnicas de encuesta
mas de atencin sanitaria requiere valorar no slo el tiempo de los que trabajan sino tambin de los que no lo hacen. Si lo que se pretende es obtener una medida (monetaria) del bienestar social aportado por una intervencin sanitaria, entonces lo que deberamos medir es la suma del bienestar de cada individuo, siendo stos los ms indicados para establecer cul es el valor que conceden a una determinada mejora del estado de salud (utilidad). Le medida basada en el impacto sobre la productividad del trabajo se limita nicamente a una parcela de los efectos sobre la utilidad individual y no es coherente con la teora econmica. Desde este punto de vista, el anlisis coste-beneficio ha desplazado su inters hacia la estimacin de cunto estaran dispuestos a pagar por conseguir una determinada mejora en su estado de salud, o de cul
es la compensacin monetaria que requieren para aceptar un estado de salud peor. Este enfoque se ha desarrollado a travs de dos tipos de mtodos de valoracin monetaria del estado de salud: los mtodos de preferencia revelada y los de preferencia declarada (tabla 1).
Mtodos de preferencia revelada

En ciertas ocasiones las preferencias individuales sobre bienes que no pasan por el mercado se pueden revelar o estimar a partir de informacin sobre el mercado de bienes y servicios privados que se producen o consumen de forma conjunta con el bien en cuestin. Las tcnicas indirectas utilizadas comnmente son los precios hednicos, el mtodo del coste del viaje, el mtodo de los costes evitados y las contribuciones voluntarias2,3.
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Estos mtodos se basan en la hiptesis de que el bien que no pasa por el mercado, como puede ser el caso de la calidad ambiental, es un argumento en las funciones de utilidad de los individuos. En el contexto de los servicios sanitarios, el enfoque de la preferencia revelada observa decisiones reales que realizan los individuos y que afectan al riesgo de presentar problemas de salud, a partir de las cuales se infiere su disponibilidad a intercambiar recursos financieros por estas consecuencias sobre el estado de salud.
tales como las decisiones de compra de bienes que mejoran la seguridad, como puede ser el caso de los cinturones de seguridad, los detectores de humo, etc.
Mtodo de los costes evitados

El mtodo de los costes evitados, conocido tambin como el comportamiento mitigador o preventivo, se ha utilizado para valorar la calidad medioambiental sobre la base de los gastos necesarios para evitar o reducir los efectos negativos de la contaminacin. En relacin con la morbilidad atribuible a la contaminacin, estos gastos podran ser el coste de las visitas a los servicios mdicos o, por ejemplo, en el caso de lesiones en la piel ocasionadas por la reduccin de la capa de ozono, la compra de gafas de sol, gorras o sombreros, etc.
Mtodo del coste del viaje

El mtodo del coste del viaje ha sido el mtodo ms empleado en la valoracin de bienes ambientales, tales como el caso de espacios naturales que pueden ser objeto de visita. Recientemente, Clarke6 ha publicado una excelente aplicacin de este mtodo a los servicios de atencin sanitaria. En este estudio se examinan los aspectos tericos relativos a la aplicacin del mtodo para obtener una medida de los beneficios de la utilizacin de unidades mviles para la realizacin de mamografas en reas rurales de Australia. El programa en cuestin permite reducir el tiempo y la distancia de desplazamiento requerido para obtener una mamografa. En este caso, el autor construye un modelo basado en el hecho de que los pacientes soportan un determinado precio monetario inferior al coste o un precio cero en el momento de la utilizacin de los servicios. Este planteamiento conduce al anlisis de un problema parecido al que analiza la economa del medio ambiente en la valoracin de espacios naturales aptos para visitas tursticas: el precio aplicado en el punto de entrada no refleja el valor de mercado del bien en cuestin. Una forma de hacer frente a este problema consiste en construir una curva de demanda a partir de los costes de acceso a los servicios. La curva de demanda resultante ha sido utilizada por Clarke para obtener una medida de la mejora de bienestar asociada a los menores costes de acceso, los cuales dependen de la distancia desde la residencia del individuo hasta la unidad fija de realizacin de mamografas ms cercana.
Mtodo de los precios hednicos

Los precios hednicos constituyen un mtodo que permite estimar el valor de una caracterstica de un bien a partir del precio de mercado del bien utilizando tcnicas de regresin. En algunas ocasiones, los precios hednicos se han empleado para medir los beneficios de cambios en los riesgos ambientales para la vida humana. Utilizando el mtodo de los precios hednicos, se puede estimar una funcin de salarios hednicos, siendo ste el mtodo ms utilizado para valorar los riesgos para el estado de salud derivados de las condiciones laborales. En trminos generales, con el mtodo de los salarios hednicos se analiza la capacidad explicativa de diferentes caractersticas del trabajador y del puesto de trabajo, incluyendo el riesgo de muerte, en relacin con las diferencias observadas en los salarios. Marin y Psacharopulos4 estudian si los trabajadores estn dispuestos a aceptar trabajos con mayores riesgos de accidentes y de muerte a cambio de mayores salarios. Ellos estiman as el valor de la vida en unas 600.000 libras (valores de 1975). Este valor es mayor para trabajadores no manuales. Tal como han puesto de relieve Johannesson et al5, existen otras fuentes de informacin sobre preferencia revelada,
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Mtodo de las aportaciones voluntarias

En general, los mtodos de preferencia revelada basados en la utilizacin de un recurso no pueden proporcionar informacin sobre el valor de no uso. La utilizacin de la informacin sobre aportaciones voluntarias a organizaciones no lucrativas representa un enfoque relativamente nuevo para la evaluacin de las mejoras medioambientales que tiene tambin aplicacin en el mbito de la salud.
Mtodos de preferencia declarada

Los mtodos de preferencia revelada presentan algunas dificultades en su aplicacin a la salud y a los servicios sanitarios. En primer lugar, la salud y los servicios sanitarios, generalmente, no se adquieren a precios de mercado ni se puede suponer con facilidad que los individuos disponen de informacin perfecta en las transacciones que se observan en el mercado sanitario. Y, en segundo lugar, no resulta obvio que las valoraciones obtenidas mediante mtodos de preferencia revelada puedan ser extrapoladas para reducciones en el riesgo debidas a los servicios sanitarios, especialmente aquellas que proceden de
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la estimacin de salarios hednicos. Contrariamente a los mtodos llamados indirectos mencionados en el apartado anterior, los mtodos en que nos centraremos en el siguiente apartado son mtodos directos de revelacin de preferencias. Ello implica que los datos usados para la valoracin de los bienes de no-mercado no se basan en las decisiones actuales de los individuos, sino en las preferencias de los individuos expresadas en una encuesta hipottica.
Mtodo de la valoracin contingente7

El mtodo de la valoracin contingente (MVC) constituye una de las tcnicas que tenemos para estimar el valor de los bienes (productos o servicios) para los que no existe mercado. Concretamente se trata de simular un mercado hipottico mediante encuesta a los consumidores. El objetivo del cuestionario es presentar un escenario creble donde los individuos entrevistados constituyen la demanda y el entrevistador representa la oferta. El mtodo intenta medir en unidades monetarias los cambios en el nivel de bienestar de las personas debido a un incremento (disminucin) de la cantidad (calidad) de un bien. Esta medida, en unidades monetarias, suele expresarse en trminos de la cantidad mxima que una persona pagara por un bien. Es decir, lo que se suele conocer por disponibilidad a pagar (DAP) o disposicin a ser compensado/aceptar (DAC). En la valoracin de los efectos sobre la salud, el MVC pregunta a los individuos cul sera la mxima disposicin a pagar por una reduccin hipottica del riesgo (o la mnima disposicin a ser compensado por la prdida de un beneficio), en un tratamiento particular de una enfermedad o por la reduccin de un riesgo medioambiental.
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Existen diversas modalidades de entrevistas: entrevista personal, entrevista telefnica o enviar los cuestionarios por correo. Normalmente el cuestionario utilizado en un estudio de valoracin contingente consta de tres partes diferenciadas: la primera seccin de carcter introductorio presenta el bien a valorar y las circunstancias hipotticas que afectarn al individuo en su valoracin. El segundo elemento describe el mercado hipottico y la descripcin del mtodo de pago. El mtodo de pago puede definirse como pago directo, donacin o tambin pueden usarse impuestos. Sea cual sea la opcin tomada, sta debe aparecer clara a la persona que se entrevista para evitar sesgos en las respuestas. Por ejemplo, cuando se escoge el tipo de impuesto, se puede inducir a reacciones de rechazo. Un individuo puede no estar de acuerdo en pagar por la conservacin de las especies a travs de un incremento en los impuestos y s estarlo en hacer una donacin. La decisin sobre qu vehculo de pago escoger suele ser aquella que aparezca como ms neutra de acuerdo con la experiencia de otros estudios o el que se utilizara si el cambio se llevara a cabo. Finalmente, la tercera seccin hace referencia al proceso de valoracin del bien, donde se pregunta al individuo la cantidad mxima que estara dispuesto a pagar (o disposicin a aceptar/ser compensado) por el cambio en la provisin de un bien. Varios son los modelos existentes de formulacin de pregunta para obtener el precio del bien: abierta, discreta o mixta. La parte final de la encuesta incluye informacin socioeconmica (renta, profesin, ocupacin, nivel de estudios...) y demogrfica (edad, lugar de residencia...) sobre la persona entrevistada. Las preguntas a incluir estn directamente relacionadas con el tipo de bien que
se pretende valorar. Su utilidad reside en la posibilidad de validar los datos monetarios obtenidos y de interpretar la variacin de las respuestas entre individuos. Una de las principales desventajas de este mtodo reside en que las respuestas obtenidas se basan en preguntas hipotticas que no ofrecen al entrevistado ningn incentivo para decir la verdad, siendo las respuestas posiblemente sesgadas. En la actualidad existe una bibliografa muy amplia referente a los posibles sesgos, siendo el sesgo estratgico y el sesgo hipottico los ms discutidos y analizados. El sesgo estratgico es el que resulta de un comportamiento intencionado de la persona entrevistada, la cual puede querer influir en el resultado del estudio de acuerdo con sus intereses. Un ejemplo sera el comportamiento del individuo aprovechado (freerider), que muestra una disposicin a pagar inferior de la verdadera, si considera que el proyecto se llevar a cabo y deber pagar por l. El sesgo hipottico se define como la diferencia entre los pagos expresados en un entorno hipottico y los pagos realizados por los individuos en situaciones reales. Este tipo de sesgo constituye uno de los ms difciles de verificar al no existir pagos reales como marco de referencia.
Anlisis conjunto (conjoint analysis)

La tcnica de la ordenacin contingente es relativamente nueva en la bibliografa sobre valoracin contingente, pero su uso es frecuente en el mbito de la investigacin de mercados y la economa del transporte. Este enfoque se conoce tambin como anlisis conjunto. En este caso, se pide al encuestado que clasifique un conjunto de alternativas en las que se descri425
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ben calidades del bien, las cuales difieren nicamente en los niveles de los diferentes atributos. Este mtodo est considerando que los bienes a valorar se pueden caracterizar por la agregacin de los valores de sus diferentes componentes. Por lo tanto se est, por una parte, asumiendo una composicin multiatributo de los bienes y por otra la posibilidad de descomponer el valor global asignado a dicho bien en la suma de los diferentes componentes o atributos. La forma ms simple del mtodo consiste en pedir a los entrevistados que establezcan una clasificacin ordinal entre las diferentes alternativas en funcin de la utilidad de los atributos. Este mtodo intenta encontrar la funcin de utilidad consistente con los deseos de los individuos. Los resultados de la ordenacin se utilizan para estimar un modelo de eleccin discreta ( discrete choice) de maximizacin de la utilidad, que servir para estimar la disponibilidad marginal a pagar por un incremento en la provisin del bien. En otras extensiones del modelo los individuos deben escoger entre diferentes paquetes de atributos en lugar de ordenarlos. Simplemente se les pide que identifiquen aquel paquete de atributos que ms prefieren. La aplicacin del anlisis conjunto en el medio sanitario es muy nueva, aunque su inters est propiciando un crecimiento muy importante de la investigacin aplicada en los ltimos aos.
Problemas del anlisis costebeneficio en sanidad

La valoracin monetaria de los efectos sobre el estado de salud no deja de ser, a pesar de las innovaciones metodolgicas aplicadas, un aspecto conflictivo y al que se refieren a menudo crticas o descalificaciones que ignoran que una valoracin monetaria est en realidad implcita en cualquier
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decisin de asignacin de recursos sanitarios. Ms relevantes que las descalificaciones por la naturaleza monetaria de las estimaciones son las dificultades de aplicacin del anlisis coste-beneficio en sanidad a causa de la propia naturaleza y caractersticas de los mercados especficos. La teora econmica favorece la mtrica de la disposicin a pagar y valoraciones a partir de la utilidad de los diferentes consumidores, pero hay que reconocer en el contexto sanitario que las tcnicas de evaluacin no son capaces de tratar la heterogeneidad de los individuos, a la vista de cmo stos difieren en renta, riesgo, actitudes, valores y preferencias. En el caso del uso de tcnicas de preferencia declarada conviene tener presente, adems de los problemas especficos de cada tcnica, que las estimaciones obtenidas mediante valoracin contingente o anlisis conjunto representan exclusivamente la media de la valoracin individual (que puede ser distinta de la de la autoridad sanitaria). La validez de las medidas de disposicin individual a pagar para la toma de decisiones sociales depende, por ejemplo, de la medida en que los individuos dispongan de informacin perfecta sobre el problema de salud o la efectividad de la intervencin, o tambin de la posible existencia de externalidades (efecto social de las decisiones individuales), o incluso de la solidaridad con las generaciones futuras (valoracin de los beneficios futuros). En el caso de los mtodos de preferencia revelada, los valores monetarios estimados dependen tambin de manera crucial de algunas hiptesis que tienen que ver con las imperfecciones de los mercados en los que se revela la disponibilidad a pagar por los atributos sanitarios del bien. As, al utilizar el mtodo de los salarios hednicos, se adopta el supuesto de que la remuneracin
del trabajo refleja de forma aceptable las caractersticas del puesto de trabajo, siendo la seguridad una de ellas (se ofrecen salarios ms elevados para inducir a los trabajadores a aceptar trabajos con mayor riesgo). En un mercado de trabajo no intervenido se puede esperar que se ofrezca una prima para aquellos trabajos que soportan un nivel de riesgo ms elevado. Sin embargo, este enfoque presenta diversas dificultades. Por ejemplo, los salarios pueden estar determinados por otros factores adems del riesgo ocupacional, los cuales deberan ser tenidos en cuenta para realizar cualquier estimacin de la relacin entre el nivel salarial y el riesgo. La hiptesis de informacin perfecta constituye un supuesto crucial en este enfoque, puesto que requiere que los individuos sean perfectamente conscientes del riesgo asociado a cada puesto de trabajo. Cabe sealar que existen otras fuentes de informacin sobre preferencia revelada tales como las decisiones de compra de bienes que mejoran la seguridad, como puede ser el caso de los cinturones de seguridad, los detectores de humo, etc.
Bibliografa
1. Milln Monlen MT, Glvez Daz AJ, Gmez Garca E. Garca Rodrguez A, Fernndez-Crehvet Navajas J. Anlisis coste-beneficio de la fluoracin de las aguas de abastecimiento pblico de la ciudad de Mlaga. Gac Sanit 1991; 23: 82-86. 2. Hoevenagel R. A comparison of economic valuation methods. En: Pethig R, editor. Valuing the environment: methodological and measurement issues. Amsterdam: Kluwer Academic Pub., 1994. 3. Dickie M, Gerking S. Benefits of reduced morbidity from air pollution control: a survey. En: Folmer H, Van Ireland E, editores. Valuing methods and policy making in environmental economics. Amsterdam: Elsevier, 1989.
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4. Marin A, Psacharopoulos G. The reward for risk in the labor market. Journal of Political Economy 1982; 90: 827-853. 5. Johannesson M, Jnsson B, Karlsson
G. Outcome measurement in economic evaluation. Health Economics 1996; 5: 279-296. 6. Clarke PM. Cost-benefit analysis and mammographic screening. A travel
cost approach. Journal of Health Economics 1998; 17: 767-787. 7. Puig-Junoy J, Pinto JL, Dalmau E. El valor monetario de la salud. Barcelona: Springer Verlarg, 2001.
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Mtodos utilizados para realizar evaluaciones econmicas de intervenciones sanitarias

Carlos Rubio-Terrsa, Jos A. Sacristnb, Xavier Badiac, Erik Cobod y Fernando Garca Alonsoe, por el Grupo ECOMED*
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Hero Consulting. Madrid. Departamento de Investigacin Clnica. Lilly S.A. Alcobendas. Madrid. c Health Outcomes Research Europe. Barcelona. d Universitat Politcnica de Catalunya. Barcelona. e Agencia Espaola del Medicamento. Madrid. Espaa.
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La evaluacin econmica sanitaria puede definirse como un conjunto de tcnicas que utilizan mtodos y teoras de las ciencias de la salud y de la economa, desarrolladas para evaluar los aspectos econmicos de la asistencia sanitaria, es decir, los costes y los beneficios o consecuencias de diferentes intervenciones, proporcionando datos tiles para la toma de decisiones sanitarias1. En este cuarto artculo de la serie titulada Evaluacin econmica para clnicos se revisarn los 3 mtodos fundamentales para realizar una evaluacin econmica de intervenciones sanitarias: ensayos clnicos, estudios observacionales y modelos de anlisis de decisin. Evaluaciones econmicas en los ensayos clnicos Los ensayos clnicos pueden disearse para recoger prospectivamente informacin clnica y econmica, mediante la inclusin de un apartado de utilizacin de recursos sanitarios. Estos ensayos clnicos que incorporan una evaluacin econmica se denominan en ingls piggy-back clinical trials2. La principal ventaja de las evaluaciones econmicas incorporadas a los ensayos clnicos deriva del rigor cientfico del propio mtodo, que permite obtener resultados con una alta validez interna3-5 (tabla 1). Adems, la informacin puede ser muy til para los pases en los que se utiliza el criterio de eficiencia para decidir sobre el reembolso y el precio de los nuevos medicamentos. Aunque el ensayo clnico aleatorizado (ECA) sea el mejor mtodo de investigacin para evaluar la eficacia, no lo es para evaluar la efectividad (tabla 2). Precisamente, la principal limitacin de las evaluaciones econmicas realizadas en los ensayos clnicos es la escasa validez externa de sus resultados. Ni los mdicos que participan en los ensayos clnicos ni los pacientes que se incluyen son siempre representativos de los que luego prescribirn y recibirn los tratamientos. Los ECA suelen realizarse en centros hospitalarios de alto nivel, que disponen de los ltimos equipamientos diagnsticos y teraputicos; adems, se incluyen
*El Grupo ECOMED lo forman las siguientes personas: Fernando Antoanzas, Xavier Badia, Erik Cobo, Fernando Garca Alonso, Juan del Llano, Vicente Ortn, Jos Luis Pinto, Luis Prieto, Joan Rovira, Carlos Rubio Terrs y Jos Antonio Sacristn (coordinador). Las opiniones de los autores no representan necesariamente las de los organismos en los que trabajan. Correspondencia: J.A. Sacristn. Departamento de Investigacin Clnica, Lilly S.A. Avda. de la Industria, 30. 28108. Alcobendas. Madrid. Espaa. Correo electrnico: sacristan_jose@lilly.com Recibido el 15-7-2003; aceptado para su publicacin el 19-11-2003.
grupos muy seleccionados de pacientes, muy controlados, por tanto con un elevado cumplimiento del tratamiento y sometidos a un protocolo restrictivo de la prctica clnica7. Por ello, los resultados pueden no ser generalizables a la poblacin de pacientes a la que se tratar una vez que se comercialice la nueva tecnologa sanitaria3,5,8. Para evitar este problema, deberan realizarse ECA en condiciones similares al uso futuro de la intervencin: en hospitales normales (de segundo y tercer nivel) e incluso, si procede, en centros de atencin primaria. Asimismo, el nmero de visitas de seguimiento y de pruebas impuestas por el protocolo deberan reproducir la prctica futura de utilizacin de la intervencin en estudio. Finalmente, para estimar mejor el efecto de decidir aplicar este tratamiento a un paciente, se recomienda analizar los resultados por intencin de tratar6. Un segundo inconveniente de los ECA explicativos es que, en ocasiones, incluyen tratamientos comparativos inapropiados9. Los ECA en los que se compara un nuevo medicamento con placebo son necesarios para demostrar la eficacia del primero, pero son poco tiles a la hora de establecer el valor relativo del nuevo tratamiento en la teraputica. Para ello, se precisa disponer de ECA que comparen el nuevo frmaco con el tratamiento de referencia de la enfermedad, entendido ste como el tratamiento habitual en la prctica clnica. Sin embargo, los tratamientos estndares difieren frecuentemente entre pases, debido a peculiaridades de la prctica clnica; por este motivo, en los ECA internacionales se establecen tratamientos comparativos que pueden ser poco utilizados en algunos pases participantes, por lo que los resultados de tales estudios sern de escasa utilidad a la hora de intentar determinar cul es el valor relativo del nuevo frmaco en sus respectivos sistemas sanitarios. Un tercer problema de los ECA explicativos es la corta duracin del seguimiento de los pacientes10. En ocasiones los estudios tienen objetivos intermedios o bien finalizan antes de poder proporcionar respuestas de inters para el abordaje de la enfermedad. En consecuencia, sera conveniente prolongar la duracin de los ECA con objetivos econmicos, adoptando objetivos clnicos pragmticos, que ayudasen a establecer el mejor tratamiento de la enfermedad. Siguiendo con la exposicin de los inconvenientes, el tamao muestral en los ECA se calcula basndose en los objetivos principales (normalmente eficacia y toxicidad)11. Sin embargo, las variables econmicas pueden tener una variabilidad mayor que las clnicas, motivo por el cual la potencia estadstica del ECA es, con frecuencia, insuficiente para establecer diferencias econmicas estadsticamente significativas12,13. A esto debe aadirse otro inconveniente: no est claro cundo una diferencia es econmicamente relevante.
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Med Clin (Barc) 2004;122(15):578-83
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RUBIO-TERRS C, ET AL. MTODOS UTILIZADOS PARA REALIZAR EVALUACIONES ECONMICAS DE INTERVENCIONES SANITARIAS
TABLA 1 Ventajas e inconvenientes de las evaluaciones econmicas realizadas a partir de diferentes mtodos de investigacin3
Ventajas Inconvenientes
Ensayos clnicos
Estudios observacionales
Modelos de anlisis de decisin
Rigor cientfico Fiabilidad de los resultados Seleccin a priori de las variables de inters Informacin temprana Datos de efectividad Alto nmero de pacientes Efectos y costes a largo plazo Bajo coste Rapidez Datos de efectividad Comparacin de mltiples alternativas Efectos y costes a largo plazo Bajo coste Rapidez
Datos de eficacia y no de efectividad Utilizacin de recursos condicionada por el protocolo Elevado coste Lentitud Calidad de los datos Escasa validez interna
Utilizacin de suposiciones Posible falta de transparencia Complejidad
TABLA 2 Caractersticas de los estudios clnicos de eficacia y efectividad

tem Eficacia Efectividad
Denominacin del estudio
Estudio pragmtico, naturalista o de efectividad Pregunta que se plantea Pueden funcionar Funcionan en la las intervenciones? prctica? Fase del desarrollo clnico II-III III-IV Criterios de seleccin Estrictos Laxos Pacientes Homogneos Heterogneos Duracin Corto plazo Largo plazo Tratamientos concomitantes No S Enfermedades subyacentes No S Dosis Fijas Flexibles Comparacin Placebo, intervencin Opcin ms utilizada de referencia Aleatorizacin S Normalmente, no Enmascaramiento S Normalmente, no Monitorizacin Estricta Laxa Anlisis de los resultados Por tratamiento Por intencin de tratar Fortaleza Validez interna Validez externa
Ensayo clnico
Parece que la solucin ms sencilla a la insuficiencia muestral sera incluir un mayor nmero de pacientes en los ECA con objetivos econmicos. Sin embargo, esta propuesta no est exenta de problemas logsticos, econmicos y ticos: puede un objetivo econmico, no teraputico, justificar un aumento de la muestra?14. Por ltimo, una deficiencia de los ECA es que existen costes propios del ensayo, que no se producen en la prctica clnica, siendo difcil, en ocasiones, discriminar los costes debidos al protocolo9. Para salvar este escollo, conviene definir ya en el protocolo los criterios de discriminacin de costes. De lo dicho se deduce que el tpico ECA de eficacia que se hace para obtener la autorizacin de comercializacin de un nuevo medicamento no es el ms adecuado para dilucidar lo que ocurre en el mundo real (efectividad) ni el coste o la carga de la enfermedad6 (tabla 2). No obstante, esto no significa que no sean tiles para obtener datos de coste-eficacia que pueden ser de inters, por ejemplo, para la toma de decisiones sobre la financiacin o la fijacin del precio de los nuevos medicamentos14. Entonces cmo deberan ser los ECA con objetivos econmicos? Idealmente deberan ser ECA pragmticos o naturalistas (por oposicin a los ECA explicativos)3, es decir, estudios que intentan simular lo que ocurre en la prctica clnica, que buscan datos de efectividad y deben tener principalmente las siguientes caractersticas6,13,15: a) deben realizarse en un mbito sanitario estndar, similar al medio en el que se utilizar el medicamento o la intervencin sanitaria
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una vez que se comercialice; b) los criterios de inclusin y exclusin de pacientes deben ser acordes con la prctica clnica real; c) las opciones comparadas deberan ser las ms eficientes o las ms utilizadas en la prctica clnica; d) por tratarse de ECA, los tratamientos deben asignarse de forma aleatoria; e) no siempre es necesario que el estudio sea enmascarado6,16; f) a menudo, se permite modificar las dosis o cambiar el tratamiento, segn el criterio mdico, y g) finalmente, en las enfermedades con consecuencias a largo plazo debera hacerse un seguimiento prolongado de los pacientes. Debe advertirse que, aunque idealmente los ECA con objetivos econmicos deberan ser de diseo pragmtico, lo cierto es que los estudios de ese tipo son muy escasos. La mayora de las evaluaciones econmicas en ECA se hace en ensayos explicativos14,17. Desde el punto de vista prctico, las evaluaciones econmicas de medicamentos realizadas en los ECA, ya sean explicativos o pragmticos, son relativamente sencillas. Se trata de recoger la informacin sobre la utilizacin de recursos en un cuaderno u hoja especficos, donde se vaya contabilizando el nmero de recursos sanitarios (dosis, nmero de visitas, das de hospitalizacin y pruebas diagnsticas, entre otras) empleados a lo largo del tratamiento (fig. 1)14,18,19. Algunas recomendaciones que deberan tenerse en cuenta a la hora de hacer evaluaciones econmicas dentro de ensayos clnicos se resumen a continuacin3,13,14:
1. Deben identificarse y recogerse los recursos sanitarios ms importantes utilizados en los diferentes grupos de tratamiento. Normalmente son unos pocos recursos los que determinan el coste del tratamiento, por lo que en general no est justificado el esfuerzo de recoger los que originan costes irrelevantes. Por tanto, debe determinarse a priori cules sern los recursos ms utilizados o ms caros, de forma que sean representativos de los costes incurridos en el ECA. Por ejemplo, en un estudio en oncologa quiz tendra sentido recoger las intervenciones de mayor coste (hospitalizacin, antiemticos, radioterapia, transfusiones) pero no las ms baratas (analgsicos). 2. Deben seleccionarse los recursos que no estn condicionados por el protocolo del ECA9. Por ejemplo, si las visitas mdicas marcadas por el protocolo deben realizarse semanalmente y, sin embargo, la prctica clnica es que se realicen mensualmente, en el anlisis econmico deberan considerarse las variaciones con respecto a las visitas mensuales. Estas estimaciones suelen hacerse recurriendo a paneles de expertos, revisando historias clnicas o protocolos representativos de la prctica clnica14. 3. Si la estrategia de desarrollo de la intervencin implica
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A: Duracin de la estancia hospitalaria Duracin de la estancia Ingreso Alta Tipo de estancia Planta (especificar servicio) UCI Otro tipo (especificar)
*Si el paciente se traslada de un servicio a otro durante el da, por favor, asigne el da a su localizacin a medianoche.
Fechas
N. de das*
Lista A: Tipo de consulta 101 Mdico general/familia 102 Dermatologa 103 Oftalmologa 104 Neurologa 105 Otra (especificar) Lista B: Lugar de la consulta 101 Consulta del mdico 102 Domicilio del paciente 103 Servicio de urgencia 104 Otro (especificar) Lista C: Motivo de la consulta 101 Dolor o malestar por la erupcin 102 Neuralgia postherptica 103 Depresin relacionada con la enfermedad 104 Complicaciones oculares relacionadas con la enfermedad 105 Otros (especificar) Lista D: Procedimientos especiales 101 Bloqueo de nervio 102 Ciruga ocular (especificar) 103 Otros (especificar) Lista E: Pruebas de laboratorio 101 Recuento sanguneo completo 102 Otras (especificar)
B: Utilizacin de recursos ambulatorios en pacientes con herpes zoster Dato Fecha de visita Consultaa Lugarb Motivoc Procedimientos especialesd Pruebas de laboratorioe Visita 1 Visita 2 Visita 3
Utilizar cdigos: aLista A; bLista B; cLista C; dLista D; eLista E.
Fig. 1. Ejemplos de hoja de recogida de datos econmicos en un ensayo clnico19.
varias fases, que primen sucesivamente la eficacia, la efectividad y la evaluacin econmica, no tiene sentido modificar el diseo de los ECA explicativos, ms tempranos, para adaptarlos a objetivos econmicos o para dotarlos de mayor validez externa. S estara justificado, en cambio, en el caso de los ECA pragmticos, ms tardos en el desarrollo14. 4. El tamao muestral del ECA debe calcularse en funcin de las variables principales de valoracin, no en funcin de las posibles diferencias en los costes. Se han propuesto varios mtodos para calcular el tamao muestral de estos estudios11,12,20 pero, independientemente de los aspectos metodolgicos, debe tenerse en cuenta que los resultados econmicos obtenidos en los ECA son meramente orientativos, por lo que parece ms prudente mantener el tamao muestral necesario para demostrar diferencias de eficacia o efectividad y hacer estudios observacionales o modelizaciones ad hoc del consumo de recursos. 5. Se aconseja presentar los resultados sobre costes como medias aritmticas e intervalos de confianza. Las medias aritmticas proporcionan ms informacin al gestor sanitario que las medianas18. Por otra parte, los intervalos de confianza informan mejor sobre la magnitud de las diferencias reales. Por ejemplo, decir que el tratamiento A cuesta 12.000 por ao de vida ganado respecto al tratamiento B es menos informativo que decir que el tratamiento A cuesta de 10.000 a 16.000 por ao de vida ganado (intervalo de confianza del 95%21-22. 6. En estudios internacionales, el cuaderno de recogida de datos debe adaptarse a la prctica clnica de cada pas participante. Debido a las diferencias entre pases e incluso entre centros de un mismo pas en la utilizacin y costes de los recursos sanitarios, puede ocurrir que los datos combi-
nados no sean representativos de ninguno de los centros o pases participantes14. 7. Como en cualquier evaluacin econmica, en las realizadas en los ECA tambin deben hacerse anlisis de sensibilidad modificando el valor de las variables que, por su magnitud o por existir una mayor incertidumbre, pudieran determinar los resultados. En la medida de lo posible, las variables que sern objeto del anlisis de sensibilidad deberan identificarse en el protocolo del ECA14. Se dispone en internet de directrices especficas para realizar evaluaciones econmicas en ECA, como las muy detalladas del National Health Service del Reino Unido23. Evaluaciones econmicas en estudios observacionales Las evaluaciones econmicas de intervenciones sanitarias pueden realizarse en el marco de estudios epidemiolgicos ms o menos complejos, aunque casi siempre se plantean a partir de anlisis de la informacin de historias clnicas y de bases de datos administrativas que contienen informacin sobre la utilizacin de recursos, los tratamientos prescritos, las caractersticas demogrficas de los pacientes y, ocasionalmente, sobre los diagnsticos. La mayor ventaja de los anlisis realizados a partir de bases de datos es el gran volumen de informacin de que puede disponerse, de forma rpida y barata. Desde el punto de vista metodolgico, los resultados son muy representativos de lo que sucede a la mayora de los pacientes, lo que posibilita el estudio de subgrupos de pacientes y de enfermedades raras24. Sus principales problemas son los derivados de
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su menor validez interna, debido a la ausencia de asignacin aleatoria, la posible baja calidad de la informacin (los diagnsticos no siempre son fiables), la falta de datos sobre los efectos de un determinado tratamiento, y la presencia de datos incompletos, mal codificados o errneos (tabla 1) 24. Estos estudios proporcionan alternativas vlidas a los ECA con objetivos econmicos, debido precisamente a las limitaciones de estos ltimos, sealadas en el apartado anterior. Pueden ser de utilidad, por ejemplo, ante la imposibilidad de realizar un ECA por no ser econmicamente viable o por no tener el tamao muestral necesario para demostrar diferencias en la utilizacin de recursos sanitarios. Por otra parte, los estudios observacionales tienen algunas ventajas comparados con los ECA24,25: a) suelen tener un perodo de observacin mucho mayor que los ECA y proporcionan resultados a largo plazo; b) las cohortes de pacientes son ms representativas de la poblacin general, y c) se pueden conseguir tamaos muestrales inviables con los ECA. Los estudios observacionales que se utilizan con mayor frecuencia para la realizacin de anlisis econmicos de intervenciones sanitarias son los estudios de cohortes y los estudios de casos y controles25. Estos ltimos tienen la ventaja sobre los de cohortes de que no necesitan un perodo de seguimiento y hacen posible obtener el tamao muestral necesario con un menor coste, dado que los eventos se analizan de manera retrospectiva. Sin embargo, tienen el inconveniente de que se seleccionan como casos individuos enfermos, por lo que proporcionan solamente resultados intermedios (generalmente no hay datos de seguimiento a largo plazo o hasta la defuncin). No obstante, la simulacin de los resultados a largo plazo puede efectuarse mediante modelos econmicos ad hoc. La mayora de las recomendaciones prcticas indicadas para los ECA con objetivos econmicos son, asimismo, aplicables a los estudios observacionales. Evaluaciones econmicas mediante modelizacin Un modelo econmico sanitario (MES) puede definirse como un esquema terico, generalmente en forma de anlisis de decisin, que permite hacer simulaciones econmicas de procesos sanitarios complejos relacionados con medicamentos u otras intervenciones sanitarias26. Los MES, al igual que los ECA o los estudios observacionales con evaluaciones econmicas, tienen como objetivo comparar la eficiencia de distintas intervenciones sanitarias26. El modelo se construye, siguiendo un protocolo previamente establecido, mediante estimaciones obtenidas a partir de los datos disponibles o publicados de eficacia, toxicidad y costes de las alternativas comparadas27. Generalmente, en los modelos de anlisis de decisin, se parte de los resultados de uno o varios ensayos clnicos que luego se completan con informacin procedente de registros hospitalarios, bases de datos, opiniones de expertos, revisin de historias clnicas, estudios epidemiolgicos, entre otros. Los MES son, por lo tanto, representaciones de la realidad con las que se intenta simular todas las posibilidades que pueden ocurrir a medio o largo plazo tras la aplicacin o puesta en marcha de las intervenciones sanitarias que se comparan. Los estudios basados en modelos suelen generar cierta desconfianza, debido a la necesidad de recurrir a suposiciones y a opiniones de expertos y a la complejidad de los modelos matemticos a veces empleados6,24,28,29. Sin embargo, los MES no slo son tiles, sino tambin imprescindibles, en particular cuando no se dispone de ECA de tipo pragmtico29. La principal ventaja de los modelos es su rapidez, bajo
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coste y la posibilidad de evaluar un mayor nmero de opciones teraputicas que en los ensayos clnicos, seleccionando variables de valoracin robustas, tales como la mortalidad, en vez de variables subrogadas; simulando qu ocurre con los pacientes a largo plazo, qu sucede con los que abandonan el tratamiento inicial, etc.24,29. Debido a su alta validez externa, que por supuesto debe ir precedida de validez interna, las conclusiones de los modelos pueden tener gran importancia para la toma de decisiones de poltica sanitaria. De hecho, la gran mayora de las evaluaciones econmicas que aparecen en revistas mdicas son MES. La calidad y credibilidad de los MES dependern directamente de la validez de la informacin empleada en su realizacin y en su transparencia y posibilidad de reproduccin29. Hoy da ya no est justificado argir que el problema de los modelos es su falta de estandarizacin metodolgica. Adems de las numerosas directrices disponibles para la realizacin de anlisis econmicos de intervenciones sanitarias30, se dispone de unos Principios de buenas prcticas para la evaluacin econmica sanitaria mediante modelos de decisin, que acaba de publicar la International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR)31. Estas buenas prcticas establecen los criterios para evaluar la calidad de los MES en 3 reas: la estructura del modelo, los datos a incluir en l y, finalmente, la validacin del MES. El proceso de validacin incluye, a su vez, 3 categoras. Debe hacerse una validacin interna para detectar posibles errores de programacin, de clculo, as como para comprobar la validez de las fuentes de los datos utilizados. En segundo lugar, se recomienda hacer una validacin intermodelos, es decir comparndolo con otros modelos previos. Finalmente, los MES deben someterse a un proceso de validacin externa, por parte de un evaluador independiente de los investigadores del estudio, para confirmar que estn basados en las mejores pruebas disponibles31,32. El documento de la ISPOR insiste en que los modelos y sus resultados deben verse como instrumentos de ayuda para la toma de decisiones, no como verdades absolutas31. Precisamente, debido a la incertidumbre inherente a los modelos, el empleo de anlisis de sensibilidad resulta imprescindible para evaluar cmo cambian los resultados en funcin de las modificaciones en las variables principales. En la evaluacin econmica de un proceso sanitario se consideran 2 posibles modelos: los determinsticos y los estocsticos. Los modelos determinsticos se definen como aquellos que computan las cantidades de inters (p. ej., el efecto del tratamiento, las probabilidades de supervivencia, el nmero de pacientes que estn an en diferentes estados de salud) directamente mediante frmulas algebraicas, sin considerar la influencia del azar a lo largo del tiempo. Es decir, en los modelos determinsticos se utiliza el nmero medio de eventos que se producen en la poblacin, ya que se asume que existe certidumbre en los datos disponibles sobre los eventos sanitarios26. Por ejemplo, si la tasa de mortalidad especfica de una enfermedad es del 10%, se asume que exactamente el 10% de las personas de una cohorte morirn por esa enfermedad cada ao26. En la figura 2 se representa un ejemplo de modelo determinstico como un rbol de decisiones del tratamiento antimicrobiano emprico de la neumona adquirida en la comunidad con 2 antibiticos: A y B. En cada grupo de tratamiento se consideran los siguientes resultados posibles: curacin o fracaso iniciales, si hay fracaso el paciente ingresa en un hospital o sigue tratamiento ambulatorio (en ambos casos, con un antibitico de rescate), finalmente puede producirse de nuevo curacin o fracaso, en este ltimo caso con un tercer antibitico e ingreso hospitalario en los pacientes ambulatorios. Las probabilidades de las ramas
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del rbol, que representan la eficacia de los 2 tratamientos, se obtendran a partir de un ECA que los compar. Cada rama lleva aparejados unos costes dependientes de los resultados (p. ej., la rama 1 tendra nicamente los costes del tratamiento, mientras que la rama 2 incluira tambin los costes originados por el ingreso hospitalario y el segundo tratamiento antibitico). El rbol de decisiones se analiza mediante un sencillo mtodo denominado anlisis inverso, que se inicia en las ramas terminales del rbol y consiste en multiplicar los costes por las probabilidades de cada rama y, posteriormente, sumar los resultados de las ramas que nacen del mismo nudo, para obtener el valor del nudo correspondiente. Este proceso contina de derecha a izquierda hasta obtenerse un valor por cada opcin comparada (en el ejemplo, los antibiticos A y B)26. En cambio, los modelos estocsticos son probabilsticos y utilizan la incertidumbre como parte del clculo. Simulan procesos en los que un sistema cambia de manera aleatoria entre diferentes estados, a intervalos regulares o irregulares, simulando las probabilidades de distribucin de los acontecimientos que podran darse por efecto del azar. Por ejemplo, para simular una probabilidad de morir del 3% en un determinado ao, se simulara la historia de cada individuo de una cohorte hipottica mediante el empleo de una tabla de nmeros aleatorios que representa una probabilidad de presentacin de los eventos entre 1 y 100. Este proceso se repite para cada individuo de la cohorte un elevado nmero de veces, normalmente miles de veces, por lo que, una vez que finaliza la simulacin, se obtiene una distribucin completa que ofrece informacin tanto sobre el valor medio esperado (que tericamente se aproximara al valor medio obtenido con los clculos del modelo determinstico) como sobre su posible oscilacin, de forma que cuantifica, as, la incertidumbre debida a la variacin individual. Unos de los modelos estocsticos utilizados con ms frecuencia para considerar simultneamente el cambio entre diferentes estados de salud son los denominados modelos de Markov26.
TABLA 3 Integracin de la evaluacin econmica en el desarrollo clnico33

Fase clnica Diseo Objetivo
I-II
IIIa IIIb IV
Coste de la enfermedad Diseo de modelos tericos Diseo de instrumentos de calidad de vida Ensayos clnicos explicativos Ensayos clnicos pragmticos Modelos Ensayos clnicos pragmticos Estudios observacionales Modelos
Informacin Decisiones estratgicas Orientar Precio Reembolso Seleccin Seleccin Nuevos comparadores Comercializacin
Papel de los diferentes mtodos Como se ha explicado a lo largo de este artculo, el anlisis econmico de intervenciones sanitarias (en ensayos clnicos, en estudios observacionales o en modelos) es un mtodo de investigacin de la eficiencia de las distintas intervenciones, til para la integracin de la evidencia cientfica, y cuyo objetivo es la consecucin de una gestin ms eficiente de los recursos sanitarios. En la tabla 3 se resume la manera en la que podra integrarse la evaluacin econmica en la investigacin clnica de intervenciones sanitarias y, en concreto, en el desarrollo de los nuevos medicamentos33. Deberan utilizarse modelos preliminares y hacerse estudios del coste de la enfermedad en las fases ms tempranas del desarrollo clnico, como ayuda a las compaas farmacuticas en la decisin de continuar o interrumpir el desarrollo de un nuevo frmaco. se sera, asimismo, el momento de disear o validar cuestionarios de calidad de vida. Posteriormente, disponiendo de los datos de eficacia obtenidos de los ECA explicativos de fase III, deberan realizarse modelos econmicos de anlisis de decisin para ser incorporados al expediente de registro del medicamento, que sera de utilidad para la fijacin del pre-
Curacin 0,883 Antibitico A Ingreso hospitalario (2. tratamiento) 0,421 Fracaso 0,117 Sigue tratamiento ambulatorio (2. tratamiento) 0,579 Curacin 0,856 Fracaso (3.er tratamiento) 0,144 Curacin 0,947 Fracaso (ingreso y 3.er tratamiento) 0,053
{1} {2}
Tratamiento antibitico emprico de la NAC
{3} {4} {5} {6}
Curacin 0,885 Antibitico B Ingreso hospitalario (2. tratamiento) 0,555 Fracaso 0,115 Sigue tratamiento ambulatorio (2. tratamiento) Curacin 0,843 Fracaso er (3. tratamiento)
{7}
{8} 0,157 Curacin {9} 0,911 Fracaso (ingreso y 3.er tratamiento) {10} 0,089
Fig. 2. Ejemplo de modelo determinstico: rbol de decisin del tratamiento antimicrobiano emprico de la neumona adquirida en la comunidad (NAC).
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Seguridad
Eficacia
Efectividad
Coste-efectividad
Ensayos clnicos fases II y III ECA explicativos con evaluacin econmica
Fase IV (comercializacin)
ECA pragmticos o naturalistas con evaluacin econmica Modelos econmicos de anlisis de decisin MES realizados en estudios observacionales naturalistas Evaluaciones econmicas basadas en metaanlisis
Fig. 3. Integracin de los distintos tipos de evaluaciones econmicas a lo largo del desarrollo clnico3. ECA: ensayo clnico aleatorizado; MES: modelo econmico sanitario.
cio y la decisin sobre la financiacin por parte de las autoridades sanitarias30. Con este fin, seran igualmente tiles los resultados de coste-eficacia obtenidos en ECA explicativos. Los modelos pueden ser de utilidad una vez comercializado el medicamento para la redaccin de directrices y protocolos de prctica clnica. Sin embargo, es en las fases IIIB y IV cuando sera recomendable realizar ECA pragmticos que proporcionasen datos fiables de efectividad y eficiencia. Debe quedar claro que no hay mtodos mejores o peores para la evaluacin econmica sanitaria y que, independientemente de las ventajas o inconvenientes de cada uno de ellos, la investigacin econmica de las intervenciones sanitarias debe ser un proceso continuo que proporcione la mejor informacin disponible o posible en cada momento (fig. 3). Aunque pueda emplearse ms de un mtodo para estimar la eficiencia, siempre debe aconsejarse el seguimiento de las diferentes recomendaciones disponibles para disear, realizar, publicar e interpretar los estudios econmicos de intervenciones sanitarias.
REFERENCIAS BIBLIOGRFICAS 1. Pashos CL, Klein EG, Wanke LA, editors. ISPOR Lexicon. Princeton: International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research, 1998. 2. Revicki DA, Frank L. Pharmacoeconomic evaluation in the real world. Effectiveness versus efficacy studies. Pharmacoeconomics 1999;15:423-34. 3. Sacristn JA. Evaluacin econmica de frmacos en los ensayos clnicos. En: Sacristn JA, Bada X, Rovira J, editores. Farmacoeconoma: evaluacin econmica de medicamentos. Madrid: Editores Mdicos, 1995; p. 101-14. 4. Altman DG. Randomisation. Essential for reducing bias. BMJ 1991;302: 1481-2. 5. Soto J. Inclusin de anlisis farmacoeconmicos en ensayos clnicos: principios y prcticas. Med Clin (Barc) 2003;120:227-35.
6. Rubio Terrs C. Pharmacoeconomic analysis in new drug development: a practical approach to efficiency studies. Clin Research & Reg Affairs 1998;15:209-23. 7. Fayers PM, Hand DJ. Generalisation from phase III clinical trials: survival, quality of life, and health economics. Lancet 1997;350:1025-7. 8. Kirchner V. Clinical studies to assess the economic impact of new therapies: pragmatic approaches to measuring costs. Anti-Cancer Drugs 1993;4(Suppl 3):13-20. 9. Drummond MF, Davies L. Economic analysis alongside clinical trials. Int J Technol Asses Health Care 1991;7:561-73. 10. OBrien B. Economic evaluation of pharmaceuticals. Frankensteins monster or vampire of trials? Medical Care 1996;34:DS99-DS108. 11. Torgerson DJ, Ryan M, Ratcliffe J. Economics in sample size determination for clinical trials. Q J Med 1995;88:517-21. 12. Briggs A. Economic evaluation and clinical trials: size matters. BMJ 2000;321:1362-3. 13. Van Enckevort PJ, Ten Vergert EM, Kingma J, Koter GH, Rutten FFH. Factors to consider when designing phase III clinical trials involving economic evaluations. Percept Mot Skills 1999;89:1059-72. 14. Sacristn JA. Evaluaciones econmicas de medicamentos en los ensayos clnicos. Invest Clin Biotica 1999;32:29-32. 15. Roland M, Torgerson DJ. What are pragmatic trials? BMJ 1998;316: 285. 16. Freemantle N, Drummond M. Should clinical trials with concurrent economic analyses be blinded? JAMA 1997;277:63-4. 17. Chi Tsuen Lim M, Vacani P, Drummond M. Economic analysis with clinical trials. Appl Clin Trials 1995; October: 60-66. 18. Thompson SG, Barber JA. How should cost data in pragmatic randomised trials be analysed? BMJ 2000;320:1197-200. 19. Mauskopf J, Schulman K, Bell L, Glick H. A strategy for collecting pharmacoeconomic data during phase II/III clinical trials. Pharmacoeconomics 1996;9:264-77. 20. Sacristn JA, Day SJ, Navarro O, Ramos J, Hernndez JM. Use of confidence intervals and sample size calculations in health economic studies. Ann Pharmacother 1995;29:719-25. 21. Polsky D, Glick HA, Willke R, Schulman K. Confidence intervals for costeffectiveness ratios: a comparison of four methods. Health Econ 1997;6: 243-52. 22. Sacristn JA, Obenchain RL. Reporting cost-effectiveness analyses with confidence. JAMA 1997;277:375. 23. Johnston K, Buxton MJ, Jones DR, Fitzpatrick R. Assessing the costs of healthcare technologies in clinical trials. Health Technol Assess 1999;3:1-76. Disponible en: http://www.hta.nhsweb.nhs.uk/ 24. Drummond MF. Experimental versus observational data in the economic evaluation of pharmaceuticals. Med Decis Making 1998;18:S12-S8. 25. Mandelblatt JS, Fryback DG, Weinstein MC, Russell LB, Gold MR, Hadorn DC. Assessing the effectiveness of health interventions. En: Gold MR, Siegel JE, Russell LB, Weinstein MC, editors. Cost-effectiveness in health and medicine. New York: Oxford University Press, 1996: p. 135-75. 26. Rubio Terrs C. Introduccin a la utilizacin de los modelos de Markov en el anlisis farmacoeconmico. Farm Hosp 2000;24:241-7. 27. Milne RJ. Pharmacoeconomic models in disease management. A guide for the novice or the preplexed. Dis Manage Health Outcomes Res 1998;4:119-34. 28. Freedberg KA, Hardy D, Holzman RS, Tosteson ANA, Craven DE. Validating literature-based models with direct clinical trial results: the cost-effectiveness of secondary prophylaxis for PCP in AIDS patients. Med Decis Making 1996;16:29-35. 29. Buxton MJ, Drummond MF, Van Hout BA, Prince RL, Sheldon T, Szucs T, et al. Modelling in economic evaluation: an unavoidable fact of life. Health Econ 1997;6:217-27. 30. Rubio Terrs C. Integracin y aplicaciones de los estudios de farmacoeconoma e investigacin de resultados en salud en los diferentes niveles asistenciales: punto de vista de la industria farmacetica. En: Domnguez-Gil A, Soto J, coordinadores. Farmacoeconoma e investigacin de resultados en salud: principios y prctica. Salamanca: Real Academia Nacional de Farmacia, 2002: p. 395-400. 31. Weinstein MC, OBrien B, Hornberger J, Jackson J, Johannesson M, McCabe C, et al. Principles of good practice for decision analytic modeling in health-care evaluation: report of the ISPOR Task Force on Good Research Practices-Modeling studies. Value in Health 2003;6:9-17. 32. Soto J. Health economic evaluation using decision analytic modeling. Principles and practices Utilization of a checklist to their development and appraisal. Int J Techn Ass Health Care 2002;18:94-111. 33. Badia X, Guyver A, Magaz S, Bigorra J. Integrated health outcomes research strategies in drug or medical device development, pre-and postmarketing: time for change. Expert Rev Pharmacoeconomics Outcomes Res 2002;2:269-78.
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REVISIN
Inclusin de anlisis farmacoeconmicos en ensayos clnicos: principios y prcticas

Javier Soto lvarez
Unidad de Farmacoeconoma e Investigacin de Resultados en Salud. Departamento de Medicina. Pharmacia S.A. Madrid. Espaa.
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En la ltima dcada, en todos los pases industrializados se ha acentuado el desajuste existente entre los recursos disponibles para ser destinados a la atencin sanitaria y las demandas generadas desde la sociedad para satisfacer sus necesidades sanitarias, de tal manera que cada vez es ms notoria y patente la limitacin de los recursos existentes en el Sistema Nacional de Salud (SNS) para poder cubrir con suficiente calidad las ilimitadas demandas de nuestra sociedad en materia de asistencia sanitaria. Uno de los captulos del gasto sanitario con un constante y progresivo crecimiento en los ltimos aos en nuestro pas ha sido el gasto farmacutico (el cual en estos momentos representa cerca del 25% del total del gasto sanitario) debido, fundamentalmente, a un gradual y sucesivo envejecimiento de la poblacin, a la llegada de un importante colectivo de inmigrantes, a una cronificacin paulatina de muchas enfermedades mortales hasta ahora, a un mayor consumo y demanda de atencin sanitaria por parte de una sociedad cada vez mejor educada y a un mejor y ms rpido acceso de la poblacin a las estructuras sanitarias. Por este motivo, desde diferentes frentes (Direccin General de Farmacia, Servicios de Salud Autonmicos, Servicios de Farmacia Hospitalaria, Farmacuticos de Atencin Primaria, clnicos, etc.) se est preconizando e incentivando la puesta en marcha de medidas y estrategias para racionalizar el uso de los medicamentos. La metodologa en la que se basa todo el desarrollo clnico de los nuevos medicamentos es el ensayo clnico controlado (ECC), instrumento que permite evaluar cientficamente su eficacia, seguridad y calidad cuando se compara con opciones teraputicas ya existentes en el mercado (o placebo)1,2. Aunque, clsicamente, con los resultados obtenidos en los ECC efectuados era suficiente para tomar decisiones sobre su utilizacin en la prctica mdica diaria3,4, en la actualidad para que sean eficaces estas polticas de uso racional ser necesario que todas las decisiones relacionadas con los nuevos medicamentos (fijacin de precio, establecimiento de financiacin pblica, incorporacin a los formularios de los hospitales y a los boletines de las gerencias de atencin primaria, inclusin en guas de prctica clnica y protocolos) se tomen basndose, no slo en los datos de eficacia, seguridad y calidad, sino tambin en los datos de eficiencia, esto es, la relacin entre los recursos consumidos y los resultados clnicos obtenidos.
La incorporacin de anlisis farmacoeconmicos (AF) en los protocolos de los ECC va a permitir disponer de los datos de eficiencia justo en el momento en que se va a comercializar el medicamento, que es cuando hay que discutir y negociar con las autoridades sanitarias la fijacin del precio y el grado de financiacin del nuevo medicamento. Adems, una vez que el nuevo producto haya sido comercializado, el hecho de disponer de estos datos ayudar a la hora de decidir su inclusin en los formularios hospitalarios y a recomendar su uso en los boletines teraputicos de atencin primaria, as como a demostrar a los clnicos prescriptores los valores teraputicos aadidos de las nuevas alternativas frente a las opciones teraputicas empleadas desde hace tiempo en la prctica asistencial5,6. Anlisis farmacoeconmicos a incluir en las diferentes fases del ensayo clnico Cuando se van a iniciar el desarrollo de un nuevo medicamento, ser necesario elaborar el plan de investigacin en farmacoeconoma (en el que deberan participar todas las partes implicadas en el estudio), el cual debera aglutinar las actividades ms importantes a realizar en cada fase del desarrollo, as como especificar claramente el objetivo final del mismo. Este plan deber ser dinmico, esto es, deber revisarse y actualizarse (acorde al conocimiento de nuevos datos) de forma peridica, con el fin de que no se quede obsoleto y sin una utilidad clara7. En la tabla 1 se reflejan los diferentes tipos de AF que podran ser incorporados en las distintas fases del desarrollo clnico de un nuevo medicamento, dependiendo de la poblacin diana a la que van destinados, su mecanismo de accin y el grupo poblacional en el que ser prescrito. Durante la fase I se evaluar quin/quines sern los agentes decisores claves para el producto, y se empezar a disear y preparar los mensajes farmacoeconmicos ms apropiados para cada uno de ellos (paciente, mdico, farmacutico, gestor, autoridades sanitarias, etc.). En esta fase sera necesario decidir si debera medirse la calidad de vida como un criterio adicional de eficacia del compuesto. Se promover la elaboracin de un estudio de coste de la enfermedad para la que ir destinado el nuevo producto, lo que nos permitir conocer las consecuencias socioeconmicas que produce esta enfermedad en la sociedad y los tipos de costes ms importantes de la enfermedad diana8. En este momento, se puede valorar la realizacin de un modelo farmacoeconmico, aunque los datos disponibles (eficacia y seguridad) del producto sean mnimos, lo que nos obligar a tener que incluir numerosas asunciones y suposiciones sobre su posterior comportamiento. Sin embargo, su elaboracin nos servir de orientacin sobre las cualidades (eficacia, seguridad y coste) que debera tener el nuevo meMed Clin (Barc) 2003;120(6):227-35
Correspondencia: Dr. J. Soto lvarez. Farmacoeconoma e Investigacin de Resultados en Salud. Pharmacia S.A. Avda. Burgos, 17; 1.a planta. 28036 Madrid. Espaa. Correo electrnico: javier.soto.alvarez@pharmacia.com Recibido el 28-8-2002; aceptado para su publicacin el 3-10-2002.
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SOTO LVAREZ J. INCLUSIN DE ANLISIS FARMACOECONMICOS EN ENSAYOS CLNICOS: PRINCIPIOS Y PRCTICAS
dicamento para poder presentar las ventajas econmicas respecto a los productos ya existentes en el mercado9 y para fijar las prioridades en relacin a qu productos de todos los existentes deberan continuar el proceso de desarrollo y cules deberan ser abandonados10. Ms tarde, durante la fase II, se evaluarn los instrumentos disponibles para medir la calidad de vida de los pacientes (y se validarn y adaptarn al idioma propio del pas si no lo estuvieran ya). Se elaborarn las hojas de utilizacin de recursos mdicos que se incluirn en los cuadernos de recogida de datos de los ulteriores protocolos de estudio11. A lo largo de la fase III se van a realizar los ECC que servirn para el registro y la aprobacin del nuevo producto. En estos protocolos se incorporarn los AF ms idneos y apropiados, acorde a las caractersticas de la enfermedad diana, las variables que se emplearn para valorar la eficacia, el diseo de los estudios en marcha, y a los resultados hallados durante las fases precedentes. En este momento se discutir la estrategia de precio a seguir, y se confeccionar el documento que se presentar a las autoridades sanitarias como soporte de las negociaciones del precio y de la financiacin pblica del nuevo medicamento. Una de las partes importantes de este expediente ser la parte destinada a los datos obtenidos de los AF realizados, donde se incluirn tanto los datos procedentes de los anlisis incorporados a los protocolos de los ECC, como aquellos originados a travs de las tcnicas de modelizacin empleadas12,13. A lo largo de la fase IV, o perodo poscomercializacin, se van a realizar AF empleando ECC con diseos pragmticos y naturalsticos con criterios muy laxos de inclusin, lo que nos va a permitir poder disponer de datos de efectividad y obtener una elevada validez externa, lo que dar una alta relevancia a los AF efectuados en el seno de estos ECC naturalsticos y, por tanto, van a tener un mayor y ms rpido impacto en la prctica mdica habitual14,15. Los resultados de los AF realizados en la fase III y IV van a ser clave para los diferentes agentes decisores involucrados en determinar y fijar las bases para los programas de uso racional de medicamentos a todos los niveles del SNS16-18. TABLA 1
Cundo debera incorporarse un anlisis farmacoeconmico en un ensayo clnico? Durante mucho tiempo, los ECC han sido percibidos como una buena metodologa para obtener datos farmacoeconmicos de las alternativas estudiadas y, por tanto, en los ltimos aos se ha incrementado notablemente la incorporacin de AF a los protocolos de ECC19. Sin embargo, su inclusin significa una carga de trabajo adicional derivado de la recogida de informacin extra y de tener que formar al monitor e investigador en aspectos metodolgicos de la farmacoeconoma. Por estos motivos, se hace imprescindible racionalizar la incorporacin de AF a los protocolos de ECC, debiendo ser incluidos cuando se tenga la certeza de que van a proporcionar datos adicionales de inters, los cuales ayudarn de manera importante a la hora de la toma de decisiones en relacin con el futuro uso de las opciones evaluadas en el estudio clnico20. A la hora de evaluar la conveniencia de su inclusin, sera deseable considerar las siguientes premisas:
Est metodolgicamente bien diseado el ECC y va a ser capaz de proporcionar respuestas sin sesgos y ambigedades a los objetivos del estudio? Solamente debera pensarse en incluir AF en aquellos estudios que han sido diseados siguiendo una metodologa apropiada y que, por tanto, van a proporcionar resultados fiables y vlidos. Si el ECC es demasiado restrictivo en los criterios de inclusin (y por consiguiente slo van a poder extrapolarse los resultados a un subgrupo pequeo de la poblacin), si refleja pobremente la prctica mdica diaria del medio (inclusin de placebo, etc.) y si el tamao muestral no es el adecuado y el perodo de seguimiento es demasiado corto (slo se van a poder evaluar variables de eficacia intermedias, pero no finales), ser necesario valorar cuidadosamente si merece la pena incorporar un AF, dado que ser muy complicado poder obtener datos vlidos que puedan ser empleados para tomar decisiones sobre el uso de los medicamentos en la vida real y en condiciones de uso habituales. Se compara el nuevo medicamento en estudio con la alternativa teraputica ms empleada en la prctica asistencial en ese medio? Muchos ECC multicntricos van a incluir
Tipos de anlisis farmacoeconmicos a incluir en las distintas fases de investigacin clnica de un nuevo medicamento
Fase I Realizar un estudio de coste de la enfermedad diana Elaborar la estrategia farmacoeconmica y de investigacin de resultados en salud del producto: estudios a realizar en su desarrollo Dilucidar los agentes decisores claves, sus necesidades y los mensajes farmacoeconmicos a comunicar Disear un modelo farmacoeconmico preliminar: valorar posibles ventajas y desventajas econmicas del nuevo producto Evaluar la necesidad de medir la calidad de vida y el grado de satisfaccin con el tratamiento durante su desarrollo Fase II Validar instrumentos existentes para medir la calidad de vida y la satisfaccin con el tratamiento al idioma y cultura donde se va a desarrollar el estudio Disear instrumentos para medir la calidad de vida y la satisfaccin con el tratamiento, si no hubiera ninguno disponible Disear la hoja de recogida de utilizacin de recursos que se incluir en los cuadernos de recogida de datos durante los ensayos clnicos Realizar las primeras hiptesis del precio que podra tener el nuevo producto Refinar y actualizar el modelo creado en la etapa anterior Efectuar los primeros estudios farmacoeconmicos: anlisis pilotos Fase III Incluir estudios sobre la calidad de vida y la satisfaccin con el tratamiento cuando sea preciso Finalizar los modelos y su adaptacin local a cada pas Incorporar en los ensayos clnicos el tipo de anlisis farmacoeconmico ms propicio, acorde a los resultados de la fase anterior Elaborar la documentacin farmacoeconmica para la negociacin del precio y financiacin con las autoridades sanitarias Publicar y presentar los resultados obtenidos en congresos y revistas mdicas Fase IV Elaborar evaluaciones farmacoeconmicas con diseos pragmticos y naturalsticos Disear estudios para evaluar la afeccin en la calidad de vida del nuevo compuesto en condiciones de uso habituales Obtener informacin sobre el grado de satisfaccin con el tratamiento de los pacientes al emplear el nuevo medicamento frente a los comparadores Aportar los datos farmacoeconmicos en la negociacin sobre la inclusin del compuesto en los formularios, guas de prctica clnica y protocolos Desarrollar modelos adicionales con datos de efectividad y con los competidores usuales en la prctica mdica habitual Ralizar anlisis suplementarios para conocer la eficiencia en las nuevas indicaciones del producto Servir de soporte para superar las revisiones temporales de financiacin pblica
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TABLA 2 Lista-gua para elaborar y/o valorar anlisis farmacoeconmicos incluidos en protocolos de ensayo clnico
Diseo del estudio Se ha planteado una pregunta bien definida y est claro el objetivo del anlisis? Se describe con detalle la perspectiva escogida para el anlisis? Son las opciones teraputicas a comparar las alternativas ms relevantes y de mayor uso en la prctica habitual donde se realiza el ensayo? Se ha incluido en el protocolo del ensayo una seccin donde se describe en detalle el plan farmacoeconmico a realizar? Se ha incluido una hoja de utilizacin de recursos en el cuaderno de recogida de datos? Se detalla el tipo de anlisis farmacoeconmico que se va a realizar, y se justifica su eleccin sobre la base de la hiptesis y objetivo a contestar? Se ha efectuado una predeterminacin del tamao muestral necesario para que el anlisis farmacoeconmico tenga suficiente poder estadstico y sea capaz de detectar diferencias econmicamente relevantes? Evaluacin de los costes Se han incluido todos los costes directos relevantes para el anlisis? Se han contabilizado las unidades consumidas de cada recurso, acorde a la perspectiva elegida? Se especifica el precio de cada unidad de recursos empleada, la fuente, si se ha elegido un coste o una tarifa, y si stos representan el precio actual del mercado? Se han tenido en cuenta los costes directos no mdicos y los costes indirectos, se detalla la manera de medirlos y su posible relevancia en el anlisis? Se tienen en cuenta los costes derivados del protocolo en s, y se discute la manera de obviarlos, as como la metodologa a emplear para intentar obtener los costes en la prctica mdica diaria? Evaluacin de la eficacia Se especifca claramente cules son las variables de eficacia evaluadas en el anlisis? Son stas las ms adecuadas acorde a la enfermedad diana estudiada y la poblacin incluida en el estudio (aos de vida ganados, vidas salvadas, aos de vida ajustados por calidad, muertes evitadas, etc.)? Se emplea la metodologa ms adecuada para su medicacin y valoracin? Se mide la utilidad o preferencia de los pacientes? Se ha empleado la metodologa ms adecuada para este propsito? Se razona la eleccin del instrumento empleado? Anlisis de los resultados Se ha realizado un correcto anlisis de los costes generados por las alternativas en evaluacin? Se aportan datos de las pruebas estadsticas empleadas? Son las ms apropiadas? Se utiliza el tipo de anlisis farmacoeconmico ms idneo acorde a los resultados clnicos obtenidos y los costes generados? Se ha calculado el cociente coste/efectividad incremental (o coste/utilidad incremental) a la hora de analizar los resultados? Se notifica su intervalo de confianza del 95%? Se especifica cmo se van a tratar los datos no recogidos (missing data) y los datos de pacientes con diferentes perodos de seguimiento (censored data)? Se notifica cmo se trata el grado de incertidumbre de los resultados? Se ha efectuado un anlisis de sensibilidad? Se informa sobre quin ha realizado el ensayo clnico y el anlisis farmacoeconmico? Son independientes los autores del financiador del estudio? Es explcito el contrato entre ambas partes? Discusin de los resultados y conclusiones Son vlidos los resultados obtenidos y contestan a las preguntas y objetivos del anlisis farmacoeconmico? Son generalizables los resultados a la prctica clnica habitual del entorno sanitario donde se ha efectuado el anlisis? Son extrapolables a otros grupos poblacionales o a otros entornos sanitarios? Estn justificadas las conclusiones? Son las ms adecuadas acorde a los resultados obtenidos? Se discuten las limitaciones del anlisis y las conclusiones extradas?
como comparadores a opciones teraputicas que slo son los tratamientos estndares para esa enfermedad en el pas donde se elabor el protocolo (y quizs en alguno ms), pero van a existir otros muchos donde el medicamento comparador no se emplea o se utiliza muy poco. En este caso, solamente debera incorporarse un AF en aquellos pases donde el comparador empleado fuese una opcin utilizada de forma sistemtica.
Es previsible que los medicamentos en evaluacin presenten diferencias importantes en los recursos consumidos y en los resultados clnicos que van a producir? Si a priori se considera que las opciones estudiadas en el ensayo van a presentar resultados similares en trminos de recursos consumidos y resultados clnicos, la inclusin de un AF no va a aportar ningn dato adicional de inters. Si, por el contrario, es previsible que uno de los frmacos en evaluacin vaya a consumir ms recursos produciendo al mismo tiempo mayores o iguales beneficios clnicos, en este caso ser muy interesante poder conocer cul va a ser el coste extra por conseguir una unidad adicional de beneficio clnico (o cul va a ser el coste incremental derivado de producir los mismos resultados clnicos), ya que este dato ser crucial para tomar decisiones acertadas con relacin a su futuro uso21. Van a consumir muchos recursos los medicamentos en estudio cuando se hayan comercializado? Incluso en el caso en que se considere que no va a existir una gran diferencia en los recursos consumidos entre los frmacos en evaluacin en un ECC, si stos se van a emplear mucho en la
prctica asistencial (dado que van a ir destinados a enfermedades de gran incidencia y/o prevalencia), sera interesante incorporar un AF al ensayo, ya que estos datos nos van ayudar a racionalizar, posteriormente, su uso en la prctica asistencial. De la misma manera, si las opciones en evaluacin van a presentar un alto coste de adquisicin o van a necesitar una monitorizacin muy estrecha y cara, sera deseable disponer de datos farmacoeconmicos, ya que su empleo va a tener un impacto importante en los presupuestos sanitarios22. Principios y fundamentos a la hora de disear y/o evaluar un anlisis farmacoeconmico incluido en un ensayo clnico Aunque el ECC es un vehculo apropiado para realizar AF (con sus limitaciones y peculiaridades), teniendo en cuenta que la disciplina de la farmacoeconoma es relativamente joven, sera deseable seguir unos pasos concretos a la hora de disear y/o valorar un AF incorporado a un protocolo de ECC. Con el fin de facilitar la aplicacin de unos criterios metodolgicos correctos, se ha creado una lista-gua de recomendaciones a seguir a la hora de elaborar y poner en marcha un AF parejo a un ECC (tabla 2). A continuacin se revisarn los diferentes puntos de estas recomendaciones:
1. Definir claramente el propsito y objetivo del anlisis farmacoeconmico. Ser necesario cerciorarse de que el objeMed Clin (Barc) 2003;120(6):227-35
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tivo y finalidad del AF son relevantes y van a ser capaces de dar respuestas importantes y complementarias a las del propio ECC en s. Por este motivo, ser importante estar seguro de que las propias metodologa y caractersticas del ECC van a permitir dar respuesta a la pregunta del AF, la cual deber ser precisa y estar bien definida. Si el AF se va a incluir en un ECC fase II o III (ensayo clnico explicativo), dado que su objetivo principal va a ser conocer la eficacia y la seguridad de los medicamentos en estudio, y la evaluacin econmica va a constituir un objetivo secundario, se recomienda como norma general que el protocolo original (ideado para demostrar diferencias o equivalencia en trminos de eficacia y/o seguridad) no se modifique demasiado por el hecho de incorporar un AF, de tal manera que las principales caractersticas del ensayo (tamao muestral, criterios de seleccin, variables de eficacia a evaluar, duracin del estudio, etc.) se determinen para poder conocer la eficacia y la seguridad, y no tanto para demostrar las ventajas farmacoeconmicas. Sin embargo, cuando se efecte un AF, y ste sea el objetivo principal del ECC (siempre en el seno de un ECC pragmtico o naturalstico), ser necesario adoptar sus condiciones (tamao muestral, criterios laxos de inclusin, variables finales de efectividad, seguimiento de los abandonos hasta el desenlace final, evaluacin de recidivas y/o recadas, etc.) para poder obtener datos de la eficiencia de las alternativas evaluadas en condiciones que reflejen las situaciones de uso habituales, y que adems sean extrapolables a la gran mayora de la poblacin, esto es, que presenten una validez externa y una generabilidad elevadas.
Ser necesario redactar el plan farmacoeconmico para el ensayo, donde se especificarn los siguientes apartados: Objetivo del AF e hiptesis a evaluar. Tipo de anlisis AF que se emplear. Clculo del tamao muestral necesario para poder demostrar diferencias econmicas estadsticamente significativas, si las hay. Tipo de costes que se recopilarn en el ensayo. Evaluacin de calidad de vida y/o satisfaccin con el tratamiento, si se estima necesario. Pruebas estadsticas que se emplearn. Mtodos para manejar los abandonos y los datos perdidos. Anlisis de los datos. Especificar si est previsto algn anlisis interino y en algn subgrupo de pacientes. Adems, habr que disear la parte del cuaderno de recogida de datos (CRD) especfico del AF, esto es, la hoja de utilizacin de recursos a recopilar durante el estudio. Habr qu intentar que no se duplique la recogida de datos que ya son recolectados en otras partes del CRD, que sea sencilla de entender y que no consuma mucho tiempo el hecho de rellenar esta hoja. En esta fase ser necesario determinar si adems del CRD se van a utilizar otras tcnicas para recoger informacin acerca del consumo de recursos por parte de los pacientes como, por ejemplo, el uso de un diario (donde stos irn anotando todos los recursos consumidos entre las visitas), o efectuar llamadas telefnicas para recordar a los pacientes que anoten los recursos consumidos en estos perodos interconsulta, acciones clave en las enfermedades crnicas donde el espacio entre las visitas puede ser largo24. Antes de incorporar al CRD la hoja de utilizacin de recursos diseada para el ensayo, es conveniente efectuar un estudio piloto con pacientes de similares caractersticas a los que luego se incluir en el estudio, con el fin de validar esta hoja diseada, y evaluar las posibles reas de mejora. Adems, ser necesario redactar unas pequeas recomendaciones para la correcta recogida de la informacin en las hojas por parte de los investigadores, y de su posterior revisin y verificacin de la fuente de datos por parte de los monitores del estudio, as como disear una pequea sesin de entrenamiento para todos los investigadores y monitores que van a participar en el ECC, donde se puedan discutir diferentes puntos de la hoja, introduciendo cambios si se considerase importante.
2. Describir la perspectiva del anlisis. A la hora de elaborar el AF ser necesario decidir qu perspectiva se va a seleccionar, o sea, a quin interesar la respuesta de la pregunta planteada, y deber estar justificada acorde a la pregunta planteada en el anlisis. Dependiendo de la perspectiva elegida, ser necesario incluir unos costes y no otros, ya que no todos los costes van a estar implicados y van a ser importantes en todas las perspectivas. Se recomienda que la perspectiva social sea la preferida en las enfermedades crnicas, considerando todos los costes (directos e indirectos), los beneficios clnicos y el impacto en la calidad de vida de los tratamientos23. 3. Valorar la relevancia del comparador incluido en el estudio. Normalmente, el comparador del ECC va a ser elegido para probar la eficacia y la seguridad del nuevo medicamento en estudio. En estas circunstancias lo que puede pasar es que si el comparador elegido no es el ms empleado en la prctica mdica, ni es el ms importante para los agentes decisores del entorno donde se van a emplear los resultados del estudio, al final el uso del AF en la toma de decisiones en ese medio ser muy reducido. Con el fin de que esto no suceda, siempre debera incluirse en los ECC como comparadores aquellas alternativas que ms se utilicen en la prctica mdica, ya que as se podrn obtener resultados ms relevantes. 4. Definicin y redaccin del plan farmacoeconmico y de la recogida de datos econmicos. A la hora de elaborar y desarrollar la seccin del protocolo que explica y desarrolla el AF y la parte del cuaderno de recogida de datos del AF que se va a incluir en el ECC, lo ms conveniente es que el equipo que lo elabore sea multidisciplinario (clnicos, farmacoeconomistas, estadsticos, epidemilogos, monitores clnicos), y que este proceso se efecte a la vez que el protocolo del ensayo clnico primario se est desarrollando, ya que esto facilitar la incorporacin y permitir descubrir problemas rpidamente, siendo ms fciles de solucionar en este momento.
5. Especificar el tipo de anlisis farmacoeconmico que se va a realizar, justificando su eleccin. El tipo de AF efectuado va a depender notablemente de la enfermedad diana, de los medicamentos en evaluacin, del objetivo principal del estudio y de cmo se va a evaluar la eficacia y la seguridad de las alternativas en comparacin, esto es, qu variables de eficacia van a ser estudiadas (mortalidad, calidad de vida, morbilidad, etc.). Si se prev que las intervenciones en evaluacin van a presentar unos resultados clnicos equivalentes, sera necesario efectuar un anlisis de minimizacin de costes. Si, por el contrario, se considera que las alternativas en estudio van a presentar diferencias en la supervivencia (aos de vida ganados), con mnimas repercusiones de la calidad de vida, sera necesario realizar un anlisis de coste-efectividad. Ahora bien, si se cree que van a existir diferencias entre las opciones evaluadas, tanto en la supervivencia como en la calidad de vida, sera deseable realizar un anlisis de coste-
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utilidad, mientras que si solamente se espera encontrar diferencias en la calidad de vida en las alternativas estudiadas, debera efectuarse un anlisis de coste-consecuencia25,26. Aunque lo deseable sera poder especificar antes de empezar el estudio el tipo de AF que se va a realizar, en la mayora de los casos es imposible de hacer, siendo necesario detallar en el protocolo el tipo de anlisis a efectuar dependiendo de los resultados clnicos que se encuentren, explicitando claramente las razones de la eleccin27.
6. Clculo del tamao muestral para que el anlisis tenga suficiente poder estadstico. La predeterminacin del tamao de la muestra es una parte esencial en el diseo de un AF, ya que nos va a permitir asegurar que el anlisis va a disponer de un suficiente poder estadstico para detectar diferencias, si realmente existen. Si el AF es el objetivo secundario, el tamao muestral del ECC se fijar basndose en el objetivo primario (eficacia y/o seguridad), y ser el adecuado para encontrar diferencias estadsticamente significativas en estos parmetros. Lo que podra suceder en estos casos es que no tengamos suficiente poder estadstico para demostrar diferencias farmacoeconmicas significativas, ya que la variabilidad en los costes ser mucho ms elevada que en los resultados clnicos (la variancia de los costes suele ser ms alta que la de los resultados) y, adems, es habitual que unos pocos pacientes (con un riesgo elevado) produzcan el mayor consumo de recursos28. Estos dos hechos se traducen en la necesidad de disponer de un tamao muestral ms elevado para poder demostrar las diferencias en costes que las diferencias en los resultados clnicos, por lo que ser ms fcil que al final el ECC tenga un tamao muestral suficiente para detectar las diferencias clnicamente relevantes pero no las diferencias econmicamente significativas, salvo que la diferencia en los costes o en la relacin coste/efectividad entre las intervenciones evaluadas sea muy notable29.30. Una posible solucin a este problema podra ser incrementar el tamao muestral hasta conseguir un poder estadstico suficiente para detectar diferencias en las variables econmicas, si realmente existiesen. Sin embargo, esto supondra una mayor duracin del ECC con un mayor coste, y adems aparecera un aspecto tico importante derivado de mantener a un grupo del estudio recibiendo un medicamento que ya ha demostrado una inferioridad en eficacia y/o seguridad frente a la otra opcin del ECC. Por tanto, cuando el AF sea un objetivo secundario del ensayo parece ms sensato calcular el tamao muestral en funcin de criterios de diferencia clnicamente relevantes (y no sobredimensionar el tamao muestral con el fin de poder detectar diferencias econmicamente significativas), e intentar introducir otras tcnicas, como las modelizaciones, o utilizar intervalos de confianza en vez de las pruebas formales para demostrar la hiptesis del estudio, como una va para valorar la magnitud de la diferencia observada en los parmetros econmicos31. Si, por el contrario, el AF es el objetivo principal del ensayo, en este caso ser necesario fijar de antemano la diferencia econmicamente relevante que se quiera detectar entre las opciones en estudio (la cual se medir habitualmente como el coste extra necesario para ganar un ao de vida o un ao de vida ajustado por calidad adicional o para lograr salvar una vida), y que va a reflejar el coste extra que la sociedad estara dispuesta a pagar por obtener una unidad adicional de efectividad del nuevo tratamiento frente al comparador. Una vez fijado este parmetro, la metodologa a seguir es
relativamente compleja (por tanto, ser necesario consultar a un estadstico con experiencia en esta rea), ya que el resultado a medir en las evaluaciones econmicas es un cociente de dos variables (coste/resultados clnicos) con variancias diferentes, pero no independientes32. Se han descrito distintos mtodos para efectuar la determinacin del tamao de la muestra en AF. En uno de ellos, el clculo se basa en los lmites del intervalo de confianza del cociente coste/efectividad incremental o del cociente coste/utilidad incremental (dado que el concepto de ambos cocientes es muy similar, en este artculo el acrnimo CCEI representa a ambos), fijando un valor lmite de este parmetro (que debera especificarse de antemano), y posteriormente se determina el poder estadstico del anlisis para un determinado tamao muestral. Si el poder estadstico no es igual al valor especificado a priori, se calcula el nuevo poder para otro tamao muestral, repitindose esta operacin hasta que el obtenido sea similar al valor fijado de antemano33. En otro de ellos, se especifica que el nmero de sujetos necesario para cada tratamiento en estudio es directamente proporcional a los errores tipo I () y tipo II () y a las variancias de los efectos y los costes de cada grupo de tratamiento, e inversamente proporcional a las diferencias medias de los costes y los efectos (numerador y denominador del CCEI, respectivamente) y a un lmite (Rc) para el CCEI, que, de nuevo deber ser fijado de antemano34. ltimamente se ha incorporado la estadstica bayesiana a la determinacin del tamao de la muestra en los AF35,36. La principal ventaja de esta metodologa es que permite incorporar la informacin a priori sobre los costes, los efectos teraputicos, la coadministracin de otros tratamientos, la opinin de expertos, etc., la cual se incluye a travs de la definicin de la distribucin a priori. De esta manera, el proceso inferencial se va a basar en la distribucin a priori y en la informacin obtenida de los datos de la muestra analizada, lo que se denomina distribucin a posteriori. Otra de las ventajas de esta tcnica es que va a permitir obtener el intervalo en el que se va a encontrar el parmetro de inters (p. ej., el CCEI) con una probabilidad exacta (p. ej., la probabilidad de encontrar el CCEI en el intervalo 850-1.250 e es de 0,90). A pesar de que la aproximacin bayesiana presenta algunas desventajas, como la complejidad de los modelos que se emplean (modelos jerrquicos) y el hecho de que no existan an paquetes estadsticos estndares para su aplicacin (aunque estn en desarrollo), en un futuro cercano es previsible que su uso se incremente de manera notable.
7. Detallar los costes incluidos en el anlisis y su clculo. Los costes que deberan ser incluidos siempre son todos los costes directos, tanto los mdicos (coste de medicacin, pago a los mdicos, pruebas complementarias y analticas realizadas, tratamiento de los efectos adversos, hospitalizaciones, etc.) como los no mdicos (transporte al hospital y/o consulta externa, servicios sociales, cuidados informales en el domicilio del paciente, etc.). Respecto a los costes indirectos (cambios de productividad aunque no haya baja o prdida de productividad por bajas laborales) no existe unanimidad en incluirlos sistemticamente, aunque en ocasiones ser necesaria su inclusin, si se prev que puedan tener un gran peso en el AF37,38. La perspectiva elegida en el estudio va a ser clave a la hora de decidir qu tipo de costes es necesario recoger. Si la perspectiva elegida es la del propio paciente (esto es, la sociedad), ser importante considerar todos los costes, incluidos los directos no mdicos y los indirectos. Si por el contrario la perspectiva escogida fuera la del pagador (hospital,
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SNS, gerencia de atencin primaria, etc.), posiblemente los costes ms relevantes seran los mdicos directos, siendo poco importantes los no mdicos e indirectos. La enfermedad diana a la que van a ir destinados los tratamientos en estudio tambin va a delimitar el tipo de costes a recopilar, ya que si es una enfermedad aguda (adems del tratamiento hospitalario) lo ms importante ser recoger los costes mdicos directos, mientras que en enfermedades crnicas van a tener tambin mucha importancia los costes directos no mdicos y los costes indirectos. Idealmente, debera intentarse conocer todos los recursos consumidos a lo largo del estudio para cada una de las alternativas en evaluacin, aunque es cierto que hay que prestar mucha ms atencin y emplear ms tiempo en recopilar los que se considere que van a tener un mayor peso en el anlisis final y van a ser mucho ms relevantes (das de hospitalizacin, tomografas computarizadas [TC] efectuadas, etc.) o en los que se prevea que puedan ser diferentes en las distintas intervenciones en estudio (efectos adversos, recadas/recidivas, abandonos, etc.). De hecho, si hubiese recursos que han sido consumidos en el mismo nmero por todas las opciones en estudio (p. ej., analticas y hemogramas de rutina, radiografas de control, pruebas complementarias sistemticas, etc.) se podran obviar su recogida e inclusin en el estudio con el fin de facilitar esta tarea y el posterior anlisis de los datos. Los recursos consumidos deberan recogerse en todos los pacientes que hayan participado en el ECC, ya que si se recogiesen solamente en un subgrupo de ellos (incluso si se hiciese de forma aleatoria), este hecho podra ser fuente de sesgos importantes y difciles de controlar, lo que mermara enormemente la credibilidad y la validez del resultado final. Por otra parte, para tener la seguridad de recoger todos los costes asociados a las intervenciones en evaluacin, sera conveniente seguir a los pacientes despus de haber finalizado el ECC, aunque raramente ms de tres meses despus de la visita final del estudio. La idea es recoger datos de costes de efectos adversos de aparicin tarda y/o de recadas/recidivas ocurridas. La mejor manera de asignar un coste a cada unidad de recursos consumidos es hacerlo en cada centro participante, de tal manera que se multiplique el nmero de unidades consumidas (p. ej., TC realizadas) por el coste de cada una en cada centro. Si en un centro no se dispusiese de datos propios, siempre se podran aplicar los de un centro de caractersticas similares. Otra posibilidad consiste en sumar las unidades de recursos consumidas en todos los centros de un pas, y despus multiplicarlas por el coste de cada unidad obtenido de forma centralizada, o bien a travs de bases de datos de costes a escala nacional o bien revisando los listados de datos de costes oficiales del pas. A la hora de asignar costes a las unidades de recursos consumidos, siempre ser deseable emplear precios de mercado y no tarifas que aporten los organismos pblicos o privados que actan como entes provisores, ya que la diferencia puede ser elevada39. Un aspecto muy importante en los AF parejos a un ECC es cmo manejar a los pacientes que abandonan el estudio. En el contexto de un ensayo normal, el paciente que abandona el estudio (por la causa que sea) pasa a ser tratado por el investigador con la alternativa teraputica que ste considera ms adecuada. Sin embargo, en el seno de un AF los pacientes que abandonan el estudio deben ser seguidos cuidadosamente, recogindose todo el consumo de recursos adicionales (frmacos de segunda lnea, tratamiento de los acontecimientos adversos aparecidos, visitas extra
al mdico, pruebas complementarias y analticas extra, aparicin de recadas y/o recidivas, etc.) hasta que el paciente llegue al desenlace final. Aunque no est claro cunto tiempo deberan seguirse los abandonos depender de la enfermedad en estudio y de las opciones en evaluacin, siempre debera hacerse un esfuerzo extra por realizar un seguimiento estrecho durante un tiempo, razonablemente amplio, que permitiese recoger todos los costes adicionales, aunque siempre deber llegarse a un equilibrio entre el esfuerzo que supone, su incremento en costes y los posibles retrasos en tener los resultados finales.
8. Especificar la manera de manejar los costes derivados del protocolo en s mismo. A la hora de recoger los recursos consumidos a lo largo del ECC, es crucial poder detectar los recursos que se consumen debido al protocolo en s (recursos derivados del protocolo), pero que no van ligados al uso de una u otra alternativa en el ECC (p. ej., analticas en cada visita, endoscopias regladas, visitas programadas, pruebas complementarias mensuales, etc.) ya que stos no habra que recopilarlos, dado que no se derivan del uso de los medicamentos estudiados y no se produciran en condiciones de uso habitual en la prctica mdica rutinaria. Con el fin de conocer de antemano en un ECC qu tipo de costes van a estar producidos por el protocolo en s y cules van a ser los resultantes de emplear las distintas opciones del estudio, ser necesario conocer cul es la prctica mdica habitual del medio donde se va a desarrollar el estudio, a la hora de tratar la enfermedad diana del ensayo, recogiendo en un informe aparte los costes generados en condiciones de uso cotidiano de un grupo de pacientes de similares caractersticas y que reciben similares (o los mismos) tratamientos para curar su enfermedad, o bien preguntando a un panel de expertos sobre el consumo de recursos derivado del tratamiento de la enfermedad en estudio en la prctica mdica diaria, y luego incluir solamente estos costes en el anlisis de los resultados del AF. 9. Enumerar las variables de eficacia contempladas en el anlisis farmacoeconmico y cmo se van a evaluar. Siempre que se pueda, las consecuencias clnicas de las opciones teraputicas en evaluacin deberan ser medidas a travs de la valoracin de variables finales de eficacia (morbilidad y mortalidad), ya que tienen mucho ms peso a la hora de tomar decisiones, y siempre debera intentarse conocer la efectividad en vez de la eficacia, aunque esto obligue a introducir cambios importantes en el diseo del ensayo clnico. Siempre habr que cerciorarse de que la manera en que se van a cuantificar y medir estas variables de eficacia sea la mejor y la ms aceptada cientficamente. Adems, ser necesario valorar si la duracin del estudio va a permitir que los medicamentos en estudio puedan producir sus beneficios teraputicos, o hubiera sido necesario un mayor tiempo de seguimiento. Adems de medir los beneficios clnicos en unidades clsicas (aos de vida ganados, vidas salvadas, muertes evitadas, etc.) se ha observado que cada vez es ms importante aunar cantidad y calidad de vida, de tal manera que las preferencias de los pacientes con los estados de salud (utilidades) se puedan conjuntar con la expectativa de vida lograda (aos de vida ganados). De esta manera, la forma ms recomendada para cuantificar los beneficios clnicos en un AF son los aos de vida ganados ajustados por calidad (AVAC). Para que este parmetro sea objetivo y vlido, siempre habr que cerciorarse de que las utilidades se hayan recogido con una metodologa aceptada y validada, y que reflejen las preferencias sociales del pas donde se va a llevar a cabo el AF40,41.
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10. Especificar el tipo de anlisis efectuado con los datos de costes y las pruebas estadsticas empleadas. A la hora de analizar los datos de costes, se debera notificar la media de los costes de los grupos en evaluacin (as como su diferencia) y los datos de variabilidad y precisin (como la desviacin estndar y los cuartiles). Adems, ser necesario indicar si la diferencia en costes encontrada se considera econmicamente relevante, aportando las razones. Sin embargo, en muchos ECC es muy frecuente encontrar que la mayora de los recursos consumidos se concentra en unos pocos pacientes, mientras que el resto de ellos van a consumir muy pocos recursos. Por tanto, y dada la gran dispersin de los datos (es frecuente encontrar desviaciones estndares ms altas que la media), en estos casos se recomienda utilizar pruebas estadsticas especiales, tras el anlisis pertinente de los datos42,43. Cuando el AF est incluido en un ECC pragmtico, dado que el resultado va a ser empleado directamente para guiar las decisiones en poltica sanitaria, lo ms importante va a ser poder calcular con estos resultados cul ser el presupuesto anual que necesitar el SNS para poder tratar al grupo poblacional que presente la enfermedad estudiada, dependiendo de la opcin empleada. Por este motivo, a la hora de analizar los costes en un ECC pragmtico, se recomienda emplear pruebas estadsticas basadas en las medias aritmticas (o el mtodo de bootstrap no paramtrico) y huir de pruebas sofisticadas basadas en la mediana o en la transformacin logartmica, ya que podran producir resultados equivocados que llevasen a decisiones errneas44,45. En los ECC multicntricos, en los que intervienen diferentes pases, la prctica de juntar todos los costes derivados del consumo de recursos de los distintos pacientes que han participado, aunque muy extendida, no es la mejor forma de analizarlos, ya que no se tienen en cuenta las diferentes caractersticas de los pacientes y las distintas comorbilidades asociadas a la hora de evaluar los recursos consumidos por cada paciente. Por estos motivos, se recomienda emplear la tcnica multivariable para su anlisis, con el fin de poder introducir factores de correccin que ponderen las diferentes caractersticas de los pacientes con el consumo de recursos de cada uno de ellos46. 11. Elegir el tipo de estudio farmacoeconmico ms adecuado acorde con los resultados clnicos obtenidos. Cuando haya que elegir el tipo de AF a efectuar con los datos de costes y consecuencias clnicas halladas, lo ms correcto es efectuar un anlisis de coste-efectividad o de coste-utilidad, dependiendo del tipo de unidades en las que se hayan evaluado los resultados clnicos, y si se han medido utilidades de los pacientes. La realizacin de un anlisis de minimizacin de costes, aunque es posible efectuarlo cuando no se hayan detectado diferencias estadsticamente significativas en los resultados clnicos de las opciones comparadas, est sujeta a fuertes controversias en la actualidad y slo debera emplearse cuando se est seguro de la potencia estadstica del ECC47. 12. Calcular el cociente coste/efectividad incremental y su intervalo de confianza. Siempre ser necesario efectuar un anlisis incremental, comparando la diferencia de la efectividad de las intervenciones evaluadas frente a la diferencia de sus costes, lo que nos permitir conocer cul es el coste extra necesario para conseguir una unidad de efectividad adicional derivado de emplear aquella opcin ms eficaz, que vendr definido por el cociente coste/efectividad incremental o el cociente coste/utilidad incremental (CCEI). Adems, se recomienda siempre obtener el intervalo de confianza del 95% del CCEI, especificando en los resultados ambos datos conjuntamente.
A la hora de estimar el intervalo de confianza del CCEI, existen diferentes mtodos, debiendo emplear uno u otro dependiendo de las caractersticas de la distribucin de los datos (si es normal o no). Dentro de los mtodos paramtricos disponibles, se han empleado la aproximacin de Taylor48, que permite calcular la varianza para la funcin de dos variables aleatorias (coste y efectividad), as como el mtodo de Fieller49, que es ms adecuado que el anterior, ya que tiene en cuenta la distribucin asimtrica del CCEI, aunque presenta como limitacin la asuncin de que el CCEI sigue una distribucin normal bivariable, sobre todo cuando las muestras son pequeas50. Una alternativa a los mtodos paramtricos es la utilizacin de mtodos bootstrap, que no requieren ninguna asuncin sobre la distribucin del estimador del CCEI51,52. Esta tcnica necesita una muestra de pacientes en los que se hayan obtenido valores de costes y efectividad, por lo que slo se puede emplear cuando se han obtenido costes en cada paciente del estudio. Recientemente se ha empezado a usar la aproximacin bayesiana para el clculo del intervalo de confianza del CCEI53, siendo previsible que en el futuro se utilice cada vez ms.
13. Precisar el manejo de los datos de costes no recogidos y de los pacientes con distintos perodos de seguimiento. Uno de los problemas que con ms frecuencia nos encontramos a la hora de analizar los recursos consumidos durante el ECC es que, en muchas ocasiones, van a faltar datos de costes de distintos pacientes en diferentes visitas, o que no todos los pacientes fueron seguidos durante el mismo tiempo, esto es, que van a existir pacientes con diferentes tiempos de seguimiento y, por tanto, con distinto consumo de recursos. El tratamiento estadstico de estos problemas no es fcil, aunque existen aproximaciones que nos permiten su solucin, al menos en parte54,55. 14. Manejar el grado de incertidumbre de los resultados. La forma ms habitual de tratar el grado de incertidumbre de los resultados es calculando el intervalo de confianza del CCEI y efectuando un anlisis de sensibilidad56. La eleccin de las variables a modificar en este anlisis de sensibilidad deber estar plenamente justificada, y la interpretacin de los resultados ser explcita y objetiva. Se recomienda incluir los mejores y peores valores (valores extremos) de las variables y los valores del intervalo de confianza, si estn disponibles. Otra manera de evaluar el nivel de incertidumbre de los resultados es emplear la tcnica del beneficio neto sanitario, que se ha desarrollado muy recientemente, y presenta ventajas metodolgicas importantes frente al clculo del intervalo de confianza del CCEI, sobre todo a la hora de interpretar sus variaciones y poder inferir los resultados y comparar diferentes estudios, siendo capaces de determinar qu opcin tiene la mejor relacin coste-efectividad57.58. Adems, en los ltimos tiempos se ha preconizado el uso de tcnicas estadsticas especiales para evaluar el grado de incertidumbre del CCEI si cambian a la vez ms de un parmetro (dado que es un parmetro obtenido de muestreo de los pacientes), como la aproximacin bayesiana59,60 y la elaboracin de la curva de aceptabilidad del CCEI61. 15. Explicitar los autores del ensayo clnico y del anlisis farmacoeconmico, as como la fuente de financiacin. En orden a incrementar la transparencia y la objetividad de los resultados obtenidos, siempre ser necesario especificar quin ha financiado el ECC y el AF, as como la relacin contractual existente entre las dos partes, donde debera quedar
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claro la poltica de publicacin y diseminacin de los datos, y quin ser su propietario. En todo momento, ser necesario asegurar que los investigadores han tenido completa libertad a la hora del diseo del AF, as como a la hora de su publicacin y difusin por los distintos medios existentes.
16. Discutir los resultados y las conclusiones del anlisis farmacoeconmico y sus posibles limitaciones. Todos los resultados obtenidos deberan estar justificados, y ser vlidos y fiables metodolgicamente (alta validez interna); adems, deberan poder ser extrapolables y generalizables al conjunto de la poblacin y entornos sanitarios (elevada validez externa). Por otra parte, stos deberan contestar las preguntas planteadas en el estudio y, por tanto, cumplir con el objetivo del mismo. Todas las conclusiones deberan estar basadas en la calidad de la evidencia hallada, y las posibles limitaciones del estudio y de los resultados obtenidos deberan ser discutidos abiertamente. Asimismo, los resultados y las conclusiones del AF deberan compararse con los hallazgos de otros AF efectuados (si los hubiese), discutiendo las posibles discrepancias y proponiendo nuevos estudios para realizar en el futuro. En los ECC multinacionales, dado que es posible que puedan existir diferencias importantes en el CCEI de cada pas por separado, derivado de las caractersticas de los pacientes y de la forma de tratar las enfermedades en cada entorno, siempre ser necesario evaluar la homogeneidad de las diferencias en costes y resultados clnicos entre las alternativas en estudio en todos los pases participantes, antes de poder generalizar los resultados globales a cada pas participante por separado62,63.
Incorporacin de anlisis farmacoeconmicos en los protocolos de ensayo clnico: perspectivas futuras En un futuro cercano, la limitacin de los recursos disponibles para sufragar la factura farmacutica cada vez va a ser ms patente, por lo que todo tipo de agentes decisores van a necesitar conocer qu alternativas teraputicas van a presentar una mejor relacin coste/efectividad; por tanto, cada vez se van a demandar ms AF, en un intento de tomar las decisiones ms acertadas en poltica farmacutica en todos los niveles del SNS. El ECC es una de las posibles metodologas para realizar AF, por lo que cada vez con mayor asiduidad se incorporarn este tipo de anlisis a los protocolos de ECC, bsicamente durante las fases III y IV de desarrollo clnico. Dado que la inclusin de AF en los protocolos de ECC no est exenta de limitaciones (insuficiente tamao muestral, consumo de recursos derivado del protocolo en s, tiempo de seguimiento inadecuado, uso de comparadores no representativos, etc.)64-66, el objetivo de este artculo ha sido intentar establecer los pasos que deberan seguirse a la hora de disear un AF en un protocolo de ECC, o bien a la hora de evaluar los resultados de un AF incorporado a un ECC, y que pueda servir de gua para todo tipo de profesional sanitario y agente decisor que necesite realizar estas labores. Independientemente de que la metodologa de los AF incorporados a los ECC sea la ms adecuada y correcta, es necesario que todos los agentes implicados en el contexto farmacolgico se sigan esforzando para lograr que los resultados de estos anlisis sean crebles y relevantes para los distintos agentes decisores y se utilicen para tomar decisiones de ndole sanitaria. Para lograr este cometido, sera deseable introducir en su planificacin y realizacin algunas mejoras67,68.
Antes de disear el AF sera conveniente consultar con los agentes decisores y las autoridades sanitarias los datos que ellos necesitaran (y, por tanto, sera prioritario su conocimiento) de cara a la toma de decisiones. Intentar, siempre que se pueda, efectuar un ECC con diseo naturalstico, ya que los resultados sern ms tiles en la toma de decisiones. Efectuar AF en subgrupos de pacientes, de todos los participantes en el ECC, ya que podran existir subpoblaciones donde las alternativas teraputicas en evaluacin fueran mucho ms eficientes. Sera loable que se crease algn organismo que sirviese para controlar la calidad de los AF, que podra depender de las autoridades sanitarias centrales o bien de los servicios regionales de salud de cada comunidad autnoma, o ser totalmente privado. Habra que fomentar la creacin de ms grupos de investigadores ajenos a la industria farmacutica, los cuales deberan disear y realizar estos estudios, ya que esta prctica incrementara enormemente la credibilidad de los AF. Es totalmente necesario que se elaboren y publiquen recomendaciones oficiales para la realizacin de los AF en Espaa, como ya es una realidad en otros muchos pases de Europa (Reino Unido, Pases Bajos, Finlandia, Noruega, Dinamarca, Portugal, Italia). La inclusin de AF en los protocolos de ECC durante la fase II y III debera ser un instrumento de ayuda para las autoridades sanitarias a la hora de fijar el precio y decidir el grado de financiacin pblica de los nuevos medicamentos, as como a la hora de decidir su incorporacin en los formularios y en las guas de prctica clnica, basndose en datos de coste/eficacia y de calidad de vida (complementados por los resultados de los modelos farmacoeconmicos incluidos en estas fases). Posteriormente, los AF incorporados durante la fase IV deberan servir para efectuar revisiones peridicas del precio y del estado de financiacin, as como para actualizar y renovar las alternativas incluidas en los formularios y boletines teraputicos (que van a recomendar las opciones de tratamiento sistemtico), apoyndose en datos de coste/efectividad obtenidos tras la realizacin de ECC naturalsticos y estudios observacionales, una vez que los medicamentos se empiecen a utilizar en condiciones de uso habituales69. En el momento actual, es indudable que el conocimiento de la eficacia de los frmacos (nuevos y ya existentes) puede ayudar enormemente a poner en marcha estrategias coherentes de uso racional de los medicamentos, y a que stas den los frutos deseados por todos. Los ECC ofrecen una buena posibilidad para la realizacin de AF, aunque es necesario seguir trabajando para refinar su metodologa y para que sus resultados sean aceptados y empleados en la toma de decisiones por parte del personal sanitario y del resto de agentes decisores.
REFERENCIAS BIBLIOGRFICAS 1. Kessler DA. The regulation of investigational drugs. N Engl J Med 1989;320:281-8. 2. Klimt CR. The conduct and principles of randomized clinical trials. Control Clin Trials 1981;1:283-93. 3. Bakke O, Carn X, Garca Alonso F. Ensayos clnicos con medicamentos. Fundamentos bsicos, metodologa y prctica. Barcelona: Doyma, 1994. 4. Brotons Cuixart C. Medicina basada en la evidencia: un reto para el siglo XXI. Med Clin (Barc) 1998;111:552-7. 5. Soto J, Fernndez P. Evaluacin econmica de medicamentos: aplicaciones prcticas para los diferentes agentes decisores. Med Clin (Barc) 1998;110:699-702.
234
Med Clin (Barc) 2003;120(6):227-35
104
6. Soto J. Utilidad de la incorporacin de anlisis de evaluacin econmica en los protocolos de los ensayos clnicos. Med Clin (Barc) 1998; 110:157-8. 7. Osterhaus JT, Townsend RJ. Incorporating pharmacoeconomic research into clinical trials. En: Bootman JL, Townsend RJ, McGhan WF, et al, editors. Principles of pharmacoeconomics. Cincinnati: Harvey Whitney Books, 1996; p. 196-211. 8. Koopmanschap MA. Cost of illness studies. Useful for health policy? PharmacoEconomics 1998;14:143-8. 9. Glick H, Kinosian B, Schulman K. Decision analytic modeling: some uses in the evaluation of new pharmaceuticals. Drug Inf J 1994;28:691707. 10. Grabowski H. The effect of pharmacoeconomics on company research and development decisions. PharmacoEconomics 1997;11:389-97. 11. Data JL, Willke RJ, Barnes JR, DiRome PJ. Re-engineering drug development: integrating pharmacoeconomic research into the drug development process. Psychopharmacol Bull 1995;31:67-73. 12. Clemens K, Garrison LP, Jones A, Macdonald F. Strategic use of pharmacoeconomic research in early drug development and global pricing. PharmacoEconomics 1993;4:315-22. 13. Schulman KA, Lane T, Yabroff KR. Economic assessment within the clinical development program. Med Care 1996;34:DS89-95. 14. Soto J, Sacristn JA, Galende I. Estudios naturalsticos para valorar la efectividad de los medicamentos tras su comercializacin: por qu, cundo y cmo? Aten Primaria 1998;22:182-5. 15. Bailey KD, Generalizing the results of randomised clinical trials. Control Clin Trials 1994;15:15-23. 16. Drummond M, Jnsson B, Rutten F. The role of economic evaluation in the pricing and reimbursement of medicines. Health Policy 1997; 40:199-215. 17. Johnsson JA, Friesen E. Reassessing the relevance of pharmacoeconomic analyses in formulary decisions. PharmacoEconomics 1998;13: 479-85. 18. Johannesson M. Economic evaluation of drugs and its potential uses in policy making. PharmacoEconomics 1995;8:190-8. 19. Drummond M. Economic analysis in clinical trials. Br M J Econ 1993; 6(Suppl A):17-8. 20. bloon BS, Fendrick AM. Timing and timeliness in medical care evolution. PharmacoEconomics 1996;9:183-7. 21. Haycox A, Drummond M, Walley T. Pharmacoeconomics: integrating economic evaluation into clinical trials. Br J Clin Pharmacol 1997; 43:559-62. 22. Drummond M. Economic analysis alongside clinical trials: Problems and potential. J Rheumatol 1995;22:1403-7. 23. Davidoff AJ, Powe NR. The role of perspective in defining economic measures for the evaluation of medical technology. Int J Technol Assess Health Care 1996;12:9-21. 24. Copley-Morriman C, Lair T. Valuation of medical resource units collected in health economic studies. Clin Ther 1994;16:553-68. 25. Drummond MF, Stoddart GL. Economic analysis and clinical trials. Control Clin Trials 1984;5:115-8. 26. Wong JM, Mehta SS. Health outcomes gathering in clinical trials, economic and humanistic assessments. Drug Inf J 2001;35:173-9. 27. Donaldson C, Hundley V, McIntosh E. Using economics alongside clinical trials: why we cannot choose the evaluation technique in advance? Health Econ 1996;267-9. 28. Zhon XH, Melfi CA, Hui SL. Methods for comparison of cost data. Ann Intern Med 1997;127:752-6. 29, Coyle D, Davies L, Drummond MF. Emerging issues in designing economic evaluations alongside clinical trials. Int J Techn Assess Health Care 1998;14:135-44. 30. Gray AM, Marshall M, Lockwood A, Morris J. Problems in conducting economic evaluations alongside clinical trials. Lessons from a study of case management for people with mental disorders. Br J Psychiatry 1997;170-47-52. 31. Briggs A. Economic evaluation and clinical trials: size matters. BMJ 2000;321:1362-3. 32. Soto J. Clculo del tamao muestral en las evaluaciones econmicas de medicamentos. Med Clin (Barc) 1999;112:797. 33. Al MJ, Van Hont BA, Rutten FFH. Sample size calculations in economic evaluations. Health Econ 1998;7:327-35. 34. Briggs AH, Gray AM. Power and sample size calculations for stochastic cost-effectiveness analysis. Med Decis Making 1998;18(Supl):81-92. 35. Brigs AW. A Bayesian approach to stochastic cost-effectiveness analysis. Health Econ 1999;8:257-61. 36. OHagan A, Stevens JW. Bayesian assessment of sample size for clinical trials of cost-effectiveness. Med Decid Making 2001;21:219-30. 37. Brouwer WBF, Koopmanschap MA, Rutten FFH. Productivity losses without absence: measurement validation and empirical evidence. Health Policy 1999;48:13-27.
38. Koopmanschap MA, Rutten FFH. A practical guide for calculating indirect costs of disease. PharmacoEconomics 1996;10:460-6. 39. Cohen DJ, Breall JA, Kalon KLH, Ho KK, Weintraub RM, Kintz RE, et al. Economics of elective coronary revascularization: comparison of costs and charges for conventional angioplasty, directional atherectomy, stenting and bypass surgery. J Am Coll Cardiol 1993;22:1052-9. 40. Raisch DW. Understanding quality-adjusted life years and their application to pharmacoeconomic research. Ann Pharmacother 2000;34: 906-14. 41. Bennett KJ, Torrance GW. Measuring health state preferences and utilities: rating scale, time trade off and standard gamble technique. En: Spilker B, editors. Quality of life and pharmacoeconomics in clinical trials. 2nd ed. Philadelphia: Lippincott-Raven 1996; 253-65. 42. Briggs A, Gray A. The distribution of health care cost and their statistical analysis for economic evaluation. J Health Serv Res Policy 1998;3:233-45. 43. Rutten-van Molken MP, Van Doorslaer EK, Van Vliet RC. Statistical analysis of cost outcomes in a randomized controlled clinical trial. Health Econ 1994;3:333-45. 44. Thompson SG, Barber JA. How should cost data in pragmatic randomized trials be analysed? BMJ 2000;320:1197-200. 45. Desgagne A, Castilloux A, Angers J, La Lorier J. The use of the bootstrap statistical method for the pharmacoeconomic cost analysis of skewed data. Pharmacoeconomics 1998;13:487-97. 46. Koopmanschap MA, Tuw KCR, Rutten FFH. Analysis of costs and costeffectiveness in multinational trials. Health Policy 2001;58:175-86. 47. Briggs AH, OBrien B. The death of cost-minimization analysis? Health Econ 2001;10:179-84. 48. Polsky D, Glick HA, Willke R, Schulman K. Confidence intervals for costeffectiveness ratios: a comparison of four methods. Health Econ 1997;6:243-52. 49. Willan AR, OBrien BJ. Confidence intervals for cost-effectiveness ratios: and application of Fiellers theorem. Health Econ 1996;5:297-305. 50. Chaudhary MA, Stearns SC. Estimating confidence intervals for cost-effectiveness ratios: an example from a randomized trial. Stat Med 1996;15:1447-58. 51. Bala MV, Mauskopf J. The estimation and use of confidence intervals in economic analysis. Drug Inf J 1999;33:841-8. 52. Briggs AH, Wonderling DE, Mooney CZ. Pulling cost-effectiveness analysis up by its bootstraps: a non-parametric approach to confidence interval estimation. Health Econ 1997;6:243-52. 53. OHagan A, Stevens JW, Montmartin J. Bayesian cost-effectiveness analysis from clinical trial data. Stat Med 2001;20:733-53. 54. Lin DY, Fever EJ, Etzioni R, Wax Y. Estimating medical costs for incomplete follow-up data. Biometrics 1997;53:419-34. 55. Bang H, Tsiatis AA. Estimating medical costs for incomplete follow-up data. Biometrics 1997;53:419-34. 56. Briggs A, Schulper M, Buxton M. Uncertainty in the economic evaluation of healthcare technologies: the role of sensitivity analysis. Health Econ 1994;9:95-104. 57. Stinnett AA, Mullahy J. Net health benefits: a new framework for the analysis of uncertainty in cost-effectiveness analysis. Med Decis Making 1998;18(Suppl):68-80. 58. Craig BA, Black MA. Incremental cost-effectiveness ratio and incremental met-health benefit: two sides of the same coin. Expert Rev Pharmacoeconomics Outcomes Res 2001;1:37-46. 59. Hornberger J. Introduction to Bayesian reasoning. Int J Technol Assess Health Care 2001;17:916. 60. Heitjan DF, Moskowitz AJ, Whang W. Bayesian estimation of cost-effectiveness ratios from clinical trials. Health Econ 1998;7:481-93. 61. OHagan A, Stevens JW, Montmartin J. Inference for the cost-effectiveness acceptability curve and cost-effectiveness ratio. Pharmacoeconomics 2000;17:339-49. 62. Willke RJ, Glick HA, Polsky D, Schulman K. Estimating country-specific cost-effectiveness from multinational clinical trials. Health Econ 1998; 7:481-93. 63. Pang F. Design, analysis and presentation of multinational economics studies. The need for a guidance. Pharmacoeconomics 2002;20:75-90. 64. OBrien B. Economic evaluation of pharmaceuticals. Frankensteins monster or vampire of trials? Med Care 1996;34:DS99-108. 65. Ellwein LB, Drummond MF. Economic analysis alongside clinical trials. Int J Tech Assess Health Care 1996;12:691-7. 66. Baker AM, Arnold RJG, Kaniecki DJ. Economic analysis in clinical trials: practical considerations. Drug Inf J 1999;33:1053-60. 67. Soto J. Farmacoeconoma como instrumento de ayuda en la toma de decisin: presente y futuro en nuestro pas. Rev Esp Farmacoeconoma 1998;4:19-21. 68. Healy M, Deverka P. Panel I: methodological issues in pharmacoeconomic evaluations-Clinical studies. Value Health 1999;2:73-7. 69. Bentkover JD, Corey R. Effective utilization of pharmacoeconomics for decision makers. Dis Manage Health Outcomes 2002;10:75-80.
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Anlisis de la incertidumbre en las evaluaciones econmicas de intervenciones sanitarias

Carlos Rubio-Terrsa, Erik Cobob, Jos Antonio Sacristnc, Luis Prietoc, Juan del Llanod y Xavier Badiae, por el Grupo ECOMED*
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Hero Consulting. Madrid. Universidad Politcnica de Catalua. Barcelona. c Departamento de Investigacin Clnica. Lilly S.A. Alcobendas. Madrid. d Fundacin Gaspar Casal. Madrid. e Health Outcomes Research Europe. Barcelona. Espaa.
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Como ya se ha sealado en los artculos previos de esta serie, la evaluacin econmica de las intervenciones sanitarias (EEIS) permite tomar decisiones ms informadas a la hora de elegir una determinada intervencin. Al igual que en cualquier otro proceso que implique una toma de decisin, la incertidumbre es una realidad presente en las EEIS. Esto se debe a que las decisiones se toman con los datos disponibles o accesibles en un momento dado pero, por desgracia, la obtencin de estos datos est siempre sujeta tanto a errores aleatorios como a errores no aleatorios (o sesgos), que generan problemas de fiabilidad y validez, respectivamente. El inevitable grado de incertidumbre que la falta de fiabilidad y validez de los datos origina no puede pasar por alto en una EEIS y debe cuantificarse para su inclusin en el proceso de decisin. Esto es aplicable tanto a las decisiones de la vida cotidiana como a las relativas a proyectos tan dispares como las inversiones econmicas, las previsiones de sesmos o la astronutica1-3. En particular, en las EEIS este tipo de anlisis resulta imprescindible, debido a la habitual variabilidad de los datos (p. ej., los diferentes costes hospitalarios de una determinada intervencin o las diferentes tasas de eficacia de un tratamiento observadas en los ensayos clnicos) o a que stos se determinan a partir de estimaciones muestrales, que pueden no representar fielmente los valores poblacionales4,5. Si en un anlisis coste-efectividad supiramos con seguridad los verdaderos valores de todas las variables, bastara expresar el coste-efectividad incremental (vase la frmula 1 del anexo y el tercer artculo de la serie) con un solo nmero (podramos decir, por ejemplo, que el coste de ganar 1 ao de vida es de 1.000 ). Como en la vida real nunca se conocen los valores verdaderos de las variables, debe comprobarse el grado de estabilidad de los resultados del anlisis y hasta qu punto pueden verse stos afectados cuando se modifican, dentro de unos lmites razonables, los valores estimados de las variables principales. Adems, es muy importante conocer hasta qu punto (con qu confianza) los resultados del anlisis realizado en una determinada subpoblacin o con una determinada prctica clnica pueden ser aplicables a otros pacientes o en otros mbitos. Por otra parte, hay determinados aspectos
metodolgicos objeto de discusin, como el descuento de costes y beneficios o el clculo de los costes indirectos, que obligan al planteamiento de diferentes opciones4. Son 5 aspectos los que habitualmente se consideran a la hora de valorar hasta qu punto la incertidumbre afecta a los resultados de un anlisis econmico: a) el mtodo empleado; b) las variaciones muestrales; c) la validez de los datos disponibles; d) la generalizacin de los resultados a la poblacin general, y e) la posible extrapolacin de los resultados a otras poblaciones concretas4. Sea cual sea el origen de la incertidumbre, sta no puede pasarse por alto en las estimaciones de las evaluaciones econmicas. Briggs6 propone que las estimaciones puntuales de coste-efectividad se acompaen de los correspondientes intervalos de incertidumbre que permitan a las agencias evaluadoras de tecnologas sanitarias apreciar la calidad de la informacin en la que estn basando sus decisiones. Cada causa de incertidumbre aconseja un mtodo diferente para cuantificar su magnitud. La originada por el proceso de muestreo se cuantificar mediante las herramientas habituales de inferencia estadstica, si bien conviene distinguir entre la incertidumbre asociada a las variables de eficacia y las derivadas del clculo del coste. Las primeras son las variables aleatorias clsicas, cuya oscilacin puede cuantificarse con los estadsticos habituales de dispersin como la desviacin tpica. En cambio, los costes son realmente variables de un paciente a otro? El consumo de recursos sanitarios podra oscilar de un paciente a otro, mientras que el coste unitario podra permanecer constante, en cuyo caso no requerira un proceso de estimacin emprica, ya que la mejor informacin, sin riesgo de error aleatorio, la tienen los organismos gestores que saben cunto estn pagando por el servicio. Por supuesto, estos costes podran variar de una institucin a otra o de un momento a otro, en funcin, por ejemplo, de la capacidad de negociacin y de las polticas de descuento de los diferentes proveedores. El anlisis de la incertidumbre en la EEIS llevada a cabo mediante el anlisis coste-efectividad puede hacerse principalmente utilizando 2 grupos de tcnicas que se revisan en el presente artculo: mediante anlisis de sensibilidad cualitativos y mediante anlisis estadsticos de la incertidumbre5,6. Anlisis cualitativos: anlisis de sensibilidad El anlisis de sensibilidad (AS) puede definirse como una tcnica de evaluacin de la incertidumbre, que se utiliza para comprobar el grado de estabilidad de los resultados de un anlisis y hasta qu punto pueden verse stos afectados cuando se modifican, dentro de unos lmites razonables, las
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*El Grupo ECOMED lo forman las siguientes personas: Fernando Antoanzas, Xavier Badia, Erik Cobo, Fernando Garca Alonso, Juan del Llano, Vicente Ortn, Jos Luis Pinto, Luis Prieto, Joan Rovira, Carlos Rubio Terrs y Jos Antonio Sacristn (coordinador). Las opiniones de los autores no representan necesariamente las de los organismos en los que trabajan. Correspondencia: J.A. Sacristn. Departamento de Investigacin Clnica. Lilly S.A. Avda. de la Industria, 30. 28108. Alcobendas. Madrid. Espaa. Correo electrnico: sacristan_jose@lilly.com Recibido el 20-10-2003; aceptado para su publicacin el 5-11-2003.
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RUBIO-TERRS C, ET AL. ANLISIS DE LA INCERTIDUMBRE EN LAS EVALUACIONES ECONMICAS DE INTERVENCIONES SANITARIAS
variables principales o las estimaciones efectuadas7. Los AS se clasifican generalmente en 5 tipos5,8: AS univariante, cuando las variables del estudio se modifican individualmente, una a una; es el que se utiliza con ms frecuencia. AS multivariante, que muestra los efectos de modificar simultneamente 2 o ms variables. AS de extremos, en el que se estudia el valor o el escenario ms optimista (mejor) y el ms pesimista (peor) para la intervencin sanitaria que se est evaluando. AS umbral, que identifica el valor crtico (punto de corte) de un parmetro, por encima o por debajo del cual el resultado se invierte a favor de una u otra de las intervenciones comparadas. AS probabilstico, cuando se asume que la incertidumbre de los parmetros sigue una distribucin estadstica especfica. Por su naturaleza estadstica, este AS se ver en el apartado de Anlisis estadstico de la incertidumbre. A la hora de planificar un AS, el investigador debe tomar varias decisiones que pueden condicionar sus resultados. En primer lugar, debe decidir qu variables sern objeto del AS y cules permanecern fijas. En segundo lugar, debe establecer, para cada variable seleccionada, el grado de variacin que puede considerarse clnica o polticamente relevante. Por ltimo, debe determinar el grado de cambio en los resultados del caso bsico a partir del cual podr considerarse que se modifican significativamente los resultados5. Para minimizar el impacto que puedan tener estas decisiones, todas ellas deberan justificarse con claridad y apoyarse en datos objetivos, siempre que sea posible.
CEILs = CLs/E
CLS
CEILI = CLI/E
CLI
E C CEILS = CLS/ELI
CLS CEILI = CLI/ELS CLI
Anlisis de sensibilidad univariantes y multivariantes

Los AS univariantes pueden infravalorar la incertidumbre global de la razn coste-efectividad incremental (CEI) por varias motivos: a) sta depende de mltiples parmetros, no de uno solo; b) los cambios en los parmetros de costes o de efectividad pueden producir un CEI con una mayor incertidumbre que la de los parmetros modificados, y c) la interaccin de varios parmetros puede dar lugar a efectos sinrgicos o antagnicos, con resultados diferentes de la suma de los efectos individuales5. En la figura 1 se ilustra de manera intuitiva el efecto de realizar un AS univariante o multivariante5. Supongamos que se compara la eficiencia de 2 tratamientos y que representamos grficamente el resultado de la razn coste-efectividad, estando la diferencia de costes (C) en el eje vertical y la diferencia de efectividad (E) en el horizontal. En la figura 1A puede verse un AS univariante, que considera la inseguridad en la estimacin del coste incremental entre las intervenciones comparadas, mediante CLI y CLS, lmites inferior y superior del intervalo de incertidumbre de los costes incrementales, pero que considera que la posible diferencia de efectividad entre las intervenciones se conoce exactamente y puede representarse con un nico valor (E). Las pendientes de las rectas CEILI y CEILS que parten del origen calculan las razones CLI/E y CLS/E, que marcan los lmites de sensibilidad del CEI. Si en cambio se tuviera tambin en cuenta la incertidumbre en la diferencia de efectividad de las intervenciones (ELI y ELS), la inseguridad se correspondera con el rea del cuadrado representado en la figura 1B. Este ejemplo ilustra de una manera grfica la subestimacin que puede darse al utilizar nicamente los AS univariantes. No obstante, esto no significa que deban dejar de hacerse, ya que son un paso previo a los AS multivariantes, son ms fcilmente comprensibles y permiten calcular cmo afecta cada variable a los resultados.
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ELI
ELS
Fig. 1. Anlisis de sensibilidad univariante (A) y multivariante (B). C: coste; E: efectividad; CEI: coste-efectividad incremental; LS: lmite superior; LI: lmite inferior; : incremento. (Adaptada de Manning et al 5.)
Anlisis de sensibilidad de extremos

Es un primer abordaje del AS multivariante, para prever las situaciones extremas que podran darse. Sin embargo, tiene el inconveniente de que es improbable que todos los factores ms pesimistas o ms optimistas se produzcan de manera simultnea4. Para resolver este problema se han propuesto los AS probabilsticos, como la simulacin de Monte Carlo, que se revisa ms adelante.
Anlisis de sensibilidad umbral

Es especialmente til cuando se trata de establecer el valor de un parmetro indeterminado, como el precio de un medicamento antes de su comercializacin. Mediante esta tcnica es posible determinar cul debera ser el precio mximo de adquisicin de un nuevo medicamento comparando su CEI con los de los tratamientos ya disponibles en el mercado4. En la figura 2 se expone un ejemplo terico de AS umbral. Supongamos que se dispone de 2 tratamientos (A y B) de una enfermedad. El tratamiento B es el estndar y cura al 80% de los pacientes, con un CEI de 1.400 por cada ao de vida ajustado por calidad de vida ganado. El nuevo tratamiento A es ms efectivo pero tambin ms costoso que el B. Queremos saber a partir de qu tasa de curacin del tratamiento A ste tendra un CEI menor que el tratamiento B. La respuesta es que el tratamiento A debera curar a ms del 87,1% de los pacientes para ser ms coste-efectivo que B.
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3.000 /AVAC 2.800 /AVAC Coste-efectividad incremental 2.600 /AVAC 2.400 /AVAC 2.200 /AVAC 2.000 /AVAC 1.800 /AVAC 1.600 /AVAC 1.400 /AVAC 1.200 /AVAC 1.000 /AVAC 0,200 0,388 0,575 pCurA
Fig. 2. Ejemplos de anlisis de sensibilidad umbral y univariante, considerando que slo es variable la probabilidad de curacin con el tratamiento A. pCurA: probabilidad de curacin con el tratamiento A; EV: valor umbral esperado del coste-efectividad incremental; AVAC: aos de vida ajustados por calidad.
Tratamiento A Tratamiento B Valor umbral: pCurA = 0,871 EV = 1.400 /AVAC
Costes incrementales
CEILs = 34.300 /AVG CEI = 15.000 /AVG
20.000 15.000 10.000 CEILI = 6.600 /AVG
0 0,5 0,762 0,950 1 1,5 Aos de vida incrementales
Fig.3. Cuasi intervalos de confianza (confidence box) en el plano de costeefectividad. CEI: coste-efectividad incremental; LS: lmite superior; LI: lmite inferior del intervalo de confianza; AVG: ao de vida ganado. (Adaptada de Briggs 6.)
Anlisis estadstico de la incertidumbre El plano coste-efectividad y el clculo del CEI ya se han revisado en el tercer artculo de la serie9. El CEI es una razn media resultante de 2 variables (costes y efectos) con distribuciones normales en el caso de muestras grandes10 (vase la frmula 1 del anexo). Conocer la distribucin probabilstica del cociente entre 2 variables aleatorias representa, desde la perspectiva estadstica, un interesante reto terico. Por este motivo, para el clculo del intervalo de confianza (IC) del CEI se utilizan diversos mtodos paramtricos (como los cuasi IC, la expansin de series de Taylor, las elipses de confianza o el mtodo de Fieller) o los mtodos de muestreo repetitivo (boostrap) no paramtricos10. Otro enfoque del problema es la utilizacin de AS probabilsticos como la simulacin de Monte Carlo5.
tras que la combinacin contraria da lugar al valor ms pequeo (el mejor) (vase la frmula 2 del anexo)4,6,10.
Expansin de series de Taylor (mtodo Delta)

Como la probabilidad de observar simultneamente los valores extremos para costes y efectos es muy baja, se ha propuesto que el contorno del IC del plano coste-efectividad debera ser una superficie de forma elptica4,6. Para determinar la variancia de la razn de 2 variables aleatorias, se utiliza la aproximacin de Taylor, mediante la covariancia entre el numerador (costes) y el denominador (efectos) del CEI, y asumiendo que ambas estimaciones se ajustan aproximadamente a una distribucin normal4,10 (vase la frmula 3 del anexo)10,11.
Elipse de confianza (confidence ellipse)

Van Hout et al12 proponen utilizar la funcin de densidad normal binaria para determinar el contorno elptico en el plano coste-efectividad (vase la frmula 4 del anexo)13. Una ventaja de este mtodo sobre el anterior es que permite estimar la relacin entre numerador (costes) y denominador (efectividad) que origina la forma elptica de la regin de confianza. En la figura 4 se muestran las diferentes amplitudes de las elipses de confianza del 95% segn sea la covariancia entre las estimaciones del coste y del efecto: a) nula (independencia); b) negativa (0,9), correspondiente a relacin inversa, y c) positiva (+0,9)4 o de relacin directa. En la TABLA 1 Datos tericos tomados como ejemplo para el clculo de los lmites del intervalo de confianza (IC) del coste-efectividad incrementado (CEI) representado en la figura 4
Grupo control Efecto Coste Grupo control Efecto Coste Diferencia Efecto Coste
Intervalos de confianza del coste efectividad incremental

El trmino IC se emplea para definir un intervalo numrico, calculado para que contenga (generalmente con una cobertura del 95%) el valor verdadero del parmetro de inters. Si se consideran 2 parmetros simultneamente, se habla de elipse de confianza4,5.
Cuasi intervalos de confianza (Confidence box)

Se trata de un mtodo paramtrico descrito por OBrien et al y revisado por Briggs y Gray4,6,11, que utiliza el plano costeefectividad para estimar los lmites del IC del CEI. En la figura 3 se representa un ejemplo terico, obtenido a partir de los datos de la tabla 16. La lnea que une el origen con la interseccin en el punto de las diferencias de costes y efectos tendra una pendiente equivalente al valor del CEI (15.000 sera el coste de 1 ao de vida ganado)4. Cmo se calcularon los lmites del IC del CEI (en el ejemplo 34.300 y 6.600 )? OBrien et al11 emplean la tcnica de los valores extremos para combinar por separado los lmites opuestos de los IC de los costes y los efectos. Es decir, la combinacin del lmite superior del IC de la diferencia de costes y del lmite inferior del IC de la diferencia de efectos en la razn del CEI proporciona su valor ms alto (peor caso), mien-
Media DE EE CEI
10 40.000 1,30 18.000 0,13 1.800 15.000 /AVG
11 1,50 0,15
55.000 24.000 2.400
1 ND 0,20
15.000 ND 3.000
DE: desviacin estndar; EE: error estndar; CEI: coste-efectividad incremental; ND: no disponible; AVG aos de vida ganados. Adaptada de Briggs6.
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A Coste incremental Coste incremental
B Coste incremental
Efectividad incremental
Fig. 4. Elipse de confianza en el caso de independencia entre el coste y el efecto incremental (A), en el caso de covariancia negativa entre coste y efecto (B) y cuando la covariancia es positiva (C). (Adaptada de Briggs 4.)
figura 4C se muestra claramente la ventaja de este mtodo, que puede reflejar la menor incertidumbre (las rectas son menos divergentes) asociada a la estimacin del CEI, en el caso razonable de correlacin positiva entre la estimacin del coste y la de la efectividad.
Anlisis de sensibilidad probabilsticos

El AS probabilstico tambin recurre a generar resultados muestrales pero, a diferencia del anterior, parte de la especificacin de un modelo y de los valores de sus parmetros. Por ejemplo, las cadenas de Markov consideran que el paciente pasa de un estado de salud a otro con ciertas probabilidades de transicin que deben estimarse. Luego se recurre a la simulacin de Monte Carlo para generar muchas posibles muestras de ese modelo terico. Si estas muestras son de las mismas caractersticas que la utilizada en el estudio, se puede observar as el grado de oscilacin del estimador, en este caso el CEI5,7,19,20. Anlisis de la incertidumbre: otros aspectos importantes
Mtodo de Fieller
El reto de encontrar la distribucin exacta de un cociente entre 2 variables aleatorias de distribucin normal lo resolvi Fieller al estudiar la distribucin del estimador de la dosis con la que se obtiene el 50% de la eficacia, habitualmente denominada DE5010,14,15 (vase la frmula 5 del anexo).
Mtodo de muestreo repetitivo (bootstrap) no paramtrico

Los mtodos paramtricos anteriores se basan en la premisa de que los estimadores siguen la distribucin normal, suposicin que puede ser falsa en algunos casos e inducir inferencias errneas16. Una alternativa es la utilizacin de mtodos de muestreo repetitivo (bootstrap) que no impongan ninguna asuncin sobre la distribucin del estimador del CEI y que consisten en estudiar empricamente su comportamiento a lo largo de un elevado nmero de submuestras obtenidas mediante la eliminacin de casos al azar16. Por ejemplo, supongamos que inicialmente se dispone de 2 grupos de pacientes (los controles, con un tamao muestral nc, y los que recibieron una muestra nt) el tratamiento, con con unos costes (C c y C t) y unos efectos (E c y E t) determinados. El mtodo de muestreo repetitivo consiste en los 3 pasos siguientes6,17:
Cundo debe hacerse un anlisis de sensibilidad?

Los resultados del anlisis bsico (o caso bsico, como se conoce habitualmente) llevado a cabo en una EEIS deben someterse siempre a un AS, de acuerdo con la totalidad de las directrices publicadas para la realizacin de evaluaciones econmicas de intervenciones sanitarias21,22. A pesar de ser una recomendacin estricta, en una revisin de la bibliografa mdica que comprendi las evaluaciones econmicas publicadas en el perodo de 1989 a 1993, se observ que el 41% de los estudios no incluyeron ningn tipo de AS21.
Cul es el mejor mtodo estadstico?

En otra revisin de los artculos publicados en 1992, se constat que el 38% de los estudios no utilizaron los AS adecuadamente8. Esto nos lleva a preguntarnos cul es el mtodo ms adecuado de los revisados anteriormente. A este respecto, Polsky et al23 evaluaron la idoneidad de 4 mtodos estadsticos para el clculo del IC del CEI en los ensayos clnicos aleatorizados: a) cuasi IC (confidence box); b) expansin de series de Taylor; c) muestreo repetitivo (bootstrap) no paramtrico, y d) mtodo de Fieller. La adecuacin de los IC obtenidos con cada mtodo se evalu mediante la simulacin de Monte Carlo y se comprob el efecto de diferentes distribuciones de costes y efectos y sus correlaciones con las distribuciones resultantes de los CEI. En este estudio, los mtodos ms fiables fueron el muestreo repetitivo (bootstrap) no paramtrico y el mtodo de Fieller. Con las series de Taylor se observ una subestimacin del lmite superior de los IC23. Debido a estos resultados, se reMed Clin (Barc) 2004;122(17):668-74
1. Se hace un remuestreo al azar en los pacientes del grupo control, pudiendo repetirse los pacientes, y se obtiene una muestra (bootstrap) para la que se recalculan los costes y los efectos medios (C c* y E c*). 2. Se hace lo mismo con los pacientes del grupo tratado, y se los nuevos costes y efectos medios (bootstrap) obtenienen (C t* y E t*). 3. Se calcula el CEI en esta submuestra (bootstrap) con la frmula habitual.
Este proceso en 3 pasos se repite un elevado nmero de veces, 1.000 como mnimo, y as se obtienen las submuestras (bootstrap) que permiten estimar la distribucin del CEI en la seudopoblacin creada5,18. En la figura 5 se expone un ejemplo del clculo del IC de la media mediante el mtodo de muestro repetitivo (bootstrap)15.
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Desviacin estndar = 2,74 Media = 9,1 n = 123,00
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0 1,5 2,5 3,5 4,5 5,5 6,5 7,5 8,5 9,5 10,5 11,5 12,5 A Puntuacin de la memoria
Los cuadrantes II y IV del plano coste-efectividad generan CEI negativos, aunque su interpretacin debera ser, como se dijo antes, absolutamente opuesta en ambos cuadrantes. Sin tener en cuenta el signo del numerador y del denominador es imposible saber si el CEI negativo corresponde al cuadrante II o al IV. Adems, aunque la magnitud de los CEI negativos informa de la incertidumbre, el valor absoluto tiene un sentido diferente. Por ejemplo, si una intervencin da lugar a un aumento de la supervivencia de 0,2 aos y, a su vez, produce un ahorro de 1.000 , tendr un CEI de 1.000/0,2 igual a 5.000 por cada ao de vida ganado. En cambio, si un tratamiento alternativo produjera un aumento de la supervivencia de 2,5 aos, con el mismo ahorro, sera el tratamiento de eleccin, pero curiosamente tendra un CEI de 5.000/2,5 igual a 400 , valor que es menor a pesar de ser ms coste-efectivo que el anterior4,13,24. Obenchain y Sacristn25 han defendido que la magnitud del IC negativo puede ser de utilidad para definir el grado de dispersin de la distribucin del CEI (lmites ms amplios, incluso si son negativos, indicaran mayor dispersin). Por tanto, la amplitud de los ngulos de los IC en el plano coste-efectividad ayudara a identificar la opcin ms favorable. No obstante, la recomendacin general para los IC negativos es informar de la dominancia ms que de la magnitud de los lmites del IC del CEI12.
El reto de la toma de decisiones

El IC puede ser un instrumento til a la hora de decidir sobre la introduccin de una nueva intervencin sanitaria. El responsable de la decisin puede tener claro cul es el mximo CEI aceptable en su mbito y compararlo con el IC de la nueva intervencin. Si su CEI aceptable cae fuera del IC, esto puede ser de gran ayuda para la decisin. Pero el problema surge cuando el CEI aceptable est dentro del IC, ya que se sabe que son ms verosmiles los valores centrales del IC, pero este aspecto no est cuantificado en la presentacin habitual de los IC4,13,24. Los planteamientos bayesianos26 s cuantifican esta probabilidad y, adems, permiten introducir en el modelo de decisin tanto el conocimiento sobre el tema que sea externo a los datos analizados como la funcin de prdida que represente para los elementos de coste y de eficacia considerados. Spiegehalter el al27 ofrecen una clara exposicin de las ventajas de su uso y de su interpretacin en el entorno de las decisiones sanitarias.
B
Fig. 5. Ejemplo de clculo del intervalo de confianza de la media mediante el mtodo de muestreo repetitivo (bootstrap). Resultados de la medicin del estatus de memoria en 123 personas de 60 a 95 aos de edad (A) e intervalo de confianza de la media obtenido despus de 5.000 remuestreos (B). (Adaptada de Howell et al 16.)
Curvas de aceptabilidad de coste-efectividad

Van Hout et al12 han descrito una alternativa ms flexible que los IC para representar la incertidumbre del CEI. Regresando a la figura 3, supongamos que el decisor sanitario est dispuesto a adoptar la nueva intervencin con un CEI mximo de 15.000 por ao de vida ganado. Por tanto, el rea de aceptacin comprendera el rea a la derecha del vector con ese valor, en los cuadrantes I, II y III (fig. 6A). La variacin del CEI de aceptabilidad hacia su derecha generara una curva, denominada curva de aceptabilidad, como la representada en la figura 6B4,6,15, en cuyo eje vertical se representan los valores de p (unilateral) para la diferencia de costes y en el eje horizontal los valores del CEI. La curva tiende a 1-p y, como puede observarse, el valor medio del CEI (15.000 /ao de vida ganado) corresponde a una probabilidad de 0,5 (50%). En el ejemplo de la figura 6B, para calcular el IC del CEI se excluira el 10% de probabilidad en los 2 extremos del eje vertical porque no comprenden los valores de la curva, motivo por el cual no puede definirse el IC del 95% (ste es un problema del mtodo). S podra estimarse el IC del 80% del ICE, que estara entre los 2.000 y los 72.000 /ao de vida ganado6.
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comienda utilizar los mtodos de muestreo repetitivo (bootstrap) no paramtrico y de Fieller con preferencia sobre los mtodos confidence box y de series de Taylor15.
El problema de los intervalos de confianza del costeefectividad incremental negativo

Si una intervencin sanitaria es ms barata y ms efectiva que otra, se dice que la domina y es, por tanto, el tratamiento de eleccin. En el plano coste-efectividad (que se describi en el tercer artculo de la serie)13, esto ocurre en los cuadrantes II y IV, con dominancia de la intervencin nueva o de la antigua, respectivamente. Sin embargo, lo ms habitual es que el CEI de las intervenciones sanitarias se encuentre en el cuadrante I, lo que significa que el nuevo tratamiento es ms efectivo pero ms costoso que el antiguo. Menos frecuente es que se encuentre en el cuadrante III (la nueva intervencin es menos costosa y menos efectiva que la antigua)4.
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El beneficio neto sanitario (net health benefit) como alternativa a los problemas de los intervalos de confianza
La regla de decisin habitual en la EEIS consiste en aceptar o incorporar la nueva intervencin si su CEI es menor que un valor umbral previamente establecido (denominado CEIU). Sin embargo, como hemos visto antes, con este enfoque existen numerosas dificultades estadsticas para el clculo de los IC. El beneficio neto sanitario (BNS) es un estadstico ms fcil de utilizar, que conserva las propiedades del CEI y adems constituye una solucin alternativa al problema de la indefinicin de los IC del 95% del CEI que acabamos de ver en las curvas de aceptabilidad6,15,25 (vase la frmula 6 del anexo). Suponiendo que se dispusiera de los resultados que figuran en la tabla 2, que indican que un nuevo tratamiento (A) es ms eficaz pero tambin ms costoso que un tratamiento antiguo (B), el CEI resultante sera de 4.000 por unidad de efectividad. El nuevo tratamiento se incluira en la prestacin sanitaria si considersemos, por ejemplo, que en nuestro mbito es aceptable un tratamiento con un CEI de 50.000 o menor. Mediante el enfoque del BNS, obtendramos los siguientes resultados: BNS = E C/CEIU = 1,25-5.000 /50.000 = 1,15 Dado que es un BNS mayor de 0 y el IC vale (0,01-2,29), en principio se decidira incluir el nuevo tratamiento en la prestacin sanitaria. Conclusin La incertidumbre afecta al proceso de decisin inherente a cualquier EEIS y son muchas las causas que la pueden alimentar. De la fiabilidad y validez de la informacin empleada en el anlisis de la evaluacin dependen la credibilidad de sus resultados. La propia variabilidad natural de la informacin utilizada en los anlisis como, por ejemplo, la relacionada con los costes sanitarios cuestiona y dificulta la estimacin precisa y generalizable de la relacin real entre el coste y la efectividad de las intervenciones. Este artculo se ha centrado en el anlisis coste-efectividad y en las diferentes opciones que el analista tiene para cuantificar el efecto de la incertidumbre en los datos manejados sobre los resultados del anlisis bsico de dicha informacin. El anlisis de sensibilidad, univariante o multivariante, es probablemente la aproximacin ms intuitiva al problema de la incertidumbre; los diversos procedimientos disponibles se basan simplemente en la modificacin de los valores empleados en el anlisis inicial, para valorar cmo estos cambios afectan el resultado inicialmente obtenido. Cuando se dispone de informacin individual en una evaluacin econmica, por ejemplo, cuando el anlisis coste-efectividad se desarrolla en el marco de un ensayo clnico, el uso TABLA 2 Resultados tericos tomados como ejemplo para el clculo del beneficio neto sanitario (net health benefit). Vase el texto
Efecto Costes
A IV I
Regin de aceptabilidad
III
II
B 1,0 0,9 0,8 0,7 0,6 0,5 0,4 0,3 0,2 0,1 0
0
IC del 80%, 2.000-72.000 /AVG
20.000
40.000
60.000 80.000 100.000
Fig. 6. Regin (A) y curva (B) de aceptabilidad del coste-efectividad incremental. IC: intervalo de confianza; AVG: ao de vida ganado. (Adaptada de Briggs 6.)
de IC puede ser la solucin ms adecuada para ilustrar el grado de incertidumbre de los resultados obtenidos. La simulacin de Monte Carlo, el mtodo de Fieller y el muestreo repetitivo (bootstrap) no paramtrico proporcionan las estimaciones ms precisas de la variabilidad debida a la incertidumbre de los datos. Cuando la incertidumbre cubra mltiples cuadrantes del plano coste-efectividad, las estrategias de anlisis del beneficio neto o de las curvas de aceptabilidad sern las formas ms convenientes de afrontarla.
REFERENCIAS BIBLIOGRFICAS 1. Economics and Development Resource Center. Sensitivity analysis. En: Handbook for the economic analysis of health sector projects. Philippines: Asian Development Bank, August 2000. Disponible en: http:// www.adb.org/Documents/Handbooks/Health_Sector_Projects/Chap_07.pdf 2. Pat-Cornell E. Risk and uncertainty analysis in governement safety decisions [consultado 06/2003]. Disponible en: http://www.ce.ncsu. edu/risk/pdf/pate.pdf. 3. Koelle HH. Sensitivity analysis of assumptions determining size and cost of lunar base installations. IRL Mitt. 354 (2001) (7.7.2001). Technical University of Berlin. Institute of Aeronautics and Astronautics. Disponible en: http://vulcain.fb12.tu-berlin.de/Raumfahzeugtechnic/IRL-Mitteilungen/ Archive /IRL354.pdf. 4. Briggs AH, Gray AM. Handling uncertainty when performing economic evaluation of healthcare interventions. Health Technol Assess 1999;3:1-134. 5. Manning WG, Fryback DG, Weinstein MC. Reflecting uncertainty in costeffectiveness analysis. En: Gold MR, Siegel JE, Russell LB, Weinstein MC, editors. Cost-effectiveness in health and medicine. New York: Oxford University Press, 1996; p. 247-75. 6. Briggs AH. Handling uncertainty in economic evaluation and presenting the results. En: Drummond M, McGuire A, editors. Economic evaluation in health care. Merging theory with practice. New York Oxford University Press, 2001; p. 172-213.
Tratamiento A (nuevo) (n = 100) Tratamiento B (antiguo) (n = 100) Diferencia Variancia Covariancia
10,00 10.000 8,75 5.000 E = 1,25 = 5.000 2 2 SE = 0,6 SC = 90.000 SE,C2 = 200
e: diferencia de efectos; C: diferencia de costes; Se:: variancia muestral de e; SC: variancia muestral de C.
IC del 95%
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7. Kielhorn A, Graf von der Schulenburg JM. The health economics handbook. Chowley Oak Lane: Adis International, 2000. 8. Briggs A, Sculpher M. Sensitivity analysis in economic evaluation: a review of published studies. Health Econ 1995;4:355-71. 9. Prieto L, Sacristn JA, Antoanzas F, Rubio-Terrs C, Pinto JL, Rovira J, por el grupo ECOMED. Anlisis coste-efectividad en la evaluacin econmica de intervenciones sanitarias. Med Clin (Barc) 2004;122:505-10. 10. Peis F. Aspectos estadsticos en el diseo, elaboracin y anlisis en los estudios de farmacoeconoma e investigacin de resultados en salud. En: Domnguez-Gil A, Soto J, coordinadores. Farmacoeconoma e investigacin de resultados en la salud: principios y prctica. Situacin actual y perspectivas futuras en Espaa. Madrid: Real Academia Nacional de Farmacia, 2002; p. 337-58. 11. OBrien BJ, Drummond MF, Labelle RJ, William A. In search of power and significance: issues in the design and analysis of stochastic cost-effectiveness studies in healthcare. Med Care 1994;32:150-63. 12. Van Hout BA, Al MJ, Gordon GS, Rutten FF. Costs, effects and C/E-ratios alongside a clinical trial. Health Econ 1994;3:309-19. 13. Briggs A, Fenn P. Confidence intervals or surfaces? Uncertainty on the cost-effectiveness plane. Health Econ 1998;7:723-40. 14. Sacristn JA, Day SJ, Navarro O, Ramos J, Hernndez JM. Use of confidence intervals and sample size calculations in health economic studies. Ann Pharmacother 1995;29:719-25. 15. Glick HA, Briggs AH, Polsky D. Quantifying stochastic uncertainty and presenting results of cost-effectiveness analyses. Expert Rev Pharmacoeconomics Outcomes Res 2001;1:89-100. 16. Howell DC. Resampling statistics: randomization and the boostrap. University of Vermont. Disponible en: http://www.uvm.edu /~dhowell/StatPages /Resampling/Resampling.html
17. Carpenter J, Bithell J. Bootstrap confidence intervals: when, which, what? A practice guide for medical statisticians. Statist Med 2000;19: 1141-1164. 18. Heyse JF, Cook JR, Carides GW. Statistical considerations in analysis health care resource utilization and cost data. En: Drummond M, McGuire A, editors. Economic evaluation in health care. Merging theory with practice. New York: Oxford University Press, 2001; p. 172-213. 19. Critchfield GC, Willard KE. Probabilistic analysis of decision trees using Monte Carlo simulation. Med Decis Making 1986;6:85-92. 20. Doubilet P, Begg CB, Weinstein MC, Braun P, McNeil BJ. Probabilistic sensitivity analysis using Monte Carlo simulation. Med Decis Making 1985;5:157-77. 21. Agro KE, Bradley CA, Mittmann N, Iskedjian M, Ilersich AL, Einarson TR. Sensitivity analysis in health economic and pharmacoeconomic studies. An appraisal of the literature. Pharmacoeconomics 1997;11:75-88. 22. Briggs AH, Gray AM. Handling uncertainty in economic evaluations of healthcare interventions. BMJ 1999;319:635-8. 23. Polsky D, Glick HA, Willke R, Schulman K. Confidence intervals for cost-effectiveness ratios: a comparison of four methods. Health Econ 1997;7:243-52. 24. Stinnett AA, Mullahy J. Net health benefits: a new framework for the analysis of uncertainty in cost-effectiveness analysis. Med Decis Making 1998;18(Suppl):68-80. 25. Obenchain RL, Sacristn JA. The negative side of cost-effectiveness analysis (carta). JAMA 1997;277:1932. 26. Eddy DM, Hasselblad V, Schachter RD. Meta-analysis by the confidence profile method: the statistical synthesis of evidence. Boston: Academic Press, 1992. 27. Spiegehalter DJ, Myles JP, Jones DR, Abrams KR. Methods in health service research: an introduction to Bayesian methods in health technology assessment. BMJ 1999;319:508-12.
ANEXO Frmulas
1. Coste-efectividad incremental (CEI) Si se compara un nuevo tratamiento A con el tratamiento estandar B de una determinada enfermedad, el CEI se puede estimar con la frmula siguiente: C siendo CA y CB los costes medios, EA y EB los efectos medios de los tratamientos comparados y C y las diferencias de los valores promedio de los costes y efectos. 2. Cuasi intervalos de confianza (IC; confidence box) Los lmites superior e inferior del IC al (1-) 100% del CEI se calculan mediante la frmula siguiente, que comprende la probabilidad de que no se produzca un error de tipo 1 (o error ), es decir 1-, esto es, la probabilidad de que la verdadera diferencia de costes o efectos est comprendida en el IC estimado4,6,10. (1 )IC: (C LS / E LI, C LI / E LS siendo C y E las diferencias de los valores promedio de los costes y los efectos de los tratamientos comparados, y LS y LI los lmites superior e inferior de los IC de dichas diferencias, que se calculan a su vez mediante los mtodos paramtricos habituales7. 3. Expansin de series de Taylor (mtodo Delta) La frmula para calcular los IC del CEI es la siguiente10,11: IC del 95% = Z1/2 var(CEI) Donde Z1-/2 es el valor crtico de la distribucin normal estndar para un valor = 0,05. 4. Elipse de confianza (confidence ellipse) CEI = CA CB EA EB = f(E , C) = siendo la correlacin entre C y E y definindose Q como: Q= 1
2(1 2)
1
2cE1 2
exp(Q)
(C C )2
2C
(E E )2
2E
2(C C )( E E )
CE
5. Mtodo de Fieller El IC del CEI se estima conforme a la siguiente frmula14,16:

IC del 95% =
b b2 4ac
2a
siendo a = E2 z/22s2 E; b = 2(CE z/22SE SC) y c = C2 z/22s2 C; s2 C y S2 son las variancias estimadas de C y E; equivale al coeficiente de correlacin de Pearson estimado entre C y E, y z/2 es el valor crtico de la distribucin normal. 6. Beneficio neto sanitario (BNS) El valor medio del BNS equivale a la frmula siguiente: BNS = E C/CEIU Por tanto, la nueva intervencin sanitaria se adoptara si BNS > 0, y el IC del 95% se calculara de la manera siguiente: BNS 1,96 [S2 E + 1/R2S2c 2/RS2 E, C)/n]0,5 siendo SE2 la variancia muestral de E, SC2 la variancia muestral de C y SE,C2 la covariancia de E y C; n es el tamao de la muestra de pacientes.
674
Med Clin (Barc) 2004;122(17):668-74
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Estudios de evaluacin econmica en salud

Joan Rovira-Fornsa y Fernando Antoanzas-Villar
a b
Departament de Teoria Econmica. Universitat de Barcelona. Barcelona. Espaa. Universidad de la Rioja. Logroo. Espaa.
Las revistas clnicas publican a menudo estudios de evaluacin econmica de tecnologas y programas sanitarios. A fin de mejorar el proceso de revisin y, promover la calidad y validez de los estudios publicados, el British Medical Journal (BMJ) estableci unas directrices para la publicacin de estudios de evaluacin econmica dirigidas a autores, revisores y editores. Este artculo analiza la justificacin y efectividad de este tipo de directrices y, ms concretamente, la oportunidad de que MEDICINA CLNICA adopte las directrices del BMJ u otras similares. Se concluye que dicha adopcin sera probablemente positiva, aunque se sugiere que sera preferible actualizar y revisar las directrices del BMJ y adaptarlas al contexto espaol mediante un proceso de consenso entre las partes implicadas. Finalmente, se pone de relieve las limitaciones del sistema de revisin por expertos para garantizar la validez y calidad de los estudios de evaluacin econmica y se sugieren medidas complementarias, tomando en consideracin algunas experiencias relevantes del campo de la investigacin clnica.
Palabras clave: Evaluaciones econmicas. Directrices de publicacin. Validez. Sesgos.
para analizar y promover mecanismos que mejoren el funcionamiento de los sistemas de revisin y faciliten, por ejemplo, el trabajo de los revisores y editores, para aumentar con ello las garantas de calidad en la seleccin y revisin de los trabajos que se publican. Uno de estos mecanismos es el establecimiento de directrices o normas para la presentacin de resultados por parte de los autores o para la labor de revisin y seleccin de los revisores y editores. La mayor parte de las revistas establecen normas para los autores y los revisores, pero dichas normas se refieren a aspectos formales o muy generales. La cuestin que se plantea en este artculo es la conveniencia de establecer directrices especficas para determinadas disciplinas o tipos de estudios. Concretamente, el objetivo de este artculo es responder a las siguientes preguntas:
Economic evaluation studies in health

Clinical journals often publish economic evaluation studies of health technologies and programs. To improve the peer review process and, hence, the quality and validity of published studies, the British Medical Journal (BMJ) established publication guidelines for the publication of economic evaluations aimed at authors, reviewers and editors. The present article analyzes the opportunity of adopting the BMJs or similar guidelines by MEDICINA CLNICA and the probable effectiveness of this measure. The article concludes that although this initiative would probably improve the review process and the quality of the papers published, it might be worthwhile to review, up-date and adapt the BMJ guidelines to the Spanish context by means of a consensusforming process. Finally, this article discusses the limitations of the peer review process in improving the quality and validity of economic evaluations and suggests some complementary measures, drawing on lessons and experiences from the field of clinical research.
1. Mejoraran la calidad y validez de los artculos de evaluacin econmica en salud publicados en MEDICINA CLNICA o, en general, en cualquier revista cientfica, si se introdujesen directrices especficas dirigidas a autores, editores y revisores? Sera ello suficiente para garantizar la calidad y validez de los estudios y satisfacer las necesidades de los que toman decisiones? 2. Seran las directrices para publicacin de trabajos de evaluacin econmica adoptadas por el British Medical Journal1 (BMJ) una buena opcin para aplicar en MEDICINA CLNICA? 3. Qu otros mecanismos alternativos o complementarios podran introducirse?
La primera seccin del artculo analiza las caractersticas de la evaluacin econmica en salud y los problemas metodolgicos y de validez que presenta, as como las diversas iniciativas que se han propuesto o aplicado para abordarlos. La segunda seccin describe las directrices del BMJ y analiza los beneficios y limitaciones de las directrices en general y las del BMJ en concreto, y as la potencial aplicabilidad de estas ltimas al contexto espaol. La tercera seccin revisa y comenta otros mecanismos para mejorar la calidad y validez de los estudios de evaluacin econmica y su utilidad para los que toman decisiones. La validez y calidad de los estudios de evaluacin econmica en salud Uno de los problemas para determinar la validez y calidad de un estudio de evaluacin econmica es la dificultad de contrastar empricamente sus resultados. Una parte del anlisis econmico tiene un enfoque positivo, es decir, pretende explicar lo que es o ser y sus conclusiones son, en principio, contrastables con la evidencia emprica. Otra parte del anlisis econmico tiene un enfoque normativo y se ocupa de lo que debera ser. Para obtener implicaciones normativas, es preciso introducir en el razonamiento juicios tcnicos y de valor que no son susceptibles de contraste y refutacin
Med Clin (Barc). 2005;125(Supl. 1):61-71
Key words: Economic evaluations. Publication guidelines. Validity. Biases.
Introduccin y objetivos Las revistas cientficas desempean un papel importante en la difusin de la investigacin, as como en la validacin y legitimacin de los resultados de la investigacin y de los avances del conocimiento cientfico. El principal mecanismo para garantizar adecuadamente la calidad cientfica de los trabajos que se publican es la revisin por expertos (peer review). El sistema de revisin por expertos tiene, sin embargo, indudables fallos y limitaciones y su eficacia depende no tanto de su existencia formal, sino de la aplicacin real que se haga de l. En este sentido, hay buenas razones
Correspondencia: Dr. J. Rovira-Forns. Departament de Teoria Econmica. Universitat de Barcelona. Av. Diagonal, 690. 08034 Barcelona. Espaa. Correo electrnico: elrovira@yahoo.com
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ROVIRA-FORNS J, ET AL. ESTUDIOS DE EVALUACIN ECONMICA EN SALUD
empricos. Aunque una evaluacin econmica es un modelo que pretende por lo menos implcitamente predecir los efectos futuros de una decisin, la naturaleza y forma en que se define dicha decisin y sus resultados hacen prcticamente imposible su contraste emprico. Una evaluacin econmica completa supone la comparacin de los efectos de dos o ms opciones de decisin, concretamente, de los costes y las consecuencias de administrar los respectivos tratamientos, programas o intervenciones. En la realidad slo se dar y existir evidencia emprica de una de las opciones: la que elija el agente sanitario. La opcin u opciones de referencia son situaciones contrafcticas, que podrn estimarse con la ayuda de supuestos y modelos, pero difcilmente podremos disponer de evidencia emprica observable de ella. El resultado tpico de una evaluacin econmica en salud se expresa mediante variables o combinaciones de variables costes, aos de vida ajustados por calidad, razones coste-efectividad, etc. que no son directamente observables, sino que requieren modelos y procedimientos de clculo complejos para determinarlas. Por otra parte, los resultados de las evaluaciones econmicas no suelen estar contextualizados de forma precisa en lo que respecta a su mbito de aplicacin habitualmente hacen referencia a un paciente medio en un pas concreto y a un ao determinado, en general, del pasado ni suelen reflejar los resultados que se derivan de las decisiones en que pretenden influir, por ejemplo, la decisin por parte de un asegurador de reembolsar una tecnologa. El resultado de una evaluacin econmica refleja lo que sucedera si efectivamente se sustituye una tecnologa por otra. ste es, en todo caso, el tipo de decisin que toman el mdico prescriptor y el consumidor, pero no los responsables de las decisiones de financiacin y fijacin de precios de las tecnologas sanitarias. La diferencia es substancial: el hecho de que un asegurador decida reembolsar una nueva tecnologa no implica que a todos los pacientes se les vaya a aplicar la nueva tecnologa en lugar de la o las que se estaban reembolsando. En resumen, los resultados de los estudios de evaluacin econmica reflejan habitualmente los efectos previsibles de una decisin distinta de la que toman los potenciales destinatarios de los estudios y sus resultados estn definidos de forma difcil o incluso imposible de contrastar empricamente. Por ello, la validacin de los estudios de evaluacin econmica no puede hacerse sobre los resultados del anlisis, sino sobre la metodologa, los procedimientos de clculo, los supuestos, etc. Pero, desgraciadamente, en estos temas no existe un consenso o gold standard. Aunque es factible establecer algunos criterios cuyo cumplimiento sea considerado por la mayora de los expertos como un requisito de validez o de calidad de un estudio, en la mayor parte de las cuestiones metodolgicas existe una gran variedad de opiniones entre los expertos. Esta variedad se pone de manifiesto, por ejemplo, cuando se comparan manuales, estudios aplicados o las diversas directrices metodolgicas existentes. Un asunto objeto de consideracin referente a la variabilidad metodolgica es la posible existencia de incentivos que puedan inducir a los autores a sesgar intencionadamente los resultados de sus investigaciones y estudios. Posiblemente, en todas las disciplinas puede darse este tipo de incentivos, por razones ideolgicas o de prestigio acadmico, pero el problema es probablemente mayor cuando los resultados de la investigacin tienen consecuencias polticas o sociales que suponen algn tipo de beneficio para los autores o para determinadas organizaciones o grupos sociales con los que estn relacionados2. La evaluacin econmica
es especialmente susceptible a este problema, ya que su objetivo genrico es suministrar informacin para la toma de decisiones; decisiones que tienen habitualmente importantes implicaciones econmicas, pues afectan a la financiacin, la utilizacin o la determinacin del precio de tecnologas sanitarias. Esto supone que a menudo los analistas o los patrocinadores del estudio puedan tener un inters econmico personal en los resultados del estudio que ser utilizado, segn el caso, para promover una elevada demanda y precios del producto o, por el contrario, justificar medidas que limiten su demanda o impidan su consumo. Drummond3 plante hace tiempo ya este problema, asocindolo primordialmente a los conflictos de intereses de los patrocinadores de estudios de evaluacin de sus propios productos, especialmente, la industria farmacutica y de productos sanitarios, que se ha convertido en uno de los principales realizadores y patrocinadores de estudios de evaluacin econmica en salud. Una reciente revisin de estudios sobre este tema4 aporta pruebas bastante convincentes sobre la existencia de sesgos. Sacristn et al5 analizaron estudios de evaluacin econmica publicados entre 1988 y 1994 y encontraron que 22 de 24 estudios publicados en Pharmacoeconomics, de los cuales el 83% estaba patrocinado por laboratorios, daban resultados favorables para la tecnologa evaluada. En cambio, de los 69 estudios publicados en revistas mdicas generales, de los cuales el 74% estaba patrocinado por agencias pblicas, slo 34 (el 49%) daban resultados favorables. Estudios similares6,7 llegan a las mismas conclusiones. De hecho, los incentivos para sesgar los resultados se pueden dar tambin en el bando de los compradores; por ejemplo, un asegurador puede estar interesado en que un nuevo producto muy costoso aparezca como poco costeefectivo para legitimar la decisin de no financiarlo o posponer su incorporacin al catlogo de prestaciones cubiertas. Una agencia de salud pblica tambin puede intentar sesgar los resultados de estudios de evaluacin de programas ya establecidos o respecto a los cuales ya se ha tomado una decisin para legitimarla. Pero igual que la mujer del Csar, los estudios de evaluacin econmica no slo deben ser vlidos y fiables, sino que deben parecerlo. Es decir, adems de la validez y calidad que puede determinarse de forma ms o menos objetiva, hay un problema de credibilidad, de carcter ms subjetivo, pero que es esencial resolver si se espera que se generalice una cultura de evaluacin econmica en la toma de decisiones sanitarias. Diversos estudios realizados para estudiar la utilizacin, el conocimiento y las actitudes respecto a la evaluacin econmica por parte de los profesionales del sector salud han puesto de relieve que uno de los principales factores que aqullos alegan para no usar este instrumento es la falta de confianza en la objetividad de la metodologa y la consiguiente posibilidad de sesgos intencionados en los anlisis. Drummond et al8 encontraron en el Reino Unido que el 50% de los encuestados mencionan la falta de credibilidad de los estudios que patrocina la industria como un obstculo a su utilizacin. Resultados similares se obtuvieron en Espaa y otros pases europeos9. Las respuestas por parte de la comunidad de analistas y usuarios para afrontar estos problemas han sido diversas. Muchas revistas requieren de los autores que indiquen las fuentes de financiacin y los patrocinadores de los estudios y que hagan pblicos los posibles conflictos de intereses. Sin embargo, no parece que sea fcil controlar si los autores cumplen estos requisitos y si es posible controlar su falta de cumplimiento. Finalmente, tampoco est claro que esta medida reduzca la posibilidad de sesgos.
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La Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos, basndose en el mandato legal que tiene para controlar la veracidad de la informacin que la industria farmacutica distribuye a los profesionales sanitarios, estableci que slo se podra distribuir informacin sobre anlisis de evaluacin econmica cuando stos estuviesen basados en estudios experimentales, con lo que rechaza implcitamente los anlisis basados en modelos, bajo el aparente supuesto de que estos ltimos son ms susceptibles de manipulacin y sesgo que los primeros. Esta posicin empiricista parece algo ingenua a la vista de los problemas de validez y fiabilidad que se debaten desde hace algunos aos en relacin con los ensayos clnicos. En Estados Unidos un grupo de trabajo de extraccin acadmica10,11 propuso un cdigo de conducta que postulaba, entre otros criterios, que slo las instituciones pblicas o sin nimo de lucro pudiesen llevar a cabo estudios de evaluacin econmica. El supuesto ms que discutible implcito en esta recomendacin es que dichas instituciones, a diferencia de las empresas farmacuticas y de las empresas consultoras comerciales, no tienen conflictos de intereses; conociendo los mecanismos de financiacin de la industria a las universidades en los Estados Unidos y el grado de dependencia financiera que algunos departamentos y universidades pueden llegar a tener de dicha financiacin, esto resulta de una considerable ingenuidad o de un corporativismo descarado. El New England Journal of Medicine (NEJM) adopt una poltica editorial basada en el mismo criterio, que se comentar ms adelante12. Otra de las respuestas aportadas ha sido el establecimiento de directrices o estndares metodolgicos. Las propuestas de estndares metodolgicos empezaron a aparecer a principios de los noventa13,14. En una primera etapa las propuestas de estandarizacin generaron una considerable desconfianza e incluso rechazo entre analistas y patrocinadores. La primera lnea de resistencia a la estandarizacin metodolgica fue la de que no estaba justificada, pues haba consenso sobre cmo hacer un estudio de buena calidad; el problema era simplemente que los analistas no aplicaban correctamente los mtodos establecidos. Ms adelante se argument que la estandarizacin limitara la investigacin y los avances metodolgicos y que, si los estndares se establecan a un nivel excesivamente alto, desanimaran a la realizacin de estudios. En cualquier caso, las disquisiciones tericas se vieron superadas por las iniciativas de Australia15,16 y Ontario (Canad)17,18, que decidieron empezar a aplicar sistemticamente la evaluacin econmica para tomar decisiones de reembolso y de control de precio de medicamentos. En el contexto de estas polticas, se hizo evidente la conveniencia de establecer unas directrices metodolgicas claras que evitasen la posibilidad de sesgos intencionados para favorecer artificialmente la relacin de coste-efectividad de los productos analizados. A partir de entonces empezaron a proliferar las iniciativas y propuestas de guas y directrices metodolgicas y, algo ms tarde, estudios de revisin y comparacin de directrices19,20. La International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research tiene publicada en su pgina web (www.ispor.org) una seccin denominada Pharmacoeconomic Guidelines Around the World con una recopilacin actualizada regularmente de las directrices existentes (http://www.ispor.org/PEguidelines/index.asp). En la actualidad, hay 28 directrices de 23 pases, que incluyen 21 directrices metodolgicas, 6 para presentacin para reembolso y una para publicacin. En la actualidad, existe un nmero sustancial de directrices que, tal como muestran las tablas 1-3, presentan una gran variabilidad en los criterios y recomendaciones, lo que con-
TABLA 1 Variabilidad en las guas metodolgicas

Eleccin de las opciones de referencia (n = 27) Las utilizadas ms usualmente Las ms efectivas existentes o las que suponen una prctica mnima Las existentes o las ms efectivas Justificar la eleccin Las existentes y no tratar Las ms usuales, las menos costosas, no tratar Las ms usuales, las menos costosas, no tratar, las ms efectivas Las ms usuales, las menos costosas, las ms efectivas Las que tienen ms posibilidad de ser desplazadas Las ms eficientes, las ms efectivas, no hacer nada Todas las opciones relevantes La ms efectiva y no tratar No hay indicacin clara o no est especficada
Fuente: Sculpher M, Claxton K, 2005.
8 2 1 1 2 1 2 1 1 2 2 1 3

Instrumentos de medida de la utilidad (n = 27) EQ5D Juego estndar, equivalencia temporal Necesidad de justificar la eleccin SG, TTO, VAS SG, TTO, VAS EQ5D o HUI SG, TTO, EQ5D Medida de salud genrica Medida de salud basada en eleccin
3 2 4 10 2 1 2 2 1
IEO5D: EuroQOL con 5 dimensiones; SG: juego estndar; TTO: equivalencia temporal; VAS: escala visual analgica; HUI: ndice de utilidad de la salud. Fuente: Sculpher M, Claxton K, 2005.

Mtodos para anlisis de la sensibilidad (n = 27) Necesidad de indicar y justificar No consta/no se especifica Anlisis de sensibilidad probabilstico Anlisis univariante y multivariante Anlisis univariante y bivariante Anlisis multivariante de las variables ms importantes Anlisis univariante, multivariante y probabilstico Anlisis univariante, multivariante y escenarios peor y mejor Anlisis univariante con diagrama de tornado
Fuente: Sculpher M, Claxton K, 2005.
3 10 3 1 2 1 5 1 1
firma la ausencia de acuerdo o consenso metodolgico. Las diferencias metodolgicas entre directrices tienen distintas causas y justificaciones. Una primera causa es la ya mencionada falta de consenso en los aspectos tcnicos entre los propios expertos, que refleja diferencias geogrficas entre los que toman decisiones respecto a los juicios tcnicos y de valor que la metodologa de la evaluacin econmica, como toda disciplina normativa, incorpora necesariamente. El proceso de estandarizacin ha dado el resultado, aparentemente paradjico, de unificar la metodologa en el mbito nacional o de proceso concreto de toma de decisiones, pero paralelamente ha legitimado y consolidado las diferencias metodolgicas en general. Esta variabilidad no es necesariamente irracional ni indeseable, aunque plantea inconvenientes a algunas partes interesadas, como a las empresas multinacionales que hacen estudios multipases o los investigadores que intentan hacer revisiones y comparaciones internacionales de estudios de evaluacin econmica. La comparabilidad es esencial que se d, por razones de consistencia y eficiencia, entre los estudios de distintas fuentes y autoras que se utilizan para establecer prioridaMed Clin (Barc). 2005;125(Supl. 1):61-71
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TABLA 4 Directrices para la publicacin de evaluaciones econmicas en el BMJ

Diseo del estudio 1. Problema o pregunta que plantea el estudio Se debe justificar la importancia de la pregunta que plantea la investigacin Se debe describir claramente la hiptesis que se contrasta o la cuestin que aborda la evaluacin econmica Se debe explicitar y justificar el punto o puntos de vista del anlisis, por ejemplo, el del sistema sanitario o el de la sociedad 2. Seleccin de alternativas u opciones a comparar Se debe dar una justificacin de la seleccin de los programas o intervenciones alternativas a comparar Se debe describir dichas opciones con un nivel de detalle suficiente es decir, quin hace qu, a quin, dnde y con qu frecuencia como para que el lector pueda juzgar la relevancia del estudio para su propio contexto 3. Forma de evaluacin Se debe indicar la(s) forma(s) de evaluacin utilizadas (por ejemplo, anlisis de minimizacin de costes o anlisis coste-efectividad) Se debe justificar claramente la(s) forma(s) de evaluacin utilizadas en relacin con el problema de investigacin abordado Recopilacin de datos 4. Datos de efectividad Si la evaluacin econmica se basa en un nico estudio de efectividad por ejemplo, un ensayo clnico, se debe describir los detalles del diseo y los resultados de dicho estudio, por ejemplo, criterios de seleccin de la poblacin estudiada, mtodo de asignacin de los sujetos, si se ha realizado el anlisis por intencin de tratar o por cohorte evaluable, tamao del efecto con los correspondientes intervalos de confianza Si la evaluacin econmica se basa en los resultados de un conjunto de estudios, se debe proveer detalles del mtodo de sntesis o metaanlisis de la evidencia utilizado, por ejemplo, la estrategia de bsqueda o los criterios de inclusin de los estudios en la revisin 5. Medida y valoracin de beneficios Se debe indicar claramente el indicador primario de efectividad, por ejemplo, los casos detectados, aos de vida, aos de vida ajustados por calidad (AVAC) o disposicin a pagar Si se han valorado los beneficios en salud se debe incluir los detalles del mtodo utilizado por ejemplo, equivalencia temporal, juego estndar, valoracin contingente as como de los sujetos de quienes se han obtenido las valoraciones, por ejemplo, pacientes, miembros de la comunidad, profesionales sanitarios Los cambios en la productividad (beneficios indirectos), si se incluyen, deben ser presentados de forma separada y se debe comentar su relevancia para el problema estudiado 6. Clculo de costes Las cantidades de recursos utilizados se deben presentar de forma separada de los precios o costes unitarios de dichos recursos Se debe describir los mtodos utilizados para la estimacin tanto de las cantidades de recursos utilizados como de los precios o costes unitarios de dichos recursos Se debe indicar la unidad monetaria utilizada y la fecha a que corresponden los precios o costes unitarios y dar detalles de posibles ajustes por inflacin o tipo de cambio 7. Modelizacin Se debe dar detalles de todos los modelos utilizados en el estudio econmico, por ejemplo, rbol de decisin, modelo epidemiolgico, modelo de regresin Se debe justificar la eleccin del modelo y de los parmetros clave Anlisis e interpretacin de los resultados 8. Ajustes temporales de costes y beneficios Se debe indicar el horizonte temporal en que se definen los costes y los beneficios Se debe indicar y justificar la(s) tasa(s) de descuento elegida(s) Si no se descuentan los costes o los beneficios, se debe ofrecer una justificacin de por qu se ha hecho as 9. Consideracin de la incertidumbre Cuando se presentan datos estocsticos, se debe incluir detalles de las pruebas estadsticas utilizadas, as como de los intervalos de confianza de las principales variables Cuando se lleva a cabo un anlisis de sensibilidad, se debe dar detalles del enfoque utilizado por ejemplo, univariante, multivariante, anlisis de umbral y justificar la eleccin de variables para las que se lleva a cabo el anlisis de sensibilidad, as como los rangos de valores considerados para cada variable 10. Presentacin de los resultados Se debe llevar a cabo y presentar un anlisis incremental por ejemplo, del coste incremental por ao de vida ganado que compare las opciones relevantes Las principales variables de resultados por ejemplo, el impacto en la calidad de vida se deben presentar tanto de forma agregada como desagregada Cualquier comparacin con otras intervenciones sanitarias por ejemplo, en trminos de coste-efectividad relativa debera hacerse slo en el caso de que se pueda demostrar una lata similitud en los mtodos y contexto de los estudios comparados Se debe dar una respuesta a la pregunta original del estudio; cualquier conclusin debe derivarse claramente de los resultados presentados y debe estar acompaada de las debidas matizaciones y reservas
des y asignar recursos de un mismo fondo o presupuesto, procesos que, salvo contadas excepciones, tienen un mbito nacional o local. En este contexto s que es esencial disponer de estudios vlidos, no sesgados y comparables de los programas e intervenciones que compiten por los recursos disponibles, lo que requiere que los correspondientes estudios se hayan llevado a cabo con una metodologa nica, aunque los hayan realizado independientemente distintos autores. En cambio, la comparabilidad entre un estudio de hipolipemiantes referido a Espaa y otro de analgsicos referido a Japn tiene una justificacin y utilidad limitadas, ya que no justifica ninguna decisin. Pero cualquiera que sea la opinin que le merezca a uno la variabilidad de metodologas y de estndares metodolgicos en las directrices existentes, es algo que hay que tener en cuenta en el momento de plantear unas directrices para la publicacin de estudios.
Aplicabilidad de las directrices del BMJ en Espaa
Las directrices del BMJ

En junio de 1995 el BMJ cre un grupo de trabajo, del que form parte uno de los autores del presente trabajo, con el objetivo ltimo de mejorar la calidad de los artculos de evaluacin econmica presentados y publicados, mediante la elaboracin de directrices y listas de comprobacin metodolgicas para autores, revisores y editores, basadas en el consenso en los mtodos aceptables para su aplicacin sistemtica antes, durante y despus del proceso de revisin. Los resultados del grupo de trabajo se publicaron en el BMJ un ao ms tarde, en agosto de 19961. Una traduccin literal al castellano se incluye en este artculo. El informe del grupo de trabajo del BMJ afirma que las directrices que propone intentan no ser innecesariamente prescriptivas ni limitar la innovacin metodolgica. El mbito
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de aplicacin de las directrices se circunscribe bsicamente a los estudios de evaluacin econmica completos anlisis de coste-efectividad, coste-utilidad, coste-beneficio, costeconsecuencia, minimizacin de costes, es decir, a los anlisis que consideran tanto los costes como las consecuencias en la salud de dos o ms intervenciones, aunque se sugiere que las evaluaciones parciales tal como el coste de una intervencin tambin deberan ajustarse a las directrices en los aspectos que les conciernen. Las directrices se presentan agrupadas en 3 apartados diseo del estudio, recopilacin de datos e interpretacin y anlisis de resultados y 10 secciones. Despus de cada seccin se incluye una explicacin y justificacin de las recomendaciones y las razones por las que en algunos casos no es posible dar normas ms concretas (tabla 4). El informe del grupo de trabajo incluye una lista de comprobacin abreviada para los revisores (tabla 5), con 35 cuestiones concretas del tipo Se describen claramente las opciones comparadas o Se justifica la eleccin de la tasa de descuento, a las que se puede asignar una de 3 (o 4) posibles respuestas: 1. Si. 2. No. 3. No est claro. 4. No es aplicable. La ltima respuesta no est considerada en algunas TABLA 5
preguntas. Finalmente, se incluyen una lista de comprobacin ms corta para editores y otra para evaluaciones econmicas parciales ((tabla 6).
Beneficios y costes del establecimiento de directrices de publicacin

Un problema general del sistema de revisin por expertos es que el editor o los revisores pueden tener conflictos de intereses de carcter personal o acadmico que les induzcan a considerar criterios distintos de los mritos cientficos a la hora de evaluar un manuscrito. Las razones que pueden generar conflictos de intereses son mltiples: por ejemplo, el autor defiende una teora que el revisor no comparte o pertenece a una escuela rival, o bien el revisor est trabajando y obteniendo resultados que desea publicar antes de que se publiquen los resultados similares a los del autor que est evaluando. En ambos casos, el revisor tiene incentivos para rechazar el manuscrito o, por lo menos, para dificultar y retrasar su publicacin. Gracias al principio de confidencialidad, la probabilidad de que una conducta deshonesta del revisor sea detectada es baja. En otros casos, el problema
Lista de comprobacin para revisores (para ser utilizada tambin, implcitamente, por los autores)
Cuestin S No No est claro No procede
Diseo del estudio 1. Se plantea la pregunta que se pretende contestar con el estudio 2. Se justifica la importancia econmica de la pregunta objeto de estudio 3. Se indica y justifica claramente la(s) perspectiva(s) del anlisis 4. Se justifican las razones para haber elegido las opciones (programas o intervenciones) de referencia 5. Se describen claramente las opciones que se comparan 6. Se indica la forma de evaluacin utilizada 7. Se justifica la forma de evaluacin utilizada en relacin con las preguntas planteadas por el estudio Recopilacin de datos 8. Se indican las fuentes utilizadas para estimar la efectividad 9. Se proporcionan detalles del diseo y de los resultados del estudio de efectividad (si la evaluacin se basa en un solo estudio) 10. Se proporcionan detalles de los mtodos de sntesis o metaanlisis para obtener las estimaciones de efectividad (si la evaluacin se basa en mltiples estudios de efectividad) 11. Se indica claramente la(s) medida(s) primaria(s) de resultado para la evaluacin econmica 12. Se indican los mtodos utilizados para valorar los estados de salud y otros beneficios 13. Se proporcionan detalles de los sujetos de los que se obtuvieron las valoraciones 14. Los efectos en la productividad, en el caso de que se incluyan, se presentan separadamente 15. Se comenta la relevancia de los efectos en la productividad para la pregunta del estudio 16. Las cantidades de recursos y sus costes unitarios se presentan de forma separada 17. Se describen los mtodos para estimar las cantidades de recursos y sus costes unitarios 18. Se indica la unidad monetaria y datos de precios 19. Se proporcionan detalles de los ajustes por inflacin de los precios y de los tipos de cambio 20. Se proporcionan detalles de los modelos eventualmente utilizados 21. Se proporciona una justificacin de los modelos utilizados y de los parmetros clave en que se basan Anlisis e interpretacin de resultados 22. Se indica el horizonte temporal para los beneficios y los costes 23. Se indica(n) la(s) tasa(s) de descuento 24. Se justifica la eleccin de tasa de descuento 25. Se justifica, en su caso, por qu no se descuentan los costes o los beneficios 26. Se proporcionan detalles de las pruebas estadsticas y de los intervalos de confianza para los datos estocsticos 27. Se describe el enfoque utilizado en el anlisis de sensibilidad 28. Se justifica la seleccin de variables utilizadas en el anlisis de sensibilidad 29. Se indican los rangos de variacin de las anteriores variables 30. Se comparan las opciones relevantes 31. Se presenta un anlisis incremental 32. Los principales resultados se presentan tanto de forma agregada como desagregada 33. Se responde a la pregunta del estudio 34. Las conclusiones se derivan de los datos presentados 35. Las conclusiones van acompaadas de las matizaciones apropiadas
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TABLA 6 Lista de comprobacin corta para editores y lista para evaluaciones parciales
Cuestin S No No est claro
Lista corta para editores 1. Es importante la pregunta planteada? 2. Se razona la importancia econmica de la pregunta planteada? 3. Es un tema de inters para el BMJ? 4. Tiene el manuscrito el nivel de detalle suficiente para permitir su evaluacin por expertos? 5. En el supuesto de que el contenido econmico fuese correcto, nos interesara publicar el trabajo? 6. Hay una probabilidad razonable de que el contenido econmico sea correcto? Lista para evaluaciones parciales 1. Se plantea la cuestin objeto de investigacin? 2. Se indica(n) claramente la(s) fuente(s) para las estimaciones de la efectividad? 3. Se indica claramente cul es la medida primaria de resultados? 4. Se describen los mtodos para la estimacin de cantidades y costes unitarios?
TABLA 7 Ejemplos de declaracin de objetivos en estudios de evaluacin econmica publicados

a) Proporcionar una descripcin quantitativa de los costes y recursos utilizados con EPA (enfermedad perifrica arterial)33 b) Comparar los costes y la eficiencia entre mantener en un solo inhalador dosis ajustables con budosonida formoterol o usar una dosis fija en adultos con asma34 c) Comparar la eficiencia de dos tratamientos antibiticos en la exacerbacin aguda de la bronquitis crnica (EABC): cefditoren pivoxilo (CDTR-PI) y cefuroxima axetilo (CXA)35 d) Conocer los beneficios sanitarios en forma de ahorro de recursos sanitarios (consultas y tratamientos) y financieros (euros) que supondra la implantacin de la vacunacin antigripal, financiada por el empleador, en la poblacin ocupada espaola36
puede surgir por la incapacidad tcnica del revisor o la falta de voluntad para dedicar a su funcin el tiempo necesario para hacer una evaluacin correcta. El establecimiento de unas directrices explcitas para la publicacin de estudios de evaluacin econmica parece de entrada una buena idea. Por una parte, el coste de establecerlas puede ser relativamente modesto. As, por ejemplo, las directrices del BMJ se llevaron a cabo sin ninguna financiacin explcita, de hecho fueron los participantes en el grupo de trabajo o sus respectivas organizaciones los que aportaron los recursos. El hecho de que las directrices fuercen o induzcan a considerar explcita y sistemticamente un conjunto mnimo de cuestiones metodolgicas es casi seguro que aportar ms transparencia y coherencia a la labor de los revisores y promover una presentacin de los estudios ms estandarizada y, previsiblemente, ms fcil de leer y asimilar por parte de los usuarios potenciales. Las directrices pueden ser tiles tanto para autores y revisores noveles y con limitada experiencia en la evaluacin econmica como para los ms expertos. Para los primeros, las directrices pueden desempear fundamentalmente una funcin educativa y de apoyo tcnico a su labor. Pero dada la demostrada variabilidad y falta de acuerdo entre los propios expertos respecto a muchas cuestiones metodolgicas, las directrices pueden contribuir a hacer ms coherente y transparente la labor de los revisores de una revista, evitando que los criterios para evaluar un trabajo dependan arbitrariamente de la opinin individual del revisor asignado. El hecho de que muchos estudios de evaluacin econmica en salud se publiquen en revistas cuyos lectores y evaluadores provienen mayoritariamente de las ciencias de la salud y tienen un conocimiento limitado de los principios y mtodos del anlisis econmico es una razn adicional para justificar la utilidad de las directrices. Sin embargo, no todo el mundo opina que desarrollar nuevas directrices sea una buena idea21; y por otra parte, el impacto y los posibles beneficios del establecimiento de unas directrices son difciles de determinar de forma rigurosa. Jefferson et al22 analizaron en qu medida las directrices del BMJ haban tenido algn efecto en la calidad de los estudios de evaluacin econmica presentados y publicados y en el proceso de edicin y revisin un ao despus de su
implantacin. Para ello revisaron los artculos presentados para publicacin en el BMJ y en The Lancet en perodos previos y posteriores a la introduccin de las directrices del BMJ. Se tomThe Lancet como control porque tena caractersticas similares a las del BMJ y no haba tomado ninguna iniciativa respecto a directrices. Las conclusiones indican que no se detect ningn cambio sustancial en la calidad de los trabajos presentados y publicados, aunque ello poda deberse a que el tiempo transcurrido desde el establecimiento de las directrices haba sido relativamente corto y no se dispona de un gran nmero de estudios publicados en el perodo posterior. En cambio, los autores s detectaron una mejora en la eficiencia del proceso de revisin. Un tema que debera considerarse es la relacin que debe haber entre las directrices de publicacin, que son el objeto de este artculo, y las directrices con otros fines, que ya existen o puedan existir en el futuro. Maynard21, por ejemplo, critica la proliferacin de directrices, sealando que en su opinin aportaban poco a la disciplina. Sin embargo, aunque no parece deseable la existencia de directrices similares o, peor todava, contradictorias, cabe hacer algunas matizaciones, teniendo en cuenta la posible diferencia de objetivos entre los dos tipos de directrices. En el caso de directrices para estudios que deben informar decisiones administrativas de asignacin de recursos y de regulacin (en adelante, directrices administrativas), los objetivos principales son probablemente la validez, ausencia de sesgos y comparabilidad de los estudios que las presentan, mientras que los efectos que puedan tener en la innovacin metodolgica son irrelevantes o, por lo menos, estn en un segundo plano. En el caso de las revistas cientficas, su principal objetivo puede definirse probablemente como promover la difusin y discusin de los avances cientficos de una disciplina y asegurar la calidad y relevancia de los trabajos que publica. Por ello, las directrices para publicacin deberan ser en principio ms flexibles y genricas que las directrices administrativas. Obviamente, puede que no tenga ningn sentido exigir el cumplimiento de directrices para trabajos que pretenden hacer una aportacin metodolgica, sino tan slo en el caso de trabajos de aplicacin a tecnologas e intervenciones concretas. Con la cantidad de directrices metodolgicas disponibles en la actualidad, la mayora ms actualizadas que las del BMJ,
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una opcin alternativa a la adopcin de las directrices para publicacin podra ser la de pedir a los autores que indicasen si han seguido algunas directrices. Esto dara un marco de referencia metodolgico claro y concreto a los revisores y al mismo tiempo sera una opcin ms flexible para los autores. Algunos trabajos ya indican en la actualidad si siguen unas directrices concretas, especialmente en los contextos en que las agencias de evaluacin u otros usuarios han establecido sus propias directrices. La siguiente cuestin es en qu medida las directrices del BMJ pueden aplicarse de forma provechosa a una revista como MEDICINA CLNICA. De hecho, Antoanzas23 abord este tema en un editorial de Gaceta Sanitaria, y conclua que tal iniciativa sera previsiblemente beneficiosa y recomendaba su aplicacin, aunque no parece que por el momento se haya concretado en un requisito o recomendacin formal. Una simple transposicin de las directrices del BMJ al contexto espaol sera probablemente til y coste-efectiva, dado que el coste de la iniciativa traduccin de las directrices y difusin mediante una pgina web es realmente bajo. El nico escenario negativo que es posible imaginar sera que, por una parte, el efecto de las directrices sobre la validez y calidad de los estudios fuese nula o insignificante y que, no obstante, aumentase injustificadamente la confianza de los usuarios en la validez de los estudios y que como consecuencia rebajasen su actitud crtica frente a los trabajos publicados. Por otra parte, cabe plantearse si, puestos a establecer unas directrices, no valdra la pena ir ms all de una simple transposicin a Espaa de las directrices del BMJ y llevar a cabo algunas actividades adicionales de actualizacin, mejora y adaptacin al contexto espaol que podran aumentar sustancialmente su utilidad con un coste adicional relativamente bajo.
fuentes de informacin de costes unitarios o de productividad, los ndices de inflacin utilizados para llevar a cabo los ajustes temporales, etc. Por otra parte, tal como se ha indicado anteriormente, hay una gran variabilidad en las directrices publicadas por agencias y grupos acadmicos de distintos pases; dicha variabilidad se debe, por lo menos en parte, a divergencias en juicios tcnicos sobre temas opinables en los que no hay un consenso cientfico o en diferencias legtimas en juicios de valor. En cualquier caso, es lgico suponer que unas directrices adaptadas a Espaa con un cierto grado de consenso interno sern ms aceptables para todas las partes implicadas autores, revisores y usuarios que unas directrices directamente transpuestas de otro contexto. En el caso de Espaa, hay un precedente de intento de establecer unas directrices metodolgicas para la evaluacin econmica en salud31; esta iniciativa mereci un cierto apoyo por parte de las autoridades sanitarias espaolas, de modo que tales directrices se publicaron tambin como un anexo en un libro editado por el propio Ministerio de Sanidad y Consumo32, aunque no llegaron a convertirse en un verdadero estndar, y en la actualidad resultan posiblemente obsoletas y necesitadas de revisin y actualizacin. En la eventualidad de que se estableciesen en Espaa unas directrices administrativas, a efectos de fijacin de precios y financiacin de futuras prestaciones, es indudable que las directrices para publicacin deberan intentar ser coherentes con las primeras. Esto es algo que debera considerarse seriamente si se empieza a aplicar la evaluacin econmica a efectos de asignacin de recursos, tal como se plantea en el Plan Estratgico de Poltica Farmacutica y en el proyecto de Catlogo de Prestaciones mnimas para todo el SNS espaol. Posibles mejoras
Potencial actualizacin
La actualizacin de las directrices a los nuevos desarrollos metodolgicos es una opcin a considerar seriamente, dado que las directrices del BMJ tienen ya unos 10 aos de vida. Hay algunos temas en que la teora y la prctica de la evaluacin econmica han evolucionado lo suficiente como para justificar algunos cambios, por ejemplo, en relacin con el tema de la incertidumbre28. Las directrices del BMJ indican en este sentido que cuando se lleva a cabo un anlisis de sensibilidad se debe dar detalles del enfoque aplicado. En la actualidad la recomendacin debera ir probablemente ms all, en el sentido de que llevar a cabo alguna forma de anlisis de sensibilidad sera un requisito imprescindible sin el cual no debera publicarse un trabajo de evaluacin econmica en una revista cientfica. Otro ejemplo sera el tema de la tasa de descuento: el debate actual contempla opciones no consideradas en las directrices del BMJ, por ejemplo, si la tasa de descuento se debe aplicar de forma lineal en el tiempo, ya que algunos estudios empricos parecen mostrar que sta no es la forma en que los individuos realmente descuentan los beneficios y costes futuros30. Para una revisin y puesta al da en castellano del estado del arte de la evaluacin econmica en salud, puede consultarse una serie de artculos publicados en MEDICINA CLNICA24-29.
Son mejorables las directrices de publicacin del BMJ?

La respuesta a esta pregunta depende de los objetivos y funciones que se asignen a una publicacin cientfica, as como las restricciones con que se enfrentan. En realidad, uno de los problemas de las directrices del BMJ es que su seguimiento estricto no parece factible en la prctica: por una parte, el nivel de detalle que sugieren en la presentacin del estudio es habitualmente imposible que pueda darse dentro de los lmites de extensin que las propias revistas establecen, posiblemente por razones de coste y amenidad para los lectores. Por otra parte, para poder responder de forma fiable a las cuestiones planteadas en las directrices, los revisores deberan disponer de mucha ms informacin de la que contienen los manuscritos para publicacin y dedicar a dicha tarea un tiempo probablemente muy superior al que dedican habitualmente. Un aspecto en el que la mayor parte de la comunidad cientfica posiblemente estara de acuerdo en cuanto a requisitos para garantizar al mximo la validez y calidad de los estudios es el que hace referencia a la transparencia y reproducibilidad. ste es, sin embargo, uno de los puntos en que pueden entrar en conflicto los objetivos de difusin y los de validacin y legitimacin de una revista. Publicar toda la informacin necesaria para reproducir un estudio de evaluacin econmica requiere un espacio que pocas revistas estn dispuestas a dedicar a un artculo y adems supondra, posiblemente, una cantidad de informacin y un nivel de detalle excesivos para la mayor parte de los lectores, excepto algunos pocos especficamente interesados en verificar la validez de un estudio. La consecuencia es que frecuentemente los artculos se aprueban y se publican sin que los revisores y los lectores tengan la posibilidad de reproducir el estudio y veriMed Clin (Barc). 2005;125(Supl. 1):61-71
Adaptacin al contexto espaol

En cuanto a la posibilidad y conveniencia de proceder a la adaptacin y el ajuste a Espaa de las directrices del BMJ, pueden considerarse diversas posibilidades y razones. En primer lugar, se podra concretar y contextualizar mejor algunos aspectos de las directrices que son especficas para cada pas, tales como la tasa de descuento, los valores o las
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ficar as su validez. Las opciones para resolver este aparente dilema son varias. Una, que ya aplican algunas revistas, incluido el BMJ, es exigir al autor que facilite a los revisores toda la informacin necesaria para evaluar y reproducir el estudio, aunque esta informacin no se publique. Otra opcin ms radical sera que los autores tuviesen que poner dicha informacin en el dominio pblico y disponible para los lectores de la revista o el pblico en general, por ejemplo, en una pgina web coordinada con la revista, en la cual se podran publicar tambin las evaluaciones de los revisores y que podra estar permanentemente abierta a comentarios de lectores y partes implicadas, tal como ya hacen en la actualidad algunas revistas electrnicas. Esta ltima opcin es, sin duda, superior a la anterior en cuanto a mecanismo de evaluacin y validacin de los estudios. Los revisores, en general voluntarios y annimos, tienen incentivos limitados para dedicar el tiempo suficiente a evaluar en detalle o reproducir los resultados de los trabajos que evalan aunque tuviesen acceso a toda la informacin necesaria. Por otra parte, el habitual criterio de confidencialidad del revisor permite hacer una evaluacin superficial con relativa impunidad, lo que no ocurrira si su evaluacin se hiciese pblica. Adems, posiblemente habr expertos con el inters suficiente para revisar a fondo un estudio que, con el sistema de revisin actual, no podrn hacerlo por falta de acceso a la informacin. Por ejemplo, analistas que estn trabajando en temas similares u organizaciones afectadas por los resultados del estudio, tal como el proveedor de una tecnologa que aparece como relativamente poco coste-efectiva en un estudio. Otro tema manifiestamente mejorable es la definicin de los objetivos del estudio. En realidad, habra que distinguir entre finalidad que, segn el diccionario de la Real Academia de la Lengua Espaola, es el fin con que o por que se hace una cosa, y objetivo, que en una de las acepciones significa: objeto, fin o intento. De esta suerte, el matiz del inters por el que se lleva a cabo la evaluacin econmica est ms claro con el concepto de finalidad que de objetivo. Precisamente, esta finalidad es un elemento esencial para determinar los posteriores objetivos del estudio as como la perspectiva que ha de adoptarse en el anlisis. Desgraciadamente, no es frecuente encontrar una definicin clara de la finalidad del estudio, sino slo un conjunto de objetivos que a veces son poco orientadores de las pretensiones concretas de la investigacin. En esta lnea, es habitual que muchos estudios definan sus objetivos con expresiones del tipo: El objetivo de este trabajo es llevar a cabo una evaluacin econmica (o un anlisis de coste-efectividad) de X frente a Y, o bien, comparar los costes y consecuencias de las opciones de tratamiento X, Y, Z de tal enfermedad. Este tipo de afirmaciones no aporta ninguna informacin relevante acerca de por qu se lleva a cabo la investigacin, lo cual ayudara a determinar el prisma con el que habra de ser valorada (como antes se seal, puede ser para establecer una regulacin al respecto, para motivar el cambio hacia una tecnologa ms eficiente, etc.). En el primer ejemplo citado en cursiva, se trata de una obviedad (el objetivo de un estudio de evaluacin econmica es hacer una evaluacin econmica) y el segundo, define simplemente un aspecto de lo que es toda evaluacin econmica completa, es decir, una comparacin de los costes y beneficios de dos o ms opciones disponibles para abordar un problema concreto. En definitiva, estas formulaciones de los objetivos junto con la carencia de la finalidad no son muy tiles para juzgar si el diseo y la ejecucin del estudio son adecuados a stos. Todos los manuales y documentos de directrices metodolgicas insisten en la importancia de definir claramente los objetivos del estudio pocos mencionan expresamente la idea de
finalidad, pero ofrecen poca concrecin sobre cmo hacerlo. Es decir, la finalidad de las evaluaciones deberan definirse en trminos de los problemas de decisin que pretenden informar o de las opciones que quieren apoyar, y despus fijar los objetivos o cuestiones concretas que se abordarn en el artculo, de una forma ms operativa, por ejemplo (vase tambin la tabla 7): La finalidad de este trabajo es justificar el inters social de que el sistema de salud X incluya en su cobertura y financie ntegramente el coste de la tecnologa W para las indicaciones X, Y, Z. Los objetivos concretos sern proceder a una evaluacin del tipo coste-efectividad de W frente a A, B y C para dichas indicaciones, adems de un estudio de la repercusin en los presupuestos pblicos del cambio propuesto. La finalidad de este trabajo es justificar el precio solicitado para el producto X y promover su aplicacin en sustitucin de las otras opciones teraputicas existentes, para las siguientes indicaciones y categoras de pacientes. Para ello, la investigacin tendr por objetivo acometer una evaluacin econmica del tipo coste-utilidad... La finalidad del estudio es demostrar que el programa X establecido por el departamento de salud Y est justificado en trminos de su razn coste-efectividad en relacin con otros programas que se podran establecer y financiar alternativamente con los recursos dedicados a X. Esta forma de definir el propsito del estudio que distingue entre finalidad y objetivos es lo que permitira evaluar racionalmente si la perspectiva elegida para el anlisis, la forma de evaluacin, la metodologa, los datos y supuestos aplicados en el estudio son adecuados a sus fines. Mecanismos para mejorar el impacto social de la investigacin en evaluacin econmica: ms all de la revisin por expertos La evaluacin econmica y, ms concretamente, el anlisis coste-beneficio, el primero de los tipos de anlisis de evaluacin econmica que se emple, los desarrollaron y aplicaron ingenieros y economistas como instrumento de evaluacin de decisiones pblicas de inversin y asignacin de recursos en general, con especial utilizacin en el sector de las obras pblicas: trazado de vas de comunicacin, localizacin de aeropuertos, obras de regulacin hidrulica, etc. Aunque los ingenieros fueron aparentemente los ms activos inicialmente en su aplicacin, los economistas se esforzaron en darle un fundamento terico, situndolo en el marco de la denominada teora del bienestar. En los aos sesenta se empez a aplicar la evaluacin econmica al campo de la salud, especialmente a programas de saneamiento, inmunizacin, etc., y en el marco de programas de desarrollo econmico. A partir de los ochenta, con la crisis fiscal del Estado del Bienestar, se empieza a aplicar de forma regular la evaluacin econmica para justificar la financiacin pblica de nuevas tecnologas, especialmente, nuevos medicamentos. Dado que la fuente habitual y ms fiable de evidencia sobre la eficacia y la seguridad de los medicamentos proviene de ensayos clnicos, muchos investigadores y profesionales provenientes de las ciencias de la salud empezaron a implicarse en la realizacin de estudios de evaluacin econmica en salud. Como consecuencia de lo anterior, la metodologa de las evaluaciones econmicas incorpor y estuvo influida en gran medida por los mtodos de la investigacin clnica, e incluso se lleg a acuar un neologismo para este tipo de estudios: la farmacoeconoma. En realidad, en el contexto de lo que se denomina evaluacin de tecnologas o investigacin de resultados en salud, se contempla la evaluacin econmica como una fase o modalidad de evaluacin que complementa o se superpone a la investigacin clnica.
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En este sentido, el anlisis de algunos problemas que tiene la investigacin clnica, con ms aos de historia que la evaluacin econmica, y las propuestas para abordarlos muestran muchos paralelismos y pueden ofrecer a esta ltima algunas experiencias y lecciones interesantes. Aunque en el pasado la investigacin clnica gozaba de un prestigio cientfico indiscutible, y ciertamente superior al de la evaluacin econmica, en los ltimos aos, han surgido muchas voces crticas que cuestionan esta visin optimista37,38. De forma similar a lo que ocurre con la evaluacin econmica, las revistas clnicas desempean un papel importante en la difusin y legitimacin social de la validez de los resultados de la investigacin clnica, pero en los ltimos aos se ha manifestado un claro malestar de la comunidad cientfica, especialmente entre los editores responsables de las revistas clnicas, respecto al desempeo de dicho papel. Uno de los puntos criticados ha sido el de los sesgos de difusin y publicacin: los patrocinadores de ensayos clnicos de productos cuyos derechos de propiedad poseen tienen poco inters en difundir resultados negativos, pero adems, las propias revistas tienen una aparente preferencia por publicar ensayos clnicos que tienen resultados claros, normalmente la superioridad de un nuevo tratamiento, respecto a los que no demuestran ninguna evidencia de superioridad de alguna de las opciones evaluadas. El principal problema, segn los crticos, radica en el creciente control de la investigacin clnica por parte de la industria farmacutica y de productos sanitarios. Este control genera diversos efectos negativos respecto a la validez de los estudios; los incentivos y el riesgo de que se produzcan sesgos son elevados, ya que los resultados positivos de un ensayo clnico especialmente la eficacia y la seguridad determinan el valor comercial de los consiguientes productos. Smith38 llega a afirmar que las revistas clnicas se han convertido en extensiones de los departamentos de marketing de las empresas. En su opinin, es prcticamente imposible evitar los sesgos de publicacin de la investigacin clnica, especialmente porque stos no se producen como consecuencia de manipulaciones burdas de los datos o de la metodologa estadstica, sino fundamentalmente por la seleccin por parte de las empresas de los objetivos y del diseo de los ensayos clnicos que patrocinan, o por la utilizacin selectiva de la informacin disponible, aspectos en los que las instituciones acadmicas y los mdicos independientes que participan en los ensayos no tienen un verdadero control ni parecen especialmente interesados en tenerlo. Este fenmeno es similar al detectado en la publicacin de evaluaciones econmicas. En el caso de la investigacin clnica, una de las propuestas defendidas por un grupo de editores de las revistas clnicas ms prestigiosas39 es condicionar la publicacin de los ensayos cnicos a la inclusin en un registro pblico antes de su realizacin y a la difusin de los resultados, tanto si son positivos como si son negativos. Obviamente, esta opcin no sera posiblemente efectiva en el caso de las evaluaciones econmicas, que a diferencia de los ensayos clnicos son fciles de realizar sin que trascienda pblicamente dicha realizacin y que podran registrarse, por tanto, en un hipottico registro de evaluaciones econmicas slo si los resultados fuesen favorables. Una propuesta ms radical que Smith tambin sugiere es que las revistas clnicas no deberan dedicarse a publicar ensayos clnicos. stos deberan difundirse a travs de registros pblicos y las revistas se podran concentrar en comentar, comparar o criticar los ensayos clnicos. sta es una opcin que s sera aplicable a las evaluaciones econmicas. Por una parte podra haber un registro pblico, obligatorio para los estudios que se utilizasen para negociar decisiones ad-
ministrativas o para promocionar productos, que proporcionase toda la informacin necesaria para evaluarlos y reproducir sus resultados. Las revistas se centraran entonces en la publicacin de estudios tericos o que aportasen novedades metodolgicas interesantes, as como estudios comparativos y de las implicaciones sociales y polticas de las evaluaciones econmicas disponibles en el registro. Como alternativa a la iniciativa del BMJ de establecer directrices metodolgicas para la evaluacin econmica, cabe sealar la del NEJM, la otra revista clnica de prestigio que parece haber tomado una posicin explcita frente a la evaluacin econmica. El NEJM adopt la opcin de no considerar sistemticamente para publicacin los trabajos en los que algn autor tenga conflictos de intereses, por ejemplo, que est empleado en la empresa productora de alguno de los productos evaluados12. Tal como criticaron en su momento Sacristn y Hernndez40, un criterio de exclusin a priori, basado en la situacin profesional u otras caractersticas de los autores, resulta poco cientfico y ms que discutible. Por otra parte, resulta ingenuo suponer que una medida de este tipo evitar la manipulacin y los consiguientes sesgos. Lo que producir previsiblemente es que las empresas poco escrupulosas contraten a acadmicos acomodaticios para realizar o avalar simplemente con su firma evaluaciones sesgadas hechas por otros. La informacin cientfica sobre la eficacia, efectividad, seguridad y eficiencia de las tecnologas sanitarias es un bien pblico y constituye una condicin para un funcionamiento eficiente de los mercados y una aplicacin racional de la regulacin. Por ello, los poderes pblicos deberan garantizar que se produjese y difundiese a un coste asequible a todas las partes implicadas en el mercado, evitando la actual asimetra en favor de los productores y en detrimento de los prescriptores, financiadores, consumidores y reguladores. Reinhardt41 sugiere que la evaluacin econmica debera adoptar un sistema de evaluacin similar al de las auditorias contables a fin de garantizar su validez y respetabilidad. La situacin actual en muchos pases entre los que habra que incluir Espaa se caracteriza por una no intervencin de las autoridades pblicas en estos temas, que otras instituciones pueden paliar con su actuacin, pero slo en parte. Tal como se indicaba anteriormente, los editores de un grupo de revistas clnicas de entre las de mayor difusin y prestigio acordaron que no publicaran artculos con resultados de ensayos clnicos si stos no haban sido incluidos previamente en un registro39, pero posiblemente tendra ms sentido que fuesen los poderes pblicos que se responsabilizasen de lograr una mayor transparencia de la informacin que esperar a que ello resulte de la iniciativa de las revistas cientficas. Las autoridades reguladoras podran establecer fcilmente un registro pblico universal de todos los ensayos clnicos y condicionar la aceptacin de sus resultados, a efectos de autorizacin de un medicamento, a la inscripcin inicial del ensayo clnico en dicho registro. Asimismo, tienen la capacidad potencial para exigir la difusin sistemtica de toda la informacin exigida para autorizar la comercializacin o la financiacin de las tecnologas sanitarias. Igualmente, los poderes pblicos deberan establecer las condiciones de utilizacin de la evaluacin econmica como instrumento para la toma de decisiones de regulacin, fijacin de precios, financiacin pblica, etc., y asegurar que la informacin resultante sea vlida y fiable, promoviendo la estandarizacin de la metodologa y la disponibilidad y transparencia de los estudios. Los poderes pblicos pueden delegar algunas de estas funciones en otras organizaciones pblicas o privadas. Por ejemplo, el establecimiento de directrices o estndares meMed Clin (Barc). 2005;125(Supl. 1):61-71
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todolgicos puede delegarse en instituciones acadmicas o asociaciones cientficas. En los casos en que no existe un incentivo por parte del sector privado o acadmico para realizar evaluaciones que tienen un claro inters social por ejemplo, evaluacin de nuevas indicaciones para productos y conocimientos no patentables o de poco inters comercial por falta de demanda solvente, los poderes pblicos deberan aportar los recursos necesarios para llevar a cabo las evaluaciones, bien directamente, por medio de las agencias de evaluacin de tecnologas y similares, bien mediante la financiacin finalista a organismos de investigacin independientes, tales como universidades o centros de estudios pblicos y privados. Las anteriores afirmaciones son aplicables tanto a la evaluacin clnica como a la econmica o a la de cualquier otra naturaleza que sea esencial para la toma de decisiones sanitarias y el funcionamiento del mercado, ya que toda informacin es un bien pblico. En el marco propuesto de separacin de innovacin metodolgica y aplicacin sistemtica orientada a la toma de decisiones, las revistas cientficas se centraran en la publicacin de trabajos tericos y de desarrollo metodolgico y en criticar y comentar los estudios aplicados y sus implicaciones para la poltica y gestin sanitarias. Los avances metodolgicos se incorporaran regularmente a las directrices metodolgicas. Podra argumentarse que a menudo las innovaciones metodolgicas se llevan a cabo en el contexto de trabajos de aplicacin y que separar innovacin y aplicacin reducira las posibilidades y recursos de que dispone actualmente la primera, ya que resultara ms difcil financiar investigaciones puramente tericas y metodolgicas. La solucin a este hipottico problema la ofreci hace tiempo el panel de Washington sobre coste-efectividad42, que sugiere que todos los estudios apliquen un conjunto de reglas comunes a efectos de asegurar su comparabilidad, sin embargo, da libertad a los autores para presentar resultados complementarios con otros conjuntos de estndares y supuestos. Con ello se salvaguardaran las posibilidades de innovacin metodolgica sin comprometer la separacin entre investigacin y aplicacin y evitando, finalmente, que los desarrollos metodolgicos releguen a segundo plano el objetivo principal de las evaluaciones econmicas: contribuir a que los procesos de toma de decisiones contribuyan a la eficiencia y equidad de la asignacin de recursos sanitarios. Conclusiones El establecimiento de directrices para los autores, editores y revisores de estudios de evaluacin econmica en revistas cientficas tiene previsiblemente efectos positivos sobre la validez y calidad de los estudios; no obstante, por s solo no basta para garantizar la calidad y validez de los estudios ni satisfar las necesidades de los gestores sanitarios. La adopcin por parte de MEDICINA CLNICA de las actuales directrices del BMJ es una opcin simple y potencialmente efectiva y eficiente, aunque parece aconsejable una revisin previa consensuada por expertos y usuarios de dichas directrices para actualizarlas, mejorarlas y adaptarlas en caso necesario a las peculiaridades y valores prevalecientes en Espaa. Sera deseable, adems, que todas o una mayora de las revistas de prestigio espaolas abiertas a la publicacin de estudios de evaluacin econmica en salud participasen en el proceso y adoptasen unas directrices comunes. Este proceso podra coordinarlo MEDICINA CLNICA, ya que pertenece al grupo editor de revistas biomdicas ms importante del pas, lo cual facilitara su difusin. Adems, y
para asegurar la generalizacin del empleo de las directrices no basta con tenerlas publicadas habra que establecer los compromisos necesarios con los revisores annimos de los textos y con los comits editoriales de las potenciales revistas donde se acostumbra publicar los estudios de evaluacin econmica. Como mecanismos complementarios para aumentar la calidad y fiabilidad de las evaluaciones econmicas, podra descargarse parte de la responsabilidad de las revistas biomdicas mediante el establecimiento de un registro pblico de evaluaciones econmicas, cuyos textos estaran adecuadamente auditados conforme con unas directrices que tuviesen el marchamo de las propias autoridades sanitarias, garantes de la informacin como bien pblico. Esta forma de proceder evitara parte de la inflacin de artculos de evaluacin econmica, publicados actualmente en las revistas, que no contienen desarrollos metodolgicos sino nicamente aplicaciones prcticas a tecnologas concretas. De este modo, las revistas cientficas no habran de asumir el papel implcito de legitimar la validez y calidad de los estudios, que a veces supera sus posibilidades y entra en conflicto con sus objetivos tradicionales y condicionantes comerciales.
REFERENCIAS BIBLIOGRFICAS 1. Drummond MF, Jefferson TO. Guidelines for authors and peer reviewers of economic submissions to the BMJ. BMJ. 1996;313:275-83. 2. Martinson BC, Anderson MS, De Vries R. Scientists behaving badly. Nature. 2005;435:737-8. 3. Drummond MF. Economic evaluation of pharmaceuticals: science or marketing? Pharmacoeconomics. 1992;1:8-13. 4. Barbieri M, Drummond MF. Conflict of interest in industry-sponsored economic evaluations: real or imagined? Curr Oncol Rep. 2001;3:410-3. 5. Sacristn JA, Bolaos E, Hernndez JM, Soto J, Galende I. Publication bias in health economics. Pharmacoeconomics. 1997;11:289-91. 6. Azimi NA, Welsh G. The effectiveness of cost-effectiveness analysis in containing costs. J Gen Intern Med. 1998;13:664-9. 7. Friedberg M, Saffran B, Stinson, TJ Nelson W, Bennett CL. Evaluation of conflict of interest in economic analyses of new drugs used in oncology. JAMA. 1999;282:1453-7. 8. Drummond MF, Cooke J, Walley T. Economic evaluation under managed competition: evidence from UK. Soc Sci Med. 1997;45:583-95. 9. Antoanzas F, Figueras M, Rovira J. Analysing the Role of Economic Evaluation on Decision-Making in the Health Care System in Spain: A Focus Group Approach. En: Gran von der Schulenburg JM, editor. The Influence of Economic Evaluation Studies on Health Care Decision Making. Amsterdam: IOS Press; 2000. 10. Hillman AL, Eisenberg JM, Pauly MV, Bloom BS, Glick H, Kinosian B, et al. Avoiding bias in the conduct and reporting of cost-effectiveness research sponsored by pharmaceutical companies. N Engl J Med. 1991; 324:1362-5. 11. Task Force on Principles for Economic Analysis of. Economic analysis of health care technology: A report on principles. Ann Intern Med. 1995; 123:61-70. 12. Kassirer JP, Angell M. The journals policy on cost-effectiveness analysis. N Engl J Med. 1994;331:669-70. 13. Drummond M, Brandt A, Luce B, Rovira J. Standardizing methodologies for economic evaluation in health care. Practice, problems, and potential. Int J Technol Assess Health Care. 1993;9:26-36. 14. Rovira J. Economic appraisal of health technology in the European Community. Soc Sci Med. 1994;38:1675-8. 15. Commonwealth of Australia. Guidelines for the pharmaceutical industry on preparation of submissions to the Pharmaceutical Benefits Advisory Committee: including major submissions involving economic analyses. Canberra: Australian Government Publishing Service; 1995. 16. Henry D. Economic analysis as an aid to subsidization decisions: the development of Australian guidelines for pharmaceuticals. Pharmacoeconomics. 1992;1:54-67. 17. Ministry of Health. Ontario guidelines for economic analysis of pharmaceutical products. Ontario: Ministry of Health; 1994. 18. Detsky A. Guidelines for economic analysis of pharmaceutical products: a draft document for Ontario and Canada. Pharmacoeconomics. 1993;3:354-61. 19. Jacobs P, Bachynsky J, Baladi JF. A comparative review of pharmacoeconomic guidelines. Pharmacoeconomics. 1995;8:182-9. 20. Sculpher M, Claxton K. The use of economic evaluation for decision making: methodological opportunities and challenges [presentacin]. International Health Economics Association Meeting, Barcelona: Julio 2005. http://www.york.ac.uk/inst/che/sculpher.htm
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21. Maynard A. Economics evaluation techniques in health care: reinventing the wheel? Pharmacoeconomics. 1997;11:115-8. 22. Jefferson T, Smith R, Yee Y, Drummond M, Pratt M, Gale R. Evaluating the BMJ Guidelines for Economic Submissions: Prospective Audit of Economic Submissions to BMJ and The Lancet. JAMA. 1998;280:275-7. 23. Antoanzas F. Artculos de evaluacin econmica en Gaceta Sanitaria: algunas reflexiones. Gac Sanit. 2003;17:351-2. 24. Sacristn JA, Ortn V, Rovira J, Prieto L, Garca-Alonso F, grupo ECOMED. Evaluacin econmica en medicina. Med Clin (Barc). 2004;122: 379-82. 25. Prieto L, Sacristn JA, Pinto JL, Bada X, Antoanzas F, del Llano J. Anlisis de costes y resultados en la evaluacin econmica de las intervenciones sanitarias. Med Clin (Barc). 2004;122:423-9. 26. Prieto L, Sacristn JA, Antoanzas F, Rubio-Terrs C, Pinto JL, Rovira J, grupo ECOMED. Anlisis coste-efectividad en la evaluacin econmica de intervenciones sanitarias. Med Clin (Barc). 2004;122:505-10. 27. Rubio-Terrs C, Sacristn JA, Bada X, Cobo E, Garca Alonso F, por el grupo ECOMED. Mtodos utilizados para realizar evaluaciones econmicas de intervenciones sanitarias. Med Clin (Barc). 2004;122:578-83. 28. Rubio-Terrs C, Cobo E, Sacristn JA, Prieto L, del Llano J, Badia X, Garca-Alonso F. Anlisis de la incertidumbre en las evaluaciones econmicas de las intervenciones sanitarias. Med Clin (Barc). 2004;122:668-74. 29. Sacristn JA, Rovira J, Ortn V, Garca-Alonso F, Prieto L, Antoanzas F, grupo ECOMED. Utilizacin de las evaluaciones econmicas de intervenciones sanitarias. Med Clin (Barc). 2004;122:789-95. 30. Bos JM, Postma MJ, Annemans L. Discounting health effects in Pharmacoeconomic evaluations: Current controversies. Pharmacoeconomics. 2005;23:639-49. 31. Rovira J; Antoanzas F. Economic analysis of health technologies and programmes. A Spanish Proposal for Methodological Standardisation. Pharmacoeconomics. 1995;8:245-52. Disponible en: http://www.farmacoeconomia.com/Directrices/spespana.htm
32. Rovira J, Antoanzas F. Estandarizacin de algunos aspectos metodolgicos de los anlisis coste/efectividad y coste/utilidad en la evaluacin de tecnologas y programas sanitarios. En: Ministerio de Sanidad y Consumo, editores. Guas de prctica clnica e informes de evaluacin. Madrid; 1994. p. 276-96. 33. Brggenjrgen B, Selim D, Kardos P, Richter K, Vogelmeier C, Roll S, et al. Economic assessment of adjustable maintenance treatment with Budesonide/Formoterol in a single inhaler versus fixed treatment in asthma. Pharmacoeconomics. 2005;23:723-73. 34. Migliaccio-Walle K, Caro JJ, Ishak KJ, OBrien JA. Costs and medical care consequences associated with the diagnosis of peripheral arterial disease. Pharmacoeconomics. 2005;23:733-42. 35. Rubio-Terrs C, Domnguez-Gil A. Anlisis farmacoeconmico del tratamiento de pacientes con exacerbacin aguda de la bronquitis crnica con cefditoren pivoxilo o cefuroxima axetilo. Pharmacoeconomics Spanish Research Articles. 2005;2:45-54. 36. Pradas R, Antoanzas F, Zoellner Y. Evaluacin econmica de la vacunacin antigripal por los servicios mdicos de empresa: una perspectiva sanitaria. Pharmacoeconomics Spanish Research Articles. 2005;2:55-63. 37. Relman A, Angell M. Americas other drug problem: How the drug industry distorts Medicine and Politics. The New Republic. 2002;227:27-41. 38. Smith R. Medical journals are an extension of the marketing arm of Pharmaceutical companies. PLoS Med. 2005;2:138. 39. De Angelis C, Drazen JM, Frizelle FA, Haug C, Hoey J, Horton R, et al, International Committee of Medical Journal Editors. Editorial Clinical Trial Registration: A Statement from the International Committee of Medical Journal Editors. N Engl J Med. 2004;351:1250-1. 40. Sacristn JA, Hernndez JM. Criteria for authorship. BMJ. 1995; 310:869-9. 41. Reinhardt UE. Making economic evaluations respectable. Soc Sci Med. 1997;45:555-62. 42. Gold MR, Siegel JE, Russell LB, Weinstein MC. Cost-effectiveness in health and medicine. New York: Oxford University Press; 1996.
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Utilizacin de las evaluaciones econmicas en la toma de decisiones

Utilizacin de las evaluaciones econmicas de intervenciones sanitarias .......................................... 149 El establecimiento de prioridades .................................. 157 Medicina coste-efectiva y medicina basada en la evidencia: su impacto en el proceso de decisiones clnicas .................................................. 161 Qu es una tecnologa sanitaria eficiente en Espaa? .... 169 Impacto de los estudios de evaluacin econmica en la toma de decisiones sanitarias en atencin primaria...... 179 Impacto de los estudios de evaluacin econmica en la toma de decisiones sanitarias en el mbito hospitalario .............................................. 191 Aplicacin de los estudios farmacoeconmicos en el hospital .............................................................. 201 Evaluacin econmica de medicamentos: aplicaciones prcticas para los diferentes agentes decisores .............. 209 La introduccin de tecnologas en los sistemas sanitarios: del dicho al hecho........................................................ 213 Anlisis de las evaluaciones econmicas de tecnologas sanitarias realizadas en Espaa en la dcada 1990-2000.............................................. 221
Utilizacin de las evaluaciones econmicas de intervenciones sanitarias

Jos Antonio Sacristna, Joan Rovirab, Vicente Ortnc, Fernando Garca-Alonsod, Luis Prietoa y Fernando Antoanzase, por el Grupo ECOMED*
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62.626
Departamento de Investigacin Clnica. Lilly S.A. Alcobendas. Madrid. Universidad de Barcelona. Barcelona. Universidad Pompeu Fabra. Barcelona. d Agencia Espaola del Medicamento. Madrid. e Universidad de La Rioja. Logroo. Espaa.
b c
Los decisores sanitarios pueden emplear las evaluaciones econmicas de intervenciones sanitarias (EEIS) al menos en tres planos: el central, el local y el individual1. En el mbito central, las EEIS pueden utilizarse para tomar decisiones sobre la adopcin de programas para toda la poblacin de un pas o una regin. En ese contexto, se estn empleando en varios pases para las decisiones sobre precio y reembolso. La utilizacin de las EEIS puede influir localmente en la elaboracin de guas de tratamiento o en la inclusin de determinados frmacos o intervenciones en los formularios de un hospital o un rea de salud. Por ltimo, el plano de decisin individual se refiere al uso de las EEIS por el mdico, en las relaciones con sus pacientes. En el presente artculo, el sexto y ltimo de la serie Evaluacin econmica para clnicos, se revisar la aplicacin de las EEIS en los 3 planos anteriores, con especial atencin a su uso por el profesional sanitario. Utilizacin de evaluaciones econmicas de intervenciones sanitarias en las decisiones centrales y locales Existen varias experiencias sobre la utilizacin de EEIS en la toma de decisiones centrales. Las ms conocidas son el Plan Mdico de Oregn y las decisiones sobre reembolso de Australia y Ontario. A principios de la dcada de los noventa, el estado de Oregn estableci un sistema de tablas de eficiencia o league tables como criterio para decidir qu intervenciones estaran cubiertas por Medicaid2. Aparte de las imperfecciones en los mtodos seguidos para aplicar los criterios de la evaluacin econmica y elaborar las tablas de eficiencia, ya comentadas en el tercer artculo de esta serie3, el experimento recibi fuertes crticas, al convertirse en el objetivo de un debate poltico en ese estado. En 1993, Australiaa y la provincia de Ontario5 requirieron for-
Palabras clave: Economa. Costes. Eficiencia. Medicina. Evaluacin. Key words: Economics. Costs. Efficiency. Medicine. Assessment.
*El Grupo ECOMED lo forman las siguientes personas: Fernando Antoanzas, Xavier Badia, Erik Cobo, Fernando Garca-Alonso, Juan del Llano, Vicente Ortn, Jos Luis Pinto, Luis Prieto, Joan Rovira, Carlos Rubio Terrs y Jos Antonio Sacristn (coordinador). Las opiniones de los autores no representan necesariamente las de los organismos en los que trabajan. Correspondencia: Dr. J.A. Sacristn. Departamento de Investigacin Clnica. Lilly S.A. Avda. de la Industria, 30. 28108. Alcobendas. Madrid. Espaa. Correo electrnico: sacristn_jose@lilly.com Recibido el 20-10-2003; aceptado para su publicacin el 5-11-2003.
malmente a las compaas farmacuticas la presentacin de anlisis econmicos, como paso previo a la financiacin de los nuevos medicamentos. Los resultados de estas iniciativas se han analizado en diversos trabajos6,7. Ms recientemente, en 1999, en el Reino Unido, se cre el National Institute for Clinical Excellence (NICE)8, un organismo entre cuyas funciones est la de evaluar intervenciones sanitarias y elaborar recomendaciones sobre cules son las mejores opciones para los pacientes. La eficiencia de las intervenciones evaluadas es uno de los criterios que con frecuencia ha empleado el NICE para establecer sus recomendaciones, algunas de las cuales han tenido notable impacto internacional. Entre estas ltimas podra mencionarse la de no adoptar un frmaco para tratar el resfriado comn, debido a su baja eficiencia9. Desde su creacin, las recomendaciones elaboradas por este organismo no slo no han pasado inadvertidas para los gestores sanitarios de otros pases, sino que probablemente han acelerado el desarrollo de directrices de evaluacin econmica y la adopcin de criterios de eficiencia en las decisiones sobre financiacin en otros pases de Europa10. En Espaa, un grupo de economistas de la salud lider en 1993 la elaboracin de directrices para la realizacin de EEIS11. El proyecto cont con el patrocinio del Ministerio de Sanidad. A pesar de ello, la influencia de las evaluaciones econmicas en la toma de decisiones centrales ha sido, hasta ahora, muy escasa12, aunque el gran aumento del nmero de estudios publicados durante los ltimos 10 aos13,14 pudiera hacer pensar lo contrario. Es previsible que la situacin pueda modificarse en un futuro prximo, como consecuencia de la nueva la Ley de Cohesin y Calidad15, que establece que el criterio de eficiencia debe tenerse en cuenta en la evaluacin y seleccin de nuevas intervenciones y procedimientos. Respecto a las decisiones locales, en Espaa las EEIS tienen tambin una escasa aunque creciente influencia12,16. Es probable que la descentralizacin y la necesidad de gestionar con presupuestos fijos faciliten la progresiva implantacin de criterios de eficiencia12. De momento, cada vez son ms los comits de teraputica de hospitales y reas de salud que tienen en cuenta aspectos econmicos a la hora de establecer recomendaciones de uso de los nuevos frmacos, de elaborar formularios o de clasificar una determinada intervencin basndose en su valor teraputico. El problema es que, con relativa frecuencia, la informacin econmica que contienen estos boletines se limita a mencionar el coste de las opciones comparadas, en vez de establecer comparaciones basadas en su coste-efectividad12.
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SACRISTN JA, ET AL. UTILIZACIN DE LAS EVALUACIONES ECONMICAS DE INTERVENCIONES SANITARIAS
TABLA 1 Barreras e incentivos para el uso de evaluaciones econmicas de las intervenciones sanitaras por los gestores sanitaros1,17,19,37,38
Barreras Presupuestos segmentados Mentalidad de compartimiento estanco Poco conocimiento de los mtodos de evaluacin Problemas de fiabilidad de los estudios Existencia de sesgos Falta de transparencia Necesidad de recurrir a suposiciones Escasa relevancia de los resultados para la toma de decisiones Problemas de transferibilidad de los resultados Incentivos Gestin integral de la salud Formacin en evaluacin econmica Estandarizacin de los mtodos Mayor transparencia de los estudios Establecimiento de un criterio de eficiencia Informacin relevante para los decisores Nmero de pacientes candidatos a la intervencin Impacto presupuestario de adoptar la intervencin Presentacin de los resultados de costes y efectos de forma desagregada Coste-efectividad por subgrupos Impacto, en trminos prcticos, de adoptar la nueva intervencin Listado de todas las suposiciones utilizadas y las fuente de los datos Anlisis de sensibilidad utilizando las suposiciones de los decisores (transferibilidad)
Existen varios factores que explican el limitado impacto de las EEIS en las decisiones sanitarias17 (tabla 1). El ms importante es la frecuente existencia de estructuras presupuestarias segmentadas para cada uno de los componentes del gasto sanitario. Este sistema favorece la aparicin de mentalidades de compartimiento estanco16, que, en la prctica, suponen que no se tenga en cuenta el ahorro que puede generar una determinada intervencin si dicho ahorro no tiene un impacto en el propio presupuesto. Esta rigidez con frecuencia implica ineficiencia en la asignacin de recursos18. Otros problemas argumentados por los gestores sanitarios han sido la falta de estandarizacin de los mtodos y los problemas de fiabilidad y de relevancia de los resultados de los anlisis17,19. Actualmente, la falta de estandarizacin no es un problema real, tal como demuestra la gran homogeneidad de las directrices internacionales20. Respecto a la fiabilidad, si bien es cierto que las EEIS pueden ser especialmente susceptibles a la aparicin de sesgos intencionados en los resultados finales21, se estn realizando propuestas encaminadas a mejorar la transparencia y reproducibilidad de los mtodos, especialmente de los ms cuestionados: los modelos econmicos22 y las evaluaciones realizadas a partir de bases de datos23. Ms dificultades plantea solucionar la objecin de falta de relevancia de los resultados de las evaluaciones para los gestores sanitarios. El problema no es que estos ltimos no entiendan los resultados de las EEIS sino que, como consecuencia de la existencia de presupuestos estancos, no les resulta til saber cul es el costeefectividad de una determinada intervencin si, adems, no conocen cul ser el impacto presupuestario de su adopcin. En este sentido, es preciso que las EEIS incluyan tambin informacin sobre el tamao de la poblacin de pacientes en los que, previsiblemente, se utilizar la intervencin, sobre el impacto de tratar a diferentes subgrupos de pacientes24 o sobre la transferibilidad de los resultados de estudios realizados en un mbito diferente de aquel donde se pretende aplicar las conclusiones25. En la tabla 1 se recogen algunas recomendaciones encaminadas a completar los informes econmicos clsicos con datos que verdadera-
mente sean relevantes para los gestores sanitarios19. La publicacin de directrices para elaborar informes de impacto presupuestario es una iniciativa que va en esa direccin26. Un tema interesante, ya sealado en el tercer artculo de la serie3, es el del criterio utilizado en las decisiones centrales para decidir si una determinada intervencin es eficiente o no. Que sepamos, ninguno de los pases que requieren o tienen en cuenta las evaluaciones econmicas en sus decisiones sobre financiacin ha establecido explcitamente un umbral de eficiencia. Sin embargo, de sus decisiones s es posible extraer cierta informacin. Por ejemplo, en la mitad de las 22 tecnologas sanitarias evaluadas por el NICE durante sus primeros 2 aos de existencia se cit el coste por ao de vida ajustada por calidad (AVAC)27. En todas excepto una de las intervenciones recomendadas por el NICE, el coste por AVAC fue inferior a 30.000 libras, por lo que esta cifra podra considerarse implcitamente como un lmite de eficiencia en el Reino Unido27. De forma similar, el lmite implcitamente establecido por el Pharmaceutical Benefits Advisory Committee (PBAC) en Australia fue de 69.000 dlares por ao de vida ganado28, ya que dicho organismo no recomend ningn frmaco con un coste-efectividad mayor entre 1991 y 1996. En la bibliografa internacional, con frecuencia se considera que una intervencin sanitaria presenta una relacin costeefectividad aceptable si el coste adicional por AVAC ganado es inferior a 50.000 dlares e inaceptable cuando supera los 100.000 dlares por AVAC29. Una reciente revisin de los estudios coste-utilidad publicados hasta 1997, en la que se evaluaron 228 artculos y 647 intervenciones, resalt que el 34% de los artculos seleccionados estableci explcitamente que sera aceptable un coste por AVAC inferior a 100.000 dlares, con un valor mediano de 50.000 dlares por AVAC29. Hay autores que consideran que estos valores umbrales son excesivamente bajos y deberan actualizarse y revisarse peridicamente30. Adems, dichos lmites deberan ser diferentes en cada pas, ya que dependen de los recursos sanitarios disponibles y de lo que cada uno est dispuesto a gastar/invertir en salud31. En Espaa, se ha afirmado que un coste de 30.000 por ao de vida ganado podra considerarse aceptable32, aunque dicha cifra se ha establecido a partir de las recomendaciones de autores de EEIS y no de la adopcin explcita de un lmite por parte de gestores sanitarios. Es muy importante insistir en que todos estos umbrales de eficiencia se han establecido de una forma bastante arbitraria y que en ningn caso son el resultado de una decisin por parte de la sociedad o sus representantes sobre cul es la cantidad que est dispuesta a pagar por conseguir un determinado beneficio sanitario. Esto ltimo sera un requisito imprescindible para que tales lmites tuvieran unos fundamentos conceptuales ms slidos. Por otra parte, el establecimiento de un umbral de eficiencia hara necesario que, explcitamente, se reconociera que se est dispuesto a pagar ms dinero por conseguir un beneficio adicional, lo cual podra representar un problema para los gestores sanitarios. Hay que tener en cuenta que la adopcin de las evaluaciones econmicas como criterio de decisin por parte de varios pases fue una medida encaminada a contener el gasto farmacutico11 ms que a lograr una medicina ms eficiente. El problema es que la adopcin de intervenciones eficientes puede generar un incremento del gasto sanitario, tal como ha ocurrido con frecuencia en el Reino Unido tras la creacin del NICE33. Por ello, es probable que, en ocasiones, las objeciones de los gestores para no adoptar el criterio de eficiencia sean pretextos para ocultar las verdaderas causas del rechazo.
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Por ltimo, es necesario sealar que en la prctica, en poltica sanitaria, las decisiones sobre la adopcin o no de una determinada intervencin no dependen exclusivamente de un criterio, en este caso el de eficiencia. A menudo, se tienen en cuenta factores como la existencia o no de opciones teraputicas, la relevancia social de la enfermedad, el nmero de pacientes afectados y, fundamentalmente, el principio de equidad34, segn el cual sera preferible proporcionar una intervencin menos eficiente a toda la poblacin que una intervencin ms eficiente a slo una parte35. El criterio de eficiencia es slo una herramienta para ayudar en las decisiones sobre priorizacin. Los investigadores deben realizar un esfuerzo por proporcionar a los gestores sanitarios informacin fiable y relevante para sus decisiones. Si, a pesar de todo, esos datos no les ayudan en su toma de decisiones, habra que averiguar cules son los datos relevantes para ellos y en qu tipo de criterios las basan actualmente19. Utilizacin de la evaluacin econmica de intervenciones sanitarias en las decisiones clnicas La abundancia de publicaciones sobre el uso de las EEIS por parte de polticos y gestores sanitarios contrasta con la casi inexistencia de artculos sobre su posible uso por parte de los clnicos. Este hecho sorprende an ms si se tiene en cuenta el gran nmero de anlisis econmicos que se publican actualmente en revistas clnicas. Porque, si sus resultados no van dirigidos a los mdicos, qu sentido tiene que las revistas mdicas publiquen dichos estudios? Hay pocos estudios que evalan si la informacin sobre el coste-efectividad de una determinada intervencin influye en las decisiones de los mdicos. Un artculo reciente mostraba que en EE.UU. la informacin sobre el coste-efectividad de varias estrategias de cribado en 3 tipos de cncer tena un escaso impacto en la modificacin de las prcticas previas de los mdicos36, y que exista una fuerte resistencia por parte de stos a abandonar sus prcticas habituales, a pesar de la baja eficiencia de algunas de ellas. En Espaa, los mdicos de atencin primaria37 y especializada38 aseguran que en su prctica diaria no tienen en cuenta consideraciones econmicas, aunque poco a poco se van sensibilizando con este tema. Afirman que, en ocasiones, pueden replantearse la realizacin de pruebas diagnsticas que hasta hace poco se solicitaban de forma sistemtica, si piensan que no van a suponer beneficios para el paciente. Los principales argumentos de los mdicos para no tener en cuenta los criterios de eficiencia son que los estudios son difciles de comprender, que es necesaria una elaboracin previa de la informacin (de forma similar a como lo hacen las revisiones sistemticas) o que faltan estudios econmicos que aborden los problemas diarios. Tambin se mencionan los problemas de credibilidad de los estudios (sobre todo si estn financiados por compaas farmacuticas) y el recelo que generan las medidas de gestin que hacen cualquier tipo de referencia a los costes, ya que se perciben como herramientas puramente de ahorro, no de mejora de la calidad37,38. Todos estos aspectos son relevantes pero, como ocurra en el caso de los gestores, es probable que, en parte, traten de enmascarar el problema fundamental, ya sealado en el primer artculo de la serie39: el conflicto tico que plantea decidir entre los intereses de un paciente y el inters de toda la sociedad. Es una cuestin de perspectivas. Muy probablemente, si al mdico se le plantease el ejercicio terico de decidir entre 2 opciones excluyentes, por ejemplo, un tratamiento de un tipo de cncer y una tcnica de cribado del cncer, de forma que con un presupuesto fijo el tratamiento
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TABLA 2 Barreras e incentivos para el uso de evaluaciones econmicas de intervenciones sanitaras por los profesionales de la salud26,27,38
Barreras Problemas ticos Existencia de otros criterios considerados ms relevantes Falta de tiempo Poco conocimiento de los mtodos de evaluacin El objetivo real es ahorrar y no lograr mayor eficiencia Problemas de fiabilidad de los estudios Los estudios no abordan los problemas diarios Incentivos Retribucin de las conductas eficientes Formacin en evaluacin econmica Informacin sintetizada y accesible Presentacin de los resultados por subgrupos Inclusin en las guas de prctica clnica Establecimiento de un criterio de eficiencia Transparencia de los estudios Generacin de informacin clnicamente relevante
sirviera para salvar menos vidas que el programa de cribado, elegira la opcin que generarse mayor beneficio para la poblacin, es decir, el cribado40. El problema es que, debido a la tradicin mdica occidental, el clnico ve las decisiones a travs de los ojos de los pacientes que ya tienen enfermedades particulares y que no tienen la amplitud de perspectiva necesaria para determinar qu recursos deben asignarse a las enfermedades 40. Siguiendo con el ejemplo anterior, si preguntsemos a un paciente con cncer qu opcin prefiere, respondera que el tratamiento de su enfermedad, por poco eficiente que fuese. Es lo mismo que responde el mdico cuando no est contestando al ejemplo terico, sino que se encuentra sentado ante su paciente con cncer40. Cmo puede avanzarse en la solucin de este conflicto? Como seala Rovira41, la nica va (y tambin la ms difcil) es ir cambiando la percepcin de los clnicos sobre su responsabilidad profesional y la necesidad de que asuman su funcin de administradores de unos recursos que se pone a su disposicin para mejorar la salud de la poblacin. El volumen de recursos que moviliza un mdico en su actividad asistencial corriente es superior al de muchos pequeos y medianos empresarios41. No es posible realizar una asignacin eficiente de los recursos sin la participacin de los clnicos42. Para que se produzca un cambio de mentalidad es preciso poner en marcha medidas que lo faciliten. Como seala Rovira en el trabajo anteriormente citado: todos los factores que afectan a la conducta del mdico son contrarios a la evaluacin econmica: su tica profesional, las expectativas y demandas de los pacientes y sus familiares, el sistema legal (posibilidades de juicio si se considera que no hizo todo lo posible por su paciente, etc.)42. Los sistemas de incentivos deben ser coherentes con la eficiencia. No se puede convencer a un mdico de que se abstenga de solicitar una prueba diagnstica considerada poco eficiente y luego llevarle a juicio por mala prctica. Es preciso retribuir por ser eficiente y muchos de los sistemas retributivos actuales castigan la eficiencia42. Un mdico que trabaje muy bien y sea muy eficiente seguir teniendo la misma retribucin y su nica recompensa ser ver ms pacientes. Por lo tanto, debera lograrse que tica e incentivos fuesen en la misma direccin, fomentando una conducta individual compatible con los intereses de la colectividad. Por supuesto, habr que intentar eliminar el resto de las barreras. Es esencial la formacin del clnico sobre los objetivos y los mtodos de las tcnicas de evaluacin econmica. Adems, los gestores no deben pedir a los mdicos que
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abandonen una prctica efectiva a menos que se demuestre slidamente que hay otras actividades que merecen una prioridad mayor. En ese mismo sentido, debe generarse informacin clnicamente relevante, evitando al mximo las generalizaciones. Los anlisis de coste-efectividad detallados, por subgrupos, son probablemente ms tiles para las decisiones clnicas diarias en las que rara vez se encuentra al paciente estndar. Por ltimo, es preciso evitar el despilfarro. Puede practicarse una medicina eficiente utilizando los tratamientos y diagnsticos ms adecuados en los pacientes apropiados. El alto coste de las actuaciones mdicas inadecuadas es un buen ejemplo de ello43. Pero la existencia de despilfarro no debera servir de argumento al mdico para posponer la adopcin de criterios de eficiencia. Ambos tipos de medidas pueden compaginarse, ya que, de lo contrario, siempre habra una excusa para posponer la adopcin del criterio de eficiencia, pues es casi imposible eliminar completamente el despilfarro40. Las barreras e incentivos para el uso de evaluaciones econmicas por los clnicos se recogen en la tabla 2. Desde el punto de vista prctico, si un mdico quisiera tener en cuenta el criterio de eficiencia en sus decisiones, cmo podra hacerlo? Supongamos que el mdico se plantea una pregunta sobre cul es la mejor opcin teraputica para un determinado paciente y est evaluando la informacin existente sobre eficacia, seguridad y coste de las opciones comparadas. La falta de tiempo y la saturacin de las consultas hacen que sea poco prctico y realista esperar que los mdicos se dediquen a revisar artculos originales de evaluacin econmica, intentando sacar de dicha lectura las conclusiones que aplicar en su prctica diaria. Parece mucho ms adecuado contar con buenas guas de prctica clnica y revisiones sistemticas que incorporen informacin sobre el coste-efectividad de las diferentes opciones. Por desgracia, esto es muy poco frecuente en la actualidad44,45. A continuacin se presentan cules son las preguntas que el mdico debera plantearse si quisiera decidir cul es la opcin ms eficiente para su paciente. El proceso que se describe es quiz muy terico y difcilmente podr ponerse siempre en prctica. Insistimos en que las guas de prctica clnica son, probablemente, la va ms adecuada para facilitar este trabajo. Sin embargo, s es conveniente que el mdico conozca al menos la teora y los conceptos bsicos que debe tener en cuenta para aplicar los resultados de una evaluacin econmica a su paciente concreto. El proceso que se describe a continuacin est basado en las guas para los usuarios de la bibligorafa mdica publicadas en JAMA46,47. Segn estas guas, las preguntas que debera TABLA 3 Gua para utilizar las evaluaciones econmicas por el clnico
Son vlidos los resultados del anlisis econmico? Es suficientemente amplio el punto de vista adoptado? Se comparan todas las opciones relevantes? Se han identificado, medido y valorado correctamente los costes y los resultados sanitarios? Se ha realizado un anlisis de la incertidumbre? Se ha tenido en cuenta el riesgo basal de la poblacin tratada? Se trata de una intervencin eficiente? Cul es el coste-efectividad incremental de la intervencin? Difieren los resultados segn los subgrupos considerados? Se modifican los resultados con el anlisis de sensibilidad? Se trata de una intervencin eficiente, en funcin de los lmites de eficiencia establecidos? Es una intervencin eficiente para mi paciente? Puedo esperar en mi paciente costes y resultados similares a los de los pacientes de la evaluacin analizada? Compensan los beneficios del tratamiento su riesgo y su coste?
plantearse el mdico son: a) son vlidos los resultados del anlisis econmico?; b) se trata de una intervencin eficiente?, y c) es una intervencin eficiente para mi paciente? (tabla 3).
Son vlidos los resultados del anlisis econmico?

La validez (interna) del estudio ser alta si se han adoptado medidas encaminadas a minimizar los errores sistemticos y la calidad de los diferentes aspectos metodolgicos es adecuada. La validez (interna) es un requisito previo a la generalizacin de los resultados (o validez externa). Los resultados de un estudio difcilmente podrn ser generalizables a otros pacientes si sus resultados ni siquiera son vlidos para los propios pacientes incluidos en el estudio. Como se ha sealado anteriormente, resulta utpico y poco prctico que el mdico tenga que evaluar la calidad metodolgica de un estudio antes de adoptar sus conclusiones. ste es un proceso que alguien tendra que hacer por l. Sin embargo, s parece deseable que est familiarizado (aunque sea mnimamente) con los aspectos metodolgicos bsicos de una evaluacin econmica y que sea capaz de interpretar sus resultados, igual que ocurre con las publicaciones sobre ensayos clnicos. Existen diversos instrumentos y guas encaminados a evaluar la calidad metodolgica de una evaluacin econmica48-53. La mayora de las listas-gua incluyen los mismos apartados que se ha analizado con detalle en los artculos anteriores de esta serie. En la figura 1 se presenta una lista gua53 validada54 y empleada en 2 ocasiones para evaluar la literatura sobre el tema54,55. Como ya se ha indicado, tambin se han desarrollado directrices especficas para modelos y estudios econmicos realizados a partir de bases de datos22,23.
Se trata de una intervencin eficiente?

En primer lugar, hay que considerar cul es el resultado del anlisis basal del anlisis econmico. Dicho resultado debe estar expresado en trminos incrementales, es decir, cul es el coste adicional de conseguir una unidad extra de eficacia. Adems, el mdico debe evaluar si el coste-efectividad incremental es diferente en distintos subgrupos, como ocurre con frecuencia46. En este sentido, cada vez es ms frecuente que las EEIS publicadas en revistas clnicas presenten los resultados por subgrupos56, y los modelos deberan incorporar tambin este tipo de anlisis24. Por ejemplo, un anlisis realizado en Espaa mostr que el tratamiento diettico de la hipercolesterolemia frente a la ausencia de tratamiento en varones de 35 a 39 aos, con concentraciones de colesterol mayores de 9,7 mmol/l, era de 3.482 por ao de vida ganado, mientras que en mujeres de 35 a 39 aos con valores de colesterol de 5,7 mmol/l era de 89.699 por ao de vida ganado57. Probablemente, la decisin de tratar o no a un determinado paciente sera ms acertada conociendo esta informacin. Las mismas consideraciones realizadas respecto a los subgrupos pueden hacerse sobre el anlisis de sensibilidad. Puede resultar de gran inters saber cules son los resultados del anlisis bajo distintas suposiciones y el mdico deber analizar cul de los resultados del anlisis de sensibilidad recoge mejor las caractersticas de su paciente y de su prctica clnica. A la vista de los resultados del estudio, el mdico debe saber interpretarlos. Para ello, es preciso que se haya definido un umbral de eficiencia. Ante un determinado resultado, el mdico debera saber si se trata de una intervencin eficiente o no, utilizando como criterio los lmites establecidos en su entorno. Utilizando 2 ejemplos extremos, el mdico
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1. Definicin del objetivo del estudio .................................................................................................. Existe una pregunta bien definida? Se especifican claramente la perspectiva y las alternativas comparadas?
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2. Seleccin de la muestra ................................................................................................................. Se especifica y es adecuado el tipo de pacientes elegido? Se especifican adecuadamente los criterios diagnsticos? 3. Anlisis de las alternativas ............................................................................................................. Se analizan todas la alternativas relevantes? Es/son el/los comparador/es adecuado/s? Es el tratamiento ms comnmente utilizado, o al que sustituir el nuevo frmaco? Es la indicacin ms relevante? Se utilizan las dosis adecuadas, especificadas en los prospectos? Son los tratamientos reproducibles? (dosis, intervalo, duracin, etc.) Se analiza o se debera analizar la opcin no hacer nada? Se emplea anlisis de decisin? 4. Anlisis de la perspectiva ............................................................................................................... Se especifica claramente (sociedad, paciente, hospital, etc.)? Est justificada en funcin de la pregunta planteada? 5. Medida de los beneficios ................................................................................................................ Es adecuada en funcin de la pregunta planteada y de la perspectiva? Se establecen de forma adecuada los datos de efectividad de las alternativas? Es objetiva y relevante la variable principal de valoracin (end-point)? Se especifica y es suficiente el tiempo fijado para realizar la valoracin? Se cuantifican los resultados en funcin del tiempo? 6. Medida de los costes ..................................................................................................................... Es adecuada la medida de los costes en funcin de la perspectiva? Estn actualizados los costes y son los precios del mercado? Se hace un ajuste de los costes y beneficios futuros? 7. Es adecuado el tipo de anlisis empleado? .................................................................................... Trminos monetarios: coste-beneficio Unidades fsicas: coste-efectividad Calidad de vida/utilidad: coste-utilidad Beneficios iguales: minimizacin de costes 8. Anlisis de los resultados .............................................................................................................. Si se utilizan variables intermedias, son representativas del beneficio final? Se realiza un anlisis marginal? (incremento de costes y beneficios) Se analizan los costes y las consecuencias de los efectos adversos? 9. Es adecuada la evaluacin si est basada en un ensayo clnico? ................................................... Se emplea la metodologa adecuada? Son adecuados los mtodos estadsticos empleados? Se realiza anlisis por intencin de tratar? Se tienen en cuenta los costes derivados del ensayo que difieren de los de la prctica normal? 10. Se discuten las suposiciones y las limitaciones del estudio? ......................................................... Se realiza un anlisis de sensibilidad? Tienen fundamento las suposiciones? Se analiza o se justifica la exclusin de alguna variable importante? Si se asumen end-points intermedios, se discuten las limitaciones? 11. Se identifican y discuten los posibles problemas ticos? ..............................................................
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12. Conclusiones ............................................................................................................................... Estn justificadas? Son generalizables? Pueden extrapolarse a la prctica clnica diaria? C: correcto; A: aceptable; D: dudoso; I: Incorrecto/no incluido; NA: no aplicable
Fig. 1. Lista-gua para realizar y leer crticamente evaluaciones econmicas de medicamentos. (Adaptada de Sacristn et al53.)
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debera saber si una intervencin cuyo coste fuese de 10.000 por AVAC podra considerarse eficiente y si un coste de 150.000 por AVAC sera o no aceptable para el sistema sanitario en el que trabaja.
Es una intervencin eficiente tambin en mi paciente?

Una vez que el mdico ha comprobado si la intervencin evaluada es o no eficiente en el subgrupo de inters debe asegurarse de que los costes y los resultados sanitarios que espera en su paciente son similares a los de los pacientes del estudio. Respecto a los resultados, debe confirmar que las caractersticas de los pacientes (criterios de seleccin) del estudio corresponden con los de su paciente. No hay que olvidar que, con frecuencia, las evaluaciones econmicas se realizan a partir de ensayos clnicos, en unas condiciones que pueden ser distintas de las de la prctica clnica58. En segundo lugar, el mdico debe tener en cuenta que pueden existir diferencias en los costes de unos lugares a otros. Para adaptar una evaluacin econmica realizada en otro pas, no basta con convertir el valor de la moneda, sino que hay que considerar que el coste de los servicios sanitarios y las prcticas clnicas pueden ser muy diferentes47,58. Por ejemplo, el coste de tratar un infarto de miocardio puede ser diferente en EE.UU. y en Espaa. Finalmente, a la vista de los resultados, el mdico deber decidir sobre cul es la mejor opcin para su paciente teniendo en cuenta si los potenciales beneficios de una determinada intervencin compensan los riesgos y los costes47. Conclusiones Existe una creciente tendencia a utilizar el criterio de eficiencia en las decisiones sobre asignacin de recursos sanitarios, aunque hay fuertes barreras que dificultan la adopcin sistemtica de dicho criterio tanto en las decisiones centrales y locales (polticos y gestores) como en las individuales (clnicos). La mayor dificultad para los gestores es la existencia de presupuestos estancos. Para los clnicos, los prejuicios ticos constituyen el principal obstculo. Para que el mdico adopte el criterio de eficiencia en sus decisiones es preciso que se establezcan incentivos que premien la puesta en prctica de dicho criterio, evitando que se premien las conductas ineficientes. Es difcil que los clnicos adopten el criterio de eficiencia si detrs de dicho criterio slo hay una medida ms de contencin del gasto. Este cambio debe enmarcarse dentro de medidas ms generales, encaminadas a superar la actual mentalidad de compartimiento estanco, basada en presupuestos individuales para cada uno de los componentes del sistema sanitario, para dar paso a una perspectiva ms amplia cuyo objetivo fundamental sea lograr, en el medio plazo, una gestin integral de la salud y del sistema sanitario globalmente ms eficiente18. Un requisito adicional sera que se alcanzase un consenso social sobre cunto se est dispuesto a gastar en salud y definir cundo una intervencin es eficiente y cundo es ineficiente. Clnicos y gestores deben corresponsabilizarse para proporcionar la mejor medicina posible con los recursos disponibles, teniendo en cuenta que la funcin de los gestores es evaluar intervenciones y la de los clnicos, evaluar pacientes. El punto de convergencia entre clnicos y gestores pasa por el anlisis de subgrupos. El gestor debe generar informacin detallada sobre la eficiencia de las intervenciones en los diversos subgrupos y el mdico debe comprobar si esa informacin es aplicable a su paciente concreto. Adems, debe promoverse la evaluacin econmica (no se co-
noce el coste-efectividad de la mayora de las intervenciones) e ir incorporando esa informacin a las guas de prctica clnica. La responsabilidad del mdico es elegir la opcin ms idnea para cada uno de sus pacientes, teniendo en cuenta los datos sobre eficacia, efectividad, seguridad y eficiencia59. Para ello, deben ir asumiendo que tienen un papel fundamental en la administracin de dichos recursos porque si los criterios de coste-efectividad no son relevantes para el mdico individual que trata pacientes concretos, para quin puede ser relevante dicho criterio?60. Por ltimo, queremos reiterar que, como norma, no existen intervenciones eficientes o ineficientes, sino uso eficiente o ineficiente de las intervenciones. Probablemente, casi todas las intervenciones seran eficientes si se utilizasen en los pacientes idneos. La labor del clnico es, precisamente, determinar cules son esos pacientes.
REFERENCIAS BIBLIOGRFICAS 1. Drummond M, Brown R, Fendrick AM, Fullerton P, Neumann P, Taylor R, et al. Use of pharmacoeconomics information. Report of the ISPOR Task Force on Use of Pharmacoeconomics/Health Economics Information in Health-Care Decision Making. Value Health 2003;6:407-16. 2. Eddy DM. Oregons methods: did cost-effectiveness analysis fail? JAMA 1991;15:2135-41. 3. Prieto L, Sacristn JA, Antoanzas F, Rubio-Terrs C, Pinto JL, Rovira J. El anlisis coste-efectividad en la evaluacin econmica de intervenciones sanitarias. Med Clin (Barc) 2004;122:505-10. 4. Commonwealth Department of Human Services and Health. Guidelines for the pharmaceutical industry on preparation of submissions to the Pharmaceutical Benefits Advisory Committee. Canberra: Australian Government Publishing Service, 1995. 5. Canadian Coordinating Office for Health Technology Assessment. Guidelines for economic evaluation of pharmaceuticals. 2nd ed. Ottawa: CCOHTA, 1997. 6. Glasziou P, Mitchell A. Use of pharmacoeconomic data by regulatory authorities. En: Spilker B, editor. Quality of life and pharmacoeconomics in clinical trials. Philadelphia: Lippincott-Raven Publishers, 1996. 7. PausJenssen AM, Singer PA, Detsky AS. Ontarios Formulary Committee. How recommendations are made. Pharmacoeconomics 2003;21:285-94. 8. U.K. National Health Service. National Institute for Clinical Excellence. Disponible en: www.nice.org.uk 9. Yamey G. NICE to rule on influenza flu drug zanamivir. BMJ 1999;319:942. 10. Kulp W, Greiner W, Von der Schulenburg JM. The fourth hurdle as controlling instrument for expenditure on medication? Eur J Health Econ 2003;4:1-5. 11. Rovira J, Antoanzas F. Economic analysis of health technologies and programes. A Spanish proposal for methodological standardisation. Pharmacoeconomics 1995;8:245-52. 12. Antoanzas F. Challenges to achieving values in drug spending in a decentralized country: the Spanish case. Value Health 2003;6(Suppl 1):52-63. 13. Oliva J, Del Llano J, Sacristn JA. Anlisis de las evaluaciones econmicas de tecnologas sanitarias realizadas en Espaa en la dcada 19902000. Gac Sanit 2003;16(Supl 2):2-11. 14. Garca-Alts A. Twenty years of health care economic analysis in Spain: are we doing well? Health Econ 2001;10:715-9. 15. Ley 16/2003 de 28 de mayo de cohesin y calidad del Sistema Nacional de Salud. 16. Garrison L, Towse A. The drug budget silo mentality in Europe: an overview. Value Health 2003;6(Suppl I):1-9. 17. Hoffmann C, Graf von der Schulenburg JM. The influence of economic evaluations studies on decision making. A European survey. Health Policy 2000;52:179-92. 18. Drummond M, Jnsson B. Moving beyond the drug budget silo mentality in Europe. Value Health 2003;6(Suppl 1):74-7. 19. Drummond M, Brown R, Fendrick AM, Fullerton P, Neumann P, Taylor R, et al. Use of pharmacoeconomics information. Report of the ISPOR Task Force on Use of Pharmacoeconomics/Health Economics Information in Health-Care Decision Making. Value Health 2003;6:407-16. 20. Hjelmgren J, Berggren F, Anderson F. Health economic guidelines. Similarities, differences and some implications. Value Health 2001;4:225-50. 21. Sacristn JA, Bolaos E, Hernndez JM, Soto J, Galende I. Publication bias in health economic studies. Pharmacoeconomics 1997;11:289-90. 22. Weinstein MC, OBrien B, Hornberger J, Jackson J, Johannesson M, McCabe C, et al. Principles of good practice for decision analytic modeling in health-care evaluation: report of the ISPOR Task Force on Good Research Practices Modeling studies. Value Health 2003;6:9-17. 23. Motheral B, Brooks J, Clark MA, Crown WH, Davey P, Hutchins D, et al. A checklist for retrospective database studies. Report of the ISPOR Task Force on Retrospective Databases. Value Health 2003;6:90-7. 48
794
Med Clin (Barc) 2004;122(20):789-95
154
24. Nuijten MJC, Kosa J, Engelfriet P. Modeling the cost-effectiveness and budgetary impact for subpopulations. Eur J Health Econom 2003;4:70-8. 25. Bryan S, Brown J. Extrapolation of cost-effectiveness information to local settings. J Health Serv Res Policy 1998;3:108-12. 26. Trueman P, Drummond M, Hutton J. Developing guidance for budget impact analysis. Pharmacoeconomics 2001;19:609-21. 27. Raftery J. NICE: faster access to modern treatments? Analysis of guidance on health technologies. BMJ 2001; 323:1300-3. 28. George B, Harris A, Mitchell A. Cost effectiveness analysis and the consistency of decision making: evidence from pharmaceutical reimbursement in Australia 1991-96. Centre for Health Program Evaluation, 1999 [consultado 18/07/2003]. Disponible en: http://chpe.buseco.monash. edu.au/pubs/wp89.pdf 29. Neumann PJ, Sandberg EA, Bell CM, Stone PW, Chapman RH. Are pharmaceuticals cost-effective? A review of the evidence. Health Affairs 2000;19:92-109. 30. Ubel PA. What is the price of life and why doesnt it increase at the rate of inflation? Arch Intern Med 2003;163:1637-41. 31. Remk E, Hutton J, Zagari M. Changes in cost-effectiveness over time. The case of epoetin alfa for renal replacement therapy patients in the UK. Eur J Health Econom 2003;4:115-21. 32. Sacristn JA, Oliva J, Del Llano J, Prieto L, Pinto JL. Qu es una tecnologa sanitaria eficiente en Espaa? Gac Sanit 2002;16:334-43. 33. Dent THS, Sadler M. From guidance to practice: why NICE is not enough. BMJ 2002;324:842-5. 34. Sheldon TA, Smith PC. Equity in the allocation of health care resources. Health Econ 2000;9:571-4. 35. Ubel PA, DeKay ML, Baron J, Asch DA. Cost-effectiveness analysis in a setting of budget constrains. Is it equitable? N Engl J Med 1996; 334: 1174-7. 36. Ubel PA, Jepson C, Baron J, Hersey JC, Asch DA. The influence of costeffectiveness information on physicians cancer screening recommendations. Soc Sci Med 2003;56:1727-36. 37. Oliva J, Del Llano J, Antoanzas F, Jurez C, Rovira J, Figueras M, et al. Impacto de los estudios de evaluacin econmica en la toma de decisiones en atencin primaria. Cuadernos de Gestin 2001;7:192-202. 38. Oliva J, Del Llano J, Antoanzas F, Jurez C, Rovira J, Figueras M. Impacto de los estudios de evaluacin econmica en la toma de decisiones sanitarias en el mbito hospitalario. Gestin Hospitalaria 2000;11:171-9. 39. Sacristn JA, Ortn V, Rovira J, Prieto L, Garca-Alonso F. La evaluacin econmica en medicina. Med Clin (Barc) 2004;122:379-82. 40. Eddy DM. Cost-effectiveness analysis. Will it be accepted? JAMA 1992; 268:132-6. 41. Rovira J. Evaluacin econmica, establecimiento de prioridades y racionamiento del gasto en sanidad. En: Toma de decisiones clnicas: de la teora a la prctica. Haymarker S.A., 1993. 42. Carballo F, Jdez J, De Abajo F, Violn C. Uso racional de recursos. Med Clin (Barc) 2001;117:662-75.
43. Meneu R. Los costes de las actuaciones mdicas inadecuadas. FMC Aten Primaria 2000;7:378-85. 44. Ramsey SD. Incorporating economic analysis into clinical practice guidelines: a guide for users. ACP J Club 2002;137:A11. 45. Nixon J, Khan KS, Kleijnen J. Summarising economic evaluations in systematic reviews: a new approach. BMJ 2001;322:1596-8. 46. Drummond MF, Richardson WS, OBrien BJ, Levine M. Users guides to the medical literature. XIII. How to use an article on economic analysis of clinical practice. A. Are the results of the study valid? JAMA 1997;277: 1552-7. 47. OBrien BJ, Heyland D, Richardson WS, Levine M, Drummond MF. Users guides to the medical literature. XIII. How to use an article on economic analysis of clinical practice. B. What are the results and will they help me in caring for my patients? JAMA 1997;277:1802-6. 48. Drummond MF, OBrian B, Stoddart GL, Torrance GW. Methods for the economic evaluation of health care programmes. 2nd ed. Oxford: Oxford University Press, 1997. 49. Udvarheyi IS, Colditz GA, Rai A, Epstein MP. Cost-effectiveness analyses in the medical literature. Are the methods being used correctly? Ann Intern Med 1992;116:238-44. 50. Task force on principles for economic analysis of healthcare technology. Economic analysis of health care technology: a report on principles. Ann Intern Med 1995;122:61-70. 51. Clemens K, Towsend R, Luscombe F, Mauskopf J, Osterhaus J, Bobula J. Methodological and conduct principles for pharmacoeconomic research. Pharmaceutical Research and Manufacturers of America. Pharmacoeconomics 1995;8:169-74. 52. Snchez LA. Applied pharmacoeconomics: evaluation and use of pharmacoeconomic data from the literature. Am J Health Syst Pharm 1999;56:1630-8. 53. Sacristn JA, Soto J, Galende I. Evaluation of pharmacoeconomic studies: utilization of a checklist. Ann Pharmacother 1993;27:1126-33. 54. Bradley CA, Iskedjian M, Lanctot KL, Mittmann N, Simone C, St Pierre E, et al. Quality assessment of economic evaluations in selected pharmacy, medical, and health economics journals. Ann Pharmacother 1995;29:681-9. 55. Iskedjian M, Trakas K, Bradley CA, Addis A, Lanctot K, Kruk D, et al. Quality assessment of economic evaluations published in Pharmacoeconomics: the first four years (1992 to 1995). Pharmacoeconomics 1997; 12:685-94. 56. Prosser L, Stinnett AA, Goldman PA, Williams LW, Hunink MGM, Goldman L, et al. Cost-effectiveness of cholesterol-lowering therapies according to selected patient characteristics. Ann Intern Med 2000;132:769-79. 57. Plans P. Cost-effectiveness of dietary treatment of hypercholesterolemia in Spain. Public Health 1997;111:33-40. 58. Drummond MF, McGuire A. Economic evaluation in health care. Merging theory with practice. New York: Oxford University Press, 2001. 59. Ortn V, Rodrguez Artalejo F. De la efectividad clnica a la eficiencia social. Med Clin (Barc) 1990;95:385-8. 60. Detsky AS, Naglie IG. A clinicians guide to cost-effectiveness analysis. Ann Intern Med 1990;113:147-54.
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V. Ortn-Rubio et al.El establecimiento de prioridades
El establecimiento de prioridades
V. Ortn-Rubio, J.L. Pinto-Prades y J. Puig-Junoy
Introduccin
A nadie se le escapa que en ninguna sociedad todas las personas tienen acceso a todos los bienes y servicios de la mejor calidad posible. Una forma sencilla de establecer prioridades sera que los servicios sanitarios se prestaran a quien pudiera pagar por ellos: orientara los recursos a la demanda solvente en lugar de a la necesidad sanitaria y sera considerado injusto. Para evitarlo, en nuestras sociedades, se financian pblicamente los servicios sanitarios... pero ello no impide que los recursos sean limitados. Limitados los recursos que tienen expresin monetaria y limitados, tambin, los recursos como los rganos para trasplantes que no tienen expresin monetaria. El cmo cada sociedad contesta a la pregunta de todo, para todos, de la mejor calidad?1 refleja la forma de establecer prioridades (tabla 1). La respuestas a la pregunta implican elecciones que pueden abordarse, de lo ms general a lo ms concreto, en dos niveles: 1. Servicios sanitarios u otras formas de producir salud? 2. Qu servicios sanitarios y para quin?
Servicios sanitarios u otras formas de producir salud

Afortunadamente, la historia y la actualidad de los pases ms po-
(Aten Primaria 2001; 27: 673-676)
bres muestra cmo mejorar la salud de la poblacin contribuye al desarrollo2. Los problemas pueden presentarse cuando avanzar en el objetivo salud implica retroceder en otros objetivos sociales como el de la educacin. Cuanto ms elevada es la renta media per cpita en un pas, mayores son las probabilidades de que sus habitantes disfruten de una vida larga y saludable. La intensidad del efecto disminuye a medida que los ingresos se elevan. El aumento de la renta tiene mayor repercusin en las poblaciones pobres porque los recursos adicionales se utilizan para adquirir artculos de primera necesidad (alimentos, vivienda) particularmente beneficiosos para la salud. Debido a que la pobreza influye poderosamente en la salud, no slo el ingreso per cpita es significativo; la distribucin del ingreso y el nmero de personas que viven en la pobreza es igualmente importante. Aquellos pases ms igualitarios que han priorizado los servicios sociales (educacin y sanidad, intensivos en mano de obra relativamente barata) han conseguido espectaculares mejoras en su bienestar social pese a no registrar un gran crecimiento econmico (Costa Rica, Kerala). Ello es debido en gran parte a la relacin positiva y significativa entre aumento de la renta por persona y mejora de la esperanza de vida al nacer, que se establece principalmente a travs del impacto que tenga el producto nacional de un pas en, primero, las rentas de los pobres y, segundo, el gasto en salud pblica.
En sociedades ricas la eleccin entre servicios sanitarios y otras formas de mejorar la salud viene reflejada en el alcance y racionalidad de sus polticas de salud y de sus servicios sanitarios. Cuando se ampla el enfoque a las polticas de salud (medio ambiente, estilos de vida) y a otras polticas pblicas, se constata: a) que pueden tener tanto un mayor impacto en el bienestar como b) una superior eficiencia redistributiva que las polticas de servicios sanitarios. Por ejemplo, la atencin familiar, los servicios sanitarios y sociosanitarios y los servicios sanitarios son ampliamente substitutivos. Tanto el envejecimiento demogrfico como el creciente nmero de personas que viven solas originarn unos considerables gastos de dependencia, que slo parcialmente deberan ser gastos sanitarios. Una forma de evitar la medicalizacin indebida de los problemas sociales pasa, en este caso, por fomentar la sustitucin de los servicios sanitarios por servicios sociales. O, como mnimo, por no fomentar la medicalizacin de los problemas sociales por la va de financiar pblicamente su manejo a travs del sistema sanitario. Y parecidos razonamientos caben respecto a la mortalidad y morbilidad que plantean las enfermedades cardiovasculares, los cnceres o los accidentes. Iniciativas como la de la OMS, que ordena en su ltimo Informe sobre la Salud en el Mundo3 a los pases segn los logros de sus sistemas de salud y segn el desempeo de stos, tienen, pese a sus mltiples limitaciones, un inters indudable
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TABLA 1. Formas de establecer prioridades: Todo, para todos, de la mejor calidad y a precio cero?
Sobre el para todos Exclusin de colectivos: los no asegurados en Estados Unidos, que carezcan adems de capacidad de compra de servicios sanitarios Postergacin de la mayora en presencia de la prctica social de la recomendacin y, en general, los 3 millones de personas que en Espaa gozamos de acceso privilegiado: Muface, Munpal, Mugeju, Isfas, periodistas, empresas colaboradoras de la Seguridad Social... Sobre el todo Control de oferta tanto en la introduccin de tecnologa como en la adecuacin de su empleo (sera la va europea). En el extremo ms igualitario: si algo no puede ser para todos, que no sea para nadie Influencia de mercado en la prctica clnica (va de Estados Unidos): el comprador respeta la libertad clnica pero no renueva un contrato si el perfil de prctica clnica observado no se adapta a las recomendaciones emitidas por dicho comprador Redefinicin de problemas mdicos como problemas sociales (aunque suele prevalecer ms la redefinicin de problemas sociales como problemas mdicos) Catlogos de prestaciones. Titular de peridico en Europa cuando de forma explcita se niega un tratamiento a una persona Sobre la mejor calidad Despilfarro de recursos por ineficiencia, rentas indebidas a proveedores, mala organizacin... Retrasos y listas de espera Tratamiento subptimo (inadecuado, descorts...) Sobre el precio cero Precio no monetario: tiempos de espera y otras barreras de acceso culturales, administrativas, geogrficas Precio monetario: copagos o tiquets moderadores, deducibles...
como forma de estimular una competencia por comparacin que permita aprender de aquellos pases con polticas de salud ms eficientes. El benchmarking puede funcionar en polticas de salud de la misma forma que ha funcionado en ciruga coronaria4.
Qu servicios sanitarios y para quin?

La respuesta a esta pregunta depende de cmo interactan, en cada sociedad, los mecanismos de asignacin de recursos a travs de la combinacin Estado/mercado y normas clnicas (entendidas stas como los conocimientos, actitudes, valores y expectativas compartidas por una profesin y que configuran los comportamientos que en cada momento se consideran aceptables, as como su correspondiente mecanismo de sanciones). En nuestro contexto son las decisiones polticas y las decisiones clnicas las que de forma aparente establecen las prioridades siendo, adems, las que en principio deberan ser vulnerables a nuestra actuacin como ciudadanos. Obviamente, y dado que cual674
quier gasto sanitario implica una renta para quien lo recibe, existen numerosos grupos de intereses creados que tratan de arrimar las prioridades a su sardina con el argumento de que su sardina es la que ms contribuye al bienestar social. Y para ello tratan de influir tanto en las decisiones polticas como en las decisiones clnicas, a menudo con mayor xito que los ciudadanos. Las decisiones polticas influyen principalmente en la determinacin de qu servicios sanitarios se prestan (decisiones de inversin, de convocatoria de plazas MIR, de gasto corriente) e influyen la prctica clnica al dimensionar la oferta. Las decisiones clnicas, diagnsticas y teraputicas resultan particularmente relevantes para priorizar pacientes. Partamos de unas decisiones polticas que establecen prioridades de manera implcita e incrementalista y comentemos cmo pueden mejorarse.
Decisiones explcitas
La democracia y la eficiencia (producir aquellos servicios que las
personas ms valoran) reclaman criterios explcitos en lugar de implcitos. Aparecen ya pases o Estados que han establecido prioridades de forma explcita: Pases Bajos, Noruega, Suecia, Espaa, Nueva Zelanda y Oregn. Oregn ha tendido al racionamiento por exclusin (se especifican los servicios cubiertos), Nueva Zelanda al racionamiento mediante guas de buena prctica sin exclusiones categricas que pueden adaptarse a las circunstancias individuales de cada paciente, y los Pases Bajos han mezclado los dos enfoques5. Suecia estableci principios en el Parlamento (dignidad humana, necesidad y solidaridad, costeefectividad) para guiar el establecimiento de prioridades. Espaa sent el principio de priorizacin, tanto con el Real Decreto 83/1993, de 22 de enero, de financiacin selectiva de medicamentos, como con el Decreto 63/1995, de 20 de enero, de ordenacin de prestaciones del Sistema Nacional de Salud. En aquellas experiencias habidas para decidir sobre qu servicios sanitarios deben financiarse pblicamente, junto con los habituales criterios de efectividad, coste128
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efectividad y coste-utilidad, aparecen otros que: 1. Reflejan preferencias sociales sobre edad u otras caractersticas (los Pases Bajos, por ejemplo, consideran que la fertilizacin in vitro responde a una necesidad individual pero no social, ya que la poblacin puede aumentar su tamao a travs de los procedimientos tradicionales). 2. Incorporan las concepciones que cada sociedad tenga acerca de cmo distribuir las ganancias en salud y hasta qu punto hay que sacrificar ganancias en salud a cambio de una mejor distribucin de esas ganancias. 3. Abordan el papel de la responsabilidad individual. Suecia, como ilustracin, exige un determinado nivel de estreptococos dentales para financiar pblicamente un implante: constituye una forma de expresar una solidaridad con los diligentes, no con los negligentes... S, somos conscientes de que los lmites del albedro individual no estn cientficamente establecidos, pero la democracia es el gobierno de la mayora en un pas, no necesariamente el reflejo de conciencias particulares o verdades cientficas. Dos dimensiones ms diferencian las experiencias habidas con el establecimiento explcito de prioridades. Una primera, relacionada con el mbito al que las prioridades se refieren: todo un pas (decisin muy centralizada) o una zona geogrfica (establecimiento de prioridades descentralizado, como en el Reino Unido). Nada impide una mezcla de ambos enfoques. Una segunda dimensin relevante pasa por el grado de participacin social, la calidad de la democracia. Un establecimiento de prioridades explcito tiene serios obstculos y costes. Entre los obstculos destaca su escaso atractivo para polticos: establecer prioridades tiene el reverso de destacar qu se deja sin hacer y obliga, por otra parte, a explicar posteriormente hasta
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qu punto se han conseguido las prioridades establecidas. Debe mencionarse, tambin, la desutilidad que determinar prioridades origina tanto en quien padece las negativas o retrasos como en quienes contribuyen a tal negativa o retraso. En ocasiones, suele ser ms cmodo que otro tome las decisiones delicadas. No obstante, la escasa evidencia emprica disponible seala que la participacin en los procesos sociales de decisin afecta al bienestar (felicidad, salud) de las personas y que afecta ms el proceso en s que el hecho de disfrutar de los resultados de ese proceso (los inmigrantes sin derecho a voto en Suiza, por ejemplo, se benefician de los resultados pero no de la participacin en el proceso)6.
Se trata de conseguir una priorizacin transparente, estable, basada en datos objetivos de los pacientes con debida consideracin de los parmetros clnicos y de las preferencias sociales7. La tcnica del anlisis conjunto, referida en el artculo cuarto de esta serie8, resulta particularmente adecuada, ya que permite obtener preferencias de los individuos (clnicos y muestra social) ante un conjunto de alternativas multiatributos: cada paciente en lista constituye una alternativa y sus atributos (incapacidad visual, limitacin en las actividades de la vida diaria, probabilidad de recuperacin, edad del paciente y tiempo de espera, a guisa de ejemplo en una lista de espera para extraccin de cataratas) pueden ser objeto de puntuacin vlida y fiable9.
Decisiones no incrementalistas
El sentido comn exige, por otra parte, criterios no incrementalistas: idntico porcentaje de aumento, o descenso, para todos castiga a los ms competentes y se olvida de los cambios demografa, tecnologa, morbilidad en el mundo. Parece claro, por tanto, que orientar las decisiones polticas de asignacin de recursos a travs de mtodos de evaluacin econmica puede marcar un paso en la direccin correcta.
Lneas de avance
Parece conveniente ir abandonando el establecimiento implcito de prioridades, actualmente difuminado entre decisiones clnicas, procedimientos administrativos y decisiones polticas. El arsenal de actuaciones que pueden contribuir al establecimiento de prioridades es amplio y, obviamente, la calidad de la contribucin depender de la calidad de la actuacin ms que del tipo o tipos de actuaciones que se elijan. Entre stas: Anlisis coste-utilidad para informar el establecimiento de prioridades presupuestarias. Coste por AVAC, criterio til pero no nico10. Anlisis coste-efectividad para informar las mejores polticas de salud, especialmente los anlisis marginales de variaciones en costes y variaciones en efectos. Anlisis conjunto para establecer listas de espera que respondan a las preferencias sociales. Copagos para servicios de dudosa efectividad, sensibles al precio, sin costes de recaudacin y sin impacto en la equidad.
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Listas de espera
Una manera de priorizar las listas de espera, menos infrecuente de lo deseable, es la de guiarse por recomendaciones o enchufes: ineficiente e inequitativo. Otro procedimiento, el ms habitual y con claras resonancias contables, es el del mtodo FIFO (first in, first out) para los casos que no se estiman urgentes. Este criterio de priorizar por tiempo de espera no introduce consideraciones ni de efectividad (quin puede beneficiarse ms?) ni de equidad.
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Listas positivas o negativas (del estilo de las utilizadas para medicamentos). Este tipo de racionamiento por exclusin funciona cuando puede establecerse la efectividad nula o dudosa en cualquier circunstancia. En cuanto tal efectividad dependa no tanto del procedimiento en s como del usuario que lo reciba, resulta imprescindible el juicio clnico: guas de buena prctica que interioricen las consideraciones de eficiencia. Valoracin de tecnologas: tanto su introduccin como la adecuacin de su uso. Informacin a los ciudadanos sobre efectividad y calidad de los servicios (sobre aquellos que sea factible, naturalmente) para estimular tanto una utilizacin ms adecuada como una participacin ms informada. Guas de prctica clnica que orienten las prelaciones de acceso. Definicin de un proceso para el establecimiento de prioridades. Se trata de que Estado/mercado y normas clnicas se adecuen para que las prioridades estn basadas en la constatacin cientfica, se orienten a los individuos (no respondan a intereses de la oferta) y tengan presente en qu momento los aumentos de efectividad dejan de compensar los incrementos de gasto, a la vista de otras formas de utilizar los recursos sociales. El proceso de establecimiento de prioridades resulta sumamente complejo y requiere conjugar poltica sanitaria con prctica clnica: ambos niveles estn comprometidos. Los resultados de la evaluacin econmica objeto de esta serie de artculos pueden ayudar a establecer unas prioridades sanitarias que respondan a las preferencias sociales. La validez de los resultados depender de la legitimidad del proceso, de la plasticidad de los mtodos de evaluacin
econmica para incorporar criterios diferentes al de eficiencia (criterios distributivos, variables socioeconmicas, responsabilidad individual) y del grado en que conciten acuerdo social porque se perciba que los resultados del proceso reflejan preferencias sociales. Todo ello, para qu negarlo?, resulta extremadamente arduo. Pretendemos incorporar las preferencias sociales, pero sabemos muy poco acerca de la gnesis y consistencia de tales preferencias. La evidencia disponible nos habla ms bien de cmo las preferencias de un individuo se alteran en funcin del marco en que se formula el problema, de su inconsistencia temporal, del impacto de las emociones y de los importantes lmites a la racionalidad11,12. Cabe un consuelo machadiano, el camino que lleva hacia unas preferencias sanitarias basadas en preferencias sociales merece la pena en s: supone aumentar la transparencia (informacin) y la participacin (productora en s misma de bienestar, como hemos comentado antes) por razones de democracia y con independencia de otras consideraciones.
Este artculo sobre establecimiento de prioridades es el sexto y ltimo de una serie dedicada a la evaluacin econmica. Los trabajos anteriores, de los mismos autores, se han publicado en los siguientes nmeros de ATENCIN PRIMARIA: La economa de la salud y su aplicacin a la evaluacin. Vol. 27, N. 1, enero 2001. Los costes en la evaluacin econmica de tecnologas sanitarias. Vol. 27, N. 3, 28 de febrero 2001. El anlisis coste-efectividad en sanidad. Vol. 27, N. 4, 15 de marzo 2001. El anlisis coste-beneficio en sanidad. Vol. 27, N. 6, 15 de abril 2001. El anlisis coste-utilidad en sanidad Vol. 27, N. 8, 15 de mayo 2001. El establecimiento de prioridades. Vol. 27, N. 9, 31 de mayo 2001.
Bibliografa
1. Ortn V. Sistema sanitario y Estado del bienestar. Todo, para todos, de la mejor calidad y gratis? En: Amor JR, editor. tica y gestin sanitaria. Madrid: Universidad Pontificia de Comillas, 2000; 95-124. 2. Banco Mundial. Informe sobre el Desarrollo Mundial 1993. Invertir en salud. Washington: Banco Mundial, 1993. Accesible en www.worlbank.org 3. Organizacin Mundial de la Salud. Informe sobre la salud en el mundo 2000. Mejorar el desempeo de los sistemas de salud. Ginebra: Organizacin Mundial de la Salud, 2000. Accesible en www.who.org 4. Chassin M, Hannan E, DeBuono B. Benefits and hazards of reporting medical outcomes publicly. N Engl J Med 1996; 334: 394-398. 5. Pinto JL, Snchez JR. Establecimiento de prioridades en las prestaciones sanitarias en base a la informacin sobre las preferencias sociales. Madrid: Ministerio de Sanidad y Consumo y CRES (Centro de Investigacin en Economa y Salud de la Universidad Pompeu Fabra), 1999. 6. Frey B, Stutzer A. Measuring preferences by subjective well-being. J Institutional and Theoretical Economics 1999; 155: 755-778. 7. Pinto JL, Rodrguez E, Castells X, Gracia X, Snchez FI. El establecimiento de prioridades en ciruga electiva. Madrid: Ministerio de Sanidad y Consumo y CRES (Centro de Investigacin en Economa y Salud de la Universidad Pompeu Fabra), 2000. 8. Puig-Junoy J, Pinto JL, Ortn V. El anlisis coste-beneficio en sanidad. Aten Primaria 2001; 27: 422-427. 9. Rodrguez Mguez E. La valoracin social como gua en el establecimiento de prioridades sanitarias. Tesis doctoral Universidad Complutense de Madrid, 2001. 10. Pinto JL, Puig-Junoy J, Ortn V. Anlisis coste-utilidad en sanidad Aten Primaria 2001; 27: 569-573. 11. Annimo. Irrationality. Rethinking thinking. The Economist, 18 diciembre 1999; 69-71. 12. Buglioli M, Ortn V. Decisin clnica. Cmo entenderla y mejorarla. Barcelona: Springer-Verlag, 2000.
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Medicina coste-efectiva y medicina basada en la evidencia: su impacto en el proceso de decisiones clnicas

Juan E. del Llano Searsa y Juan Oliva Morenob
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Fundacin Gaspar Casal. Mster Administracin y Direccin de Servicios Sanitarios. Instituto de Posgrado y Formacin Continua. Universidad Pontificia Comillas de Madrid. Fundacin Gaspar Casal. Madrid.
Este artculo profundiza en la relacin existente entre la medicina coste-efectiva y la medicina basada en la evidencia y el carcter complementario de ambas, a partir de su conceptualizacin y clarificacin metodolgica. Se acompaan ejemplos aplicados a la prctica clnica cotidiana. Finalmente, se visualizan las perspectivas individual y social, junto a la repercusin de stas en las decisiones clnicas. Palabras clave: Medicina coste-efectiva. Medicina basada en la evidencia. Decisiones clnicas. Perspectiva individual y perspectiva social.
lidad de vida ganadas es el elemento central de la MCE. La MBE es, segn su principal promotor, David Sackett2, la utilizacin consciente, explcita y juiciosa de la mejor evidencia cientfica clnica disponible para tomar decisiones sobre el cuidado de la salud de cada paciente. Se centra, por tanto, en el beneficio individual; Se habla, a diferencia de lo anterior, de medicina basada en la eficacia, puesto que la informacin proviene de ensayos clnicos controlados y metaanlisis. La cuestin de la limitacin de los recursos El problema de la escasez hace plantearse a la sociedad en su conjunto la cuestin de si es correcto o no limitar los recursos destinados a la asistencia sanitaria. Si se contesta que ello es ticamente inaceptable, dicha respuesta estar tomando en consideracin el carcter de derecho fundamental de la asistencia sanitaria y se estar pensando que el problema no es tanto una demanda en continua expansin como el replanteamiento de las polticas de gestin que se realizan (o se dejan de realizar) en esta rea. Si, por contra, la respuesta es afirmativa, se entender que la limitacin es algo inevitable y que lo ms importante es formular criterios que hagan que esa limitacin no sea arbitraria e injusta. Esta postura se ampara en el hecho de que siempre ha existido un racionamiento, bien de manera implcita, bien por una distribucin geogrfica desigual, bien porque el nivel de asistencia ha dependido de la capacidad de renta de los pacientes, o incluso por el tiempo de espera necesario para acceder a un recurso sanitario. Lo ms correcto es explicitar de manera clara tales limitaciones en vez de tratar de negarlas3. Otra cuestin relacionada con la anterior sera la de saber cul es la importancia de la asistencia sanitaria en el mantenimiento de la salud. Se puede argumentar que la asistencia sanitaria es slo uno de los determinantes de la salud (y quizs no el ms importante) e incluso que la salud es slo uno de los determinantes clave, sin duda del bienestar. Se debe ser consciente de que la limitacin de recursos a la que se aluda antes no es un problema nico de la asistencia sanitaria, sino que se reproduce en toda la esfera social, empezando por el recurso ms limitado de la vida, el tiempo, y siguiendo por cualquier otro que se pueda imaginar. As, el presupuesto que se dedica a asistencia sanitaria son recursos que dejan de destinarse a otros conceptos como educacin primaria, polticas medioambientales o a comprar tanques. Moverse dentro de un contexto de recursos limitados supone que el despilfarro o mal uso de estos recursos repercute sobre todo el sistema. La nocin ms intuitiva para medir este despilfarro es lo que los economistas denominan coste de oportunidad. El coste de una determinada eleccin no es nicamente el dinero que se gasta al elegir esa opcin, sino el sacrificio que supone tal decisin,
Cost-effective medicine and evidence based medicine: impact on clinical decision making
The following paper analyses the relationship between cost-effective medicine and evidence-based medicine and their complementary aspects. Clear concepts and methods are pointed out. Useful examples of both approaches for daily clinical practice are given. Individual and social perspectives are presented including their impact on clinical decision making. Key words: Cost-effective medicine. Evidence based medicine. Clinical decision making. Individual perspective and social perspective.
En este artculo se revisan las aportaciones de la medicina coste-efectiva (MCE) y la medicina basada en la evidencia (MBE) a la gestin clnica y sanitaria en el contexto del proceso de toma de decisiones. Se empezar por la clarificacin conceptual de una y otra, acudiendo a sus definiciones ms extendidas. La MCE es aquella que emplea un tipo de anlisis econmico, el anlisis coste-efectividad (ACE) en la valoracin de las intervenciones mdicas, tanto preventivas como diagnsticas y teraputicas. El ACE considera los costes y los efectos de al menos dos tipos de intervenciones alternativas. Los efectos son diferentes pero estn medidos en unidades naturales: valores de colesterol, presin arterial, agudeza visual, incidencia y prevalencia de una enfermedad, tasa de mortalidad, nmero de vidas salvadas, etc. Como habitualmente los resultados de una intervencin mdica son mltiples, la dificultad se produce a la hora de reconciliar todos ellos. Una solucin es calcular un nmero ndice como nica unidad comn de medida. Otra es elegir y hacer explcita cul es la ms importante y la que mejor refleja los efectos de esa determinada intervencin, y utilizarla como unidad de medida1. Se centra en el beneficio social. La efectividad de las intervenciones medida en trminos de cantidad y ca-
Correspondencia: Dr. J.E. del Llano Sears. Fundacin Gaspar Casal. General Daz Porlier, 78, 8.o A. 28006 Madrid. Correo electrnico: fgcasal@teleline.es
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J.E. DEL LLANO SEARS Y J. OLIVA MORENO. MEDICINA COSTE-EFECTIVA Y MEDICINA BASADA EN LA EVIDENCIA: SU IMPACTO EN EL PROCESO DE DECISIONES CLNICAS
tanto si ello implica una transaccin monetaria como si no. La traduccin del sacrificio al mbito monetario responde al inters de buscar una medida estndar que permita la aplicacin matemtica de tcnicas cuantitativas para el anlisis de problemas de asignacin y/o distribucin de estos recursos y bienes. Ello no significa que sea la nica manera (a veces tampoco es la mejor) de reflejar estas cuestiones. Por tanto, el coste de oportunidad o sacrificio de realizar una intervencin es aquella otra que se dejar de hacer, de ah la importancia de asignar los recursos a aquellas que sean ms efectivas y que ms contribuyan a mejorar los estados de salud de los pacientes4. El ACE es un instrumento de apoyo para la toma de decisiones de asignacin de recursos en este contexto. Sin embargo, el proceso por el cual la sociedad decide qu cantidad dedicar a cada partida presupuestaria es esencialmente oltico. Ahora bien, una vez fijadas tales partidas, es un deber moral utilizarlo de la mejor manera posible, y esta mejor manera exige que se evite el despilfarro de recursos (eficiencia), dentro de un contexto en el que hay que tomar en consideracin las preferencias sociales en cuanto a cuestiones de equidad. Cualquier anlisis que se centre en uno de estos dos conceptos y se olvide del otro estar condenado al fracaso5. Decisiones basadas en la MCE y decisiones basadas en la medicina basada en la evidencia: lo social frente a lo individual Es conocida la dicotoma entre la intencin de conseguir el mayor bien para el mayor nmero de personas (utilitarismo) o el mayor bien para el individuo (libertarians, trmino que puede ser traducido como libertarios; sin embargo, se prefiere liberales radicales al estar asociado el primer trmino en la cultura europea a ideas de extrema izquierda y anarquistas). Dentro del proceso de toma de decisiones, el debate se conducir en torno a los mritos relativos de uno frente al otro. Por ejemplo, en los sistemas de bienestar social, los utilitaristas postulan que hay que conseguir el mximo bienestar social, para ello inciden en la intervencin estatal con el fin de tratar al mayor nmero de personas, para mejorar el estado de salud de la poblacin. Los segundos slo valoran el plano individual, por tanto el Estado nicamente debe dibujar los perfiles de la intervencin pero sin intervenir por s mismo de manera directa. Cada vez ms, la toma de decisiones clnicas est cobrando un marcado carcter utilitarista. El origen de la filosofa utilitarista parte de las ideas de Jeremy Bentham. En sus Principios morales, Bentham sentencia que el bien comn no es ms que el resultado de agregar las sensaciones individuales de placer y de dolor, las cuales constituiran as las realidades ltimas gobernadas por el principio del inters propio6. El principio central de su filosofa es que el inters de cada individuo debe identificarse con el inters general, y que la tarea del legislador consiste en producir sa identificacin, si ello fuera necesario, a travs de la intervencin directa. Por tanto, el utilitarismo aadi al pensamiento hedonista clsico la doctrina tica de que la conducta humana tena que estar dirigida hacia la maximizacin de la felicidad del mayor nmero de gente: la mayor felicidad para el mayor nmero era la consigna de los utilitaristas7. Sin embargo, se debe ser consciente de las fuertes crticas que se han realizado a esta filosofa. El utilitarismo como principio moral se puede considerar como una combinacin de tres requisitos fundamentales8: a) bienestar basado en la utilidad, b) ordenacin mediante la suma, y c) consecuencialismo.
Una dificultad que plantea el bienestar basado en la utilidad resulta de la particular interpretacin del bienestar que proporciona sta. Juzgar el bienestar de una persona exclusivamente por la felicidad o satisfaccin del deseo comporta una serie de limitaciones en el contexto de las comparaciones interpersonales del bienestar, ya que el grado de felicidad refleja lo que una persona puede esperar y cmo la situacin social aparece en comparacin con el resto. Una persona que haya tenido una vida desdichada, con pocas esperanzas y menos oportunidades, se puede conformar fcilmente con las privaciones que seran inaceptables para otras personas que han crecido en condiciones ms afortunadas. Por tanto, es preciso valorar las variaciones en la intensidad de los deseos junto a la construccin social de los mismos; por ejemplo, no es lo mismo no tomar alimento durante un perodo de tiempo por razones religiosas (ayuno voluntario) que por carecer de ste8. El segundo punto incurre en la falacia de la composicin (si algo es cierto en relacin con una parte tambin lo es en relacin con el todo), al considerar que el inters colectivo es la suma de intereses de los individuos. En cuanto al tercer punto, el consecuencialismo exige que el valor de las acciones se juzgue por la bondad de las consecuencias, ignorando el resto, con lo cual podemos decir que los utilitaristas son discpulos aventajados de maese Maquiavelo. Esta doctrina ser buena o ser mala segn la tica personal de cada uno, la que determina el concepto de bien y mal pero, sin duda, podemos coincidir en que existen puntos de vista alternativos al consecuencialismo. Por ltimo, otra crtica importante es la denuncia a la estrechez intelectual de algunos utilitaristas, al reducir todo el comportamiento humano, tanto individual como social, a la persecucin del placer y a la huida del dolor. Una vez enunciadas, breve y concisamente, las debilidades de esta lnea de pensamiento, no pueden obviarse sus fortalezas. El impacto del pensamiento econmico (dentro del cual el enfoque utilitario es el predominante), y del comportamiento tico que incorpora la consideracin del criterio de la eficiencia9, est provocando que el mdico, adems de preocuparse por su paciente, deba tomar en consideracin el bienestar de todos los pacientes en general. A esto hay que aadir la demanda y el deseo de los pacientes-usuarios-clientes de influir en la asistencia sanitaria. Sin embargo, esta situacin coexiste con una realidad que demuestra que los cambios dentro de la profesin mdica son muy lentos y de difcil puesta en prctica. Ello se debe al hecho de que la enseanza en las facultades de medicina no incorpora materias relativas a economa, gestin, tica... y, sin embargo, se le sigue dando una gran importancia a la libertad clnica y al espritu corporativo que acaban impregnando la mentalidad de los nuevos licenciados10. La MBE resalta el beneficio para el paciente como persona y la MCE utiliza un anlisis de decisin ms orientada hacia el punto de vista de la sociedad. Pese a ello, a lo largo de la exposicin se intentar demostrar que la MCE y la MBE pueden ser herramientas complementarias en la bsqueda del mejor tratamiento posible, tanto desde el punto de vista individual como del social. En una primera aproximacin, sin embargo, se puede ver cmo en funcin del punto de vista adoptado, los agentes encargados de la asignacin de recursos tienen prioridades diferentes11:
1. Punto de vista de poltica sanitaria (macrogestin). El Estado interviene para aumentar la equidad y corregir disfunciones del mercado. Entre estas ltimas se encontraran las
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externalidades, la existencia de monopolios y de informacin asimtrica entre los distintos agentes. La poltica sanitaria se expresa a travs de las formas que adoptan la financiacin y regulacin de servicios sanitarios y la regulacin de otros aspectos relacionados con la salud (estilos de vida, medio ambiente, entre otros). Su objetivo es mejorar el estado de salud de la poblacin y garantizar la satisfaccin de los votantes con los servicios sanitarios empleando unos recursos comparables a los de los pases de referencia geogrfica y econmica. 2. Punto de vista del gestor de centros (mesogestor). La gestin de centros se realiza a travs de la coordinacin y motivacin de los integrantes de un centro de salud, un hospital, una aseguradora, etc., en un entorno fuertemente regulado. En su tarea se anan la preocupacin por el presupuesto que gestiona con la cercana de la prctica clnica diaria. 3. Punto de vista del clnico (microgestor). Hay que partir de la constatacin de que los profesionales sanitarios asignan el 70% de los recursos sanitarios en sus decisiones diagnsticas y teraputicas. Su objetivo es restaurar los niveles de salud de los pacientes, en la medida de lo posible, mediante acciones que conciernen a pacientes individuales o a grupos de pacientes. Evidentemente estos tres mbitos de la gestin sanitaria estn estrechamente relacionados entre s. La gestin macro condiciona a la micro por la regulacin de la oferta, y a la meso segn el gasto presupuestado; la micro influye en la macro por el 70% de recursos que asigna y la gestin meso influye en la macro a travs de grupos de inters, corporaciones profesionales, etc. An quedara un punto de vista, no por ltimo menos importante: el del paciente cuya preocupacin fundamental est en la seguridad y la efectividad de las intervenciones, y en segundo trmino, en la participacin en las decisiones clnicas que le incumben. El problema fundamental de la gestin sanitaria pasa por conseguir que los profesionales sanitarios tengan la informacin y los incentivos para tomar decisiones coste-efectivas en cada mbito y conseguir as colmar las expectativas de los pacientes. Pese a los importantes desarrollos tericos en el terreno de la evaluacin econmica aplicada al sector sanitario, las repercusiones en la prctica diaria de los profesionales sanitarios son muy escasas. En el artculo Se emplea el criterio de la eficiencia en la gestin clnica?12 parece claro que existe un amplio desconocimiento de las distintas tcnicas de evaluacin econmica, lo que provoca que la informacin suministrada por stas no sea tomada en consideracin en el quehacer sanitario diario. Las razones de esta situacin son variadas: la falta de incentivos por el propio sistema para su empleo; la sospecha de la falta de fiabilidad de los resultados (en este caso, la fuente financiadora de los estudios sirve de seal para su credibilidad); la dificultad tcnica de los estudios hace necesaria una formacin mnima para interpretar los resultados y poder identificar la calidad de los mismos, y la dificultad de mover las asignaciones de las distintas partidas presupuestarias imposibilita, en muchos casos, la aplicacin de la informacin adquirida. Y todo ello, pese a movernos en un marco en el que existe un fuerte inters por acceder a informacin acerca de la efectividad y seguridad de las tecnologas sanitarias (si bien en funcin de la labor desempeada por cada profesional tendr ms inters por aquellas relacionadas con su mbito de prctica y decisin clnica). Por el contrario, slo algunos grupos tienen inters en los temas relacionados con el coste de dichas tecnologas, mostrando, la mayora de los decisores, tanto
mdicos como gestores, una preocupacin casi exclusiva por el imperativo de ajustarse al presupuesto asignado. Parece claro que en el establecimiento de prioridades sanitarias el ACE ayuda, pero no es suficiente si no se incorporan consideraciones explcitas de equidad, o bien se explicita el proceso poltico de toma de decisiones en el proceso de realizacin de las polticas sanitarias13. Impacto del anlisis coste-efectividad en la toma de decisiones clnicas El ACE no es sino una alternativa dentro de las herramientas del anlisis de toma de decisiones. En el campo de la economa de la salud existen otras alternativas: minimizacin de costes, anlisis coste-beneficio (ACB) y anlisis coste utilidad (ACU). Sin embargo, el ACE es el anlisis preferido por los profesionales sanitarios. Al presentar sus beneficios en unidades clnicas habituales, facilita la interpretacin mdica de los resultados, al estar stos expresados en las mismas unidades que en los ensayos clnicos o en la prctica clnica diaria. Su mayor inconveniente es que slo permite la comparacin entre opciones similares que tengan unos efectos medidos en las mismas unidades, por lo cual operan en ocasiones como compartimentos estancos o bnkers; por ejemplo, una intervencin dirigida a reducir los valores de colesterol no es comparable con otra enfocada a disminuir la presin arterial. Se debe procurar que la medicin de la efectividad tenga consistencia comparable. Por su parte, el ACU pretende medir los efectos de una intervencin a travs de una unidad que integre cantidad y calidad de vida: los aos de vida ajustados por calidad (AVAC) y se puede considerar como un tipo especial de ACE, por lo que cuando se hace referencia al concepto de MCE se est incluyendo ambos tipo de anlisis. Su principal ventaja es la posibilidad de comparar diferentes tipos de intervencin o programas sanitarios y de integrar en stos consideraciones acerca de la calidad de vida de los pacientes. Su principal inconveniente es que, se trata de una herramienta an en desarrollo cuya metodologa conviene mejorar y unificar. Sin embargo, dados sus grandes atractivos, su aplicacin est creciendo enormemente. La finalidad de la MCE es maximizar el bienestar del conjunto de los pacientes en un contexto de recursos escasos. En contraste con la MBE, la preocupacin mxima de la MCE es el valor relativo para poblaciones de pacientes, mientras que la primera se preocupa del beneficio del individuo. Quizs convendra resaltar que el ACE (y el ACU) es una herramienta til pero no la herramienta que pueda resolver automticamente problemas inherentes en los procesos de toma de decisiones en la asignacin de recursos y sobre los tratamientos a aplicar. La MCE y la MBE son una ayuda en la medicin del impacto de los tratamientos sobre los resultados en salud, en trminos de cantidad y calidad de vida, siendo preciso el uso de ambas herramientas. La MCE tiene sus atractivos, lo cual no significa que est exenta de problemas. En el presente momento, hay una fuerte necesidad de investigaciones sobre los resultados de los tratamientos, ya que existe un gran desconocimiento acerca de las intervenciones, de sus efectos (debido a las escasas evidencias y/o a la baja calidad cientfico/tcnica de stas) y de sus probabilidades de xito (incertidumbre). Conocer la historia natural de la enfermedad, su pronstico junto a las problemas de la estandarizacin en la medida pre y postintervencin, es un aspecto clave. Otro importante problema es que no se est considerando todos los costes desde el punto de vista social y del paciente; sino slo los relacionados con el tratamiento. Por ejemplo, no se est
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contabilizando los costes indirectos (aquellos relacionados con prdidas de tiempo y/o productividad de los pacientes), y en el caso del ACE (no as en el ACU), tampoco la introduccin de indicadores de calidad de vida y satisfaccin del paciente. El proceso de anlisis de la MCE consta de las siguientes etapas:
1. El primer paso sera identificar y delimitar el problema. Se utilizar un ejemplo que ilustrar las distintas etapas. Se comenzar haciendo la siguiente pregunta: es el cribado, y la erradicacin de Helicobacter pylori, coste efectivo para varones menores de 45 aos? 2. Identificar y valorar las alternativas: hacer o no el cribado. Los requisitos que deben cumplir las alternativas disponibles son: han de ser ticas, representativas de la prctica clnica habitual, informar de forma completa sobre la historia natural de la enfermedad e identificar los tratamientos alternativos. Una vez que las alternativas son conocidas, los lmites y el alcance del problema son ms fciles de establecer. Se deben conocer inputs y outcomes. En el ejemplo, el input sera el coste del cribado y los costes de erradicacin a travs de la terapia farmacolgica, el coste del personal sanitario implicado, siendo el outcome la erradicacin del organismo causal. Despus se pasara a medir la calidad de vida y la satisfaccin del paciente a travs de escalas de utilidad. 3. Incorporacin del punto de vista del paciente. La intervencin del paciente en el proceso de las decisiones clnicas es fundamental en muchas de las enfermedades que van a acompaar a ste durante muchos aos. Adems, el impacto que las enfermedades provocan, no slo en el paciente, sino tambin en el medio familiar, no es en absoluto desdeable, por lo cual la opinin de stos ha de tenerse en cuenta. Estos puntos sern muy importantes en el futuro a raz de la creacin de grupos de consenso, con la intervencin de sociedades cientficas y grupos de autoayuda que sealen las metas principales hacia las que se deben orientar los esfuerzos. 4. Hacer explcito el tipo de anlisis a utilizar y el punto de vista desde el cual se adopta. Desde la perspectiva de la autoridad sanitaria (macrogestin), la principal preocupacin suele ser ceirse al presupuesto pblico y agradar en las demandas ciudadanas, mientras que el punto de vista social hace ms hincapi en la relacin entre costes y outcomes. 5. El siguiente paso es estructurar el problema. Para ello, se puede contar con los desarrollos matemticos de la teora de la decisin y de la teora de juegos, herramientas stas ampliamente aplicadas en otros mbitos cientficos. Una de ellas, la tcnica del rbol de decisin, comnmente utilizada, requiere obtener informacin a partir de ensayos clnicos, metaanlisis, grupos de expertos, paneles, grupos de consenso, historias clnicas, etc. Se debe incluir en el anlisis la nocin econmica de coste de oportunidad, as como los distintos tipos de coste (directos, indirectos e intangibles). La eleccin de incluir o no estos tipos de coste en el anlisis depende de la perspectiva tomada (la inclusin de costes indirectos no es pertinente desde un punto de vista clnico, pero s desde el punto de vista social).
La incorporacin de estos costes al rbol de decisin puede ser complicada. Por ejemplo, la estimacin del nmero de pacientes afectados de dispepsia y con H. pylori es ms o menos del 40%; por tanto, dicho tipo de paciente tiene una probabilidad de 0,4 de estar infectado por ese organismo. Sin embargo, la probabilidad de xito debe ser calculada multiplicando la tasa total de xitos por la probabilidad de
que el cribado realizado sobre el paciente dispptico d positivo al organismo causal. La inclusin de toda la informacin dentro del rbol ha de realizarse con un especial cuidado. Se recomienda en general la realizacin de un anlisis de sensibilidad. ste consiste en el clculo de los resultados para el valor central (o bsico) y para los valores extremos de un intervalo. Se dir que un modelo es robusto si las conclusiones a las que se llegaron con el modelo base no cambian para los valores extremos del intervalo, esto es, si las conclusiones son equivalentes antes y despus del anlisis de sensibilidad. Cuando el perodo de duracin del tratamiento, o de los resultados futuros que reportar ste, se considera superior a un ao, se introduce una tasa de descuento para actualizar los costes y los beneficios. ste es uno de los temas ms complicados en los anlisis de decisiones. Se puede decir que una tasa de descuento no es sino una tasa de impaciencia, esto es, en las valoraciones se suele conceder un mayor peso al presente que al futuro. Quizs un ejemplo econmico pueda aclarar la cuestin. Todas las personas (o casi), ante la opcin de que les den hoy un milln de pesetas o que se lo den maana, preferiran recibirlo hoy. Las razones son variadas: quizs desconfen de que maana la persona que les prometi hoy darles el milln pueda cumplir su promesa, o quizs maana haya subido la inflacin y se haya desvalorizado ese milln, o quizs prefieren comprarse hoy un coche y disfrutarlo ya, o existe la posibilidad de que una maceta les caiga sobre la cabeza, con lo cual puede que no disfruten de ese milln, o quizs... Se espera haber convencido a aquellos que contestaron preferir recibir el milln maana. Pero el razonamiento se puede realizar desde la ptica del coste: prefiere pagar un milln ahora o dentro de un ao? De nuevo (casi) todos elegiran diferir en un ao el pago. Pues bien, la tasa de descuento no hace sino cuantificar esa preferencia por la cual se desea diferir costes y adelantar beneficios. Parece claro que esa tasa se debe aplicar a los costes (incluso se ha recomendado su fijacin en un 6%). En lo que no hay acuerdo es en si deberan descontarse, dado su carcter especial, los beneficios en la salud de los pacientes, siendo ste uno de los temas ms controvertidos en las disputas metodolgicas dentro de la evaluacin de las intervenciones sanitarias. Por ltimo, antes de finalizar el anlisis, se debe considerar si se har o no un anlisis incremental (expresa el ratio coste/efectividad de las alternativas y se define como los costes y los efectos sobre la salud adicionales que pueden obtenerse cuando se comparan con la opcin alternativa). Se debe tener en cuenta a la hora de la elaboracin y presentacin de los resultados que lo relevante de todo el proceso anterior es, por una parte, realizar el anlisis de la mejor manera posible para poder estar seguros de los resultados, y por otra, conseguir que el informe que se presente sea de utilidad al pblico al que va dirigido. Hay que tener presente que ese pblico no tiene por qu poseer el nivel de especializacin y conocimiento alcanzado por los investigadores, de ah que el ajuste del lenguaje en funcin de a quin vaya dirigido el informe, unido a la claridad expositiva, cobran una importancia decisiva. A veces, se considera que en la evaluacin econmica el investigador posee una mayor discrecionalidad y mayores oportunidades a la hora de introducir sesgos. En la investigacin clnica tambin existe la discrecionalidad en las decisiones sobre qu medidas de outcomes se toman; por ejemplo, dependiendo de si se elige unas u otras, un tratamiento puede ser ms efectivo o ms seguro que otro. Otro tema es que muchas veces no se distinga entre los ACE basados en modelos tericos complejos y aquellos basados en
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informacin econmica y clnica proveniente de ensayos clnicos controlados14. Por ltimo el hecho de que el investigador reciba dinero de una firma cuya actividad no est orientada al lucro no significa que necesariamente disponga de mayor libertad que si el financiador es una compaa privada. Lo importante de estos casos es la claridad expositiva de las clusulas de los contratos de investigacin con definicin precisa de derechos y deberes de financiadores e investigadores. Los mdicos demandan ms informacin sobre costes y efectividad debido a la mayor calidad cientfica y compresin de los estudios de MCE publicados. La MCE ha llegado para permanecer entre ellos. Las polticas de control del gasto sanitario son ya una realidad, por lo que existe una necesidad apremiante en la racionalizacin de los recursos, en la bsqueda de tecnologas con un buen ratio coste/efectividad y en la mejora de la calidad de vida de los ciudadanos. Sin embargo, en ocasiones, cuando stos pasan a ser pacientes, a veces no pueden decidir sobre el tipo de tratamiento que van a recibir, bien por estar atrapados o sin alternativa. En cuanto al desarrollo futuro de la MCE, existe en estos momentos un desafo en el sentido de conseguir buenos indicadores de medicin de resultados, incorporando outcomes multidimensionales que incorporen, junto al coste, aspectos clnicos del proceso asistencial y de la satisfaccin del paciente. Los problemas asociados a la complejidad y a la dificultad en la utilizacin de estos modelos (cadenas de Markov, modelos de simulacin de Monte Carlo, etc.) provoca una cierta desconfianza. A ello hay que unir que, en el contexto clnico, la asignacin de recursos imperante se gua por principios utilitaristas, dentro de un entorno tecnocrtico. Esto implica una relevancia de los valores de los profesionales sanitarios frente a otros agentes, si bien en los ltimos tiempos la opinin de pacientes y gestores ha ido cobrando un mayor peso. Pese a esto, la prctica clnica no ha cambiado hasta el momento en Europa (no as en los EE.UU.), debido a cmo se toman las decisiones mdicas. La MCE est todava en un proceso incipiente y es vista con ciertas reticencias, adems de correr el riesgo de convertirse en un arma en manos de polticos y gestores para reducir la libertad clnica de los profesionales sanitarios. Sin duda, sta es una desventaja importante para la aceptacin y la credibilidad de este tipo de anlisis por parte de los clnicos, siendo una propuesta la bsqueda de puentes entre la MCE y la MBE. El primer intento explcito y organizado en el mbito comunitario de establecer prioridades en la asistencia sanitaria, a travs de los criterios de coste-efectividad, se puede encontrar en el ao 1989, en el plan de salud del estado de Oregn, en los EE.UU.15. Dicho plan pretenda conseguir que con el presupuesto del Medicaid se atendiese al mayor nmero posible de ciudadanos pobres; todo ello, sin un aumento del presupuesto. Lgicamente, la nica manera de aumentar la cobertura de la poblacin era reducir el nmero de prestaciones. Para decidir qu prestaciones deban incluirse se realiz una lista de prioridades basadas en la relacin coste/efectividad de cada una de las intervenciones, de manera que se financiaran los proyectos con mejores ratios coste/efectividad, hasta el agotamiento del presupuesto. Sin embargo, los resultados despertaron una gran polmica que hizo que se descartara utilizar nicamente el criterio coste/efectividad (p. ej., se priorizaba el empaste de muelas frente a las operaciones de apendicitis o de embarazos ectpicos, en los que sin ciruga la vida del paciente corre un serio peligro) y se buscara un nuevo procedimiento en el
que se distribuyeron los tratamientos en tres subapartados (servicios esenciales, servicios muy importantes y servicios de valor slo para algunos ciudadanos). En segundo lugar, se intent la inclusin de las opiniones y preferencias de los ciudadanos de Oregn a travs de sucesivas reuniones, lo que hizo que se elaborara una segunda lista en la que los distintos procedimientos se ordenaban segn su valoracin social, si bien dicha lista fue muy criticada, puesto que discriminaba ciertas minoras de pacientes. Por ejemplo, una premisa parta del supuesto de que la vida de una persona con discapacidad era menor que la de una sin ella, lo que no slo era ticamente discutible sino que adems chocaba a todas luces con la legalidad vigente. Finalmente, tras una larga serie de revisiones y modificaciones sucesivas, el programa entr en funcionamiento en 1994, prevaleciendo los puntos de vista de tcnicos y polticos sobre la opinin popular. En cuanto a los problemas de establecer una lista de prioridades a partir de criterios de coste/efectividad, se observaron dos posturas. La primera, defendida por la comisin encargada de elaborar la lista, opinaba que los problemas venan derivados de dificultades tcnicas (insuficiente definicin de los diagnsticos y/o tratamientos; errores en la estimacin de la duracin de determinados beneficios; posibles incorrecciones en algunos datos sobre costes). La segunda se centr en las insuficiencias del anlisis coste/efectividad a la hora de priorizar una lista de tratamientos, ya que esta herramienta puede entrar en conflicto con ideas de justicia distributiva y de equidad. Lo cierto es que se ha perdido la oportunidad de conocer cmo funciona el ACE en el mundo real. Otro intento de limitacin explcita de recursos fue el holands del ao 19903,16. El contexto es bien diferente al de los EE.UU. Holanda es un pas en el que la poltica sanitaria persigue que todos los ciudadanos tengan acceso a la asistencia sanitaria. Con la creacin del llamado Comit Dunning se pretenda contestar a tres preguntas: por qu se deben delimitar las prestaciones?, qu tipo de seleccin se debe hacer?, y cmo se debera llevar a cabo esta delimitacin? Las recomendaciones que realiz la comisin partieron del anclaje bsico de que todo aquel que necesite asistencia sanitaria debe poder obtenerla, puesto que sta es un bien de la comunidad; sin embargo, el acceso no debe depender de la demanda, sino de las necesidades. Asimismo, la comisin decidi que el concepto de salud (como la capacidad de funcionar con normalidad) deba ser considerado desde diferentes puntos de vista: enfoque individual, mdico-profesional y comunitario. Con las consideraciones anteriores, la comisin elabor unas recomendaciones al problema de la distribucin de recursos sanitarios y su priorizacin. Se pueden resumir en los siguientes puntos:
1. La eleccin en la asistencia sanitaria es inevitable y necesaria. El enfoque elegido debe ser el orientado a la comunidad, en el que los derechos individuales y la autonoma profesional estn limitados en inters de la igualdad y la solidaridad en la asistencia sanitaria. 2. Se reconoce que los tres enfoques (individual, mdicoprofesional y orientado a la comunidad), si bien no son excluyentes, s pueden entrar en conflicto. Por ello, se debe jerarquizar la importancia de cada uno a la hora de la toma de decisiones. Los criterios de seleccin para la delimitacin de un paquete bsico asistencial se fij en cuatro puntos: a) la asistencia debe ser necesaria desde el punto de vista de la comunidad; b) la asistencia debe ser efectiva; c) la asistencia ha de ser eficiente, y d) la asistencia no puede ser dejada a la responsabilidad individual.
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3. Se advierte al Gobierno de la necesidad de adoptar medidas explcitas que protejan a ciertos grupos que no pueden cuidar de s mismos como los ancianos, los disminuidos fsicos y mentales y los pacientes psiquitricos, frente a los posibles perjuicios de la competencia regulada. 4. Se aconseja al Gobierno la promocin de la investigacin sobre los costes y los beneficios de la asistencia sanitaria, especialmente de los tipos de asistencia en la que los costes son altos y los beneficios pueden ser bajos o inciertos. 5. Se recomienda que la introduccin de nuevas tecnologas est sujeta a los mismos requisitos de efectividad y seguridad que los medicamentos. 6. Las listas de espera deben basarse en criterios mdicos, hacerse pblicas y establecerse en ellas un plazo crtico de espera. 7. Es necesario que el Gobierno estimule un amplio debate pblico sobre las opiniones de la asistencia sanitaria. Como puede observarse, hay diferencias de peso entre las conclusiones de este Comit y el de Oregn. En el caso holands, sin dejar de reconocer la importancia de ahondar en el conocimiento de la relacin coste/efectividad de los distintos tratamientos, lo que se pretende es la bsqueda de vas de complementariedad entre los criterios de eficiencia y los de equidad, asumiendo que la asistencia sanitaria debe ser distribuida equitativamente en funcin de la necesidad, (bien siguiendo el criterio rawlsiano de fijar nuestra atencin en los ms favorecidos, bien proporcionando a toda la poblacin un paquete sanitario que les permita desarrollar unas capacidades bsicas [Sen], bien por cualquier otro criterio que decida la comunidad), aunque ello suponga tener que asumir una cierta ineficiencia. Merece la pena citar la nocin de necesidad defendida por Williams17, que trata de reconciliar la aproximacin epidemiolgica con el enfoque del anlisis econmico18. Esta nocin descansa en los siguientes juicios de valor:
Slo es necesario aquello que es efectivo. La necesidad incorpora algn compromiso relativo a los valores de los sujetos concernidos (sociedad, usuarios, expertos, polticos, proveedores, etc.). La priorizacin implcita asociada a la necesidad refleja implcita o explcitamente la anterior valoracin y los costes de oportunidad de la ordenacin de prioridades. La necesidad sin priorizacin no tiene valor operativo ni como demanda ni como objetivo de poltica sanitaria. No existen formulaciones neutrales de la necesidad ni de los planes de salud. Impacto de la medicina basada en la evidencia sobre las decisiones clnicas Posiblemente la MBE tiene consecuencias que superan las decisiones sobre tratamientos mdicos. Su impacto se extiende a la gestin, a la poltica, a la filosofa y a la tica, y una de sus dificultades es la compleja medicin de los resultados de intervenciones en grupos numerosos de pacientes. El objetivo de la MBE es eliminar el uso de decisiones mdicas inefectivas o peligrosas. Es claramente un producto del actual desarrollo de las tecnologas de la informacin y de las comunicaciones, traducido en la proliferacin de bases de datos electrnicas y en su mayor accesibilidad a travs de Internet. La MBE puede servir para racionalizar la toma de decisiones clnicas, sealando aquellas con eficacia demostrada a partir de ensayos clnicos contrastados y metaanlisis consistentemente elaborados. Es preciso recordar que fue Louis, en 1834, quien elabor el mtodo numrico para la valoracin de tratamientos.
Alert de la necesidad de obtener observaciones exactas de los tratamientos, definiciones de la enfermedad, el conocimiento de su pronstico y el registro de las desviaciones de los tratamientos intentados. En Pars, en la primera mitad del siglo XIX, la realizacin de sangras era una prctica teraputica habitual para multitud de tecnologas. Louis aplic su mtodo para valorar la eficacia de la sangra en 78 casos de neumona, 33 de erisipela y 23 de faringitis. Compar los resultados obtenidos con pacientes que tenan la misma enfermedad y que no haban sido sometidos a terapia, y no encontr diferencia alguna. A raz de ello, cre en 1834 un movimiento llamado Medicine dobservation y contribuy a la erradicacin de terapias intiles como la sangra, teniendo gran resonancia sus hallazgos tanto en Francia como en Inglaterra y en los EE.UU.19. Otro buen ejemplo es el caso de Lister. A travs de la observacin y registro de la prctica clnica en dos de las salas de partos del hospital viens (en una asistan estudiantes y en la otra no) en el que trabajaba, desarroll, tras no pocos problemas en la aceptacin de sus hallazgos, una tcnica antisptica muy efectiva: que los estudiantes de medicina se lavaran las manos con agua y jabn antes de asistir a las parturientas, con lo que la tasa de mortalidad en el puerperio, que era muy alta en dicha sala, descendi ostensiblemente. Siguiendo con la historia, hasta la mitad del presente siglo no se desarrollaron los ensayos clnicos. El mtodo de doble ciego se introdujo por primera vez en 1917 y la aleatorizacin, es decir, la asignacin aleatoria de los pacientes bien a un grupo de estudio, bien a un grupo de control, no se produjo hasta 1948. Realmente, este desarrollo fue consecuencia de las exigencias o requisitos de demostrar la eficacia y seguridad, para el registro de medicamentos en la mayora de los pases desarrollados, a raz del desastre de la talidomida en 1961. Al comienzo de la presente dcada, un grupo de investigadores de la Universidad de McMaster en Canad generaron un nuevo paradigma en la toma de decisiones mdicas, con el objetivo de que la informacin de los resultados de la investigacin clnica se incorporara en el proceso de toma de decisiones. Consideraron que el estudio de la fisiopatologa no era una base suficiente para el conocimiento de la enfermedad y comprobaron que gran parte de la informacin clnica de calidad puede provenir de revisiones sistemticas de la bibliografa. Tambin se propugn la importancia de la experiencia clnica y la necesidad de tomar en consideracin las preferencias del paciente. Todo ello en aras de la generacin de pruebas suficientes que incidan en que el mdico preste una asistencia ptima a sus pacientes. Se hace hincapi en el mdico habitual, desplazndose la importancia concedida tradicionalmente a los expertos. Sin embargo, todava existe un cierto vaco entre los resultados de los ensayos clnicos y la prctica clnica. Un buen ejemplo ha sido la introduccin de tromblisis en el tratamiento del infarto de miocardio, en el que a pesar de que ensayos clnicos realizados en la dcada de los setenta haban demostrado su eficacia, su uso generalizado no se ha producido sino recientemente, con la consiguiente prdida de vidas humanas en este intervalo, lo que poda haber sido perfectamente evitable mediante una mejor y mayor difusin de dicha tcnica, puesto que la evidencia acerca de sus buenos resultados era ya lo suficientemente slida desde hace dos dcadas20. Es por todos conocido que en el ejercicio de la medicina se toman constantemente decisiones diagnsticas y teraputicas que se suponen sustentadas en la evidencia cientfica, dentro de un contexto de incertidumbre. El mdico tiene que optar por las decisiones con mayores probabilidades de
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xito, incluyendo en este juicio la valoracin del riesgo y de la incertidumbre. En su actuacin, debe anteponer el principio de no maleficencia al de beneficencia. Esto supone que estar informado es un imperativo moral, y debe estarlo tambin de las innovaciones tecnolgicas y tener la capacidad de discernir las ineficaces de las apropiadas. El hecho de que la toma de decisiones ante un enfermo tienda a ser protocolizable (guas de prctica clnica), por razones mltiples que suelen ser consecuencia de las polticas de contencin de costes, de las propuestas dirigidas a disminuir la variacin de la prctica clnica o de la propia defensa del mdico ante eventuales demandas por responsabilidad civil o penal, provoca la inquietud de que una trivializacin de la MBE lleve asociada una posible prdida de libertad clnica. Sin embargo, la prctica de la MBE tambin conlleva que los valores de los profesionales sanitarios hayan ganado peso en la asignacin de recursos. La propia filosofa de este enfoque ha logrado que esto no vaya en detrimento de la capacidad de eleccin e influencia del paciente. Una vez hecho este parntesis, se abordarn los aspectos prcticos de cmo introducir la MBE en los escenarios clnicos. Para ello, se seguir un proceso en estadios o etapas como se hizo antes con la MCE:
1. Formular la pregunta. Debe ser especfica, considerar al tipo de paciente, la edad, naturaleza de la intervencin mdica y el outcome deseado. Por ejemplo, diabticos sin complicaciones entre 20 y 40 aos a los que se les realiza un fondo de ojo cada 6 meses con la finalidad de prevenir la ceguera. La pregunta a plantear sera: cul es la probabilidad de desarrollar ceguera en diabticos sin complicaciones entre 20 y 40 aos? O bien, de manera ms completa, cul es la reduccin en el nmero de cegueras como resultado de la diabetes, si los diabticos sin complicaciones entre 20 y 40 aos son sometidos a un fondo de ojo cada 6 meses? En este primer paso, la pregunta que ha de ser contestada depende de la habilidad diagnstica y teraputica de los mdicos. En ocasiones esta pregunta es tan concreta y parcial que se corre el riesgo de falsificacin y autoverificacin (tautologa). Es decir, prejuicios, creencias, comportamientos previos, tradicin, conocimientos limitados y falta de habilidades sobre la pregunta en cuestin pueden dificultar, en el proceso de la decisin clnica, la incorporacin de los mejores resultados provenientes de la investigacin clnica reciente y el legtimo derecho del paciente de que su opinin sea tenida en cuenta. 2. Buscar la mejor evidencia cientfica existente a travs de las herramientas que se encuentran al alcance como, por ejemplo, bases de datos de revisiones sistemticas como la Cochrane, bases de datos electrnicas como MEDLINE, HealthStar, productos destilados de informacin revisada y graduada en su calidad evidenciada como el American Collage of Phisicians Journal Club, el Evidence Based Medicine del British Medical Journal, los informes Effective Health Care Bulletins del NHS Centre for Reviews and Disseminations de la Universidad de York, y en Espaa, la revista Gestin Clnica y Sanitaria, editada por la Fundacin Investigacin de Servicios Sanitarios, la Fundacin Gaspar Casal y el Centro de Investigacin de Economa de la Salud de la Universidad Pompeu i Fabra. 3. A continuacin se deber valorar crticamente la evidencia recogida. Aspecto ste complicado, pues requiere de conocimientos sobre metodologa de la investigacin clnica. Hay que asegurar que los resultados sean vlidos, saber determinar el tamao del efecto del tratamiento y, por tanto, calcular la reduccin de los riesgos relativos, con sus inter-
valos de confianza correspondientes, valorar si los resultados son aplicables a los pacientes objeto de la pregunta de investigacin, conocer si han sido considerados todos outcomes o al menos los ms importantes, tanto en trminos de resultados intermedios como finales, y, finalmente, la pregunta crucial es si los beneficios superan a los costes. En este ltimo punto, es crucial un elemento de evaluacin muy til que es el nmero de casos necesarios a tratar (NNT). Como ejemplo se considera el uso de los bloqueadores beta. Estos frmacos reducen el riesgo de infarto de miocardio en hipertensos un 25% y la probabilidad de que un hipertenso en un perodo fijado sufra un infarto es del 0,0025, por lo que se precisara tratar a 400 pacientes para evitar un infarto de miocardio. La otra cara de la moneda sera el nmero de casos necesarios tratados para que se produzca un dao (NNH). Para el anterior ejemplo, el porcentaje de casos adversos derivados del uso de los bloqueadores beta es del 10%, por tanto, uno de cada 10 se quejar de fatiga. Lo cual, aplicado a los 400 pacientes que se necesita tratar para prevenir el infarto, significa que 40 sufrirn fatiga. Lo anterior constituye una valoracin del riesgo y del beneficio de esta terapia. Si se consideran los costes asociados a los NNT y NNH se tendr una valoracin costeefectiva. Si el coste de tratar a estos 400 pacientes equivale al coste de una prtesis de cadera, el beneficio para quien ha sido sometido a la prtesis de cadera y para el que ha sido beneficiado por el tratamiento del bloqueador beta se hace comparable, sirviendo este ejemplo para ver la complementariedad entre los enfoques MBE y MCE. 4. Actuar de acuerdo con la evidencia. ste es el punto ms difcil del uso prctico de la MBE para el mdico. La mayora de los estudios realizados sugieren que los mdicos desarrollan su actividad con ideas preconcebidas y que el efecto del cambio en la prctica mdica a consecuencia de la aparicin de la MBE est an por dilucidar. Desarrollar habilidades precisas para llevar a cabo la MBE, dar el soporte que requiere la MBE tanto en recursos humanos como tcnicos y la implantacin de grupos de discusin orientados a la resolucin de problemas clnicos son algunos de los elementos que permitiran avanzar en la puesta en prctica de este nuevo paradigma. El aspecto clave en el xito de implantacin y desarrollo de la MBE es el propiciar cambios de comportamiento en relacin a la evidencia disponible. Para lograrlo, la formacin mdica en este nuevo paradigma basado en el positivismo y en la aplicacin de las pruebas clnicas es fundamental, si bien lleva al siguiente dilema tico: es ms importante el beneficio individual de cada persona o el beneficio social global derivado de la asistencia sanitaria? Esto tendr consecuencias sustantivas en la gestin clnica y sanitaria. Qu importa: costes o resultados? La respuesta a esta pregunta es que ambos son importantes. Es un deber moral hacer uso de los recursos de la manera ms eficiente posible, eliminando todas aquellas prcticas mdicas inefectivas e inapropiadas. Es ms, aquellas tecnologas de baja efectividad y elevado coste deberan ser excluidas del reembolso pblico21, por razones de coste de oportunidad. Uno de los principales problemas en los que ms se debe incidir es en la falta de conocimiento sobre la efectividad de los servicios sanitarios. En la prctica clnica habitual, las buenas decisiones provienen del manejo de informacin de calidad de diversa procedencia: presupuestos generales, relaciones coste-efectividad incrementales y medios, usos al-
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ternativos del presupuesto, prevalencia de diferentes enfermedades y otra serie de factores. Para mejorar esta situacin, la MBE y la MCE resultan de suma utilidad. Sin embargo, la aplicacin de una u otra no tiene por qu traducirse en una reduccin automtica del gasto sanitario, puesto que una mejora significativa en los beneficios de los pacientes suele ir acompaada de un mayor uso de recursos, tanto diagnsticos como teraputicos. Por lo tanto, al hacer una eleccin entre MCE y MBE, la perspectiva del decisor es crucial. Para financiadores, la relacin coste-beneficio en salud ser prioritaria, mientras que para los mdicos, los argumentos de la MBE sern los primeros. La MBE no es en sentido estricto un instrumento de gestin, puesto que son los propios clnicos los que identifican y aplican las intervenciones ms eficaces para mejorar la calidad de vida de los pacientes. La MBE no se restringe a los ensayos aleatorizados y a los metaanlisis, tambin sirve para identificar las mejores prcticas a partir de revisiones sistemticas cuando existen, o a partir de estudios primarios. La MBE conlleva cambios en los comportamientos de la prctica clnica, incluso hasta de paradigmas de pensamiento y lenguaje, y en las estrategias de afrontamiento a los problemas clnicos, por lo que conviene no perder de vista lo siguiente: no todo lo que cuenta puede ser contado, y no todo lo puede ser contado cuenta. La medicina tiene algo de arte y de oficio que no debe perderse y que la hace ms humana, siempre y cuando se consiga la colaboracin inteligente y el apoyo a las decisiones clnicas por parte del paciente. La MBE no est suficientemente implantada y su eficacia no ha sido todava demostrada. Requiere de recursos adicionales en tecnologas de la informacin y tiempo, de mdicos con conocimientos de epidemiologa y habilidades de bsqueda, seleccin y anlisis de la bibliografa. Un uso ms extenso puede venir de la mano del papel que juegan las guas de prctica clnica (GPC) en la implantacin de la MBE. El xito en el uso de estas guas pivota sobre tres aspectos: rigor en su proceso de desarrollo; calidad de la presentacin y fcil uso, y atencin especial en las vas de penetracin en el escenario clnico. La industria farmacutica y, muy en especial, las compaas globales no se han mostrado indiferentes a la MBE y al desarrollo de las GPC y estn contribuyendo notoriamente a su difusin. Es por todos conocido que la autorizacin sanitaria y el reembolso con fondos pblicos de los nuevos principios activos requieren de ensayos clnicos controlados con muestras muy grandes que demuestren su eficacia, al menos en resultados intermedios. Estos estudios slo pueden ser llevados a cabo por compaas de gran tamao. A modo de conclusin, la clave est en buscar los puntos de unin entre estas dos perspectivas, la social y la individual, y lograr que los beneficios sean para los pacientes que reciben los tratamientos a la vez que para la sociedad en su conjunto. Se puede decir que la MBE refuerza, en la prctica clnica, el concepto de calidad total, cuyo objetivo es alcanzar la excelencia profesional. Si se quiere que la MCE y al MBE se asienten sin traumas en la cultura mdica, se debe incidir sobre tres cuestiones. La primera es proporcionar a los futuros mdicos una formacin de pregrado en la que se haga nfasis especfico en economa, gestin, tica y se adquieran ms conocimientos de epidemiologa clnica. La segunda consistira en mejorar los sistemas de informa informacin que miden costes y beneficios en salud. La ter-
cera versara sobre cmo introducir incentivos que mejoraran la investigacin aplicada y que condujeran a una mejora continua de la efectividad en la prctica clnica, disponiendo de los recursos y medios adecuados para que ello fuera posible. Basar las decisiones de asistencia sanitaria en la mejor evidencia posible es el objetivo; su resultado depender no tan slo del esfuerzo individual sino tambin de la capacidad y del grado de colaboracin que adopten todos los agentes implicados. Agradecimiento A Vicente Ortn y Jordi Gol por sus acertados comentarios y su infatigable colaboracin en la mejora del presente artculo.
REFERENCIAS BIBLIOGRFICAS 1. Earl-Slater A. Dictionary of health economics. Oxon (Reino Unido). Radcliffe Medical Press, 1999. 2. Sackett DL, Richrason WS, Rosenberg W, Haynes RB. Medicina basada en la evidencia: cmo ejercer y ensear la MBE. Madrid: Churchill Livingstone, 1997. 3. Couceiro A. El problema tico en la asignacin de recursos humanos. En: Javier Gafo, editor. El derecho a la asistencia sanitaria y la distribucin de recursos. Madrid: Universidad Pontificia Comillas, 1999. 4. Oliva J. La valoracin de costes indirectos en la evaluacin sanitaria. Med Clin (Barc). (En prensa). 5. Repullo JR. Compra de servicios y contratos: balance del experimento del mercado interno britnico. Revista de Administracin Sanitaria 1998; 11: 413-437. 6. Naredo JM. La economa en evolucin (2.a ed.). Madrid: Siglo XXI Editores, 1996. 7. Ekelund RB, Herbert RF. Historia de la teora econmica y de su mtodo. Madrid: McGraw-Hill, 1991. 8. Sen A. On ethics and economics. Oxford: Blackwell, 1987. 9. Gracia D. Consideraciones ticas de la gestin sanitaria. En: Del Llano J, Ortn V, Martn JM, Milln J, Gen J, editores. Gestin sanitaria, innovaciones y desafos. Barcelona: Masson, 1998. 10. Jensen UJ, Mooney G, editores. Changing values in medical an health care decision making. Londres: John Wiley & Sons, 1990. 11. Ortn V. Conocimientos para gestionar? Gest Clin San 1999; 1: 5-6. 12. Antoanzas E, Rovira J, Del Llano J, Jurez C, Figueras M. Se emplea el criterio de la eficiencia en la gestin clnica? El Mdico 1999; 26: 2633. 13. Ubel PA, DeKay ML, Baron J, Asch DA. Cost-effectiveness analysis in a setting of budget constraints- is it equitable? N Engl J Med 1996; 334:1174-1177. 14. Steinberg, EP. Cost-efectiveness analysis. N Engl J Med 1995; 332: 123125. 15. Benach J, Alonso J. El plan de salud de Oregn para el acceso a los servicios sanitarios: contexto, elaboracin y caractersticas. Gac Sanit 1995;9: 117-125. 16. Escuela Nacional de Sanidad. Prioridades en la asistencia sanitaria. Informe para el gobierno de Holanda (Informe Dunning). Madrid: S.G. Editores, Escuela Nacional de Sanidad, 1994. 17. Williams A. Need as a demand concept. En: Culyer AJ, editor. Economic policies and social goals. Oxford: Martin Robertson, 1974. 18. Artells JJ. Planes de Salud desde la perspectiva de la necesidad como categora de asignacin de recursos en Poltica Social. En: Evaluacin del impacto de las intervenciones sanitarias: Outcomes. Tercera Reunin Cientfica de la Asociacin Espaola de Tecnologas Sanitarias. Madrid: AE-ETS, publicacin n.o 1, 1999. 19. Garca Alonso F, Un cambio de paradigma en la prctica mdica. En: Garca Alonso F, editor. Medicina basada en la evidencia. Madrid: MSD, 1998: 9-14. 20. Antman E, Lau J, Kupelnick B, Mosteller F, Chalmers T. A comparison of results of meta-analyses of randomized control trials and recomendations of clinical experts. Treatments for myocardials infarction. JAMA 1992; 268: 240-248. 21. Abel-Smith B, Figueres J, Holland W, McKee M, Mossialos E. Choices in Health Policy. The London School of Economics and Political Science and European Communities, 1995.
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REVISIN
Qu es una tecnologa sanitaria eficiente en Espaa?

J.A. Sacristna, J. Olivab,c, J. Del Llanoc, L. Prietoa y J.L. Pintod a Departamento de Investigacin Clnica, Lilly S.A. Madrid. b Fundacin Gaspar Casal. Madrid. c Universidad Carlos III. Madrid. d Universitat Pompeu Fabra. Barcelona.
Correspondencia: Jos Antonio Sacristn. Dpto. de Investigacin Clnica, Lilly S.A. Avda. de la Industria, 30. 28108 Alcobendas. Madrid. Correo electrnico: sacristan_jose@lilly.com Recibido: 12 de noviembre de 2001. Aceptado: 25 de enero de 2002.
(What is an efficient health technology in Spain?)
Resumen Introduccin: A pesar del creciente reconocimiento de la potencial utilidad de los estudios de coste-efectividad, en Espaa no existe ningn criterio que permita establecer si una determinada tecnologa sanitaria puede considerarse rentable o no. El objetivo de este trabajo es describir cules han sido los lmites y criterios utilizados en Espaa para recomendar la adopcin o el rechazo de intervenciones sanitarias en funcin de su coste-efectividad. Mtodo: Se realiz una revisin de las evaluaciones econmicas de intervenciones sanitarias publicadas en Espaa desde 1990 hasta 2001. Se seleccionaron las evaluaciones econmicas completas en las que el cociente coste-efectividad se haba expresado como coste por ao de vida ganado (AVG), como coste por ao de vida ajustado por calidad (AVAC) o como coste por vida salvada. Se analizaron las intervenciones sobre las que los autores establecieron algn tipo de recomendacin (de adopcin o rechazo), as como los criterios utilizados. Resultados: Veinte (20%) de las 100 evaluaciones econmicas completas publicadas cumplieron con los criterios sealados. En 16 de los estudios, los resultados se expresaron como coste por AVG, en 6 como coste por AVAC y en 1 como coste por vida salvada. Se evaluaron un total de 82 intervenciones sanitarias, en 44 de las cuales se realiz algn tipo de recomendacin. Los autores recomendaron la adopcin de todas las intervenciones sanitarias con un coste-efectividad inferior a 30.000 euros (5 millones de pesetas) por AVG. Por encima de esa cifra no se apreci ninguna tendencia. Conclusiones: Si bien los resultados deben ser interpretados con mucha precaucin, dadas las limitaciones del estudio, los lmites de coste-efectividad presentados en este trabajo podran constituir una primera referencia a lo que podra considerarse como una intervencin sanitaria eficiente en Espaa. Palabras clave: Eficiencia. Coste-efectividad. Evaluacin. Tecnologa sanitaria.
Abstract Introduction: Despite the growing recognition of the potential applications of cost-effectiveness assessments, a criterion to establish what is an efficient health technology does not exist in Spain. The objective of this work is to describe the limits and the criteria used in Spain to recommend the adoption of health interventions. Method: A review of the economic evaluations of health technologies published in Spain from 1990 to 2001 was conducted. Complete economic assessments in which the costeffectiveness ratio was expressed as cost per life-year gained (LYG), cost per quality-adjusted-life-year (QALY) or cost per saved live were selected. Those interventions in which the authors established recommendations (adoption or rejection) and the criteria used were analyzed. Results: Twenty (20%) of the 100 complete economic evaluations fulfilled the selection criteria. In16 studies, the results were expressed as cost per LYG, in 6 studies as cost per QALY and in 1 as cost per saved live. A total of 82 health interventions were assessed and some kind of recommendation was established in 44 of them. All technologies with a cost-effectiveness ratio lower than 30,000 euros (5 million pesetas) per LYG were recommended for adoption by the authors. Up to that limit there was no a clear tendency. Conclusions: Although the results must be interpreted with much precaution, given the limitations of the study, the limits of cost-effectiveness presented in this work could be a first reference to which would be an efficient health intervention in Spain. Key words: Efficiency. Cost-effectiveness. Evaluation. Health technology.
Gac Sanit 2002;16(4):334-43
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Sacristn JA, et al. Qu es una tecnologa sanitaria eficiente en Espaa?
Introduccin
l desarrollo de nuevas tecnologas sanitarias durante las ltimas dcadas ha contribuido a mejorar notablemente el nivel de salud de la poblacin, disminuyendo la mortalidad y mejorando la calidad de vida de los pacientes. Pero mejorar la salud de la poblacin tiene un coste y los decisores sanitarios se encuentran frente al difcil reto de reconciliar una demanda creciente de servicios sanitarios con unos recursos que son limitados1,2. Por ello, es necesario establecer prioridades, y uno de los criterios ms utilizados para este fin es el de eficiencia, entendiendo como tal el anlisis de la relacin entre los recursos consumidos (costes) y los resultados obtenidos, sean stos intermedios (recadas evitadas, tiempos de espera, etc.) o finales (p. ej., vidas salvadas o aos de vida ganados)3. Los anlisis coste-efectividad y, en general, las evaluaciones econmicas de tecnologas sanitarias son herramientas fundamentales en el establecimiento de prioridades, cuando se utiliza el criterio de eficiencia. Sin embargo, en Espaa esos estudios son escasos y sus resultados tienen un impacto muy limitado en la toma de decisiones sobre asignacin de recursos sanitarios4,5. Esto puede ser debido, entre otros factores, a una interpretacin errnea del concepto de eficiencia. A menudo se considera que una tecnologa sanitaria es ms eficiente que otra exclusivamente cuando ahorra dinero, es decir, cuando a igualdad de beneficios su coste es menor, olvidando que una intervencin tambin ser eficiente si el beneficio extra que produce compensa su coste adicional6. El problema surge cuando tratamos de definir cundo un beneficio extra compensa su coste adicional. En Estados Unidos, Canad y algunos pases europeos se considera que una intervencin sanitaria presenta una relacin coste-efectividad aceptable si el coste adicional de cada ao de vida ajustado por calidad (AVAC) ganado es inferior a 50.000 dlares e inaceptable cuando supera los 100.000 dlares por AVAC. Aunque dichos lmites se establecieron de una forma un tanto arbitraria, a partir de las recomendaciones de estudios de evaluacin econmica publicados7, se utilizan frecuentemente como referencia para decidir si una intervencin es o no eficiente. Por ejemplo, una reciente revisin de los estudios costeutilidad (que expresan los resultados como coste/ AVAC) publicados hasta 1997, en la que se evaluaron 228 artculos y 647 intervenciones, demostr que el 34% de los artculos seleccionados estableci explcitamente que sera aceptable un coste por AVAC inferior a 100.000 dlares (19,5 millones de pesetas), con un valor mediano de 50.000 dlares por AVAC8.
En Espaa, no existe un criterio similar que permita decidir sobre la aceptabilidad o no de una tecnologa sanitaria en funcin de su coste-efectividad. Aunque el nmero de evaluaciones econmicas de tecnologas sanitarias realizadas en Espaa est aumentando9, an son escasas las publicaciones en las que los autores discuten si su coste sera aceptable socialmente. El presente estudio pretende describir los resultados de los anlisis coste-efectividad realizados en Espaa, desde 1990 hasta 2001, las opiniones de los autores respecto a la conveniencia de adoptar o no las tecnologas evaluadas y cules han sido los criterios utilizados para establecer los lmites de la eficiencia de las alternativas comparadas.
Material y mtodos Se realiz una revisin de las evaluaciones econmicas de intervenciones sanitarias publicadas desde 1990 hasta 2001. Las bases de datos consultadas fueron: Medline (National Library of Medicine), Embase Drugs & Pharmacology (Elsevier), IME (ndice Mdico Espaol-CSIC) y BDLilly (base de datos de publicaciones en castellano elaborada por Laboratorios Lilly). La estrategia de bsqueda vari ligeramente en funcin del tipo de base de datos consultada. En primer lugar, en la estrategia de bsqueda en Medline y Embase-Drug & Pharmacology, se seleccionaron tres campos de bsqueda: descriptor, ttulo original y ttulo, seleccionando los siguientes trminos como descriptores: cost effectiveness/cost/cost benefit analysis/drug cost/economics/health economics/ medical economics/ costs and cost analysis/health care costs /economic value of life/ economics, medical/economics, pharmaceutical. Como palabras del ttulo: cost efficacy /cost effect$ /cost evalua$/cost utility/cost benefit/pharmacoecon$/econom$. Como palabras del ttulo original: coste$/costo$/econom$/farmacoeconom$/rentabil$ (nota: el trmino $ significa truncado). Por otra parte, en la estrategia de bsqueda en IME/BDLilly se seleccionaron en el campo del ttulo los siguientes trminos: coste-eficacia. O coste-efectividad. O econmico? O econmica? O coste-utilidad. O coste-beneficio. O farmacoeconoma. O farmacoeconmico? O costo-eficacia. O costoefectividad. O costo-beneficio. O costo-utilidad. O coste-eficiencia. O costo-eficiencia. O coste-rentabilidad. O costo-rentabilidad (nota: el trmino? significa truncado). Se excluyeron editoriales, cartas al editor, noticias, comunicaciones y ponencias presentadas a congresos. La bsqueda se limit a publicaciones en las que aparecieran los trminos Espaa o Spain o cualquiera de las comunidades autnomas o capitales de provincia
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espaolas. En caso de encontrar un artculo repetido en varias publicaciones se seleccion el de fecha de publicacin ms temprana. Se seleccionaron las evaluaciones econmicas completas, es decir, aquellas que evaluaban al menos dos tecnologas alternativas, midiendo tanto los costes como los efectos resultantes de su aplicacin. Posteriormente, se seleccionaron aquellos trabajos en los que el cociente coste-efectividad se expresaba como coste por ao de vida ganado (AVG), coste por AVAC o coste por vida salvada. De cada uno de los artculos seleccionados se recogi informacin sobre la tecnologa evaluada, el comparador utilizado, las caractersticas de los pacientes sobre los que se evaluaba la intervencin, el resultado del anlisis y la recomendacin de los autores sobre la adopcin de la tecnologa evaluada. Con el fin de simplificar los resultados, cuando en los estudios se evaluaba la eficiencia de una intervencin sobre distintos subgrupos de pacientes, se recogieron los valores mnimo y mximo del cociente coste-efectividad incremental, es decir, el resultado ms favorable y el menos favorable. No se recogi informacin sobre los resultados de los anlisis de sensibilidad. Puesto que los resultados de muchos de los estudios estaban expresados en dlares y con frecuencia los datos de costes se haban obtenido haca varios aos, todos los resultados se transformaron en pesetas (utilizando la tasa de cambio sealada en los artculos o, si no constaba, el cambio medio de la divisa en el ao de aceptacin o de publicacin del artculo) y los costes se actualizaron a valores del ao 2000, utilizando las cifras del IPC anual. No se realiz una evaluacin de la calidad de los artculos seleccionados. Se calcul el porcentaje de artculos que expresaban los resultados como coste por AVG, coste por AVAC o coste por vida salvada. En este ltimo caso, el resultado se transform en coste por AVG, a partir de los datos epidemiolgicos de pacientes con las mismas caractersticas. Se calcul el porcentaje de artculos en los que una de las opciones era dominante (mayor efectividad y menor coste) o dominada, el coste-efectividad incremental medio del total de intervenciones y de las intervenciones recomendadas y no recomendadas por los autores. Finalmente, se calcul el porcentaje de tecnologas recomendadas y no recomendadas en funcin del criterio coste-efectividad establecido. El anlisis de los datos fue descriptivo y los resultados se presentaron como porcentajes o como medidas de tendencia central y dispersin.
Resultados De las 100 evaluaciones econmicas completas de intervenciones sanitarias publicadas en los ltimos 11
aos, veinte de ellas (20%) cumplieron con los criterios sealados (anexo 1). En 16 de los estudios, los resultados se expresaron como coste por AVG, en 6 como coste por AVAC y en 1 como coste por vida salvada. Puesto que en una gran parte de los estudios se evaluaban varias alternativas, el nmero de intervenciones de la tabla del anexo 1 asciende a 82 (56 de ellas proceden de 6 estudios). Slo 2 (2,4%) de las intervenciones evaluadas fueron dominantes respecto a las alternativas con las que se compararon. En el otro extremo hubo una intervencin dominada, es decir, su eficacia fue mayor y el coste menor en comparacin con la otra opcin. En el resto de las comparaciones, una de las opciones fue ms eficaz y su coste tambin fue mayor. En el caso de intervenciones cuyo valor se expres como coste por AVG, el coste efectividad vari entre las 76.954 pesetas por AVG para el consejo sanitario antitabaco en atencin primaria frente a atencin ordinaria en varones entre 45 y 49 aos de edad y los casi 69 millones de pesetas por AVG para el tratamiento con 20 mg de colestipol de la hipercolesterolemia (> 300 mg/dl) tras tratamiento diettico en mujeres de 65 a 69 aos. Cuando se expres como coste por AVAC, el coste-efectividad oscil entre 8.290 pesetas/AVAC para la vacunacin frente a la hepatitis B en el subgrupo de pacientes con una incidencia de 0/0,5% y los 46 millones de pesetas/AVAC para la transfusin con plasma inactivado frente a virus de la hepatitis B, C y VIH frente a plasma estndar. El presente anlisis se centr en aquellas tecnologas en las que el resultado se haba expresado como coste por AVG, debido al escaso nmero de evaluaciones en los que los resultados aparecan expresados como coste por AVAC. El coste medio por AVG del total de intervenciones evaluadas (excluyendo las dominantes y dominadas) fue de 6.659.411 pesetas ( 11.973.760), con una mediana de 1.500.546 pesetas (cuartil 25, 802,698, y cuartil 75, 7.933.080 pesetas/AVG). Los autores establecieron recomendaciones sobre la aceptabilidad o no de la intervencin evaluada en 52 (63%) de las 82 intervenciones (en 17 de los 20 artculos) incluidas en el anexo 1. En la tabla 1 se detallan los resultados de las 44 intervenciones en las que los resultados se expresaron como coste por AVG y hubo algn tipo de recomendacin por los autores. El nmero de intervenciones recomendadas fue muy superior (91%) al de las no recomendadas (9%). El coste-efectividad medio de las intervenciones recomendadas fue de 1,4 millones de pesetas por AVG, en comparacin con los 11,9 millones por ao de vida ganado de las intervenciones no recomendadas. En la tabla 2 se observa el porcentaje de intervenciones recomendadas y no recomendadas al ir variando los criterios de aceptabilidad. Se consideraron eficien-
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Tabla 1. Coste-efectividad (en pesetas por ao de vida ganado) del total de intervenciones en las que hubo algn tipo de recomendacin
Total
Intervencin recomendada
Intervencin no recomendada 4 11.913.710 3.465.657 9.728.161 6.800.459 19.212.500 6.354.0
N 44 40 Media 2.358.993 1.403.521 DE 4.232.724 2.399.622 Mediana 910.225 867.241 Cuartil 25 381.972 370.793 Cuartil 75 1.565.766 1.323.090 Rango 76.954-21.844.600 76.954-14.650.000 21.844.600
Los resultados de esta tabla deben interpretarse con precaucin, ya que en varios estudios, los valores utilizados fueron los ms favorables y los menos favorables, obtenidos en distintos subgrupos de pacientes (ver Material y mtodos).
Tabla 2. Nmero y porcentaje de estudios en los que los autores recomiendan o no una de las tecnologas comparadas, en funcin de los distintos puntos de corte del cociente coste-efectividad
Lmite coste-efectividad
Recomendacin S n (%) No n (%) 0 (0) 0 (0) 0 (0) 2 1 (50) 0 0 (0) 1
1.000.000 pesetas por ao de vida ganado 1.000.000-2.000.000 pesetas por ao de vida ganado 2.000.000-5.000.000 pesetas por ao de vida ganado 5.000.000-10.000.000 pesetas por ao de vida ganado (100) 10.000.000-15.000.000 pesetas por ao de vida ganado 1 (50) 15.000.000-20.000.000 pesetas por ao de vida ganado 0 > 20.000.000 pesetas por ao de vida ganado
24 (100) 10 (100) 5 (100) 0 (0)
tes todas las opciones de los intervalos hasta 5.000.000 de pesetas/AVG. A partir de 5.000.000 de pesetas/AVG no se apreci una tendencia clara.
Discusin A pesar de la tendencia internacional respecto a la adopcin del criterio de eficiencia como elemento de priorizacin por parte de los decisores sanitarios10,11, los resultados de este estudio demuestran que en Espaa son muy pocas las evaluaciones econmicas completas en las que los autores establecen recomendaciones sobre la conveniencia o no de adoptar una determinada tecnologa sanitaria y no existe un criterio unnime a la hora de realizar tales recomendaciones, es decir, no existe un criterio sobre lo que es una intervencin sanitaria eficiente.
Como se observa en la tabla del anexo 1, en la mayora de las ocasiones, para obtener un determinado beneficio clnico, es preciso pagar un coste extra. Dicho coste vara entre las 77.000 pesetas y los 69 millones de pesetas por AVG, lo que es un rango sorprendentemente amplio para el relativo bajo nmero de intervenciones evaluadas. Desgraciadamente, se desconoce cul es el coste-efectividad de la mayora de las intervenciones sanitarias, y uno de los problemas para poder calcularlo es el bajo nmero de estudios clnicos y evaluaciones econmicas en las que los resultados se expresan utilizando variables finales (AVG o AVAC), que son las relevantes para que los decisores sanitarios puedan establecer comparaciones. Las listas de coste por AVAC y coste por AVG presentadas en este trabajo pueden ser una primera aproximacin, descriptiva, sobre el coste-efectividad de algunas intervenciones mdicas utilizadas en nuestro entorno y sobre los criterios utilizados para su adopcin. Los autores recomendaron todas las intervenciones con un coste inferior a los 5 millones de pesetas/AVG (tabla 2). A partir de esa cifra, el bajo nmero de estudios que incluan una recomendacin impide establecer un criterio preciso: el nico estudio con un costeefectividad superior a los 20 millones por AVG recomienda la no adopcin. Entre los 5 y los 20 millones por AVG nos encontraramos en una zona de incertidumbre. Aunque estos lmites sean similares a los utilizados en otros pases, debe tenerse en cuenta que en este trabajo los resultados se miden como coste por AVG, mientras que la mayora de los trabajos internacionales lo hacen como coste por AVAC, unidades que no son equiparables. En cualquier caso, los lmites sugeridos deben ser interpretados con suma precaucin. En primer lugar, se han obtenido a partir de un nmero limitado de trabajos. Hay muchas intervenciones no evaluadas, otras evaluadas pero cuyos resultados no se han publicado, otras publicadas pero en las que los resultados no se han expresado como variables finales y, por ltimo, las publicadas pero en las que los autores no han establecido recomendaciones. Adems, el nmero de intervenciones incluidas en la revisin ha sido arbitrario, ya que, como se ha sealado, en los artculos con comparaciones mltiples se seleccionaron los resultados que se consideraron ms representativos (resultados del anlisis principal ms valores mnimo y mximo en diferentes grupos de pacientes) con el fin de evitar una tabla excesivamente larga e innecesaria para el propsito de esta revisin. Por ltimo, y quizs lo ms importante, las propias recomendaciones establecidas en los diferentes artculos se basan en criterios muy diversos, como se detallar ms adelante. A pesar de todas estas limitaciones, la ventaja de tener una clasificacin como la expuesta en este artculo es que puede servir para que las partes habi-
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tualmente involucradas en los procesos de financiacin (financiador pblico, pacientes y empresas farmacuticas) cuenten con un mnimo marco de referencia. Este estudio pone de manifiesto que las tecnologas sanitarias no son eficientes o ineficientes en s mismas, sino en funcin de cmo se utilizan. En el anexo 1 puede apreciarse que una intervencin puede presentar una buena relacin coste-efectividad en un grupo de pacientes, con unos factores de riesgo determinados, y no en otro grupo. Por ejemplo, el tratamiento diettico de la hipercolesterolemia (artculo 6) pasa de ser eficiente a ser ineficiente (segn el criterio de los autores) en funcin de la edad y las cifras de colesterolemia. Evidentemente, cuando una intervencin se emplee en pacientes de ms riesgo, en los que puede obtenerse un mayor beneficio (ms AVG o ms AVAC), la relacin coste-efectividad ser ms favorable. Como ya se ha sealado, para establecer las recomendaciones se utilizaron varios criterios. Por ejemplo, Buti et al (anexo 1, referencia 12) consideraron que aquellas intervenciones sanitarias con un coste-efectividad menor de 25.000-28.000 euros (4.150.0004.648.000 pesetas) por ao de vida ganado deberan ser consideradas coste-efectivas, ya que estaran en el mismo rango de procedimientos indispensables para la supervivencia, tales como la hemodilisis en pacientes con insuficiencia renal o el pontaje aortocoronario (coste anual). Otros autores (anexo 1, referencia 17) utilizan como referencia el producto interior bruto. Segn ese criterio, intervenciones con un coste/AVAC por debajo de 750.000 pesetas (de 1990) seran aceptables. En algunos estudios se utilizan los lmites aceptados en otros pases (anexo 1, referencia 6), aunque esto no parece adecuado, ya que lo que cada pas puede pagar por conseguir una cierta ganancia en la salud es distinto segn su riqueza. Asimismo, dado que el valor del coste por AVAC est expresado en dlares, cambia de un da para otro ya que el tipo de cambio tambin vara, lo cual tampoco parece razonable. Otros autores establecen las recomendaciones sin utilizar ningn criterio explcito (p. ej., anexo 1, referencias 3, 10 y 14). En un trabajo no incluido en la seleccin por no cumplir los criterios, los autores, basndose en datos internacionales, estimaron el valor de una vida en torno a los 200 millones de pesetas, lo que equivaldra a unos 2,5 millones de pesetas por ao de vida12. Un reciente estudio lleg a la conclusin de que el valor monetario del AVAC vara sustancialmente dependiendo de la tcnica empleada en la obtencin de utilidades. Tras llegar a tres valores monetarios y rechazar uno de ellos (1.180.358 euros/AVAC) por ser inasumible por cualquier sistema sanitario, se propone un rango que va de los 6.985 a los 26.719 euros (1-4 millones de pesetas) por AVAC13. Por tanto, parece necesario mejorar la me-
todologa encaminada a valorar monetariamente los aos de vida y los AVAC. Pero en economa la valoracin monetaria de la salud no se circunscribe a tratamientos o polticas de carcter sanitario. Hay otras reas en las que tambin se ha propuesto una valoracin de los aos de vida, que pueden servir para situar en un contexto ms amplio los hallazgos de este trabajo. A partir de datos de compaas de seguros, basadas en las indemnizaciones, las bajas laborales y los costes hospitalarios y las cifras que aconsejaba el MOPTMA14, se ha estimado el coste social de una muerte en accidente de trfico en 25 millones de pesetas de 199215, una cifra que es entre cinco y diez veces inferior a las de pases como Finlandia, Suecia y Reino Unido. En otros estudios se propone la valoracin no de las vidas salvadas sino de los AVG o de los AVAC. Por ejemplo, el Ministerio de Sanidad Britnico propone una metodologa para el clculo monetario de un AVAC16, a partir de las estimaciones del valor de la vida humana que utiliza habitualmente el Ministerio de Transporte de la misma nacin, y que se cifra en 180 millones de pesetas de 1994. Dichas estimaciones se realizaron tomando como referencia un ciudadano representativo, de 40 aos de edad y una esperanza de vida de 76 aos, lo que supondra que el valor monetario de un AVAC sera de 5,8 millones de pesetas. En un estudio parecido17 los autores valoraron cada AVAC perdido en 6,7 millones de pesetas. Obviamente, esta metodologa requiere asumir supuestos muy estrictos, tales como que el valor monetario de un AVAC no depende de cmo se distribuye (10 AVAC para una persona tienen el mismo valor monetario que un AVAC para 10 personas), de la edad de quien lo recibe, de la gravedad del paciente y de otras consideraciones que pueden ser relevantes. Sin embargo, dado que la investigacin sobre el valor social de todos estos factores todava es muy incipiente, la metodologa antes expuesta puede ser, sin duda, un buen punto de partida. Cuando se habla de priorizacin, no debe olvidarse que la eficiencia no es el nico criterio que puede utilizarse para decidir sobre la adopcin de una tecnologa mdica o de financiar un determinado programa sanitario. Hay otras consideraciones que han de ser tenidas en cuenta. Por ejemplo, segn el criterio de equidad, sera preferible administrar una intervencin menos eficiente a toda la poblacin que una intervencin ms eficiente a la mitad de la poblacin18. Tambin pueden ser aceptables asumir ciertas diferencias en el coste por ao de vida ganado si, como en el caso de la hemodilisis, se trata de intervenciones que, de no proporcionarse, supondran la muerte de los pacientes. As, puede ser perfectamente racional estar dispuesto a adoptar una tecnologa con un coste por ao de vida ganado alto para los casos urgentes, y esto no implicara que fuese aceptable para otros casos. Igual-
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mente, la donacin autloga de sangre se ha estimado que slo produce un aumento de 2 h en la esperanza de vida. Sin embargo, la sociedad puede estar dispuesta a financiar esta intervencin porque valora el hecho de que una persona no se infecte con un virus contenido en la sangre de otra persona, simplemente porque los servicios mdicos no hayan sido diligentes en el anlisis de la sangre que tienen almacenada. Es algo similar al razonamiento que se utiliza para justificar unos estndares de seguridad mayores en el transporte pblico (autobuses, trenes...) que en el privado (automvil). Segn los grupos de poblacin general consultados, es ms grave que una persona muera en un accidente de tren que en uno de coche, porque en el de tren la persona muerta no ha tenido ninguna responsabilidad en el accidente, mientras que en los ac-
cidentes de automvil es frecuente que exista alguna. De la misma forma, se puede exigir gastos ms elevados en seguridad para evitar que una persona enferme de hepatitis o de sida por someterse a una intervencin de la que no puede prescindir19. Por ltimo, es necesario insistir en la conveniencia de realizar ms evaluaciones econmicas, si fuese posible, expresando los resultados como variables finales (AVG o AVAC) para facilitar las comparaciones. Resulta difcil establecer prioridades segn un criterio de eficiencia si sta no se evala de forma sistemtica en los diferentes componentes del sistema sanitario. Adems, hay que recordar que existen otros criterios, aparte del de eficiencia, que tambin deberan ser tenidos en cuenta por los gestores sanitarios en su toma de decisiones.
Bibliografa 1. Ortn Rubio V. Clnica y gestin. Med Clin (Barc) 1995;104: 298-300. 2. Del Llano J, Oliva J. Medicina coste-efectiva y medicina basada en la evidencia: su impacto en el proceso de decisiones clnicas. Med Clin (Barc) 2000;114(Supl 3):34-41. 3. Palmer S, Torgerson D. Definitions of efficiency. BMJ 1999; 318:1136. 4. Oliva J, Del Llano J, Antoanzas F, Jurez C, Rovira J, Figueras M, et al. Impacto de los estudios de evaluacin econmica en la toma de decisiones sanitarias en atencin primaria. Cuadernos de Gestin para el Profesional de AP, 2001;7. 5. Oliva J, Del Llano J, Antoanzas F, Jurez C, Rovira J, Figueras M. Impacto de los estudios de evaluacin econmica en la toma de decisiones sanitarias en el mbito hospitalario. Gestin Hospitalaria 2000;11:171-9. 6. Lee JT, Snchez LA. Interpretation of cost-effectiveness and soundness of economic evaluations in the pharmacy literature. Am J Hosp Pharm 1991;48:2622-7. 7. Laupacis A, Fenny D, Detsky A, Tugwell PX. How attractive does a new technology have to be to warrant adoption and utilization? Tentative guidelines for using clinical and economic evaluations. Can Med Assoc J 1992;146:473-81. 8. Chapman RH, Stone PW, Sandberg EA, Bell C, Newmann PJ. A comprehensive league table of cost-utility ratios and a sub-table of panel-worthy studies. Med Decis Making 2000; 20:451-67. Referencias de los artculos incluidos en la revisin 1. Comas A, Surez R, Lpez ML, Cueto A. Coste-efectividad del consejo sanitario antitabaco en atencin primaria de salud. Gac Sanit 1998;12:126-32. 2. Plans P, Casademont L, Tarn A, Vavas E. Estudio del costeefectividad de un programa de deteccin precoz del cncer de mama en Catalua. Rev Esp Salud Pblica 1996;70: 15-23. 3. Plans P, Garrido P, Salleras L. Coste-efectividad de la vacunacin neumoccica en Catalua. Rev Esp Salud Pblica 1995;69:409-17. 4. Antoanzas F, Anton F, Echevarra L. Coste efectividad del
9. Garca-Alts A. Twenty years of health care economic analysis in Spain: are we doing well? En: Avances en la gestin sanitaria. XX Jornadas de Economa de la Salud, 2000. 10. Ortn V, Rodrguez Artalejo F. De la efectividad clnica a la eficiencia social. Med Clin (Barc) 1990;95:385-8. 11. Evans DB. The changing healthcare environment. Socioeconomic evaluation of drug therapy. PharmacoEconomics 1992;1:5-7. 12. Jimnez FJ, Guallar-Castilln P , Rubio Terrs C, Guallar E. Costbenefit analysis of Haemophilus influenzae Tipe b vaccination in children in Spain. PharmacoEconomics 1999;15: 75-83. 13. Pinto JL, Rodrguez R. Cunto vale la pena gastarse para ganar un ao de vida ajustado por la calidad? Un estudio emprico. En: Puig J, Pinto JL, Dalmau E, editores. El valor monetario de la salud. Barcelona: Springer-Verlag Ibrica, 2001. 14. Recomendaciones para la evaluacin econmiva. Coste-beneficio de estudios y proyectos de carreteras. MOPTMA, Madrid, 1992. 15. Prez Tourio E. Infraestructuras y desarrollo regional: efectos econmicos de la Autopista del Atlntico. Madrid: Civitas, 1997. 16. Viscusi WK. The value of risk to life and health. J Econ Literature 1993;31:1912-46. 17. Davies NV, Teaslade P . The cost to the British economy of work accidents and work-related ill health. London: HMSO, 1994. 18. Ubel PA, DeKay ML, Baron J, Asch DA. Cost-effectiveness analysis in a setting of budget constraints. Is it equitable? N Engl J Med 1996;334:1174-7. 19. Pinto JL. El uso del anlisis coste-efectividad en el establecimiento de prioridades sanitarias. Papeles de Economa Espaola 1998;76:148-58. tratamiento con enalapril de la insuficiencia cardiaca crnica en Espaa. Gac Sanit 1996;10:135-42. Plans P, Navas E, Tarn A, Rodrguez N, Gal N, Gayta R, et al. Coste-efectividad de los mtodos de cesacin tabquica. Med Clin (Barc)1995;104:49-53. Plans P. Cost-effectiveness of dietary treatment of hypercholesterolemia in Spain. Public Health 1997;111:33-40. Plans P , Rovira J. Estudio coste-efectividad de los tratamientos farmacolgicos hipolipemiantes. Med Clin (Barc) 1995;105: 327-33. Plans-Rubio P. Cost-effectiveness of cardiovascular prevention programs in Spain. Int J Technol Assess Health Care 1998;14:320-30.
5.
6. 7.
8.
339
Gac Sanit 2002;16(4):334-43
174
9. Ferriols R, Ferriols F. Evaluacin farmacoeconmica de la asociacin del cido folnico y el 5-fluorouracilo en el tratamiento del carcinoma colorectal avanzado. Farm Hosp 1998;23:23240. 10. Martnez-Bengoechea MJ, Errecalde MF, Jaio N, Siz de Rozas C, Arana A, Ibarra O. Coste-efectividad de alteplasa versus estreptoquinasa en el infarto de miocardio. Rev Esp Farmacoeconom 1995;1:23-32. 11. Buti M, Casado MA, Fosbrook L, Esteban R. Coste-efectividad del tratamiento de la hepatitis crnica C con interfern alfa. Gastroenterol Hepatol 1998;21:161-8. 12. Buti M, Casado MA, Fosbrook L, Wong JB, Esteban R. Costeffectiveness therapy for nave patientes with chronic hepatitis C. J Hepatol 2000;33:651-8. 13. An JM, Garca de Lorenzo A, Zarazaga A, Gmez-Tello V, Garrido G. Mechanical ventilation of patients on long-term oxygen therapy with acute exacerbations of chronic obstructive pulmonary disease: prognosis and cost-utility analysis. Intensive Care Med 1999;25:452-7. 14. Pereira A. Cost-effectiveness of transfusing virus-inactivated plasma instead of standard plasma. Transfusion 1999;39: 479-87. 15. Bada X, Seg L, Garca Alonso F, Rovira J. Anlisis costeeficacia del tratamiento con anticuerpos monoclonales an-
16.
17.
18.
19.
20.
tiendotoxina en la spsis por gram negativos. Med Clin (Barc) 1993;100:84-9. Gonzlez-Larriba JL, Serrano S, lvarez-Mon M, Camacho F, Casado MA, Daz-Prez JL, et al. Cost-effectiveness analysis of interferon as adjuvant therapy in high-risk melanoma patients in Spain Eur J Cancer 2000;36:2344-52. Jnsson B, Horisberger B, Bruguera M, Matter L. Cost-benefit analysis of hepatitis B vaccination. A computerized decision model for Spain. Int J Technol Assess Health Care 1991;7:379-402. Rovira J, Trinxet C. Economic evaluation of hormone replacement therapy. En: Cossry JM, editor. Medical-economics aspects of hormone replacement therapy. New York: The Pharthenon Publishing Group, 131-63. Martnez-Bengoechea MJ, Mayo J, Arana A, Siz de Rozas, Ibarra O. Rifabutina: profilaxis de la infeccin diseminada por CMAI en pacientes con infeccin por VIH avanzada. Anlisis de decisin. Rev Esp Farmacoeconom 1995;2:27-38. Berger K, Fischer T, Szucs TD. Cost-effectiveness analysis of paclitaxel and cisplatin versus cyclophosphamide and cisplatin as first-line therapy in advanced ovarian cancer. A European perspective. Eur J Cancer 1998;34: 1894-901.
Anexo 1. Tabla del coste-efectividad de diversas intervenciones sanitarias (en ptas.)
Referencia 1 1 1 1 2 3 3 3 3 4 5 5
Intervencin frente a comparador en una poblacin especfica
Coste/AVG (valor actual)
Coste/AVAC (Valor actual) Recomendacin S S S S S 4.356.080 (4.957.186) 1.893.080 (2.154.311) 456.591 (519.597) Ahorro S S S S S
Consejo sanitario antitabaco en atencin primaria frente a atencin ordinaria 67.622 (76.954) en varones entre 45 y 49 aos de edad Consejo sanitario antitabaco en atencin primaria frente a atencin ordinaria 89.619 (101.986) en varones entre 60 y 64 aos de edad Consejo sanitario antitabaco en atencin primaria frente a atencin ordinaria 137.748 (156.758) en mujeres entre 35 y 39 aos de edad Consejo sanitario antitabaco en atencin primaria frente a atencin ordinaria 114.437 (130.230) en mujeres entre 50 y 54 aos de edad Programa de cribado del cncer de mama (bianual durante 10 aos) frente a 705.489 (920.224) no intervencin en mujeres entre 50 y 64 aos de edad Vacunacin neumoccica frente a no vacunacin en el grupo 5 a 24 aos 10.149.378 (11.549.915) en la poblacin catalana Vacunacin neumoccica frente a no vacunacin en el grupo de 24 a 44 aos 4.217.350 (4.799.312) en la poblacin catalana Vacunacin neumoccica frente a no vacunacin en el grupo de 45 a 64 aos 948.906 (1.079.848) en la poblacin catalana Adicin de enalapril frente a no vacunacin en el grupo de mayores de 65 aos Ahorro en la poblacin catalana Adicin de enalapril frente a tratamiento convencional en la insuficiencia Ahorro cardaca crnica Consejo mdico y chicles de nicotina frente a consejo mdico en varones 395.306 (449.855) entre 45 y 49 aos de edad Consejo mdico y chicles de nicotina frente a consejo mdico en varones 658.843 (749,758) entre 65 y 69 aos de edad
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Anexo 1. Tabla del coste-efectividad de diversas intervenciones sanitarias (en ptas.)
Referencia 5 5 5 5 5 5 5 5 5 5 6 6 6 6 7 7 7 7 7 7 7 7 7 7 7 7 8
Coste/AVAC (Valor actual) Recomendacin S S S S S S S S S S S No No S S S
Consejo mdico y chicles de nicotina frente a consejo mdico en mujeres 668.979 (761.293) entre 50 y 54 aos de edad Consejo mdico y chicles de nicotina frente a consejo mdico en mujeres 966.304 (1.099.647) entre 65 y 69 aos de edad Consejo mdico y parches de nicotina frente a consejo mdico en varones 467.448 (531.952) entre 45 y 49 aos de edad Consejo mdico y parches de nicotina frente a consejo mdico en varones 779.079 (886.586) entre 65 y 69 aos de edad Consejo mdico y parches de nicotina frente a consejo mdico en mujeres 791.065 (900.226) entre 50 y 54 aos de edad Consejo mdico y parches de nicotina frente a consejo mdico en mujeres 1.142.650 (1.300.327) entre 65 y 69 aos de edad Consejo mdico y parches de nicotina frente a consejo mdico y chicles 539.589 (614.048) de nicotina en varones entre 45 y 49 aos de edad Consejo mdico y parches de nicotina frente a consejo mdico y chicles 899.315 (1.023.414) de nicotina en varones entre 65 y 69 aos de edad Consejo mdico y parches de nicotina frente a consejo mdico y chicles 913.151 (1.039.159) de nicotina en mujeres de entre 50 y 54 aos de edad Consejo mdico y parches de nicotina frente a consejo mdico y chicles 1.318.996 (1.501.007) de nicotina en mujeres de entre 65 y 69 aos de edad Tratamiento diettico de la hipercolesterolemia frente a no tratamiento en varones 579.300 (847.895) de 35 a 39 aos de edad, con cifras de colesterol mayores de 9,7 mmol/l Tratamiento diettico de la hipercolesterolemia frente a no tratamiento en varones 5.561.200 (8.139.675) de 65 a 69 aos de edad, con cifras de colesterol de 5,7 mmol/l Tratamiento diettico de la hipercolesterolemia frente a no tratamiento en mujeres14.924.600 (21.844.457) de 35 a 39 aos de edad, con cifras de colesterol de 5,7 mmol/l Tratamiento diettico de la hipercolesterolemia frente a no tratamiento en mujeres 2.624.300 (3.841.068) de 50 a 54 aos de edad, con cifras de colesterol mayores de 9,7 mmol/l Tratamiento con lovastatina 20 mg/da de la hipercolesterolemia (> 300 mg/dl) 3.385.000 (4.954.470) tras tratamiento diettico en varones de 45 a 49 aos de edad Tratamiento con lovastatina 20 g/da de la hipercolesterolemia (> 300 mg/dl) 6.736.000 (9.859.176) en varones entre 65 y 69 aos de edad Tratamiento con gemfibrocilo 1,2 g/da de la hipercolesterolemia (> 300 mg/dl) 5.373.000 (7.864.215) tras tratamiento diettico directo en varones de 45 a 49 aos de edad Tratamiento con gemfibrocilo 1,2 mg/da de la hipercolesterolemia (> 300 mg/dl)10.758.000 (15.745.994) tras tratamiento diettico en varones de 65 a 69 aos de edad Tratamiento con colestipol 20 g/da de la hipercolesterolemia (> 300 mg/dl) 11.614.000 (16.998.883) tras tratamiento diettico en varones de 45 a 49 aos de edad Tratamiento con colestipol 20 mg/da de la hipercolesterolemia (> 300 mg/dl) 22.156.000 (32.428.728) tras tratamiento diettico en varones de 65 a 69 aos de edad Tratamiento con lovastatina 20 mg/da de la hipercolesterolemia (> 340 mg/dl) 10.008.100 (14.650.000) tras tratamiento diettico en mujeres de 45 a 49 aos de edad Tratamiento con lovastatina 20 g/da de la hipercolesterolemia (> 300 mg/dl) 14.232.000 (20.830.730) tras tratamiento diettico en mujeres de 65 a 69 aos de edad Tratamiento con gemfibrocilo 1,2 mg/da de la hipercolesterolemia (> 300 mg/dl)17.741.000 (25.966.693) tras tratamiento diettico en mujeres de 45 a 49 aos de edad Tratamiento con gemfibrocilo 1,2 mg/da de la hipercolesterolemia (> 300 mg/dl)22.811.000 (33.387.421) tras tratamiento diettico en mujeres de 65 a 69 aos de edad Tratamiento con colestipol 20 g/da de la hipercolesterolemia (> 300 mg/dl) 37.066.000 (54.251.815) tras tratamiento diettico en mujeres de 45 a 49 aos de edad Tratamiento con colestipol 20 mg/da de la hipercolesterolemia (> 300 mg/dl) 47.095.000 (68.930.806) tras tratamiento diettico en mujeres de 65 a 69 aos de edad Tratamiento antihipertensivo (PAD 95-104 mmHg) con hidroclorotiazida 1.365.100 (1.500.084) (75 mg/da) en varones de 40 a 49 aos de edad
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Anexo 1. Tabla del coste-efectividad de diversas intervenciones sanitarias (en ptas.) (continuacin)
Referencia 8 8 8 8 8 8 8 8 8 8 8 9 10 10 11 11 11 12
Coste/AVAC (Valor actual) Recomendacin S
12
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12
Tratamiento antihipertensivo (PAD 95-104 mmHg) con nifedipina (30 mg/da) 1.414.400 (1.554.260) en varones de 40 a 49 aos de edad Tratamiento antihipertensivo (PAD 95-104 mmHg) con captopril (75 mg/da) 5.984.000 (6.575.714) en varones de 40 a 49 aos de edad Tratamiento antihipertensivo (PAD 95-104 mmHg) con hidroclorotiazida 2.065.100 (2.269-303) en mujeres de 40 a 49 aos de edad Tratamiento antihipertensivo (PAD 95-104 mmHg) con nifedipina (30 mg/da) 2.140.500 (2.357.100) en mujeres de 40 a 49 aos de edad Tratamiento antihipertensivo (PAD 95-104 mmHg) con captopril (75 mg/da) 8.607.500 (9.458.632) en hombres de 40 a 49 aos de edad Tratamiento antihipertensivo (PAD > 105 mmHg) con hidroclorotiazida 856.400 (941.083) (75 mg/da) en varones de 40 a 49 aos de edad Tratamiento antihipertensivo (PAD > 105 mmHg) con nifedipina (30 mg/da) 965.700 (1.061-190) en varones de 40 a 49 aos de edad Tratamiento antihipertensivo (PAD > 105 mmHg) con captopril (75 mg/da) 3.867.800 (4.250.258) en varones de 40 a 49 aos Tratamiento antihipertensivo (PAD > 105 mmHg) con hidroclorotiazida 1.291.100 (1.418.767) (75 mg/da) en mujeres de 40 a 49 aos Tratamiento antihipertensivo (PAD > 105 mmHg) con nifedipina (30 mg/da) 1.431.100 (1.573.160) en mujeres de 40 a 49 aos de edad Tratamiento antihipertensivo (PAD > 105 mmHg) con captopril (75 mg/da) 5.798.300 (6.371.651) en varones de 40 a 49 aos de edad Asociacin de cido folnico al tratamiento con 5-fluorouracilo frente a 922.570 (976.296) 5-fluorouracilo en el tratamiento del carcinoma colorrectal avanzado Alteplasa frente a estreptocinasa en el infarto de miocardio (GUSTO) 1.450.000 (1.808.720) Alteplasa frente a estreptocinasa en el infarto de miocardio (ISIS) 9.666.666 (12.058.135) Interfern alfa (18 meses) frente a no intervencin en el tratamiento 203.000 (218.763) de la hepatitis crnica C en un paciente tipo de 35 aos de edad Interfern alfa (18 meses) frente a interfern alfa (6 meses) en el tratamiento 229.000 (246.781) de la hepatitis C en un paciente tipo de 35 aos de edad Interfern alfa (18 meses) frente a interfern alfa (12 meses) en el tratamiento 192.000 (206.908) de la hepatitis crnica C en un paciente tipo de 35 aos de edad Terapia combinada con interfern alfa y rivabirina (12 meses) frente a terapia 347.000 (367.208) combinada (6 meses) en el tratamiento de la hepatitis crnica B moderada, en pacientes de 30 aos de edad Terapia combinada con interfern alfa y rivabirina (12 meses) frente a terapia 771.568 (816.500) combinada (6 meses) en el tratamiento de la hepatitis crnica B moderada, en pacientes de 45 aos de edad Terapia combinada con interfern alfa y rivabirina (12 meses) frente a terapia 2.415.466 (2.556.131) combinada (6 meses) en el tratamiento de la hepatitis crnica B moderada, en pacientes de 60 aos de edad Terapia combinada con interfern alfa y rivabirina (12 meses) frente a 146.080 (154.587) interfern alfa (12 meses) en el tratamiento de la hepatitis crnica B moderada, en pacientes de 30 aos de edad Terapia combinada con interfern alfa y ribavirina (12 meses) frente a interfern 360.552 (381.549) alfa (12 meses) en el tratamiento de la hepatitis crnica B moderada, en pacientes de 45 aos de edad Terapia combinada con interfern alfa y rivabirina (12 meses) frente a terapia 973.092 (102.746) combinada (6 meses) en el tratamiento de la hepatitis crnica B leve, en pacientes de 30 aos de edad Terapia combinada con interfern alfa y rivabirina (12 meses) frente a terapia 2.637.906 (2.791.525) combinada (6 meses) en el tratamiento de la hepatitis crnica B leve, en pacientes de 45 aos de edad
112.000 (120.697) 124.000 (133.628) 100.000 (107.765) 228.084 (241.366)
S S S S
416.328 (440.573)
919.972 (973.547)
95.616 (101.184)
194.552 (205.882)
415.498 (439.694)
792.484 (838.634)
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Anexo 1. Tabla del coste-efectividad de diversas intervenciones sanitarias (en ptas.) (continuacin)
Referencia 12
Intervencin frente a comparador en una poblacin especfica Terapia combinada con interfern alfa y rivabirina (12 meses) frente a terapia combinada (6 meses) en el tratamiento de la hepatitis crnica B leve, en pacientes de 60 aos de edad Terapia combinada con interfern alfa y rivabirina (12 meses) frente a interfern alfa (12 meses) en el tratamiento de la hepatitis crnica B leve, en pacientes de 60 aos de edad Terapia combinada con interfern alfa y rivabirina (12 meses) frente a interfern alfa (12 meses) en el tratamiento de la hepatitis crnica B leve, en pacientes de 45 aos de edad Terapia combinada con interfern alfa y rivabirina (12 meses) frente a interfern alfa (12 meses) en el tratamiento de la hepatitis crnica B leve, en pacientes de 60 aos de edad Ventilacin mecnica frente a no intervencin en pacientes con exacerbaciones agudas de EPOC (peor escenario) Ventilacin mecnica frente a no intervencin en pacientes con exacerbaciones agudas de EPOC (mejor escenario) Transfusiones con plasma inactivado frente a virus hepatitis B, C y VIH frente a plasma estndar (escenario basal) Transfusiones con plasma inactivado frente a virus hepatitis B, C y VIH frente a estandar (variando riesgo de infeccin) Anticuerpos monoclonales antiendotoxina frente a tratamiento convencional en la sepsis por gramnegativos (todos los pacientes) Anticuerpos monoclonales antiendotoxina frente a tratamiento convencional en las sepsis por gram negativos (pacientes con shock sptico) Interfern alfa como tratamiento adyuvante a intervencin quirrgica frente a slo intervencin quirrgica en pacientes de 50 aos con melanoma de alto riesgo (descontando costes al 6%) Interfern alta con tratamiento adyuvante a intervencin quirrgica frente a slo intervencin quirrgica en pacientes de 50 aos con melanoma de alto riesgo (descontando costes y beneficios al 6%) Vacunacin frente a la hepatitis B frente a no vacunacin en pacientes con una tasa de ataque del 0,1% Vacunacin frente a la hepatitis B frente a no vacunacin en pacientes con una tasa de ataque del 0,5% Vacunacin frente a la hepatitis B frente a no vacunacin en pacientes con una tasa de ataque del 1% Tratamiento hormonal sustitutivo frente a no tratamiento en mujeres de 50 aos Profilaxis con rifabutina frente a no profilaxis de la infeccin diseminada por CMAI en pacientes con infeccin por VIH avanzada Paclitaxel-cisplatino frente a ciclofosfamida-cisplatino en el tratamiento de carcinoma avanzado de ovario
Coste/AVG (valor actual) 10.693.886 (1.316.647)
Coste/AVAC (Valor actual) Recomendacin 1.649.874 (1.745.955) No
12
495.344 (524.191)
220.116 (232.934)
12
1.413.490 (11.495.805)
424.628 (449.356)
12
6.004.386 (6.354.053)
926.446 (980.398)
No
13 13 14 14 15 15 16
7.403.932 (8.819.414) 4.362.978 (5.197.091) 345.023.680 (37.184.168) 43.143.360 (46.493.366) 859.288 (1.120.836) 293.810 (383.239) 1.500.000 (1.587.352)
No No S S
16
3.189.222 (3.374.947)
17 17 17 18 19 20
1.100.000 (1.519.834) 130.000 (179.617) 6.000 (8.290) 2.084.000 (3.255.279) Dominada 936.228 (1.008.924)
No S S No S
PAD: presin arterial diastlica.
343
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Evaluacin
Impacto de los estudios de evaluacin econmica en la toma de decisiones sanitarias en atencin primaria
Existe un gran inters en relacin con el proceso de toma de decisiones siguiendo criterios de eficiencia en el mbito de la salud y acerca del creciente papel que est cobrando la evaluacin econmica en dicho mbito. En este trabajo intentamos medir el uso de tcnicas y resultados de evaluacin econmica por parte de decisores del mbito primario. Dicha medicin fue llevada a cabo a travs de varias herramientas: cuestionarios postales, entrevistas personales y otro tipo de entrevistas semiestructuradas, y fueron realizadas a diferentes grupos de decisores de atencin primaria. A travs de dichas herramientas identificamos una serie de barreras o factores que tienden a dificultar la utilizacin de la evaluacin econmica por parte de los diferentes agentes entrevistados. Podemos clasificarlas en tres grupos: barreras administrativas, barreras de mtodo y barreras de aplicacin y prctica. Nuestra conclusin es que el futuro desarrollo de la evaluacin econmica requerir varias medidas que permitan la superacin de dichas barreras y sugerimos algunas recomendaciones que pueden llevarse fcilmente a la prctica. Por ltimo, dada la propia naturaleza de la evaluacin econmica, su futuro desarrollo depender tanto de la calidad de su contenido como de su credibilidad.
INTRODUCCIN
J. Olivaa,b, J. del Llanoa, F. Antoanzasc, C. Jurezc, J. Rovirad, M. Figuerasc y J. Grvase

aFundacin Gaspar Casal. bUniversidad Carlos III de Madrid. cUniversidad de La Rioja. dUniversidad de Barcelona. eEquipo CESCA.
Este estudio ha sido financiado por el Fondo de Investigaciones Sanitarias: Proyecto FIS 98/1543. Una versin previa de este artculo se present en Palma de Mallorca, en las XX Jornadas de Economa de la Salud1.
Correspondencia: Dr. J. Oliva.

Fundacin Gaspar Casal y Universidad Carlos III. c/ General Daz Porlier, 78, 8.o A. 28006 Madrid. Correo electrnico: joliva@eco.uc3m.es; fgcasal@terra.es
En el marco general de la economa de la salud, la evaluacin econmica es una de las herramientas o tcnicas que ms directamente incorpora los criterios econmicos a los procesos de toma de decisiones sanitarias. Partiendo de los criterios clsicos de seguridad y eficacia de las tecnologas utilizadas en el sistema sanitario, la evaluacin econmica introduce el concepto de la eficiencia en la toma de decisiones. Supone, por tanto, aadir nuevos requerimientos al proceso de decisin y exige un marco que lo haga factible, lo cual ha de conllevar cambios en las actitudes y comportamiento de los agentes involucrados en el sistema sanitario, profesionales clnicos y de gerencia2-4. Este trabajo trata de acercarse al conocimiento de la forma en que los avances de la evaluacin econmica de tecnologas sanitarias se corresponden con la efectiva incorporacin de los resultados de las evaluaciones en los procesos de decisin sanitaria en todos sus mbitos. Su fuente es el proyecto de investigacin Impacto de los Estudios de Evaluacin Econmica en la Toma de Decisiones Sanitarias, coordinado por F. Antoanzas y financiado por el Fondo de Investigaciones Sanitarias*, el cual es, a su vez, deudor del proyecto europeo Euromet, financiado por el programa Biomed 2 y coordinado por el prof. Mathias Von Der Schulenburg4. La aplicacin prctica de la evaluacin econmica afecta a todos los mbitos del sistema sanitario, los cuales hemos agrupado conforme a los tres niveles propues-
*Proyecto FIS 98/1543.
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J. Oliva et al. Impacto de los estudios de evaluacin econmica en la toma de decisiones sanitarias en atencin primaria
tos por Ortn5. Los usuarios potenciales seran, en un sistema sanitario pblico como el espaol, los gestores de los servicios centrales de las administraciones pblicas, tanto de la administracin central como de las autonomas, en el mbito de la macrogestin; los directivos y gerentes de rea sanitaria, tanto de atencin primaria como de atencin especializada, y subordinadamente los gerentes de hospitales y los coordinadores de equipos de atencin primaria en el mbito de la mesogestin, y los mdicos, que en el ejercicio de su prctica clnica, con una continua adopcin de decisiones respecto a la seleccin de pautas diagnsticas y teraputicas, gestionan con autonoma importantes asignaciones presupuestarias en el mbito de la microgestin. Se utiliz como mtodo de obtencin de informacin la consulta a los agentes antes mencionados, en su calidad de potenciales usuarios de la evaluacin de tecnologas1,6,7. Esta consulta se ha realizado a travs de un cuestionario postal, pero habida cuenta de las dificultades encontradas en otros estudios** que han empleado exclusivamente este mtodo postal, se ha completado el anlisis con un conjunto de entrevistas semiestructuradas, en grupos de unas 10 personas, permitiendo que se estableciera un dilogo entre los asistentes, sin buscar un acuerdo entre las opiniones***,8. Las preguntas de las entrevistas se han adaptado del cuestionario general, elaborado en el seno del grupo Euromet, a cada conjunto de agentes concreto. Tambin se tradujo al castellano el cuestionario postal que el grupo del Euromet ha enviado a los agentes sanitarios de otros pases. En las pginas siguientes se han extrado los grupos de gestores sanitarios y los resultados particulares de sus
contestaciones que son ms relevantes para el mbito de la atencin primaria. As, nicamente se har mencin expresa a los grupos de farmacuticos, mdicos y gerentes de atencin primaria. No se considerar los resultados obtenidos de otros agentes del sistema sanitario8. Las cuestiones planteadas trataban de averiguar cules eran las decisiones de asignacin de recursos de cada uno de los entrevistados, cules los criterios con que se adoptaban esas decisiones y, ms en concreto, si introducan el concepto de evaluacin econmica en esos procesos, cul era su empleo y, en caso de no usarse, cules eran las barreras o motivos para su no utilizacin. Para seleccionar a los entrevistados se recurri a las respectivas asociaciones y a las subdirecciones de atencin primaria del Insalud. No se emple ninguna estratificacin en la muestra sino que se aplic, cuando fue preciso, el criterio de accesibilidad geogrfica para celebrar las reuniones aprovechando la asistencia de los entrevistados a congresos, cursos o reuniones de trabajo o bien se intent cubrir a toda la poblacin censal del grupo estudiado.
LA VISIN DE LOS AGENTES DEL SISTEMA
**Los resultados de otros estudios internacionales de carcter parcial, llevados a cabo en el Reino Unido7, no fueron determinantes, ya que la metodologa empleada, basada exclusivamente en cuestionarios postales, no permita detectar con precisin si los entrevistados conocan exactamente los trminos a los que se referan las preguntas. As, por ejemplo, se observ que exista confusin entre evaluacin econmica completa relacin entre costes y efectos sobre la salud de las tecnologas empleadas, impacto presupuestario, estudios de costes, etc. ***A esta tcnica cualitativa de investigacin social se le denomina en ingls focus group, lo que se ha traducido como grupo focal.
Los gerentes de atencin primaria manifestaron claramente como una de sus principales preocupaciones la gestin de los recursos humanos. Creen necesario transmitir una cultura en la que la gerencia sea percibida como una estructura de apoyo, y que los objetivos establecidos en el contrato de gestin sean asumidos por los profesionales sanitarios como propios, puesto que, en su opinin, los profesionales sanitarios estn desmotivados y perciben la gerencia como un controlador del gasto sanitario. En cuanto a decisiones orientadas a la asignacin de recursos, los gerentes manifiestan que casi no se adoptan, ya que el 60% del presupuesto corresponde a la partida de farmacia, estando bastante descentralizadas las decisiones sobre inversiones, compras y mantenimiento en el nivel de los equipos de atencin primaria (EAP). Desde las gerencias se ordenan o priorizan las inversiones, se definen los niveles de dotacin tecnolgica y se realizan seguimientos presupuestarios por partidas cerradas, siendo las decisiones del da a da las que
Las cuestiones planteadas trataban de averiguar cules eran las decisiones de asignacin de recursos de cada uno de los entrevistados, cules los criterios con que se adoptaban esas decisiones y, ms en concreto, si introducan el concepto de evaluacin econmica en esos procesos, cul era su empleo y, en caso de no usarse, cules eran las barreras o motivos para su no utilizacin
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Volumen 7, Nmero 4, Octubre-Diciembre 2001
Desde la gerencia se comienza a sustituir el concepto de control del gasto en farmacia por el de prescripcin de calidad, aunque a corto plazo los gerentes son conscientes de que pueda aumentar la partida presupuestaria en frmacos
consumen una gran parte del tiempo de estos agentes. Por otra parte, son las comisiones de direccin las responsables de adoptar medidas sobre polticas de compras (concursos pblicos) y las adquisiciones de mayor importancia presupuestaria que se reflejan en los planes de necesidades de los EAP. Las decisiones relativas a la adquisicin de tecnologa sanitaria se adoptan en las comisiones de direccin a partir de los planes de necesidades elaborados por los EAP. Cuando llegan informes de las agencias de evaluacin se difunden a toda el rea pero no existe una colaboracin interinstitucional explcita. Existe un generalizado escepticismo acerca de la resolucin de la elevada variabilidad en la prctica mdica, especialmente, en la utilizacin de medicamentos y en las incapacidades laborales, ya que las guas y protocolos de actuacin, aunque estn elaborados por la atencin primaria o conjuntamente por la primaria y la especializada, apenas se siguen. Tambin existe coincidencia en que los procedimientos educativos (p. ej., un boletn y dos sesiones con farmacuticos de atencin primaria al mes) y los incentivos (100.000-200.000 ptas. al ao) que se pueden ofrecer desde la gerencia son reducidos frente a las 5 visitas diarias (como promedio) de los laboratorios y los congresos, viajes, etc., que stos ofrecen a los mdicos. Si bien se realiza un control de la evolucin del perfil prescriptor y se mantienen entrevistas personalizadas con los hiperprescriptores, el sistema sanitario dispone de incentivos directos menores y tampoco existen penalizaciones, con lo cual los efectos de las polticas de uso racional del medicamento son escasos. Desde la gerencia se comienza a sustituir el concepto de control del gasto en farmacia por el de prescripcin de calidad, aunque a corto plazo los gerentes son conscientes de que pueda aumentar la partida presupuestaria en frmacos. Sin embargo, se cree que actualmente se tiene poco en cuenta que los medicamentos evitan costes hospitalarios o costes en atencin especializada. As, por ejemplo, aunque se empiecen a tener en cuenta los cocientes coste/efectividad, falta una visin amplia del ahorro que se producira si funcionara adecuadamente la coordinacin entre la atencin primaria y la aten-
cin especializada. En cuanto a la utilizacin de la evaluacin econmica es limitada, puesto que contina prevaleciendo el criterio de que hay que curar al precio que sea. Los mdicos pertenecientes a un EAP de gestin pblica estn de acuerdo en que prcticamente todas las decisiones que toman a diario suponen un gasto y, por tanto, una asignacin de recursos, y manifiestan que existe la tendencia a exigir a los mdicos de atencin primaria una capacidad de resolucin mayor. El principal criterio que adoptan los mdicos de atencin primaria en su toma de decisiones diarias es el clnico, con el objetivo de conseguir el bienestar del paciente (prevencin y asistencia poco invasiva) y, siempre que se pueda, al menor coste econmico y personal. Manifiestan que ellos atienden no slo al enfermo con un problema de salud determinado, sino al enfermo con todas sus circunstancias, las cuales pueden influir de forma determinante en sus decisiones. De ah que, aunque aceptan los protocolos realizados por las sociedades profesionales de mdicos de atencin primaria o los elaborados desde su direccin de atencin primaria, los sigan de manera escasa, puesto que el perfil de paciente al que atienden normalmente suele tener unas circunstancias bastante diferentes de las que se mencionan en dichos protocolos. Los mdicos de atencin primaria tienen bastante claro el concepto de coste de sus decisiones y, desde un punto de vista terico, no lo limitan exclusivamente a la decisin que toman, sino tambin al impacto que generar a medio-largo plazo tanto en la propia utilizacin de recursos como en el estado de salud del paciente y en su calidad de vida, aunque consideran que estos costes son difciles de medir. Pese a ello, reconocen que en su actuacin del da a da frente al paciente no tienen en cuenta los criterios de coste. De igual manera, existe un desconocimiento acerca del coste de sus actuaciones, si bien no est claro que el conocimiento sobre el mismo les hiciera modificar su actuacin ante un paciente determinado. Manifiestan que perciben una presin cada vez ms elevada para contener el gasto, en general, y el gasto farmacutico, en particular. La prescripcin de pruebas complementarias se rea34
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liza a partir de los criterios de necesidad para el paciente y del rendimiento de la prueba (en cuanto a que pueda modificar el tratamiento o seguimiento del paciente). Tambin sealan que, siempre que su nivel de conocimiento lo permita, prefieren seguir al paciente ellos mismos que derivarlo a la atencin especializada, lo cual a la larga genera un mayor gasto. Conocen los estudios de coste-efectividad pero manifiestan que les resultan difciles de entender, que no los revisan y que si los necesitasen acudiran a sus fuentes de informacin habituales (MEDLINE, Internet). Opinan, no obstante, que necesitan estructuras de soporte que se dediquen a evaluar las nuevas tecnologas, los protocolos, los nuevos medicamentos, los estudios de costeefectividad y que, simplemente, les pasen herramientas tiles para su trabajo del da a da. En su opinin, los estudios de evaluacin econmica en el futuro adquirirn mayor protagonismo porque se tendr que conseguir el mximo de salud con los recursos de los que se disponga, si bien el hecho de tener que incorporar en un futuro criterios econmicos en sus decisiones podra crearles conflictos ticos. Las principales decisiones que toman los mdicos pertenecientes a la Red Espaola de Atencin Primaria (mdicos generales/de familia interesados por la investigacin de servicios) son aquellas relacionadas con la asignacin de recursos: prescripcin de medicamentos, pruebas complementarias, derivaciones a la atencin especializada ya sea programada o de urgencias, y otras menos frecuentes como las de enfermera, psiclogos, fisioterapeutas, matronas, etc. y las bajas laborales. Otra decisin que supone asignacin de recursos es la distribucin del tiempo del propio mdico, particularmente en aquellos mdicos integrados en los EAP reformados. Los no integrados no disponen de esta capacidad ya que su tiempo lo deben dedicar a la asistencia a demanda. Todos los mdicos consideraron que las decisiones mencionadas las pueden tomar con libertad clnica, a pesar de que se estn viendo sometidos progresivamente a una mayor presin por cumplir los criterios e instrucciones que les marca la organizacin en la que trabajan, pues su seguimiento va ligado a los incentivos econmicos que perciben.
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La seleccin de medicamentos suele estar basada en la Gua Teraputica del rea Sanitaria. Sin embargo, su utilidad real la consideran escasa. En primer lugar, porque no son documentos acordados entre los mdicos de atencin primaria y la administracin sanitaria, ya que stos no suelen colaborar en su elaboracin. Algunas guas, adems, son meras listas que no relacionan los principios activos con su indicacin de uso, en la que se seleccionan las marcas comerciales ms baratas o las especialidades farmacuticas genricas de un mismo principio activo disponibles en el mercado. Otro hecho a destacar es la sensacin de control negativa experimentada proveniente de la recepcin de informacin sobre el gasto mensual y el acumulado, as como del nmero de envases prescritos indicando, adems, su desviacin frente al resto de compaeros del equipo o de otros centros y de reas. Tambin reciben informacin del porcentaje de medicamentos de genricos prescritos y de medicamentos de utilidad teraputica baja. El rechazo a estas medidas suele venir al considerarse que esta informacin presenta un carcter de tipo coercitivo ms que formativo. Reconocen que existe variabilidad en la prctica clnica pero no saben si este hecho es bueno o malo. Los protocolos de actuacin estn elaborados por una comisin en la que participan los mdicos de forma voluntaria, siendo su seguimiento tambin de carcter voluntario. Sin embargo, se producen situaciones incongruentes en que por seguir el protocolo para una determinada dolencia o patologa el mdico es reconvenido por utilizacin excesiva de pruebas. Existe una sensacin de que el seguimiento de los protocolos genera un gasto mayor, lo que entra en conflicto con el control presupuestario, que al final se resuelve a favor de este ltimo. Adems, las enfermedades de las que se elaboran protocolos, que suelen coincidir con las Normas Tcnicas Mnimas, tienen una prevalencia muy elevada y son elegidas por la gerencia por ser aquellas que van a auditarse o sobre las que va a haber un seguimiento especial. El seguimiento de los protocolos por parte del mdico depende ms de los efectos sobre el facultativo que del inters sanitario o cientfico del problema de salud.
La seleccin de medicamentos suele estar basada en la Gua Teraputica del rea Sanitaria. Sin embargo, su utilidad real se considera escasa. En primer lugar, porque no son documentos acordados entre los mdicos de atencin primaria y la administracin sanitaria, ya que stos no suelen colaborar en su elaboracin
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Los nuevos medicamentos simplemente se pueden prescribir cuando estn autorizados, lo cual se sabe por la publicidad, el Vademcum o los visitadores mdicos. No se realiza ninguna informacin especfica sobre su inters o utilizacin clnica
En cuanto a su relacin con otros agentes del sistema, los contactos con los mdicos de la atencin especializada son escasos o nulos. Consideran que los farmacuticos de atencin primaria tienen una escasa formacin clnica y que la inexperiencia clnica de stos lleva a que sus posiciones sean fcilmente rebatibles por cualquier facultativo, no estando por tanto condicionadas las actuaciones del mdico por las recomendaciones del farmacutico de atencin primaria. En opinin de los mdicos, la incorporacin de nuevas tecnologas es prcticamente nula en atencin primaria. Los nuevos medicamentos simplemente se pueden prescribir cuando estn autorizados, lo cual se sabe por la publicidad, el vademcum o los visitadores mdicos. No se realiza ninguna informacin especfica sobre su inters o utilizacin clnica. Como colectivo manifiestan que las cuestiones que evalan las agencias son de poca utilidad para la prctica clnica, pero creen que la gerencia tampoco hace uso de las mismas ni les solicita informacin sobre la calidad de la prescripcin. En cuanto a los estudios de evaluacin econmica manifiestan que entienden el concepto de eficiencia. La informacin que tienen disponible de los estudios de evaluacin econmica es escasa, su utilizacin es muy complicada, est sesgada, ya que normalmente la entregan los laboratorios, y consideran que tienen escaso impacto sobre sus decisiones. Los cursos de formacin que reciben, que cada vez son mayores en nmero, no les suelen ayudar a resolver sus problemas prcticos, rechazndose aquellos en los que se abordan temas econmicos. Su centro de inters es la resolucin del problema de salud del paciente, sin preocuparse del coste ni de que exista otra forma ms barata de abordar el problema. Les gratifica mucho ms la confianza y el reconocimiento que el paciente deposita en ellos que los incentivos de su propia organizacin. Los mdicos pertenecientes a un EAP de gestin privada estuvieron de acuerdo en que prcticamente todas las decisiones que toman a diario suponen un gasto y, por tanto, una asignacin de recursos. En concreto, mencionan la prescripcin, las derivaciones, las pruebas complementarias, el tiempo que dedican a sus pacientes y las bajas laborales.
El criterio fundamental en sus decisiones cotidianas es el criterio clnico. El criterio de coste no se lo planteaban en el pasado porque desconocan lo que costaban sus actuaciones. Progresivamente, van siendo informados y esto les provoca una cierta sensibilizacin hacia los criterios econmicos. Este hecho, les ha obligado a plantearse la solicitud de pruebas complementarias cuyos resultados no modifiquen el tratamiento del paciente, el diagnstico o la evolucin de la enfermedad, como es el caso de las radiografas en pacientes con artrosis. Manifiestan su libertad en las decisiones diarias, si bien reconocen la existencia de ms incentivos a una sobreutilizacin de recursos que a la inversa. El reconocimiento del paciente y su bienestar les resulta un potente incentivo, mayor que el monetario. Por otro lado, opinan que el paciente debera corresponsabilizarse tambin de su salud, pues actan en muchos casos de inductores y decisores en la utilizacin de recursos. La consideracin de los criterios econmicos en la actualidad no les genera conflicto tico. ste podra alcanzarse si se alterara significativamente la situacin actual y se enfrentaran a la disyuntiva de respetar de forma estricta los criterios econmicos o perder su puesto de trabajo. Creen, no obstante, que al mdico asistencial es difcil que se le generen problemas ticos, pues primeramente surgiran en el momento de priorizar la asignacin de recursos en los propios centros. Conocen los estudios de evaluacin econmica pero les resultan muy difciles de comprender. Adems, en las revistas que habitualmente revisan, rara vez aparecen publicados este tipo de estudios. No obstante, son capaces de mencionar estudios de evaluacin econmica que les resultaron de utilidad. Creen que en el futuro el papel de la evaluacin econmica puede ser mayor, pero en la actualidad contina prevaleciendo el criterio clnico en la adopcin de sus decisiones. Finalmente, los farmacuticos de atencin primaria, es decir, aquellos que trabajan en las gerencias, manifiestan que ellos no toman decisiones que en s mismas impliquen la asignacin de recursos, sino que sus decisiones, relacionadas siempre con el medicamento, van encaminadas a modificar la actuacin del mdico.
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Para ello suelen emplear: Actuaciones conjuntas y unificadas sobre algunos grupos teraputicos (antibiticos, AINE, benzodiacepinas, etc.). Actuaciones de forma individual sobre los grandes prescriptores: a travs de entrevistas personalizadas, informndoles de sus actuaciones respecto a las del resto del grupo, y contraponiendo lo que hacen con lo que deberan hacer. La edicin de los boletines y las guas, e incluso los propios contratos, que son medios de formalizar las recomendaciones efectuadas a los mdicos. Los criterios que utilizan para tomar decisiones respecto a los medicamentos son los de seguridad y eficacia por encima de todos los dems, incluyendo criterios econmicos. En su opinin, se est produciendo un cambio cultural en los criterios de seleccionar los medicamentos y creen que, adems de los criterios de seleccin habitualmente utilizados, existen otros de fondo que todava no han aflorado y que la condicionan de forma muy importante. Desde su punto de vista, el criterio econmico puede aplicarse a un amplio abanico de decisiones. Sin embargo, las decisiones que tendran mayor impacto al aplicar este criterio son las de autorizacin y registro de especialidades farmacuticas similares. Opinan que las actuaciones polticas deberan ser coherentes con las actuaciones ms tcnicas y buscar introducir paulatinamente cambios culturales en los mdicos y en la poblacin. Un tipo de coste que consideran relevante es el del uso innecesario o inadecuado de los recursos. Consideran que el coste del medicamento ms utilizado en sus decisiones o recomendaciones es, en trminos relativos, muy pequeo. Por poner un ejemplo, se sabe el gasto que se destina a gastroproteccin, pero se desconoce cuntas hospitalizaciones se estn evitando o los efectos de la misma en el propio paciente. En su opinin, en la actualidad, la consideracin del criterio econmico no suele comportar problemas ticos, salvo en casos muy aislados, porque, en realidad, los presupuestos no son totalmente cerrados en la prctica. Son receptivos a la evaluacin econmica y tienen inters en estudiarla, si bien presentan una cierta dificultad para interpre37
tar los resultados de los estudios de costeefectividad y tambin para su realizacin. Adems, cuando se preparan las guas y boletines se hace una revisin de estos estudios, aunque el concepto de coste que acaban utilizando sea el del coste de tratamiento por da.
BARRERAS Y RECOMENDACIONES Barreras
La realizacin de estas reuniones, entrevistas y encuestas ha permitido la identificacin de una serie de barreras, o de factores desmotivadores, para la utilizacin por los decisores de la evaluacin econmica. stas se pueden ordenar en tres grupos: barreras administrativas, barreras relativas al mtodo y barreras de aplicacin y prctica. Las principales barreras identificadas dentro del primer grupo se resumen en la tabla 1 y tienen que ver fundamentalmente con la estructura administrativa con la que se rige la prestacin de los servicios sanitarios fundamentalmente en relacin con su carcter de administracin pblica y la regulacin consiguiente, en concreto con la estructura y dinmica presupuestaria, con la no exigencia legal de los estudios para la aprobacin de nuevos frmacos, o con su vinculacin a otras cuestiones administrativas que no se encuentran operativas. Las barreras administrativas no son barreras menores, pues frenan la naturalidad con que debera verse la evaluacin econmica y la alejan del todo que integran otros procesos regulados en la prestacin de servicios sanitarios. Los mdicos clnicos se preguntan por qu no se incluye la evaluacin econmica de forma ruti-
Los criterios que utilizan para tomar decisiones respecto a los medicamentos son los de seguridad y eficacia por encima de todos los dems, incluyendo criterios econmicos
Tabla 1. Barreras administrativas en atencin primaria

BARRERAS ADMINISTRATIVAS Dificultad de cambiar recursos de un captulo del presupuesto a otro La contencin de costes es ms importante que el criterio de coste-efectividad Los estudios econmicos no necesitan ni se requieren administrativamente El empleo de la evaluacin econmica estar condicionado a la financiacin de centros basada en el pago por proceso GRUPOS DE DECISORES Mdicos y farmacuticos de atencin primaria Farmacuticos de atencin primaria Mdicos y farmacuticos de atencin primaria Farmacuticos de atencin primaria
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Tabla 2. Barreras relativas al mtodo en atencin primaria

BARRERAS DE MTODO Los estudios de evaluacin econmica son complicados y su lectura difcil de comprender Los ahorros que sealan los estudios econmicos son tericos pero no reales Los estudios econmicos necesitan demasiadas hiptesis de trabajo como para que los resultados sean aplicables en la vida real GRUPOS DE DECISORES Gerentes y farmacuticos de atencin primaria Farmacuticos de atencin primaria Farmacuticos de atencin primaria
naria en todas las decisiones de la Administracin sanitaria y no hay buena respuesta que darles, lo que desacredita a sus ojos, al tiempo, a la Administracin y a la evaluacin econmica. Respecto a las barreras relativas al mtodo, que se resumen en la tabla 2, podran agruparse en dos bloques. En primer lugar, las que tienen que ver con el mtodo en s mismo y, en concreto, al excesivo nmero de hiptesis, la dificultad en comparar ciertos estudios y la falta de estandarizacin. En segundo lugar, se encontraran barreras relativas a la comprensin de la tcnica y de sus resultados, como los relativos a la complejidad y difcil lectura de los estudios o a la consideracin de exceso de componentes tericos o falta de realidad de los resultados de los estudios. Los mtodos de la evaluacin econmica son considerados como poco entendibles entre los profesionales sanitarios y faltos de credibilidad por su escasa comprensin, en comparacin con los ensayos clnicos y sus mtodos estadsticos o los estudios epidemiolgicos. La evaluacin econmica no ha logrado cubrir el vaco existente entre sus modelos tericos y su aplicacin a
la prctica clnica. Series de artculos introductorios sobre la evaluacin econmica, publicados por economistas de la salud en revistas dirigidas al colectivo de profesionales de atencin primaria, ayudan a cubrir parte de este vaco y mejorarn el entendimiento entre las partes. El ltimo grupo de barreras tiene que ver con las limitaciones a su prctica. Entre stas destaca el relativo acuerdo en los condicionantes relacionados con el origen y la financiacin de los estudios concernientes a medicamentos. Tambin se cita el escaso inters existente en el sistema sanitario por la eficiencia, al sealarse su uso exclusivo en la discusin del precios (frmacos) o la existencia de otros criterios de mayor relevancia. Un tercer punto sera las barreras relacionadas con la escasez de los recursos, tanto para la realizacin de los estudios por la propia administracin como para aplicar sus resultados incentivando la reorientacin de la prescripcin. Se seala, por ltimo, la escasez de estudios, en relacin con su utilidad prctica, y la falta de conocimiento de las implicaciones econmicas del uso de los medicamentos. Los mdicos de atencin primaria sienten como ajenos los resultados de las evaluaciones econmicas, las cuales no se ajustan a la compleja realidad de sus pacientes y no perciben su aplicabilidad a la prctica clnica diaria (tabla 3).
Recomendaciones
Tabla 3. Barreras de aplicacin y prctica en atencin primaria

BARRERAS DE APLICACIN Y PRCTICA El patrocinio de los estudios (industria farmacutica) puede influir en los resultados No consideran importante la evaluacin econmica, tienen otros criterios ms relevantes Falta de recursos para incentivar la reorientacin de la prescripcin Falta de conocimiento sobre las implicaciones econmicas del empleo de los medicamentos GRUPOS DE DECISORES Mdicos y farmacuticos de atencin primaria Mdicos de atencin primaria Gerentes de atencin primaria Gerentes de atencin primaria
El desarrollo futuro de la evaluacin econmica requerir adoptar diversas medidas que permitan superar estas barreras. La meta es lograr aumentos de calidad con un aumento razonable del coste o, incluso, con disminucin del mismo. A continuacin referimos algunas recomendaciones al respecto, las cuales pueden ser clasificadas atendiendo a su naturaleza y que, a nuestro juicio, pueden resultar ms fcilmente incorporables a nuestro sistema sanitario en el presente momento. Por una parte, destacamos una serie de recomendaciones de carcter administrativo, las cuales corresponderan a las autoridades sanitarias: Publicar recomendaciones de estandarizacin de la metodologa de evaluacin econmica, de modo que sirva de gua para
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los analistas y gestores (fcilmente viable). Establecer que los estudios de evaluacin econmica incorporen, adems, una previsin de repercusin en los presupuestos (fcilmente viable). Fijar que los estudios sean auditados. Facilitar la flexibilidad de los presupuestos pblicos. Incentivar el empleo de la evaluacin econmica. Comenzar a evaluar las intervenciones ms estandarizadas y cuyos resultados sobre la salud son ms fciles de medir (fcilmente viable). Introducir expertos en evaluacin econmica en los grupos que elaboran las guas de prctica clnica (fcilmente viable). El papel que haya de corresponder a la evaluacin econmica depende de la voluntad de los organismos que han de tomar decisiones acerca de la utilizacin de recursos. La generalizacin del uso de la evaluacin en la toma de decisiones supone determinar de forma explcita hasta qu punto se tendr en cuenta la presentacin de un estudio a la hora de adoptar una determinada decisin. Esta necesidad de hacer explcitos los criterios con los que se toman decisiones puede ser el taln de Aquiles de la aplicacin prctica de la evaluacin econmica, pero tambin el mejor camino de lograr la necesaria credibilidad entre los mdicos clnicos. En esta misma lnea resulta conveniente el establecimiento de estndares metodolgicos, es decir, hacer explcitos los procedimientos y tcnicas analticas que deben aplicarse en los estudios que se sometan a la consideracin de la administracin. La estandarizacin metodolgica facilita y abarata la realizacin de las evaluaciones y reduce los sesgos en los anlisis, mejorando la credibilidad de los estudios. Junto a esto, podra recomendarse que los estudios fuesen auditados por analistas independientes debidamente homologados que valorasen la validez y calidad de los estudios, de forma que los decisores pudieran concentrarse en las repercusiones de los resultados en su toma de decisiones. Por otra parte, la estructura presupuestaria conlleva que las asignaciones de recursos para el gasto estn segmentadas y la responsabilidad de las decisiones recaiga en distintos gestores. Ello limita sus39
tancialmente los incentivos a una asignacin eficiente de los recursos cuando sta supone alguna forma de redistribucin de los recursos liberados entre distintos centros y unidades que no correspondan al mismo rgano que ha adoptado la decisin. Este hecho se relaciona, asimismo, con el tipo de objetivos asignados a los gestores, que habitualmente son objetivos estrictamente de gasto, no de calidad, y no tienen en cuenta la eficiencia. Si la estructura no incentiva la reasignacin de recursos para mejorar la eficiencia, o incluso la desincentiva, es lgico que los estudios de evaluacin econmica despierten poco inters entre los decisores. Mientras la preocupacin principal se ajuste al presupuesto, el control del gasto, y no la mejora de la calidad, la mejora de la salud de la poblacin a travs de actividades concretas, el impacto de la evaluacin econmica ser siempre menor. La incentivacin en el uso de los estudios de evaluacin econmica reclama un papel ms activo de las autoridades que podra concretarse, por ejemplo, en la creacin o financiacin de centros y gabinetes especializados en evaluacin econmica independientes o ligados a las actividades de evaluacin de tecnologas. Ello se relaciona, adems, con la necesidad de garantizar la difusin de los estudios entre los destinatarios finales y con la conveniencia de incorporar expertos en evaluacin econmica en algunos procesos de toma de decisiones. Otra rea de intervencin administrativa que quedara fuera del mbito sanitario sera la educativa. En este campo se podra recomendar la inclusin de la evaluacin econmica en los currculos de la titulaciones de carcter sanitario (fcilmente viable). La incorporacin a las decisiones diarias del criterio de eficiencia exige una formacin especfica en evaluacin econmica y otras disciplinas econmicas y de gestin de los actores del sistema que toman decisiones de asignacin de recursos. Por ello, adems de la incorporacin de estas materias en la oferta de las administraciones sanitarias en la formacin continuada y el reciclaje de su personal, resultara especialmente relevante que por parte de las autoridades e instituciones acadmicas se facilitase la incorporacin de la evaluacin econmica y de otros contenidos econmicos en la formacin de los profesionales sanitarios. No obstante, los
Esta necesidad de hacer explcitos los criterios con los que se toman decisiones puede ser el taln de Aquiles de la aplicacin prctica de la evaluacin econmica, pero tambin el mejor camino de lograr la necesaria credibilidad entre los mdicos clnicos
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Los condicionantes del carcter pblico de nuestro sistema sanitario, y por tanto la regulacin administrativa de su funcionamiento, son probablemente las barreras ms relevantes a la introduccin prctica del criterio de eficiencia
mdicos clnicos necesitarn comprobar que la evaluacin econmica conlleva dosis suficientes de flexibilidad que permitan introducir sus conclusiones en el entorno prctico diario, con sus exigencias de decisin inmediata en condiciones de gran incertidumbre. Un objetivo claro sera lograr que los mdicos lderes de opinin empezaran a incorporar los resultados de la evaluacin econmica en sus publicaciones y actividades docentes. Un ltimo grupo de medidas tendra un carcter tcnico o prctico. Una de ellas sera la inclusin de resmenes claros y concisos que facilitasen la lectura de las evaluaciones o bien simplificar la presentacin (fcilmente viable), el facilitar el acceso a los estudios mediante su publicacin en revistas de amplia difusin (fcilmente viable) y la promocin de que en los estudios se empleen similares medidas de los resultados sobre la salud (fcilmente viable). En relacin con estos aspectos, parece recomendable que se dispusiera de datos sobre los costes utilizables por cualquier analista, a travs de bases fcilmente accesibles (fcilmente viable), que adems de facilitar la realizacin de los estudios evitando bsquedas duplicadas reforzaran la comparacin entre stos. Por otro lado, habra que abordar tambin el problema de los sesgos potenciales en la elaboracin de estudios. Para ello, podran establecerse, por ejemplo, protocolos sobre el tipo de relacin contractual apropiada entre los financiadores de los estudios y quienes los llevan a cabo, que recogeran aspectos como el derecho de publicacin de los resultados, la propiedad intelectual, la confidencialidad de la informacin, etc., que pueden resultar cruciales para la transparencia y credibilidad de los estudios.
EL FUTURO DE LA EVALUACIN ECONMICA
Parece razonable afirmar que en el futuro ha de crecer la necesidad de tomar en consideracin el criterio de eficiencia en las decisiones sanitarias y que, por tanto, la evaluacin econmica ha de desempear un papel cada vez ms relevante en los procesos de adopcin de decisiones sanitarias9. No obstante, conviene sealar que esa importancia creciente de la evaluacin econmica se manifestar, probablemente, a travs de un proceso lento y 200
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progresivo, si bien constante. El inters, el esfuerzo, debe cambiar en la organizacin y prestacin de servicios sanitarios desde las consideraciones acerca de la cantidad (ajuste al presupuesto, control del gasto) a las consideraciones acerca de la calidad (p. ej., disminucin de la morbilidad y la mortalidad sanitariamente evitable) y acerca del mejor uso alternativo del presupuesto. Los resultados y conclusiones alcanzados en el presente estudio coinciden con las crticas y barreras encontradas en otros pases de nuestro entorno10-12. Los condicionantes del carcter pblico de nuestro sistema sanitario, y por tanto la regulacin administrativa de su funcionamiento, son probablemente las barreras ms relevantes a la introduccin prctica del criterio de eficiencia. As, la utilizacin futura de la evaluacin econmica ser mayor y su desarrollo quedar condicionado a los cambios en la estructura presupuestaria que reduzcan la segmentacin actual entre centros y mbitos asistenciales, siendo su relevancia mayor o menor en relacin con los esquemas de financiacin de los centros que se hallen implantados en cada momento. El escaso uso del criterio de eficiencia, en particular en las decisiones de la microgestin, ha de verse superado en el futuro. Si un objetivo tiene la evaluacin econmica es la de aportar informacin relevante a los decisores, en sus distintos niveles, con el fin de facilitar a stos la toma de decisiones. Es importante subrayar este hecho, teniendo presente que su objetivo fundamental no tiene por qu ser necesariamente el control del gasto sanitario, sino el uso racional de los recursos disponibles. En atencin primaria debe realizarse un esfuerzo enfocado a un cambio en la cultura de los profesionales, en el sentido de considerar que la evaluacin econmica aporta un criterio de racionalidad en la asignacin de recursos y que dicho criterio debe ser incorporado en el desarrollo de su trabajo para la consecucin de una mayor calidad asistencial. Por otro lado, los marcos de decisin propuestos desde la evaluacin econmica deberan ser ms accesibles y flexibles para los usuarios finales y reflejar el contexto en el cual se toman las decisiones en el mundo real 12. Junto a ello, en un entorno tecnolgico dinmico, la evaluacin econmica est llamada a te40
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Resumen
DECISORES BARRERA DE UTILIZACIN A, B, C. Dificultad de cambiar recursos de un captulo del presupuesto a otro C. Los presupuestos son tan ajustados que no se pueden liberar recursos para adoptar nuevas terapias RECOMENDACIONES Mayor flexibilidad en los presupuestos sanitarios (p. ej., para cambiar partidas presupuestarias) condicionada a la ejecucin de actividades calificadas como eficientes Resumen de resultados de la evaluacin claro y conciso Incentivar el empleo de la evaluacin econmica al igual que el del control de calidad La industria farmacutica puede promover el cambio de preocupacin de los gestores sanitarios del precio a la eficiencia, mediante la elaboracin de estudios Mayor flexibilidad en los presupuestos sanitarios (p. ej., para cambiar partidas presupuestarias) condicionada a la ejecucin de actividades calificadas como eficientes Estandarizar la metodologa de la evaluacin para evitar las dudas acerca de la calidad de los resultados Acompaar los estudios de eficiencia de estudios de repercusin presupuestaria de la adopcin de las nuevas tecnologas Acompaar los estudios de eficiencia de estudios de repercusin presupuestaria de la adopcin de las nuevas tecnologas para mostrar la posible compatibilidad y sinergias entre los resultados de la eficiencia y de la contencin de costes Simplificar la presentacin de los resultados de las evaluaciones econmicas para facilitar su lectura por personas sin amplios conocimientos de tales materias Comenzar a evaluar las intervenciones ms estandarizadas y de las que se conozcan mejor los resultados sobre la salud y sobre la utilizacin de recursos sanitarios Introduccin de expertos en evaluacin econmica en los grupos de trabajo que elaboran las guas de prctica clnica Ms formacin en evaluacin econmica para conocer mejor las necesidades de de informacin que cada evaluacin requiere Realizar las evaluaciones econmicas desde la administracin pblica o establecer el requisito de que sean auditadas externamente para tener garantas de su fiabilidad. Ambas medidas pueden ser complementarias ya que la industria farmacutica podra elaborar los estudios y posteriormente solicitar su auditora para obtener la validacin externa Simplificar la presentacin de los resultados de las evaluaciones econmicas para facilitar su lectura por personas sin amplios conocimientos de tales materias Estandarizar la metodologa de la evaluacin para evitar las dudas acerca de la calidad de los resultados Incentivar el empleo de la evaluacin econmica al igual que el del control de calidad Incluir la farmacoeconoma en las licenciaturas de farmacia y sanitarias en general El requerimiento legal del empleo de los estudios de evaluacin econmica puede establecerse en diferentes mbitos de decisin, y no necesariamente ha de estar ligado a reformas en la financiacin de centros. Se recomienda, inicialmente, la introduccin de la evaluacin econmica de forma paulatina y voluntaria Incentivar el empleo de la evaluacin econmica al igual que el del control de calidad Simplificar la presentacin de los resultados de las evaluaciones econmicas para facilitar su lectura por personas sin amplios conocimientos de tales materias Incluir la farmacoeconoma en las licenciaturas de farmacia y sanitarias en general Estandarizar la metodologa de la evaluacin para evitar las dudas acerca de la calidad de los resultados Comenzar a configurar bases de datos de costes sanitarios para facilitar la elaboracin de los estudios de evaluacin econmica. A este respecto ya comienza a haber alguna experiencia nacional e internacional
a) Mdicos de AP b) Farmacuticos de AP c) Gerentes de AP
B, C. Los ahorros que sealan los estudios econmicos son tericos pero no reales B, C. La contencin de costes es ms importante que el criterio de coste-efectividad B, C. Los estudios econmicos necesitan demasiadas hiptesis de trabajo como para que los resultados sean aplicables en la vida real C. Faltan estudios de evaluacin econmica para los problemas reales diarios A, B, C. El patrocinio de los estudios (industria farmacutica) puede influir en los resultados B, C. Los estudios de evaluacin econmica son complicados y su lectura difcil de comprender A, B. Los estudios econmicos no necesitan ni se requieren administrativamente en mi pas B. El empleo de la evaluacin econmica estar condicionado a la financiacin de centros basada en el pago por proceso A. No consideran importante la evaluacin econmica, tienen otros criterios ms relevantes C. Existe una alta variabilidad en los costes asistenciales, lo cual dificulta la comparabilidad de los estudios
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Tabla 4. Ideas fuerza

Existen claros y diferenciados patrones de posicionamiento ante los estudios de evaluacin econmica en relacin con el trabajo que desempea cada grupo de decisores dentro de la atencin primaria El criterio fundamental de las decisiones cotidianas de cada grupo de decisores es el clnico. Desde las gerencias y los farmacuticos de atencin primaria comienzan a considerar la utilidad de los estudios de anlisis econmicos como gua de racionalizacin de los recursos existentes Se distinguen tres tipos de barreras a la utilizacin de la evaluacin econmica en la toma de decisiones: administrativas, relativas al mtodo y de aplicacin prctica. Algunas de ellas son fcilmente superables La importancia creciente de la evaluacin econmica se manifestar probablemente a travs de un proceso lento y progresivo, si bien ser constante y mantenido en el tiempo El rigor cientfico y la credibilidad de los investigadores, la aplicabilidad prctica de los estudios, los incentivos de los que se dote a los agentes y el esfuerzo de todas las partes determinarn el desarrollo futuro de la evaluacin econmica
ner mayores requerimientos de ndole prctica. Una cuestin que deberemos resolver en los aos venideros es quin tendr acceso a las innovaciones y cmo nuestra sociedad asumir su coste. Proporcionar una mayor calidad asistencial, favorecer una distribucin ms justa de los recursos sanitarios disponibles, cubrir de manera apropiada las necesidades de salud no satisfechas y promover la introduccin de tratamientos con una buena relacin costeefectividad, son futuros desafos hacia los que se dirigen las propuestas de reforma de los sistemas sanitarios13. Finalmente, consideramos que el desarrollo futuro de la evaluacin econmica depende de su calidad y credibilidad. Por eso parece especialmente importante que se redoblen, por todas las partes interesadas, los esfuerzos dirigidos a su mejora. De ah que el futuro est condicionado a la calidad cientfica de la metodologa aplicada, a su mayor aplicabilidad prctica ocupndose de problemas sanitariamente relevantes, al reforzamiento de su validez y a la clarificacin de su uso dentro del sistema sanitario (Resumen y tabla 4).
BIBLIOGRAFA
1. Jurez C, Antoanzas F. Impact of the studies of economic evaluation in health care decision-making. En: Antoanzas F, Fuster J, Castao E, coordinadores. Avances en Gestin Sanitaria. XX Jornadas de Economa de la Salud, Palma de Mallorca, mayo de 2000; 141-150. 2. Ross J. The use of economic evaluation in health care: Australian decision-markers perceptions. Health Policy 1995; 31: 103-110.
3. Duthie T, Trueman P, Chancellor J, Dez L. Research into the use of health economics in decisionmaking in the United Kingdom-Phase II. Health Policy 1999; 46: 143-157. 4. Hoffmann C, Graf Von Der Schulenburg JM. The influence of economic evaluation studies on decision-making. Results from a survey among German decision-makers. En: Graaf Von Der Schulenburg JM, editor. The influence of economic evaluation studies on health care decision-making. Berln: IOS Press, 2000. 5. Ortn V. Conocimiento para gestionar? Gest Clin San 1999; 1: 5-6. 6. Antoanzas F, Figueras M, Rovira J. Analysing the role of economic evaluation on decision-making in the health care system in Spain: a focus group approach. En: Graaf Von Der Schulenburg JM, editor. The influence of economic evaluation studies on health care decision-making. Berln: IOS Press, 2000. 7. Drummond M, Cooke J, Walley T. Economic evaluation under managed competition: evidence from the U.K. Soc Sci Med 1997; 45: 583-595. 8. Oliva J, Del Llano J, Antoanzas F, Jurez C, Rovira J, Figueras M. Impacto de los estudios de evaluacin econmica en la toma de decisiones sanitarias en el mbito hospitalario, 2000; 11: (4) 171-179. 9. Torrent-Farnell J, Calvo G. El papel de los estudios de investigacin de resultados en salud en las decisiones regulatorias sobre los frmacos. En: Bada X, editor. La investigacin de resultados en salud. Barcelona: 2000. 10. The health of nation policy assessed. Londres: The Department of Health, 1998. 11. Freemantle N, Maynard A. Something rotten in the state of clinical and economic analysis. Health Econ 1994; 3: 63-67. 12. Kernick D. The impact of health economics on healthcare delivery. A primary care perspective. Pharmacoeconomics 2000; 18: 311-315. 13. Del Llano J. Innovacin tecnolgica e innovacin organizativa en atencin primaria: qu es antes, el huevo o la gallina? Cuadernos de Gestin 2001; 7: 1-8.
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REVISIONES
Aplicacin de los estudios farmacoeconmicos en el hospital

Francisco Javier Carrera-Hueso
Especialista en Farmacia Hospitalaria. Departamento de Farmacia y Tecnologa Farmacutica. Facultad de Farmacia. Universidad de Navarra.
El costo de los medicamentos ha ido creciendo progresivamente en la ltima dcada dos o tres veces por encima de la inflacin1 y las previsiones estiman que los nuevos medicamentos y tecnologas incrementarn el gasto un 2,8%2. Mientras el aumento del costo de los nuevos medicamentos respecto a sus antecesores aumentaba continuamente, no quedaba claro que stos tambin mejorasen la esperanza o la calidad de vida de los pacientes3. A pesar de que los medicamentos constituyen slo una pequea parte del gasto sanitario, stos todava merecen la atencin de las Administraciones sanitarias por al menos estas cuatro razones4: el gasto sanitario contina creciendo, los medicamentos son considerados como productos ms que como servicios, algunos productos farmacuticos aportan un dudoso beneficio y existe una conciencia generalizada de que los nuevos productos biotecnolgicos aumentarn el gasto farmacutico hasta niveles sin precedentes. Los mtodos de contencin del gasto irn dirigidos a1: disminuir las admisiones hospitalarias, acortar los das de estancia, utilizar menos tratamientos intensivos (cuidados intensivos, intervenciones quirrgicas, etc.) y propiciar el aumento y la utilizacin de los servicios ambulatorios (mdicos y quirrgicos). Tradicionalmente, la medicina estaba ms preocupada por sanar o paliar el efecto de las enfermedades que en mejorar el bienestar social. Para ello utilizaba tres indicadores para evaluar sus resultados: la mortalidad, la morbilidad y el coste3. Kozma et al5 disearon un modelo grfico para comprender el complicado proceso de la toma de decisiones farmacoteraputicas en el que no slo se miden los resultados clnicos (derivados de una enfermedad o tratamiento; morbilidad y mortalidad) en el tratamiento de los pacientes, sino tambin los resultados econmicos (comparan los costes y las consecuencias de las distintas alternativas teraputicas) y humansticos (consecuencias de la enfermedad sobre el estado funcional del paciente o medidas sobre la calidad de vida en varias dimensiones) del mismo. El modelo tambin contempla la existencia de una serie de intermediarios o modificadores del tratamiento que pueden afectar a los resultados, como el grado de cumplimiento de los tratamientos y las reacciones adversas de los medicamentos. Para realizar valoraciones de la calidad del cuidado sanitario, Donabedian6 estableci que deban definirse los componentes del mismo y describi la relacin existente entre las estructuras, los procesos y los resultados del cuidado sanitario (fig. 1).
Correspondencia: Dr. F.J. Carrera-Hueso. Caudillo, 127. 46135 Albalat dels Sorells. Valencia. Manuscrito aceptado el 1-10-1996
El inters por los estudios farmacoeconmicos (FE) ha ido aumentando progresivamente en la ltima dcada, de tal manera que la media de estudios por empresa farmacutica considerando variables econmicas ascendi del 1,7% en 1988 al 23,7% en 19947. Esta tendencia parece que se mantendr en el futuro, debido a que los laboratorios farmacuticos necesitan demostrar en un mercado altamente competitivo el valor de sus productos. Aunque todava existen algunos problemas de estandarizacin sobre los aspectos metodolgicos utilizados en los estudios FE, actualmente hay suficientes directrices para considerar a los estudios FE como una herramienta til para la toma de decisiones farmacoteraputicas4,8-15. En 1994, un grupo de expertos realiz una propuesta de estandarizacin de algunos aspectos metodolgicos de los anlisis costeefectividad y coste-utilidad en la evaluacin de tecnologas y programas sanitarios a la Subdireccin General de Prestaciones y Evaluacin de Tecnologas Sanitarias16. Recientemente, el Colegio de Mdicos Americanos ha difundido unas recomendaciones para la correcta realizacin y valoracin de estos estudios17. Grossman3 argumenta que las razones para valorar los resultados sanitarios son: definir, evaluar y mejorar la efectividad del servicio prestado, controlar los costes de los servicios superfluos o inapropiados y documentar el valor del cuidado sanitario. Los objetivos del presente trabajo son: describir los distintos estudios FE, identificar sus potenciales aplicaciones y enumerar las estrategias que pueden realizar los departamentos y servicios hospitalarios para su incorporacin en la toma de decisiones.
ESTRUCTURAS
PROCESOS
RESULTADOS Clnicos Muerte Morbilidad
Sistemticas Organizacin Incentivos Trabajo Personal sanitario Edad, entrenamiento y satisfaccin Pacientes Edad, gravedad y comorbilidad
Estilo tcnico Visitas, medicacin Hospitalizaciones Coordinacin Estilo interpersonal Trato, consejo Participacin del paciente Nivel de comunicacin
Estado funcional Fsico, mental y social
Bienestar general Dolor, fatiga y percepcin de la salud
Satisfaccin Calidad general
Med Clin (Barc) 1998; 111: 347-353
Fig. 1. Transcurso de la enfermedad.
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MEDICINA CLNICA. VOL. 111. NM. 9. 1998
Tipo de estudios farmacoeconmicos La farmacoeconoma es la descripcin y el anlisis de los costes del tratamiento con frmacos en los sistemas de salud y en la sociedad18. Tambin puede definirse como la determinacin de la eficiencia (relacin entre costes y efectos) de un tratamiento farmacolgico y su comparacin con otras opciones, con el fin de seleccionar aquella con una relacin coste-beneficio ms favorable9. En un sentido ms prctico se puede definir como la ciencia que sita el valor de la farmacoterapia19. La farmacoeconoma se engloba dentro de la evaluacin econmica de tecnologas sanitarias. Los estudios FE identifican, miden y comparan los costes (p. ej., recursos consumidos) y las consecuencias (clnicas, econmicas y humansticas) de los productos farmacuticos y servicios. Estos estudios incluyen, adems de las evaluaciones descritas en la tabla 1, las evaluaciones humansticas, los estudios de coste de una enfermedad y los anlisis de decisin. Las preferencias y satisfaccin de los pacientes y los estudios de calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) se engloban dentro de las evaluaciones humansticas4. En la tabla 1 se describen las caractersticas de las principales evaluaciones econmicas4,8-10. Los tipos de anlisis se diferencian entre s por cmo miden los efectos de los tratamientos, ya que todos miden los costes en unidades monetarias. Los costes son la magnitud de los recursos consumidos y pueden ser directos, indirectos e intangibles. Los costes directos pueden ser sanitarios: los relacionados con los medicamentos y el cuidado mdico (p. ej., coste de dispensacin y administracin del medicamento, hospitalizaciones, consultas, pruebas diagnsticas, etc.), y no sanitarios: los relacionados con el suministro de servicios mdicos (p. ej., transporte del paciente, cuidado familiar, comida especial, etc.). Los costes indirectos son los debidos a la reduccin de la capacidad productiva de los pacientes debido tanto a la morbilidad (p. ej., das de absentismo y sueldos no cobrados) como a la mortalidad (p. ej., prdidas por muerte prematura)10. Los costes intangibles son los debidos al dolor y sufrimiento de los pacientes a consecuencia de la enfermedad o del tratamiento, y stos no suelen incluirse en los anlisis debido a la extremada dificultad de poder cuantificarlos. Los costes pueden ser variables o fijos, dependiendo si la cantidad de resultado obtenido vara o no. Segn la duracin del estudio, ms de un ao normalmente, los costes y tambin los beneficios deben actualizarse. La tasa de descuento refleja la preferencia temporal y el rendimiento de las inversiones en una sociedad, por lo que es utilizada para la actualizacin del dinero. Se suele utilizar una tasa de descuento para los costes que oscila entre el 2 y el 6%20. TABLA 1 Tipo de estudios farmacoeconmicos
Tipo de anlisis Medida de los costes
Los estudios de minimizacin de costes no miden las consecuencias porque suponen que los efectos de las alternativas son equivalentes basndose en publicaciones previas sobre eficacia. Estos estudios son los ms utilizados en la toma de decisiones de formularios o guas farmacoteraputicas4. Los estudios coste-beneficio permiten comparar distintos programas o tratamientos, pero tienen la dificultad de asignar valores monetarios a los resultados y no permiten comparar simultneamente productos con ms de una indicacin7. Inicialmente fueron los ms utilizados, pero su baja aceptacin por los profesionales sanitarios es debida a que estos estudios asignan un valor monetario a la vida humana9. Los estudios coste-efectividad son los utilizados con ms frecuencia debido a que se ajustan mejor a los resultados de la prctica clnica diaria7,10. Estos estudios no permiten la comparacin entre medicamentos administrados en distintas indicaciones, pero son los ms apropiados para medir los resultados en trminos de obtener un especfico objetivo teraputico10. Los estudios coste-utilidad miden los efectos a travs de una unidad que integra la cantidad y calidad de vida, aos de vida ajustados por calidad (AVAC)4,8,9. Otra unidad utilizada en estos estudios son los aos de vida sanos equivalentes21. Los AVAC se obtienen calculando los aos de vida ganados ponderndolos con la calidad de vida por tcnicas que miden los estados de salud basadas en preferencias o utilidades. Estas tcnicas son: escalas de categoras, juego estndar, estimacin de la magnitud, equivalencia temporal y equivalencia de personas8,9. Los estados de salud obtenidos pueden agregarse obteniendo una puntuacin global, a partir de la que se calculan los AVAC para los estudios coste-utilidad. Los AVAC tambin pueden calcularse mediante la utilizacin de mtodos indirectos usando las medidas de utilidad o escalas de salud, que se describirn posteriormente. Jolicoeur et al22 enumeraron los distintos pasos a seguir para la realizacin de estos estudios en el ambiente hospitalario, sin necesidad de utilizar grandes recursos, para obtener resultados suficientemente fiables (tabla 2). Esta estrategia nos da una visin acerca de la metodologa utilizada en las evaluaciones econmicas. Dos puntos importantes a tener en cuenta son el anlisis de sensibilidad y el anlisis incremental. El anlisis de sensibilidad recoge el impacto que tienen las variaciones (normalmente los intervalos de confianza) de las estimaciones realizadas en el resultado final del estudio, proporcionando una mayor solidez a los resultados. Las estimaciones que deben
Medida de los resultados
Interpretacin del anlisis*
Minimizacin de costes (EMC) Anlisis coste-beneficio (ACB) Anlisis coste-efectividad (ACE)
Unidades monetarias Unidades monetarias Unidades monetarias
No se miden Se asume que son equivalentes Unidades monetarias Unidades clnicas habituales, fsicas o naturales (p. ej., aos de vida ganados, mmHg de TA reducidos o estancias hospitalarias ahorradas) Unidades de cantidad y calidad de vida (p.ej., aos de vida ajustados por calidad, AVAC)
C1 < C2 = aceptar 1 B/C < 1 = > aceptar 1 B/C = 1 = > iguales B/C < 1 = > rechazar 1 C/E = +/ = > rechazar C/E = /+ = > aceptar C/E = / = > ? C/E = +/+ = > ? C/U = +/ = > rechazar C/U = /+ = > aceptar C/U = / = > ? C/U = +/+ = > ?
Anlisis coste-utilidad (ACU)
Unidades monetarias
*Suponiendo que se compara el programa o servicio 1 frente al programa o servicio 2, C1: coste total (directo e indirecto) de la opcin 1; C2: coste total de la opcin 2; B1: beneficios totales de la opcin 1; B2: beneficios totales de la opcin 2; E1: eficacia total de la opcin 1; E2: eficacia de la opcin 2; U1: utilidad del programa 1; U2: utilidad del programa 2; C: C1-C2; B: B1-B2; E: E1-E2; U: U1-U2; B/C: relacin coste-beneficio; C/E: relacin coste-efectividad; C/U: relacin coste-utilidad incremental; + o : signo que toma el numerador o denominador cuando se realiza la resta; ?: quien tome la decisin debe considerar si vale la pena pagar cierta cantidad de dinero por el beneficio que se va a obtener; FE: farmacoeconmico.
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F.J. CARRERA HUESO. APLICACIN DE LOS ESTUDIOS FARMACOECONMICOS EN EL HOSPITAL
ser testadas por el anlisis de sensibilidad son4: los grados de eficacia asumidos en cada intervencin, el grado de reacciones adversas de cada medicamento, las estimaciones de los costes ms importantes y la tasa de descuento elegida. Los resultados del estudio deben presentarse utilizando el anlisis incremental, que es el coste adicional cuando se compara una alternativa con la siguiente y no debe confundirse con el anlisis marginal (efectividad por unidad adicional de coste). La CVRS es el valor asignado a la duracin de la vida modificado por la disminucin del estado funcional, percepciones y oportunidades sociales debido a una enfermedad, accidente, tratamiento o poltica23. En los estudios de CVRS, el paciente es la principal fuente de informacin para evaluar los tratamientos farmacolgicos o los programas sanitarios y estos estudios proporcionan una nueva informacin a los clnicos12. Para medir la CVRS se utilizan cuestionarios que pueden ser genricos o especficos. Los cuestionarios son administrados por entrevistadores (personalmente o por telfono) o autoadministrados (en las clnicas, supervisado por el entrevistador o no y por correo). Los cuestionarios genricos evalan todos los aspectos relevantes de la salud y no estn influenciados por el tipo de enfermedad, raza, edades, etc. Son multidimensionales, es decir, son aplicables tanto a la poblacin en general como a los pacientes con cualquier tipo de enfermedad, y su principal limitacin es intercultural. Los cuestionarios genricos evalan al menos cuatro conceptos del estado de la salud: la funcin fsica, la funcin mental, la funcin de relaciones sociales y del trabajo, y las percepciones generales de la salud (tabla 3)24. Los ms ampliamente utilizados son: Nottingham Health Profile, Sickness Impact Profile y el SF-36 Health Survey, que han sido adaptados para su utilizacin en la poblacin espaola25-27. Las medidas de utilidad o escalas tambin evalan los principales estados de salud y los niveles de salud obtenidos pueden, en algunos cuestionarios, agregarse en una nica puntuacin obteniendo el ndice de salud, a partir del que se calculan los AVAC. Los instrumentos ms utilizados para el clculo de los AVAC son: Escala del bienestar28, EuroQol29, Health Utilities Index y el Index of Health-related quality of life4. Los instrumentos especficos asumen que cada condicin mdica tiene un especfico resultado y adems deben medir las funciones afectadas por esa condicin24. Estos cuestionarios valoran slo aquellos aspectos importantes de una enfermedad y su principal inconveniente es que slo pueden aplicarse en los casos para los que fueron diseados y no permiten comparaciones entre enfermedades; sin embargo, tienen la ventaja de presentar una alta sensibilidad a los cambios clnicos. Para medir la CVRS en los pacientes con tratamientos farmacolgicos, Aaronson30 propuso la utilizacin de un test genrico y otro especfico, de esta manera obtendramos, por una parte, informacin ms detallada y sensible a los cambios clnicos y, por otra, podramos comparar los resultados con otras enfermedades. Los instrumentos deben cumplir una serie de requisitos antes de ser utilizados como herramientas para medir y valorar la CVRS de los pacientes. stos son31: fciles de usar, interpretar y administrar, aplicables a diferentes poblaciones; ser fiables, vlidos y prcticos; deben incluir aspectos del bienestar de los pacientes, tener un amplio rango de medidas, y ser comprensivos. A diferencia de los estudios FE, los distintos grupos de investigadores han ido desarrollando sus propios cuestionarios, lo que impide la comparacin entre estudios publica-
TABLA 2 Pasos a seguir para la realizacin de estudios farmacoeconmicos

1. Definir el problema FE 2. Determinar la perspectiva del estudio 3. Determinar las distintas alternativas y los resultados obtenidos con las mismas 4. Seleccionar el tipo de anlisis ms apropiado 5. Dar valor econmico a los resultados de las distintas alternativas 6. Identificar los recursos disponibles para realizar el estudio 7. Establecer las probabilidades que pueden darse de cada resultado 8. Utilizar el anlisis de decisin 9. Actualizar los costes y/o realizar un anlisis de sensibilidad 10. Presentar los resultados a los profesionales ms adecuados
FE: farmacoeconmico.
TABLA 3 Conceptos generales de salud24

Concepto Definicin
Funcin fsica Limitaciones fsicas Habilidades fsicas Das encamado Dolor corporal Bienestar fsico Funcin de relaciones sociales y del trabajo Contactos interpersonales Recursos sociales Funcionamiento (rol)
Limitaciones que impiden el cuidado personal, la movilidad y las actividades fsicas Habilidad para realizar las actividades diarias Confinamiento en la cama debido a problemas de salud Grado de intensidad, frecuencia y duracin del dolor corporal y las limitaciones de las actividades debidas al mismo Evaluacin personal de la condicin fsica Frecuencia de visitas a amigos y frecuencia de contactos telefnicos durante especficos perodos Cantidad y calidad del ambiente social que les rodea Limitaciones debidas a la salud que les impide realizar actividades normales relacionadas con el trabajo, los estudios o las tareas domsticas Sentimientos de ansiedad, depresin, nerviosismo, malhumor, descorazonamiento Frecuencia e intensidad de afectos positivos generales Control del comportamiento, pensamientos y sentimientos durante especficos perodos Orientacin temporal y espacial, memoria, atencin y alerta Autovaloracin de la salud actual Expectativas acerca de la salud en el futuro
Salud mental Ansiedad/depresin Bienestar psicolgico Control emocional/ comportamientos Funcin cognitiva Percepciones generales de la salud Salud actual Salud futura
dos31. Hay un nmero de cuestiones metodolgicas que deben considerarse en la valoracin de estudios de CVRS, como qu instrumento debe utilizarse (general o especfico), qu es ms til medir el ndex o los perfiles, qu dimensiones deben medirse y cules no, la relativa importancia de las dimensiones medidas en el estado global de CVRS, la fiabilidad y la validez de los instrumentos. Pese a las limitaciones metodolgicas existentes en la actualidad, los estudios FE son una herramienta til para orientar la toma de decisiones farmacoteraputicas. Aplicacin de los estudios farmacoeconmicos Las potenciales aplicaciones de la farmacoeconoma en los sistemas sanitarios son4,7,9,19: autorizacin para la comercia-
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lizacin de medicamentos, fijacin de precios, financiacin pblica de medicamentos, soporte de las decisiones sobre investigacin y desarrollo en la industria farmacutica, definir estrategias de mrketing en la industria farmacutica, su utilizacin en la investigacin clnica con medicamentos, incorporacin de medicamentos a formularios o guas farmacoteraputicas, y como soporte en la toma de decisiones farmacoteraputicas.
ms prometedoras para la investigacin y desarrollo de nuevos medicamentos.
Definir estrategias de mrketing en la industria farmacutica

El objetivo de los estudios de vigilancias de mercados es conocer la experiencia de la utilizacin de los medicamentos para poder revaluar en trminos econmicos su eficiencia9. La utilizacin de los estudios FE en este marco de actuacin puede ayudar en la modificacin de precios, incorporacin en formularios, recomendaciones teraputicas, e incluso cambios en la presentacin de formas farmacuticas y/o dosificacin del medicamento.
Autorizacin para la comercializacin de medicamentos

Las autorizaciones sanitarias de Australia32 y Ontario (Canad)33 han dictado unas normativas en las que se deben incluir resultados FE en el proceso previo a la aprobacin de un medicamento. Estas dos normativas son muy semejantes y se diferencian principalmente en que en la normativa australiana no es necesario recoger los costes indirectos para la realizacin de los estudios FE. Aunque estas normativas han sentado un precedente, parece improbable que de momento estos anlisis tengan un importante papel en el proceso de aprobacin de un nuevo medicamento, que seguirn basndose en criterios de seguridad, eficacia y calidad4.
Utilizacin en la investigacin clnica con medicamentos

La incorporacin de los estudios FE en los ensayos clnicos tiene el inconveniente de que se obtienen resultados de eficacia, lo que no puede coincidir con la utilizacin del medicamento en la prctica clnica (efectividad). Normalmente se inician estos estudios en ensayos clnicos en fase III y se prolongan a estudios poscomercializacin o en fase IV. La aplicacin de los estudios FE en ensayos clnicos es ampliamente revisada en otras referencias4,9.
Fijacin de precios
La incorporacin de los estudios FE puede situar el valor teraputico del medicamento justificando el precio del mismo7,19. En nuestro pas existe una normativa que contempla la utilidad teraputica del medicamento34. Esta estrategia puede ser utilizada en la negociacin de precios con las autoridades sanitarias, de forma que un medicamento pueda tener un mayor o menor precio de venta dependiendo de sus ventajas teraputicas respecto a otras alternativas. La incorporacin de resultados FE en la fijacin de precios puede potencialmente crear otro punto de controversia entre reguladores y la industria farmacutica4. Tambin los estudios FE pueden utilizarse en la negociacin de precios de venta con hospitales o aseguradoras. En definitiva, el objetivo es dar valor al medicamento y justificar su precio.
Incorporacin de medicamentos a formularios o guas farmacoteraputicas

La Comisin de Farmacia y Teraputica (CFT) debe establecer y mantener la seguridad y el uso apropiado de los medicamentos con una relacin coste-efectividad razonable, y su mayor responsabilidad es la elaboracin y mantenimiento actualizado del formulario o gua de medicamentos. En otras palabras, la CFT debe promover un uso racional del medicamento en su hospital o rea de actuacin. La gestin efectiva de un formulario es aquella que selecciona los medicamentos por su seguridad y eficacia minimizando redundancias teraputicas y maximizando la relacin coste-efectividad, al mismo tiempo que se eliminan los frmacos del mismo que no presenten una ventaja cualitativa15. La CFT debe priorizar sus esfuerzos en la protocolizacin de los siguientes medicamentos13: los que sean ms iatrognicos (p. ej., aminoglucsidos); los utilizados en pacientes de alto riesgo (p. ej., peditricos); los que representan un mayor coste econmico, ya sea porque se utilizan en un mayor nmero de pacientes (p. ej., antihistamnicos H2) o por su alto coste individual (p. ej., filgastrim); sobre aquellos que su empleo represente un riesgo aadido para los pacientes (p. ej., medicamentos en ensayo clnico y citostticos), y los que impliquen al mayor nmero de departamentos mdicos (p. ej., albmina). Para lograr este objetivo la CFT se vale de diferentes estrategias14: a) aadir, restringir o eliminar medicamentos del formulario; b) monitorizar las investigaciones y actividades desarrolladas por la industria farmacutica; c) evaluar los resultados de la utilizacin de medicamentos (p. ej., poltica de antibiticos), y d) definir criterios de uso de ciertos medicamentos (p. ej., albmina). La incorporacin de datos econmicos en la gestin del formulario sirve de soporte para que las decisiones sean ms eficientes. En la gestin de los formularios han empezado a tomarse en cuenta factores como la preferencia de los pacientes y la calidad de vida15, pero normalmente no se dispone de esta informacin12. Los costes indirectos raramente son utilizados en este tipo de decisiones y el anlisis ms usual para soportar las deci-
Financiacin pblica de medicamentos

En nuestro sistema sanitario de cobertura universal, existen distintas listas de medicamentos que pueden ser financiados (parcialmente o en su totalidad) o no por el mismo, dependiendo de la aportacin teraputica del sistema y del grupo de pacientes a los que se les aplica diferente cobertura (p. ej., jubilados y diabticos)9. Las exclusiones pueden ser generalizadas (por grupos teraputicos) o individualizadas y pueden aplicarse tanto a los nuevos medicamentos como a los comercializados con anterioridad35. Los estudios FE de medicamentos pueden asistir en la decisin del grado de financiacin de un medicamento en alguno de los grupos anteriormente citados, teniendo o no en cuenta el precio de los mismos.
Soporte de las decisiones sobre investigacin y desarrollo en la industria farmacutica

La gestin empresarial y los economistas han aplicado el anlisis de decisin desde la Segunda Guerra Mundial como base de la toma de decisiones. De la misma manera, en la industria farmacutica las decisiones estn basadas en un anlisis de decisin7. La incorporacin de los estudios FE a los anlisis de decisin puede servir para identificar, analizar y decidir las reas
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siones en la gestin de un formulario es el de minimizacin de costes. La utilizacin del anlisis de decisin es un factor primordial en la toma de decisiones4.
Soporte en la toma de decisiones farmacoteraputicas

La aplicacin clnica de los estudios FE puede beneficiar tanto a los pacientes como al propio equipo asistencial, y a la sociedad en su conjunto por incrementar la calidad de la asistencia prestada al paciente y racionalizar recursos. Las decisiones pueden ser13,14: a) sobre la incorporacin o no del medicamento al formulario; b) sobre el tratamiento farmacoteraputico de un paciente. Presentan la dificultad de extrapolar los resultados al tratamiento de un paciente concreto, ya que ste puede no tener las mismas caractersticas poblacionales que la muestra del estudio FE12; c) sobre las normas de utilizacin de un medicamento. Por ejemplo, qu rgimen de dosificacin de un antiemtico es el ms coste-efectivo para nuestro hospital, y d) justificacin de programas o servicios de un departamento. Por ejemplo, en la implantacin de la distribucin de medicamentos en dosis unitarias o de un servicio de radiologa intervencionista en el hospital. El conocimiento y la valoracin de las tcnicas de los estudios FE pueden servirnos como herramientas para valorar los resultados obtenidos de los servicios que ofrecemos a los pacientes. Estrategias para la incorporacin de los estudios farmacoeconmicos en el hospital El nmero de estudios clnicos publicados que incorporan variables econmicas de la salud ha aumentado exponencialmente, y el porcentaje de estos estudios respecto al total fue, para los aos 1988 y 1994, del 2,6 y del 28%, respectivamente7. La perspectiva que tomaremos cuando realicemos un estudio FE ser departamental o del hospital. Otras perspectivas como aseguradoras, Administracin y la sociedad nos sern tiles al analizar los trabajos publicados, ya que sus resultados y conclusiones son ms fcilmente extrapolables. La utilizacin apropiada de la terminologa y el conocimiento de la metodologa son indispensables para aplicar e interpretar correctamente los resultados de los estudios FE. Los posibles beneficios que pueda aportar la incorporacin de los estudios FE, tanto a los departamentos y servicios como a los equipos multidisciplinarios de atencin al paciente, son: elegir entre alternativas teraputicas para una indicacin (decisin de formulario), poder justificar los programas o servicios implantados por el departamento, como soporte en la toma de decisiones farmacoteraputicas, y puede proporcionar informacin valiosa para aplicarla en los estudios de utilizacin de medicamentos en el hospital. Tres estrategias pueden ayudar a implantar la farmacoeconoma en los servicios y departamentos hospitalarios, y stas son14: utilizar la bibliografa publicada, construir un modelo econmico y realizar un estudio FE especfico en nuestro hospital.
Lee y Snchez37 analizaron 75 estudios publicados en revistas farmacuticas entre enero de 1985 y diciembre de 1990, y obtuvieron los siguientes resultados: los estudios fueron deficientes en 7 de los 10 criterios analizados8, solamente el 31% de los estudios identificaron todos los costes y consecuencias relevantes para cada alternativa, tan slo un estudio realiz el anlisis incremental de los resultados y el anlisis de sensibilidad fue realizado en tan slo el 6% de los trabajos. Ms de la mitad de los estudios publicados utiliz inapropiadamente el trmino coste-efectividad, interpretando el mismo como costes ahorrados. Estos resultados nos indican que debemos de ser bastante crticos al valorar este tipo de estudios. Afortunadamente, disponemos de guas o chek-list para realizar una valoracin en profundidad de los trabajos publicados. En la tabla 4 se recogen los criterios para la evaluacin de estos estudios8,10,38,39. Una vez criticada y valorada la calidad del estudio, debemos valorar si los resultados y conclusiones del mismo son o no extrapolables a nuestro medio. Para ello, deberemos
TABLA 4 Criterios para evaluar publicaciones de estudios farmacoeconmicos14,19,38

Criterios Preguntas
1. Objetivos 2. Perspectiva
3. Tipo de anlisis
4. Diseo del estudio 5. Eleccin de las alternativas
6. Costes y resultados
7. Actualizacin
8. Resultados
Utilizar la bibliografa publicada

La revisin de la bibliografa de estudios FE puede servirnos de soporte en la toma de decisiones farmacoteraputicas12. Diversos estudios demuestran que tanto en la bibliografa mdica36 como en la farmacutica37 existen interpretaciones errneas de la terminologa, as como de la metodologa utilizada en los estudios FE. Todos los estudios utilizaron los mismos mtodos para analizar los artculos publicados.
9. Anlisis de sensibilidad 10. Conclusiones 11. Financiacin
FE: farmacoeconmico.
Estn bien definidos los objetivos y las alternativas del estudio? Se especifica claramente la perspectiva del estudio? Es apropiado clnicamente el enfoque dado al problema? Qu tipo de anlisis FE fue utilizado? Es apropiado el anlisis seleccionado para valorar el problema planteado? El tipo de anlisis utilizado definitivamente es el mismo que inicialmente se tena la intencin de utilizar? Cul fue el diseo del estudio? Cules fueron las fuentes de recogida de datos? Se realiz el estudio dentro de un ensayo clnico? Fueron considerados todos los tratamientos alternativos o slo unos cuantos? Estuvieron justificadas las alternativas omitidas o no utilizadas en el estudio? Son las alternativas relevantes desde la perspectiva tomada y desde el punto de vista clnico? Fue considerada la opcin de no hacer nada o no intervenir? Cules fueron los costes y efectos de las alternativas incluidos? Son los costes y efectos relevantes desde la perspectiva tomada? Se incluyeron tanto los efectos positivos como los negativos de los tratamientos? Cules fueron los costes y efectos valorados monetariamente y cules fueron medidos en unidades fsicas? La realizacin del estudio fue mayor a un ao? Se descontaron los costes y efectos a su valor presente? Se justific la tasa de descuento utilizada? Son los resultados tiles para la prctica clnica? Fue apropiado el anlisis estadstico realizado? Fue realizado el anlisis incremental de los resultados? Son las estimaciones y lmites utilizados discutidos y analizados? Los rangos de los costes relevantes fueron testados? Fueron valoradas las variables relevantes? Estn justificadas las conclusiones? Pueden extrapolarse a la prctica clnica diaria? Fue el estudio financiado por la industria farmacutica?
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trasladar los resultados de eficacia obtenidos en un ensayo clnico a resultados de efectividad, comparar la poblacin del estudio con nuestra poblacin susceptible de recibir el tratamiento, y trasladar tanto los costes relevantes del estudio a la perspectiva con la que vamos a tomar nuestra decisin como los resultados relevantes del estudio a los resultados clnicamente ms importantes4,10,14. Podemos utilizar el anlisis de sensibilidad presentado en los estudios FE publicados aplicando las estimaciones registradas en nuestro mbito (p. ej., nmero de infecciones nosocomiales en nuestro hospital). Tambin se puede disear un rbol de decisin, segn nuestras necesidades, con una combinacin de datos del estudio y de nuestro entorno tanto para los costes como para las consecuencias (p. ej., das de estancia)14. Las ventajas de utilizar los estudios FE publicados son: se realiza un anlisis midiendo la calidad de los estudios, los datos son rpidamente obtenidos para su uso inmediato y se necesitan pocos recursos, y es barato. En cambio, sus principales desventajas son la dificultad para generalizar las conclusiones de los estudios y la variacin de la calidad de los mismos.
Utilizacin de modelos farmacoeconmicos

Los modelos FE utilizan distintas fuentes de informacin clnicas y epidemiolgicas para obtener suficientes datos que permitan comparar las alternativas teraputicas. Estas fuentes pueden ser: resultados de ensayos clnicos, estudios observacionales, opiniones de expertos, estudios epidemiolgicos, registros hospitalarios y cualquier otra base de datos disponible4,9. La mayora de los modelos se basan en tcnicas de anlisis de decisin, cuya principal herramienta es el rbol de decisin8,40. Los anlisis de decisin predicen, identifican y valoran o cuantifican la posibilidad de que se produzcan las consecuencias de cada alternativa40. El rbol de decisin permite reducir a un nico valor todas las variables consideradas permitiendo la comparacin de los tratamientos o alternativas40. A menudo no disponemos de todos los datos necesarios para construir el rbol, por lo que realizaremos suposiciones para completarlo. Estas suposiciones son el taln de Aquiles de los modelos FE, y por eso algunos autores consideran que estos modelos tienen poco rigor cientfico. Se puede mejorar la calidad de los modelos FE utilizando tcnicas metaanalticas para seleccionar los estudios publicados y aumentar el tamao de la muestra estudiada9. La ventaja de utilizar estos modelos es que reflejan mejor la prctica clnica usual o la efectividad que los estudios realizados protocolizados en los ensayos clnicos y no consumen excesivos recursos para llevarlos a cabo14,40. Junto al nmero de suposiciones al disear el modelo FE, su principal desventaja es el grado de dificultad para disearlos y aplicarlos correctamente, y se necesita personal altamente cualificado y familiarizado con estas tcnicas.
sionales interesados en las posibles decisiones que se adoptarn como consecuencia de los resultados obtenidos23. Por ejemplo, la incorporacin de un microbilogo y/o un especialista en enfermedades infecciosas en la CFT permite, adems de una mejor seleccin del antibitico ms costeefectivo para su incorporacin al formulario, una mejor utilizacin del mismo en el futuro. Una vez realizados todos los pasos anteriormente citados, debemos considerar la posibilidad de hacer un seguimiento o auditora de los resultados obtenidos14. Esto es, realizar estudios de utilizacin del medicamento y corroborar por ejemplo el grado de eficacia obtenido o los costes del tratamiento obtenidos en el estudio piloto. Estos estudios, a pesar de las dificultades de aleatorizacin, obtienen datos fiables de efectividad y su diseo puede realizarse segn las necesidades de nuestro hospital, siendo esta su principal ventaja. La gran desventaja de realizar un estudio FE es su alto coste, tanto en tiempo como por la cantidad de recursos utilizados. Otro inconveniente es que no podremos tomar una decisin hasta que haya transcurrido el tiempo necesario para la obtencin y anlisis de los resultados. Obviamente, no ser posible realizar estos estudios para cada decisin y deberemos priorizar para que nuestras decisiones sean ms efectivas13. Centraremos nuestros esfuerzos en los siguientes medicamentos: a) medicamentos biotecnolgicos; b) medicamentos de alto coste, ya sea porque se puedan utilizar en un mayor nmero de pacientes o por su alto coste individual; c) medicamentos rplicas o me-too; d) medicamentos de dudosa eficacia, y e) nuevos medicamentos comercializados. Conclusin Los estudios FE identifican, miden y comparan los costes y las consecuencias (clnicas, econmicas y humansticas) de los productos farmacuticos y servicios. La utilizacin apropiada de la terminologa y el conocimiento de la metodologa son indispensables para aplicar e interpretar correctamente los resultados de los estudios FE. Las potenciales aplicaciones de los estudios FE en los servicios farmacuticos son: la gestin de formularios o guas farmacoteraputicas (incorporacin de un nuevo medicamento, revisin de grupos teraputicos y estudios de utilizacin de medicamentos), como soporte en la toma de decisiones farmacoteraputicas y para justificar los servicios que ofrecen los departamentos hospitalarios al equipo multidisciplinario y al paciente. Distintas estrategias pueden incorporar las tcnicas farmacoeconmicas en el hospital y su integracin en el proceso de toma de decisiones beneficiar tanto a los pacientes como al hospital y a la sociedad en su conjunto por utilizar los recursos ms eficientemente.
REFERENCIAS BIBLIOGRFICAS
Realizacin de un estudio farmacoeconmico

Muchas veces no dispondremos de estudios publicados para apoyarnos en ellos antes de la toma de decisiones o los que existen no son trasladables a nuestro medio, y entonces necesitaremos realizarlos desde nuestro servicio o departamento5. En la tabla 2 se indican los distintos pasos a seguir para la realizacin de estos estudios sin necesidad de utilizar grandes recursos22. Es aconsejable que los estudios sean realizados por equipos multidisciplinarios integrados por profe-
1. Gouveia WA, Woodward BW. Overview of managed care and integrated health care systems. CE Program, Elli Lilly and Company, 1995; 1: 1-11. 2. Santell JP. Projecting future drug expenditures, 1996. Am J Health Syst Pharm 1996; 53: 139-150. 3. Grossman JH. The outcomes movement and health care reform. Am J Health Syst Pharm 1995; 52 (Supl 3): 6-11. 4. Bootman JL, Townsend RJ, McGhan WF. Principles of pharmacoeconomics (2.a ed.). Cincinnati: Harvey Whitney, 1995. 5. Kozma CM, Reeder CE, Schulz RM. Economic, clinical, and humanistic outcomes: a planning model for pharmacoeconomic research. Clin Ther 1993; 15: 1.121-1.132. 6. Donabedian A. The quality of care: how can it be assessed? JAMA 1988; 260: 1.743-1.748.
352
206
7. Gagnon JP. A primer on pharmacoeconomics. Managed Care Med 1995; 2: 11-18. 8. Drummond MF, Stoddart GL, Torrance GW, editores. Methods for the economic evaluation of health care programs. Oxford: Oxford Medical Publications, 1987; 7-8. 9. Sacristn JA, Bada X, Rovira J, editores. Farmacoeconoma: evaluacin econmica de medicamentos. Madrid: Editores mdicos, 1995. 10. Snchez LA. Pharmaeconomic principles and methods: including pharmacoeconomics into hospital pharmacy practice. Hosp Pharm 1995; 29: 1.035-1.040. 11. Bakst A. Pharmacoeconomics and the formulary decision-making process. Hosp Formul 1995; 30: 42-48. 12. Gouveia WA, Bungay KM. Incorporating pharmacoeconomic principles into hospital pharmacy practice. Top Hosp Pharm Manage 1994; 13: 31-37. 13. Carrera-Hueso FJ, Girldez J. Estructuras de soporte en la toma de decisiones farmacoteraputicas. El farmacutico. Farm Hosp 1995; 19: 169173. 14. Snchez LA. Pharmacoeconomics and formulary decision making. Pharmacoeconomics 1996; 9 (Supl 1): 16-25. 15. Skaer TL. Applying pharmacoeconomics and quality-of-life measures to the formulary management process. Hosp Formul 1993; 28: 577-584. 16. Subdireccin General de Prestaciones y Evaluacin de Tecnologas Sanitarias. Propuesta de estandarizacin de algunos aspectos metodolgicos de los anlisis coste-efectividad y coste-utilidad en la evaluacin de tecnologas y programas sanitarios. Madrid: Ministerio de Sanidad y Consumo, 1994. 17. Task Force on principles for economic analysis of health care technology. Economic analysis of health care technology. A report on principles. Ann Intern Med 1995; 122: 61-70. 18. Towsend JR. Postmarketing drug research and development. DICP 1987; 21: 134-136. 19. Snchez LA. Expanding the role of pharmacists in pharmacoeconomics. Why and how? Pharmacoeconomics 1994; 5: 367-375. 20. Editorial. Glossary. Pharmacoeconomics 1996; 9: 179-182. 21. Mehrez A, Gafni A. Quality-adjusted life years, utility theory, and healthyyears equivalents. Med Decis Making 1989; 9: 142-149. 22. Jolicoeur LM, Jones-Grizzle AJ, Boyer JG. Guidelines for performing a pharmaeconomic analisys. Am J Hosp Pharm 1992; 49: 1.741-1.747. 23. Patrick DL, Erickson P. Health status and healthy policy. Allocating resources to health care. Nueva York: Oxford University Press, 1993. 24. Bungay KM, Ware JE. Measuring and monitoring health-related quality of life. Kalamazoo, MI: Upjohn, 1993.
25. Alonso J, Ant JM, Moreno C. Spanish version of the Notthingham Health Profile: Translation and preliminary validity. Am J Public Health 1990; 80: 704-708. 26. Badia X, Alonso J. Adaptacin de una medida de la disfuncin relacionada con la enfermedad: la versin espaola del Sickness Impact Profile. Med Clin (Barc) 1994; 102: 90-95. 27. Alonso J, Prieto L, Ant JM. La versin espaola del SF-36 Health Survey (Cuestionario de Salud SF-36): un instrumento para la medida de los resultados clnicos. Med Clin (Barc) 1995; 104: 771-776. 28. Anderson JP, Bush JW, Berry CC. Classifying function for health outcome and quality of life evaluation. Med Care 1986; 24: 454-469. 29. EuroQol Group. EuroQol-a new facility for the measurement of health related quality of life. Health Policy 1990; 16: 199-208. 30. Aaronson NK. Methodologic issues in assessing the quality of life of cancer patients. Cancer 1991; 67: 844-850. 31. Spilker B, editor. Quality of life and pharmacoeconomics in clinical trials (2.a ed.). Filadelfia: Lippincott-Raven, 1996. 32. Guidelines for the pharmaceutical industry on preparation of submissions to the pharmaceutical benefits advisory committee (including submissions involving economic analysis). Camberra, Australia: Commonwealth Department of Health, Housing and Community Services, agosto de 1992. 33. Ontario guidelines for economic analysis of pharmaceutical products. Toronto: Ontario Ministry of Health, 22 de noviembre de 1993. 34. Real Decreto 271/1990, de 23 de febrero, sobre la reorganizacin de la intervencin de precios de las especialidades farmacuticas de uso humano. Boletn Oficial del Estado n.o 53, de 2 de marzo de 1990; 6.0866.087. 35. Real Decreto 83/1993, de 22 de enero, por el que se regula la seleccin de los medicamentos a efectos de su financiacin por el Sistema Nacional de Salud. Boletn Oficial del Estado n.o 43, de 19 de diciembre de 1993; 5.292-5.295. 36. Udvarhelyi S, Colditz GA, Rai A, Epstein AM. Cost effectiveness and cost benefit analyses in the medical literature. Ann Intern Med 1992; 116: 238-244. 37. Lee JT, Snchez LA. Interpretation of cost-effective and soundness of economic evaluations in the pharmacy literature. Am J Hosp Pharm 1991; 48: 2.622-2.627. 38. Sacristn JA, Soto J, Galande I. Evaluation of pharmacoeconomics studies: utilization of a check-list. Ann Pharmacother 1993; 27: 1.126-1.133. 39. Eisenberg JM. Clinical economics. A guide to economic analyses of clinical practices. JAMA 1989; 262: 2.879-2.886. 40. Barr JT, Schumacher GE. Applying decision analysis to pharmacy management and practice decisions. Top Hosp Pharm Manage 1994; 13: 61-71.
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EDITORIALES
Evaluacin econmica de medicamentos: aplicaciones prcticas para los diferentes agentes decisores
Javier Soto y Paloma Fernndez
Departamento de Economa de la Salud. Pharmacia & Upjohn. Madrid.
La evaluacin y el estudio de los medicamentos durante las tres ltimas dcadas han pasado por diferentes fases acordes al progreso cientfico, a las necesidades teraputicas y a la situacin econmico-sanitaria reinante en cada momento. As, en la dcada de los setenta se produjo la gran eclosin de la investigacin clnica, y se empezaron a disear y realizar ensayos clnicos (EC) con asiduidad, por lo que se confeccionaron normas para que la metodologa empleada fuera la ms correcta. Rpidamente, sus resultados fueron ganando en credibilidad y validez para la comunidad cientfica, quedando claro que este tipo de estudios eran los adecuados para valorar la eficacia y seguridad de cualquier nuevo medicamento1. De hecho, en esta poca, en la mayora de los pases se hizo obligatoria la realizacin de EC antes de autorizar el registro y la comercializacin de cualquier nuevo medicamento. En la dcada de los ochenta, y fruto de la experiencia acumulada durante los aos anteriores, se evidenciaron las limitaciones de los EC a la hora de detectar la aparicin de reacciones adversas graves previas a la comercializacin del nuevo frmaco (lo que provoc la retirada de productos del mercado a los pocos meses de su comercializacin), con el consiguiente riesgo para los pacientes susceptibles de recibir el nuevo medicamento2. De esta manera, surgi la necesidad de crear redes de vigilancia poscomercializacin, as como de realizar estudios epidemiolgicos analticos para descubrir con celeridad reacciones adversas graves no detectadas en la fase de investigacin clnica, en etapas previas a la comercializacin del producto. As naci la farmacoepidemiologa, desarrollndose rpidamente su metodologa y quedando muy claro cules eran sus funciones y objetivos3. Durante la segunda parte de la dcada de los ochenta y, principalmente, durante la dcada de los noventa, se ha agudizado en todos los pases desarrollados un viejo problema: la limitacin progresiva de los recursos disponibles para la atencin sanitaria, siendo necesario priorizar en qu emplear los bienes existentes. Por este motivo, ha habido una creciente revalorizacin de los anlisis de evaluacin econmica de medicamentos (AEEM) (y de otras tecnologas mdicas) como herramientas de apoyo para realizar la asignacin de los recursos disponibles4. Fruto de este renovado inters, durante la primera mitad de la dcada de los noventa, los esfuerzos se concentraron en desarrollar de forma gradual una metodologa cada vez ms completa, cuyo objetivo final fuera estandarizar los pasos a seguir para su realizacin y dotar de precisin y credibilidad a los resultados de los AEEM5-11.
Correspondencia: Dr. J. Soto. Miosotis, 54, 3.o A. 28039 Madrid. Manuscrito aceptado el 22-4-1997
Med Clin (Barc) 1998; 110: 699-702
En estos momentos, estos objetivos ya se han cumplido en gran parte, aunque an quedan aspectos metodolgicos donde todava no existe un consenso total (lo mismo que pasa en el mundo de los EC y los estudios de farmacoepidemiologa) y en los que, probablemente, ser difcil llegar a un acuerdo global. De todas formas, es necesario tener presente que se debera seguir trabajando en este tema para incrementar la fiabilidad y validez de los resultados de esta clase de estudios12. Una vez finalizada esta etapa, y con el fin de intentar avanzar en la comprensin y el buen aprovechamiento de esta clase de anlisis en el mundo del medicamento, pensamos que ha llegado el momento de dar el siguiente paso, e ir un poco ms adelante intentando definir cules deberan ser las funciones y los objetivos de los AEEM para los diferentes agentes decisores, y en qu pueden ayudar a la hora de decidir dnde emplear los recursos disponibles en cada momento para destinar a la atencin sanitaria. Teniendo en cuenta que en el mundo de los medicamentos existen muchas partes involucradas (autoridades sanitarias, gestores de asistencia hospitalaria y atencin primaria, comits de farmacia y teraputica, mdicos prescriptores e industria farmacutica), conjuntamente con los pacientes (grupo receptor de los medicamentos y con una creciente responsabilidad en la toma decisiones), en este artculo revisaremos las aplicaciones y utilidades de los AEEM a las diferentes partes que integran este mundo, ya que de una u otra manera, y a diferentes niveles, van a actuar como agentes implicados en la toma de decisiones. En relacin con las Autoridades Sanitarias, es de su competencia (como parte de la administracin del Estado que son) autorizar el registro de los nuevos medicamentos, establecer su precio y decidir sobre su reembolso a cargo del presupuesto del Sistema Nacional de Salud (SNS). En lo concerniente a la fijacin de precios y a la determinacin de ser financiado con fondos pblicos, la utilidad y la ayuda de los AEEM debera ser an mayor a la hora de regular estas funciones. De hecho, existe en nuestro pas cobertura legal para poder utilizar los resultados de estos anlisis en la fijacin del precio y en la concesin del reembolso. As, el Real Decreto 271/1990 de 23 de febrero sobre intervencin de precios13 ya especifica que la utilidad teraputica que aporta el nuevo producto, comprobada cientficamente, podra influir en el precio final que se otorgara al nuevo medicamento. Disponer de datos de eficiencia superiores al resto de opciones disponibles en el mercado puede ayudar a justificar un precio ms elevado al de las ya existentes, ya que su empleo ahorrar un consumo adicional de recursos al sistema. En cuanto a la financiacin pblica de los medicamentos, la Ley del Medicamento de 199014 ya especificaba que en el momento de ser autorizada y registrada una nueva especialidad farmacutica, se decide, adems, si se incluye o se excluye de la prestacin farmacutica de la Seguridad So-
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cial con cargo a fondos de sta o a fondos estatales destinados a la sanidad. Entre los criterios a tener en cuenta para la decisin ya se expona, de forma soslayada, el criterio de la eficiencia. Es, sin embargo, en el Real Decreto 83/1993, el cual regula la seleccin de los medicamentos financiados por el SNS15, donde queda recogida de forma ms explcita la posibilidad de emplear AEEM (relacionando los costes con los efectos teraputicos) a la hora de decidir la inclusin o exclusin de la financiacin pblica de cualquier medicamento. Emplear el criterio de la eficiencia a la hora de tomar esta decisin, conjuntamente con la eficacia, seguridad y calidad, va a permitir incluir dentro del reembolso pblico a los medicamentos con una mejor relacin coste-efectividad. De esta manera, se incrementar el correcto uso de los medicamentos, utilizndose los ms adecuados a cada situacin y los que consuman menos recursos a nivel integral, redundando todo ello en un aumento de la calidad asistencial16,17. Por este motivo, sera necesario ir incorporando de forma progresiva el criterio de eficiencia al proceso de decisin sobre qu nuevos medicamentos sern financiados con cargo al SNS. De hecho, en estos momentos existen dos pases (Australia y Canad) donde es necesario presentar este tipo de estudios al solicitar el reembolso de un nuevo medicamento18, y en otros muchos pases (Alemania, Reino Unido, Francia o Suecia) aunque no es obligatoria su presentacin, se considera que su aportacin ayudar a la toma de decisin final (financiacin pblica o no) a las autoridades sanitarias19. En este sentido, las agencias de evaluacin de tecnologas Sanitarias deberan desempear un papel importante como rganos consultores, pudiendo actuar como una pieza clave a la hora de proponer y dirigir este tipo de estudios con diferentes medicamentos. En cuanto a los centros asistenciales de atencin primaria y asistencia especializada, tanto los gestores (gerentes, directores mdicos y directores de gestin) como los Comits de Farmacia y Teraputica (CFT) son agentes decisores que van a tener un contenido claro en relacin con los medicamentos: promover el uso racional de los mismos en su demarcacin, ya que esto ayudar a emplear de manera ms lgica los recursos destinados a este captulo. La mejor manera de conseguir esta meta pasa necesariamente por poner en marcha dos estrategias: a) disponer en el centro asistencial de los frmacos ms eficaces, seguros y eficientes, y b) lograr que el uso de los medicamentos sea el ms coherente y apropiado, empleando la opcin teraputica ms adecuada acorde a cada situacin. El organismo que decide qu nuevo medicamento es incorporado al vademcum del centro (y por extensin, qu productos son retirados de ste) es el CFT. Tradicionalmente, los argumentos que se tenan en cuenta a la hora de tomar estas decisiones eran, casi exclusivamente, los datos de eficacia, seguridad y calidad de los productos. En estos momentos, debera contemplarse un nuevo criterio en el momento de confeccionar los formularios, como es la eficiencia de las diferentes intervenciones disponibles en el mercado. Incluir las alternativas ms eficientes en el vademcum de cada centro o rea de salud garantizar el uso rutinario de las opciones que van a producir un mayor beneficio clnico con el menor coste posible, lo cual ayudar a emplear de una forma ms idnea (y con el mximo de rentabilidad) los presupuestos disponibles en cada centro. Estas medidas van a permitir elevar la calidad asistencial del paciente y asignar los recursos ahorrados a cubrir otro tipo de necesidades o a poner en marcha otros programas, intervenciones o campaas20,21.
Una de las metas a conseguir en todos los centros asistenciales es lograr que siempre se empleen los medicamentos ms adecuados a cada patologa y enfermo. Por este motivo, es necesario que la prctica asistencial est reflejada en protocolos clnicos y guas teraputicas de actuacin, debiendo estar incentivada su elaboracin y puesta en prctica por todas las partes involucradas22. Con el fin de conseguir los objetivos derivados de su implantacin, sera deseable que en ellos estuvieran incluidos los frmacos ms eficientes, permitiendo una asignacin de recursos ms racional y maximizando la rentabilidad de los medicamentos empleados23. De todas formas, el agente decisor ms influyente para un uso correcto de los medicamentos es el mdico prescriptor, ya que l tiene la llave para que se empleen las opciones teraputicas ms seguras y eficientes. Es fcil de asumir por el mdico que es necesario recetar los medicamentos ms eficaces y mejor tolerados, pero es difcil que se tenga en cuenta la repercusin econmica derivada de su prescripcin (costes del medicamento, de su monitorizacin, del tratamiento de las reacciones adversas que aparezcan, y de los tratamientos adicionales si no es eficaz, as como otros costes y ahorros que se producirn en otras reas de atencin sanitaria). Por otra parte, existe una tendencia generalizada entre el colectivo mdico a pensar que el medicamento menos costoso va a ahorrar consumo de recursos (y por lo tanto es el que se suele utilizar), mientras que el ms caro, a priori, suele aportar poca eficacia adicional sobre los ya existentes, y nicamente va a consumir recursos adicionales aportando poco (o nada) al paciente, de tal forma que se tiende a dejarlo como medicamento de reserva. Por lo tanto, es necesario que el mdico tenga en cuenta la eficiencia de los medicamentos a la hora de su prescripcin, e intente recetar los frmacos que mejor aglutinen eficiencia, eficacia y seguridad. En ocasiones ser la alternativa teraputica ms cara (que ser tambin la ms eficaz, pudindose ahorrar recursos de otras partidas) y, otras veces, ser la opcin ms barata al presentar todas ellas similares perfiles de eficacia y seguridad24. En un futuro cercano, los pacientes, usuarios del SNS y receptores de los medicamentos, tendrn una mayor educacin sanitaria y dispondrn de ms informacin, con lo que estarn cada vez ms en disposicin de poder tomar decisiones sobre los tratamientos que van a recibir. Para que puedan tomar la decisin correcta, ser necesario que tengan en cuenta la eficiencia de todas las posibles alternativas teraputicas existentes para su tratamiento (incluida la de no hacer nada). Por este motivo, es necesario crear una conciencia social sobre la importancia de la eficiencia a la hora de decidir qu medicamentos emplear, siendo deseable que tanto los profesionales sanitarios como otros agentes sociales introduzcan y sedimenten este concepto, de forma comprensible, entre la poblacin25. El ltimo integrante del mundo del medicamento, la industria farmacutica (IF), tiene tambin un papel importante ya que es quien descubre, investiga, desarrolla y comercializa los medicamentos, actuando tambin como un agente decisor. Para la IF, la realizacin de AEEM es una inversin rentable y necesaria para ir aportando cada vez ms medicamentos eficientes, ayudando a su desarrollo desde las primeras etapas de la fase de investigacin clnica y tras su comercializacin, permitiendo mostrar las ventajas econmicas y/o de calidad de vida del nuevo producto frente al resto de intervenciones existentes26. As, antes de empezar la fase de EC, la realizacin de este tipo de anlisis puede ayudar a decidir si merece la pena proseguir con el desarrollo clnico de un
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J. SOTO Y P. FERNNDEZ. EVALUACIN ECONMICA DE MEDICAMENTOS: APLICACIONES PRCTICAS PARA LOS DIFERENTES AGENTES DECISORES
producto o no (dependiendo de la eficiencia que presentar en relacin con las alternativas restantes presentes en el mercado), e incluso sirve para priorizar qu productos deben desarrollarse con mayor rapidez y en qu reas teraputicas deberan concentrarse los esfuerzos de investigacin. Adems, la elaboracin de este tipo de anlisis durante la realizacin de los EC en las fases II y III, y la presentacin de datos de eficiencia en el momento de discutir el precio con las autoridades sanitarias, puede ayudar a justificar la peticin de un precio ms elevado que el resto de opciones existentes. De forma adicional, puede ser decisivo tener este tipo de datos (eficiencia y/o calidad de vida) de cara a entrar en la categora de medicamentos reembolsables a cargo del SNS27. Tras la comercializacin de un medicamento, la realizacin de AEEM va a permitir al nuevo producto poder competir con el resto de alternativas existentes en el mercado, en una nueva dimensin, la eficiencia, pudiendo demostrar ventajas econmicas (al presentar una mejor relacin costeefectividad). De esta manera, se podr diferenciar al producto del resto, posicionarlo en mejores condiciones y mostrar a los agentes decisores las ventajas econmicas del mismo, con lo cual se lograr que est presente en los formularios, guas teraputicas y protocolos que se empleen en los centros y reas de salud. Por otra parte, disponer de este tipo de estudios puede ayudar a alargar la vida de un medicamento al servir de apoyo para conseguir que un frmaco tico pase a especialidad farmacutica publicitaria (OTC en los pases anglosajones), al mostrar ventajas econmicas para la sociedad y el SNS (si adems cumple otro tipo de requisitos imprescindibles para llegar a esta categora)28. En las postrimeras del siglo XX, en todos los pases de la Unin Europea la contencin del gasto pblico es un objetivo prioritario. En lneas generales, los sistemas sanitarios de estos pases han sido capaces de satisfacer las necesidades sanitarias del conjunto de la poblacin bajo las premisas de universalidad, equidad y calidad de sus prestaciones. Sin embargo, en estos momentos los recursos que pueden ser destinados a la atencin sanitaria son limitados, por lo que es necesario racionalizar y priorizar en qu emplearlos, con el objeto de conseguir su mxima rentabilidad social. Por este motivo, en nuestro pas, junto a la toma de decisiones encaminadas a mejorar la gestin sanitaria (lo que ayudar a hacer ms til y eficiente nuestro sistema sanitario), se han emprendido acciones englobadas en una poltica de control del gasto farmacutico, con el objetivo de intentar que ste crezca de manera razonable. Sera deseable y conveniente que en todas las medidas que se instauren en un futuro para lograr estos objetivos (establecimiento de financiacin selectiva de medicamentos, potenciacin del desarrollo de protocolos y guas teraputicas en patologas prevalentes, precios de referencia y otras que puedan venir) los AEEM tuvieran un papel primordial al permitirnos conocer qu alternativas son las ms eficientes y, por lo tanto, producen los mejores resultados clnicos con el mnimo coste29. Hay que tener en cuenta que existen medicamentos que adems de efectivos son muy eficientes y, si gastamos dinero en ellos, evitaremos el consumo de recursos en otras reas de salud (estancias hospitalarias, consumo adicional de frmacos, realizacin de pruebas complementarias, etc.). Los AEEM son una herramienta vlida y til para determinar dnde y en qu invertir los recursos disponibles, y en este sentido sus resultados deberan ser considerados por los agentes decisores, conjuntamente con los datos de eficacia,
seguridad y calidad, como un instrumento de ayuda para la toma de decisiones y asignacin de recursos30. Hasta el momento, el peso que ha tenido este tipo de anlisis en la toma de decisiones (por parte de los agentes involucrados en esta tarea) ha sido mnimo, en parte por desconocimiento de su posible utilidad y aplicacin prctica, y en parte por la poca credibilidad que los resultados de estos estudios han tenido, tradicionalmente, para ciertos colectivos. Dado que esa ciencia es de reciente implantacin en el campo de los medicamentos (y de toda la tecnologa mdica), es necesario que se sienten bien sus bases, se avance en la metodologa a emplear (estandarizando de forma consensuada los pasos a seguir para su realizacin) y ganen en credibilidad sus resultados, con lo cual se afianzar e incrementar su utilidad y aplicabilidad para los agentes decisores cuando tengan que valorar dnde y en qu asignar los recursos disponibles31,32. Para su consecucin, es necesario que todos los colectivos que trabajan en este campo (economistas, mdicos, farmacuticos, epidemilogos y estadsticos) unifiquen esfuerzos para lograr elevar la calidad y la fiabilidad de los estudios que se desarrollen en este campo de la investigacin. Es de prever que, en un futuro, los recursos que se podrn destinar al cuidado sanitario seguirn siendo escasos y limitados, por lo que ser crucial distribuirlos de una manera racional y equitativa. Dado que el presupuesto destinado al gasto farmacutico es de una cuanta no despreciable, los AEEM van a ser un instrumento muy valioso a la hora de tomar decisiones por parte de los agentes encargados de gestionar y asignar los recursos de este captulo, al proporcionar datos objetivos sobre la eficiencia de las diferentes alternativas teraputicas existentes para tratar las diferentes enfermedades33. En los tiempos actuales, es tan importante conocer la eficiencia de los medicamentos como su eficacia, seguridad y calidad, y las decisiones que se tomen en el mundo de los medicamentos sobre su utilizacin deberan basarse en los cuatro parmetros conjuntamente, ya que nos van a aportar informaciones complementarias.
REFERENCIAS BIBLIOGRFICAS 1. Sacristn JA, Soto J, Galende Y. Evaluacin crtica de ensayos clnicos. Med Clin (Barc) 1993; 100: 780-787. 2. Laporte JR. Reacciones adversas a medicamentos y farmacovigilancia. Med Clin (Barc) 1989; 92: 536-538. 3. Edlavitch SA. Postmarketing surveillance methodologies. D Intell Clin Pharm 1989; 22: 68-78. 4. Jnsson B. Economic evaluation of new medical technology. Scand J Gastroenterol 1994, 29 (Supl): 20.187-20.190. 5. McGhan WF, Lewis JV. Guidelines for pharmaeconomic studies. Clin Ther 1992, 14: 486-494. 6. Sacristn JA, Soto J, Galende Y. Evaluation of pharmaeconomics studies: utilization of a checklist. Ann Pharmacother 1993; 27: 1.1261.133. 7. Task force on principles for economic analysis of healthcare technology. Economic analysis of healthcare technology: a report on principles. Ann Intern Med 1995; 122: 61-70. 8. Rovira J, Antoanzas F. Economic analysis of health technologies and programmes: a Spanish proposal for methodological standardization. PharmacoEconomics 1995; 8: 245-252. 9. Torrance GW, Blaker D, Detsky A, Kennedy W, Schubert F, Menon D et al. Canadian guidelines for economic evaluation of pharmaceuticals. PharmacoEconomics 1996; 9: 535-559. 10. Drummond MF, Jefferson TO. Guidelines for authors and peer reviewers of economic submissions to the BMJ. Br Med J 1996; 313: 275-283. 11. Weinstein MC, Siegel JE, Gold MR, Kamlet MS, Russell LB, for the panel on Cost-Effectiveness in Health and Medicine. Recommendations of the panel on cost-effectiveness in health and medicine. JAMA 1996; 276: 1.253-1.258. 12. De Graeve D, Nonneman W. Pharmacoeconomic studies: pitfalls and problems. Int J Tech Assess Health Care 1996; 12: 22-30.
701
211
13. Real Decreto 217/1990, de 23 de febrero, sobre la reorganizacin de la intervencin de precios de las especialidades farmacuticas de uso humano. BOE n.o 53 de 2 de marzo de 1990. 14. Ley 25/1990, de 20 de diciembre, del Medicamento. Boletn Oficial del Estado, 22 de diciembre de 1990. 15. Real Decreto 83/1993, de 22 de enero, por el que se regula la seleccin de los medicamentos a efectos de su financiacin por el Sistema Nacional de Salud. Boletn Oficial del Estado, 19 de febrero de 1993. 16. Laporte JR, Arnau JM. El decreto de financiacin selectiva de medicamentos a cargo de la Seguridad Social. Med Clin (Barc) 1993; 101: 376-378. 17. Johannesson M. Economic evaluation of drugs and its potential uses in policy making. PharmacoEconomics 1995; 8: 190-198. 18. Drummond M. The emerging government requirement for economic evaluation of pharmaceuticals. PharmacoEconomics 1994; 6 (Supl 1): 42-50. 19. Johannesson M. Economic evaluation of health care and policymaking. Health Policy 1995; 33: 179-190. 20. Detsky AS. Using cost-effectiveness analysis for formulary decision making. PharmacoEconomics 1994; 6: 281-288. 21. Bakst A. Pharmacoeconomics and the formulary decision making process. Hosp Formul 1995, 30: 42-50. 22. Garrigues V, Ponce J, Val del A. Guas para la prctica clnica. Una solucin para la incertidumbre de las decisiones mdicas? Med Clin (Barc) 1995; 105: 219-223. 23. Cooke J. The practical impact of pharmacoeconomics on institutional managers. PharmacoEconomics 1994; 6: 289-297.
24. Denig P, Haaijer-Ruskamp FM. Do physicians take cost into account when making prescribing decisions? PharmacoEconomics 1995; 8: 282290. 25. Davey P, Malek M. The impact of pharmaeconomics on the practitioner and the patient. A conflict of interes? Pharmaeconomics 1994; 6: 298309. 26. Data JL, Willke RJ, Barnes JR, DiRoma PJ. Re-engineering drug development: integrating pharmacoeconomic research into the drug development process. Psychopharmacol Bull 1995; 31: 67-73. 27. Aristides M, Mitchell A. Applying the Australian guidelines for the reimbursement of pharmaceuticals. PharmacoEconomics 1994; 6: 196-201. 28. Anderson F. Why is the pharmaceutical industry investing increasing amounts in health economic evaluations? Int J Tech Assess Health Care 1995; 11: 750-761. 29. Russell LB, Gold MR, Siegel JE, Daniels N, Weinstein MC, for the Panel on Cost-Effectiveness in Health and Medicine. The role of cost-effectiveness analysis in health and medicine. JAMA 1996; 276: 1.172-1.177. 30. Granado A. La evaluacin de las tecnologas mdicas. Med Clin (Barc) 1995; 104: 581-585. 31. Drummond MF. The future of pharmacoeconomics: bridging science and practice. Clin Ther 1996; 18: 969-977. 32. Rutten F. Economic evaluation and health care decision-making. Health Policy 1996; 36: 215-229. 33. Blumenschein K, Johannesson M. Economic evaluation in healthcare: a brief history and future directions. PharmacoEconomics 1996; 10: 114122.
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EVALUACIN DE TECNOLOGAS MDICAS
La introduccin de tecnologas en los sistemas sanitarios: del dicho al hecho

Anna Garca-Alts Fundacin Instituto de Investigacin en Servicios de Salud. Agncia de Salut Pblica de Barcelona. Barcelona. Espaa.
Correspondencia: Anna Garca-Alts. Fundacin Instituto de Investigacin en Servicios de Salud. Correo electrnico: annagarcia@post.harvard.edu Recibido: 30 de enero de 2004. Aceptado: 16 de abril de 2004.
(The introduction of technologies in health care systems: from saying to doing)
Resumen Introduccin: La evaluacin de tecnologas sanitarias (ETS) es un instrumento basado en la evidencia cientfica para la toma de decisiones sobre la inclusin de avances tecnolgicos en los sistemas sanitarios. Ahora bien, hay mltiples condicionantes y elementos, provenientes tanto de la propia ETS como de profesionales, polticos y de la sociedad, que influyen en que los resultados de la ETS se lleven a cabo. El objetivo de este artculo es describir los principales elementos que condicionan la aplicacin de la ETS en la prctica y su uso en el mbito clnico y en la poltica sanitaria. Mtodos: Se ha realizado una bsqueda bibliogrfica en la base de datos biomdica PubMed. Se revisaron las referencias seleccionadas, as como la bibliografa adicional y la literatura gris identificada a partir de las referencias, que trataba de temas relacionados con la prctica de la ETS. Los resultados se presentan de manera descriptiva, haciendo un anlisis de los estudios agrupados por los distintos aspectos de la ETS. Resultados: Algunos elementos clave en los que hay posibilidades de mejora son la estandarizacin del proceso de evaluacin, la descripcin de la misin de la organizacin, la priorizacin de tecnologas a evaluar, la claridad en la presentacin de los resultados, la inclusin de valores sociales y de costeefectividad, y el aumento de la coordinacin internacional. Conclusiones: Para muchos, la razn de ser de la ETS es su funcin explcita en la toma de decisiones, aunque esto no est exento de problemas. Todo parece indicar que el futuro inmediato de la ETS pasa por explicitar los procesos de evaluacin y la clara inclusin de la ETS en la toma de decisiones, con todo lo que ello supone de priorizacin de tecnologas, establecimiento de lmites en cuanto al consumo de recursos econmicos y vinculacin con los procesos polticos. Palabras clave: Evaluacin de tecnologas. Poltica sanitaria. Medicina basada en la evidencia. Asignacin de recursos.
Abstract Introduction: Health technology assessment (HTA) is a tool based on scientific evidence useful for making decisions about the introduction of technological advances in healthcare systems. However, there are multiple elements that influence the actual use of the results of HTA. These elements are related both to the characteristics of HTA and to the stakeholders involved health professionals, politicians, and society. The aim of this article was to describe the main elements that influence the applicability of HTA in practice, as well as the use of HTA in clinical practice and health policy. Methods: A literature search was performed in PubMed. The references retrieved, as well as additional bibliography and gray literature dealing with different aspects of HTA practice identified from the references retrieved, were reviewed. The results are presented descriptively, with analysis of the studies grouped according to the various HTA-related topics. Results: Key elements that could be improved are standardization of the evaluation process, description of the organizations mission, prioritization of the technologies to be assessed, the clarity of the presentation of results, inclusion of values other than scientific evidence, such as social and costeffectiveness values, and increased international coordination. Conclusions: For many people, the rationale for HTA is its explicit role in decision making, despite its problems. The immediate future of HTA would seem to include making the assessment process explicit, and the inclusion of HTA in decision making. This entails prioritization of technologies, setting limits on resource allocation and interrelation with political processes. Key words: Technology assessment. Health policy. Evidence-based medicine. Resource allocation.
Editores de la serie: Joan MV Pons y Xavier Castells, con la colaboracin de la Red IRYSS (Investigacin en Resultados de Salud y Servicios Sanitarios).
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Introduccin
Materiales y mtodos Se ha realizado una bsqueda bibliogrfica en la base de datos biomdica PubMed, usando como palabras clave health, technology, assessment y policy, en el perodo 1964-2004. Se revisaron las referencias seleccionadas, as como la bibliografa adicional y la literatura gris identificada a partir de las referencias que trataban de temas relacionados con la prctica de la ETS. Los estudios ms generales identificados tratan de aspectos metodolgicos y de aplicabilidad de la ETS. Los artculos ms especficos tratan de problemticas concretas en organizaciones de ETS, principalmente el National Institute for Clinical Excellence (NICE), organizacin que por su relevancia y visibilidad es fuente de anlisis continuo. Los resultados se presentan de manera descriptiva y se hace un anlisis de los estudios agrupados por los principales problemas que encuentra la ETS en la prctica, apuntndose algunas soluciones. A modo de discusin se describe el impacto de la ETS en la toma de decisiones en la realidad cotidiana y se sugirieren posibles vas de avance.
st ampliamente aceptada la creencia de que los avances tecnolgicos han sido uno de los determinantes ms importantes del crecimiento del gasto sanitario en las ltimas dcadas1. De hecho, uno de los principales factores causantes del crecimiento del gasto sanitario y de la prestacin sanitaria media se encuentra en el impacto de la tecnologa en el mercado sanitario. La evidencia cientfica disponible indica que se est produciendo un aumento en la utilizacin de todos los procedimientos para todas las edades2. Es decir, el aumento en el gasto sanitario se relaciona con la intensidad de los recursos por persona, factor que no es ajeno a la gestin sanitaria y que no es consecuencia de que la poblacin est cada vez ms envejecida3. Estudios de descomposicin del crecimiento del gasto realizados en Estados Unidos muestran resultados parecidos4. En este contexto, la evaluacin de tecnologas sanitarias (ETS) es un instrumento atractivo para ayudar a la toma de decisiones sobre la inclusin de avances tecnolgicos en los sistemas sanitarios. La ETS es un proceso de anlisis estructurado y sistemtico, basado en la evidencia cientfica, que puede proporcionar informacin sobre la eficacia, seguridad, efectividad, idoneidad y eficiencia de la adopcin, difusin y utilizacin de tecnologas mdicas, nuevas o establecidas, en condiciones clnicas especficas y en contextos sanitarios concretos5. La ETS provee informacin sintetizada y de la ms alta calidad cientfica sobre los efectos y los costes de las tecnologas, enmarcndose en la lnea de la atencin sanitaria basada en la evidencia. En este artculo, entenderemos por tecnologa mdica los equipos, dispositivos, frmacos, procedimientos mdicos y quirrgicos utilizados para la prevencin, el diagnstico, el tratamiento y la rehabilitacin en la atencin sanitaria5. Ahora bien, hay un salto entre los resultados de la ETS y la toma de decisiones. Entre estos dos elementos hay todo un sinfn de condicionantes y factores provenientes tanto de la propia ETS como del entorno en el que se toman las decisiones y de los actores del sistema que influyen en que los resultados de la ETS se lleven a cabo. El objetivo de este artculo es el de hacer una descripcin de los principales elementos que condicionan la aplicacin de la ETS en la prctica y su uso en el mbito clnico y en la poltica sanitaria. Los comentarios se basarn principalmente en la experiencia de algunas de las organizaciones de ETS existentes, ya que el anlisis de su desempeo y las crticas que suscitan son una buena referencia para iniciativas futuras.
Resultados y discusin
Estandarizacin del proceso de evaluacin

Tpicamente, el proceso de ETS incluye: a) la identificacin y priorizacin de las tecnologas a evaluar; b) la bsqueda, revisin, sntesis y produccin de evidencia cientfica; c) el anlisis del contexto, incluyendo anlisis de la efectividad, eficiencia y equidad, y de los aspectos legales de la aplicacin de la tecnologa en un contexto especfico; d) la elaboracin de recomendaciones de poltica sanitaria, y e) la diseminacin y el anlisis del impacto5. Dado que se trata de un proceso estndar y comnmente aceptado, sera razonable pensar que organizaciones comparables en trminos de su financiacin, su misin y el papel que tienen dentro del sistema sanitario tuviesen procesos de evaluacin parecidos en cuanto al tipo de tecnologas evaluadas y los mtodos usados. Sin embargo, un estudio reciente indica que hay diferencias entre organizaciones en la razn por la que se realiza la evaluacin, el tipo de enfermedad para el que se indica la tecnologa, el tipo de tecnologa evaluada, la funcin de la tecnologa, su novedad, los mtodos de evaluacin usados y las recomendaciones alcanzadas6. En particular, las diferencias en las tecnologas que son evaluadas por cada organizacin no corresponden a las caractersticas epidemiolgicas de los respecti-
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vos pases. Un ejemplo sera la Canadian Coordinating Office for Health Technology Assessment (CCOHTA), que en el perodo 1999-2001 evalu en su mayora frmacos e intervenciones para el tratamiento de enfermedades mentales, cuando la incidencia de enfermedades mentales en Canad no es ms alta que en otros pases comparables. Por otra parte, muy pocas evaluaciones se dirigen a enfermedades de los sistemas circulatorio y respiratorio, que son causas principales de mortalidad en los pases desarrollados. De modo parecido, los tipos de tecnologas difieren segn organizaciones. Por ejemplo, en ese mismo perodo, el Veterans Administration-Technology Assessment Program (VATAP) y la Agencia de Evaluacin de Tecnologas Sanitarias (AETS) evaluaron principalmente aparatos, mientras que el NICE y la CCOHTA evaluaron sobre todo frmacos, por razones no aparentes6.
crepancia con el proceso de toma de decisiones del NICE10. Las crticas reflejaban cmo los grupos de pacientes ven la evaluacin econmica y su uso en la asignacin de recursos. Algunas de las crticas estaban relacionadas con incertidumbres legtimas, como la falta de un debate abierto sobre el nivel a partir del cual las tecnologas era consideradas coste-efectivas, o cuales son los costes relevantes en la evaluacin11.
Priorizacin de tecnologas
La priorizacin de tecnologas a evaluar es una de las piezas fundamentales de las organizaciones de ETS, aunque la realidad nos muestra que las organizaciones estn generalmente faltas de procesos explcitos de priorizacin6. La razn por la que se realiza la evaluacin de una determinada tecnologa est asociada a la misin de la organizacin y su papel en el sistema sanitario: para las organizaciones que estn muy vinculadas a la toma de decisiones (p. ej., VATAP), la razn suele ser la incertidumbre sobre la eficacia o eficiencia de la tecnologa; para organizaciones con procesos de evaluacin muy sistemticos (p. ej., NICE), el proceso de evaluacin empieza con la identificacin y priorizacin de tecnologas6. Generalmente, la incertidumbre en relacin con el valor de una tecnologa de los organismos planificadores y financiadores es la razn para la evaluacin. Sin embargo, hay poca informacin sobre mtodos explcitos y cuantitativos para informar en el proceso de priorizacin. Algunos de los criterios podran ser la carga de la enfermedad, la incertidumbre sobre la efectividad y el coste-efectividad de la tecnologa y los beneficios potenciales del impacto de la evaluacin. La evidencia cientfica informar a quienes deciden sobre cada uno de estos criterios y deber ser complementada con discusiones sobre los valores ticos y polticos a tener en cuenta12. El enfoque que se utilice estar influido por los objetivos del programa para el cual se establezcan prioridades, los recursos disponibles, los tipos de tecnologas incluidas en el programa, el tipo de organizacin que realiza la priorizacin o la distribucin de responsabilidades entre las organizaciones involucradas13. En el caso del NICE, se seleccionan las tecnologas a evaluar basndose en el beneficio de salud para la poblacin, el impacto en otras polticas relacionadas (p. ej., reduccin de las desigualdades de salud), el impacto en los recursos del NHS y el valor aadido por el hecho de hacer una recomendacin nacional14. En Israel, por ejemplo, se establecieron equipos ad hoc para evaluar la seguridad clnica, la eficacia y la efectividad de nuevas tecnologas haciendo anlisis de necesidades y de coste-efectividad, y se estableci un conjunto de criterios para permitir su evaluacin15. En Holan-
Descripcin de la misin de la organizacin

Como en cualquier otra organizacin financiada con fondos pblicos, la misin de las organizaciones de ETS ha de ser clara, y conforme a ella debera rendirse cuentas frente a la sociedad. La misin podra incluir una referencia a la actividad evaluadora, as como cualquier actividad reguladora o docente, en caso de que las haya, su posicin dentro del sistema sanitario y su relacin con organizaciones privadas y con la academia. En el caso del NICE, el proceso de evaluacin est directamente relacionado con los procesos de poltica sanitaria: las tecnologas son recomendadas en funcin de la evidencia sobre efectividad y coste-efectividad, de manera conjunta con consideraciones sociales, y la opinin de grupos de pacientes, profesionales sanitarios y expertos clnicos. En la mayora de los pases, sin embargo, la evaluacin de tecnologas no est directamente relacionada con los procesos de toma de decisiones7. Sea cual sea el caso, los criterios mediante los cuales se decide que se recomienda una tecnologa han de ser explcitos, as como tambin debera ser explcito cmo se actuar en caso de que la evidencia cientfica no sea concluyente. De lo contrario, se podra acabar financiando tecnologas con una efectividad y una relacin coste-efectividad marginales, detrs de las cuales haya importantes grupos de especialidades mdicas y compaas farmacuticas, mientras que quedaran descartadas tecnologas claramente efectivas o coste-efectivas pero sin grupos de inters que las respalden8. De hecho, el NICE ha sido criticado por su falta de claridad a la hora de expresar cmo se alcanzan las recomendaciones sobre el uso de las tecnologas y su impacto y quin lo controla en el National Health Service (NHS)9. Un ejemplo es el de la Sociedad de Esclerosis Mltiple del Reino Unido, que expres su dis-
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da, a pesar de haber diversos actores en el tema, que no estn coordinados y que usan criterios distintos16, la apreciacin de la importancia del problema ha estimulado algunas experiencias pioneras en establecimiento de prioridades en las que se han utilizado criterios sociales conjuntamente con criterios cientficos. Estos criterios sociales incluyen la carga de la enfermedad, la incertidumbre sobre la efectividad y el coste-efectividad de la intervencin, los beneficios potenciales y el impacto de la evaluacin17. Otra herramienta recientemente desarrollada y que podra ser de utilidad es el program budgeting and marginal analysis, metodologa que permite tener en cuenta evidencias de distintas fuentes, datos locales para identificar reas prioritarias, as como el origen de los recursos econmicos necesarios18. En el Estado espaol, Osteba el Servicio de Evaluacin de Tecnologas Sanitarias del Pas Vasco ha desarrollado un sistema de priorizacin de tecnologas a evaluar basndose en el sistema usado en el Institute of Medicine19. En este caso, un grupo multisdisciplinario, mediante tcnicas de consenso prioriza las tecnologas a evaluar segn su variabilidad, la carga de la enfermedad, su prevalencia, la posibilidad de cambio si se realiza una evaluacin en los resultados clnicos, en temas ticos y legales y en costes y, finalmente, la carga de la enfermedad en trminos de costes. La Agncia dAvaluaci de Tecnologia i Recerca Mdiques (AATRM) tiene un sistema parecido para priorizar los temas que conforman su convocatoria bienal de ayudas a la investigacin20.
de los pacientes, opiniones de profesionales y estimaciones de consumo de recursos sanitarios ayudara a reducir la distancia existente entre las recomendaciones de los informes de evaluacin y la prctica clnica en condiciones reales23. La adecuacin de los resultados de los procesos de ETS a los distintos interlocutores facilitara su difusin: comunicaciones breves y con conclusiones claras para los responsables, informes metodolgicos para los investigadores, informes divulgativos para la poblacin general, etc.24. Un problema aadido es que son muchas las ocasiones en las que las conclusiones de los informes de evaluacin son ambiguas. Este hecho ocurre especialmente en el caso de organizaciones cuyos resul-tados no son vinculantes, que tienden a hacer comentarios generales en lugar de proporcionar recomendaciones claras6. La falta de claridad en el mensaje final que un informe de evaluacin quiere transmitir es uno de los principales problemas en la diseminacin de resultados de los procesos de evaluacin y dificulta la incorporacin de los resultados de la ETS en la toma de decisiones25.
Inclusin de otros valores

Aunque desde un punto de vista terico, la ETS es una prctica multidisciplinaria, la prctica indica que los valores sociales y ticos o los aspectos psicolgicos derivados del uso de la tecnologa raras veces se incluyen en las evaluaciones6. Una posible causa es que la prctica de la ETS est sesgada hacia sus orgenes y bases metodolgicas de investigacin mdica y evidencia cientfica. La investigacin cualitativa desempea un papel importante en pos de estos valores, y puede ser considerada como una fuente adicional de evidencia cientfica en la evaluacin de tecnologas26. De hecho, los valores con los que se est priorizando las tecnologas en la prctica podrn no coincidir con los valores que se usara si se tuviera en cuenta las preferencias de la sociedad27. El NICE reconoce que sus decisiones tienen 2 componentes: factores tcnicos y valores sociales. Los valores sociales provienen de la poblacin general, a travs de consejos de ciudadanos, que tienen el papel de aconsejar sobre cmo vara el umbral de coste-efectividad a partir del cual se considera a las tecnologas eficientes en funcin de las caractersticas de los pacientes. Si los consejos de ciudadanos han de proporcionar juicios sociales valiosos, stos han de considerar temas acotados, de valor social, y tener una gua sobre qu es y qu no es relevante para contestar lo que se les pregunta. La principal precaucin en este caso es que las preguntas deben ser claras y dirigidas, para minimizar las ambigedades28, dando tiempo y oportunidad de reflexionar a los participantes29. De otra
Claridad en la presentacin de los resultados

Algunas investigaciones han identificado varios temas relevantes para la diseminacin de los resultados de ETS, como las barreras al cambio, la oportunidad en el tiempo, la particularizacin de los resultados a grupos diana y la credibilidad del mensajero y del mensaje21. Algunas evidencias sugieren que la simple difusin de informacin no es suficiente para promover la aplicacin de los resultados de la investigacin en la prctica clnica, y que es necesario incluir representantes de los distintos actores del sistema sanitario en la elaboracin de las recomendaciones para aumentar su aceptabilidad21. Adems, se dispone de muy pocas evidencias sobre la efectividad de la diseminacin de resultados en grupos como los ciudadanos, los polticos o los medios de comunicacin21. La participacin de clnicos, ya sea como revisores de la literatura, asesores o revisores, aumenta la aceptabilidad de los informes de evaluacin, y mejora as su impacto. La industria reclama tambin participar en el proceso y tener derecho a apelar el resultado en caso de que sea desfavorable22. La inclusin, siempre que sea posible, de consideraciones sociales, ticas, preferencias
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forma, todos los recursos, esfuerzos y tiempo invertidos en estas iniciativas estarn perdidos28.
Aumento de la coordinacin
En una encuesta realizada recientemente a responsables de organizaciones internacionales dedicadas a la ETS, los resultados mostraban que, si bien hay aspectos metodolgicos comunes, sera aconsejable desarrollar enfoques metodolgicos estndar con tal de reducir la redundancia de esfuerzo, evitar la repeticin y asegurar la oportunidad en el tiempo42. La coordinacin de las organizaciones es bsica para evitar posibles duplicaciones. La evaluacin de tecnologas, con todo lo que ello incluye (bsqueda de informacin, revisin de la bibliografa, evaluacin econmica, difusin de resultados, etc.) consume muchos recursos. Si bien hay partes del proceso que son especficas (costes, efectividad, consideraciones sociales, legales y ticas), las partes de revisin y sntesis de la informacin son transferibles a otros contextos. El papel de la National Network of Agencies for Health Technology Assessment y, a escala local, el Consejo Interterritorial43 es importante con el objetivo de no repetir evaluaciones que hayan sido realizadas por otros investigadores en cualquier otro pas. En cualquier caso, el crecimiento en nmero e importancia de las agencias de evaluacin supone una oportunidad nica para la colaboracin internacional, compartiendo mtodos, coordinando informes y diseminando resultados44. Un caso interesante es el de la agencia canadiense de evaluacin, la CCOHTA, que tiene entre sus mandatos el de coordinar las distintas organizaciones de evaluacin regionales que hay en Canad. Aunque ste es uno de los aspectos ms criticados de la organizacin por su escaso desempeo, tiene en marcha iniciativas interesantes. Una de ellas est constituida por los brokers de informacin, unos intermediarios entre las agencias de evaluacin y los responsables que facilitan la comunicacin entre los agentes del sistema45.
Inclusin de consideraciones de coste-efectividad

A pesar de que es uno de los factores que incluye la ETS y de que tiene muchsimo sentido cuando se consideran decisiones de asignacin de recursos de una sociedad, no todas las organizaciones realizan estudios de evaluacin econmica de las tecnologas sanitarias. Las organizaciones difieren tambin en la medida que incluyen consideraciones de coste-efectividad, ya sea a travs de revisiones de estudios o de estudios de evaluacin econmica originales. Slo el NICE y la CCOHTA usan de manera regular estudios de evaluacin econmica en sus evaluaciones8. En algunos lugares, sin embargo, se requiere que las compaas farmacuticas prueben la eficiencia de sus productos antes de su financiacin con fondos pblicos, como es el caso de Australia30 y Ontario31, lo que est haciendo variar las prcticas de investigacin de las compaas farmacuticas y la adicin de un esfuerzo extra a los mtodos de evaluacin econmica usados32. Aunque esto no sea igual en otros lugares, s que todas las organizaciones de ETS proponen estudiar la eficiencia de las tecnologas, y todos los sistemas sanitarios apoyan la introduccin de tecnologas sanitarias eficientes. Dejando aparte temas metodolgicos, en la prctica, los problemas son varios. El primero, la falta de evidencia cientfica sobre los costes o los efectos de la tecnologa. Esto es frecuente cuando se trata de tecnologas sanitarias nuevas, para las cuales no se dispone de evidencia cientfica a largo plazo. De hecho, la evaluacin de tecnologas emergentes tiene particularidades y problemticas propias, en comparacin con tecnologas ms establecidas y existentes33,34. Hay tcnicas analticas novedosas para valorar la suficiencia de la informacin que tienen en cuenta la informacin disponible, as como los beneficios y los costes de buscar informacin adicional35-37. El segundo, la falta de un umbral explcito a partir del cual se considera eficientes a las tecnologas. En Estados Unidos y Canad se considera aceptable una tecnologa con un coste por AVAC de menos de 50.000 dlares, e inaceptable si es de ms de 100.00038. El NICE, que est exento de un valor explcito, asume un valor implcito en sus recomendaciones de 30.000 libras por AVAC39. En Espaa, tambin sin un valor explcito, se considera una tecnologa eficiente cuando la sociedad est dispuesta a pagar hasta 30.000 euros por AVAC40. Estos valores son muy importantes puesto que pueden conformar la asignacin de recursos en sanidad, tanto en el mbito clnico como poltico, tanto ms cuanto ms transparente y legtimo sea el proceso41.
Conclusiones y perspectivas Hasta marzo de 2001, el NICE haba evaluado un total de 22 tecnologas, recomendando en contra de su uso en 3 con un cambio de opinin en una de ellas, con un coste neto de la organizacin de entre 200 y 250 millones de libras39. En sus recomendaciones siempre se haca referencia a beneficios clnicos, pero slo se haca alusin a conceptos de coste-efectividad en la mitad de los casos. La crtica que se hace al NICE actualmente es que decir que s a todo no tiene sentido o, en otras palabras, tiene un alto coste de oportunidad, y que debera desarrollarse algn mecanismo polticamente aceptable para evitar gastar el dinero de los contribuyentes en tecnologas costosas, faltas de una razn costeefectividad incremental demostrable8,46. De lo contrario,
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tecnologas nuevas y a veces ineficientes continuarn aumentando la diferencia entre las expectativas del pblico y la disposicin a pagar por la sanidad8. El NICE es visto por los profesionales como una organizacin que realiza evaluaciones de alta calidad y recomendaciones de manera centralizada. Sin embargo, surgen preocupaciones sobre su influencia en el establecimiento de prioridades en el mbito local, y sobre cmo afrontar la demanda de las tecnologas evaluadas y aprobadas47, a menos que las recomendaciones del NICE se acompaen de los recursos necesarios para cubrir las nuevas tecnologas48. Como resultado, el impacto del NICE es incierto, tanto en lo que se refiere a consumo de recursos como en una provisin de servicios ms equitativa geogrficamente, uno de los objetivos principaples que el NICE quera alcanzar49. Que la institucin alcance el impacto que se propone y pase ella misma el test del coste-efectividad dependen bsicamente de que sus recomendaciones se apliquen en la prctica32. De hecho, hay muy pocos anlisis del impacto de la ETS, posiblemente por las dificultades metodolgicas y prcticas de un anlisis de estas caractersticas. Uno de los trabajos, realizado en Canad, mostr que casi todas las recomendaciones de los informes de evaluacin se haban traducido en polticas sanitarias, y que los estudios de minimizacin de costes haban supuesto ahorros importantes para el sistema50. La AATRM conoce el impacto de algunas de sus decisiones: cambios en el sistema de pago en ciruga ambulatoria, modificaciones en el marco regulador en oxigenoterapia domiciliaria y cambios en la adopcin de los contrastes de baja osmolaridad con la aplicacin de una estrategia selectiva que permite ahorrar costes43. La OMS ha realizado recientemente una evaluacin formal del NICE51. Aunque la valoracin global ha sido muy buena, se puede destacar algunos aspectos, como el conflicto entre la transparencia en la toma de decisiones y el uso de datos confidenciales procedentes de la industria, el umbral de coste-efectividad a partir del cual se considera eficientes a las tecnologas, y la articulacin formal de los valores sociales que se usan en conjuncin con la evidencia cientfica39. La evaluacin de la OMS se centr mucho en el proceso, con lo que la evaluacin del valor prctico de la organizacin y su impacto quedan para un prximo anlisis52. En cualquier caso, los temas apuntados como crticas coinciden con los expuestos en este trabajo y son destacados por otros investigadores como aspectos mejorables de las organizaciones de ETS. Aunque hay ejemplos puntuales para ilustrar el impacto de la ETS en polticas de cobertura y reembolso (como, por ejemplo, el caso de los implantes cocleares en el Reino Unido, Suiza, Pases Bajos, Alemania y Catalua, o el caso de la cobertura de las angioplastias coronarias percutneas transluminales en
Catalua), no hay evidencia del uso sistemtico de la ETS en las estructuras de toma de decisiones en Europa53. Algunas de las hiptesis son la falta de acceso, ya que este tipo de informacin no llega a las publicaciones cientficas sino que se publica en la literatura gris, la complejidad de los informes de ETS, la calidad de la informacin, la ausencia de aplicaciones reales o el enfoque limitado7. En Estados Unidos, los hospitales, las HMO y las aseguradoras estn usando cada vez ms la ETS, aunque con desigual sofisticacin, principalmente cuando consideran la cobertura de tecnologas caras o controvertidas, usndola como un instrumento de control de un gasto creciente54-56 y con un inters cada vez mayor en las actividades de coordinacin57. En el mbito europeo, el aumento de la visibilidad y el uso de la ETS pasa por intensificar la coordinacin58. Los retos estratgicos son los de pasar de evaluar tecnologas clnicas a evaluar aspectos organizativos y de provisin de servicios, y por evaluar las implicaciones de las tecnologas en la equidad de la provisin59 y mejorar su aplicabilidad en la toma de decisiones60. En el caso particular del NICE, dadas su experiencia y su trayectoria, tiene la oportunidad de reorientarse hacia otras reas poco tratadas hasta la actualidad, y con posibilidades de ahorrar costes al NHS, como actividades preventivas, intervencin precoz e integracin de cuidados61, la evaluacin de la organizacin y provisin de servicios62 o la evaluacin de tecnologas actualmente en uso que puede que no sean coste-efectivas63,64. Para muchos, la razn de ser de la ETS es su funcin explcita en la toma de decisiones, aunque esto no est exento de problemas. Uno de ellos es que las organizaciones de ETS deben proporcionar recomendaciones con independencia de la calidad de la tecnologa, con el error que esto pueda conllevar. Adems, el uso de ETS requiere una cierta consistencia en relacin con el umbral de coste-efectividad usado en las recomendaciones65. Finalmente, las decisiones implicarn un compromiso entre la evidencia cientfica y otras consideraciones, como las presiones polticas, los recursos disponibles y la opinin de los pacientes. Todo parece indicar que en la ETS, el futuro inmediato pasa por la explicitacin de los procesos de evaluacin y la clara inclusin de sta en la toma de decisiones, con todo lo que ello supone de priorizacin de tecnologas, de establecimiento de lmites en cuanto a consumo de recursos econmicos y vinculacin con los procesos polticos66,67. El reto para la comunidad investigadora es proporcionar a los responsables y los usuarios un mejor entendimiento de las circunstancias en las que la tecnologa aade valor49. El reto para aseguradores y planificadores es establecer los incentivos para un mejor uso de la tecnologa68. El reto para los responsables es mantener la transparencia del proceso.
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218
Bibliografa 1. Puig-Junoy J, Ortn V, Ondategui S. Conocimientos, valores y polticas en economa de la salud. Gac Sanit 2000;14:378-85. 2. Baker L, Birnbaum H, Geppert J, Mishol D, Moyneur E. The relationship between technology availability and health care spending. Health Affaires 2003;W3:537-51. 3. Fuchs VR. Values and health care reform. Am Economic Review 1996;86:1-24. 4. Newhouse JP. Medical costs: how much welfare loss. J Economic Perspec 1992;6:3-21. 5. Granados A. La evaluacin de las tecnologas mdicas. Med Clin (Barc) 1995;10:581-5. 6. Garca-Alts A, Ondategui-Parra S, Neumann PJ. Cross-national comparison of technology assessment processes [en prensa]. Int J Technol Assess Health Care. 7. Henshall C, Koch P, Von Below GC, Boer A, Conde JL, Dillon A, et al. Health technology assessment in policy and practice. Working Group 6 Report. Int J Technol Assess Health Care 2002;18:447-55. 8. Cookson R, McDaid D, Maynard A. Wrong SIGN, NICE mess: is national guidance distorting allocation of resources? BMJ 2001;323:743-5. 9. Farmer J, Chesson R. NICE Lessons to be learned. Int J Tech Assess Health Care 2001;17:222-35. 10. Multiple Sclerosis Society. NICE second provisional appraisal: determination on use of beta inerferons and glatiramer acetate in the treatment of multiple sclerosis. Response from the Multiple Sclerosis Society. 11 de septiembre de 2001. 11. Devlin N, Appleby J, Parkin D. Patients views of explicit rationing: what are the implications for health service decisionmaking? J Health Serv Res Policy 2003;8:183-6. 12. Frithjof Norheim O. The role of evidence in health policy: a normative perspective. Health Care Analysis 2002;10:309-17. 13. Henshall C, Oortwijn W, Stevens A, Granados A, Banta D. Priority setting for health technology assessment. Theoretical considerations and practical approaches. Priority setting Subgroup of the EUR-ASSESS Project. Int J Technol Assess Health Care 1997;13:144-85. 14. Buxton M. Implications of the appraisal function of the National Institute for Clinical Excellence. Value in Health 2001;4:8-11. 15. Shani S, Siebzehner MI, Luxenburg O, Shemer J. Setting priorities for the adoption of health technologies on a national level the Israeli experience. Health Policy 2000;54:169-185. 16. Oortwijn WJ, Banta D, Vondeling H, Bouter L. Identification and priority setting for health technology assessment in The Netherlands: actors and activities. Health Policy 1999;47:24153. 17. Oortwijn WJ, Vondeling H, Bouter L. The use of societal criteria in priority setting for health technology assessment. Int J Technol Assess Health Care 1998;14:226-36. 18. Mitton C, Donaldson C. Priority setting in health care: from research to practice. Conference summary. Edmonton: Alberta Heritage Foundation for Medical Research; 2002. 19. Priorizacin de los temas a evaluar. Vitoria-Gasteiz: Osteba; 1996. 20. Aymerich M. Prioritzaci per a la recerca i avaluaci en serveis sanitaris. CAHTA Informatiu 2001;22:18-20. 21. Granados A, Jonsson E, Banta HD, Bero L, Bonair A, Cochet C, et al. EUR-ASSESS project subgroup report on dissemination and impact. Int J Technol Assess Health Care 1997;13:220-86. 22. Siebert M, Clauss LC, Carlisle M, Casteels B, De Jong P , Kreuzer M, et al. Health technology assessment for medical de23.
24. 25.
26. 27.
28. 29.
30.
31. 32. 33.
34.
35.
36.
37.
38.
39.
40.
41. 42.
43.
vices in Europe. What must be considered. Int J Technol Assess Health Care 2002;18:733-40. Johri M, Lehoux P. The great escape? Prospects for regulating access to technology through health technology assessment. Int J Technol Assess Health Care 2003;19:17993. Milne R, Clegg A, Stevens A. HTA responses and the classic HTA report. J Public Health Med 2003;25:102-6. Perry S, Thamer M. Medical innovation and the critical role of health technology assessment. JAMA 1999;282:186972. Leys M. Health care policy: qualitative evidence and health technology assessment. Health Policy 2003;65:217-26. Singer PA, Martn DK, Giacomini M, Pudr L. Priority setting for new technologies in medicine: qualitative case study. BMJ 2000;321:1316-8. Dolan P, Tsuchiya A, Wailoo A. NICEs citizens council: what do we ask them, and how? Lancet 2003;362:918-9. Dolan P, Cookson R, Ferguson B. Effect of discussion and deliberation on the publics views of priority setting in health care: focus group study. BMJ 1999;318:916-9. Commonwealth of Australia. Guidelines for the pharmaceutical industry on preparation of submissions to the Pharmaceutical Benefits Advisory Committee: including major submissions involving economic analyses. Canberra: Australian Government Publishing Service; 1995. Ministry of Health. Ontario guidelines for economic analysis of pharmaceutical products. Ontario: Ministry of Health; 1994. Sculpher M, Drummond M, OBrien B. Effectiveness, efficiency, and NICE. BMJ 2001;322:943-4. Taylor R. Pharmaceutical regulation: the early experience of the NHS National Institute for Clinical Excellence (NICE) appraisal process. Where are we headed? Value in Health 2001;4:8-11. Taylor R. National Institute for Clinical Excellence (NICE): HTA rhyme and reason? Int J Tech Assess Health Care 2002; 18:166-70. Davies L, Drummond M, Papanikolaou P. Prioritizing investments in health technology assessment. Can we assess potential value for money? Int J Technol Assess Health Care 2000;16:73-91. Claxton K, Schulper M, Drummond M. A racional framework for decision making by the National Institute for Clincial Excellence (NICE). Lancet 2002;360:711-5. Townsend J, Buxton M, Harper G. Priorisation of health technology assessment. The PATHS model: methods and case studies. Health Technol Assess 2003;7:1-82. Laupacis A, Feeny D, Detsky A, Tugwell PX. How attractive does a new technology have to be to warrant adoption and utilization? Tentative guidelines for using clinical and economic evaluations. Can Med Assoc J 1992;146:473-81. Raftery J. NICE: faster access to modern treatments? Analysis of guidance on health technologies. BMJ 2001;323: 1300-3. Sacristn JA, Oliva J, Del Llano J, Prieto L, Pinto JP. Qu es una tecnologa sanitaria eficiente en Espaa? Gac Sanit 2002;16:334-43. Ortn V. 30.000 euros por AVAC. Economa y Salud. Boletn Informativo Asociacin de Economa de la Salud 2004;49:1-2. Mears R, Taylor R, Littlejohns P, Dillon A. Review of international health technology assessment. London: National Institute for Clinical Excellence; 2000. Granados A, Sampietro-Colom L, Asua J, Conde J, VzquezAlbertino R. Health technology assessment in Spain. Int J Technol Assess Health Care 2000;16:532-59.
Gac Sanit 2004;18(5):398-405
404
219
44. Menon D, Marshall D. The internationalization of health technology assessment. Int J Technol Assess Health Care 1996;12:45-51. 45. McDaid D. Co-ordinating health technology assessment in Canada: a European perspective. Health Policy 2003;63:20513. 46. Smith R. The failings of NICE. BMJ 2000;321:1363-4. 47. Davies E, Littlejohns P. Views of Directors of Public Health about NICE Appraisal Guidance: results of a postal survey. National Institute for Clinical Excellence. J Public Health Med 2002;24:319-25. 48. Money must be made available for NICE guidance, minister says. BMJ 2003;327:1368. 49. Dent THS, Sadler M. From guidance to practice: Why NICE is not enough. BMJ 2002;324:842-5. 50. Jacob R, McGregor M. Assessing the impact of health technology assessment. Int J Technol Assess Health Care 1997;13:68-80. 51. Hill S, Garattini S, Van Loenhout J, OBrien BJ, De Joncheere Kees. Technology appraisal programme of the National Institute for Clinical Excellence. A review by WHO. Copenhagen: WHO; 2003. 52. Devlin N, Parkin D, Gold M. WHO evaluates NICE. BMJ 2003;327:1061-2. 53. Cranovsky R, Matillon Y, Banta D. EUR-ASSESS Project Subgroup Report on Coverage. Int J Technol Assess Health Care 1997;13:287-332. 54. Garber AM. Can technology assessment control health spending? Health Aff 1994;13:115-26. 55. Luce BR, Brown RE. The use of technology assessment by hospitals, health maintenance organizations, and third-party payers in the United States. Int J Technol Assess Health Care 1995;11:79-92. 56. Sheingold SH. Technology assessment, coverage decisions, and conflict: the role of guidelines. Am J Manag Care 1998;4:SP117-25. 57. Eisenberg JM, Zarin D. Health technology assessment in the United States. Past, present, and future. Int J Technol Assess Health Care 2002;18:192-8.
58. Banta D, Oortwijn W. Health technology assessment and health care in the European Union. Int J Technol Assess Health Care 2000;16:626-35. 59. Cookson R, Maynard A. Health technology assessment in Europe. Improving clarity and performance. Int J Technol Assess Health Care 2000;16:639-50. 60. Jonsson E. Development of health technology assessment in Europe. A personal perspective. Int J Technol Assess Health Care 2002;18:171-83. 61. Bosanquet N. NICE to see you... Health Serv J 2003;113:301. 62. Fulop N, Allen P, Clarke A, Black N. From health technology assessment to research on the organisation and delivery of health services: addressing the balance. Health Policy 2003;63:155-63. 63. Towse A, Pritchard C. National Institute for Clinical Excellence (NICE): is economic appraisal working? Pharmacoeconomics 2002;20(Suppl 3):95-105. 64. Neumann PJ, Weinstein MC. The diffusion of new technology: costs and benefits to health care. En: Gelijns AC, Halm EA, editors. Medical innovation at the crossroads. Vol. 2: The changing economics of medical technology. Washington: National Academy Press; 1991. 65. Drummond M. Does health technology assessment help and what are its limitations? The impact of health technology assessment on the innovative process: sail or anchor? Report from a pre-conference symposium held June 21st 2003, in Canmore, Alberta. 66. Banta HD, Andreasen PB. The political dimension in health care technology assessment programs. Int J Technol Assess Health Care 1990;6:115-23. 67. Perry S, Thamer M. Medical innovation and the critical role of health technology assessment. JAMA 1999;282:186972. 68. Mohr PE, Mueller C, Neumann P, Franco S, Milet M, Silver L, et al. The impact of medical technology on future health care costs. Final Report. Bethesda: Health Insurance Association of America and Blue Cross and Blue Shield Association; 2001.
405
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REVISIN
Anlisis de las evaluaciones econmicas de tecnologas sanitarias realizadas en Espaa en la dcada 1990-2000
a
J. Olivaa,b / J. del Llanoa / J.A. Sacristnc Fundacin Gaspar Casal. Madrid. bUniversidad Carlos III. Madrid. cDepartamento de Investigacin Clnica Lilly, S.A. Espaa.
Correspondencia: Juan Oliva. Universidad Carlos III. Madrid, 126. 28903 Getafe. Madrid. Espaa. Correo electrnico: joliva@eco.uc3m.es Recibido: 12 de noviembre de 2001. Aceptado: 15 de julio de 2002.
(Analysis of economic evaluations of health technologies performed in Spain between 1990 and 2000)
Resumen Objetivos: Describir la evolucin de los estudios de evaluacin econmica de tecnologas sanitarias realizados en Espaa durante la ltima dcada e identificar sus principales problemas metodolgicos. Mtodo: Se llev a cabo una bsqueda sistemtica de los anlisis econmicos publicados por investigadores espaoles en el perodo 1990-2000. Se seleccionaron para su revisin las evaluaciones econmicas completas, y se analizaron los siguientes apartados: tipo de estudio, ao de publicacin, la tecnologa evaluada y los principales aspectos metodolgicos propuestos en las directrices internacionales. Resultados: El nmero de evaluaciones econmicas ha aumentado notablemente en los ltimos 10 aos. Las intervenciones teraputicas fueron las evaluadas con ms frecuencia y la mayora de los anlisis fue de coste-efectividad. Los aspectos que presentaron ms problemas fueron los relacionados con la perspectiva empleada, anlisis de sensibilidad, anlisis incremental y fuente de financiacin. Conclusin: Aunque en aumento, el nmero de evaluaciones econmicas de tecnologas sanitarias es escaso. Se detectan problemas metodolgicos en un alto porcentaje de estudios. Muchos de los problemas podran ser subsanados fcilmente mejorando los procesos de revisin editorial. Palabras clave: Evaluacin econmica. Anlisis econmico. Tecnologas sanitarias.
Abstract Objectives: To describe the main characteristics of economic evaluation studies carried out in Spain and published in the last decade and to identify the main methodological problems of these studies. Methods: A systematic search of the economic analyses published by Spanish researchers from 1990-2000 was performed. Complete economic evaluations were selected for review. We analyzed the following characteristics of these studies: type of study, year of publication, type of technology, and main methodological aspects proposed in the international guidelines. Results: The number of economic evaluations considerably increased in the last 10 years. Therapeutic interventions were the most frequently assessed. Cost-effectiveness analysis was the most frequent type of analysis. The most problematic methodological aspects were those related to the approach used, sensitivity analysis, incremental analysis, and source of funding. Discussion: Although increasing, the number of economic evaluations of health care technologies is small. Methodological problems were detected in a large percentage of the studies reviewed. Some of these problems could be easily corrected by improving the editorial review process. Key words: Economic evaluation. Economic analysis. Health technologies.
Introduccin
a evaluacin econmica de tecnologas sanitarias tiene como finalidad examinar las consecuencias que tiene a corto y largo plazo la utilizacin de stas en los individuos y en la sociedad1. Los resultados de las evaluaciones pueden ser tiles para que los profesionales sanitarios, los decisores y los pacientes conozcan cul es la eficiencia (relacin entre costes y efectos) de las distintas intervenciones sanitarias, de forma que puedan seleccionar las opciones ms favorables y distribuir de forma ms racional unos recursos sanitarios limitados.
En la ltima dcada ha habido un auge de los anlisis de evaluacin econmica en el sector sanitario, por diversas razones: en primer lugar, el gasto sanitario no ha dejado de crecer y en el caso particular de Espaa los servicios sanitarios representan algo ms de una quinta parte de los gastos sociales2; en segundo lugar, la transicin desde un sistema de Seguridad Social a un Sistema Nacional de Salud en la dcada de los ochenta, con el consiguiente aumento de la poblacin cubierta. Finalmente, deben aadirse otros factores que tambin afectan a pases de nuestro entorno, como el envejecimiento de la poblacin, el cambio del patrn epidemiolgico a enfermedades crnicas, la aparicin de
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Oliva J, et al. Anlisis de las evaluaciones econmicas de tecnologas sanitarias realizadas en Espaa en la dcada 1990-2000
nuevas enfermedades, y el desarrollo de tecnologas diagnsticas y de tratamientos ms eficaces pero tambin ms caros3. Todo ello ha convertido en motivo de preocupacin el control del gasto sanitario pblico y ha hecho que las miradas se vuelvan hacia criterios de racionalidad que se aplican en economa para realizar una asignacin de recursos ms correcta. La toma de conciencia por parte de cada vez ms profesionales sanitarios de la importancia e implicaciones de considerar conceptos econmicos como la escasez y el coste de oportunidad en el proceso de toma de decisiones es otro elemento central. Dentro de este contexto, pases como Australia y Canad, a comienzos de la dcada de los noventa, comienzan a aplicar los criterios de eficiencia en el proceso de reembolso pblico de medicamentos4,5. La elaboracin, por parte de estos pases, de unas directrices para la evaluacin econmica de productos farmacuticos sirvi de ejemplo para que pases europeos pusieran en marcha iniciativas similares, entre las que se encuentra la reciente creacin del National Institute of Clinical Excellence (NICE) en el Reino Unido (www.nice.org.uk), organismo que, entre otras funciones, asesora al National Health Service sobre la eficiencia de las intervenciones sanitarias. Las tensiones que provoca la realidad de una oferta limitada con las expectativas casi ilimitadas de la sociedad estn contribuyendo al aumento de la actividad relacionada con la evaluacin econmica de las tecnologas sanitarias. Existen algunos trabajos que han sealado la existencia de problemas en relacin con la correcta aplicacin de los mtodos de anlisis econmicos en la literatura cientfica6-9. Sin embargo, estos estudios fueron realizados hace varios aos y se centraban en el anlisis de evaluaciones publicadas en revistas internacionales, generalmente con elevado factor de impacto. El objetivo de este trabajo es revisar las caractersticas de las evaluaciones econmicas realizadas por autores espaoles durante la ltima dcada y sealar los principales problemas metodolgicos detectados, a la vez que se proponen recomendaciones para su mejora.
campos de bsqueda: descriptor, ttulo original y ttulo, seleccionando los siguientes trminos como descriptores: cost effectiveness/cost/cost benefit analysis/drug cost/economics/health economics/medical economics/costs and cost analysis/health care costs/ economic value of life/economics, medical/economics, pharmaceutical. Como palabras del ttulo se seleccionaron: cost efficacy/cost effect$/cost evalua$/cost utility/cost benefit/pharmacoecon$/econom$, y como palabras del ttulo original, coste$/costo$/econom$/farmacoeconom$/rentabil$ (el trmino $ significa truncado). La bsqueda se limit a publicaciones en las que aparecieran los trminos Espaa o Spain o cualquiera de las comunidades autnomas o capitales de provincia espaolas. Por otra parte, en la estrategia de bsqueda en IME/BDLilly se seleccionaron en el campo ttulo los siguientes trminos: coste-eficacia o coste-efectividad o econmico? o econmica? o coste-utilidad o costebeneficio o farmacoeconoma o farmacoeconmico? o costo-eficacia o costo-efectividad o costo-beneficio o costo-utilidad o coste-eficiencia o costo-eficiencia o costerentabilidad o costo-rentabilidad (el trmino ? significa truncado). Las referencias encontradas se limitaron a publicaciones aparecidas entre 1990 y 2000 exceptuando editoriales, cartas al editor o noticias. No se han revisado bibliografa gris, comunicaciones ni ponencias presentadas a congresos. En caso de encontrar un artculo repetido en varias publicaciones se revis el de fecha de publicacin ms temprana. Se seleccionaron las evaluaciones econmicas completas, es decir aquellas que evaluaban al menos dos tecnologas alternativas, midiendo tanto los costes como los efectos resultantes de su aplicacin. Respecto a la calidad de los estudios, se evalu la inclusin o no de aspectos recomendados en la bibliografa6,10,11, como el anlisis de sensibilidad, el anlisis incremental y la aplicacin de la tasa de descuento, entre otros. Si bien la calidad de los trabajos no es directamente deducible de la inclusin de estos elementos, su falta s que la cuestiona. En la tabla 1 se detallan todas las variables analizadas.
Material y mtodos Se realiz una bsqueda bibliogrfica en cuatro bases de datos: Medline (National Library of Medicine), Embase Drugs & Pharmacology (Elsevier), ndice Mdico Espaol (IME; CSIC) y BDLilly (base de datos de publicaciones en castellano elaborada por Laboratorios Lilly). La estrategia de bsqueda vari ligeramente en funcin del tipo de base de datos consultada. En primer lugar, en la estrategia de bsqueda en Medline y Embase-Drug & Pharmacology, se seleccionaron tres Resultados De los 140 artculos seleccionados inicialmente, slo 100 cumplieron los criterios de seleccin (anexo 1). Las razones de las exclusiones fueron que no se comparaban dos o ms tecnologas, o no se analizaban los costes y los resultados sanitarios, es decir, no se trataba de evaluaciones completas. De los 100 trabajos revisados, el 67% fue publicado en revistas naciona-
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Tabla 1. Variables analizadas en los artculos seleccionados
Revista Ao de publicacin Tipo de tecnologa sanitaria evaluada Tipo de anlisis econmico utilizado
Anlisis de la perspectiva Anlisis de las alternativas Anlisis de costes a) Tipo de coste mencionado b) Tipo de coste valorado en trminos monetarios Anlisis de los resultados o efectos sanitarios a) Tipo de resultado mencionado b) Tipo de resultado medido/estimado Fuente de los costes y de los efectos
Los estudios se clasificaron segn evaluasen una intervencin preventiva, diagnstica, tratamiento teraputico y otros Los cuatro posible tipos de anlisis son: Coste-beneficio (ACB) si la medida de efecto de las tecnologas evaluadas viene expresada en unidades monetarias Coste-efectividad (ACE) si la medida de efecto viene expresada en unidades clnicas Coste utilidad (ACU) si la medida de efecto viene expresada en unidades de utilidad que incorporan el concepto de calidad de vida, generalmente aos de vida ajustados por calidad (AVAC) Minimizacin de costes (AMC) si el efecto de las tecnologas evaluadas es equivalente Las posibles perspectivas a adoptar seran: Punto de vista del paciente, de la sociedad, del financiador y del proveedor Comparacin de la tecnologa tomada como referencia respecto a un nmero elevado de las opciones disponibles, con la opcin ms utilizada o prescrita, con placebo y con la opcin no hacer nada Costes directos, indirectos e intangibles Costes directos, indirectos e intangibles Monetario, efectividad clnica y de calidad de vida Monetario, efectividad clnica y de calidad de vida Tanto en costes como en resultados se verific si la fuente de la informacin tena un origen primario (ensayos clnicos aleatorizados [ECA], estudios epidemiolgicos, revisin de historias clnicas), secundario (revisiones de la bibliografa, metaanlisis), o bien si ste fue mixto, esto es, se utilizaron datos tanto de fuentes primarias como secundarias. En el caso de los costes, la bsqueda se centr en las fuentes referidas a utilizacin de recursos Se recogi si los resultados se expresaron en forma de relaciones coste-efectividad, coste-utilidad o coste-beneficio medios, o bien si adems se utiliz el ndice incremental, cuando ello fue factible Se recogi informacin de aquellos estudios en los que el horizonte temporal superaba un ao y, dentro de stos, aquellos trabajos en los que se utiliz la tasa de descuento y a qu elementos se aplic sta, si slo a los costes o tanto en costes como en efectos Se verific la existencia o no de anlisis de sensibilidad en los diferentes trabajos Se distingui entre fuente pblica, privada, mixta y aquellos casos en los que no constaba dicha fuente
Anlisis de los resultados Horizonte temporal y tasa de descuento
Anlisis de sensibilidad Fuentes de financiacin
les y el 33% restante en internacionales. En la tabla 2 se detallan las caractersticas de los estudios revisados.
sis de minimizacin de costes (21%), coste-utilidad (ACU; 10%) y coste-beneficio (ACB; 5%).
Anlisis de la perspectiva Tipo de tecnologa evaluada

En el 65% de los trabajos la tecnologa principal evaluada fue un tratamiento, en el 27% de los casos fue un procedimiento preventivo, en el 6% se trat de procedimientos diagnsticos y, por ltimo, en el 2% las tecnologas fueron de naturaleza diferente. En 43 artculos la perspectiva aparece sealada de manera explcita, y en stos se adopta el punto de vista del paciente en 2 casos, en 19 se asume la perspectiva del financiador (en este caso el Sistema Nacional de Salud espaol), en 14 el punto de vista adoptado es el del proveedor del servicio (hospital o centro de salud correspondiente), mientras que el punto de vista de la sociedad se asume en 12.
Nmero de evaluaciones y tipo de anlisis

La evolucin de los tipos de estudio a lo largo de los aos se expone en la figura 1. El anlisis coste-efectividad (ACE) fue el tipo de anlisis utilizado con ms frecuencia en el perodo de referencia, con un 70% de apariciones en los 100 artculos, seguido por el anli-
Anlisis de las alternativas

La comparacin con la tecnologa ms utilizada o prescrita fue la alternativa elegida con ms frecuencia (el 48% de los trabajos), seguida de la comparacin con
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Anexo 1: Lista de artculos seleccionados y revisados
Abad F, Calvo F, Zapater P, Rodrguez-Vilanova F, Garca Prez L, Sacristn JA. Comparative pharmacoeconomic study of vancomycin and teicoplanin in intensive care patients. Int J Antimicrob Agents 2000;15:65-71 Alonso FJ, Garca M, Laborda M, Hermoso A, Lpez F. Anlisis de costes farmacolgicos en el tratamiento de la hipertensin arterial. Aproximacin a un estudio coste-efectividad. Aten Primaria 1998;21:607-12 Alonso M, Menndez C, Font F, Kahigwa E, Kimaro J, Mshinda H, et al. Cost effectiveness of iron supplementation and malaria chemoprophylaxis in the prevention of anaemia and malaria among Tanzanian infants. Bull World Health Org 2000;78 Altimiras J, Bonal J, Seg JJ. Evaluacin econmica del lactitol en dosis unitarias. Farm Clin 1994;11:298-310 Antoanzas F, Forcn T, Garuz R. Anlisis de coste-efectividad de la vacunacin frente al virus de la hepatitis B. Med Clin (Barc) 1992;99:41-6 Antoanzas F, Rovira J, Garuz R, Antn F. Evaluacin econmica de la profilaxis con el estimulador de la granulopoyesis recombinante. Med Clin (Barc) 1992;99:685-9 Antoanzas F, Forcn T, Garuz R, Rovira J, Antn F, Trinxet C, et al. Cost-effectiveness analysis of hepatitis B vaccination strategies in Catalonia, Spain. Pharmacoeconomics 1995;7:428-443 Antoanzas F, Antn F, Echevarria L. Anlisis coste efectividad del tratamiento con enalapril de la insuficiencia cardaca crnica en Espaa. Gac Sanit 1996;10:13542 Antoanzas F, Jurez C, Antn F. Anlisis farmacoeconmico de Efavirenz (Sustiva). Rev Esp Farmacoeconoma 2000;9:39-46 An JM, Garcia de Lorenzo A, Zarazaga A, Gomez-Tello V, Garrido G. Mechanical ventilation of patients on long-term oxygen therapy with acute exacerbations of chronic obstructive pulmonary disease: prognosis and cost-utility analysis. Intensive Care Med 1999;25:452-7 Arana Navarro A, Astier Pea P, Lpez Fernndez Santos MA, Oterino de la Fuente D, Peir S. Evaluacin econmica de la hospitalizacin para intervencin de cataratas. Un anlisis de minimizacin de costes. Todo Hospital 1994;112:57-64 Arnal JM, Frisas O, Garuz R, Antoanzas F. Cost-effectiveness of hepatitis A virus immunisation in Spain. Pharmacoeconomics 1997;12:361-73 Bada X, Segu L, Garcia Alonso F, Rovira J. Anlisis coste-eficacia del tratamiento con anticuerpos monoclonales antiendotoxina en la sepsis por gramnegativos. Med Clin (Barc) 1993;100:84-9 Bada X, Segu JL, Olle A, Brosa M, Mones J, Garca Ponte L. Cost-effectiveness analysis of different strategies for treating duodenal ulcer. Helicobacter pylori eradication vs antisecretory treatment. Pharmacoeconomics 1997;11:367-76 Bada X, Brosa M, Casado A, Seg L, lvarez A. Anlisis coste efectividad de estrategias de diagnstico-tratamiento del ulcus pptico asociados a Helicobacter pylori en atencin primaria. Aten Primaria 1999;24:344-351 Bermejo B, Rovira J, Olona M, Serra M, Soriano B, Vaque J. Anlisis coste efectividad de la determinacin de ferritina srica de cribado en los exmenes peridicos de salud en las mujeres en edad frtil. Med Clin (Barc) 1996;106:445-50 Bertrn MJ, Trilla A, Codina C, Carne X, Ribas J, Asenjo MA. Anlisis de la relacin coste efectividad del tratamiento antibitico emprico en pacientes con infecciones del tracto respiratorio inferior adquiridas en la comunidad. Enferm Infec Microbiol Clin 2000;18:445-51 Bonal J, Bravo P. Estudio farmacoeconmico imipenem monovial/meropenem. Rev Esp Farmacoeconoma 1999;5:21-6. Bonal J, Gisbert R. Anlisis farmacoeconmico de la profilaxis de la enfermedad tromboemblica en pacientes sometidos a artroplastia de cadera. Rev Esp Farmacoeconoma 2000;6:15-24 Bonet A, Alaustr I, Giner M, Navarro J, Hortoneda M, Tejero MC. Descripcin de los costes y la efectividad de un programa de control de hipertensos en atencin primaria. Aten Primaria 1998;22:497-504 Buti M, Casado MA, Fosbrook L, Esteban R. Coste-efectividad del tratamiento de la hepatitis crnica C con interfern alfa. Gastroenterol Hepatol 1998;21:161-8 Buti M, Casado MA, Fosbrook L, Wong JB, Esteban R. Cost effectiveness of combination therapy for nave patients with chronic hepatitis C. J Hepatol 2000;33:6518 Calvo MV, Prez Encinas M, Nieto F, Domnguez Moronta F, Muoz A. Coste-efectividad de la nutricin enteral individualizada por un equipo de soporte nutricional en pacientes laringectomizados por neoplasia. Nutr Hosp 1991;6:87-93 Calvo MV, Del Val MP, lvarez MM, Domnguez-Gil D. Anlisis de decisin para evaluar la relacin coste-efectividad de los medios de contraste de baja osmolaridad en urografas intravenosas. Farm Clin 1994;11:9-20 Capillas R, Cabr V, Gil AM, Gaitano A, Torra i Bou JE. Comparacin de la efectividad y coste de la cura en ambiente hmedo frente a la cura tradicional. Rev Enfermera 2000;23:17-24 Carrasco G, Molina R, Costa J, Soler JM, Cabre L. Propofol vs midazolam in short-, medium-, and long-term sedation of critically ill patients. Chest 1993;103:55764 Cataln JL, Juan J, Font I, Jimnez NV. Impacto econmico de un programa farmacoteraputico coordinado centrado en aminoglucsidos. Farmacoeconoma 1995,2:21-6 Cercs AC, Escriv J. Aplicacin del anlisis farmacoeconmico en la seleccin de pautas de profilaxis antibitica en ciruga ginecolgica. Farm Clin 1993;10:54454 Cercs AC, Escriv J. Anlisis farmacoeconmico de pautas de profilaxis antibitica en cesreas. Farm Hosp 1994;18:9-14 Clua JL, Puig J, Queralt ML, Palau A. Anlisis coste-efectividad de la automonitorizacin de la glucosa sangunea en diabticos tipo 2. Gac Sanit 2000;14:443-8 Cobos A, Jovell AJ, Garca-Altes A, Garcia-Closas R, Serra-Majem L. Which is most efficient for the treatment of hypercholesterolemia? A cost-effectiveness analysis. Clin Ther 1999;21:1924-36 Codina C, Mir JM, Tuset M, Claramonte J, Gomar C, Gotsens R, et al. Vancomicina y teicoplanina como profilaxis antibitica en ciruga cardaca: estudio farmacolgico. Med Clin (Barc) 2000;114(Supl 3):54-61 Comas A, Surez R, Lpez ML, Cueto A. Coste efectividad del consejo sanitario antitabaco en atencin primaria de salud. Gac Sanit 1998;12:126-32 Costa A, Estopa A, Borrs J, Sabat A. Diabetes y farmacoeconoma. Eficiencia de los sistemas disponibles para la inyeccin de insulina en Espaa. Aten Primaria 1995;16:391-6
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Anexo 1: Lista de artculos seleccionados y revisados (continuacin)
Fernndez J, Lpez A, Zapater P, Abad F. Anlisis coste-efectividad de la erradicacin del Helicobacter pylori como tratamiento de la lcera duodenal. An Med Intern 1998;15:515-22 Fernndez de Gatta MP, Calvo MV, Hernndez JM, Caballero D, San Miguel JF, Domnguez-Gil D. Cost-effectiveness analysis of serum vancomycin concentration monitoring in patients with hematologic malignancies. Clin Pharmacol Ther 1996;60:3 Ferriols R, Ferriols F. Evaluacin farmacoeconmica de la asociacin del cido folnico y el 5-fluorouracilo en el tratamiento del carcinoma colorrectal avanzado. Farm Hosp 1998;23:232-40 Ferriols F, Ferriols R. Anlisis coste-efectividad de la utilizacin de gemcitabina y cisplatino, ifosfamida y mesna en el tratamiento del cncer de pulmn no microctico. Farm Clin 1998;15:327-35 Ferriols F, Ferriols R, Magraner J. Evaluacin farmacoeconmica del docetaxel vs paclitaxel en el tratamiento del cncer de mama metastsico. Farm Hosp 2000;24:226-40 Forcen T, Garuz R, Cabases J, Ruiz O, Martnez JA, Izko J. Evaluacin econmica de la vacunacin rutinaria a nios de 15 meses de edad frente al virus de la varicela-zoster. An Sist Sanit Navarra 2000;23:115-24 Garca FM, Iesta A. Anlisis coste efectividad de diferentes pautas de erradicacin de Helicobacter pylori en pacientes diagnosticados de lcera duodenal en un rea de salud. Farm Clin 1997;14:570-80 Gavira FJ, Lardinois R. Anlisis de la rentabilidad de la vacunacin antigripal en una poblacin rural (La Victoria, Crdoba). Med Clin (Barc) 1990;94:777-81 Garuz R, Arnal AJ, Forcn AT, Trinxet RC, Antonanzas VF. Anlisis coste-efectividad de la prevencin prenatal frente al virus de la hepatitis B. An Esp Pediatr 1994;40:405-10 Garuz R, Torrea JL, Arnal JM, Forcen T, Trinxet C, Anton F, et al. Vaccination against hepatitis B virus in Spain: a cost-effectiveness analysis. Vaccine 1997;15:1652-60 Gen E, Calvet X, Azagra R. Diagnosis of Helicobacter pylori after triple therapy in uncomplicated duodenal ulcers-a cost effectiveness analysis. Aliment Pharmacol Ther 2000;14:433-42 Gisbert R, Fernndez L. Anlisis coste-efectividad del tratamiento preventivo de recidivas de litiasis urinaria con citrato potsico. Arch Esp Urol 1997;50:373-80 Gomolln F, Valdeperez J, Garuz R, Fuentes J, Barrera F, Malo J, et al. Anlisis coste-efectividad de dos estrategias de erradicacin de Helicobacter pylori: resultados de un estudio prospectivo y aletorizado en atencin primaria. Med Clin (Barc) 2000;115:1-6 Gonzlez-Larriba JL, Serrano S, lvarez-Mon M, Camacho F, Casado MA, Daz-Prez JL, et al. Cost-effectiveness analysis of interferon as adjuvant therapy in highrisk melanoma patients in Spain. Eur J Cancer 2000;36:2344-52 Guilln F, Espn MI. Anlisis coste efectividad de las distintas alternativas de vacunacin universal frente a la hepatitis B en la regin de Murcia. Med Clin (Barc) 1995;104:130-6 Gutirrez R, Iesta A, Jimnez E. Anlisis de minimizacin de costes: tratamiento de candidiasis y aspergilosis graves con anfotericina B liposomal o complejo lpidico de anfotericina B. Farm Clin 1997;14:162-73 Hart WM, Rovira J. Cost-analysis of University of Winconsin solution vs Euro-Collins solution in the preservation of kidneys for transplantation in Spain. Transplantology (Madrid) 1995;6:149-52 Iguez A. Prtesis intracoronarias (stent): una aproximacin al anlisis coste-efectividad. Rev Esp Cardiol 1997;50(Supl 2):83-94 Jimnez FJ, Guallar P, Rubio C, Villasante P, Guallar E. Cost-effectiveness analysis of neumococcal vaccination in the elderly Spanish population. Br J Med Econ 1996;10:193-202 Jimnez FJ, Guallar-Castillon P, Rubio Terres C, Guallar E. Cost benefit analysis of Haemophilus influenzae type B vaccination in children in Spain. Pharmacoeconomics 1999;15:75-83 Jnsson B, Horisberger B, Bruguera M, Matter L. Cost-benefit analysis of hepatitis B vaccination. Int J Technol Assess Health Care 1991;7:379-402 Martnez-Bengoechea MJ, Errecalde MF, Jaio N, Siz C, Arana A, Ibarra O. Coste efectividad de alteplasa vs estreptoquinasa en infarto de miocardio. Rev Esp Farmacoecon 1994;1:23-32 Martnez-Bengoechea MJ, Surez JM, Arana A, Siz C, Ibarra O. Rifabutina: profilaxis de la infeccin diseminada por CMAI en pacientes con infeccin por VIH avanzada. Anlisis de decisin. Farmacoeconoma 1995;2:27-38 Mateos Rubio J, Gonzlez Joga B, Lloret Callejo A, Soler Vigil M, Encinas Barrios C, Garca Rodrguez D. Aproximacin a un anlisis coste efectividad del tratamiento con G-CSF en tumores no slidos. Farm Clin 1994;11:122-34 Mart-Valls J, Alonso J, Lamarca R, Pinto JL, Auleda J, Girvent R, et al. Efectividad y costes de la intervencin de prtesis total de cadera en siete hospitales de Catalua. Med Clin (Barc) 2000;114(Supl 2):34-9 Martnez Jabaloyas JM, Sanz Chinesta S, Jimnez Cruz JF, Flores Corral N, Unda Urzaiz M, Leiva Galvis O, et al. Estudio comparativo coste eficacia ceftriaxona vs cefotaxima en el tratamiento de las infecciones urinarias complicadas. Actas Urolgicas Espaolas 1997;21:668-74 Meseguer CM, Fidalgo ML, Rubio S. Anlisis coste-efectividad del tratamiento de la hiperplasia prosttica benigna de grado moderado. Aten Primaria 2000;25:54651 Mugarra I, Cavases JM. Anlisis coste beneficio del programa de deteccin precoz de enfermedades metablicas en la comunidad autnoma vasca. Gac Sanit 1990;4:140-4 Oterino D, Ridao M, Peir S, Marchan C. Hospitalizacin a domicilio y hospitalizacin convencional. Una evaluacin econmica. Med Clin (Barc) 1997;109:207-11 Pern S, Garriga MJ, Muoz M, Clavero A. Coste efectividad en las pruebas bioqumicas de funcin tiroidea. Endocrinologa 1992;39:45-9 Pereira A. Cost-effectiveness of transfusing virus-inactivated plasma instead of standard plasma. Transfusion 1999;39:479-87 Prez Encinas M, Santos L, Martn Barbero ML, Rubio C, Sanz A, Domnguez-Gil A. Anlisis coste efectividad de piperacilina-tazobactam vs ceftazidima en pacientes con neutropenia febril. Aplicacin de un programa de farmacoeconoma. Rev Esp Farmacoecon 1999;5:27-36 Pinto JL, Lopez Lavid C, Badia X, Coma A, Benavides A. Anlisis coste-efectividad del tratamiento antirretroviral de gran actividad en pacientes infectados por el VIH asintomticos. Med Clin (Barc) 2000;114(Supl 3):62-7
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Anexo 1: Lista de artculos seleccionados y revisados (continuacin)
Plans-Rubio P, Rovira J. Estudio coste-efectividad de los tratamientos farmacolgicos hipolipemiantes. Med Clin (Barc) 1995;105:327-33 Plans P, Casademont L, Tarin A, Navas E. Estudio del coste-efectividad de un programa de deteccin precoz del cncer de mama en Catalua. Rev Esp Salud Pblica 1996;70:15-23 Plans-Rubio P. Cost-effectiveness of dietary treatment of hypercholesterolemia in Spain. Public Health 1997;111:33-40 Plans-Rubio P. Cost-effectiveness of cardiovascular prevention programs in Spain. Int J Technol Assess Health Care 1998;14:320-30 Requena T, Santos O, Espnola E, Luque R, Hervs G, Sanjurjo M. Anlisis coste-efectividad de fluconazol frente a ketoconazol en candidiasis orofaringe asociada a sida. Farm Hosp 1993;17:75-80 Rodrguez C, Fidalgo ML, Rubio S. Anlisis coste-efectividad de alendronato frente a placebo en la prevencin de fractura de cadera. Aten Primaria 1999;24:390-6 Rodrguez M, Procupet A, Heras J. Anlisis coste efectividad de la administracin domiciliaria de inmunoglobulina intravenosa frente a su administracin hospitalaria. Med Clin (Barc) 1991;96:47-51 Rovira J, Trinxet C. Economic evaluation of hormone replacement therapy. En: Cossery JM, editor. Medical-economic aspects of hormone replacement therapy. London: The Parthenon Publishing Group, 1993. Rovira J, Seg JL, Figueras M, Brosa M, Arts M, Oll A, et al. Estudio coste efectividad del tratamiento de la hipertensin ligera-moderada con inhibidores de la enzima convertidora de la angiotensina. Hipertensin 1996;13:322-8 Sbat M, Kolle L, Soriano G, Ortiz J, Pamplona J, Novella MT, et al. Parenteral antibiotic prophylaxis of bacterial infections does not improve cost-efficacy of oral norfloxacin in cirrhotic patients with gastrointestinal bleeding. Am J Gastroenterol 1998;93:2457-62 Sabate A, Pena MJ, Vila C, Alemany O. Anlisis de minimizacin de costes de la anestesia epidural comparada con la anestesia general en la ciruga oncolgica coloproctolgica. An Med Intern 1997;14:291-6 Sacristn JA, Navarro O, Huete T, Iiguez A. Cost-effectiveness of the monoclonal antibody c7E3 in high risk coronary angioplasty in Spain. Br J Med Econ 1996;10:169-83 Sacristn JA, Gmez JC, Salvador-Carulla L. Anlisis coste-efectividad de olanzapina frente a haloperidol en el tratamiento de la esquizofrenia en Espaa. Actas Luso-Esp Neurol Psiquiatr 1997;25:225-34 Sacristn JA, Gilaberte I, Boto B, Buesching DP, Obenchain RL, Demitrack M, et al. Cost-effectiveness of fluoxetine plus pindolol in patients with major depressive disorder: results from a randomized, double-blind clinical trial. Intern Clin Psychopharmacol 2000;15:107-13 Sacristn JA, Kennedy-Martin T, Rosell R, Cardenal F, Anton A, Lomas M, et al. Economic evaluation in a randomized phase III clinical trial comparing gemcitabine/cisplatin and etoposide/cistaplin in non-small cell lung cancer. Lung Cancer 2000;28:97-107 Snchez Garca M, Cambronero Galache JA, Lpez Daz J, Cerd Cerd E, Rubio Blasco J, Gmez Aguinaga MA, et al. Effectiveness and cost of selective decontamination of the digestive tract in critically ill intubated patients. Am J Respir Crit Care Med 1998;158:908-16 Serrais JJ, Mass-Muniesa J, Prez-Cardels M, Ribas J. Coste efectividad en nutricin parenteral. Farm Clin 1994;11:164-72 Soto J, Fernndez P. Evaluacin econmica del uso de dalteparina sdica vs heparina no fraccionada en el tratamiento de la trombosis venosa profunda. Farm Hosp 1996;21:111-6 Soto J. Anlisis de minimizacin de costes sobre las diferentes presentaciones de interfern-alfa existentes en el mercado para el tratamiento de la hepatitis C y la leucemia mieloide crnica. Farm Clin 1998;15:219-26 Soto J, Rubio S. Anlisis coste-efectividad de micofelenato mofetil en la prevencin del rechazo agudo en pacientes con trasplante renal alognico. Rev Esp Farmacoecon 1999;5:17-28 Soto J. Anlisis coste efectividad de diclofenaco/misoprostol (Artrotec) en el tratamiento de los procesos osteoarticulares. An Med Intern 2000;17:477-84 Tejedor I, Idoate A, Jimnez M, Sierrasesumaga L, Girldez J. Cost-effectiveness analysis of tropisetron vs. chlorpromazine-dexamethasone in the control of acute emesis induced by highly emetogenic chemotherapy in children. Pharm World Sci 1999;21:60-8 De Tiedra A, Mercadal J, Lozano R. Prednicarbate vs fluocortin for inflamatory dermatoses. Pharmacoeconomics 1997;12:193-208 Vargas A, Snchez A, Poveda JL, Hermenegildo M, Rocher A. Valoracin farmacocintico-econmica de la sedacin de pacientes con ventilacin mecnica: midazolam vs propofol. Atencin Farmacutica 1999;1:233-40 Vzquez L, Prez Encinas M, Santos Morn L, Vilches P, Gutirrez N, Garca-Sanz R, et al. Randomized prospective study comparing cost-effectiveness of teicoplanin and vancomycin as second line empiric therapy for infection in neutropenic patient. Haematologica 1999;84:231-6 Vidal-Jove J, Mas J, Gili F, Janariz J, Domnguez A, Nieto S, et al. Intra-arterial chemotherapy for advanced pelvic malignancies. Results and cost-effectiveness evaluation. Reg Cancer Treat 1994;7:2-5
todas o un elevado nmero de las opciones relevantes (29%). En la tabla 2 se detallan las alternativas utilizadas en los estudios.
cionados en el 42% de los trabajos pero slo fueron cuantificados en el 11%. En el 21% de los artculos se mencionaron los costes intangibles, no valorndose en ninguno de ellos (tabla 3).
Anlisis de los costes Anlisis de los beneficios

En la totalidad de los trabajos se mencion la existencia de costes directos y en todos ellos se realiz su valoracin monetaria. Los costes indirectos fueron menLos resultados se expresaron como medidas de eficacia/efectividad en el 96% de los artculos revisados;
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Tabla 2. Caractersticas de los estudios revisados
Tipo de anlisis econmico AMC ACE ACU ACB Tipo de tecnologa evaluada Prevencin Diagnstico Tratamiento Otros Perspectiva utilizada No explcita Explcita Social Paciente Financiador Proveedor Fuente de financiacin Pblica Privada Mixta No consta Alternativas La tecnologa ms utilizada Todas o un elevado nmero Placebo Alternativa no hacer nada Anlisis de los resultados Coste-efectividad medio Coste-efectividad incremental Ninguno Anlisis de sensibilidad Se emplea Horizonte temporal Superior a un ao Tasa de descuento Se descuentan costes? Se descuentan efectos?
N 21 70 10 5 27 6 65 2 57 43 12 2 19 14 12 24 1 63 48 29 3 20 84 31 (48% de los posibles) 6 68 41 36 (88% de los posibles) 32 (88% de los posibles) 25 (71% de los posibles)
cuente el recurso a fuentes de datos mixtas. En cuanto a la fuente de la que provienen los datos sobre los resultados sanitarios, se observa un predominio de los trabajos realizados a partir de datos secundarios.
Anlisis de los resultados

Se utiliz el coste-efectividad medio en el 84% de los estudios. De los 64 trabajos en los que se podra haber realizado un anlisis incremental, ste se llev a cabo en 31 ocasiones (el 48% de las potencialmente aplicables). En seis casos no se expuso explcitamente ningn resultado medio ni incremental. El horizonte temporal fue superior a un ao en el 41% de los trabajos. De ellos, se utiliz tasa de descuento en 36 estudios (el 88% de aquellos estudios donde el horizonte considerado fue superior a un ao), de los que se descontaron los costes en 36 y se aplic una tasa de descuento tanto a costes como a resultados en 29.
Anlisis de sensibilidad
Se realiz en el 68% de los artculos.
Fuente de financiacin
En el 63% de los estudios no se especific la fuente de financiacin. Para los estudios en los que consta explcitamente la fuente de financiacin, la relacin entre estudios financiados con dinero pblico y estudios financiados desde el sector privado es de 1:2 (12 frente a 24).
Nota: Los artculos revisados ascienden a 100, por tanto, las cifras absolutas coinciden con los porcentajes. Sin embargo, la suma de varias filas relacionadas no tiene por qu ascender a dicha cifra. Por ejemplo, no es infrecuente que en trabajos en los que se realiza un ACU se lleve a cabo previamente un ACE, ni que en un mismo artculo se adopte explcitamente ms de una perspectiva, o que en un artculo se representen los resultados tanto mediante un ndice medio como mediante el correspondiente ndice incremental.
Discusin En los ltimos aos se ha producido un fuerte aumento en el nmero de artculos de evaluacin econmica publicados por autores espaoles, lo que denota el inters creciente por este tema y concuerda con los resultados de trabajos nacionales12-14 e internacionales6-9. Existe un estudio reciente14 que ha analizado las evaluaciones econmicas realizadas en Espaa en los ltimos 20 aos, aunque en dicho trabajo los criterios de seleccin empleados (se analizaron 87 trabajos, incluyendo informes de agencias de evaluacin y trabajos presentados en jornadas y congresos que no han llegado a ser publicados por revistas cientficas) y los aspectos evaluados difieren de los de este estudio, por lo que ambos trabajos pueden considerarse complementarios.
como medidas de calidad de vida en el 42% (aunque slo se valoraron en 10% de ellos), y como medidas monetarias en el 10%.
Fuentes de costes y efectos

En lo referido al uso de recursos, las fuentes primarias predominan sobre las secundarias, siendo menos fre-
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Figura 1. Evolucin de las Evaluaciones Econmicas de Tecnologas Sanitarias, 1990-2000. Nota: la suma total no es 100, debido a que en varios artculos se emplea ms de un tipo de anlisisa.
25 20 15 10 5 0 1990 1991 1992 1993 1994 1995 1996 1.c. ACU 1997 1.d. ACB 1998 1999 2000
1.a. Min. costes
1.b. ACE
Por ejemplo, en artculos en los que se realiz un ACU, previamente se haba llevado a cabo un ACE. Min. costes: anlisis de minimizacin de costes; ACE: anlisis de coste-efectividad; ACU: anlisis de coste-utilidad; ACB: anlisis de coste-beneficio.
En las dos terceras partes de los trabajos revisados, las tecnologas evaluadas fueron los tratamientos, lo que concuerda con otras revisiones6-9,14 y pone de manifiesto el mayor inters por parte de los autores por evaluar intervenciones farmacolgicas. Algo ms de las dos terceras partes de los trabajos fueron publicadas en revistas espaolas. En la seleccin, no se excluyeron artculos por el hecho de que estuvieran publicados en revistas sin proceso de revisin por pares con el objetivo de que los resultados reflejasen mejor la calidad de las evaluaciones realizadas en Espaa.
Tabla 3. Costes y resultados
Costes (%) Costes directos Costes indirectos Costes intangibles Resultados Monetarios Efectividad clnica Calidad de vida Fuente de los costes (%) Primaria Secundaria Mixta 46 39 15
Mencionados (%) 100 42 21 Mencionados (%) 10 96 42
Valorados (%) 100 11 0 Valorados (%) 10 82 10
Fuente de los resultados (%) Primaria Secundaria Mixta 36 55 9
Nota: Los artculos revisados ascienden a 100, por tanto, las cifras absolutas coinciden con los porcentajes. Sin embargo, la suma de varias columnas no tiene por qu ascender a dicha cifra, puesto que en un mismo artculo se pueden recoger varios tipos de costes y/o resultados.
Los ACE dominan claramente al resto de anlisis de evaluacin econmica. Pese a su slida implantacin en otras reas de la evaluacin econmica, el peso del ACB en la evaluacin de tecnologas sanitarias es muy inferior al de los ACE/ACU. Este resultado es consistente con el resto de las revisiones citadas anteriormente. Una de las posibles razones de esta preponderancia de los ACE es que, con frecuencia, las evaluaciones econmicas se realizan en paralelo a estudios clnicos, siendo los investigadores profesionales sanitarios (mdicos o farmacuticos) y lo ms sencillo es plantear anlisis que utilicen los mismos resultados sanitarios (eficacia/efectividad) que emplean en los estudios clnicos. Por otra parte, stos son los resultados con los que estn mucho ms familiarizados los clnicos. Si convenimos en que el sentido de las evaluaciones econmicas es generar informacin relevante para los decisores, es lgico que las medidas de resultado utilizadas con ms frecuencia sean las relacionadas con su trabajo diario. Llama la atencin el bajo nmero ACU en relacin con los datos de otros pases con mayor tradicin evaluadora, como por ejemplo Canad, donde estos anlisis son recomendados por parte de los decisores sanitarios15, ya que la expresin de los resultados de eficacia como aos de vida ajustados por calidad (AVAC) permite tener en cuenta la utilidad de las intervenciones al tiempo que facilita la comparacin entre intervenciones de distinto tipo (p. ej., elegir entre una determinada campaa de cribado o la implantacin de un mtodo diagnstico). Es de esperar que la tendencia internacional haga que este tipo de anlisis cobre mayor importancia en los prximos aos.
228
Respecto a la calidad de los estudios, aunque no se ha realizado una evaluacin rigurosa de la misma, la inclusin o no de determinados elementos, considerados importantes por los expertos, puede orientarnos sobre cul es la calidad global de los estudios que se realizan en Espaa. Como aspectos positivos destacan el alto nmero de estudios en los que las alternativas empleadas en la comparacin fueron todas o las ms utilizadas y el relativamente alto nmero de estudios en los que se emple la tasa de descuento cuando el horizonte temporal era superior a un ao. Por el contrario, sigue siendo preocupante el elevado nmero de estudios en los que no se define explcitamente la perspectiva utilizada y no se emplea el anlisis de sensibilidad, no se realiza un anlisis incremental o no se especifica la fuente de financiacin. Estos problemas podran subsanarse fcilmente mejorando los procesos de revisin de las revistas que los publican. En relacin con la perspectiva empleada, existen artculos en los que los autores no manifiestan a priori cul es la perspectiva utilizada, aunque sta puede adivinarse por el tipo de costes incluidos. Sin embargo, las recomendaciones internacionales ponen mucho nfasis en la necesidad de que la perspectiva se explicite desde el principio, ya que, de lo contrario, puede suceder que no sea posible conocer si se estn incluyendo o no todos los costes relevantes desde dicha perspectiva. Slo en el 68% de los estudios se realiz un anlisis de sensibilidad. En este sentido, an estamos lejos de la situacin ptima, ya que todas las directrices internacionales sealan que el anlisis de sensibilidad es uno de los requisitos indispensables de una buena evaluacin econmica16,17. De igual manera, en todo estudio debera constar si existi o no financiacin para llevarlo a cabo y, en caso afirmativo, su fuente, ya que pueden existir conflictos de intereses latentes que deben hacerse constar18,19. Es sabido que los resultados de los estudios de evaluacin econmica no se deben reducir a ordenaciones ms o menos acertadas de diferentes cocientes coste-efectividad o de coste-utilidad20,21. Estos cocientes por s solos pueden resultar intiles en el proceso de toma de decisiones si no son complementados por anlisis incrementales, ya que a los decisores no slo les debera interesar el coste de alcanzar un determinado resultado en salud, sino tambin el coste adicional por cada unidad adicional de efectividad que se obtendra aplicando la tecnologa ms cara pero de mayor efectividad. Tambin destaca que slo en el 11% de los trabajos se valoran monetariamente los costes indirectos. En la actualidad no existe un acuerdo generalizado entre los investigadores acerca de la valoracin monetaria y la
metodologa que se debe seguir en el caso de los costes indirectos. En Espaa se recomienda la realizacin de los anlisis sin y, opcionalmente, con stos22. En pases de nuestro entorno se ha tomado conciencia de la importancia de este tipo de costes, recomendndose cada vez en un mayor nmero de ellos su incorporacin en los estudios de evaluacin econmica23. Los resultados encontrados coinciden con los de otros trabajos que han descrito un bajsimo porcentaje de evaluaciones econmicas que incluyeran la valoracin del tiempo remunerado dentro de los costes contemplados en el estudio24,25. Una de las limitaciones de este trabajo es la posible existencia de sesgos de publicacin. Como en otros campos de investigacin puede existir una tendencia a publicar estudios con resultados favorables, algo que ya ha sido sealado por algunos autores26. Sin embargo, en el caso de las evaluaciones econmicas hay que tener en cuenta que el trmino favorable depender de los intereses del patrocinador del estudio, pudiendo variar si el patrocinador es una entidad privada, interesada en la implantacin de una nueva intervencin o si se trata de entidades que puedan estar interesadas en contener el gasto sanitario27. Parece claro, dadas las disponibilidades del sistema sanitario y el constante aumento de la demanda sanitaria, que el criterio de eficiencia y las evaluaciones econmicas desempearan un papel cada vez ms relevante en los procesos de toma de decisiones sanitarias28-30. Este trabajo demuestra que el nmero de evaluaciones econmicas publicadas en Espaa durante los ltimos aos est creciendo, aunque es an muy pequeo. En comparacin con revisiones anteriores se aprecia un mejor conocimiento de la metodologa en el campo de la evaluacin econmica. En todo caso, an queda un largo camino por recorrer31-34. Desde el punto de vista metodolgico, la poca claridad en la perspectiva utilizada, el escaso uso del anlisis de sensibilidad y del anlisis incremental, y la mayor transparencia en cuanto a la fuente de financiacin son algunos de los aspectos que deben mejorarse. Junto a ello, el mayor papel que deben cobrar estos estudios en la toma de decisiones sanitarias es la gran asignatura pendiente para los aos venideros.
Agradecimientos Queremos expresar nuestro agradecimiento a Lilly, S.A. por la ayuda concedida para la realizacin del presente trabajo as como a ngeles Flores y a todo el equipo de documentacin de Lilly por su apoyo y paciencia durante la revisin bibliogrfica. Asimismo, agradecemos los comentarios de los evaluadores annimos de GACETA SANITARIA que han ayudado a mejorar este trabajo.
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Bibliografa 1. Hidalgo A, Corugedo I, Del Llano J. Economa de la salud. Madrid: Pirmide, 2000. 2. Ortn V. Organizacin de los servicios sanitarios en el Estado del bienestar. En: Parejo L, Lobo F, Vaquer M, coordinadores. La organizacin de los servicios pblicos sanitarios. Madrid: Marcial Pons, 2001. 3. Bengoechea E, Del Llano J. Las cifras del sistema sanitario: el gasto sanitario y su evolucin en Espaa (1980-1994). En: Navarro C, Cavases JM, Tormo MJ. La salud y el sistema sanitario en Espaa: informe SESPAS 1995. Barcelona: SG Editores, 1995. 4. Australia Commonwealth. Department of Human Services and Health. Guidelines for the pharmaceutical industry on preparation of submissions to the Pharmaceutical Benefits Advisory Committee. Canberra: Australian Government Publishing Service, 1995. 5. Canadian Coordinating Office for Health Technology Assessment. Guidelines for economic evaluation of pharmaceuticals: Canada. 2nd ed. Ottawa: Canadian Coordinating Office for Health Technology Assessment (CCOHTA), 1997. 6. Udvarheyi IS, Colditz GA, Rai A, Epstein MP. Cost-effectiveness analyses in the medical literature. Are the methods being used correctly? Ann Intern Med 1992;116:238-44. 7. Elixhauser A, Luce BR, Taylor WR, Reblando J. Health care CBA/CEA: an update on the growth and composition of the literature. Med Care 1993;31:S1-11. 8. Elixhauser A, Halpern M, Schmier J, Luce BR. Health care CBA and CEA from 1991 to 1996: an update bibliography. Med Care 1998;36:MS1-9. 9. Bradley CA, Iskedjian M, Lanctot KL, Mittman N, Simone C, St Pierre E, et al. Quality assessment of economic evaluations in selected pharmacy, medical, and health economics journal. Ann Pharmacother 1995;29:681-8. 10. Drummond MF, Stoddart GL, Torrance GW. Methods for the economic evaluation of health care programmes. 2nd ed. Oxford: Oxford University Press, 1997. 11. Sacristn JA, Soto J, Galende I. Evaluation of pharmacoeconomic studies: utilization of a checklist. Ann Pharmacother 1993;27:1126-33. 12. Bada X, Rovira J, Segu JL, Porta M. Economic assessment of drugs in Spain. Pharmacoeconomics 1994;5:123-9. 13. Bada X. La evaluacin econmica en el sector sanitario. Rev Salud Pblica 1991;2:107-17. 14. Garca-Alts A. Twenty years of health care economic analysis in Spain: are we doing well? Health Economics 2001; 10:715-29. 15. Baladi JF, Menon D, Otten N. Use of economic evaluation guidelines: two years experience in Canada. Health Economics 1998;7:221-7. 16. Briggs AH, Sculpher MJ, Buxton MJ. Uncertainly in the economic evaluation of health care technologies: the role of sensibility analysis. Health Economics 1994;3:95-104. 17. Genduso LA, Kotsanos JG. Review of health economic guidelines in the form of regulations, principles, policies, and positions. Drugs Inform J 1996;30:1003-16.
18. Peir S, Garca-Alts A, Meneu R, Librero J, Bernal E. La declaracin del conflicto de intereses en las publicaciones cientficas. Tiempo para las luces y los taqugrafos en la trastienda de la investigacin financiada por la industria? Gac Sanit 2000;14:472-81. 19. Angell M, Utiger RD, Wood AJ. Disclosure of authors conflict of interest: a follow up. N Engl J Med 2000;342:586-7. 20. Drummond MF, Torrance G, Mason J. Cost-effectiveness league tables: more harm than good? Soc Sci Med 1993;37: 33-40. 21. Birch S, Gafni A. Cost-effectiveness ratios: In a league on their own. Health Policy 1994;28:131-41. 22. Subdireccin General de Prestaciones y Evaluacin de Tecnologas Sanitarias. Propuesta de estandarizacin de algunos aspectos metodolgicos de los anlisis coste-efectividad y coste-utilidad en la evaluacin de tecnologas y programas sanitarios. Madrid: Ministerio de Sanidad y Consumo, 1994. Citado en: Sacristn JA, Bada X, Rovira J, editores. Farmacoeconoma: evaluacin econmica de medicamentos. Madrid: Editores Mdicos, 1995. 23. Puig-Junoy J, Pinto JL. El coste de oportunidad del tiempo remunerado en la produccin de salud. Documento de trabajo de la Fundacin BBVA, 2001. 24. Pritchard C, Sculpher M. Productivity costs: principles and practice in economic evaluation. London: Office of Health Economics, 2000. 25. Stone PW, Chapman RH, Sandberg EA, Liljas B, Neumann PJ. Measuring costs in cost-utility analyses. Variations in the literature. Int J Technol Assess Health Care 2000;16:111-24. 26. Friedberg M, Saffran B, Stinson TJ, Nelson W, Bennett CL. Evaluation of conflict of interest in economic analyses of new drugs used in oncology. JAMA 1999;282:1453-7. 27. Sacristn JA, Bolaos E, Hernandez JM, Soto J, Galende I. Publication bias in health economic studies. PharmacoEconomics 1997;11:289-90. 28. Del Llano J. La sanidad en Espaa: la dificultad de todo para todos y gratis. Med Clin (Barc) 1999;112:496-8. 29. Del Llano J. Algunas reflexiones sobre la evaluacin econmica de tecnologas sanitarias. Farmacoeconoma 1995;3: 37-40. 30. Ortn Rubio V, Rodguez Artalejo F. De la efectividad clnica a la eficiencia social. Med Clin (Barc) 1989;95:385-8. 31. Jurez C, Antoanzas F. Impact of the studies of economic evaluation in health care decision-making. En: Antoanzas F, Fuster J, Castao E, coordinadores. Avances en gestin sanitaria. Palma de Mallorca: XX Jornadas de Economa de la Salud, 2000. 32. Oliva J, Del Llano J, Antoanzas F, Jurez C, Rovira J, Figueras M. Impacto de los estudios de evaluacin econmica en la toma de decisiones sanitarias en el mbito hospitalario. Rev Gestin Hospitalaria 2000;11:171-9. 33. Oliva J, Del Llano J, Antoanzas F, Jurez C, Rovira J, Figueras M, et al. Impacto de los estudios de evaluacin econmica en la toma de decisiones sanitarias en atencin primaria. Cuadernos de Gestin 2001;7:192-202. 34. Graaf von der Schulenburg JM, editor. The influence of economic evaluation studies on health care decision-making. Berlin: IOS Press, 2000.
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Ejemplos prcticos de evaluaciones econmicas

COSTE-BENEFICIO Anlisis coste-beneficio de la bsqueda activa de tuberculosis pulmonar en poblacin reclusa a su ingreso en prisin ........................................................ 233 Anlisis coste-beneficio del programa de deteccin precoz de enfermedades metablicas en la Comunidad Autnoma Vasca ............................................ 243
COSTE-EFECTIVIDAD Estudio de coste-efectividad del tratamiento de la hipertensin arterial en Catalua ................................ 249 Evaluacin econmica del empleo de terapias farmacolgicas para la cesacin en el hbito tabquico ...... 255 Coste-efectividad de drotecogina alfa (activada) en el tratamiento de la sepsis grave en Espaa .................... 267
COSTE-UTILIDAD Anlisis coste-utilidad del tratamiento de la esclerosis mltiple remitente-recidivante con acetato de glatiramero o interfern beta en Espaa ........ 275 Anlisis de coste-efectividad de la ventilacin mecnica y del tratamiento intensivo de pacientes en situacin crtica ............................................................ 283
Anlisis coste-beneficio de la bsqueda activa de tuberculosis pulmonar en poblacin reclusa a su ingreso en prisin
V. Martn1 / A. Domnguez2 / J. Alcaide2 Servicio Mdico. Centro Penitenciario. Len. 2 Profesor Asociado. Departamento de Legislacin Sanitaria y Salud Pblica. Universidad de Barcelona.
1
Correspondencia: Vicente Martn Snchez. Juan de Malinas, 2-4.o B. 24005 Len. Recibido: 4 de marzo de 1996 Aceptado: 2 de junio de 1997
(Cost-benefit analysis of pulmonary tuberculosis case-finding among prison population on arrival at prison)
Resumen Fundamento. En las prisiones espaolas la tuberculosis constituye un grave problema de salud pblica al que las autoridades sanitarias no prestan la debida atencin. Objetivo. Demostrar la eficiencia de la bsqueda activa de tuberculosis pulmonar al ingreso en prisin para facilitar la asignacin de recursos a esta actividad. Mtodos. Anlisis coste-beneficio de un programa de bsqueda activa en comparacin con esperar al diagnstico de los casos. Se estableci una sensibilidad de la mecnica diagnstica del 80% y especificidad del 99,99%. Los costes fueron calculados a partir de los precios de mercado. Se practic anlisis de sensibilidad en todas las variables y tridimensional en las de mayor influencia. Resultados. Los costes de la bsqueda activa fueron inferiores a los de la alternativa para prevalencia de tuberculosis superiores al 5 por mil. La eficiencia apenas se vio afectada por las tasas de descuento social y la sensibilidad de las pruebas diagnsticas. La prevalencia, el coste de las actividades diagnsticas, el nivel de xito en los tratamientos y la especificidad de los tests diagnsticos influyeron en la eficiencia del modelo. El anlisis tridimensional mostr cmo la bsqueda activa de tuberculosis pulmonar es eficiente a partir de prevalencias muy bajas (1 por mil) si las curaciones son superiores en un 5% a la alternativa y los costes de la bsqueda activa inferiores a las 1.000 pesetas por sujeto estudiado. Conclusiones. La bsqueda activa de tuberculosis pulmonar al ingreso en prisin es una actividad eficiente. En una situacin de coste-oportunidad (asignacin de los recursos disponibles, penitenciarios y extrapenitenciarios) esta actividad es muy eficiente dadas las elevadas prevalencias de tuberculosis en este colectivo. Palabras clave: Tuberculosis. Prisin. Eficiencia. Anlisis coste-beneficio.
Summary Background. In spanish prisons, tuberculosis is a serious problem of public health and health authorities dont take it seriously. Objective. To prove the efficiency of pulmonary tuberculosis case-finding on arrival at prison in order to get location resources in this activity. Methods. Cost-benefit analysis of a case-finding program compared with lo wait for diagnostic lo illness. The sensitivity of test was fixed in 80% and the especificity in 99.99%. The cost was based on market prices. Sensitivity analysis was done in every variables as well as tridimensional analysis in those one of more influence. Results. The case-finding was efficient on prevalences of tuberculosis over 5 per mil. Its efficiency was hardly affected by descount social rates or the sensitivity of diagnostic tests. The prevalence of illness, the cost of diagnostic activities as well as the success of treatment and the especificity of diagnostic tests used had as influence on the efficiency model. The tridimensional analysis proved that the case-finding of pulmonary tuberculosis has efficiency on low prevalences (1 per thousand), provided the number of people cured is a 5% higher than the alternative one and the costs of case-finding less than 1,000 pesetas per subject. Conclusions. The case-finding pulmonary tuberculosis on arrival at prison is of high efficiency. In a cost-oportunity situation (location of availables resources, penitentiary and extrapenitentiary) the program is very efficacious taking into account the fact of higher prevalence of pulmonary tuberculosis in this people. Key words: Tuberculosis. Prison. Efficiency. Cost-benefit analysis.
Gac Sanit 1997;11:221-230
GACETA SANITARIA/SEPTIEMBRE-OCTUBRE, 1997, VOL. 11, NM. 5
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Introduccin
as instituciones peninteciarias (II.PP.) han estado relacionadas histricamente con la tuberculosis por acoger un elevado nmero de individuos pertenecientes a los grupos de riesgo para esta enfermedad, presentar situaciones de hacinamiento que facilitan la transmisin de la infeccin y por la dificultad de estos colectivos para acceder a servicios sanitarios adecuados a sus necesidades1,2. A estos viejos problemas, que an permanecen3-5, se han unido otros dos que han agravado la situacin6: la epidemia de infeccin por VIH que se encuentra en la base del incremento de la incidencia de tuberculosis7,8 y la aparicin y transmisin de cepas de Mycobacterium tuberculosis multirresistentes9. Todo ello a pesar de ser una enfermedad bien conocida y contar con medios diagnsticos, teraputicos y de prevencin y control de probada eficacia. La bsqueda activa y el tratamiento de casos en las II.PP ha sido recomendado por autoridades y organismos nacionales e internacionales10-14 desde antao. Sin embargo, en nuestro pas, slo desde finales de 1990 se han puesto en marcha programas de control de esta enfermedad en el medio penitenciario15 y desde su inicio han encontrado mltiples problemas para obtener una aceptable efectividad16. Mejorar la efectividad de los programas de prevencin y control de la tuberculosis en los centros penitenciarios supone mejorar la situacin de la tuberculosis a nivel poblacional, la existencia o no de actividades eficaces de prevencin y control de la tuberculosis en estas instituciones explica la mayor o menor prevalencia de infeccin y enfermedad producida por M. tuberculosis en la sociedad17. Se olvida con frecuencia que al ingreso en prisin se puede acceder a grupos poblacionales donde la incidencia de tuberculosis es muy elevada (UDVP, personas sin hogar, vagabundos, etc.) y a los que no tienen acceso, o muy difcilmente, los sistemas normalizados de salud18. Mejorar la efectividad de estos programas precisa un incremento de los recursos asignados a la sanidad penitenciaria y sobre todo la coordinacin con el resto del Sistema Nacional de Salud (SNS). Sin embargo, las autoridades sanitarias de nuestro pas siguen sin prestar la debita atencin a este problema. El presente trabajo pretende aproximarse al problema desde el anlisis econmico y establecer la eficiencia, de la bsqueda activa de casos al ingreso en prisin, entendida desde un punto de vista social: ...maximizacin de los beneficios que obtiene la sociedad en su conjunto en relacin a los recursos empleados ...19,a travs de anlisis coste-beneficio ACB, por su caracterstica fundamental: reducir a la misma unidad de medida, en este caso pesetas, los costes del programa propuesto y su alternativa natural. La estrategia de bsqueda de casos que aqu se plantea se realiza
como alternativa a la de esperar que los casos sean diagnosticados en la consulta mdica ordinaria, considerando un buen conocimiento diagnstico y teraputico de la tuberculosis en ambos casos por parte de los equipos sanitarios penitenciarios20. Se han manejado hiptesis conservadoras asumiendo el mejor supuesto posible a la alternativa y el peor a la bsqueda de casos. De esta manera se est en condiciones de realizar el siguiente planteamiento: si todos los organismos y expertos recomiendan la bsqueda activa y adems en el caso de hiptesis conservadoras se demuestra que esta actividad es eficiente: por qu no se dotan presupuestariamente estos programas de prevencin y control?
Pacientes, material y mtodos
Poblacin objeto: los ingresos en un centro penitenciario sin antecedentes documentados de haber realizado quimioprofilaxis o quimioterapia antituberculosa. Prevalencia estimada de tuberculosis pulmonar del 10 por mil y anlisis de sensibilidad para valores entre el 1 y el 25 por mil21,22. Estrategia de intervencin: bsqueda activa de casos al ingreso en prisin siguiendo la sistemtica recogida en la figura 123,la validez interna se estableci en una especificidad del 99,99% (90%-99,5%) y una sensibilidad el 80% (70%-90%)24. La alternativa consisti en esperar a la aparicin de los sntomas y el acudir a la consulta mdica para establecer el diagnstico y el tratamiento. Resultados sobre la salud: para los casos diagnosticados en la bsqueda activa se asumi un 85% de curaciones, una letalidad del 3% y un 12% de cronificaciones. En la alternativa se estableci un 80% de curaciones, una letalidad del 5% y cronificacin en el 15% de los casos (tabla 1). Horizonte temporal: el horizonte temporal de los gastos del programa se ha limitado a un ao y la valoracin econmica de las repercusiones del mismo o su alternativa a cinco aos. Medida de los costes: los costes aplicados correspondieron a los precios tarifados para el ao 1990 por un hospital de tercer nivel25. Los costes de personal sani tario penitenciario se estimaron de los costes directos a la administracin. El anlisis de sensibilidad se realiz para coste 0 en salarios de personal penitenciario y precios a la administracin del resto de servicios y productos (situacin de coste-oportunidad); para el rango superior se estableci un incremento del 30% en los costes estimados. Coste de la bsqueda activa: los costes para cada una de las posibles situaciones de la bsqueda activa se exponen en la tabla 2 y la figura 126.
ORIGINALES
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Figura 1. Estrategia diagnstica para la bsqueda activa de tuberculosis pulmonar. Coste por situacin en pesetas
Poblacin Objeto P. Tuberculina O VIH
Cualquiera positivo
Ambos negativos
Radiogrfia
No caso
Negativa
Positiva Microbiologa
1.199
No caso
4.016
Negativa
Positiva
No caso 29.013
Caso
16.549
Microbiologa: Tincin de Zhiel-Neelsen y cultivo en medio de Lowenstein.
Tabla 1. Resultados sobre la salud. Valores para el anlisis de sensibilidad
Tabla 2. Costes para cada una de las situaciones de la bsqueda activa
Bsqueda activa Resultados sobre la salud Curacin Cronicidad Letalidad Mejor supuesto 90,0% 8,0% 2,0% Peor supuesto 80,0% 15,0% 5,0%
Alternativa Mejor supuesto 85,0% 12,0% 3,0% Peor supuesto 75,0% 17,7% 7,3%
Entrevista y reconocimiento inicial Prueba de la tuberculina y lectura No Infectados por M. tuberculosis ni VIH Radiografa de trax Informar radiografa de trax Infectados por M. tuberculosis o VIN y radiografa normal Bacteriologa y cultivo (2 muestras) Transporte Informar resultados Caso de tuberculosis pulmonar Repetir microbiologa Repetir radiografa (2) Transporte Informar de resultados No caso de tuberculosis con radiografa sospechosa
640 559 1.199 2.500 317 4.016 11.400 500 633 16.549 5.700 5.000 500 1.264 29.013
Costes por caso tratado intrapenitenciariamente: el coste total por caso tratado y diagnosticado intrapenitenciariamente se estim en 121.876 pesetas (43.754158.439). Resultado de la suma del coste por caso diagnosticado (Fig. 1); el coste del tratamiento 38.902 pesetas (19.451-50.573) (isoniacida, rifampicina y pirazinamida durante dos meses a las dosis de 300, 600 y 1.200 mg diarios; seguido de cuatro meses de isoniacida y rifampicina a las mismas dosis); el coste de los controles y seguimientos 48.800 pesetas (8.62063.440) (honorarios mdicos, radiografas de trax, exmenes directos de esputo y cultivo y controles bioqumicos); y el coste de los efectos secundarios 17.625 pesetas (12.338-22.913) (asumiendo que
un 5% de los tratados los presentarn y equivaldran a 15 das de hospitalizacin en un hospital de alta tecnologa). Coste extrapenitenciario de una tuberculosis: el coste de una tuberculosis tratado y diagnosticada en el medio extrapenitenciario se estableci en 579.925 ptas. Des-
223
235
glosado en el coste de una consulta de urgencias en un centro hospitalario; 21 das de ingreso; seis segundas visitas para controles y seguimientos, el tratamiento antituberculoso y el coste de los efectos secundarios. Con un rango entre 425.399 y 753.903 pesetas para el anlisis de sensibilidad. Costes en productividad: los costes que afectaron a la productividad se establecieron para aquellos casos
diagnosticados y tratados cuando no se encuentran privados de libertad. Se estim para cada caso en seis meses de salario mnimo interprofesional (50.010 ptas./mes)27: 300.060 pesetas. Establecimiento de los costes por situacin: los costes por cada situacin contemplada puede observarse en la figura 2. Las situaciones A, B y E supusieron el coste de un caso diagnosticado y tratado intrapeniten-
Figura 2. rbol de decisin para la bsqueda activa de tuberculosis pulmonar. Coste por situacin
(Pesetas) No caso (1.P).(1-E) Prueba positiva Tratar Caso P.S Bacilfero (0,35) Bsqueda activa 121.876 No bacilfero (0,65) No curacin (0,45) Curacin (0,55) Curacin Bacilfero (0,25) Caso P.(1-S) Prueba negativa No tratar No caso (1-P).E No bacilfero (0,75) (0,50) No curacin (0,50) Muerte (0,20) Cronicidad (0,80) Muerte (0,20) Cronicidad (0,80) 121.876 A B
[(1-P).(1-E)]+(P.S)
13.000.000 C 2.778.151 D 121.876 1.127.463 E F
13.000.000 G 3.919.763 H 405.194 4.450 I J
[P.(1-S)]+[(1-P).E])
No bacilfero (0,60) Caso P Bacilfero No hacer nada (0,40) Curacin (0,50) No curacin (0,50) Muerte (0,25) Cronicidad (0,75) 1.123.013 400.744
K L
13.000.000 M 3.915.315 N 0
No caso (1-P)
P = prevalencia; S = sensibilidad; E = especificidad.
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Figura 3. rbol de decisin resumen de la bsqueda activa y su alternativa. Coste en pesetas por situacin
Poblacin objeto
Bsqueda activa
Alternativa
(S.P) + [(1-E).(1-P)]
[E(1-P)] + [(1-S).P]
(1-P)
Positiva
Negativa
Caos
No caso
(1-E).(1.P) Falso positivo
S.P Verdadero positivo
(1-S).P Falso negativo
E.(1-P) Verdadero negativo
1.702.346
121.876
862.228
1.161.805
4.450
P = prevalencia; S = sensibilidad; E = especificidad.
ciariamente y se presumi la inexistencia de contagios y otras complicaciones. En todos los casos de muerte (C, G y M) se estim el mismo coste: 13 millones de pesetas (9.100.000-16.000.000), calculado a partir de las indemnizaciones judiciales establecidas para casos similares. En el caso de sujetos no bacilferos no diagnosticados por bsqueda activa (I y K), se consider que un 20% no seran diagnosticados ni tratados pero se curaran. El otro 80% seran diagnosticados y curados, el 50% en el centro penitenciario y el resto fuera. Todos los pacientes se curaran y no se contempl la probabilidad del contagio. En el caso de los falsos negativos en la bsqueda activa el coste vendra incrementado por las actividades diagnsticas fallidas. En el caso de sujetos bacilferos diagnosticados y curados sin la bsqueda activa (F y L) se estim que un 50% de los casos se diagnosticaran y trataran en prisin y el resto fuera. Por cada caso se asumi que se infectaran por M. tuberculosis 7,5 personas con el resultado de 0,75 nuevos casos a los cinco aos. De los nuevos casos, se estableci que el 10% seran diagnosticados y tratados en prisin y el otro 90% en libertad. En el caso de los falsos negativos en la bsqueda activa el coste vendra incrementado por las actividades diagnsticas fallidas. En los casos de cronificacin (D, H y N) se estableci un coste extra estimado en el doble del coste de cada caso para cada situacin similar, por la necesidad de un mayor nmero de seguimientos, controles y efectos secundarios. No se tiene presente la posibilidad de seleccionar y transmitir cepas resistentes. El nmero de contagios se estableci en el equi-
valente a dos aos de contagios de un paciente bacilar con resultado de tres nuevos casos de tuberculosis a los cinco aos, de los cules el 10% seran diagnosticados en prisin y el 90% restante fuera. En el supuesto J se estableci el coste de las actividades de bsqueda activa en aquellos sujetos no afectados por tuberculosis en 4.450 pesetas, como resultado de aplicar los costes reflejados en la figura 1 y la tabla 1 y el promedio de probabilidades de que cada evento sucediera segn lo encontrado en los programas de prevencin y control de la tuberculosis16,21,22. En el supuesto , al no existir actividades de bsqueda activa, el coste es cero. Nudos de probabilidad: en la figura 2 se pueden observar las diferentes probabilidades de que cada situacin recogida suceda. En la figura 3 se puede observar un resumen del rbol de decisin con los costes de cada rama. El valor neto esperado VN;, asociado a una decisin d;, viene definido por
VNj =
i=1
P (e ) V (e )
j i j i
donde: Pj (ei) es la probabilidad de que sobrevenga un acontecimiento i y Vj (ei) el valor de ese acontecimiento. Tasas de actualizacin: se ha estudiado la influencia en el ACE3 de tasas de actualizacin del 5 y 10% en el anlisis de sensibilidad. La actualizacin se ha realizado utilizando la frmula del inters compuesto para un horizonte temporal de cinco aos.
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Regla de decisin: una vez obtenidos los valores actualizados de los costes y beneficios del programa objeto de evaluacin y sus alternativas se aplic la tcnica del valor neto actual (VNA) que es el valor actual de los beneficios menos los costes; o en este caso, los costes del programa de bsqueda activa (Bt ) menos los costes de su alternativa (Ct ), ambos actualizados. La expresin matemtica del VNA es:
Bt Ct > 0 VNA (B) = t t = 0 (1 + r) El tratamiento de los datos se realiz con la hoja de clculo del paquete informtico integrado Framework 3. Se desarrollaron diversas hojas de clculo para cada anlisis parcial y otra hoja que recoga el rbol simplificado en el que se incluyeron los valores necesarios para el clculo inicial y los diversos anlisis de sensibilidad, univariantes, bivariantes o trivariantes.
Figura 5. Anlisis de sensibilidad segn la respuesta al tratamiento
Pesetas (miles) 40 30 20 10 0 0 5 10 15 20 25 Prevalencia (por mil) Coste bsqueda activa Alternativa 5.000 pesestas 3.000 pesetas 1.000 pesetas
Resultados
Anlisis inicial
Para una prevalencia del 10 por mil y los costes y probabilidades expresados, la bsqueda activa supuso un coste de 13.639 pesetas por persona y la alternativa 17.023 pesetas.
Anlisis de sensibilidad Anlisis de la prevalencia umbral: a partir de prevalencias del 5,5 por mil los costes de la bsqueda activa fueron inferiores a los de la alternativa (Fig. 4). Anlisis de la validez interna: una especificidad del 0,99 0,995 desplaz el punto de prevalencia umbral
Figura 4. Anlisis de la prevalencia umbral
hacia la derecha (7,5 por mil y 6,5 por mil, respectivamente). Una sensibilidad del 0,90 no afect el punto de corte, una menor sensibilidad, 0,70, elev el punto de corte al 6 por mil. Anlisis de los costes: en la situacin de coste-oportunidad, la eficiencia del programa se alcanz para prevalencias del 1,5 por mil, para cualquiera de los supuestos de la alternativa. En el supuesto de costes de mercado incrementados en un 30% se precisaron niveles de prevalencia de tuberculosis pulmonar superiores al 6 por mil para que el programa fuese eficiente. Anlisis del coste de la bsqueda activa: cada dos mil pesetas de ahorro, en el coste de la mecnica diagnstica, disminuy en un 2,5 por mil el nivel de prevalencia umbral (Fig. 5). Anlisis de la evolucin en el tratamiento: si la bsqueda activa obtuviera un 90% de curaciones sera ms eficiente que cualquier supuesto de la alternativa. En el caso de curar al 80% de los casos la bsqueda activa, sta sera ms eficiente si la alternativa obtuviera curaciones iguales o inferiores al 80% (Fig. 6).
Figura 6. Anlisis de sensibilidad segn el coste de la bsqueda activa
Pesetas (miles) Pesetas miles 40 30 20 20 10 0 0 5 10 15 20 25 Prevalencia (por mil) 10 0 0 5 10 Prevalencia (por mil) 15 20 25 Bsqueda Alternativa 50 40 30 Curaciones (%) Alternativa 85% Bsqueda activa 90% Alternativa 75% Bsqueda activa80%
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Figura 7. Anlisis tridimensional
Prevalencia (por mil) 12 10 8 6 4 2 0 80 82,5 85 Curaciones (%) 87,5 90 Coste bsqueda activa 1.000 pesetas 3.000 pesetas 5.000 pesetas
Anlisis de las tasas de descuento: el punto de inflexin, a partir del cual el programa se mostr eficiente en el caso de aplicar TDS del 5% o del 10%, se hall para una prevalencia del 6,5 por mil.
Anlisis tridimensional
Se realiz para los tres factores de mayor influencia en el modelo de ACB diseado: la prevalencia de la enfermedad, el coste diagnstico de la bsqueda activa y el resultado de los tratamientos. Para el caso de actividades de bsqueda activa caras e igual efectividad del tratamiento, se precisaron prevalencias cercanas al 12 por mil para que la prevencin secundaria fuera eficiente. Si el incremento en las curaciones es mayor (90% frente al 80%), la prevalencia necesaria para que el programa fuera eficiente fue inferior al 6 por mil. El programa sera rentable a partir de prevalencias muy bajas si la mecnica diagnstica para descartar la presencia de tuberculosis pulmonar fuera barata (Fig. 7). La conjuncin de pruebas diagnsticas baratas y alta efectividad de los tratamientos antituberculosos precisa prevalencias del orden del 1 por mil para que el programa sea eficiente.
Discusin La bsqueda activa de tuberculosis pulmonar es una actividad eficaz, en el sentido de suministrar beneficios claros a los pacientes individuales y a la colectividad al evitar nuevos contagios 12. Tambin la efectividad de la deteccin sistemtica de infeccin y/o enfermedad tuberculosa al ingreso en prisin se ha mostrado muy elevada a pesar de las dificultades derivadas del acceso de esta poblacin a las pruebas diagnsticas
pertinentes y la adherencia a las mismas hasta establecer el diagnstico de tuberculosis21-23. Demostrar la eficiencia de esta actividad es el objeto del presente trabajo, ...no puede esperarse de ninguna persona racional emprender acciones cuyos costes actuales excedan de los beneficios actualizados ...28. El ACB permite cuantificar las ventajas y desventajas sociales de una poltica basada en una unidad monetaria comn, de forma que calculando la diferencia entre los beneficios y los costes de las alternativas se dispone de informacin suficiente para elegir la mejor opcin29. El modelo de ACB diseado muestra cmo para una prevalencia de tuberculosis pulmonar del 10 por mil la bsqueda activa es ms eficiente que esperar a que los casos acudan a la consulta mdica. Diversos estudios de anlisis coste efectividad demuestran cmo la bsqueda activa y tratamiento de los casos bacilares es una de las actuaciones preventivas ms costoefectivas que se pueden llevar a cabo3 0,31. Esta prctica supone un coste de entre 1 y 4 dlares USA por vida salvada, mientras que otras actividades tambin muy costo-efectivas suponen entre 5 y 10 dlares USA por vida salvada32. La prevalencia de la enfermedad objeto de prevencin es uno de los factores que mayor influencia tiene en la eficiencia de los programas de bsqueda activa33-35, a partir de un determinado nivel de prevalencia la bsqueda activa se muestra eficiente (prevalencia umbral) y la ganancia es mayor cuanto ms frecuente es la enfermedad. En este caso sucede lo mismo, el punto de prevalencia umbral encontrado, 5,5 por mil, es inferior a las prevalencias descritas en este colectivo por diversos autores16,21,22,36,37. Caminero38 plantea como objetivo la bsqueda activa de casos en aquellos colectivos donde la prevalencia de tuberculosis esperada sea superior al 100 por mil (1 por mil). En nuestro caso la prevalencia umbral requerida es mayor, probablemente, debido a la consideracin de los costes fijos y la asuncin de hiptesis conservadoras en la alternativa. El anlisis de sensibilidad, en la situacin de coste-oportunidad, viene a coincidir con esa indicacin. La asignacin de costes es objeto de discusin en todos los anlisis econmicos, ms an en el ACB, al intentar cuantificar en trminos monetarios problemas del campo de los servicios sociales y de los cuidados de salud donde son frecuentes situaciones de difcil cuantificacin (muerte, dolor, etc.) y tratarse de actividades muy tecnificadas y cualificadas de difcil desagregacin39. Valorar estos aspectos de difcil cuantificacin y no obviarlos es lo que diferencia a un ACB de un anlisis coste-utilidad, donde slo se tienen presente los costes fcilmente mesurables. Se ha optado por la alternativa tal vez ms aproximada al coste real41 al haber tomado como referencia los precios de mercado en aquellos casos en los que ha sido posible y los denominados precios-sombra de los costes que no es-
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tablece el mercado, como en el caso de que se produjera la muerte de algn paciente. El precio-sombra es un criterio normalmente aceptado que viene a representar cuanto est dispuesto a admitir como compensacin una persona, sociedad o conjunto de personas por aceptar una situacin o cunto estn dispuestos a pagar por evitarla42; en este caso el criterio establecido son las compensaciones judiciales establecidas por negligencia mdica en casos similares. Es de especial inters la no consideracin de costes fijos (salarios, amortizacin de aparataje diagnstico, etc.), lo que puede permitir una buena aproximacin al coste-oportunidad del programa, es decir, saber cul es la opcin ms eficiente en la asignacin de actividades a realizar con recursos ya existentes. El coste de un programa o actividad, dados unos recursos preexistentes, es el valor de los recursos utilizados en la mejor alternativa posible43. Siendo los recursos inevitablemente escasos y mltiples las necesidades insatisfechas, a la hora de la toma de decisiones deber optarse por aquellas que con los recursos disponibles ofrezcan los mayores beneficios sociales44-46. Los costes calculados son consistentes con los reportados por otros autores, dadas las hiptesis conservadoras planteadas. Fitgerald y Gafni47 establecen el coste de seguimiento y control de un paciente tuberculoso, incluyendo costes directos e indirectos, en 9.182,25 $ canadienses y no contempla la posibilidad de recidiva y muerte en los casos ndice. El informe de 1992 del programa de prevencin y control de la tuberculosis de Barcelona estima en 552.916 pesetas el coste hospitalario de un caso de tuberculosis, en el caso de los infectados por VIH asciende a 612.157 pesetas48. Para la ciudad de Nueva York, el coste hospitalario de un caso de tuberculosis se estima en 25.000 $ USA; ascendiendo a 100.000 $ USA los casos multirresistentes49. El anlisis de sensibilidad de la hiptesis menos costosa, valoracin de coste-oportunidad, muestra cmo el programa propuesto es eficiente a partir de prevalencias muy bajas (inferiores al dos por mil). El supuesto de mayor coste requiere prevalencias ligeramente ms elevadas que en el anlisis inicial (6,5 por mil). Esto da validez al modelo adoptado, pues se muestra muy robusto y poco afectado por el alza de los precios. Los resultados en el tratamiento de los casos detectados influye tambin en el modelo diseado. Este aspecto est en concordancia con lo esperado; la razn de ser de la prevencin secundaria es que el adelanto en el diagnstico suponga una mejora en el pronstico de la enfermedad objeto de prevencin50. En este caso dos aspectos hacen posible que a igualdad de eficacia en los tratamientos la bsqueda activa se muestre eficiente. Por una parte el adelanto en el diagnstico supone un menor nmero de contagios; y un mayor nmero de individuos diagnosticados y tratados en prisin supone unos costes menores que si el diagnstico y tratamiento se produce en el hospital.
Una diferencia de un 5% de curaciones a favor de la bsqueda activa es una hiptesis muy conservadora dadas las caractersticas de la poblacin reclusa, donde el incumplimiento de los tratamientos es la norma a menos que se establezcan sistemas de toma supervisada de la medicacin. Diversos estudios encuentran que en la poblacin general entre el 20 y el 50% de los pacientes no finalizan los tratamientos prescritos51. Los datos del programa de prevencin y control de la tuberculosis de Barcelona recogen que el 60,2% de los pacientes haban finalizado el tratamiento, el 11,6% no haban finalizado y el 13,9% haban muerto bien por tuberculosis o por otras causas52. Cayl53, estudiando los diversos factores que influyen en el abandono teraputico, encontr como principales el haber estado preso, la indigencia, el UDVP, ser mayor de 15 aos y ser varn. Guerrero 17 pudo establecer la curacin slo en el 25,9% de los enfermos presos, cuando en la poblacin de tuberculosos barceloneses no presos era del 61,5%54; en el 6,1 % se constat la necesidad de alargar el tratamiento por abandonos en la medicacin. Slo en condiciones de trabajo estructuradas, aspecto ste facilitado por el desarrollo e implementacin de programas, se pueden conseguir cifras de curaciones ms elevadas que las reportadas hasta ahora. As, en el programa de prevencin y control de la tuberculosis del rea 7, centro, en la memoria de los aos 87-90 el tratamiento fue correcto en el 86% de los casos diagnosticados no incluyendo a los fallecidos, destaca el hecho que el 88% de los bacilferos completaran el tratamiento55. Slo en estas condiciones y con prcticas que incluyan la toma supervisada los resultados de los programas pueden acercarse a lo reportado por Prez-Stable56, un ndice de recidivas en un 1,3% y menos de un 10% de fracasos teraputicos. Por estas razones los porcentajes de curacin estimados para la alternativa al programa son muy elevados; y en cualquier caso conseguir estas cifras exigira programas especiales que mejoraran la adherencia al tratamiento, lo que encarecera el coste de la alternativa. En el caso de la bsqueda activa, sta podra servir como punta de lanza de programas ms completos que incluyeran supervisin de la quimioterapia, quimioprofilaxis antituberculosa, etc.; lo que redundara en un abaratamiento de los costes y un incremento de la eficiencia. La no existencia de programas de prevencin y control facilita la peor cumplimentacin de los tratamientos, lo que se asocia a una ms prolongada transmisibilidad, recadas, tratamientos y seguimientos ms caros, desarrollo de farmacorresistencias y mayor letalidad57,58. La variable que ms influencia tiene en el ACB en relacin a la evolucin de la tuberculosis es la letalidad dado el alto coste asignado en el caso de muerte. La asuncin de una letalidad entre el 2% y el 5% para el programa y entre el 3% y el 7,3% para la alternativa pueden estimarse como conservadoras y penaliza-
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doras del model diseado. Una recopilacin sobre tasas de letalidad por tuberculosis establece la misma en un 7,9%58, con un rango entre el 7,3-9,259,60. En el caso de tuberculosis asociadas a infeccin por VIH se ha descrito una letalidad del 9,6%61. Guerrero 37 encontr una mortalidad del 22,4% en los casos de tuberculosis de presos barceloneses. Otro de los factores con gran influencia en el modelo definido fue el coste de las actividades de bsqueda activa. Para una prevalencia del 10 por mil y costes de mercado, las actividades de bsqueda activa suponen una tercera parte de los costes del programa. Por esta razn, a la hora de establecer la estrategia de intervencin es ms interesante contar con pruebas o recursos baratos. Contabilizar como coste 0 los costes fijos de la administracin supone unos costes de la bsqueda activa inferiores a 1.000 pesetas por sujeto cribado, en cuyo caso la prevalencia a partir de la cual el programa se mostrara eficiente sera del 1,5 por mil. Al contrario, costes superiores a las 5.000 pesetas por sujeto cribado, caso de utilizacin de pruebas de multipuntura o bacteriolgicas, necesitan prevalencias muy elevadas para que el programa sea eficiente. Que la sensibilidad de la cadena diagnstica no influya de forma notoria en la eficiencia del programa de bsqueda activa puede ser debido a que el compromiso inmune de los anrgicos, que es la causa de la prdida de sensibilidad de la prueba de la tuberculina, no suele asociarse con formas cavitadas y bacilares importantes. Por tanto, la importancia epidemiolgica de los falsos negativos y su repercusin en
el modelo econmico es baja. En el caso de infiltrados pequeos, que pueden pasar desapercibidos al observador, un porcentaje importante van a autocurarse sin tener mayor transcendencia clnica o epidemiolgica. La exigencia de una elevada especificidad obedece no slo a razones de ndole moral o tico, los largos y costosos tratamientos, as como la posibilidad de efectos secundarios en los tratados, sin la obtencin de beneficio alguno, explica la mayor influencia de este componente de la validez interna en este modelo de ACB. La poca influencia de las TDS en el ACB se puede explicar por el corto perodo de tiempo estudiado, cinco aos. La utilizacin de tan corto espacio de tiempo obedeci tambin a la estrategia conservadora elegida, aunque los efectos de la bsqueda activa puedan observarse ms all del horizonte fijado, la mayora de los efectos se vern en ese plazo, sobre todo dadas las altas tasas de infeccin por VIH y la rpida evolucin de la reinfeccin o primoinfeccin en este colectivo. La eleccin de un programa de un ao de duracin obedece a criterios de sencillez en el anlisis, posponer ms all la duracin del programa obligara a trabajar con cifras de incidencia y no de prevalencia. A modo de resumen se puede concluir que la bsqueda activa de tuberculosis pulmonar en la poblacin reclusa al ingreso en prisin se muestra como una actividad de alta eficiencia econmica que adems supone un ahorro en vidas humanas y sufrimiento, y todo ello en un colectivo donde el sufrimiento y las necesidades de salud son grandes.
Bibliografa 1. Dubos R. The white plague. New Brunswick: Rutgers University Press; 1990. 2. Greifinger RB, Heywood NJ, Glaser JB. Tuberculosis in prison: balancing justice and public health. The Jorunal of law, medicine and ethics 1993;21:332-41. 3. Bonal R, Costa J. La poblaci reclusa a Catalunya: dades per a un treball social penitenciari. Barcelona: Departament de Justicia de la Generalitat de Catalunya, 1986: Quaderns dEstudis i Formaci. 4. Defensor del Pueblo. Situacin penitenciaria en Espaa. Madrid: Defensor del Pueblo, 1988: Informes Estudios y Documentos. 5. Defensor del Pueblo. Situacin penitenciaria en Catalua. Madrid: Defensor del Pueblo, 1990: Informes Estudios y Documentos. 6. Braun MM. Tuberculosis in the correctional facilities. En: Reichman LB, Hershfield ES. Tuberculosis: a comprehensive international approach. Nueva York: Marcel Dekker Inc; 1993. 7. Martn V, Bayas JM, Laliga A, Pumarola T, Vida J, Jimnez de Anta MT y cols. Seroepidemiology of HIV-1 infection in a Catalonian penitentiary. AIDS 1990;11:1023-6. 8. Bayas JM, Martn V, Vida J, Pumarola T, Jimnez de Anta MT, Salieras L. Infeccin por el virus de la inmunodefciencia humana tipo 1 en la poblacin penitenciaria de Catalua. Med Clin (Barc) 1994;102:209-12.
9. Chaves F, Dronda F, Ortega A, Alonso-Sanz M, Lpez-Cubero L, Gonzlez-Lpez A y cols. Tuberculosis resistente en una poblacin penitenciaria durante el perodo 1991-1993. Med Clin (Barc) 1995;105:85-8. 10. Styblo K. Erradicacin de la tuberculosis en los pases desarrollados en la era del VIH. Bull Int Union Tuberc Lung Dis 1989; 64-3:60-7. 11. Comit de Expertos en tuberculosis. Manual de prevenci i control de la tuberculosi. Barcelona: Departament de Sanitat i Seguretat Social de la Generalitat de Catalunya, 1981: Col.leci Quaderns de Salut. 12. Comit de Expertos de la OMS en tuberculosis. Noveno informe. Ginebra: Organizacin Mundial de la Salud, 1974. Serie informes tcnicos n 552. 13. Grupo de Trabajo sobre tuberculosis. Consenso Nacional para el control de la tuberculosis en Espaa. Med Clin (Barc) 1992;98: 24-31. 14. Centers for Disease Control. Prevention and control of tuberculosis in corretional institutions: recommendations of the advisory committe for the elimination of tuberculosis. MMWR 1989;38: 313-21. 15. Subdireccin General de Sanidad Penitenciaria. Programa de prevencin y control de la tuberculosis en instituciones penitenciarias. Madrid: Ministerio de Justicia; 1990. 16. Subdireccin General de Sanidad Penitenciaria. Programa de prevencin y control de la tuberculosis en instituciones penitenciarias. 16 de septiembre de 1991 a 31 de diciembre de
Gac Sanit 1997;11:221-230
229
241
17. 18. 19.
20.
21.
22.
23.
24.
25. 26.
27. 28.
29. 30.
31.
32. 33. 34.
35.
36.
37.
1992. Madrid: Secretara de Estado para Asuntos Penitenciarios, Madrid, abril 1994. Stead WW. Undetected tuberculosis in prison: source of infection for community at large. JAMA 1978;240:2544-7. Glaser JB, Greifinger RB. Correctional health care: a public health opportunity. An Intern Med 1993;118:139-45. McMaster University Health Science Centre, Departament of Clnica Epidemiology and Biostatistics. How to Read Clnica Journals (two parts). Can Med Assoc J 1984;130:1542-9. World Health Organization. Tuberculosis controls as an integral part of primary health care. Ginebra: Organizacin Mundial de la Salud; 1988. Martn V, Gonzlez P, Cayl JA, Pina J, Mirabent J, Miret P. Casefinding of pulmonary tuberculosis among prison porpulation on admission to a penitentiary center. Tuberc Lung Dis 1994;74:49-53. Martn V, lvarez-Guisasola F, Cayl JA, lvarez JL. Predictive factor of Mycobacterium tuberculosis an pulmonary tuberculosis in prisoners. IJE 1995;24,3:630-6. Martn V, lvarez F, lvarez JL, Gonzlez B. Anlisis de la efectividad (accesibilidad y adherencia) de un programa de deteccin precoz de tuberculosis pulmonar en poblacin reclusa. Gac Sant 1994;8:203-8. lvarez F, lvarez JL, Martn V. Bsqueda activa de tuberculosis pulmonar al ingreso en prisin: modelos tericos. Libro del Congreso, VI Reunin Nacional del Grupo TIR de la Sociedad Espaola de Neumologa y Ciruga Torcica. Len 1994; 200. Tarifes. Hospital Clnic de Barcelona. Any 1990. Barcelona: Hospital Clnico y Provincial; 1990. Martn V. Anlisis coste-beneficio de la bsqueda activa de tuberculosis pulmonar en poblacin reclusa a su ingreso en prisin. Tesis Doctoral. Barcelona: Facultad de Medicina de la Universidad de Barcelona, 1995. Boletn Oficial del Estado. Real Decreto 170/90. B.O.E. 10 de febrero. 1990. Fuentes Quintana E. Anlisis coste-beneficio. En: Hacienda Pblica I. Madrid, 1988. Universidad Nacional de Educacin a Distancia. Pearce DW. Anlisis coste-beneficio. Barcelona: Vicens Vives; 1973: Coleccin MacMillan-Vicens Vives de Economa. Joesoef MR, Remington PL, Tjiptoherijanto P. Epidemiological model and cost-effectiveness analysis of tuberculosis treatment programmes in Indonesia. Int J Epidemiol 1989;1:174-9. Murray CJL, DeJonghe E, Chum HJ, Nyangulu DS, Salomao A, Styblo K. Cost effectiveness of chemoterapy for pulmonary tuberculosis in three sub-Saharian African countries. Lancet 1991;338: 1305-8. Jamison DT, Mosley WH. Evolving health sector priorities in developing countries. Washington DC: World Bank; 1991. Jenicek M, Clroux R. Epidmiologie Clinique. Clinimtrie. Qubec: Edisem, 1985. Sackett DL, Haynes RB, Tugwell P. Epidemiologa clnica: una ciencia bsica para la medicina clnica. Madrid: Ediciones Daz Santos; 1989. Estany A. Estudio coste-beneficio sobre la deteccin precoz en mujeres de la infeccin genital producida por Chlamydia trachomatis. Facultad de Medicina, Universidad de Barcelona [Tesis doctoral]; 1988. Bolea A. Situacin de la tuberculosis en instituciones penitenciarias. Libro de ponencias y comunicaciones. Len: I Congreso Nacional de Sanidad Penitenciaria; 1993. p. 41-5. Guerrero R. Epidemiologia de la tuberculosi en presos: Barcelona (1991-1992). Influncia de la infecci per virus de la immunodeficincia adquirida en la transmissibilitat de la tu-
38. 39.
40.
41. 42.
43.
44. 45. 46. 47.
48.
49. 50. 51. 52.
53.
54.
55.
56.
57. 58.
59.
60. 61.
berculosi i en la supervivncia. Tesina Mster en Salut Pblica. Barcelona: Universidad de Barcelona, 1994. Caminero JA. Medidas bsicas para el control de la tuberculosis en una comunidad. Med Clin (Barc) 1994;102:67-73. Office of Technology Assessment. The implications of costeffectiveness analysis of medica technology (Background Paper #1: Methodological Issues and literature Review). Washington DC: Government Printing Office; 1980. Guyatt G, Drummong M, Feeny D y cols. Guidelines for the clinical and economic evaluation of health care technologies. Soc Sci Med 1986;22:393-408. Maas A. Design of water resources systems. Nueva York: MacMillan, 1962. Albi E. Sistemas presupuestarios y anlisis coste-beneficio. En: Hacienda Pblica I (Teora y Poltica Fiscal). Madrid: Universidad Nacional de Educacin a Distancia; 1992. Artells JJ. Aplicacin del anlisis coste-beneficio en la planificacin de los servicios sanitarios: eficiencia y equidad en la atencin perinatal. Barcelona: Masson; 1990. Weinstein MC, Fineberg HV. Clinical decision analysis. Filadelfia: WB Saunders; 1980. Stoddart GL. Economic evaluation of health services: more than dollars saved. Can Med Assoc J 1987;136:237-8. Pineault R, Daveluy C. La planificacin de la Sant: concepts, mthodes, straggies. Montreal: Agence dArc Inc.; 1986. Fitgerald JM, Gafni A. A cost-effectiveness analysis of the routine use of isoniazid prophylaxis in patients with a positive mantoux skin test. Am Rev Respir Dis 1990;142:848-53. Cayl JA, Galds-Tangis H, Jans JM, Garca de Olalla P, Dez E, Plasncia A. La tuberculosi a Barcelona: Informe 1992. Barcelona: Ajuntament de Barcelona; 1993. Bloom BR, Murray CJL. Tuberculosis: commentary on a remergent killer. Science 1992;257:1055-64. lvarez-Dardet C, Bolmar F, Garca F. La deteccin precoz de enfermedades. Med Clin (Barc) 1989;93:221-5. Cuneo W, Snider DE. Enhacing patient compliance with tuberculosis therapy. Clin Chest Med 1989;3:375-9. Instituto Municipal de la Salud. Programa de prevencin y control de la tuberculosis en Barcelona: resultados ao 1991. Barcelona: Ayuntamiento de Barcelona; 1992. Cayl JA. Tuberculosi a la ciutat de Barcelona (1986-1988). Anlisi del programa de prevenci i control. Tesis Doctoral. Facultad de Medicina de la Universidad Autnoma de Barcelona; 1990. Cayl JA, Galds-Tangis H, Jans JM, Garca de Olalla P, Dez E, Plasencia A. La tuberculosi a Barcelona: Informe 1992. Barcelona: Ajuntament de Barcelona; 1993. Programa de prevenci i control de la tuberculosi a rea 7, Centre. Memoria 1991. Evoluci periode 1987-1991. Terrassa: Institut Catal de la Salut: Area de Gesti 7, Centre, 1992. Prez-Stable EJ, Hopewell PC. Current tuberculosis treatment regimens: choosing the right one for your patient. Clinics in Chest Medicine 1989;10-3:323-39. March P. Teraputica moderna de la tuberculosis. En: Laporte J: Avances en teraputica. Barcelona: Salvat Editores; 1978. Colice GL. Decision analysis, public health policy, and isoniazid chemoprophylaxis for young adult tuberculin skin reactors. Arch Intern Med 1990;150:2517-22. Humphries MJ, Byfield SP, Darbyshire JH y cols. Deaths ocurring in newly notified patients with pulmonary tuberculosis in England and Wales. Br J Dis Chest 1984;78:149-58. Mackay AD, Cole RB. The problems of tuberculosis in the elderly. Q J Med 1984;212:497-510. Romero J, Roca V, Picazo JJ, Palau E, Santillana T, Torre F de la. Caractersticas de la tuberculosis en pacientes con infeccin VIH. Enf Infec y Microbiol Clin 1991;9(supl 1):38-46.
ORIGINALES
230
242
243
244
245
246
247
ORIGINALES
Estudio de coste-efectividad del tratamiento de la hipertensin arterial en Catalua
Pedro Plans Rubia, Ricard Tresserras Gajub, Encarna Navas Alcala y Helios Pardell Alentc
Servei dAvaluaci i Seguiment de Programes. Direcci General de Salut Pblica. Departament de Sanitat. bServei dEducaci Sanitria i Programes de Salut. Direcci General de Salut Pblica. Departament de Sanitat. cUnidad de Hipertensin Arterial y Riesgo Cardiovascular. Hospital de la Cruz Roja. Consorcio de la Cruz Roja de Catalua. LHospitalet de Llobregat. Barcelona.
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FUNDAMENTO: En este estudio se ha evaluado la razn coste-efectividad del tratamiento farmacolgico de la hipertensin arterial para prevenir la cardiopata coronaria y la enfermedad cerebrovascular en Catalua. MTODOS: El coste-efectividad del tratamiento de la hipertensin arterial moderada-grave ( 105 mmHg) y ligera (95-104 mmHg) en el ao 1998 se evalu en trminos de coste en pesetas por ao de vida ganado (AVG) en los individuos de 40 a 69 aos. Se evaluaron los siguientes tratamientos: hidroclorotiazida (diurtico), propranolol (bloqueador beta), nifedipino (antagonista del calcio), captopril (inhibidor de la enzima conversiva de la angiotensina) y prazosina (bloqueador -adrenrgico). RESULTADOS: Se obtuvo un coste-efectividad de 706.100 a 446.780 ptas. por AVG en los varones y de 635.100 a 810.270 ptas. por AVG en las mujeres para el tratamiento de la hipertensin moderada/grave, y de 108.770 a 682.460 ptas. por AVG en los varones y de 101.000 a 12.699.000 ptas. por AVG en las mujeres para el tratamiento de la hipertensin ligera. El anlisis del coste-efectividad incremental demostr que la hidroclorotiazida y el propranolol eran los ms coste-efectivos en los individuos con hipertensin arterial moderada/severa y la hidroclorotiazida y el nifedipino en los individuos con hipertensin arterial ligera. CONCLUSIN: El orden de mayor a menor coste-efectividad de los tratamientos evaluados fue: hidroclorotiazida, propranolol, nifedipino, prazosina y captopril en la hipertensin arterial moderada/grave, e hidroclorotiazida, nifedipino, propranolol, prazosina y captopril en la hipertensin arterial ligera.
Palabras clave: Coste-efectividad. Tratamiento antihipertensivo. Prevencin de enfermedades cardiovasculares. Estudios evaluativos.
Cost-effectiveness of hypertension treatment in Catalonia (Spain)

BACGROUND: We assessed the cost-effectiveness of pharmacological treatments for hypertension to prevent coronary heart disease and stroke in Catalonia (Spain). METHODS: Cost-effectiveness was measured as the cost in Spanish Ptas per life year gained (LYG) in 1998 in individuals aged 40 to 69 years with moderate/severe hypertension ( 105 mmHg) and mild hypertension (95-104 mmHg). We evaluated hydrochlorothiazide (diuretic), propranolol (-blocker), nifedipine (calcium antagonist), captopril (angiotensin-converting-enzyme inhibitor) and prazosin (-adrenergic blocker). RESULTS: Cost-effectiveness ranged from 706,100 to 446,780 ptas. per LYG in men and from 635,100 to 810,270 ptas. per LYG in women with moderate/severe hypertension and from 108,770 to 682,460 ptas. per LYG in men and from 101,000 to 12,699,000 ptas. per LYG in women with mild hypertension. Incremental cost-effectiveness analysis showed that hydrochlorothiazide and propranolol were the most cost-effective treatments in individuals with moderate/severe hypertension while hydrochlorothiazide and nifedipine were most cost-effective in those with mild hypertension. CONCLUSION: In this study, greatest-to-lowest cost-effectiveness of assessed treatments was as follows: hydrochlorohiazide, propranolol, nifedipine, prazosin and captopril in moderate/severe hypertension and hydrochlorothiazide, nifedipine, propranolol, prazosin and captopril in mild hypertension.
Key words: Cost-effectiveness. Hypertension treatment. Cardiovascular disease prevention. Evaluative studies.
Correspondencia: Dr. P. Plans Rubi Servei dAvaluaci i Seguiment de Programes. Direcci General de Salut Pblica. Departament de Sanitat. Travessera de les Corts, 131-159. 08028 Barcelona. Recibido el 20-3-2001; aceptado para su publicacin el 13-11-2001.
Diversos comits de expertos han recomendado desarrollar programas de prevencin y control de la hipertensin arterial para reducir la incidencia y mortalidad por cardiopata coronaria y enfermedad cerebrovascular en la comunidad1-3. La estrategia de prevencin de la cardiopata coronaria y la enfermedad cerebrovascular mediante la reduccin de la presin arterial se basa en los siguientes fundamentos: a) existe una asociacin entre la hipertensin arterial y la incidencia y mortalidad por cardiopata coronaria y enfermedad cerebrovascular, con un mayor riesgo para los niveles mayores de presin arterial4,5; b) los programas de prevencin y control de la hipertensin arterial pueden incrementar de forma importante la salud de la poblacin, ya que los estudios epidemiolgicos realizados en Catalua entre 1989 y 1994 detectaron una prevalencia de hipertensin arterial (PA > 140/90 mmHg) del 35%, con una prevalencia de hipertensin arterial controlada del 30%6,7, y c) la reduccin de la presin arterial en los hipertensos puede reducir la incidencia y mortalidad por cardiopata coronaria y enfermedad cerebrovascular, reduciendo los costes sanitarios. Los ensayos clnicos que evaluaron la eficacia y efectividad del tratamiento antihipertensivo han demostrado que el tratamiento farmacolgico de la hipertensin arterial se asocia con una reduccin del 20 al 50% en el riesgo de cardiopata coronaria y enfermedad cerebrovascular. Una reduccin de la presin arterial diastlica de 5 mmHg permite reducir el riesgo de cardiopata coronaria en un 21% y el riesgo de enfermedad cerebrovascular en un 34%, y una reduccin de la presin arterial diastlica de 10 mmHg permite reducir estos riesgos en un 37 y 55%, respectivamente8. Los tratamientos que se pueden utilizar en los programas de prevencin y control de la hipertensin arterial incluyen bsicamente los diurticos, bloquedores beta, inhibidores de la enzima conversiva de la angiotensina (IECA), antagonistas del calcio, antagonistas -adrenrgicos, y ms recientemente los antagonistas de los receptores de la angiotensina II1-3. Todos esMed Clin (Barc) 2002;118(6):211-6
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PLANS RUBI P, ET AL. ESTUDIO DE COSTE-EFECTIVIDAD DEL TRATAMIENTO DE LA HIPERTENSIN ARTERIAL EN CATALUA
tos tratamientos han demostrado ser efectivos para reducir la presin arterial. Los estudios evaluativos iniciales obtuvieron una razn coste-efectividad de 10.000 a 100.000 dlares por ao de vida ganado para los diferentes tratamientos antihipertensivos, detectando un mayor costeefectividad para los diurticos tiacdicos y bloqueadores beta que para los antagonistas del calcio, IECA y antagonistas adrenrgicos9,10. Sin embargo, estos resultados no son totalmente aplicables a Catalua, ya que la prevalencia de factores de riesgo y los costes del tratamiento pueden ser diferentes. El objetivo de este estudio es evaluar la razn coste-efectividad de los tratamientos antihipertensivos para la prevencin de la cardiopata coronaria y la enfermedad cerebrovascular en Catalua. Mtodos
La razn coste-efectividad del tratamiento de la hipertensin arterial para prevenir la cardiopata coronaria se calcul comparando el coste neto y la efectividad en trminos de aos de vida ganados (AVG) en los individuos con hipertensin arterial moderada/grave y ligera. La razn coste-efectividad se determin en trminos de coste por ao de vida ganado. Los costes y beneficios se evaluaron desde la perspectiva social, incluyendo todos los costes soportados por la sociedad. Se tomaron las definiciones clsicas, incluyendo como hipertensin arterial moderada-grave unas cifras de presin arterial diastlica igual o superior a 105 mmHg, y como hipertensin arterial ligera unas cifras de presin arterial diastlica de 95-104 mmHg11,12. Se evaluaron los siguientes tratamientos: hidroclorotiazida (diurtico tiacdico), propranolol (bloqueador beta), captopril (IECA), prazosina (bloqueador -adrenrgico) y nifedipino (antagonista del calcio). Las dosis evaluadas fueron 100 mg/da de hidroclorotiazida, 320 mg/da de propranolol, 225 mg/da de captopril, 12 mg/da de prazosina y 40 mg/da de nifedipino para la hipertensin arterial moderada-grave, y 75 mg/da de hidroclorotiazida, 320 mg/da de propranolol, 75 mg/da de captopril, 12 mg/da de prazosina y 30 mg/da de nifedipino, para la ligera. Estas dosis fueron las evaluadas en el estudio coste-efectividad realizado por Edelson el at10 y han sido recomendadas por el Joint Committee on Detection, Evaluation and Treatment of High Blood Pressure13. El coste neto de cada tratamiento se calcul restando del coste sanitario directo total la reduccin de los costes sanitarios derivados de una menor incidencia y mortalidad por cardiopata coronaria. Los costes directos del programa preventivo incluyeron el cribado de la hipertensin, los costes de medicacin, las visitas mdicas y las pruebas de seguimiento y control. Se ha considerado que el tratamiento de la hipertensin arterial precisa dos visitas mdicas y un anlisis sanguneo anual. El coste anual de cada tratamiento se calcul a partir del precio medio de venta13, el coste de las pruebas de control a partir de las tarifas en laboratorios de anlisis clnicos de Barcelona y el coste de las visitas mdicas a partir de la informacin sobre los costes de la atencin primaria en la Seguridad Social14. El coste del tratamiento con hidroclorotiazida se calcul teniendo en cuenta que un 20 % de los pacientes precisan suplementos de potasio (60 mEq)10. Los costes del tratamiento de la cardiopata coronaria utilizados para estimar el coste neto del programa se estimaron a partir del coste de los recursos utilizados, los cuales incluyeron la medicacin, las pruebas, las visitas mdicas y el coste por estancia en el hospital. Estos costes fueron de 363.000 pesetas para el infarto de miocardio, 349.000 pesetas para la angina inestable, 95.000 pesetas para la angina estable, 32.000 pesetas para la muerte sbita y 12.000 para la muerte no sbita.
Se consider que un 20% de los individuos con infarto de miocardio y angina inestable se debera realizar un bypass coronario con un coste de 750.000 pesetas9. La efectividad se calcul utilizando la ecuacin de Framingham, la prevalencia de factores de riesgo cardiovascular en la poblacin catalana, la esperanza de vida segn la edad y sexo en Catalua y la reduccin del riesgo de incidencia y mortalidad por enfermedad cerebrovascular asociado con el tratamiento antihipertensivo8,9,15. La ecuacin de Framingham permite estimar la incidencia de infarto de miocardio, angina estable e inestable y muerte sbita y no sbita por cardiopata coronaria en funcin de los siguientes factores de riesgo: edad, sexo, concentracin de colesterol, presin arterial diastlica, intolerancia a la glucosa e hipertrofia ventricular izquierda5,15. Los tratamientos evaluados permiten reducir la presin arterial diastlica, segn el metaanlisis realizado por Edelson et al10, de 13,4 a 21,4 mmHg en los individuos con hipertensin arterial moderada-grave (presin arterial diastlica [PAD] 105 mmHg) y de 4,9 mmHg a 10 mmHg en los individuos con hipertensin arterial ligera (PAD de 95-104 mmHg) (tabla 1). Edelson et al10 calcularon la reduccin de la presin arterial diastlica asociada con los tratamientos evaluados a partir de un metaanlisis en el que se incluy los ensayos clnicos aleatorizados, controlados con un grupo placebo, en los que se evalu la eficacia antihipertensiva en individuos con hipertensin arterial esencial moderada-grave y ligera. Se excluyeron del metaanlisis los ensayos clnicos no controlados con un grupo placebo, los que incluyeron ms de un frmaco y los que no realizaron un control estricto del tratamiento y los efectos. La reduccin media de la presin arterial diastlica asociada con cada tratamiento antihipertensivo se obtuvo teniendo en cuenta la reduccin media de la presin arterial diastlica (xi) y la varianza (si) en cada ensayo clnico: X = ( xi/si)/ 1/si). Las dosis medias diarias asociadas con las reducciones estimadas de la presin arterial se obtuvieron a partir de la dosis media diaria (di) y el nmero de individuos (ni) incluidos en cada estudio: D = dini/ ni. Se evalu la razn coste-efectividad media y la razn coste-efectividad incremental. La razn coste-efectividad media se calcul dividiendo el coste neto del tratamiento por su efectividad en trminos de aos de vida ganados, y la razn coste-efectividad incremental se calcul dividiendo el coste incremental por la efectividad incremental. La razn-efectividad incremental permite comparar la razn coste-efectividad de dos tratamientos A y B, siendo el tratamiento A ms costoso y efectivo que el B, donde la razn coste-efectividad incremental del tratamiento A es igual a la razn coste incremental (coste de A coste de B) dividido por la efectividad incremental (efectividad de A efectividad de B). La razn coste-efectividad incremental muestra el coste por unidad de efectividad adicional que se consigue con el tratamiento A. El tratamiento A domina al tratamiento B cuando se asocia con una mayor efectividad y un menor o igual coste, y cuando la razn coste-efectividad incremental es menor que la razn coste-efectividad media de B16,17. Cuando el cociente coste-efectividad incre-
mental de A es mayor que el cociente coste-efectividad medio de B, el tratamiento A no domina al B, ya que consigue una mayor efectividad a un mayor coste, y la decisin ptima depende de los recursos disponibles. El anlisis del cociente coste-efectividad incremental se realiz comparando el coste neto de los tratamientos evaluados con la efectividad en trminos de aos de vida ganados. Tambin se calcul el cociente coste-efectividad incremental comparando el coste anual de los tratamientos evaluados con la efectividad medida en trminos de reduccin de la presin arterial diastlica. Se realiz un anlisis de sensibilidad para evaluar la consistencia de los resultados del estudio frente a la variacin en los valores de las variables clave: costes del tratamiento farmacolgico, reduccin de la presin arterial diastlica, costes del tratamiento de la cardiopata coronaria, tasa de participacin y tasa de descuento. El anlisis de la razn coste-efectividad era sensible a las variables que se asociaban con una variacin igual o mayor del 10% en las razones coste-efectividad. Las razones coste-efectividad se calcularon para la hipertensin arterial moderada-grave y ligera para diferentes grupos de edad y sexo, actualizando los costes y beneficios del tratamiento para su valor en 1998 utilizando una tasa de descuento del 5%.
Resultados El coste anual del tratamiento de la hipertensin iba de 7.300 pesetas para el tratamiento con 75 mg/da de hidroclorotiazida a 169.710 pesetas para el tratamiento con 225 mg/da de captopril (tabla 1). El coste anual de las medidas de seguimiento y control era de 19.730 pesetas y el coste del cribado de la hipertensin era de 12.320 pesetas. La tabla 2 presenta el cociente costeefectividad de los tratamientos evaluados para la hipertensin arterial moderadagrave y la hipertensin arterial ligera. El cociente coste-efectividad del tratamiento de la hipertensin arterial moderada-grave iba de 706.100 a 4.467.800 pesetas por AVG en los varones y de 635.100 a 8.102.700 pesetas por AVG en las mujeres. El orden de mayor a menor costeefectividad de los tratamientos evaluados fue hidroclorotiazida, propranolol, nifedipino, prazosina y captopril. La razn coste-efectividad disminua con la edad, tanto en varones como en mujeres, para todos los tratamientos evaluados.
TABLA 1 Coste anual del tratamiento y las medidas de seguimiento y control, y reduccin de la presin arterial diastlica asociada con cada tratamiento
Tratamiento Dosis diaria (mg) Reduccin de la PAD Coste anual (ptas.)
Hipertensin arterial moderada-grave Hidroclorotiazida Nifedipino Propranolol Prazosina Captopril Hipertensin arterial ligera Hidroclorotiazida Nifedipino Propranolol Prazosina Captopril Medidas de seguimiento y control
100 40 320 12 225 75 30 320 12 75
13,4 17,0 21,4 17,3 18,3 7,4 10,0 9,8 8,1 4,9
9.730 23.840 29.560 33.210 169.710 7.300 17.880 29.560 33.210 56.570 19.730
PAD: presin arterial diastlica; hipertensin arterial moderada-grave: PAD 105 mmHg; hipertensin arterial ligera: PAD 95104 mmHg.
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Med Clin (Barc) 2002;118(6):211-6
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Para el tratamiento de la hipertensin arterial ligera, el cociente coste-efectividad iba de 1.087.700 a 6.824.600 pesetas por AVG en los varones y de 1.010.000 a 12.699.000 pesetas por AVG en las mujeres, y el orden de mayor a menor razn coste-efectividad fue hidroclorotiazida, nifedipino, propranolol, prazosina y captopril (tabla 2). La razn coste-efectividad disminua con la edad, tanto en varones como en mujeres, para todos los tratamientos evaluados. La tabla 3 presenta el anlisis del cociente coste-efectividad incremental en los varones y mujeres de 50-59 aos, comparando los costes netos de los tratamientos, durante un perodo igual a la esperanza de vida, TABLA 2
con sus efectividades en trminos de aos de vida ganados. El anlisis del cociente coste-efectividad incremental se realiz tambin comparando el coste anual de los tratamientos con sus efectividades medidas en trminos de reduccin de la presin arterial diastlica. El anlisis del cociente coste-efectividad incremental demostr que los tratamientos ms coste-efectivos eran la hidroclorotiazida (diurtico) y el propranolol (bloqueador beta) en los individuos con hipertensin arterial moderada/grave y la hidroclorotiazida y el nifedipino (antagonista del calcio) en los individuos con hipertensin arterial ligera (tabla 3). En los varones y mujeres de 40-49 y 60-69 aos se obtuvieron los mismos resultados.
Para el tratamiento de la hipertensin arterial moderada-grave, la hidroclorotiazida era ms coste-efectiva que el propranolol, ya que su razn coste-efectividad era menor que el cociente coste-efectividad incremental del propranolol. El propranolol, por otra parte, dominaba al captopril (IECA) y la prazosina (bloqueador -adrenrgico) por su menor coste y mayor efectividad y dominaba al nifedipino ya que su cociente coste-efectividad incremental era menor que el cociente coste-efectividad medio del nifedipino. Para el tratamiento de la hipertensin arterial ligera, la hidroclorotiazida era ms coste-efectiva que el nifedipino, ya que la razn coste-efectividad incremental del
Razn coste-efectividad del tratamiento de la hipertensin arterial

Tratamiento 30-39 40-49 Edad (aos) 50-49 60-69
Hipertensin arterial moderada-grave (PAD 105 mmHg) Varones Hidroclorotiazida Propranolol Nifedipino Prazosina Captopril Mujeres Hidroclorotiazida Propranolol Nifedipino Prazosina Captopril Hipertensin arterial ligera (PAD 95-104 mmHg) Varones Hidroclorotiazida Propranolol Nifedipino Prazosina Captopril Mujeres Hidroclorotiazida Propranolol Nifedipino Prazosina Captopril
976.500 999.700 1.103.200 1.316.700 4.467.800 1.786.500 1.804.200 1.986.000 2.407.100 8.102.700 1.578.300 1.607.400 2.154.900 2.759.800 6.824.600 2.853.900 3.036.100 3.961.000 5.249.900 12.699.000
856.400 864.800 965.700 1.153.400 3.867.800 1.291.100 1.298.700 1.431.600 1.735.000 5.798.300 1.365.100 1.414.400 1.845.600 2.400.300 5.984.000 2.065.100 2.140.500 2.793.500 3.649.100 8.607.500
745.900 752.200 840.100 1.003.000 3.358.600 958.500 974.200 1.078.500 1.285.200 4.341.400 1.190.600 1.232.100 1.606.700 2.089.400 5.289.400 1.524.800 1.564.200 2.101.000 2.737.300 6.470.500
706.100 708.800 787.900 937.700 3.152.700 635.100 650.000 725.400 856.200 2.885.800 1.087.700 1.100.700 1.433.000 1.866.400 4.403.000 1.010.000 1.052.700 1.372.300 1.790.500 4.319.200
Razn coste-efectividad (en ptas.): coste por ao de vida ganado; PAD: presin arterial diastlica.
TABLA 3 Anlisis del cociente coste-efectividad incremental de los tratamientos evaluados para la hipertensin arterial moderada-grave y la hipertensin arterial ligera
Reduccin de la PAD Tratamiento Coste anual del tratamiento (ptas.) Coste anual por mmHg de PAD reducido (ptas.) Coste-efectividad incremental Coste por mmHg de PAD reducido (ptas.) Coste por AVG (ptas.) Varones Mujeres
Hipertensin arterial moderadagrave (PAD 105 mmHg) Hidroclorotiazida Nifedipino Prazosina Captopril Propranolol Hipertensin arterial ligera (PAD 95-104 mmHg) Captopril Hidroclorotiazida Prazosina Propranolol Nifedipino
13,4 17,0 17,3 18,3 21,4 4,9 7,4 8,1 9,8 10,0
9.730 23.840 33.210 169.710 29.560 56.570 7.300 33.210 29.560 17.880
726,1 1.402,3 1.919,6 9.273,8 1.381,3 11.544,9 986,5 4.100,0 3.016,3 1.780,0
726,1 2.478,7 986,6 4.069,2
745.900 762.500 1.190.600 1.356.600
958.500 1.000.600 1.542.800 1.678.300
PAD: presin arterial diastlica; AVG: ao de vida ganado. Cociente coste-efectividad incremental = (CA CB)/(EA EB). El cociente coste-efectividad incremental compara el coste y la efectividad de dos tratamientos A y B, siendo el tratamiento A ms costoso y efectivo que el tratamiento B. El cociente coste-efectividad incremental se ha medido en trminos de coste por mmHg de presin arterial diastlica (PAD) reducido y en trminos de coste por ao de vida ganado (AVG) en varones y mujeres de 50-59 aos.
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TABLA 4 Anlisis de sensibilidad del cociente coste-efectividad obtenido en este estudio

Variable Hidroclorotiazida 100 mg Propranolol 320 mg Tratamiento antihipertensivo Nifedipino 40 mg Prazosina 12 mg Captopril 225 mg
Resultados: C/E Costes del tratamiento farmacolgico + 10% 10% Reduccin de la PAD + 10% 10% Participacin 10% Costes del tratamiento de la cardiopata coronaria + 10% 10% Tasa de descuento 3% 7% Descuento de los beneficios 0%
745.900 813.000 671.300 678.000 828.700 753.300 732.700 759.000 643.600 887.600 233.000
752.200 819.900 677.000 683.800 835.700 759.700 738.900 765.500 649.000 895.100 235.000
840.100 915.700 756.100 763.700 933.400 848.500 825.300 854.900 724.900 999.700 262.500
1.003.000 1.093.300 902.700 911.800 1.114.400 1.013.000 985.300 1.020.700 865.400 1.193.600 313.400
3.358.600 3.660.900 3.022.700 3.053.100 3.731.500 3.392.200 3.299.400 3.417.800 2.897.900 3.996.700 1.049.300
C/E: cociente coste-efectividad en trminos de coste (pesetas) por AVG en los individuos de 50-59 aos con hipertensin arterial moderada-grave; PAD: presin arterial diastlica.
nifedipino era mayor que el coste-efectividad medio para la hidroclorotiazida, la hidroclorotiazida dominaba al captopril por su menor coste y mayor efectividad, y el nifedipino dominaba a la prazosina y el propranolol por su menor coste y mayor efectividad. El anlisis de sensibilidad mostr que las razones coste-efectividad obtenidas en el estudio eran sensibles a las variaciones en los costes del tratamiento farmacolgico, la efectividad para reducir la presin arterial diastlica y la tasa de descuento de los costes y beneficios (tabla 4). En contraste, las razones coste-efectividad eran menos sensibles a las variaciones en los costes del tratamiento de la cardiopata coronaria y la tasa de participacin. Discusin Los resultados del anlisis de la razn coste-efectividad muestran que la deteccin y tratamiento de la hipertensin arterial se asocia con un cociente coste-efectividad muy favorable, con un coste por ao de vida ganado de 700.000 pesetas a 8 millones por AVG para la hipertensin arterial moderada-grave y de 1 a 12 millones por AVG para la hipertensin arterial ligera. La estrategia ptima basada en la razn coste-efectividad consiste en utilizar los diurticos y bloqueadores beta evaluados en la hipertensin arterial moderada-grave y los diurticos y antagonistas del calcio evaluados en la hipertensin arterial ligera, ya que estos tratamientos tienen un cociente coste-efectivo menor que los IECA y los antagonistas adrenrgicos evaluados. El comit de expertos del Ministerio de Sanidad y la Sociedad Britnica de Hipertensin recomiendan el tratamiento antihipertensivo en los pacientes que presentan una presin arterial sistlica
(PAS) igual o superior a 160 mmHg o una PAD igual o superior a 100 mmHg1,2. En los pacientes que presentan una presin arterial sistlica de 140-159 mmHg o una presin arterial diastlica de 90-99 mmHg, la decisin sobre el tratamiento antihipertensivo depende de la evaluacin clnica de cada paciente, recomendando el tratamiento farmacolgico en los pacientes que presentan lesiones orgnicas hipertensivas, diabetes o un riesgo de cardiopata coronaria en 10 aos igual o superior al 15%2. El objetivo teraputico es reducir la presin arterial sistlica a menos de 140 mmHg y la presin arterial diastlica a menos de 85 mmHg1,2. Los comits de expertos recomiendan utilizar diurticos tiazdicos y bloqueadores beta como frmacos de primera eleccin en los pacientes que no presentan contraindicaciones para su utilizacin y siempre que no existan indicaciones especficas para la utilizacin de IECA, antagonistas del calcio, antagonistas adrenrgicos y antagonistas de los receptores de la angiotensina II. Los resultados obtenidos en este estudio son consistentes con las recomendaciones de los comits de expertos, ya que los diurticos tiazdicos y bloqueadores beta son los tratamientos con una razn coste-efectiva menor en los individuos con hipertensin arterial moderada-grave y los diurticos y antagonistas del calcio son los ms coste-efectivos en los individuos con hipertensin arterial ligera. El hecho de que los diurticos tiazdicos presenten una menor eficacia para reducir la presin arterial que otros frmacos evaluados no implica, como muestra este estudio, que sean menos eficientes, ya que la eficiencia depende tanto de la efectividad como de los costes del tratamiento. Si se dispone de una cantidad li-
mitada de recursos para la deteccin y tratamiento de la hipertensin arterial, la utilizacin de los frmacos con una razn coste-efectividad mayor permite conseguir una mayor reduccin de la mortalidad y morbilidad por cardiopata coronaria y enfermedad cerebrovascular en la poblacin, ya que se puede detectar y tratar un mayor nmero de pacientes que utilizando frmacos ms costosos. Un estudio farmacoepidemiolgico realizado en Catalua en 1998 constat que los diurticos tiacdicos y bloqueadores beta no se utilizaban siempre como frmacos de primera eleccin en los pacientes detectados con hipertensin en la atencin primaria que no presentaban contraindicaciones para su utilizacin18, por lo que es posible incrementar la eficiencia del sistema sanitario incrementando el nmero de pacientes que son tratados con estos frmacos. El anlisis de sensibilidad evidencia que los resultados del estudio son sensibles a las variaciones en los costes del tratamiento, la eficacia y efectividad para reducir la presin arterial y la tasa de descuento utilizada para actualizar los costes y beneficios de los tratamientos evaluados, ya que una variacin del 10% en los valores de estas variables se asocian con una variacin mayor del 10% en el cociente coste-efectividad. El anlisis del cociente coste-efectividad realizado en este estudio tiene varias limitaciones. En primer lugar, los costes y beneficios se calcularon para un programa preventivo desarrollado en Catalua, que pueden diferir de los obtenidos en los estudios evaluativos realizados en otros pases. En segundo lugar, se han utilizado los datos de efectividad obtenidos en el metaanlisis en el que se incluyeron los ensayos clnicos que reunan unos criterios de precisin y calidad ele-
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vados. La efectividad se calcul teniendo en cuenta la dosis media diaria y la reduccin de presin arterial conseguida en los ensayos clnicos incluidos en el metaanlisis. Ensayos clnicos posteriores han demostrado que los IECA, los antagonistas del calcio y los antagonistas adrenrgicos no son ms efectivos que los diurticos y bloqueadores beta19,20. En tercer lugar, se ha utilizado la ecuacin de Framingham para calcular los beneficios sanitarios, pero la alternativa consistente en realizar un ensayo clnico para obtener la efectividad de los tratamientos en Catalua no es actualmente asequible por su coste y duracin. La ecuacin de Framingham, por otra parte, se ha utilizado en la mayora de los estudios que evaluaron el cociente coste-efectividad de la prevencin cardiovascular. En cuarto lugar, el coste del tratamiento antihipertensivo se ha calculado teniendo en cuenta la reduccin de los costes de la cardiopata coronaria, mientras la efectividad se ha calculado teniendo en cuenta la reduccin de la mortalidad y morbilidad por cardiopata coronaria y enfermedad cerebrovascular. La inclusin de la reduccin de los costes de la enfermedad cerebrovascular resultara en un menor cociente coste-efectividad, ya que el coste neto del tratamiento farmacolgico sera menor, aunque este aumento posiblemente sea poco importante (< 5-10%) en los grupos de edad ms jvenes. El cociente coste-efectividad de los tratamientos de la hipertensin arterial obtenido en este estudio es similar al obtenido en otros estudios evaluativos. Weinstein y Stasson9,21 calcularon el cociente costeefectividad del tratamiento de la hipertensin moderada-grave y ligera en los EE.UU., constatando que el tratamiento de la hipertensin moderada-grave se asociaba con un cociente coste-efectividad de 6.400 a 10.500 dlares por AVG y el tratamiento de la hipertensin ligera, con un cociente coste-efectividad de 9.800 a 20.400 dlares por AVG. Edelson et al10 evaluaron el cociente coste-efectividad del tratamiento de la hipertensin moderada en los individuos de 35-64 aos, obteniendo una razn coste-efectividad de 10.900 dlares por AVG para el propranolol, 16.400 dlares para la hidroclorotiazida, 31.600 dlares para el nifedipino, 61.900 dlares para la prazosina y 72.100 dlares para el captopril. Estas razones coste-efectividad son mayores que las obtenidas en este estudio debido a que los costes del tratamiento farmacolgico de la hipertensin arterial son mayores en los Estados Unidos y a que en el estudio de Edelson se calcul el cociente coste-efectividad para un tratamiento de 20 aos de duracin, infravalorando posiblemente los beneficios del tratamiento antihipertensivo.
Johannesson22 calcul el cociente costeefectividad incremental del tratamiento de la hipertensin arterial en los individuos de 45-69 aos en Suecia utilizando los frmacos de mayor coste (IECA/antagonistas del calcio) en lugar de los de menor coste (diurticos/bloqueadores beta). Para el tratamiento de la hipertensin arterial moderada-grave obtuvo una razn coste-efectividad menor de 0 (beneficios > costes) para los diurticos/bloqueadores beta y de 24.000 dlares por AVG para los IECA/antagonistas del calcio, mientras para el tratamiento de la hipertensin arterial ligera obtuvo una razn coste-efectividad de 52.000 dlares por AVG en los varones y 356.000 por AVG en las mujeres para diurticos/bloqueadores beta y de 345.000 dlares por AVG en los varones y 1.065.000 por AVG en las mujeres para los IECA/antagonistas del calcio. El cociente coste-efectividad incremental asociado con la utilizacin de IECA/antagonistas del calcio en lugar de diurticos/bloqueadores beta era de 324.000 dlares por AVG en los varones y 2.976.000 dlares por AVG en las mujeres para el tratamiento de la hipertensin moderada-grave y de 582.000 dlares por AVG en los varones y 3.429.000 por AVG en las mujeres para el tratamiento de la hipertensin arterial ligera. En el estudio de Johannesson, el tratamiento con diurticos/bloqueadores beta no domin al tratamiento con IECA/antagonistas del calcio debido a que se asumi una reduccin del riesgo de cardiopata coronaria del 16% para el tratamiento diurticos/bloqueadores beta y del 23% para el tratamiento con IECA/antagonistas del calcio. Sin embargo, el anlisis del cociente coste-efectividad incremental fue consistente con los resultados obtenidos en este estudio, mostrando que la estrategia ms eficiente es utilizar diurticos y bloqueadores beta para el tratamiento de la hipertensin arterial. La razn coste-efectividad del tratamiento de la hipertensin para prevenir la cardiopata coronaria es menor que la de los mtodos de cesacin tabquica y mayor que la del tratamiento farmacolgico de la hipercolesterolemia23,24. Para los mtodos de cesacin tabquica, el cociente coste-efectividad va de 70.000 a 600.000 pesetas por AVG en los varones y de 150.000 a 900.000 pesetas por AVG en la mujeres23-25, y para el tratamiento farmacolgico de la hipercolesterolemia va de 3 a 40 millones por AVG23,24,26-30. El tratamiento de la hipertensin arterial requiere desarrollar estrategias basadas en el cociente coste-efectividad para reducir los costes sanitarios y maximizar los resultados sanitarios con los recursos disponibles. Las directrices y protocolos para el tratamiento de la hipertensin si-
guen las recomendaciones de los Comits de Expertos2,11,12. Los resultados del anlisis de la razn coste-efectividad desarrollado en este estudio muestra que el tratamiento con los IECA y bloqueadores -adrenrgicos evaluados se asocia con unas razones coste-efectividad mayores que las obtenidas para los diurticos, bloqueadores beta y antagonistas del calcio evaluados. Por esta razn, la estrategia ms efectiva consiste en utilizar hidroclorotiazida (diurtico) y propranolol (bloqueador beta) en los individuos con hipertensin arterial moderada-grave e hidroclorotiazida y nifedipino (antagonista del calcio) en los individuos con hipertensin arterial ligera.
REFERENCIAS BIBLIOGRFICAS 1. Ministerio de Sanidad. Control de la hipertensin arterial en Espaa. Madrid: Ministerio de Sanidad, 1996. 2. Ramsay LE, Williams B, Johnston GD, MacGregor GA, Poston L, Potter JF, et al. British Hypertension Society guidelines for hypertension management 1999: summary. BMJ 1999;319: 630-5. 3. Sub-Committee of the WHO/ISH Mild Hypertension Committee. 1993 Guidelines for the management of mild hypertension: Memorandum from the WHO/ISH Meeting. J Hypertension 1993;11:903-19. 4. The Framingham study: an epidemiological investigation of cardiovascular disease. In: Kannel WB, Gordon T, editors. Bethesda: US Department of Health, Education and Welfare, 1977. 5. Dawber TR. The Framingham study. The epidemiology of atherosclerotic disease. Cambridge: Harvard University Press, 1980. 6. Plans P, Tresserras R, Pardell H, Salleras L. Epidemiologa de la hipertensin arterial en la poblacin adulta de Catalua. Med Clin (Barc) 1992;98:369-72. 7. Departament de Sanitat. El control de la hipertensi arterial a Catalunya. BEC 1997;18:163-6. 8. MacMahon S, Peto R, Cutler J, Collins R, Sorlie P, Neaton J, et al. Blood pressure, stroke and coronary heart disease. Part 1, prolonged differences in blood pressure: prospective observational studies for the regression dilution bias. Lancet 1990;335:765-74. 9. Stasson WB, Weinstein MC. Allocation of resources to manage hypertension. N Engl J Med 1977;13:732-9. 10. Edelson JT, Weinstein MC, Tosteson AN, Williams L, Lee TH, Goldman L. Long-term cost-effectiveness of various initial monotherapies for mild to moderate hypertension. JAMA 1990; 263:408-13. 11. Comit de Expertos de la OMS. Hipertensin arterial. Serie de Informes Tcnicos n.o 628. Ginebra: OMS, 1978. 12. Joint Committee on Detection, Evaluation and Treatment of High Blood Pressure. The 1988 report of the Joint Committee on Detection, Evaluation and Treatment of High Blood Pressure. Arch Intern Med 1988;198:1023-38. 13. Catlogo de Especialidades Farmacuticas, 1992. Madrid: Publicaciones del Consejo General de Colegios Oficiales de Farmacuticos, 1992. 14. INSALUD. Informe econmico-funcional de las Instituciones Sanitarias. Madrid: Ministerio de Sanidad y Consumo, 1992-1996. 15. Abbott RD, McGee D. The probability of developing certain cardiovascular disease in eight years at specified values of some characteristics. In: Kannel WB, Wolf PA, Garrisson RJ, editors. Bethesda: Department of Health, Education and Welfare, 1987.
Med Clin (Barc) 2002;118(6):211-6
215
253
16. Gold MR, Siegel JE, Russell LB, editors. Cost-effectiveness in health and medicine. New York: Oxford University Press, 1996. 17. Drummond MF. Principles of economic appraisal in health care. Oxford: Oxford University Press, 1980. 18. Grupo de estudio sobre el abordaje farmacolgico de la hipertensin en atencin primaria (AFHAP). Seleccin del tratamiento farmacolgico de la hipertensin arterial en atencin primaria. Med Clin (Barc) 2000;114:374-7. 19. Philipp T, Anlauf M, Distler A, Holzgreve H, Michaelis J, Wellek S and the HANE Trial Research Group. Randomised, double blind, multicentre comparison of hydrochlorotiazide, atenolol, nitrendipine, and enalapril in antihypertensive treatment: results of the HANE study. BMJ 1999; 315:154-9. 20. Materson BJ, Reda DJ, Cushman WC, Massie BM, Freis ED, Kochar MS, et al. Single-drug therapy for hypertension in men. A comparison of
21.
22. 23.
24. 25.
six antihypertensive agents with placebo. N Engl J Med 1993;328:914-21. Weinstein MC, Stasson WB. Cost-effectiveness of interventions to prevent or treat coronary heart disease. Ann Rev Public Health 1985; 6:31-43. Johannesson M. The cost-effectiveness of the switch towards more expensive antihypertensive drugs. Health Policy 1994;28:1-13. Plans-Rubi P. Cost-effectiveness analysis of treatments to reduce cholesterol levels, blood pressure and smoking for the primary prevention of coronary heart disease. Evaluative study carried out in Spain. Pharmaco Economics 1998;13: 623-43. Plans-Rubi P. Cost-effectiveness of cardiovascular prevention programmes in Spain. Int J Tech Assess Health Care 1998;14:320-30. Cummings SR, Rubin SM, Oster G. The cost-effectiveness of counselling smokers to quit. JAMA 1989;261:75-9.
26. Oster G, Huse DM, Delae TE, Colditz GA. Costeffectiveness of nicotine gum as an adjunct to physicians advice against cigarette smoking. JAMA 1986;76:1315-8. 27. Plans P, Rovira J. Estudio coste-efectividad de los tratamientos farmacolgicos hipolipemiantes. Med Clin (Barc) 1995;105:327-33. 28. Goldman L, Weinstein MC, Goldman PA, Williams LW. Cost-effectiveness of HMG-CoA reductase inhibition for primary and secondary prevention of coronary heart disease. JAMA 1991;265:1145-51. 29. Hamilton VH, Racicot FE, Zowall H, Coupal L, Grover SA. The cost-effectiveness of HMG-CoA reductase inhibitors to preventcoronary heart disease. JAMA 1995;273:1032-8. 30. Martens LL, Guibert R. Cost-effectiveness analysis of lipid-modification therapy in Canada: comparison of HMG-CoA reductase inhibitors in the primary prevention of coronary heart disease. Clin Ther 1994;16:1052-62.
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Evaluacin econmica del empleo de terapias farmacolgicas para la cesacin en el hbito tabquico
F. Antoanzas / F. Portillo Universidad de La Rioja. Logroo. Espaa.
Correspondencia: F. Antoanzas. Departamento de Economa y Empresa. Universidad de La Rioja. Cigea, 60. 26004 Logroo. Espaa. Correo electrnico: fernando.antonanzas@dee.unirioja.es Recibido: 18 de junio de 2002. Aceptado: 26 de mayo de 2003.
Para la elaboracin de este estudio se ha dispuesto del patrocinio no condicionado a los resultados finales de GSK. Los autores declaran que no ha existido conflicto de intereses. (Economic evaluation of pharmacotherapies for smoking cessation)
Resumen Introduccin: Las intervenciones pblicas dirigidas a ayudar a los fumadores que desean cesar en el hbito tabquico consisten principalmente en el consejo mdico y la terapia de grupo. Actualmente, existen varios tratamientos farmacolgicos que reducen la adiccin al tabaco. Uno de ellos, el bupropin, tiene una destacada eficacia (30% en un ao) en comparacin con las terapias sustitutivas de nicotina (chicles [8%] y parches [17%] en un ao). El objetivo de este estudio es analizar la eficiencia del empleo de farmacoterapias para la cesacin en el consumo del tabaco. Material y mtodos: Para ello, partimos de la situacin actual en Espaa en cuanto a los mtodos utilizados por los fumadores que desean dejar el hbito tabquico, que consiste en una mezcla del consejo mdico, la terapia de grupo y la fuerza de voluntad, combinada con el uso de frmacos en una proporcin reducida. Dicha situacin se compara con tres escenarios en los cuales, alternativamente, se ampla (hasta el 10%) el uso durante un ao de las distintas farmacoterapias disponibles, realizando un anlisis de coste-efectividad para calcular el coste por muerte evitada y por ao de vida ganado en cada uno de ellos. Este anlisis contempla un horizonte temporal de 20 aos y se basa en una adaptacin del modelo HECOS, promovido por WHO-Euro, que permite comparar distintas farmacoterapias. Los datos epidemiolgicos empleados proceden de la Encuesta Nacional de Salud (1997) y del Instituto Nacional de Estadstica (1999). Resultados: La estrategia basada en el empleo de bupropin como mtodo de cesacin tiene una ratio coste-efectividad de 70.939 euros por muerte evitada y 37.305 euros por ao de vida ganado, transcurridos 5 aos. Cuando el horizonte temporal se ampla a 20 aos, estos resultados se tornan en beneficios netos de 28.166 y 3.265 euros, respectivamente. Tanto los parches como los chicles de nicotina tienen unos cocientes de coste-efectividad superiores a la anterior estra-
Abstract Introduction: Public policies for smoking cessation are mainly based on advice from the primary care physician and group therapy. Several pharmacological treatments to reduce tobacco addiction are currently available. One of these treatments, bupropion, has remarkable efficacy (30% over 1 year) compared with nicotine replacement therapies (chewing gum 8%, patches 17% over 1 year). The objective of this study was to assess the efficiency of three smoking cessation strategies based on pharmacotherapies in Spain. Material and methods: The current situation of methods for smoking cessation in Spain includes a mixture of primary care physician advice, group therapy and willpower, combined with the use of drugs in a small proportion of individuals. This situation was compared with three scenarios in which the use of the available pharmacotherapies was increased (by up to 10%) for 1 year. A cost-effectiveness evaluation was used to calculate the cost per death prevented and per year of life saved in each scenario. The analysis used a time horizon of 20 years and was based on an adaptation of the HECOS model, sponsored by WHO-Euro, which enables comparison of distinct pharmacotherapy interventions. Epidemiological data were based on the National Health Survey (1997) and the National Institute of Statistics (1999). Results: The cost-effectiveness ratio of bupropion at 5 years was 70,939 euros per death prevented and was 37,305 euros per year of life saved. When the time horizon was increased to 20 years, these figures became net savings of 28,166 and 3,265 euros, respectively. The cost-effectiveness ratios for both nicotine gums and patches were higher than that for bupropion: 171,834 euros per death prevented at 5 years and 90,362 euros per year of life saved for patches and 513,004 euros per death prevented and 269,772 euros per year of life saved at 5 years. Furthermore, bupropion treatment for 1 year would prevent a greater number of deaths than the alternative stra-
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tegia: 171.834 euros por muerte evitada y 90.362 euros por ao de vida ganado para los parches, y 513.004 euros por muerte evitada y 269.772 euros por ao de vida ganado para los chicles, en el quinto ao. Adems, la intervencin basada en el tratamiento con bupropin en un ao evitara un mayor nmero de muertes que las estrategias alternativas (alrededor de 3.000 muertes en un horizonte temporal de 20 aos) debido al mayor descenso en el nmero de fumadores que produce. Conclusiones: Algunos mtodos de cesacin tienen bajos costes como el consejo mdico y la terapia de grupo pero tambin una eficacia reducida. Los nuevos tratamientos farmacolgicos incrementan tanto los costes como la ratio de eficacia. Cuando se evalan las distintas intervenciones, la que incluye bupropin en una mayor proporcin genera un ahorro neto en los costes sanitarios del tabaquismo. Palabras clave: Farmacoterapias antitabquicas. Costeefectividad. Promocin de la salud.
tegies (approximately 3,000 deaths in a time horizon of 20 years) due to the decrease in the number of smokers. Conclusions: The cost of some tobacco cessation methods, such as primary care physician advice and group therapy, is low but their efficacy is also low. New drug treatments increase costs and also achieve higher efficacy rates. When assessing interventions and their costs economic evaluation shows that in the long run greater use of bupropion generates net savings in tobacco-related health costs. Key words: Smoking cessation pharmacotherapies. Cost-effectiveness. Health promotion.
Introduccin as polticas pblicas relacionadas con el tabaco han sido mltiples y han cubierto un amplio espectro: desde la subvencin a los agricultores por el cultivo de la propia planta, pasando por el monopolio pblico de la produccin, as como el establecimiento de gravmenes por su consumo y la regulacin de los canales de distribucin. En las tres ltimas dcadas han comenzado a definirse otras polticas ms bien orientadas a reducir el consumo de tabaco, ya que se ha considerado al tabaquismo como la causa aislada ms importante de morbilidad y mortalidad prematura prevenible, adems de un problema de salud pblica, tal como han puesto de manifiesto importantes informes1,2. La dependencia a la nicotina est formalmente clasificada como una enfermedad3-5. En Espaa, el estudio de Gonzlez-Enrquez et al6 cifr el nmero de muertes atribuibles al tabaquismo en 600.000 durante el perodo 1978-1992; otro estudio ms reciente estim en 55.613 el nmero de muertes atribuibles a dicha causa durante 19987. Entre las medidas ms destacadas para disminuir el consumo de tabaco hay que citar las relacionadas con la informacin prohibicin de su publicidad en determinados lugares, inclusin de advertencias sobre los riesgos sanitarios derivados de fumar para aumentar la percepcin de los riesgos, con la prohibicin de su consumo en ciertos lugares pblicos, o con determinadas intervenciones mdicas. En este contexto, cabe mencionar el consejo mdico que los facultativos de atencin primaria, principalmente, llevan a cabo con sus pacientes de una forma individualizada, otras terapias de grupos en los centros pblicos de salud, en las que tambin suelen participar psiclogos, as como la
prescripcin de algunos frmacos que ayudan a la cesacin del hbito. Las terapias farmacolgicas actualmente comercializadas pertenecen a dos grupos distintos: terapia sustitutiva de nicotina (TSN), fundamentalmente parches (un parche diario que libera de 8-30 mg de nicotina, con una duracin media de 9 semanas, a partir de los datos de Medimecum) y chicles (9 unidades diarias durante 3 meses) y, recientemente, bupropin hidrocloruro (Zyntabac, GlaxoSmithKline [GSK]), que es una nueva aproximacin para ayudar a dejar de fumar, de manera que es el primer agente farmacolgico que no contiene nicotina. Bupropin se recomienda en una dosis inicial de 150 mg durante 6 das y a partir de entonces en 150 mg dos veces al da; la duracin del tratamiento total es de 7 a 9 semanas. La presentacin de 60 comprimidos cuesta 76,59 euros y se requieren dos envases para completar el tratamiento. Las propiedades farmacolgicas de bupropin son antidepresivas, inhibidoras de la recaptacin de noradrenalina y serotonina, y para la cesacin del hbito tabquico. Sin embargo, en la propia ficha tcnica del Ministerio de Sanidad y Consumo se menciona que se desconoce el mecanismo por el cual bupropin potencia la capacidad de los pacientes para abstenerse de fumar. No obstante, se supone que en esta accin intervienen mecanismos noradrenrgicos y/o dopaminrgicos. Entre las contraindicaciones se fijan el trastorno convulsivo actual o pasado, el historial de bulimia o anorexia nerviosa, la cirrosis heptica grave, las convulsiones, la historia de trastorno bipolar (manaco-depresivo), etc. Los efectos adversos de bupropin, como se indica en la mencionada ficha tcnica, son complejos de separar de otros sntomas de retirada de la nicotina; a modo de ejemplo, se citan algunos: fiebre, reacciones gastrointestinales, urtica-
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ria y convulsiones (aproximadamente en 1/1.000), etc. En Espaa, actualmente, ninguno de estos frmacos est financiado por el Sistema Nacional de Salud, aunque slo bupropin est clasificado como producto de prescripcin, por lo que se precisa receta mdica ordinaria para su adquisicin. Para que un tratamiento de cesacin tabquica se inicie, el requisito previo es un inters por parte del paciente, aunque puede ser impulsado por otros agentes, como su mdico, su familia, sus amistades, etc. As pues, cualquier estudio que analice la eficiencia es decir, la relacin entre los costes y los efectos de cualquier intervencin para la cesacin del hbito habr de considerar una situacin en la que la fuerza de voluntad del paciente, como tal opcin, es una va en s misma o complementaria de tratamiento. No obstante, esta va tiene una baja eficacia (1-5% en un ao)8-12, aunque se emplea con mucha frecuencia como muestran los resultados de la Encuesta de Salud de Catalua13, ya que se aprecia una tasa de reincidencia del 93% tras 10 meses14; tambin en otros estudios se complement este procedimiento con el consejo mdico, lo cual aument la eficacia entre el 2-4% en un ao10,15. Ante la posibilidad de que aumente el empleo de frmacos para la cesacin del hbito tabquico, es interesante medir la eficiencia de diferentes estrategias que combinen su empleo junto con los mtodos basados en la fuerza de voluntad, el consejo mdico y la terapia de grupo. En este sentido, el presente trabajo no se centra en medir la eficiencia media e incremental de cada una de las terapias farmacolgicas, sino en analizar la eficiencia incremental de tres estrategias de intervencin sanitaria consistentes en aumentar hasta el 10% el empleo de cada uno de los tres frmacos respecto a una situacin de partida o de comparacin. Los resultados medirn los costes netos del tratamiento y los efectos sobre la morbilidad y la mortalidad relacionadas con el consumo de tabaco, los aos de vida ganados, las muertes evitadas y los cocientes de coste/efectividad.
mita la discriminacin entre distintos tratamientos farmacolgicos: parches, chicles y bupropin. Por tanto, a fin de estudiar la eficiencia de cada una de estas terapias farmacolgicas se efectu una adaptacin que, manteniendo la misma estructura y supuestos epidemiolgicos, facilitara la comparacin entre las terapias de deshabituacin. Este modelo ha sido empleado por otros autores, como Gonzlez-Enrquez et al17, para calcular la morbilidad y la mortalidad, as como los costes sanitarios evitables al tratar el tabaquismo en Espaa. En el presente estudio se aborda el anlisis de coste/efectividad para calcular el coste por muerte evitada y por ao de vida ganado. Remitimos al lector al mencionado artculo y a los textos de Orme et al18 y de la OMS16 para una descripcin del modelo. La intervencin con bupropin tiene lugar en un momento dado del tiempo y se termina tras los 2 meses de aplicacin. A partir de esta intervencin, el modelo estadstico empieza a generar los resultados en funcin de la eficacia del tratamiento y siguiendo a los pacientes durante un horizonte temporal de 20 aos. Las enfermedades cuyos costes considera el modelo de coste/efectividad son el cncer de trquea, bronquios y pulmn, la enfermedad coronaria, la enfermedad cerebrovascular, la enfermedad pulmonar obstructiva crnica (EPOC), el asma y el bajo peso al nacer, enfermedades o procesos para los que existe evidencia de una relacin directa entre su aparicin y el hbito de fumar19. A dichos costes se les aplica una tasa de descuento anual del 4,25% (a fin de que los resultados epidemiolgicos fuesen comparables con los del estudio de Gonzlez-Enrquez et al17). El modelo HECOS es un modelo del tipo de Markov, donde no entran fumadores adicionales a los del comienzo; el paciente pasa a travs de los estados de salud/enfermedad definidos a otros estados durante un perodo de tiempo concreto (un ciclo). La evolucin del paciente dentro del modelo depende de varios factores, como su hbito tabquico y su estado de salud, que son: buena salud y los de las seis enfermedades antes citadas, adems de la muerte. La edad y el sexo influyen en las probabilidades de transicin entre estados.
Material y mtodos El estudio de la eficiencia adoptar la forma del anlisis de coste/efectividad desde la perspectiva del Sistema Nacional de Salud y se basar en una adaptacin del modelo HECOS (patrocinado por la OMS16 y desarrollado por el Lewing Group por encargo de Glaxo Wellcome, ahora GlaxoSmithKline). Dicho modelo permite estudiar la evolucin sanitaria de las personas que han dejado de fumar mediante diferentes intervenciones. Aunque su diseo inicial consideraba la incorporacin de otras vas basadas en medicamentos, no per-
Datos
En general, salvo la poblacin evaluada, los datos empleados en este estudio de eficiencia son los mismos que los utilizados en el artculo de Gonzlez-Enrquez et al17 citado anteriormente, que se resumen en las tablas 1 y 2. En cuanto al tamao de la poblacin espaola, los datos utilizados corresponden al 1 de enero de 1999, segn las estimaciones del Instituto Nacional de Estadstica20, desagregados por sexos y los siguientes grupos de edad: 0-34, 35-69, 70 y ms aos.
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Tabla 1. Datos epidemiolgicos empleados en el modelo HECOS adaptado
Varones (aos) Datos epidemiolgicos 0-34 Poblacina Prevalencia del consumo de tabaco Nmero de fumadores Prevalencias e incidencias (por 100.000) EPOC. Prevalencia EPOC. Incidencia Asma. Prevalencia Asma. Incidencia Enfermedad coronaria. Prevalencia Enfermedad coronaria. Incidencia Enfermedad cerebrovascular. Prevalencia Enfermedad cerebrovascular. Incidencia Cncer de pulmn. Prevalencia Cncer de pulmn. Incidencia Bajo peso al nacer. Prevalencia 9.523.982 0,28 2.666.715 35-69 8.304.778 0,477 3.961.379 12.400 2.918 3.800 456 7.300 3.163 1.500 140 94,3 88,1 70 1.841.883 0,192 353.642 12.400 750 3.800 189 7.300 2.766 6.500 691 418,2 390,8 197 0-34 9.130.327 0,281 2.565.622
Mujeres (aos) 35-69 8.617.748 0,188 1.620.137 1.400 802 5.800 736 7.00 3.726 1.200 62 5,6 6 70 2.783.442 0,012 33.401 1.400 95 5.800 276 7.000 3.380 5.600 601 23,6 24,9
EPOC: enfermedad pulmonar obstructiva crnica. Fuente: aInstituto Nacional de Estadstica20; los otros datos proceden de Gonzlez-Enrquez et al17.
Estrategias de intervencin y situacin de comparacin

La estrategia analizada consiste en aumentar al 10% el uso de bupropin, los chicles y los parches, alternativamente; este aumento ira en detrimento del nmero de fumadores que utilizan la fuerza de voluntad como nico procedimiento para cesar en el consumo de tabaco. Es decir, se estudian 3 intervenciones de forma independiente: Primera intervencin (E-I): 10% bupropin + proporcin correspondiente de fuerza de voluntad + 10% consejo mdico + 1% parches de nicotina + 1% chicles de nicotina + 1% terapia de grupo. Segunda intervencin (E-II): 10% parches de nicotina + proporcin correspondiente de fuerza de voluntad + 10% consejo mdico + 3% bupropin + 1% chicles de nicotina + 1% terapia de grupo. Tercera intervencin (E-III): 10% chicles de nicotina + proporcin correspondiente de fuerza de voluntad + 10% consejo mdico + 3% de bupropin + 1% de parches de nicotina + 1% terapia de grupo. De este modo, todo permanece constante a excepcin del frmaco considerado, que aumenta al 10%, y la fuerza de voluntad, que desciende, consecuentemente; cada intervencin se compara frente a la situacin actual de partida. Estas intervenciones se han comparado con la situacin actual, que presenta la poblacin espaola, en lo relativo a los procedimientos empleados, segn distintas fuentes de datos. Concretamente, se considera
como situacin de partida que la proporcin de los que utilizan nicamente la fuerza de voluntad es del 84%, el consejo mdico un 10%, los parches de nicotina el 1%, los chicles de nicotina el 1% y la terapia de grupo el 1% (tasas empleadas tambin por Gonzlez-Enrquez et al17). Para bupropin, la proporcin de su empleo se ha estimado en torno al 3% (a partir de las cifras de ventas facilitadas por GSK y de los fumadores que desean dejar de fumar segn la Encuesta de Salud de Catalua). La estrategia de intervencin slo vara respecto a la situacin de partida en que el descenso de la fuerza de voluntad a favor del tratamiento farmacolgico es de los mismos puntos porcentuales que el aumento del uso de los frmacos, hasta llegar al 10% propuesto. Se ha hecho as para que la suma de las proporciones sea del 100%. No obstante, la fuerza de voluntad, aunque no es una terapia como tal, es el elemento imprescindible para que las otras puedan aplicarse con unas mnimas garantas de xito. Por esta razn, cualquier modelo, como el HECOS, que haya de emplearse para la evaluacin de la eficiencia de las terapias habr de incluir esta va para la cesacin del hbito tabquico. Por ltimo, se ha aplicado un anlisis de sensibilidad extensivo para confirmar la consistencia de los resultados, estudiando el impacto que algunos cambios en los principales parmetros del modelo produciran en los mismos. Concretamente, se han considerado los cambios en la proporcin de fumadores que tratan de dejar el consumo de tabaco, en la eficacia del tratamiento farmacolgico de la cesacin del hbito tabquico mediante bupropin, en la tasa de recada empleando la
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Tabla 2. Datos de eficacia y econmicos empleados en el modelo HECOS adaptado
Tabla 3. Nmero acumulado de casos de enfermedad atribuibles al consumo de tabaco, por grupos de morbilidad, en la poblacin de fumadores y en los aos indicados
Tasa de cesacin (casos que intentan cesar/fumadores) 0,38 Tasa de recada sin intervencin (recadas en el primer ao de cesacin) 0,97 Tasa de recada anual despus de un ao de cesacin 0,02 Tasa de descuento para los resultados de salud 0,00 Tasa de descuento para los costes 0,0425 Coste medio anual de EPOC (euros) 1.363 Coste medio anual de asma (euros) 823 Coste medio anual de enfermedad coronaria (euros) 2.761 Coste medio anual de enfermedad cerebrovascular (euros) 5.763 Coste medio anual de cncer de pulmn (euros) 13.206 Coste medio anual de bajo peso al nacer (euros) 16.156 Consejo mdico para dejar de fumar Eficacia (% cesacin a un ao) 3,1 Coste por tratamiento (euros) 5 Parches de nicotinaa Eficacia (% cesacin a un ao) 16,85 Coste por tratamiento (euros) 154 Chicles de nicotinab Eficacia (% cesacin a un ao) 8,2 Coste por tratamiento (euros) 155 Bupropinc Eficacia (% cesacin a un ao) 30,3 Coste por tratamiento (euros) 153 Terapia de grupo Eficacia (% cesacin a un ao) 9 Coste por tratamiento (euros) 39 Slo fuerza de voluntad Eficacia (% cesacin a un ao) 3 Coste por tratamiento (euros) 0 EPOC: enfermedad pulmonar obstructiva crnica. a Tratamiento con un parche diario que libera de 8-30 mg de nicotina de duracin media de 9 semanas a partir de los datos de Medimecum. b Chicles de nicotina: 9 unidades diarias durante 3 meses. c Bupropin: dosis diaria de 150 mg durante 6 das y luego de 300 mg durante 2 meses aproximadamente; dos envases de 76,59 euros (Colegio Oficial de Farmacuticos, 2003, Base de Datos del Medicamento). Fuente: Gonzlez-Enrquez et al17.
Prevalencia Grupos de morbilidad Segundo ao Quinto ao Dcimo ao Vigsimo ao
EPOC 1.410.474 1.847.568 2.484.966 3.383.766 Asma 232.640 280.721 361.260 508.927 Enfermedad coronaria 738.902 1.131.328 1.725.931 2.596.042 Enfermedad cerebrovascular 101.405 106.729 112.384 108.627 Cncer de pulmn 9.082 10.432 13.500 9.846 Bajo peso al nacer 12.360 23.763 36.589 43.779 Total 2.504.864 3.400.541 4.734.629 6.650.988
Tabla 4. Nmero acumulado de casos de mortalidad atribuibles al consumo de tabaco, por grupos de morbilidad, en la poblacin de fumadores y en los aos indicados
Mortalidad acumulada Grupos de morbilidad Segundo ao EPOC Asma Enfermedad coronaria Enfermedad cerebrovascular Cncer de pulmn Total 18.839 207 11.721 6.143 20.339 57.250 Quinto ao 63.197 692 47.413 16.973 46.911 175.186 Dcimo ao 192.533 2.039 164.675 39.238 95.136 Vigsimo ao 658.840 6.988 603.592 94.630 194.393
493.620 1.558.442
fuerza de voluntad del fumador y en la tasa de actualizacin aplicada a los resultados econmicos del modelo. Por ltimo, se ha analizado el efecto de una modificacin en aproximadamente el 20% del coste de los tratamientos no provenientes de datos del SNS, como los correspondientes al cncer de pulmn y el bajo peso al nacer.
Resultados Las tablas 3 y 4 muestran las estimaciones del nmero acumulado de casos de morbilidad y mortalidad, respectivamente, atribuibles al consumo de tabaco en el grupo de fumadores y en distintos aos del mode-
lo, tomando como base la situacin actual de partida de la poblacin espaola respecto a los mtodos de cesacin del hbito tabquico empleados. En dichas tablas puede observarse que el nmero de nuevos casos de morbilidad, en el horizonte de 20 aos considerado por el modelo, asciende a 6.650.988, de los cuales 3.383.766 corresponden a la EPOC y 2.596.042 a la enfermedad coronaria. La mortalidad atribuible en ese mismo horizonte se eleva a 1.558.442 muertes, de las cuales los mayores porcentajes corresponden a estos mismos grupos de morbilidad. El nmero de casos de morbilidad y mortalidad evitados mediante la aplicacin de las estrategias de intervencin propuestas se ilustran en la tabla 5. Con la hipottica terapia de cesacin, mediante la cual, segn se ha indicado, se elevara el nmero de fumadores que deseando abandonar el hbito tabquico acceden al tratamiento farmacolgico con bupropin, se evitara un total de 7.652 casos de enfermedad y 2.989 muertes, desde el inicio del programa hasta el vigsimo ao. Estos efectos sobre la salud corresponden a los valores, recogidos a lo largo de 20 aos por una intervencin hecha
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Tabla 5. Nmero acumulado de casos de enfermedad y mortalidad evitados por la aplicacin de las distintas estrategias de intervencin (E-I: 10% bupropin; E-II: 10% parches; E-III: 10% chicles) en los aos indicados
Casos de enfermedad y (mortalidad) evitados* Grupos de morbilidad E-I EPOC Asma Enfermedad coronaria Enfermedad cerebrovascular Cncer de pulmn Bajo peso al nacer 327 (21) 43 (0) 480 (18) 19 (11) 10 (47) 14 (-) 894 (96) Segundo ao E-II 216 (14) 28 (0) 317 (12) 13 (7) 7 (31) 9 (-) 590 (63) E-III 82 (5) 11 (0) 121 (5) 5 (3) 3 (12) 4 (-) 225 (24) E-I 1.081 (110) 153 (2) 1.722 (110) 71 (44) 44 (164) 49 (-) 3.119 (430) Quinto ao E-II 713 (73) 101 (1) 1.136 (73) 47 (29) 29 (108) 32 (-) 2.057 (283) E-III 272 (28) 38 (0) 433 (28) 18 (11) 11 (41) 12 (-) 785 (108) E-I 1.838 (358) 291 (5) 3.351 (392) 137 (99) 90 (338) 81 (-) 5.789 (1.192) Dcimo ao E-II 1.212 (236) 192 (3) 2.210 (258) 90 (65) 59 (223) 54 (-) 3.818 (786) E-III 463 (90) 73 (1) 844 (99) 34 (25) 23 (85) 20 (-) 1.457 (300) E-I 1.920 (1.016) 390 (15) 4.951 (1.219) 192 (187) 105 (552) 93 (-) Vigsimo ao E-II 1.266 (670) 257 (10) 3.266 (804) 127 (123) 70 (364) 61 (-) E-III 483 (256) 98 (4) 1.246 (307) 48 (47) 27 (139) 23 (-) 1.926 (752)
Total
7.652 5.047 (2.989) (1.971)
*Los datos sin parntesis son casos de enfermedad evitados y los datos con parntesis corresponden a los casos de mortalidad evitados. EPOC: enfermedad pulmonar obstructiva crnica.
una sola vez; de forma que si los aos siguientes se siguieran haciendo intervenciones, el beneficio en mortalidad y morbilidad evitadas sera mucho mayor. Cabe destacar que los casos de enfermedad y mortalidad evitados son sensiblemente inferiores cuando se aplica la terapia basada en aumentar al 10% el uso de los chicles de nicotina (1.926 y 752, respectivamente), mientras que la reduccin lograda al incrementar al 10% el uso de los parches de nicotina se sita en torno a los 5.000 casos de enfermedad evitados y unas 2.000 muertes prematuras evitadas. Por otra parte, el impacto de las intervenciones propuestas, desde el punto de vista del nmero de aos de vida ganados, se resume en la tabla 6; como se puede apreciar en esta tabla, mediante la prescripcin de bupropin tendra lugar un incremento en los aos de vida sobrevividos por la poblacin espaola de 25.786, en el horizonte de 20 aos que abarca el modelo. A su vez, y en correspondencia con los resultados de la tabla 5, los aos de vida ganados se sitan en torno a los 17.000 mediante la aplicacin de parches de nicotina y a los 6.500 mediante la utilizacin de los chicles de nicotina. Por su parte, las estimaciones presentadas en la tabla 6 indican que, despus de 20 aos, el ahorro de costes sanitarios derivado de la cesacin del hbito tabquico logrado mediante la estrategia de bupropin es de aproximadamente 128 millones de euros, una vez actualizados a la tasa de descuento del 4,25%. Estos costes representan nicamente los gastos directos asistenciales y, por tanto, no incluyen otros costes, directos e indirectos, atribuibles al consumo de tabaco. En
Tabla 6. Relacin de aos de vida ganados, muertes evitadas, costes acumulados de la intervencin y costes sanitarios directos evitados (en euros actualizados; tasa de descuento del 4,25%), segn la estrategia de intervencin
Escenarios Conceptos Estrategia I Estrategia II Estrategia III Segundo ao Aos de vida ganados 48 Muertes evitadas 96 Coste acumulado de la intervencin 44.033.192 Costes sanitarios directos evitados 1.184.241 Quinto ao Aos de vida ganados 817 Muertes evitadas 430 Coste acumulado de la intervencin 44.033.192 Costes sanitarios directos evitados 13.561.981 Dcimo ao Aos de vida ganados 4.774 Muertes evitadas 1.192 Coste acumulado de la intervencin 44.033.192 Costes sanitarios directos evitados 50.607.383 Vigsimo ao Aos de vida ganados 25.786 Muertes evitadas 2.989 Coste acumulado de la intervencin 44.033.192 Costes sanitarios directos evitados 128.211.567
32 12 63 24 57.623.558 58.877.069 791.035 298.074 539 206 283 108 57.623.558 58.877.069 8.944.449 3.413.560 3.149 1.202 786 300 57.623.558 58.877.069 33.376.774 12.737.913 17.006 6.490 1.971 752 57.623.558 58.877.069 84.558.581 32.270.939
las opciones de parches y chicles, la reduccin en los costes, para el mismo perodo, es de unos 84,5 y 32 millones de euros, respectivamente.
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Finalmente, para obtener el cociente coste/efectividad de cada estrategia habrn de restarse los costes sanitarios evitados de los incurridos al aplicar las correspondientes intervenciones y dividir el resultado por la medida de la efectividad seleccionada (en nuestro caso las muertes prematuras evitadas y los aos de vida ganados). As, en la tabla 7 se presentan los cocientes de coste/efectividad de cada una de las estrategias analizadas. En dicha tabla puede observarse que hasta el quinto ao y para la intervencin basada en bupropin, los cocientes tienen valores positivos; sin embargo, ya en el dcimo ao y, por supuesto, en el vigsimo, tiene lugar un ahorro neto de recursos asistenciales y los cocientes pasan a ser negativos. Este hecho tambin ocurre en el caso de los parches de nicotina en el vigsimo ao, y no ocurre en la opcin de los chicles de nicotina. Es decir, la intervencin basada en prescribir bupropin al 10% de quienes desean dejar de fumar genera, inicialmente, costes sanitarios directos, pero stos comienzan a verse compensados con los ahorros derivados de la menor incidencia de
Tabla 7. Coste-efectividad en euros actualizados (tasa de descuento del 4,25%) y en los aos indicados
Escenarios Conceptos Estrategia I Estrategia II Estrategia III Segundo ao Costes por muerte evitada Costes por ao de vida ganado Quinto ao Costes por muerte evitada Costes por ao de vida ganado Dcimo ao Costes por muerte evitada Costes por ao de vida ganado Vigsimo ao Costes por muerte evitada Costes por ao de vida ganado
446.390 892.780 70.939 37.305 5.516 1.377 28.166 3.265
897.878 2.424.554 1.795.755 4.849.108 171.834 90.362 30.849 7.700 13.665 1.584 513.004 269.772 153.816 38.394 35.369 4.099
las enfermedades relacionadas con el consumo de tabaco a partir del dcimo ao. Este hecho tiene una mayor dimensin en el caso de bupropin que en el de las otras terapias farmacolgicas consideradas. Por otra parte, en un anlisis de la sensibilidad de los resultados obtenidos ante modificaciones en los principales parmetros del modelo, se ha ampliado el porcentaje anual de fumadores que abordan la cesacin del hbito tabquico, situado en un promedio del 38%, al rango comprendido entre el 28 y el 48%. A pesar de esta variacin, es de esperar que no se modifique el cociente coste/efectividad; la razn estriba en que nicamente cambia la proporcin de la poblacin sobre la que se aplican los restantes datos del modelo. Es decir, que aunque variar el numerador del cociente (los costes) y el denominador (los efectos sobre la salud), su relacin permanecer estable. Como puede observarse en la tabla 8, las muertes evitadas pasaran a situarse en el vigsimo ao entre las 2.319 y las 3.863 (antes 2.989), y los costes sanitarios evitados entre 98 y 165 millones de euros (antes 128 millones); el cociente negativo por importe es de 27.000 euros (como con la proporcin del 38%). Tambin se ha analizado el impacto de una distinta eficacia de bupropin, situada en la intervencin propuesta en el 30,3%21, y se han obtenido los resultados de la estrategia planteando una tasa de eficacia del 25 y el 34,4%, dado que una eficacia por encima de este ltimo valor se considera inalcanzable mediante los tratamientos disponibles actualmente18. As, en el vigsimo ao, el nmero de muertes evitadas variara entre 2.408 y 3.438, la reduccin en los costes sanitarios, entre 103 y 147 millones de euros actualizados y, finalmente, los costes netos por muerte evitada y ao de vida ganado, entre 24.000 y 30.000 euros (antes 28.000), y entre 2.853 y 3.488 euros (antes 3.265), respectivamente. En lo relativo a la consistencia de los resultados del modelo ante variaciones en la tasa de recada durante el primer ao, en que el fumador aborda la cesacin en el consumo de tabaco, se ha reducido desde el 97%, empleado en la evaluacin descrita en este trabajo, hasta
Tabla 8. Resultados del anlisis de sensibilidad para la estrategia I en el vigsimo ao
Parmetros variables
Nmero de muertes evitadas
Costes sanitarios directos evitados (euros actualizados) 98.029.166 165.575.117 103.320.676 147.466.784 87.714.904 311.370.947 142.861.878 115.424.630
Costes por muerte evitada (euros actualizados) 27.773 27.936 24.616 30.090 23.139 28.033 33.068 23.887
Costes por ao de vida ganado (euros actualizados) 3.227 3.215 2.853 3.488 2.539 3.265 3.833 2.769
Tasa de cesacin (casos que intentan cesar/fumadores) Eficacia de bupropin (% de cesacin a un ao) Tasa de recada sin intervencin Tasa de empleo de bupropin Tasas de descuento temporal (%)
0,28 0,48 25,0 34,4 0,90 0,20 3,25 5,25
2.319 3.863 2.408 3.438 1.888 7.258 2.989 2.989
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un hipottico 90%. En este caso, y para el mismo perodo (vigsimo ao) el nmero de muertes evitadas desciende a 1.888, los costes sanitarios evitados a 87 millones de euros y, por ltimo, los costes netos por muerte evitada y ao de vida ganado a 23.000 y 2.539 euros, respectivamente. Tambin se ha efectuado un estudio del cambio en la propia estrategia de intervencin (E-I) para el caso de bupropin, de modo que en lugar de tratar al 10% de quienes desean dejar de fumar, se tratase al 20%, manteniendo las otras variables con los mismos valores, excepto la de fuerza de voluntad, que se ajustara como anteriormente se ha mencionado. En este caso, los resultados del cociente coste-efectividad son idnticos a los alcanzados, ya que aumentan tanto los costes como los efectos de una forma proporcional. Sin embargo, los casos de morbilidad evitados seran 18.584, los de muerte evitados ascenderan a 7.258, los aos de vida ganados a 62.622, y los costes sanitarios evitados seran superiores a los 311 millones de euros, todo ello acumulado hasta el vigsimo ao. Como puede observarse, segn los valores de las tablas 5 y 6, los resultados son superiores al doble de los alcanzados mediante la estrategia E-I, debido a que ya se parta de un empleo de bupropin del 3% (y aumentaba hasta el 10% en 7 puntos, mientras que ahora el aumento es de 17, ms del doble tambin). El anlisis de la influencia que las distintas tasas de descuento temporal produciran en los resultados se ha efectuado mediante su variacin desde el 4,25% aplicado al 5,25 y el 3,25%. Nuevamente, los resultados se ven alterados por esta modificacin, en el sentido de que los ahorros de costes sanitarios evitados, cuando disminuye la tasa de descuento, aumentan: 142 frente a los ya citados de 128. Sin embargo, al emplear la del 5,25%, los ahorros pasaran a 115 millones. Los costes netos por muerte evitada y ao de vida ganado se situaran entre 23.000 y 33.000 euros, y 2.700 y 3.800 euros, respectivamente. Por ltimo, se efectuaron algunos clculos modificando en 20% el coste de los tratamientos no provenientes de datos del SNS (cncer de pulmn y bajo peso al nacer); sin embargo, la repercusin en los cocientes coste/efectividad considerados fue inferior al 3%.
Discusin En el presente estudio se analizan las relaciones de eficiencia de varias estrategias farmacolgicas para abandonar el hbito tabquico respecto de la situacin actual, definida como una combinacin de varias pautas (fuerza de voluntad, consejo mdico, terapia de grupo, adems de una menor proporcin de las estrategias farmacolgicas disponibles en el mercado). El modelo
econmico utilizado en este trabajo (modelo HECOS adaptado) reproduce lo que ocurre en la prctica, es decir, que las tasas de cesacin mediante el apoyo de frmacos incluyen simultneamente la propia fuerza de voluntad o el deseo de abandonar el hbito tabquico. Por esta razn, y para evitar duplicidades, se ha restado la misma proporcin (los puntos porcentuales) de aumento de la terapia farmacolgica de la tasa de empleo de la fuerza de voluntad nicamente. Los resultados de carcter epidemiolgico obtenidos en esta investigacin son anlogos a los presentados por otros autores en estudios similares6,18, y muestran que los efectos estimados del consumo de tabaco en la salud de la poblacin espaola son de una elevada magnitud. Concretamente, a partir de los datos de la poblacin espaola para 1999, el nmero estimado de casos de enfermedad atribuibles al consumo de tabaco, acumulado durante 20 aos en la cohorte de fumadores, asciende a 6.650.988. Estos resultados ponen de relieve la importancia de la aplicacin de polticas antitabquicas pblicas encaminadas a su reduccin progresiva. En este contexto, el trabajo realizado considera los costes y la eficiencia derivados de intervenciones farmacolgicas alternativas que, en un momento dado del tiempo en el instante inicial de aplicacin de la intervencin, elevan de forma independiente su empleo hasta alcanzar el 10% de la poblacin espaola de fumadores que intentan cesar en el consumo de tabaco. La intervencin propuesta en el estudio de GonzlezEnrquez et al17 para calcular la variacin en los costes sanitarios evitados gracias a la menor incidencia de enfermedades relacionadas con el consumo de tabaco, as como los resultados epidemiolgicos considera que el acceso a la terapia farmacolgica sera del 35% de quienes desean dejar de fumar, sin distinguir entre las diferentes clases de frmacos. Sin embargo, el escenario analizado en nuestro estudio plantea una cifra ms moderada, y tal vez ms realista, en ausencia de una poltica pblica de financiacin de los tratamientos, para calcular los cocientes coste/efectividad correspondientes. En cualquier caso, la modificacin de las estrategias diseadas, en el sentido de incrementar la proporcin de fumadores que acceden a tratamientos farmacolgicos, no altera en lo sustancial los resultados obtenidos. En cuanto a las fuentes de datos empleadas en el modelo HECOS, esencialmente la supervivencia de cada proceso de enfermedad relacionado con el consumo de tabaco y los perodos hasta la incidencia de la enfermedad segn las cohortes de edad, son las utilizadas por Gonzlez-Enrquez et al17, que incluyen algunas estimaciones correspondientes a otros pases. No obstante, estos datos son muy difciles de obtener en cada pas, ya que requieren estudios epidemiolgicos complejos y largos. La situacin actual utilizada
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como comparador para el presente estudio resume, segn las referencias bibliogrficas empleadas, el contexto sanitario en el que podran aplicarse las tres estrategias propuestas que, en todo caso, son prudentes respecto a la velocidad de introduccin de las terapias farmacolgicas. Asimismo, la consideracin independiente de cada estrategia que adoptamos en nuestro estudio permite conocer de una manera ms especfica la terapia ms eficiente, y as orientar una decisin respecto a la poltica de intervencin ms rentable. Sin embargo, en el artculo de Gonzlez-Enrquez et al17, como los objetivos eran de carcter epidemiolgico y de clculo de costes de las enfermedades atribuibles al consumo de tabaco informacin vlida para respaldar las decisiones de intervencin acerca de la reduccin del consumo de tabaco, no era preciso establecer las distinciones formuladas porque las decisiones que podran adoptarse eran de naturaleza distinta. Por otra parte, los ensayos clnicos suelen medir la eficacia de la cesacin del hbito tabquico mediante el seguimiento de un grupo de pacientes durante un perodo determinado (un ao, generalmente). Ahora bien, los pacientes que participan en los diferentes grupos de un ensayo clnico relacionado con la cesacin del hbito tabquico podran presentar algn tipo de sesgo de seleccin; no obstante, es difcil pronosticar sus caractersticas o su posible influencia en las estimaciones obtenidas. Ms an, en el estudio de la cesacin tabquica mediante cualquier terapia, la cuestin del sostenimiento en el cese es crucial; sin embargo, es complicado llevar a cabo tales estudios por la dificultad de efectuar el seguimiento del grupo inicial. En caso de que al cabo de un perodo, las tasas de cesacin de cada opcin fuesen similares, los resultados anteriores careceran de validez, pero tal cuestin es difcil de confirmar con pruebas estadsticas para el perodo considerado. En este sentido, el estudio de Taylor et al22 indica que la cesacin tabquica a los 2 aos no es distinta entre el grupo de tratamiento (bupropin) y el grupo placebo. Esta tasa era del 19% al cabo de un ao (bupropin) y del 12,4% para el grupo placebo. Referente a esta cuestin, el modelo HECOS considera dos tasas de cesacin, una a corto plazo (de un ao, y que difiere entre las opciones para la cesacin) y otra a largo plazo, que es comn a todas las opciones consideradas (del 2,13%, segn una referencia del US General Surgeon de 1990). En el estudio de Gonzlez-Enrquez et al se emplean las mismas tasas y as se indican en dicho texto. La eleccin de los datos de eficacia es uno de los puntos que merecen mayor justificacin en cualquier estudio de evaluacin econmica. En el estudio de McAfee et al23 se indica que la tasa de abstinencia al cabo de un ao es del 23% con bupropin, y del 12,4% en el grupo placeblo, lo cual muestra una notable variabilidad respecto al de Jorenby, considerado como base
para el anlisis presentado por Gonzlez-Enrquez et al, del cual el presente texto se ha derivado. As pues, de ser correctas estas tasas de McAfee, los resultados de eficiencia se veran modificados a la baja (y seran ms parecidos a los presentados en el anlisis de sensibilidad, correspondientes al umbral inferior del 25%). Hay textos en que se analiza que la opcin combinada de bupropin ms parche de nicotina tiene una eficacia mayor que la del parche solo, y una eficacia no significativamente diferente de la del bupropin solo21. Por otro lado, existen otras alternativas farmacolgicas no incluidas en la evaluacin, como nortriptilina, con una eficacia que no es significativamente diferente de la de bupropin. Adems, puesto que la cesacin tabquica tiene un alto componente de cambio en las pautas de conducta, la mayor eficacia se conseguira combinando bupropin con modificaciones del comportamiento mediante terapia de grupo o apoyo psicolgico. Sin embargo, estas consideraciones no se han tenido en cuenta en el modelo para facilitar la interpretacin de los resultados. Es posible que aparezcan nuevos resultados de las terapias combinadas que podran constituir extensiones al anlisis realizado. La revisin Cochrane24 puede ser una buena referencia bibliogrfica en estas materias. En resumen, los mejores resultados de eficiencia de bupropin son debidos a su mayor eficacia clnica, como lo han demostrado los ensayos clnicos realizados con las terapias consideradas en la evaluacin21. En este sentido, conviene recordar que la eficacia, en una situacin de costes similares para las diferentes terapias, es un elemento determinante para lograr una mayor eficiencia. En el caso de bupropin, adems se da el hecho de que su coste es inferior al de las otras terapias farmacolgicas, con lo que el efecto de obtencin de una mayor eficiencia se ve incluso reforzado. Otros autores, como Halpern et al25, tambin obtuvieron resultados que muestran la relacin de costes y resultados de bupropin, aunque sin compararlo con otras estrategias; estos autores elaboraron un modelo econmico para estimar los costes y beneficios de un programa a gran escala con bupropin (aplicado a ms de 100.000 personas) y calcularon que por cada dlar gastado en reducir el hbito tabquico, se ahorraban entre 4,1 y 4,9 dlares en cuidados sanitarios, siendo el conjunto total de los ahorros (al aadir otros costes indirectos) entre 5,0 y 6,5 dlares. Nielsen y Fiore26 compararon el empleo de bupropin con los parches de nicotina; en su anlisis concluyeron que el uso de bupropin generaba un beneficio neto de 338 dlares por cada individuo que lograba abandonar el hbito tabquico durante el primer ao, siendo ms eficiente que el placebo, mientras que con los parches de nicotina dicho beneficio era de 26 dlares. Adems, el coste de la intervencin con bupropin es menor que el coste de las intervenciones con par-
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ches o chicles de nicotina, para el mismo nmero de fumadores (el 10%), y los costes sanitarios evitados y las ganancias en salud (muertes evitadas y aos de vida ganados) son siempre superiores para bupropin, ya desde el segundo ao. Por todo lo anteriormente expuesto, los resultados de esta investigacin, aun con las salvedades ya sealadas acerca del mtodo o las posibles diferencias en los resultados de eficacia a corto y largo plazo, muestran que la intervencin mediante el empleo de bupropin es la ms eficiente de las terapias farmacolgicas disponibles. Recientemente, Sacristn et al27 han clasificado los resultados de las evaluaciones econmicas de las tecnologas sanitarias para intentar establecer si son eficientes o no. Hasta los 30.000 euros por ao de vida ganado los autores constatan que en las propias evaluaciones se conclua con la recomendacin de su empleo. Por otra parte, entre los 30.000 y los 120.000 euros por ao de vida ganado, los autores no emitan recomendaciones en ningn sentido (aceptacin o rechazo), mientras que a partir de los 120.000 euros no se recomendaba su empleo. Por tanto, puede colegirse que los resultados obtenidos en la evaluacin econmica efectuada para bupropin seran eficientes en un ho-
rizonte temporal de 6 aos, mientras que dicha eficiencia no se alcanzara hasta los aos octavo y undcimo con los parches y chicles de nicotina, respectivamente. Es decir, estaramos ante una intervencin sanitaria que tiene un mayor componente de inversin en salud y en la que, adems, a partir del quinto ao se recuperan los costes de la inversin y se obtienen ganancias netas para el sistema sanitario. Ntese que, generalmente, los estudios de eficiencia no desagregan los cocientes coste/efectividad a lo largo de un perodo, sino que tienden a concentrar los resultados referidos a un horizonte temporal concreto (p. ej., a 10 o 20 aos). De esta suerte, el resultado final (en el vigsimo ao) concluira con un valor negativo para el cociente, esto es, habra ahorro de costes sanitarios.
Agradecimientos
A GlaxoSmithKline, por facilitar a los autores la adaptacin del modelo HECOS.Tambin agradecemos a los revisores annimos de GACETA SANITARIA y a Jaume Puig sus valiosos comentarios.
Bibliografa 1. Tobacco or health: a global status report. Geneva: World Health Organization; 1997. 2. Plan Nacional de Prevencin y Control del Tabaquismo (Borrador) [consultado 03/04/2002]. Disponible en: http://www.diariomedico.com 3. American Psychiatric Association. Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 4th ed. Washington DC: American Psychiatric Association; 1994. 4. International Clasification of Diseases, 10th revision. Los Angeles: Practice Management Information Corporation [PMIC]; 1998. 5. Leshner AL. Understanding drug addiction; implications for treatment. Hosp Pract 1996; 47-59. 6. Gonzlez-Enrquez J, Villar-lvarez F, Banegas-Banegas JR, Rodrguez-Artalejo F, Martn-Moreno JM. Tendencia de la mortalidad atribuible al tabaquismo en Espaa. 1978-1992: 600.000 muertes en 15 aos. Med Clin (Barc) 1997;109: 577-82. 7. Banegas-Banegas JR, Gaan Dez L, Rodrguez-Artalejo F, Gonzlez-Enrquez J, Graciani Prez-Regadera A, Villar lvarez F. Mortalidad atribuible al tabaquismo en Espaa en 1998. Med Clin (Barc) 2001;117:692-4. 8. Klerken-Cox HH. Stoppen met roken: voorlichting in de huisartspraktijk. Praktijk Management 1998;14:132-5. 9. Law M, Tang JL. An analysis of the effectiveness of interventions intended to help people stop smoking. Arch Intern Med 1995;155:1933-41. 10. Baille AJ, Mattick RP, Hall W. Quitting smoking: estimation by meta-analysis of the rate of unaided smoking cessation. Aust J Publ Health 1995;19:129-31.
11. Hughes JR, Gulliver SB, Fenwick JW, Valliere WA, Cruser K, Pepper S, et al. Smoking cessation among self-quitters. Health Psychology 1992;11:331-4. 12. Akehurst R, Piercy J. Cost-effectiveness of the use of Nicorette nasal spray to assist quitting smoking among heavy smokers. Br J Med Econ 1994;7:155-84. 13. Generalitat de Catalunya. Departament de Sanitat i Seguretat Social. Enquesta de Salut de Catalunya (ESCA). Barcelona: Servei Catal de la Salut; 1994. 14. US Department of Health and Human Services. The health benefits of smoking cessation. A report from the Surgeon General. DHHS publication1990;(CDC) 90-8416. 15. Raw M, Mc Neil A, West R. Smoking cessation: evidence based recommendations for the healthcare system. BMJ 1999;318:182-5. 16. Health and Economic Consequences of Smoking Model (Versin 2.2.2). World Health Organization [consultado 22/08/2000]. Disponible en: http://www.who.dk/adt/ecos/whoweb.asp 17. Gonzlez-Enrquez J, Salvador-Lliviana T, Lpez-Nicols A, Antn de las Heras E, Musin A, Fernndez E, et al. Morbilidad, mortalidad y costes sanitarios evitables mediante una estrategia de tratamiento del tabaquismo en Espaa. Gac Sanit 2002;4:308-17. 18. Orme ME, Hogue Sl, Kennedy LM, Paine AC, Godfrey C. Development of the Health and Economic Consequences of Smoking Interactive Model. Tob Control 2001;10:55-61. 19. American Thoracic Society. Cigarette smoking and health. Am J Respir Crit Care Med 1996;153:861-5. 20. Instituto Nacional de Estadstica. Revisin del Padrn Municipal 1999. Datos de mbito nacional, comunidad autnoma y provincia,1999. Disponible en: http://www.ine.es
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21. Jorenby DE, Leischow SJ, Nides MA, Rennard SI, Johnston JA, Hughes AR, et al. A controlled trial of sustained-release Bupropion, a nicotine patch, or both for smoking cessation. N Engl J Med 1999;340:685-91. 22. Taylor J, Hurt RD, Rigotti NA, Niaura R, Gonzales D, Durcan MJ, et al. Sustained-release bupropion for pharmacologic relapse prevention after smoking cessation. Ann Intern Med 2001;135:423-33. 23. McAfee T, France E, Pasternak M, Hurt RD, Sachs DPL, Glover ED. Sustained-release bupropion for smoking cessation. N Engl J Med 1998;338:619-20. 24. Hughes JR, Stead LF, Lancaster F. Antidepressants for smoking cessation (Cochrane Review). En: The Cochrane Library, Issue 1. Oxford: Update Software; 2002.
25. Halpern Mt, Khan ZM, Young TL, Battista C. Economic model of sustained-release bupropion hydrochloride in health plan and work site smokin cessation programs. Am J Health Syst Pharm 2000;57:1421-9 26. Nielsen K, Fiore MC. Cost-benefit analysis of sustained-release bupropion nicotine patch, or both for smoking cessation. Prev Med 2000;30:209-16. 27. Sacristn, JA, Oliva J, Del Llano J. Qu es una tecnologa sanitaria eficiente en Espaa? Gac Sanit 2002;16: 334-43.
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ORIGINALES
Coste-efectividad de drotrecogina alfa (activada) en el tratamiento de la sepsis grave en Espaa

Jos A. Sacristna / Luis Prietoa / Teresa Huetea / Antonio Artigasb / Xavier Badiac / Christopher Chinnd / Peter Hudsone a Departamento de Investigacin Clnica, Lilly Espaa. b Hospital Parc Taul. Sabadell (Barcelona). c Health Outcomes Research Europe. Barcelona. Espaa. d Health Outcomes Research. Lilly Europa. e Consultor independiente. Reino Unido.
Correspondencia: J.A. Sacristn. Departamento de Investigacin Clnica, Lilly S.A. Avda. de la Industria, 30. 28108 Alcobendas. Madrid. Espaa. Correo electrnico: Sacristan_jose@lilly.com Recibido: 7 de abril de 2003. Aceptado: 7 de octubre de 2003.
Conflicto de intereses: Jos A. Sacristn, Luis Prieto, Teresa Huete y Christopher Chinn son empleados de Lilly, compaa farmacutica que comercializa drotrecogina alfa (activada). Antonio Artigas y Xavier Badia han sido contratados como consultores por Lilly en distintas ocasiones, aunque no han percibido ninguna remuneracin por este trabajo. Peter Hudson recibi remuneracin de Lilly por participar en este trabajo. (Cost-effectiveness of drotrecogin alpha [activated] in the treatment of severe sepsis in Spain)
Resumen Introduccin: El ensayo clnico PROWESS ha demostrado que el tratamiento con drotrecogina alfa (activada) en pacientes con sepsis grave se asocia a una reduccin del riesgo absoluto de muerte en comparacin con el tratamiento estndar. El objetivo del estudio fue evaluar el coste-efectividad de drotrecogina alfa (activada), frente a tratamiento estndar, en el tratamiento de la sepsis grave en Espaa. Pacientes y mtodos: Se elabor un modelo de anlisis de decisin en el que se compararon los costes hasta el alta hospitalaria y la eficacia a largo plazo de drotrecogina alfa (activada) frente a tratamiento estndar de pacientes con sepsis grave en Espaa, desde la perspectiva del financiador de los servicios sanitarios. La mayora de la informacin para realizar el modelo se obtuvo del ensayo clnico PROWESS. El anlisis basal fue doble: a) para todos los pacientes incluidos en el ensayo clnico PROWESS, y b) para los pacientes con 2 o ms fallos orgnicos. Las variables principales de valoracin clnica fueron la reduccin de la mortalidad hospitalaria y los aos de vida ganados (AVG). El coste-efectividad se expres como coste por AVG. Se realiz un anlisis de sensibilidad utilizando tasas de descuento del 3 y el 5% para los AVG y modificando los patrones de atencin sanitaria, los costes de la unidad de cuidados intensivos, la esperanza de vida segn la comorbilidad inicial y la eficacia teraputica de drotrecogina alfa (activada). Resultados: El tratamiento con drotrecogina alfa (activada) se asoci a un descenso del riesgo absoluto de mortalidad hospitalaria del 6,0% (p = 0,005) cuando se incluyeron todos los pacientes del estudio PROWESS, y una reduccin del 7,3% (p = 0,005) cuando slo se incluyeron los pacientes con 2 o ms fracasos orgnicos. El coste-efectividad de drotrecogina alfa (activada) fue de 13.550 euros por AVG respecto a
Abstract Introduction: The PROWESS clinical trial has shown that treatment with drotrecogin alpha (activated) in patients with severe sepsis is associated with a reduction in the absolute risk of death compared with standard treatment. The aim of the present study was to assess the cost-effectiveness of drotrecogin alpha (activated) versus that of standard care in the treatment of severe sepsis in Spain. Patients and methods: A decision analysis model was drawn up to compare costs to hospital discharge and the long-term efficacy of drotrecogin alpha (activated) versus those of standard care in the treatment of severe sepsis in Spain from the perspective of the health care payer. Most of the information for creating the model was obtained from the PROWESS clinical trial. A two-fold baseline analysis was performed: a) for all patients included in the PROWESS clinical trial and b) for the patients with two or more organ failures. The major variables for clinical assessment were the reduction in mortality and years of life gained (YLG). Cost-effectiveness was expressed as cost per YLG. A sensitivity analysis was applied using 3% and 5% discount rates for YLG and by modifying the patterns of health care, intensive care unit costs, and life expectancy by initial co-morbidity and therapeutic efficacy of drotrecogin alpha (activated). Results: Treatment with drotrecogin alfa (activated) was associated with a 6.0% drop in the absolute risk of death (p = 0.005) when all of the patients from the PROWESS trial were included and with a 7.3% reduction (p = 0.005) when the analysis was restricted to patients with two or more organ failures. The cost-effectiveness of drotrecogin alfa (activated) was euros 13,550 per YLG with respect to standard care after analysing all of the patients and euros 9,800 per YLG in the group of patients with two or more organ failures. In the sensitivity analy-
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placebo cuando se analiz el total de pacientes, y de 9.800 euros por AVG en el grupo de pacientes con 2 o ms fallos orgnicos. En el anlisis de sensibilidad, los resultados oscilaron desde 7.322 a 16.493 euros por AVG. Los factores que ms influyeron en los resultados fueron la modificacin de la eficacia de drotrecogina alfa (activada), el ajuste de la supervivencia segn la comorbilidad inicial y la aplicacin de descuento a los AVG. Conclusiones: El tratamiento con drotrecogina alfa (activada) presenta una relacin coste-efectividad favorable en comparacin con otras intervenciones sanitarias comnmente utilizadas en Espaa. Palabras clave: Sepsis grave. Drotrecogina alfa (activada). Coste-efectividad.
sis, the results ranged from 7,322 to euros 16,493 per YLG. The factors with the greatest impact on the results were the change in the efficacy of drotrecogin alfa (activated), adjustment of survival by initial co-morbidity and the application of discount rates to YLG. Conclusions: Treatment with drotrecogin alfa (activated) presents a favorable cost-effectiveness ratio compared with other health care interventions commonly used in Spain. Key words: Severe sepsis. Drotrecogin alfa (activated). Cost effectiveness.
Introduccin
a sepsis grave, definida como sepsis que cursa con uno o ms fallos orgnicos, es el resultado de una respuesta procoagulante e inflamatoria generalizada del organismo ante la infeccin1,2. La sepsis grave es la causa del 6 al 15% de los ingresos en las unidades de cuidados intensivos (UCI)3,5, con una mortalidad asociada que oscila entre el 30 y el 50%6-8, y es la primera causa de mortalidad en UCI no coronaria7. Se estima que en Europa hay unos 450.000 casos de sepsis grave al ao, lo que representara una mortalidad cercana a los 150.000 pacientes7. La sepsis grave tambin conlleva una importante carga econmica, que en Espaa se ha calculado en 345 millones de euros9. La sepsis tiene una patogenia compleja en la que estn involucradas la respuesta inflamatoria, la activacin de la coagulacin y la alteracin de la fibrinlisis. La protena C tiene una funcin reguladora de la hemostasia. Se convierte en protena C activada (PCA) en la superficie de las clulas endoteliales por el complejo formado por trombina y trombomodulina10. La PCA posee actividad antiinflamatoria, antitrombtica y fibrinoltica11. La drotrecogina alfa (activada) es la versin recombinante de la PCA humana (rhAPC). Este frmaco, aadido al tratamiento convencional, ha sido recientemente aprobado en Europa para el tratamiento de pacientes adultos con sepsis grave y fracaso multiorgnico. La aprobacin se bas en los resultados del ensayo clnico PROWESS12, en el que se evidenci una reduccin del 19,4% del riesgo relativo de muerte y una reduccin del 6,1% del riesgo absoluto, a los 28 das del inicio del tratamiento, cuando se analiz a todos los pacientes, y una reduccin del 22% del riesgo relativo de muerte y una reduccin del riesgo absoluto de muerte del 7,4% a los 28 das del inicio del tratamiento, en los pacientes con 2 o ms disfunciones orgnicas13.
El objetivo de este trabajo fue evaluar el coste-efectividad de drotrecogina alfa (activada) frente a tratamiento estndar en el tratamiento de la sepsis grave en Espaa, desde la perspectiva del financiador de los servicios sanitarios.
Mtodos
Diseo del estudio

Se realiz un modelo de anlisis de decisin con el fin de calcular el coste por ao de vida ganado (AVG) con drotrecogina alfa (activada) frente a placebo en pacientes con sepsis grave en Espaa, desde la perspectiva del financiador de los servicios sanitarios. La mayora de la informacin para realizar el modelo se obtuvo del ensayo clnico PROWESS. Puesto que en dicho estudio la eficacia se evaluaba a los 28 das, fue necesario realizar varios supuestos para estimar la eficacia a largo plazo. El anlisis basal fue doble: a) para todos los pacientes incluidos en el estudio PROWESS, y b) para los pacientes con dos o ms fallos orgnicos. Las variables principales de valoracin clnica fueron la reduccin de la mortalidad en el hospital y los AVG. Los resultados se expresaron como coste por AVG. Se calcul el coste-efectividad incremental de drotrecogina alfa (activada) respecto al tratamiento estndar: Coste de drotrecogina alfa (activada) coste de placebo/eficacia de drotrecogina alfa (activada) eficacia de placebo Los costes se calcularon en euros, tomando como referencia el ao 2001. En el escenario base no se realiz un ajuste temporal de los costes, ya que stos siempre tienen lugar antes de un ao. En un anlisis adicional se realiz un ajuste temporal de los AVG.
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Datos de eficacia del estudio PROWESS

El ensayo clnico PROWESS es un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado frente a placebo12. Se trat un total de 1.690 pacientes (840 en el grupo de placebo y 850 en el de drotrecogina alfa [activada]), seleccionados en 11 pases, entre ellos Espaa. Adems de recibir el tratamiento convencional, los pacientes fueron elegidos aleatoriamente para recibir perfusin intravenosa continua de placebo o de drotrecogina alfa (activada) (24 g/kg/h) durante un total de 96 h. La variable principal, definida de manera prospectiva en el ensayo PROWESS, fue la muerte por cualquier causa y se evalu a los 28 das tras el inicio de la perfusin de la medicacin del estudio. El estudio se interrumpi despus del segundo anlisis preliminar de los datos, debido al descenso de la mortalidad en el grupo de drotrecogina alfa (activada) que cumpla la norma predefinida para concluir el estudio12. La mortalidad por cualquier causa al cabo de 28 das desde el inicio de la perfusin fue del 30,8% en el grupo placebo y del 24,7% en el grupo experimental (p = 0,005). El tratamiento con drotrecogina alfa (activada) se asoci a un descenso del riesgo relativo de muerte del 19,4% (intervalo de confianza [IC] del 95%, 6,630,5) y a una reduccin del riesgo absoluto de muerte del 6,1% (p = 0,005). El nmero de pacientes que fue necesario tratar (NNT) para evitar una muerte fue de 16. La incidencia de hemorragia grave fue mayor en el grupo de drotrecogina alfa (activada) que en el de placebo (el 3,5 frente al 2,0%; p = 0,06). Un 75% de los pacientes del estudio PROWESS presentaba inicialmente 2 o ms disfunciones orgnicas. En este subgrupo de pacientes, la mortalidad fue del 33,9% en el grupo de placebo, y del 26,5% en el grupo de drotrecogina alfa (activada)13. El tratamiento con drotrecogina alfa (activada) se asoci a un descenso del riesgo relativo de muerte del 22% (IC del 95%, 7-34) y a una reduccin del riesgo absoluto de muerte del 7,4% (p = 0,005). El NNT para evitar una muerte fue de 14. La tasa de hemorragia grave durante los 28 das fue del 2,4% en los pacientes tratados con placebo y del 3,8% en los tratados con drotrecogina alfa (activada) (NS)13.
pus del da 28, hasta el alta, es decir, sera del 6,0% en el total de los pacientes y del 7,3% en el subgrupo con 2 o ms fallos orgnicos. Los AVG se estimaron a partir de los datos de edad y sexo de los supervivientes hospitalarios, ajustados en funcin de la esperanza de vida de la poblacin espaola de esas mismas caractersticas14. Estos datos se ajustaron posteriormente teniendo en cuenta la esperanza de vida de los pacientes con sepsis grave y la comorbilidad. La mortalidad adicional debida a la sepsis grave ha sido descrita en varios trabajos15-18. Para el presente modelo se utiliz un ajuste conservador, asumiendo que la esperanza de vida restante se reducira segn un factor de 0,5115. En el anlisis basal se aplic esta reduccin a todos los supervivientes. Sin embargo, en el anlisis de sensibilidad se aplic slo a los pacientes con algn tipo de comorbilidad al inicio del episodio.
Uso de recursos y estimaciones de costes

Los costes incluidos en el estudio fueron los de hospitalizacin hasta el da 28 o hasta el alta y los de drotrecogina alfa (activada). En el estudio PROWESS, se recogi informacin de los das que cada paciente permaneca ingresado en la UCI, en una unidad de cuidados intermedios o en una cama de medicina interna o del hospital general, hasta el da 28. Tambin se recogi la dosis exacta de drotrecogina alfa (activada) utilizada para cada paciente. Los datos de hospitalizacin tras el da 28 se basaron en un subgrupo de pacientes de Estados Unidos del estudio PROWESS19. No se incluyeron los costes indirectos ni los ocurridos tras la hospitalizacin. Se aplicaron los costes unitarios espaoles, obtenidos de la base de datos SOIKOS20. Los valores monetarios, expresados en euros, se actualizaron a valores del ao 2001, aplicando el ndice espaol de precios al consumo. Los costes unitarios utilizados fueron los siguientes: da de estancia en UCI (1.058 euros), da de estancia en unidad de cuidados intermedios (600 euros), da de estancia en planta de medicina interna u hospital general (243 euros). El precio aplicado para cada vial de 5 mg de drotrecogina alfa (activada) fue de 237,5 euros. Durante el perodo del estudio PROWESS se registr la puntuacin TISS (Therapeutic Intervention Scoring System)21 y se identific el tipo de medidas de soporte (vasopresoras, ventiladoras y renales) de los pacientes. Estos datos no fueron utilizados en el presente modelo, ya que no fue posible obtener datos de los costes detallados de una UCI en Espaa. Sin embargo, esta informacin sirvi para comprobar que los pacientes que fallecan durante la hospitalizacin presentaban mayores puntuaciones TISS y, por tanto, ms utilizacin de re-
Eficacia a largo plazo

Los aos de vida ganados se estimaron a partir de la esperanza de vida de los supervivientes hospitalarios. La disminucin del riesgo absoluto de muerte en el hospital al cabo de 28 das fue del 6,0% (el 30,1 frente al 24,1%) en el total de pacientes y del 7,3% (el 33,3 frente al 26,0%) en los pacientes con 2 o ms fallos orgnicos. Se supuso que la reduccin absoluta de la mortalidad hospitalaria a los 28 das se mantendra des-
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cursos que los supervivientes. Por ello, el coste unitario del da de UCI de los no supervivientes aument alrededor de un 30%, hasta 1.358 euros, una cifra en el rango alto de los costes diarios de las UCI de hospitales espaoles20. La utilizacin de recursos sanitarios se modific en funcin del patrn asistencial considerado. Se realizaron dos anlisis basales: uno de ellos inclua todos los datos de los pacientes del ensayo clnico PROWESS, y el otro, los que presentaban 2 o ms fracasos orgnicos.
Tabla 1. Duracin de la estancia en la UCI y en el hospital del estudio PROWESS*
Duracin Duracin media media de de la estancia la estancia en otras en UCI DE salas DE
El anlisis de sensibilidad se realiz en las variables clave del estudio y en las que exista mucha incertidumbre en el escenario base. Se realiz un primer anlisis descontando los AVG a una tasa anual del 3 y el 5%. Posteriormente, se realizaron anlisis segn los siguientes factores: a) patrones de atencin sanitaria (datos de estancia de todos los pacientes del ensayo PROWESS o slo de los pacientes europeos); b) ajuste por comorbilidad (aplicando el factor corrector de 0,51 a todos los pacientes o slo a los que presentaban comorbilidad al principio del episodio de sepsis); c) reduciendo la eficacia de drotrecogina alfa (activada) un 2,5% (del 7,3 al 4,8%), y d) aumentando los costes de la UCI un 25% (desde el valor inicial estimado de 1.058 hasta 1.322 euros).
Todos los pacientes del PROWESS* Drotrecogina alfa (activada) Supervivientes hospitalariosa 12,8 9,3 7,6 6,5 No supervivientes hospitalariosb Placebo Supervivientes hospitalariosa 12,6 8,9 No supervivientes hospitalariosb 7,7 6,5 Pacientes del PROWESS con 2 o ms fracasos orgnicos* Drotrecogina alfa (activada) 13,9 9,4 Supervivientes hospitalariosa No supervivientes hospitalariosb 6,8 6,3 Placebo Supervivientes hospitalariosa 13,3 8,9 No supervivientes hospitalariosb 7,4 6,4
7,8 7,0 0,5 2,0 8,2 6,8 0,8 3,0
7,8 8,3 0,6 2,2 8,3 6,8 0,8 3,1
a Diferencias estadsticamente no significativas en la duracin de la estancia de los supervivientes entre los dos grupos. b Diferencias estadsticamente no significativas en la duracin de la estancia de los no supervivientes entre los dos grupos. *La duracin de la estancia fue registrada hasta el da 28 en el estudio PROWESS. UCI: unidad de cuidados intensivos; DE: desviacin estndar.
Tabla 2. Coste-efectividad medio e incremental de drotrecogina alfa (activada) frente a placebo en todos los pacientes del estudio PROWESS y en los pacientes con 2 o ms fracasos orgnicos
Resultados
Drotrecogina Placebo alfa (activada)
Diferencia
Anlisis basal
En la tabla 1 se muestra la utilizacin de recursos en los 2 grupos de pacientes incluidos en el anlisis basal, para los supervivientes hospitalarios y para los no supervivientes. El incremento del nmero de supervivientes hospitalarios despus del tratamiento con drotrecogina alfa (activada) determin un ligero aumento de los das de estancia en la UCI, respecto al grupo de pacientes tratados con placebo. En la tabla 2 se muestran los resultados del anlisis basal para todos los pacientes del estudio PROWESS y para los que tenan al menos 2 fallos orgnicos. En el anlisis global, el coste incremental de tratar a 100 pacientes con drotrecogina alfa (activada) en vez de con placebo fue 821.600 euros, y dicho tratamiento salv 6 vidas adicionales o, lo que es lo mismo, 60,66 aos de vida (6 vidas multiplicado por una esperanza de vida de 10,11 aos). As, el coste incremental de drotrecogina alfa (activada) respecto a placebo fue de 13.550 euros por AVG adicional en el anlisis global. El coste
Todos los pacientes del estudio PROWESS Coste de 100 pacientes (euros) 2.461.600 1.640.000 821.600 Diferencia asumida en la mortalidad hospitalaria 6,0 AVG = vidas salvadas 10,11a 60,66 Coste-efectividad incremental (euros por AVG con drotrecogina respecto a placebo) 13.550 Pacientes con 2 o ms fracasos orgnicos Coste de 100 pacientes (euros) 2.529.900 1.660.300 869.600 Diferencia asumida en la mortalidad hospitalaria 7,3 AVG = vidas salvadas 12,23b 89,27 Coste-efectividad incremental (euros por AVG con drotrecogina respecto a placebo) 9.800
a,b Los AVG (aos de vida ganados) se calculan multiplicando las vidas salvadas al tratar a 100 pacientes por la supervivencia estimada de los pacientes. Por ejemplo, en el caso del anlisis de todos los pacientes del PROWESS, la supervivencia media fue de 19,52 aos. Al ajustar esta cifra por el factor de Quartin15 de 0,51, se obtiene una supervivencia de 10,11.
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Tabla 3. Anlisis de sensibilidad en pacientes con sepsis grave con 2 o ms fallos orgnicos
Discusin Drotrecogina alfa (activada) es un frmaco recientemente aprobado en Europa, aadido al cuidado convencional, para el tratamiento de la sepsis grave en pacientes con 2 o ms fracasos orgnicos. El coste-efectividad del frmaco en este grupo de pacientes fue de 13.550 euros por AVG adicional en el anlisis global, y de 9.800 euros por AVG adicional en los pacientes con 2 o ms fallos orgnicos. El anlisis de sensibilidad demostr que el coste por AVG es mayor cuando se supone una menor eficacia del frmaco o cuando se hace un ajuste conservador de la supervivencia de los pacientes sin comorbilidad inicial. Ambos supuestos tienden a disminuir la esperanza de vida de los pacientes (denominador del cociente coste-efectividad), e incrementa as el coste por AVG del tratamiento. El descuento de los beneficios al 3 y el 5% tambin aumenta el coste por AVG. Una de las principales crticas del uso de modelos econmicos es que, a menudo, son excesivamente complejos y no suficientemente transparentes. En el presente trabajo puede comprobarse que la realizacin de unas pocas operaciones sencillas, utilizando los datos fundamentales del ensayo clnico PROWESS, produce unos resultados muy consistentes con los del modelo. Respecto a los costes, si slo tuviramos en cuenta el coste del frmaco, el tratamiento de 100 pacientes con drotrecogina alfa (activada) supondra 766.080 euros (273,5 euros por vial de 5 mg, utilizando la dosis recomendada en pacientes de 70 kg de peso). Por otra parte, el tratamiento de 100 pacientes (con 2 o ms fallos orgnicos) salva 7,3 vidas, que se traduciran en 89,27 aos al establecer la esperanza de vida de 12,23 aos por paciente. Por tanto, el coste de cada AVG sera de 8.581 euros por AVG (766.080 euros/ 89,27 aos), resultado bastante similar a los 9.800 euros por AVG obtenidos con el modelo del estudio. La diferencia se debe al pequeo aumento en los costes de hospitalizacin en el grupo de drotrecogina alfa (activada), requeridos para tratar a los supervivientes adicionales. En Alemania se ha utilizado un modelo22 muy similar a ste, con resultados muy parecidos a los de este trabajo. Un anlisis realizado en el Reino Unido, que utilizaba una base de datos nacional de UCI, tambin ha obtenido resultados similares23. Recientemente, un grupo de investigadores de la Universidad de Alberta, en Canad, ha publicado un modelo diferente24. Los datos de eficacia tambin se basaron en el estudio PROWESS, pero para estimar los costes a largo plazo se analizaron los datos a 3 aos de una cohorte de pacientes ingresados en la UCI por sepsis grave que reciban cuidados convencionales. Se estratific a los pacientes segn la gravedad de la enfermedad
Patrn asistencial Todos
Ajuste por comorbilidad S S S S No No No No S S S S No No No No
Reduccin eficacia de drotrecogina alfa (activada) en un 2,5% S S No No S S No No S S No No S S No No
Aumento de los costes de UCI en un 25% S No S No S No S No S No S No S No S No
Costeefectividad incremental (euros/AVG) 15.511 14.951 10.167 9.800 11.589 11.171 7.596 7.322 16.493 15.770 10.811 10.336 12.323 11.783 8.077 7.723
Europeo
UCI: unidad de cuidados intensivos; AVG: aos de vida ganados.
incremental de drotrecogina alfa (activada) respecto a placebo fue de 9.800 euros por AVG adicional en los pacientes con 2 o ms fallos orgnicos.
En el grupo de pacientes con 2 o ms fallos orgnicos, el coste-efectividad de drotrecogina alfa (activada), descontando los AVG a tasas del 3 y el 5%, fue de 13.009 y 15.686 euros por AVG, respectivamente. En la tabla 3 se incluyen los resultados del anlisis de sensibilidad aplicado al grupo con 2 o ms fracasos orgnicos. El intervalo de los resultados del anlisis oscila entre los 7.322 euros por AVG al aplicar el patrn asistencial de todos los pacientes del estudio PROWESS, no ajustar la esperanza de vida en los supervivientes sin comorbilidad inicial, no reducir la eficacia de drotrecogina alfa (activada) y utilizar los costes basales diarios de la UCI y los 16.493 euros por AVG al aplicar el patrn asistencial de los pacientes europeos, ajustar la esperanza de vida por comorbilidad en todos los supervivientes, reducir la eficacia del frmaco y aumentar los costes de la UCI. El ajuste temporal de los AVG, la disminucin de la eficacia de drotrecogina alfa (activada) y el ajuste de la esperanza de vida por comorbilidad son los factores que ms parecen influir en los resultados. Por el contrario, el patrn asistencial y los costes de la UCI parecen tener una escasa repercusin en los resultados.
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y el sexo. El coste-efectividad del anlisis basal (tratamiento de todos los pacientes con sepsis grave) fue de 27.936 dlares por AVG, y result ms eficiente el tratamiento de los pacientes graves, con una puntuacin en el APACHE II mayor o igual a 25 (19.723 dlares por AVG), y de los pacientes ms jvenes (16.309 dlares por AVG en los pacientes de 40 aos). En el anlisis basal se realiz un ajuste de los AVG y de los costes a una tasa del 5%, por lo que los resultados no difieren demasiado de los del presente trabajo cuando se aplic el descuento. La principal limitacin de nuestro estudio es la ausencia de informacin sobre los efectos de drotrecogina alfa (activada) despus de 28 das. Ello ha obligado a realizar suposiciones sobre la supervivencia a largo plazo. En el anlisis basal se ha asumido una reduccin importante en la esperanza de vida, al ajustar a la baja incluso en pacientes sin comorbilidad al inicio. Adems, en el anlisis de sensibilidad se han tenido en cuenta los hipotticos efectos de una disminucin de la eficacia del frmaco. Los resultados de la tabla 3 ponen de manifiesto que el coste por AVG no oscila en un rango demasiado amplio. Sin embargo, slo los resultados a largo plazo del estudio PROWESS informarn sobre la supervivencia despus de los primeros 28 das. En el estudio no se incluyeron los costes indirectos ni los producidos despus del alta. La exclusin de los costes indirectos est justificada si se tiene en cuenta que el estudio se ha planteado desde la perspectiva del financiador de los servicios sanitarios, y los costes indirectos no influyen en su presupuesto. Adems, el clculo de los costes indirectos en la sepsis grave no es fcil y existen muy pocos datos al respecto. Uno de los pocos estudios europeos25 que han evaluado los costes indirectos demostr que, en Alemania, los costes directos oscilaban entre 1.130 millones y 2.440 millones de euros, la prdida de productividad por la morbilidad pasajera supuso de 151 a 326 millones de euros, la prdida de productividad por morbilidad permanente supuso de 638 a 1.377 millones de euros y la prdida por muerte prematura, de 3.275 a 7.071 millones de euros. El elemento ms cuantioso son los costes indirectos por la prdida de productividad, en particular por la jubilacin anticipada y la muerte prematura. Segn este estudio, los costes directos representaran alrededor de un 22% de los costes totales. Si se hubieran incluido los costes indirectos, los resultados hubieran sido incluso ms favorables para drotrecogina alfa (activada), ya que la prdida de productividad hubiera sido menor con el frmaco, debido a la menor mortalidad prematura. Respecto a los costes a largo plazo, deberan haberse incluido los derivados del episodio de sepsis grave y los de las complicaciones, pero no se dispona de esta informacin. En un estudio realizado en Estados Unidos se estimaron los costes futuros del tratamiento durante toda la vida, por cualquier motivo, y se obtuvo un
coste por AVG de 33.300 dlares con drotrecogina alfa (activada) respecto a placebo26. La incidencia de hemorragias graves fue numricamente mayor en el grupo de drotrecogina alfa (activada). Aunque el coste de los efectos adversos no se haya incluido de forma explcita, el modelo s ha tenido en cuenta la mayor duracin de la hospitalizacin (tanto en UCI como en el hospital general) como consecuencia de cualquier efecto adverso grave. Adems, salvo en el caso de que prolongasen la hospitalizacin, el impacto econmico de los efectos adversos sera pequeo en comparacin con los costes contemplados en el anlisis. En el estudio PROWESS no se recogi informacin sobre la calidad de vida de los pacientes. El estudio canadiense mencionado anteriormente24 aplic un coeficiente de 0,6 para calcular los aos de vida ajustados por calidad, basndose en los datos de calidad de vida relacionada con la salud de pacientes ingresados en UCI por sndrome de distrs respiratorio, un ao despus del alta. Un trabajo reciente27 evalu mediante el cuestionario EQ-5D el estado de salud de 93 sujetos (de un estudio prospectivo sobre 701 pacientes estadounidenses) con sepsis grave de presunto origen infeccioso. La puntuacin media de utilidad fue de 0,69 a los 180 das. Puesto que no contamos con datos de estudios espaoles, en nuestro trabajo optamos por no estimar el impacto sobre los aos de vida ajustados por calidad (AVAC) ganados. Si se aplicasen los coeficientes anteriores a los resultados de este trabajo, el coste por AVAC sera igual al coste por AVG multiplicado por 1,45 (1/0,69), ya que un AVG se transformara en 0,69 AVAC. As pues, el costeefectividad de 9.800 euros por AVG se transformara en un coste-efectividad de 14.210 euros por AVAC. Un elemento que siempre hay que tener en cuenta en los anlisis econmicos es el de la transferibilidad de los datos de unos pases a otros28. En el modelo siempre se utilizaron los datos globales de eficacia del estudio PROWESS (incluidos todos los pacientes o slo los pacientes con 2 o ms fallos orgnicos); sin embargo, puesto que las variaciones regionales en las prcticas clnicas podran condicionar ciertas diferencias en la utilizacin de recursos sanitarios, se realiz un anlisis de sensibilidad que inclua slo a los pacientes europeos. Las escasas diferencias entre el resultado de este subgrupo y el anlisis indican que los resultados no son muy sensibles a los diferentes patrones asistenciales. A la vista de los resultados del estudio, la pregunta que se planteara un financiador es si el tratamiento con drotrecogina alfa (activada) resulta rentable o, dicho de otro modo, si resulta aceptable pagar 9.800 euros por cada ao de vida salvado. Para responder a esta pregunta, es preciso utilizar algn tipo de referencia. Con frecuencia, los estudios internacionales, fundamentalmente los realizados en Estados Unidos, con-
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Tabla 4. Coste-efectividad de varias intervenciones sanitarias en Espaa
Intervencin cia
Coste-efectividad Referen(euros por AVG)
Consejo mdico y chicles de nicotina frente a consejo mdico (varones, 65-69 aos) 4.506 Drotrecogina alfa (activada) frente a tratamiento estndar 9.800 Tratamiento hormonal sustitutivo frente a no tratamiento (mujeres de 50 aos) 19.564 Captopril en HTA (PAD > 105 mmHg) (varones de 40 a 49 aos) 25.545 Interfern alfa y rivabirina frente a interfern alfa en hepatitis crnica B leve (pacientes de 60 aos) 38.189 Lovastatina en hipercolesterolemia (> 300 mg/dl) (varones de 65 a 69 aos) 59.255 Vacunacin neumoccica frente a no vacunacin poblacin de 5 a 24 aos 69.416 Gemfibrocilo en hipercolesterolemia (> 300 mg/dl) tras tratamiento diettico (varones de 65 a 69 aos) 94.635 Colestipol en hipercolesterolemia (> 300 mg/dl) tras tratamiento diettico (varones de 65 a 69 aos) 194.900
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AVG: aos de vida ganados; HTA: hipertencin arterial; PAD: presin arterial diastlica.
sideran que una intervencin sanitaria es aceptable si su coste-efectividad es inferior a 50.000 dlares por AVAC29. El National Institute for Clinical Excelence (NICE) del Reino Unido considera financiables las intervenciones cuyo coste-efectividad es inferior a 30.000 libras esterlinas por AVAC30. Finalmente, en Australia, durante los ltimos aos, el Pharmaceutical Benefit Advisory Committee (PBAC) ha recomendado la financiacin de frmacos con un coste-efectividad inferior a 69.000 dlares por AVG31. La decisin sobre lo que se considera o no aceptable depender de los recursos sanitarios de cada pas, y los ejemplos anteriores, por tanto, no pueden ser extrapolados automticamente a la situacin espaola. En Espaa, una reciente revisin ha puesto de manifiesto que, con la utilizacin de diferentes criterios, los estudios de coste-efectividad publicados en los ltimos 10 aos consideraban rentables las intervenciones con un coste inferior a 30.000 euros por AVG32. En la tabla 4 se presentan algunos ejemplos del coste-efectividad de varias intervenciones comnmente utilizadas en Espaa33-38. Con esa referencia podra concluirse que, segn los resultados de este estudio, drotrecogina alfa (activada) podra ser considerada una intervencin sanitaria rentable, ya que su coste-efectividad estara, en todos los casos, por debajo del lmite de 30.000 euros por AVG y por debajo del de bastantes intervenciones comnmente utilizadas en Espaa.
Bibliografa 1. Bone RC, Balk RA, Cerra FB, Dellinger RP, Fein AM, Knaus WA, et al. Definition for sepsis and organ failure and guidelines for the use of innovative therapies in sepsis. Chest 1993;101:1644-55. 2. Bone RC, Grdzin CJ, Balk RA. Sepsis: a new hypothesis for pathogenesis of the disease process. Chest 1997;112:23543. 3. Angus DC, Linde-Zwirble WT, Lidicker J, Clermont G, Carcillo J, Pinsky MR. Epidemiology of severe sepsis in the United States: analysis of incidence, outcome, and associated costs of care. Crit Care Med 2001;29:1303-10. 4. Brun-Buisson C, Doyon F, Carlet J, Dellamonica P, Gouin F, Lepoutre A, et al. Incidence, risk factors, and outcome of severe sepsis and septic shock in adults: a multicenter prospective study in intensive care units. JAMA 1995;274: 968-74. 5. Alberti C, Brun-Buisson C, Burchardi H, Martin C, Goodman S, Artigas A, et al. Epidemiology of sepsis and infection in ICU patients from an international multicentre cohort study. Intensive Care Med 2002;28:28-121. 6. Pittet D, Thievent B, Wenzel RP, Li N, Auckenthaler R, Suter PM. Bedside prediction of mortality from bacteremic sepsis: a dynamic analysis of ICU patients. Am J Resp Crit Care Med 1996;153:684-93. 7. Torrabadella P, Salgado A. Sepsis y shock sptico: encrucijada de la inflamacin y la coagulacin. Med Clin (Barc) 2001;116:782-8.
8. Ochagava A, Valls J, Ru M, Daz E, Sabanes ME y Grupo de Estudio de Enfermedades Infecciosas (GTEI) de la SEMICYUC. Epidemiologa de los pacientes con bacteriemia comunitaria y shock sptico en la unidad de cuidados intensivos. Med Intensiva 2000;24(Supl 1):44P. 9. Davies A, Green C, Hutton J, Chinn C. Severe sepsis: a european estimate of the burden of disease in ICU. Intensive Care Med 2001;27(Suppl 2):581A. 10. Clouse LH, Comp PC. The regulation of hemostasis: the protein C system. N Engl J Med 1986;314:1298-304. 11. Yan SB, Dhainaut JF. Activated protein C versus protein C in severe sepsis. Crit Care Med 2001;29(Suppl 7):69-74. 12. Bernard GR, Vincent JL, Laterre PF, LaRosa SP, Dhainaut JF, Lpez-Rodrguez A, et al. Efficacy and safety of recombinant human activated protein C for severe sepsis. NEJM 2001;344:699-709. 13. Dhainaut J, Laterre P, Basson B, Vincent J. Drotrecogin alfa (activated) in severe sepsis patients with 2 or more organ dysfunctions. Intensive Care Med 2002;28(Suppl 1): 307A. 14. Tablas de Mortalidad de la Poblacin Espaola. Anuario Estadstico de Espaa. Madrid: Instituto Nacional de Estadstica, 2000. 15. Quartin AA, Schein RM, Kett DH, Peduzzi PN. Magnitude and duration of the effect of sepsis on survival. JAMA 1997;13:1058-63. 16. Perl TM, Dvorak L, Hwang T, Wenzel RP. Long-term survival and function after suspected Gram-negative sepsis. JAMA 1995;274:338-45.
Gac Sanit 2004;18(1):50-7
56
273
17. Wright JC, Penderleith L, Ridley SA. Long-term survival after intensive care-subgroup analysis and comparison with the general population. Br J Anaesth 2001;87:360P. 18. Niskanen M, Kari A, Halonen P. Five year survival after intensive care-comparison of 12,180 patients with the general population. Crit Care Med 1996;24:1962-7. 19. Linde-Zwirble WT, Clermont G, Van Hout B, Ball DE, Basson BR, Angus DC. Increased survivorship with drotrecogin alfa (activated) in the treatment of severe sepsis: the effect on hospital costs [abstract]. Crit Care Med 2001;29(Suppl 12):1A. 20. Base de Datos de Costes Sanitarios, Soikos, V1.3, 2002. 21. Miranda DR, De Rijk A, Schaufeli W. Simplified Therapeutic Intervention Scoring System: the TISS-28 items results from a multicenter study. Crit Care Med 1996;24:64-73. 22. Neilson AR, Schneider H, Chinn C, Clouth J, Burchardi H, and the PROWESS Economic Team. Cost-effectiveness of drotrecogin alfa (activated) for the treatment of severe sepsis in Germany. Intensive Care Med 2002;28(Suppl 1):622A. 23. Davies A, Hutton J, Ridley S, Chinn C, Barber B, and the PROWESS Economic Team. Cost-effectiveness of drotrecogin alfa (activated) in treating severe sepsis in the UK. Intensive Care Med 2002;28(Suppl 1):623A. 24. Manns B, Lee M, Doig C, Johnson D and Donaldson C. An economic evaluation of activated protein C treatment for severe sepsis. N Engl J Med 2002;347:993-9. 25. Schmid A, Burchardi H, Clouth J, Schneider H. Burden of illness imposed by severe sepsis in Germany. Eur J Health Econ 2002;3:77-82. 26. Angus DC, Linde-Zwirble WT, Clermont G, Ball DE, Basson BR, Ely EW, et al, for the PROWESS Investigators. Cost effectiveness of Drotrecogin alfa (activated) (Xigris) in severe sepsis. Crit Care Med 2003;31:1-11. 27. Drabinski A, Williams G, Formica C. Observational Evaluation of Health State Utilities Among a Cohort of Sepsis Patients. Value in Health 2001;4:128-9.
28. Willke RJ, Glick HA, Polsky D, Schulman K. Estimating country specific cost effectiveness from multinational clinical trials. Health Economics 1998;7:481-93. 29. Chapman RH, Stone PW, Sandberg EA, Bell C, Newmann PJ. A comprehensive league table of cost-utility ratios and a sub-table of panel-worthy studies. Med Decis Making 2000;20:451-67. 30. Raftery J. NICE: faster access to modern treatments? Analysis of guidance on health technologies. BMJ 2001;323:1300-3. 31. George B, Harris A, Mitchell A. Cost effectiveness analysis and the consistency of decision making: evidence from pharmaceutical reimbursement in Australia 1991-1996. Centre for Health Program Evaluation. Australia, 1999. 32. Sacristn JA, Oliva J, Del Llano J, Prieto L, Pinto JL. Qu es una tecnologa sanitaria eficiente en Espaa? Gac Sanit 2002;16:334-43. 33. Plans P, Navas E, Tarn A, Rodrguez N, Gal N, Gayta R, et al. Coste-efectividad de los mtodos de cesacin tabquica. Med Clin (Barc) 1995;104:49-53. 34. Rovira J, Trinxet C. Economic evaluation of hormone replacement therapy. En: Cossry JM, editor. Medical-economics aspects of hormone replacement therapy. Lanks: The Pharthenon Publishing Group, 1992; p. 131-63. 35. Plans-Rubio P. Cost-effectiveness of cardiovascular prevention programs in Spain. Int J Technol Assess Health Care 1998;14:320-30. 36. Buti M, Casado MA, Fosbrook L, Wong JB, Esteban R. Costeffectiveness therapy for nave patientes with chronic hepatitis C. J Hepatol 2000;33:651-8. 37. Plans P , Rovira J. Estudio coste-efectividad de los tratamientos farmacolgicos hipolipemiantes. Med Clin (Barc) 1995; 105:327-33. 38. Plans P, Garrido P, Salleras L. Coste-efectividad de la vacunacin neumoccica en Catalua. Rev Esp Salud Pub 1995;69:409-17.
57
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Originales
Anlisis de coste-efectividad de la ventilacin mecnica y del tratamiento intensivo de pacientes en situacin crtica
J.M. RODRGUEZ ROLDN, P. ALONSO CUESTAa, J. LPEZ MARTNEZ, F. DEL NOGAL SEZ, M.J. JIMNEZ MARTN Y J. SUREZ SAIZ
Unidad de Cuidados Intensivos del Hospital Severo Ochoa (Legans). aDireccin General del INSALUD.
Fundamento. Se ha tratado de calcular la razn coste-efectividad del empleo de la ventilacin mecnica prolongada, asociada con el resto de medidas de tratamiento intensivo y soporte vital, en pacientes en situacin crtica. Para ello se ha valorado el coste adicional de cada ao de vida ganado ajustado por calidad de vida (AVAC) mediante el empleo de dichas tcnicas teraputicas. Mtodos. Se determin prospectivamente la razn coste-efectividad marginal del tratamiento de los pacientes consecutivos que, en nuestra UCI y durante el transcurso de 24 meses, requirieron ventilacin mecnica a travs de tubo endotraqueal durante al menos 72 h. Se hizo un seguimiento de los supervivientes durante 4 aos. En el mismo se incluyeron los costes, la supervivencia y la calidad de vida. Finalmente, mediante un modelo de Markov, se evaluaron los costes y la utilidad de dos estrategias teraputicas: a) tratamiento con ingreso en UCI (rama A, real); b) tratamiento hospitalario sin ingreso en UCI (rama B, supuesta y apoyada en la opinin de expertos). Resultados. Se incluy a 101 pacientes en el anlisis. Rama A: los costes ascendieron a 3.288.608 y la utilidad, a 659,6 AVAC. Rama B: los costes fueron de 501.450 y la utilidad de 157,6 AVAC. Cada AVAC adicionalmente conseguido mediante el tratamiento intensivo de los pacientes supuso un coste marginal de 5.552 .
Conclusiones: La ventilacin mecnica y el tratamiento intensivo de pacientes en situacin crtica tienen una razn coste-efectividad que sita dichas tcnicas entre las teraputicas de prioridad intermedia, en una posicin cercana a la frontera de la alta prioridad.
PALABRAS CLAVE: anlisis coste-efectividad, medicina intensiva, AVAC.
Correspondencia: Dr. Jos Manuel Rodrguez Roldn. UCI. Hospital Severo Ochoa. Avenida de Orellana s/n. 28911 Legans (Madrid). Manuscrito aceptado el 25-II-2002.
COST-EFFECTIVENESS ANALYSIS OF MECHANICAL VENTILATION AND INTENSIVE CARE TREATMENT OF CRITICALLY-ILL PATIENTS Background. The aim of this study was to calculate the cost-effectiveness of intensive care treatment and life support in critically-ill patients. To do this, the additional cost of each quality-ajusted life year (QALY) obtained through the use of these therapeutic techniques was evaluated. Methods. The marginal cost-effectiveness ratio was prospectively determined in consecutive patients who required mechanical ventilation throught an endotracheal tube for at least 72 hours in our intensive care unit (ICU) as well as during the following 24 months. Survivors were followed up for 4 years. During this period, costs and quality of life were analyzed. Finally, using Markovs model, costs and the usefulness of two therapeutic strategies were evaluated: a) treatment with admission to the ICU (branch A, real), b) hospital treatment without admission to the ICU (branch B, hypothetical and based expert opinion). Results. One hundred one patients were included in the analysis. Branch A: costs amounted to 3,288,608 and utility to 659.6 QALY. Branch B:
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RODRGUEZ ROLDN JM, ET AL. ANLISIS DE COSTE-EFECTIVIDAD DE LA VENTILACIN MECNICA Y DEL TRATAMIENTO INTENSIVO DE PACIENTES EN SITUACIN CRTICA
costs amounted to 501,450 and utility to 157.6 QALY. Each QALY additionally obtained through intensive care of the patients had a marginal cost of 5,552 . Conclusions. Mechanical ventilation and intensive care treatment of critically-ill patients have a cost-effectiveness ratio that places these techniques among intermediate-priority techniques, close to high priority.
KEY WORDS: cost effectiveness analysis, critical care medicine, QALY.
travs de tubo endotraqueal y asociada con el resto de medidas caractersticas del tratamiento intensivo y de soporte vital de pacientes en situacin crtica. MTODOS La metodologa seguida en este anlisis de costeefectividad est basada en los principios que desarroll A. Williams4 y en las recomendaciones publicadas por el U.S Panel on Cost Effectiveness in Health and Medicine5. Hemos utilizado un modelo de decisin en rbol de Markov, buscando evaluar las dos estrategias bsicas de tratamiento en la cohorte de pacientes estudiada (ramas A y B; fig. 1)6. La rama A incluye el tratamiento con ingreso en la UCI y los datos fueron obtenidos mediante el seguimiento prospectivo de la evolucin real de los pacientes. Dicha informacin inclua los costes medidos en euros y la utilidad medida en AVAC. La rama B es virtual e incluira el tratamiento hospitalario de los mismos pacientes pero sin ingreso en la UCI. La supuesta evolucin (supervivencia o fallecimiento) de los pacientes en esta rama se obtuvo en funcin de las tasas de mortalidad que se deducan de la opinin de cinco expertos. Dichos expertos fueron consultados sobre cul habra sido a su juicio la evolucin final de cada paciente en el caso de que no hubiese sido ingresado en la UCI. Los expertos dieron su opinin a la vista de los siguientes datos de cada paciente: edad, sexo, anamnesis, exploracin fsica, exploraciones complementarias, diagnsticos mdicos (principal y secundarios), APACHE II y MPM IIo. En los anlisis de coste-efectividad se recomienda el mtodo basado en la opinin de expertos para valorar opciones teraputicas no habituales o no admitidas social o ticamente5. El valor de la razn coste-efectividad marginal (RCEM) se determin mediante la siguiente frmula, donde Costes A: costes de la opcin A (tratamiento intensivo); Costes B: costes de la opcin B (tratamiento hospitalario convencional); AVAC A: aos de vida ajustados a la calidad producidos mediante la opcin A; AVAC B: aos de vida ajustados a la calidad producidos mediante la opcin B: RCEM = Costes A Costes B AVAC A AVAC B Pacientes Se incluy a todos los pacientes que entre el 1 de junio de 1996 y el 31 de mayo de 1998 fueron ingresados en la Unidad de Cuidados Intensivos del Hos-
INTRODUCCIN Los recursos que pueden dedicarse a la asistencia sanitaria son necesariamente limitados. Este hecho plantea diferentes problemas ticos que afectan a la planificacin de la distribucin y del tipo de servicios sanitarios, as como a su gestin eficiente1,2. Las unidades de cuidados intensivos son las reas de hospitalizacin que resultan ms consumidoras de recursos. Una estancia en UCI es unas 6,2 veces monetariamente ms cara que una estancia en las reas de hospitalizacin convencional3. A dichos costes hay que aadir los de oportunidad, y el concepto costeoportunidad es fcil de comprender para los intensivistas. Cada vez que ingresamos o rechazamos a un paciente lo hacemos tratando de obtener la mayor eficiencia de los recursos estructurales puestos bajo nuestra responsabilidad. Simplificando, dichos recursos seran las camas de las que disponemos en cada momento. Al coste del tratamiento de cada paciente que ingresamos hay que aadir el coste de las consecuencias de no haber ingresado a otro paciente. La efectividad de las UCI ha sido medida tradicionalmente en forma de ndices de mortalidad o supervivencia. Sin embargo, teniendo en cuenta la limitacin de los recursos que se puede destinar a la asistencia sanitaria, la efectividad de una opcin teraputica tan costosa debera medirse con mayor rigor. Aplicando la metodologa de anlisis del coste-efectividad se ha tratado de comparar diferentes opciones asistenciales midiendo la efectividad como la ganancia de aos de vida ajustados por calidad de vida (AVAC o QALY), asociada a cada una de ellas y relacionndola con los diferentes costes de cada alternativa4,5. El anlisis que hemos realizado tiene un diseo longitudinal, que consiste bsicamente en el seguimiento prospectivo de una cohorte de pacientes y est desarrollado desde una perspectiva social. El objetivo principal es valorar el coste adicional de cada AVAC conseguido mediante el empleo de la ventilacin mecnica prolongada, administrada a
Tratamiento intensivo Pacientes en situacin crtica Tratamiento hospitalario convencional
Costes A Costes B
AVAC A AVAC B Figura 1. Diagrama de decisin de Markov aplicado en el estudio.
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RODRGUEZ ROLDN J.M., ET AL. ANLISIS DE COSTE-EFECTIVIDAD DE LA VENTILACIN MECNICA Y DEL TRATAMIENTO INTENSIVO DE PACIENTES EN SITUACIN CRTICA
TABLA 1. Variables estudiadas

Variable Variable
Sexo Edad Fecha de ingreso en el hospital Fecha de ingreso en la UCI Fecha de alta de la UCI Fecha de alta del hospital Estancia en la UCI (das) Estancia en hospitalizacin convencional (das) Diagnstico principal* Segundo diagnstico* Tercer diagnstico* Procedimiento principal*
*Segundo procedimiento.
Tipo de alta del hospital (vivo/fallecido) Calidad de vida previa al episodio Calidad de vida al alta del hospital Calidad de vida a los 15 das del alta Calidad de vida a los 30 das del alta Calidad de vida a los 3 meses del alta Calidad de vida a los 6 meses del alta Calidad de vida a los 9 meses del alta Calidad de vida al ao del alta Calidad de vida a los 2 aos del alta Calidad de vida a los 3 aos del alta Calidad de vida a los 4 aos del alta
demanda o de enfermera. Las consultas efectuadas, as como los costes de farmacia y material sanitario, fueron obtenidos revisando las historias clnicas de atencin primaria de los pacientes supervivientes. En ellas aparece el tratamiento farmacolgico y el material sanitario prescritos a cada paciente, con las fechas de inicio y suspensin. Consultando el Vademecum Internacional y los correspondientes catlogos de material sanitario se valoraron los costes en cada caso9. Por ltimo, se calcularon los costes futuros de la atencin sanitaria a cada superviviente tras el perodo de seguimiento de cuatro aos, asumiendo que los costes del ltimo ao de seguimiento se prolongaran durante todos los aos de esperanza de vida del paciente. Rama B. Los costes del episodio de hospitalizacin inicial se determinaron mediante GRD 7. Los restantes costes de atencin sanitaria a los supervivientes se determinaron considerndolos como una fraccin relacionada con la tasa de mortalidad. Todos los costes fueron calculados inicialmente en pesetas constantes de 1996. Posteriormente se expresaron en euros al cambio 166,386 pesetas por euro. Utilidad El clculo de los AVAC obtenidos en cada rama del anlisis se bas en la expectativa de vida y en la calidad de vida de los supervivientes. La expectativa de vida se dedujo, una vez finalizado el seguimiento, de los datos del Instituto Nacional de Estadstica para poblacin espaola de iguales edad y sexo10. Los datos de calidad de vida fueron obtenidos directamente mediante la escala de Rosser11-13. Los AVAC se obtuvieron calculando la superficie comprendida entre la funcin ndice de Rosser y el eje temporal (fig. 2). La aproximacin de la funcin ndice de Rosser se realiz a partir de las medidas de muestreo obtenidas durante el perodo de seguimiento por medio de la interpolacin lineal entre cada par consecutivo de muestras disponibles. Para el perodo [t1...tn] se han obtenido los valores de ndice de Rosser [Q1...Qn].
pital Severo Ochoa y que durante ms de 72 h consecutivas necesitaron: a) ventilacin mecnica a travs de tubo endotraqueal; b) FiO2 igual o superior a 0,40, y c) PEEP igual o superior a 5 cmH2O. Los pacientes incluidos podan proceder del servicio de urgencias, de otras unidades de hospitalizacin, de quirfano o bien venir de otros hospitales. La evolucin de los pacientes que sobrevivieron al episodio de hospitalizacin inicial fue seguida durante 4 aos. Se registraron los valores de las variables que se muestran en la tabla 1. Costes Rama A. Se determin el coste del episodio de hospitalizacin que dio lugar a la inclusin de cada paciente en el estudio. Para ello se utiliz el sistema de contabilidad analtica y asignacin de GRD con que cuenta el Hospital Severo Ochoa7. El citado sistema de contabilidad analtica es de tipo full costing y recibi la denominacin genrica de SIGNO inicialmente y, en una versin posterior ms avanzada, GECLIF. El agrupador de GRD utilizado fue el denominado All Patient DRG 14.11 3M. Adems se determinaron los costes de la asistencia sanitaria que necesitaron los supervivientes durante los cuatro aos de seguimiento. En estos costes se incluyeron los costes de rehabilitacin, consultas externas de especialistas, visitas a servicios de urgencia, reingresos hospitalarios (con o sin ingreso en UCI), atencin primaria, as como los de farmacia y material sanitario. Salvo los costes de farmacia y material sanitario, el resto de los costes de la atencin sanitaria realizada durante los cuatro aos de seguimiento fue facilitado por los servicios de control de gestin y admisin del hospital8. La direccin del rea de atencin primaria nos facilit sus costes de personal desagregados por consulta mdica programada, a
ndice de Rosser-Kind Calidad de vida
Tiempo
Figura 2. Los AVAC se calcularon midiendo la superficie comprendida entre la funcin ndice de Rosser-Kind y el eje de abscisas (tiempo).
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i, siendo 1 i < n se define Q(t) = Qi + (Qi+1 Qi) (t-ti) ti t ti+1 (ti+1 ti) AVAC = Jt1tn Q(t) dt. Los instrumentos utilizados para medir la calidad de vida y determinar el ndice de Rosser fueron: a) el cuestionario que aparece en la tabla 2; b) la escala de Rosser (tabla 3), y c) la matriz de Rosser-Kind (tabla 4). Para estimar los costes y AVAC futuros se aplic un descuento anual del 3%. Anlisis de sensibilidad Para verificar la consistencia de los resultados aplicamos un anlisis de sensibilidad utilizando la tasa de mortalidad definida por cada uno de los cinco expertos para la rama B del anlisis.
TABLA 2. Cuestionario utilizado para medir la calidad de vida
Las relaciones con la familia y los amigos son a) Las que habitualmente ha venido teniendo b) Prcticamente iguales a las habituales c) Han disminuido o empeorado d) Apenas mantengo ya relaciones con la familia o los amigos e) Desde que estoy as no me relaciono con nadie En el trabajo a) Contino haciendo lo mismo que antes b) Hay tareas que ya no puedo hacer c) Tengo dificultades, me han tenido que cambiar de puesto d) Apenas puedo trabajar ya, estoy frecuentemente de baja e) Estoy incapacitado para trabajar en nada, estoy de baja permanente En casa a) Hago las mismas tareas que vena desarrollando b) Algunas tareas pesadas (traer la bolsa de la compra, lavar y tender la ropa) no las puedo hacer ya c) Ayudo en las tareas ms sencillas (hacer la cama, ir a la compra) d) Apenas puedo hacer ninguna tarea domstica e) Estoy incapacitado para las tareas domsticas Movilidad a) No tengo ningn problema para moverme b) Me muevo todo lo necesario, pero con algunas dificultades c) Puedo dar paseos si no son muy largos d) Apenas salgo de casa. Normalmente estoy sentado o en la cama e) Normalmente tengo que estar siempre en la cama Dolor o disnea a) No padezco de dolores/Me fatigo slo si hago grandes esfuerzos b) Padezco dolores llevaderos/Me fatigo si hago algn esfuerzo c) Padezco bastantes dolores/Me fatigo cuando hago cualquier esfuerzo d) Padezco mucho dolor/Me fatigo incluso estando en reposo
TABLA 3. Escala de incapacidad y sufrimiento utilizada para medir la calidad de vida de los pacientes1-3
Incapacidad (valoracin objetiva) I. Sin incapacidad II. Ligera incapacidad social III. Incapacidad social importante o ligera dificultad en el trabajo Puede realizar casi todas las labores domsticas, salvo las muy pesadas IV. Grandes dificultades para el trabajo Puede realizar las labores domsticas ligeras y puede ir a la compra V. Imposibilidad de trabajar fuera de casa. no puede ir a la compra Slo puede hacer pequeas tareas domsticas Si es anciano slo puede estar en casa o dar paseos cortos VI. Debe permanecer sentado. Se mueve en casa con ayuda de una persona VII. Debe permanecer en cama habitualmente VIII. Inconsciente Sufrimiento (valoracin subjetiva) A. Sin dolor o disnea de grandes esfuerzos B. Dolor ligero o disnea de medianos esfuerzos C. Dolor moderado o disnea de pequeos esfuerzos D. Dolor intenso o disnea de reposo
TABLA 4. Matriz de Rosser-Kind1-3

Incapacidad/sufrimiento A B C D
I II III IV V VI VII VIII
1,000 0,990 0,980 0,964 0,946 0,875 0,677 1,028
0,995 0,986 0,972 0,956 0,935 0,845 0,564
0,990 0,973 0,956 0,942 0,900 0,680 0,000 No aplicable
0,967 0,932 0,912 0,870 0,700 0,000 1,486
Metodologa completa Los autores ponen a disposicin de aquellos lectores interesados una descripcin detallada de la metodologa empleada en este anlisis de coste-efectividad. RESULTADOS Los datos se expresan en media y desviacin estndar (DE). Pacientes. Se incluy a 101 pacientes que reunan los criterios de seleccin especificados (67,3% varones y 32,7% mujeres). La edad media era de 57,5 aos (DE 17 aos). La gravedad medida mediante el APACHE II fue de 23,8 puntos (7,9). La probabilidad de muerte durante el perodo de hospitalizacin, medida mediante el MPM Io. fue del 53%. La calidad de vida previa, de 0,9520 (0,0897). Los pacientes necesitaron ventilacin mecnica durante una media de 16,1 das (intervalo, 3-155). Durante la hospitalizacin fallecieron 52 pacientes (51,5%). El promedio de estancia en la UCI fue de 21,3 das (3-155) y el de estancia en el hospital,
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TABLA 5. Diagnsticos de los 101 pacientes incluidos en el estudio

Diagnsticos n %
SDRA, de diversa etiologa 24 Neumona con insuficiencia respiratoria aguda 18 EPOC con insuficiencia respiratoria crnica agudizada 12 Parada cardiorrespiratoria previa al ingreso en UCI 9 Sepsis con colapso cardiovascular de origen intraabdominal 8 Edema agudo de pulmn cardiognico 6 Intoxicacin aguda (herona, benzodiacepina, metanol) 4 Infarto agudo de miocardio, colapso cardiovascular 4 Endocarditis con colapso cardiovascular sptico 3 Tromboembolia pulmonar masiva 2 Meningitis bacteriana, sepsis, colapso cardiovascular 2 Accidente cerebrovascular agudo 2 Ttanos 1 Sndrome de Guillen-Barr 1 Neumopata intersticial con insuficiencia respiratoria aguda 1 Miastenia gravis 1 Hemorragia subaracnoidea 1 Encefalopata heptica, cirrosis heptica 1 Ahogamiento 1 Total 101
23,8 17,8 11,9 8,9 7,9 5,9 3,9 3,9 3,0 2,0 2,0 2,0 1,0 1,0 1,0 1,0 1,0 1,0 1,0 100,0
SDRA: sndrome de dificultad respiratoria aguda. EPOC: enfermedad pulmonar obstructiva crnica.
los seis meses haban fallecido dos de los 49 pacientes y los restantes presentaban un promedio de calidad de vida de 0,8455 (0,4269). Nueve meses despus del alta del hospital seguan sobreviviendo 47 pacientes con un ndice de Rosser-Kind de 0,7825 (0,5919). Al ao del alta haban fallecido otros 2 pacientes y los 45 restantes tenan como promedio de calidad de vida un ndice de 0,8901 (0,3235). En el control efectuado dos aos despus del alta, se comprob el fallecimiento de tres pacientes ms. La calidad de vida de los 42 supervivientes era de 0,8971 (0,3334). Tres aos despus del alta haban fallecido otros 4 pacientes ms. A los 38 supervivientes pudo administrrseles el cuestionario para evaluar su calidad de vida. Dichos pacientes presentaban en ese momento un promedio de calidad de vida de 0,8997 (0,3365). Por ltimo, a los 4 aos del alta haban fallecido otros 2 pacientes ms y, de los 36 supervivientes, pudo evaluarse la calidad de vida de 28. Estos pacientes tenan un promedio de ndice de Rosser-Kind de 0,9944 (0,0088). Durante el seguimiento efectivo del grupo de supervivientes se obtuvieron 143,8 AVAC. Aplicando un 3% de descuento anual a los valores de calidad de vida obtenidos en el ltimo control efectuado, se obtendran a partir de dicho momento otros 515,8 AVAC. Por tanto, la utilidad total de la rama A del presente estudio asciende a 659,6 AVAC. Rama B. La tasa de mortalidad promedio asignada fue de 89,2%, lo que significa que habran sobrevivido 10,9 pacientes (7,3 hombres y 3,6 mujeres). La esperanza de vida de los varones supervivientes sera de 21,4 aos y la de las mujeres 30,7 aos. Presumiendo una mortalidad durante los primeros 4 aos tras el alta hospitalaria idntica a la del grupo tratado en UCI (rama A), se obtienen 122,9 aos de supervivencia para los hombres y 99,4 aos para las mujeres. El total de supervivencia sera por tanto de 222,3 aos. Se presume un valor promedio de calidad de vida idntico al de los pacientes supervivientes de la rama A. Los AVAC que se habran obtenido seran 43,8 durante el perodo de seguimiento y 113,8 adicionales en el futuro. La utilidad total en la rama B asciende por lo tanto a 157,6 AVAC. Coste-efectividad marginal (rama A/rama B) Cada AVAC adicionalmente conseguido mediante el tratamiento intensivo de los pacientes supone un coste marginal de 5.552 . Segn el anlisis de sensibilidad realizado modificando las tasas de mortalidad asignada a la rama B del estudio, el coste marginal de cada AVAC oscilara entre 9.463 , si la mortalidad fuese del 75%, y 4.526 , si fuese del 97%. DISCUSIN La idea inicial tras la obtencin de los resultados anteriormente mencionados fue tratar de conocer
Hospitalizacin de inclusin
Seguimiento supervivientes
Costes futuros
Costes totales
Rama A Rama B
1.902.128 351.713
520.571 55.852
865.909 93.885
3.288.608 501.450
de 60,2 das (3-524). Los diagnsticos se muestran en la tabla 5. Costes. Los costes totales ascendieron a 3.288.608 . El promedio por paciente fue de 32.560 (30.777). La distribucin de dichos costes se muestra en la tabla 6. Los costes totales de la rama B del anlisis ascendieron a 501.450 . Efectividad (utilidad) Rama A. De los 49 pacientes que fueron dados de alta del hospital con vida, 13 fallecieron durante el seguimiento. De ellos, 4 fallecieron durante el primer ao, 3 durante el segundo, 4 durante el tercero y 2 durante el cuarto ao de seguimiento. La supervivencia verificada fue de 166,2 aos y la supervivencia estimada de 964,5 aos, por lo que la supervivencia total ascendi a 1.130,7 aos. En el momento del alta del hospital los 49 pacientes presentaban un ndice de Rosser-Kind promedio de 0,6095 (0,5348). Al mes dicho valor ascenda a 0,6909 (0,5380). Tres meses despus del alta el promedio de calidad de vida era de 0,7510 (0,5997). A
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hasta qu punto nuestra cohorte de pacientes era representativa de los enfermos ms caractersticos de la medicina intensiva. Para ello hicimos varias comparaciones. Primeramente comparamos las caractersticas generales de los 101 pacientes incluidos en nuestro estudio con las de 13.152 pacientes tratados en cuidados intensivos en 11 pases, incluida Espaa14. El promedio de edad de nuestros pacientes es similar [57,5 (17,0) aos] al de la base de datos internacional [57,2 (18,5) aos]. Tambin la distribucin por sexo es muy similar (67,3% varones y 32,7% mujeres frente a 59,6% varones y 40,4% mujeres). En comparacin con la serie en la que Knaus et al basaron el APACHE II15, un grupo de 5.815 pacientes ingresados en UCI con una puntuacin de gravedad media de 13,8 puntos y una mortalidad del 12%, nuestros pacientes estaban ms graves (23,8 puntos) y tuvieron una mortalidad ms elevada (51,5%). Abizanda16 describe que 645 pacientes ingresados consecutivamente en una UCI tenan una puntuacin APACHE II de 15,7. Brown y Sullivan17, en 265 pacientes ingresados en UCI hallan un APACHE II de 18,6. En nuestro pas y ms recientemente, Bravo Prez18 recoge a un grupo de 711 pacientes politraumatizados ingresados en UCI. La puntuacin promedio de gravedad de los citados pacientes result de 47,8 puntos SAPS II19 que equivaldran a 17,3 puntos APACHE II20. Respecto al pronstico, el MPM IIo de los 101 pacientes del estudio era de 0,53, lo que supone una mortalidad previsible del 53%. La mortalidad hospitalaria que tuvo realmente el grupo de pacientes estudiado fue del 51,1%. El trabajo en el que Lemeshow et al describen el MPM II21 se basa en una cohorte de 19.124 pacientes tratados en 137 UCI de 12 pases. La cohorte no inclua a pacientes menores de 18 aos, grandes quemados, diagnosticados de cardiopata isqumica ni postoperados de ciruga cardaca. El MPM IIo fue de 0,22 y la mortalidad observada del 20,8%. Por otra parte, Rapoport et al22 encuentran en una base de datos de 4.090 pacientes tratados en unidades de cuidados intensivos de 27 hospitales distintos un MPM IIo promedio de 0,21. En Espaa, Ru et al23 en un estudio en el que incluyeron a 1.263 pacientes atendidos en las UCI de 17 hospitales encontraron un MPM IIo promedio de 0,24 y una mortalidad observada del 27%. Los diagnsticos de los pacientes pueden ser considerados tpicos de una casustica como la estudiada, en la que el elemento comn es la presencia de insuficiencia respiratoria grave24. El diagnstico ms frecuente fue el sndrome de disnea (23,8%). Dicho diagnstico junto a los de neumona (17,8%) y enfermedad pulmonar obstructiva crnica (11,9%) sumaban un total de 54 casos. En comparacin con otras series publicadas14, la nuestra llama la atencin por la ausencia de pacientes politraumatizados. Dicha ausencia no es completa porque dos de los pacientes diagnosticados de sndrome de disnea aguda eran en realidad pacientes politraumatizados que haban presentado dicha complicacin. No obstante la presencia de politraumatizados contina siendo muy 396
baja en nuestra serie. El Hospital Severo Ochoa no cuenta con servicio de neurociruga y adems se encuentra muy prximo a un importante centro traumatolgico (el Hospital 12 de Octubre). Por dichos motivos la mayora de los pacientes politraumatizados es derivada directamente a ese centro. De las anteriores comparaciones deducimos que, salvo en la escasa presencia de politraumatizados, el grupo de pacientes estudiados puede ser considerado tpico de UCI en cuanto a edad y sexo, de mayor gravedad y de peor pronstico sin duda a causa de los criterios de inclusin utilizados. Dichos criterios nos han permitido seleccionar a pacientes muy graves y con mal pronstico que requirieron un tratamiento intensivo prolongado y presentaron una elevada mortalidad. Podramos suponer que los pacientes incluidos en nuestro anlisis son representativos de aquellos cuyo tratamiento constituye el ncleo principal y paradigmtico de la actividad de la medicina intensiva. Aunque no existen demasiados estudios de costes relativos a las UCI, se sabe que los cuidados intensivos consumen entre el 15 y el 20% de los costes hospitalarios en los Estados Unidos25,26. En Espaa se han realizado diferentes estimaciones sobre el coste que representa la atencin en unidades de cuidados intensivos27-29. Los resultados de dichas estimaciones oscilan entre el 2,4 y el 4% del gasto sanitario, y en el 8,5% del gasto hospitalario. Segn otras estimaciones, en Espaa los costes de los cuidados intensivos suponen entre el 5 y el 6% de los costes hospitalarios3. En Europa los costes en cuidados intensivos en relacin con el gasto sanitario total alcanzan el 2,5% en Holanda30 y el 1% en el Reino Unido31, donde la proporcin del coste de los cuidados intensivos sobre el coste hospitalario alcanza un 3%32. En Canad los costes del tratamiento en cuidados intensivos son entre 6 y 7 veces ms elevados que en las salas generales33. Durante 1996 la UCI del Hospital Severo Ochoa atendi a 513 pacientes con un promedio de estancia de 5,6 das. Los costes medios por estancia fueron de unos 1.026 y los costes medios por paciente, de unos 5.782 . Los 101 pacientes de nuestro estudio supusieron aproximadamente el 10% del total de los pacientes atendidos y el coste promedio de su tratamiento ascendi a unos 9.000 (excluidos los costes incurridos por su atencin fuera de la UCI: planta, quirfanos, urgencias, etc.). De los anteriores datos se deduce que el paciente promedio del grupo seleccionado para el presente estudio fue un 56% ms caro de tratar. Se confirma, pues, que adems de ser un grupo de pacientes caracterizado por la gravedad y el mal pronstico, tambin lo fue por el gran consumo de recursos que requiri su atencin en relacin con el resto de los pacientes tratados durante el mismo perodo en la UCI. Ridley et al34 publicaron en 1994 un anlisis de coste-efectividad de la medicina intensiva cuyos objetivos coinciden bsicamente con los del nuestro. Segn el citado trabajo, la razn coste-efectividad por cada AVAC ganado mediante el tratamiento en
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cuidados intensivos ascendi a 7.500 libras esterlinas de 1989 (unos 9.000 de 1996), significativamente superior a nuestros resultados. Los autores calcularon el coste del tratamiento en la UCI y supusieron que era el 40% del coste hospitalario total, mtodo por el cual no es difcil que se produzca una sobrestimacin. Por otra parte solamente calculan el coste por AVAC de los pacientes supervivientes al ao, y no introducen los costes del tratamiento de los fallecidos. A diferencia de nuestros pacientes, la mayora de los 90 pacientes estudiados por Ridley, el 36% concretamente, eran enfermos que ingresaban en la UCI exclusivamente para observacin postoperatoria, de hecho la gravedad medida mediante el APACHE II de los 90 pacientes era relativamente baja (11,8 puntos frente a 23,8 en nuestro grupo). A pesar de la menor gravedad, la mortalidad al ao del alta era del 37,8%, frente al 55,4% de nuestros pacientes. Estos datos parecen indicar que el grupo de pacientes de Ridley era muy heterogneo, integrado por una mayora de pacientes de poca gravedad que ingresaban en la UCI slo para observacin y una minora de pacientes muy graves en los que se produca una elevada mortalidad. El coste-efectividad del tratamiento de ambos subgrupos de pacientes resultara elevado. El primero por incurrir en altos costes sin necesidad y el segundo por la baja efectividad conseguida. Kerridge et al35 publicaron en 1995 otro anlisis de coste-efectividad de la medicina intensiva que presenta tambin similitudes con el nuestro. No obstante, tal y como reconocen los autores, tanto la determinacin de los costes como el clculo de los AVAC presentan en dicho anlisis limitaciones muy importantes. Sus resultados, referidos a 1985, reflejan unos costes por AVAC que oscilaron entre 297 y 2.323 dlares australianos (entre 140 y 1.100 ), dependiendo de la patologa principal de los pacientes. La metodologa empleada para la determinacin de los costes los podra haber infravalorado significativamente. El anlisis de coste-efectividad ms parecido al presente es el que Hamel et al36 publicaron en diciembre de 2000, con un grupo de 963 pacientes que recibieron ventilacin mecnica y cuidados intensivos durante al menos 48 h consecutivas. A diferencia de nuestro estudio, utilizaron como rama no intervencionista del anlisis un grupo de 42 pacientes con caractersticas similares a los de la rama intervencionista, a los cuales no se aplic ventilacin mecnica ni otras medidas especiales de soporte por rechazo debidamente informado, tan slo tratamiento paliativo. Los 42 pacientes presentaron una mortalidad similar a la predicha por los expertos para la rama B de nuestro trabajo. Los clculos de la utilidad y de los costes son similares a los que hemos realizado nosotros, salvo en el aspecto de la duracin del seguimiento, que en su caso fue solamente de un ao. Los pacientes con bajo riesgo de mortalidad (supervivencia prevista > 70% en el plazo de 2 meses) presentaron una razn coste-efectividad de 29.000 dlares por AVAC ganado (unos
30.500 ). Los pacientes de riesgo intermedio (supervivencia entre el 51 y el 70%), una razn costeefectividad de 44.000 dlares por AVAC ganado (unos 46.300 ). Por ltimo, los pacientes con riesgo alto (supervivencia igual o inferior al 50%), un coste-efectividad de 110.000 dlares por AVAC ganado (unos 116.000 ). Concluyen, coincidiendo con nosotros, que sus resultados contradicen a aquellos que afirman que los cuidados intensivos son prohibitivamente costosos. En las tres cuartas partes de los 963 pacientes tratados el coste-efectividad de la ventilacin mecnica y los cuidados intensivos se comparaba favorablemente con el de otras actuaciones teraputicas comnmente aceptadas. Sin embargo, reconocen que el tratamiento intensivo de los pacientes con peor pronstico resulta menos coste-efectivo. Globalmente la razn costeefectividad hallada por Hamel et al es bastante ms cara que la nuestra, lo que se explicara por los mayores costes de la asistencia sanitaria en los EE.UU. Es obvio que los resultados de los anlisis de coste-efectividad han de relacionarse con los niveles de evidencia existentes sobre cada tcnica teraputica o estrategia de atencin a una determinada patologa. El uso de ventilacin mecnica y tratamiento intensivo en pacientes con insuficiencia respiratoria grave o fallo multiorgnico presenta un nivel de evidencia I en cuanto a su eficacia (US Preventive Services Task Force37). En 1993 el Advisory Group in Health Technology Assessment defini cuatro categoras de tcnicas teraputicas o estrategias de atencin en funcin a su coste-efectividad38. De esa forma los tratamientos con un coste por AVAC inferior a los 5.000 se situaran en la categora A; los que tuviesen un coste por AVAC entre 5.000 y 50.000 , en la categora B, y los de coste por AVAC superior a los 50.000 en la categora C. Adems hay que considerar aquellas tcnicas o programas asistenciales que, como las vacunaciones infantiles, ahorran costes. stas tendran siempre el mximo nivel de prioridad. Los tratamientos situados en la categora A tendran alta prioridad, los de la categora B, prioridad intermedia, y los de la categora C, baja prioridad (eficaces pero caros). Segn la anterior clasificacin, una sociedad o sistema sanitario debera completar las medidas asistenciales de manera ordenada en funcin de su prioridad. Por lo tanto en un pas en el que la poblacin no tuviese acceso a las medidas de mxima prioridad no deberan desarrollarse prestaciones de prioridad alta o intermedia, como sera el caso de la medicina intensiva. De nuestros resultados se desprende que, en nuestro medio, la ventilacin mecnica y el tratamiento intensivo de pacientes en situacin crtica tiene un coste por AVAC ganado de entre 5.552 y 6.634 , en funcin de la tasa de descuento anual aplicada. Dicha razn coste-efectividad situara a la medicina intensiva entre las opciones teraputicas de prioridad intermedia, en una posicin cercana a la frontera de la alta prioridad.
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BIBLIOGRAFA
1. Gracia D. Procedimientos de decisin en tica clnica. Madrid: Eudema, 1991. 2. Rodrguez Roldn JM, Gmez Company JA, Gmez Rub JA. Problemas ticos planteados por la limitacin de recursos. En: Gmez Rub JA, Abizanda Campos R, editores. Medicina Crtica Prctica. Biotica y Medicina Intensiva. Dilemas ticos en el paciente crtico. Barcelona: Edika Med, 1998. 3. Bestard JJ, Sevilla F, Corella I, Elola J. La unidad ponderada asistencial (UPA): Nueva herramienta para la presupuestacin hospitalaria. Gac Sanit 1993;7:263-73. 4. Williams A. Economics of coronary artery bypass grafting. BMJ 1985;291:326-9. 5. Gold MR, Siegel JE, Russell LB, Weinstein MC. Costeffectiveness in health and medicine. Oxford, England: Oxford University Press, 1996. 6. Sonnenberg FA, Beck JR. Markov models in medical decision making: a practical guide. Med Decis Making 1993;13:322-38. 7. Subdireccin General de Atencin Especializada del INSALUD. Proyecto de Gestin Clnico Financiera (GECLIF). Servicio de Documentacin y Publicaciones del INSALUD. Madrid, 1998. 8. Memoria 1998. Hospital Severo Ochoa. LARA. Madrid, 1999. 9. http://www.vademecum.medicom.es. 10. Instituto Nacional de Estadstica: http:/www.ine.es/. 11. Rosser RM. A health index and output measure. En: Walker SR, Rosser RM, editors. Quality of Life: assessment and applications. Lancaster: MTP, 1988; p. 133-60. 12. Rosser RM, Kind P. A Scale of Valuations of States of Illness: Is There a Social Consensus? Intern J Epid 1978;7:347-58. 13. Rosser RM, Allison R. The Index of Health-related Quality of Life (IHQL): a new tool for audit and cost-per QALY analysis. In: Walker SR, Rosser RM, editors. Quality of Life Assessment. Key Issues in the 1990s. London: Kluwe Academic Publ, 1993;179-84. 14. Castella X, Artigas A, Bion J, Kari A. A comparison of severity of illness scoring systems for intensive care unit patients: results of a multicenter, multinational study. Critical Care Med 1995;23:1327-1335. 15. Knaus WA, Draper EA, Wagner DP, Zimmerman JE. APACHE II: A severity of disease classification system. Crit Care Med 1985;13:818-29. 16. Abizanda Campos R. Control de calidad y Medicina Intensiva. Criterios de seleccin de pacientes. Anlisis costo y rendimiento. ndices de gravedad. En: Ginestal Gmez RJ, editor. Libro de Texto de Cuidados Intensivos. Madrid: ELA SL, 1991. 17. Brown JJ, Sullivan G. Effect on ICU of a full-time critical care specialist. Chest 1989;96127-9. 18. Bravo Prez I. Calidad de vida en los pacientes politraumatizados. Factores que condicionan su evolucin. Tesis Doctoral. Universidad de Granada, Facultad de Medicina. Granada, 1996. 19. Le Gall JR, Lemeshow S, Saulnier F. A new simplified acute physiology score (SAPS II) based on a european-north american multicenter study. JAMA 1993;270:2957-63. 20. Ginestal Gmez RJ. Libro de Texto de Cuidados Intensivos. MadridL ELA SL., 1991. 21. Lemeshow S, Teres D, Klar J, Avrunin JS, Gehlbach H, Rapoport J. Mortatity Probability Models (MPM II) based on an international cohort of intensive care unit patients. JAMA 1993; 270:2478-86.
22. Rapoport J, Teres D, Barnett R, Jacobs P, Shustack A, Lemeshow S. A comparison of intensive care unit utilization in Alberta and Western Massachusetts. Crit Care Med 1995;23: 1336-46. 23. Ru Monne M, Roqu Fguls M, Mestre Saura J, Artigas Ravents A, Bonfill Cosp X. Mortalidad y estancia hospitalaria ajustadas por la gravedad como indicadores de efectividad y eficiencia de la atencin a pacientes en estado crtico. Med Clin (Barc) 1997;108:647-51. 24. Schmidt GA, Hall JB, Wood LDH. Ventilatory failure. En: Murria JF, Nadel JA, editors. Textbook of Respiratory Medicine. 2nd ed. Philadelphia: Saunders, 1994. 25. Bams JL, Miranda DR. Outcome and costs of intensive care. A follow-up study on 238 ICU-patients. Intensive Care Med 1985;11:234-41. 26. Bimbaum ML. Cost-containment in critical care. En: Rippe JM, Irwin RS, Fink MP, Cerra FB, editors. Intensive Care Medicine. Boston, New York, Toronto, London: Little, Brown and Company, 1996. 27. Barrientos R, Snchez MM, Morales C, Robas A. Consumo y costes de material fungible y medicamentos en una Unidad de Cuidados Intensivos polivalente. Med Intensiva 1993;17: 253-7. 28. Rodrguez Roldn JM, Del Nogal Sez F, Lpez Martnez J, Rebollo Ferreiro J, Temprano Vzquez S, Daz Abad R. Produccin, calidad y costes en una Unidad de Cuidados Intensivos. Una experiencia de tecnificacin de la gestin. Med Intensiva 1993;17:258-69. 29. Perales Rodrguez de Viguri, N, Perales Dominique N. Eficacia y eficiencia en Medicina Intensiva: Instrumentos de gestin y crtica de los indicadores habituales. En: Abizanda R, editor. Instrumentos de Gestin en Medicina Intensiva. Madrid: Ergon S.A.,1998. 30. Higelman CN, Koopmanschap MA, Rutten FFH. Costs of intensive care in the Netherlands. Ned Tijdschr Geneeskd 1994;138:2252-56. 31. Metcalfe A, Mcpherson K. Study of provision of intensive care in England, 1993. Revised report for the Department of Health, 1995. 32. Gilbertson AA, Smith JM, Mostafa SM. The costs of an intensive care unit: a prospective study. Intensive Care Med 1991;17:204-8. 33. Norris C, Jacobs P, Rapoport J, Hamilton S. ICU and no ICU costs per day. Canada J Anaesth 1995;42:192-6. 34. Ridley S, Biggam M, Stone P. A cost-utility analysis of intensive therapy. II: Quality of life in survivors. Anaesthesia 1994;49:192-6. 35. Kerridge RK, Glasziou PP, Hillman KM. The use of Quality-Ajusted Life Years (QALYs) to evaluate treatment in intensive care. Anaesth Intens Care 1995;23:322-31. 36. Hamel MB, Phillips RS, Davis RB, Teno J, Connors AF, Desbiens N, et al. Outcomes and cost-effectiveness of ventilator support and aggressive care for patients with acute respiratory failure due to pneumonia or acute respiratory distress syndrome. Am J Med 2000;109:614-20. 37. US Preventive Services Task Force. An assessment of the effectiveness of 169 intervencions. Baltimore: Williams and Wilkins, 1989. 38. Advisory Group in Health Technology Assessment. Assessing the effects of health technologies, principles, practice, proposals. London: Department of Health, 1993.
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Otros recursos de inters

Evaluacin de la calidad de las webs de centros de farmacoeconoma y economa de la salud en Internet mediante un cuestionario validado ...................... 293 Establecimiento de un rea de profundizacin en farmacoeconoma .......................................................... 303
ORIGINALES
Evaluacin de la calidad de las webs de centros de farmacoeconoma y economa de la salud en Internet mediante un cuestionario validado
Ana Domnguez-Castro / Antonio Iesta-Garca Instituto de Salud Carlos III. Escuela Nacional de Sanidad. Madrid. Espaa.
Correspondencia: Ana Domnguez Castro. Instituto de Salud Carlos III. Escuela Nacional de Sanidad. Silesio Delgado, 8. 28029 Madrid. Espaa. Correo electrnico: adominguez@isciii.es Recibido: 22 de diciembre de 2003. Aceptado: 10 de abril de 2004.
(Evaluation of the quality of the websites of pharmacoeconomics and health economics centers through a validated questionnaire)
Resumen Objetivos: Evaluar la calidad de los sitios web de centros y organizaciones sobre temas farmacoeconmicos de los pases de la Unin Europea, Estados Unidos y Canad, mediante un sistema validado con criterios explcitos. Mtodos: Identificacin en el web de instituciones, centros relacionados con farmacoeconoma y economa de la salud en el mbito de los 24 pases de la OCDE desde el ao 1999, a travs de buscadores mediante palabras clave predeterminadas. Diseo y validacin de un cuestionario de calidad de la informacin sanitaria contenida en Internet segn las normas establecidas en la bibliografa. Evaluacin de la calidad de los centros de farmacoeconoma y economa de la salud a travs de este cuestionario. Resultados: En 23 de los 26 tems que contiene el cuestionario validado, la Q de Cochran figura como estadsticamente significativa. El coeficiente de fiabilidad obtenido en el cuestionario fue de 0,90 y el valor obtenido en la correlacin de Pearson fue de 0,812. Los 33 centros de farmacoeconoma y economa de la salud evaluados pueden dividirse en 3 subgrupos de acuerdo con las puntuaciones obtenidas en el cuestionario: centros de alta calidad, calidad media, subgrupo al que pertenece la mayora de los centros, y calidad baja. Los centros que se corresponden con el subgrupo de alta calidad son: Leonard Davis Institute of Health Economics, Centre for Health Economics, Agency for Healthcare Research & Quality, Health Economics Research Unit, The Institute of Health Economics y Health Economics Resource Center. Conclusiones: Los criterios incluidos en el cuestionario que son los ms utilizados en la evaluacin de la calidad de pginas web sanitarias son: credibilidad, contenido, descripcin, vnculos, diseo, interactividad y salvaguarda. La calidad de sitios web de centros relacionados con farmacoeconoma y economa de la salud analizados en este trabajo mediante los criterios establecidos en el cuestionario vara desde un 30,4% hasta un 79,8%. Es necesario un sistema validado, con criterios explcitos, para evaluar la calidad de la informacin sanitaria en Internet. Palabras clave: Farmacoeconoma. Economa. Salud. Internet. Calidad.
Abstract Objectives: To evaluate the quality of websites of pharmacoeconomics centers and organizations in the countries of the European Union, the United States and Canada through a validated system with explicit criteria. Methods: The websites of institutions and centers related to pharmacoeconomics and health economics in the 24 countries of the Organization for Economic Cooperation and Development (OECD) were identified through browsers. Twentyfour predetermined key words were used. A questionnaire on the quality of the information on health was designed and validated according to standards established in literature. Using this questionnaire, we evaluated the quality of the pharmacoeconomics and health economics centers. Results: In 23 of the 26 items of the validated questionnaire, Cochrans Q was statistically significant. The coefficient of reliability obtained in the questionnaire was 0.90 and the value obtained in Pearsons correlation was 0.812. The 33 pharmacoeconomics and health economics centers evaluated were divided into three subgroups according to the scores obtained on the questionnaire: centers of high quality, average quality (the majority), and low quality. The centers in the high-quality subgroup were: the Leonard Davis Institute of Health Economics, the Centre for Health Economics, the Agency for Healthcare Research and Quality, the Health Economics Research Unit, the Institute of Health Economics and the Health Economics Resource Center. Conclusions: The criteria included in the questionnaire used to evaluate the quality of websites on health were: credibility, content, description, links, design, interactivity and safeguards. The quality of the websites of centers related to pharmacoeconomics and health economics analyzed in this study using the criteria established in the questionnaire varied from 30.4% to 79.8%. A validated system with explicit criteria is required to evaluate the quality of information on health available on the Internet Key words: Pharmacoeconomics. Economics. Health. Internet. Quality.
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Domnguez-Castro A, et al. Evaluacin de la calidad de las webs de centros de farmacoeconoma y economa de la salud en Internet mediante un cuestionario validado
Introduccin
a evaluacin econmica se introdujo en el campo sanitario a principios de los aos setenta, ya que a partir de esa dcada el crecimiento del gasto pblico y en particular el gasto sanitario se convierten en una de las preocupaciones fundamentales de los gobiernos1. Los anlisis econmicos que utilizan datos econmicos y epidemiolgicos, bajo diferentes tcnicas, permiten estimar los costes y los resultados de alternativas diferentes2. La investigacin en farmacoeconoma identifica, mide y compara los costes y las consecuencias de los productos y servicios farmacuticos. En esencia, el anlisis farmacoeconmico emplea herramientas para examinar el impacto de una alternativa teraputica y otras intervenciones sanitarias3. La creciente demanda de asistencia sanitaria, junto con la escasez de recursos disponibles, ha incrementado la utilizacin del anlisis econmico como herramienta en la creacin de polticas sanitarias4. Internet ofrece la posibilidad de encontrar datos e informacin, con la ventaja de ser una herramienta de fcil manejo cuyo acceso est ms extendido cada da. Los recursos de informacin disponibles en Internet aumentan a un ritmo vertiginoso5. Segn un informe elaborado por la Organizacin Mundial de la Salud, en la actualidad hay aproximadamente unas 10.000 pginas web sanitarias6. Existen 3 aspectos que hay que considerar a la hora de proporcionar informacin: recopilacin, distribucin y diseminacin, y autenticidad y control de calidad. Internet podra considerarse una buena fuente de informacin teniendo en cuenta las 2 primeras caractersticas, pero con respecto al tercer aspecto (autenticidad y control de calidad), se sabe que la informacin contenida en Internet no es del todo fiable7. Internet se ha transformado en una de las necesidades en ciencias de la salud y ha creado una aldea de informacin global8. Sin embargo, se considera una dificultad creciente el discernir qu recursos son rigurosos y apropiados para los usuarios9-16. Es necesario evaluar los contenidos y la estructura de los sitios web, ya que es importante incluir informacin de calidad en el mbito sanitario, se debe incorporar metaanlisis en el caso de la determinacin de evidencias, ensayos clnicos si se trata de eficacia, estudios de cohortes a la hora de estudiar factores de riesgo, etc., y fundamentalmente informacin muy actualizada, evaluar tambin su estructura y facilidad o dificultad en la navegacin y el impacto de sta. La calidad de la informacin sanitaria en Internet es muy discutible y se necesitara un esfuerzo para determinar la calidad de los contenidos17-19 en funcin de unos criterios de calidad determinados.
En 1996 surgieron las primeras iniciativas que propugnaban un control de calidad de la informacin sanitaria contenida en Internet. Estas iniciativas trataban de determinar cdigos de conducta para la informacin sanitaria en Internet y estaban orientadas sobre todo a los aspectos ticos. En 1997, Silberg et al15 resaltaban la importancia del control de calidad en las distintas pginas web y el cumplimiento de ciertas reglas a la hora de suministrar informacin sanitaria a travs de Internet. Se presentaban consideraciones acerca de la autora de las pginas web, la referencia de las fuentes de informacin, el patrocinio, la puesta al da o la actualizacin. En el ao 2002 se llev a cabo la actualizacin del estudio realizado por Jadad et al en 1998 y se comprob que haba 98 instrumentos utilizados para evaluar la calidad de las pginas web identificados en los ltimos 5 aos. Muchos de los instrumentos identificados en el estudio original no estaban disponibles. De los 51 nuevos identificados, tan slo 5 proporcionaban informacin relacionada con el mtodo utilizado para la evaluacin y ninguno de ellos proporcionaba un mtodo validado de evaluacin20. En los ultimos aos se refleja la necesidad de identificar y evaluar un consenso en cuanto a criterios de calidad para que puedan ser utilizados como herramienta en la determinacion de la calidad de los sitios web21-23. Para conseguir este objetivo se hace necesaria la colaboracin ms estrecha entre sociedades cientficas y colegiales e instituciones gubernamentales, as como la participacin de asociaciones de consumidores y pacientes24. Hay organizaciones y distintas instituciones que han desarrollado unos criterios para guiar y evaluar las pginas web sanitarias, como Health on the Net Fundation (HON), Food and Drug Administration (FDA), American Medical Association, Internet HealthCare Coalition, Hi-Ethics, MedCertain, etc.25-31, pero estos criterios no han sido sistemticamente aplicados en las webs sanitarias, tanto a la hora de su creacin como de su evaluacin. Adems, muchos de estos sistemas dependen de la colaboracin voluntaria de las personas que crean los sitios web, por lo que la validez y fiabilidad de estas evaluaciones no se conoce21,32,33. La American Medical Association (AMA) desarroll en el ao 2000 unos principios que rigen las normas que deben cumplir las pginas web sanitarias, con el fin de garantizar la calidad de la informacin contenida en ellas. As, se hace referencia al contenido, a la publicidad y al patrocinio, a la privacidad y la confidencialidad y al comercio electrnico29. Los criterios utilizados con ms frecuencia fueron los relacionados con el contenido, el diseo y la esttica del sitio, la descripcin de los autores, los patrocinadores, la actualizacin de la informacin (incluyendo frecuencia de actualizacin, vigencia y mantenimiento
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del web), la autora de las fuentes, la facilidad de uso, la accesibilidad y la disponibilidad. El objetivo de este trabajo fue establecer un sistema validado con criterios explcitos de evaluacin de la calidad de los sitios web de centros y organizaciones sobre temas farmacoeconmicos de los pases de la Unin Europea, Estados Unidos y Canad. La calidad se entiende en este trabajo desde la perspectiva de calidad de concepto, es decir, en qu medida la oferta de los sitios web analizados atiende a la satisfaccin de las necesidades de la comunidad cientfico-mdica.
Material y mtodos Se trata de un estudio descriptivo transversal en el que los sujetos de estudio son pginas web de centros de la Unin Europea, Estados Unidos y Canad, sobre temas farmacoeconmicos y de economa de la salud. Las instituciones y centros relacionados con farmacoeconoma y economa de la salud, as como los investigadores y profesionales que estn publicando en este tema, se identificaron a travs de Internet mediante distintos tipos de buscadores, utilizando como palabras clave: farmacoeconoma o economa de la salud, o pharmacoeconomics o health economics. La calidad de la informacin contenida en las pginas web de los centros identificados fue objeto de una evaluacin, para lo cual se elabor un cuestionario teniendo en cuenta una revisin de criterios de evaluacin de pginas web de salud establecidos por distintas organizaciones de Estados Unidos, como la Agency for Health Care Policy and Research, Argus Clearinghouse (ahora The Internet Public Library), American Medical Association y el National Health Service en Reino Unido. En la etapa de diseo del cuestionario se us como referencia inicial un cuestionario de evaluacin de pginas web sanitarias, Information Quality Tool, diseado en el Instituto Tecnolgico de Informacin sanitaria de Estados Unidos (Health Information Technology Institute, HITI), teniendo en cuenta el documento Criterios de evaluacin de la calidad de la informacin sanitaria en Internet. En una primera aproximacin, teniendo en cuenta las ventajas del uso de un cuestionario ya utilizado, el cuestionario Information Quality Tool fue adaptado a la evaluacin de los centros relacionados con farmacoeconoma, por lo que alguno de los tems fue modificado, en la etapa de pilotaje se calcul el porcentaje de respuestas (s/no) de cada una de las variables y se comprob que con este cuestionario no exista variabilidad de respuestas en la mayora de los
tems, por lo que se decidi elaborar un cuestionario propio. Los criterios que se tuvo en cuenta en el presente trabajo para la elaboracin del cuestionario, tras revisar los criterios empleados por las organizaciones e instituciones anteriormente citadas25-32, fueron: credibilidad, contenido, descripcin, vnculos, diseo, interactividad y advertencias. La ponderacin de tems se llev a cabo de acuerdo con el mtodo de Streiner y Norman34, en el que se agrupan los tems en subescalas segn los criterios establecidos que, de acuerdo con la bibliografa consultada, fueron: credibilidad, contenido, descripcin, vnculos, diseo, interactividad y salvaguarda o advertencias, y la puntuacin de cada tem resulta de dividir el nmero de tems agrupados en cada subescala por el nmero total de items, en este caso 26. Las subescalas se correspondan con los siguientes criterios, y las preguntas que satisfacan estos criterios con su correspondiente valor de ponderacin fueron:
1. Credibilidad: 1, 3, 4, 5, 6, 8, 9, 16 (8/26 = 0,307). 2. Contenido: 10, 11, 17, 18, 19, 22 (6/26 = 0,23). 3. Descripcin: 7, 14, 15, 26 (4/26 = 0,153). 4. Vnculos: 20, 21 (2/26 = 0,077). 5. Diseo: 23, 24, 25 (3/26 = 0,115). 6. Interactividad: 2,12 (2/26 = 0,077). 7. Salvaguarda o advertencias: 13 (1/26 = 0,0384615).
En la etapa de objetivacin o validacin se llev a cabo la validacin del cuestionario comprobando su viabilidad, fiabilidad y validez. La viabilidad se determin mediante un pilotaje del cuestionario pasndolo a 7 personas: 3 documentalistas, 2 farmacuticos, 2 psiclogos y 1 economista, con el fin de determinar si las preguntas estaban formuladas de manera clara; su comprensin, sencillez y extensin; los tipos de preguntas ms idneas; el adecuado funcionamiento de las categorizaciones; la resistencia psicolgica; la fatiga del entrevistado y el ordenamiento interno de las preguntas. Se modificaron algunas cuestiones de las preguntas en el cuestionario gracias a este pilotaje y se volvi a pasar con estas modificaciones. Para la determinacin de la fiabilidad se estudiaron las siguientes caractersticas: coeficiente de consistencia interna o alfa de Cronbach, coeficiente de concordancia, y mtodo de las dos mitades. Para la determinacin del coeficiente de concordancia, el cuestionario fue contestado por 5 personas con el fin de determinar la concordancia de las respuestas. Para llevar a cabo la seleccin de estas personas se fijaron varios requisitos que deban cumplir. stos fueron: formacin universitaria, pertenecer al mbito sanitario, estar familiarizado con la metodologa far-
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macoeconmica y tener experiencia en la utilizacin de Internet. Se seleccion a 10 personas, de la cuales 5 aceptaron. Al grupo de expertos se le proporcion una lista donde aparecan los centros de farmacoeconoma y economa de la salud a evaluar, con su direccin electrnica correspondiente, as como el cuestionario de evaluacin de centros y una hoja de respuestas elaborada con el programa Excel, donde deban responder a las preguntas del cuestionario. Estos documentos se enviaron por correo electrnico a los participantes. Para calcular el coeficiente de concordancia se llev a cabo la prueba Q de Cochran. En el caso de la determinacin de la validez de contenido, el cuestionario fue revisado por expertos. Al no haber cuestionarios similares que sirvieran de referencia no se pudo determinar la validez de criterio mediante la comparacin del cuestionario con otros de similares caractersticas. La validez de criterio se pudo determinar mediante la identificacin de un sistema de evaluacin de la calidad de pginas web. En la validacin del cuestionario para la determinacin de la fiabilidad se determinaron: el coeficiente de consistencia interna, el coeficiente de concordancia y se utiliz el mtodo de las dos mitades, para lo cual se emple el paquete estadstico SPSS, versin 8.0 para Windows. Una vez el cuestionario fue validado se llev a cabo la evaluacin de los centros de farmacoeconoma y economa de la salud. Se tuvo en cuenta como criterios de inclusin: centros de farmacoeconoma o economa de la salud disponibles en Internet, centros de farmacoeconoma o economa de la salud pertenecientes a universidades, organismos o instituciones gubernamentales y centros de farmacoeconoma establecidos en pases de la Unin Europea, Estados Unidos, Canad y Latinoamrica. Se excluyeron los centros de farmacoeconoma o economa de la salud no disponibles en Internet; los centros de farmacoeconoma o economa de la salud que, aun teniendo pgina web, proporcionaba informacin con fines comerciales; los centros instalados en pases que no fueran de la Union Europea, Estados Unidos, Canad o Latinoamrica, y los centros en los que la informacin no apareciera en espaol, ingls, francs, portugus o italiano. Se identificaron 67 centros, de los cuales se seleccionaron 33 que cumplan los criterios de inclusin. Las personas que evaluaron dichos centros fueron las 5 que participaron en la determinacin del coeficiente de concordancia. Para analizar la evaluacin de los centros en funcin de los criterios establecidos, se llev a cabo un anlisis estadstico descriptivo, para el que tambin se emple el paquete estadstico SPSS versin 8.0 para Windows.
Resultados
Diseo y validacin del cuestionario

El cuestionario, diseado de acuerdo con lo establecido en el apartado anterior, se expone en el anexo 1. En la determinacin de la fiabilidad, mediante el anlisis de concordancia se puede observar que de los 26 tems que contiene el cuestionario, para 23, la Q de Cochran figura como estadsticamente significativa, con lo que se estima un 88,46% de concordancia entre distintos observadores, lo que nos indica alto grado de concordancia entre las respuestas; es decir, los distintos observadores responden de manera homognea a las preguntas del cuestionario (tabla 1). Otro de los mtodos empleados para determinar la fiabilidad fue el de las dos mitades, en el que se determin el coeficiente de correlacin de Pearson y se obtuvo un valor de 0,812, estadsticamente significativo; tras su posterior tratamiento con la ecuacin de co-
Tabla 1. Resultado del anlisis de concordancia en la determinacin de la fiabilidad mediante el clculo de la Q de Cochran
Preguntas 1 0,494 2 0,356 3 0,356 4 0,527 5 0,153 6 0,527 7 0,055 8 0,000 9 0,002 10 0,156 11 0,055 12 0,064 13 0,066 14
Q 2,400 3,240 3,240 2,000 5,276 2,000 7,600 18,639 15,000 5,233 7,615 7,258 7,200 1,333
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rreccin de Spearman-Brown, se obtuvo un coeficiente de fiabilidad de 0,90, lo que indica una alta correlacin entre ambas mitades. El valor de la alfa de Cronbach calculado no es significativo debido a la heterogeneidad entre los tems, ya que en el cuestionario se consideran diferentes aspectos, y a que el nmero de variables del cuestionario no es muy elevado. A la vista de los resultados de estas pruebas se podra afirmar que la fiabilidad del cuestionario sera aceptable. La validez de contenido queda justificada al incluir caractersticas tenidas en cuenta en la determinacin de calidad de pginas web en otros estudios citados en la introduccin de este trabajo. Para determinar la validez de constructo, se comprob que haba otros sistemas de evaluacin de p-
ginas web que incluan y evaluaban centros relacionados con la farmacoeconoma valorados en este estudio. Se encontr un sistema de evaluacin de centros. Se trata de una gua de recursos de economa de la salud, medicina y farmacia denominada healtheconomics.com, ubicada en una pgina web desarrollada por un grupo de expertos de Estados Unidos en economa de la salud con ms de 12 aos de experiencia en este mbito. Esta web se actualiza continuamente y contiene un listado de recursos en economa de la salud, farmacoeconoma, resultados de investigacin y gestin sanitaria, y calidad de la vida relacionada con la salud. Los centros evaluados en este trabajo que tambin han sido incluidos en healtheconomics.com son 14, lo que constituye el 42,4% de los centros evaluados.
Tabla 2. Valoracin de los centros de farmacoeconoma y economa de la salud de acuerdo con las puntuaciones obtenidas en el cuestionario (ltima consulta realizada en julio de 2003)
Centros LDI (http://www.upenn.edu/ldi/) CRD (http://www.york.ac.uk/inst/che/welcome.htm) AHRQ (http://www.ahcpr.gov/) HERU (http://www.abdn.ac.uk/heru) IHE (http://www.ihe.ab.ca) HERC (http://www.herc.research.med.va.gov/) ECOR (http://www.emory.edu/WHSC/CARDIOLOGY/CVEC/) CHEPA (http://hiru.mcmaster.ca/ceb/programmes/chepa/) SIHE (http://www.ihe.se/english/index.htm) POR&PP (http://depts.washington.edu/porpp) CRD (http://www.york.ac.uk/inst/crd) CHOPR (http://www.pharmacy.arizona.edu/centers/hope/hope.shtml) CREDES (http://www.credes.fr/) HERC (http://www.herc.ox.ac.uk) O HP&CO (http://www.tju.edu/ohp/home/index.cfm/) HERG (http://www.brunel.ac.uk/depts/herg/) ScHARR (http://www.shef.ac.uk/uni/academic/R-Z/sheg) HERO (http://www.sv.uio.no/hero/english.htm) HEF (http://www.hsmc.bham.ac.uk/hef) HEB (http://heb.rokkan.uib.no/) HEP (http://econ.ucalgary.ca/health/default.htm) CIEGS (http://www.ciegs.upv.es/) PEC (http://www.pec.ha.osd.mil/) IHE&CE (http://www.medizin.uni-koeln.de/kai/igmg/) IREME (http://smbh7.smbh.univ-paris13.fr/)* ANAES (http://www.anaes.fr/) DPEP (http://www.usc.edu/hsc/pharmacy/pharmecon/) ISE (http://www.hospvd.ch/public/ise/ise.htm) HOPE (http://www.hoperesearch.com/) CPS (http://www.utexas.edu/pharmacy/research/institutes/) PERC (http://www.st-and.ac.uk/~wwwmgt/index_perc.htm) HEG (http://www.ncl.ac.uk/deph/hegroup.html) UK CH (http://www.leeds.ac.uk/nuffield/infoservices/UKCH) *No conecta.
Valoracin 0,798 0,798 0,76 0,76 0,722 0,704 0,684 0,684 0,684 0,646 0,646 0,646 0,646 0,646 0,608 0,608 0,608 0,57 0,57 0,57 0,57 0,532 0,476 0,456 0,456 0,456 0,418 0,418 0,418 0,342 0,342 0,342 0,304
% 79,8 79,8 76 76 72,2 70,4 68,4 68,4 68,4 64,6 64,6 64,6 64,6 64,6 60,8 60,8 60,8 57 57 57 57 53,2 47,6 45,6 45,6 45,6 41,8 41,8 41,8 34,2 34,2 34,2 30,4
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Evaluacin de los centros

Una vez validado el cuestionario, se evaluaron los 33 centros de farmacoeconoma y economa de la salud de la Unin Europea, Estados Unidos y Canad seleccionados, para lo cual se emple el cuestionario anteriormente validado. Mediante la puntuacin obtenida en el cuestionario se pudo determinar la calidad de la informacin contenida en la pgina web de estos centros. Se considera el valor 1 como valor mximo, o un porcentaje del 100%. En la tabla 2 se puede observar las puntuaciones obtenidas por los distintos centros. As, se advierte que la pgina web del Instituto Leonard Davis de la Universidad de Pennsylvania, en Estados Unidos, y el centro de Economa de la Salud de la Universidad de York, en Reino Unido, estara situada en primer lugar. La tabla 3 muestra el porcentaje de respuestas totales afirmativas y negativas a las preguntas del cuestionario de valoracin para cada uno de los centros examinados. De ste se desprende que, excepto en 2 preguntas, la primera sobre la formacin de los autores (pregunta 4 del cuestionario) y la segunda sobre la presencia del webmaster en la pgina web (pregunta 12), cuyo porcentaje fue del 100% de respuestas afirmativas, en el resto se puede observar variabilidad de respuestas. La distribucin de centros frente a respuestas que satisfacen los distintos criterios de evaluacin se muestran en la figuras 1 a 7 (fig. 1, criterio contenido; fig. 2, criterio credibilidad; fig. 3, criterio descripcin; fig. 4, criterio diseo; fig. 5, criterio advertencias; fig. 6, criterio interactividad, y fig. 7, criterio vnculos).
Tabla 3. Frecuencia de respuestas obtenidas en la aplicacin del cuestionario de evaluacin a centros de farmacoeconoma y economa de la salud
Preguntas Autor Accesibilidad Formacin Formacin relacionada Experiencia profesional Experiencia en el tema Misin Referencias Referencias completas Proyectos Descripcin proyectos Webmaster Patrocinador mbito Actualizacin Informacin actualizada Publicaciones centro Publicaciones externas Boletn Vnculos Enlaces Cursos Acceso Marcos Buscador Contador
S (%) 97 81,8 81,8 100 59,4 54,5 78,8 81,8 65,5 72,7 48,5 100 96,6 90,9 54,5 38,1 81,8 24,2 51,5 85,2 62,1 51,5 39,4 90,9 21,2 9,1
No (%) 3 18,2 0 0 40,6 0 21,2 18,2 34,5 27,3 51,5 0 3,1 9,1 45,5 61,9 18,2 75,8 48,5 14,8 37,9 48,5 60,6 9,1 78,8 90,9
Discusin En este estudio podran considerarse como limitaciones principales: a) no disponer de cuestionarios de caractersticas similares que sirvieran de referencia para determinar la validez de criterio a la hora de validar el cuestionario de evaluacin de la calidad de los centros de farmacoeconoma o economa de la salud, y b) que no se pudiera aplicar el anlisis factorial como mtodo en la determinacin de la validez de contenido debido al nmero de personas que respondieron al cuestionario, probablemente debido a la gran cantidad de tiempo necesario para llevar a cabo la evaluacin de los centros, ya que era necesario visitar en Internet todas las pginas de los centros para evaluar sus caractersticas. En cuanto a la validez externa o capacidad de generalizacin de resultados en la determinacin de la calidad de la informacin de las pginas web, se podra argumentar que no se ha utilizado una terminologa especfica farmacoeconmica en la elaboracin del cues-
tionario, por lo que ste podra ser utilizado para determinar la calidad de la informacin sanitaria en Internet de otro tipo de centros. Como sujetos de estudio se consideran los centros relacionados con farmacoeconoma y economa de la salud, bastante homogneos, ya que la mayora de ellos pertenecan al mbito universitario, tratndose de departamentos o centros de las distintas universidades de Estados Unidos, Canad y Reino Unido fundamentalmente. Sin embargo, hay otros centros pertenecientes a agencias gubernamentales que podran introducir cierta variabilidad. Los criterios empleados en la evaluacin de calidad coinciden con los utilizados en otros trabajos, en concreto con un estudio llevado a cabo en Estados Unidos en el ao 2002 que tena como objetivo determinar la calidad de la informacin de las pginas web de temas relacionados con el cncer de mama. En este trabajo empleaban como criterios de calidad cuestiones relacionadas con su contenido, autora, descripcin, patrocinio y fuentes de informacin35. En otro estudio en el que se estudiaba la calidad de las pginas web relacionadas con la informacin acer-
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Figura 1. Nmero de preguntas que satisfacen el criterio contenido en los centros evaluados.
Figura 2. Nmero de preguntas que satisfacen el criterio credibilidad en los centros evaluados.
Contenido 33 30 27 24 21 18 15 12 9 6 3 0 33 30 27 24 21 18 15 12 9 6 3 0
Credibilidad
Nmero de centros
Nmero de centros
14
7 1 0 3
3 5
3 1
6 0 0 1 1 3 2 1 3 3 4 5 3 2 7 8
Nmero de preguntas con respuesta afirmativa
Figura 3. Nmero de preguntas que satisfacen el criterio descripcin en los centros evaluados.
Figura 4. Nmero de preguntas que satisfacen el criterio diseo en los centros evaluados.
Descripcin 33 30 27 24 21 18 15 12 9 6 3 0 33 30 27 24 21 18 15 12 9 6 3 0
Diseo
Nmero de centros
Nmero de centros
21
16 12 5 0 0 1 2 3 0 4
9 3 0 0 1 2 3
Figura 5. Nmero de preguntas que satisfacen el criterio advertencias en los centros evaluados.
Figura 6. Nmero de preguntas que satisfacen el criterio interactividad en los centros evaluados.
Advertencias 33 30 27 24 21 18 15 12 9 6 3 0 31 Nmero de centros 33 30 27 24 21 18 15 12 9 6 3 0
Interactividad 27
Nmero de centros
6 0 0 1 2
2 0 1
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Figura 7. Nmero de preguntas que satisfacen el criterio vnculos en los centros evaluados.
Vnculos 33 30 27 24 21 18 15 12 9 6 3 0
15 13 5
ca de la menorragia, los criterios utilizados para evaluar la calidad estaban relacionados con la credibilidad, el contenido, las fuentes de informacin, la actualizacin y el rigor de la informacin36. En la Unin Europea, como parte del proyecto eEurope, se ha creado una comisin para desarrollar los criterios de calidad que deben cumplir las pginas web de temas relacionados con la salud. El objetivo de los criterios de calidad para las webs relacionadas con salud es aumentar la confianza del usuario hacia este tipo de informacin en Internet y fomentar una mejor prctica en el desarrollo de sitios o pginas web. El objetivo primario de la iniciativa del eEurope en este campo es proporcionar una base comn por la cual los Estados miembros puedan desarrollar herramientas que garanticen la calidad en el mbito nacional o regional. Por consiguiente, en el ao 2001 se elabor el documento Draft Guidelines on Quality Criteria for Health Related Websites como medida de la garanta de calidad de la informacin sanitaria contenida en Internet. Los criterios que se tuvo en cuenta en este documento fueron: transparencia y honestidad, autora, privacidad, actualidad, responsabilidad y accesibilidad. Los criterios utilizados en este trabajo que coinciden con los empleados en el documento anterior son: credibilidad, que se podra corresponder con transparencia y honestidad, y autora; salvaguarda o advertencias, donde se incluira la privacidad; credibilidad y descripcin, en cuyos criterios aparecen preguntas relacionadas con la actualidad; criterio y contenido, que incluyen preguntas acerca de la responsabilidad y, por ltimo, en el criterio diseo aparecen preguntas relacionadas con la accesibilidad.
En relacin con las distintas variables consideradas en el cuestionario, aparecen algunas cuya respuesta es afirmativa en la mayora de los casos. Se trata de variables como autor, formacin, webmaster, patrocinador, marco y mbito. En la mayor parte de los centros aparece de manera explcita la autora de la pgina, lo que se considera como una de las caractersticas ms importantes que debe aparecer en una pgina web, ya que de ello depender la calidad de la informacin y el grado de fiabilidad de sta. Tambin en la mayora de los casos aparece la formacin de los autores relacionada con el tema de la pgina, lo que podra constituir un factor relevante a la hora de determinar el grado de fiabilidad de la informacin. Que haya acceso al webmaster tambin es un factor que se repite ampliamente en la mayora de los centros, lo cual es necesario para poder tener un medio de contacto con los autores. En la mayora de las pginas web de los centros no aparecen marcos, lo que se considera una ventaja para visualizar de manera correcta la pgina web, acceder a sus contenidos y acceder por un robot de bsqueda. Aparece una variable en la que se ha respondido de manera negativa en el 90,9% de los centros; se trata de la variable contador. Esta variable hace referencia a la aparicin o no de contador de visitas en las pgina web de los centros de farmacoeconoma o economa de la salud, y el elevado porcentaje de respuestas negativas podra deberse a que, al tratarse de webs de departamentos o centros de universidades, el contador de visitas podra estar situado en la pgina inicial de la universidad y no dentro de cada departamento o centro perteneciente a ella, por lo que sera difcil contabilizar el nmero de visitas que se producen a este centro o departamento concreto de farmacoeconoma o economa de la salud. Aunque entendemos que es una divisin arbitraria, los 33 centros de farmacoeconoma y economa de la salud evaluados pueden dividirse en 3 grupos de acuerdo con las puntuaciones obtenidas en el cuestionario: centros de alta calidad (valores por encima del percentil 70), calidad media (valores por encima del percentil 50), grupo al que pertenece la mayora de los centros, y calidad baja (valores por debajo del percentil 50). Los centros que se corresponden con el grupo de alta calidad son: Leonard Davis Institute of Health Economics, Centre for Health Economics, Agency for Healthcare Research & Quality, Health Economics Research Unit, The Institute of Health Economics y Health Economics Resource Center. Se podra considerar interesante profundizar en este tema intentando buscar otros sistemas de determinacin de calidad que no ha sido posible identificar, tal
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Nmero de centros
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vez porque no existen, pero con la rpida evolucin que se produce en la utilizacin e investigacin relacionada con Internet ser posible, en un perodo relativamente breve, contar con otros sistemas.
Los resultados expuestos muestran la utilidad que puede tener el cuestionario para otros investigadores que deseen emplear un instrumento fiable a la hora de determinar la calidad de las pginas web sanitarias.
Bibliografa 1. Ortn-Rubio V, Pinto-Prades JL, Puig-Junoy J. La economa de la salud y su aplicacin a la evaluacin. Aten Primaria 2001;27:148-50. 2. Drummond MF, OBrien B, Stoddart GL, Torrance GL. Methods for economic evaluation of health care programmes. Nueva York: Oxford University Press, 1997. 3. Bootman JL, Townsend RJ, McGhan WF. Principles of pharmacoeconomics. Cincinnati: Harvey Whitney Books Company, 1996. 4. Garca-Alts A. Twenty years of health care economic anlisis in Spain: are we doing well? Health Econ 2001;10:71529. 5. Gutirrez U, Blanco A. Informacin para pacientes en espaol. Aten Primaria 2001;28:283-8. 6. World Health Organization. WHO proposal would raise quality of internet health information: dot health could soon be as well known as dot com. 13 November 2000 [consultado 16/04/2002]. Disponible: http://www.who.int/inf-pr-2000/ en/pr2000-72.htm 7. larunachalam S. Assuring Quality and relevance of internet information in the real world. BMJ 1998;317:1501-2. 8. World Health Organization. WHO proposal would raise quality of internet health information: dot health could soon be as well known as dot com. 13 november 2000 [consultado 16/04/2002]. Disponible en: http://www.who.int/inf-pr2000/en/pr2000-72.html 9. Akaho E, Rizwanuddin S. A comparative study of Internet search engines by applying cost effective treatment for myocardial infarction as a search topic. Drug Inf J 1998;32:921-32. 10. Aguillo IF. Herramientas avanzadas para la bsqueda de informacin mdica en la web. Aten Primaria 2002;29:246-52. 11. Eachus P. Health Information on the Internet: is quality a problem. Int J Health Promot Edu 1999;37:30-6. 12. Eng TR, Maxfield A, Patrick K, Deering MJ, Ratzan S, Gustafson D. Access to health information and support: a publid highway or private road? JAMA 1998;280:1371-5. 13. Coiera E. The internets challenge to health care provision. BMJ 1996;312:3-4. 14. The web information inequality. Lancet 1997;349:178. 15. Silberg WM, lundberg GD, Musacchio RA. Asssessing, controlling, and assuring the quality of medical information on the internet. Acveat lector et viewor: let the reader and buyer beware. JAMA 1997;277:1244-5. 16. Sonnenberg FA. Health information on the Internet. Opportunities and pitfalls. Arch Intern Med 1997;157:151-2. 17. Wyatt JC. Commentary: measuring quality and impact of the world wide web. BMJ 1997;314:1879-88. 18. Griffiths KM, Christensen H. Quality of web based information on treatment of depression: cross sectional survey. BMJ 2000;321:1511-5. 19. Lissman TL, Boehnlein JK. A critical review of internet information about depression. Psychiatr Serv 2001;52:1046-50.
20. Sandvik, H. Health information and interaction on the internet: a survey of female urinary incontinence. BMJ 1999;319:2932. 21. Jadad AR, Gagliardi A. Examination of instruments used to rate quality of health information on the internet: chronicle of voyage with an unclear destination. BMJ 2002;324:569-73. 22. Kim P, Eng T, Deering MJ, Maxfield A. Published criteria for evaluating health related web sites: review. BMJ 1999;318: 647-9. 23. Pealer LN, Dorman SM. Evaluating health-related web sites. J Sch Health 1997;67:232-5. 24. Risk A, Dzenowagis J. Review of internet health information quality initiatives. J Med Internet Res 2001;3:e28 [consultado 17/5/2002]. Disponible en: http://www.jmir.org/2001/ 4/e28/index.htm 25. Mayer MA. Acreditar webs de contenido sanitario: necesidad imposible? Med Clin (Barc) 2001;116:496-7. 26. Eysenbach G, Khler C. How do consumers search for and appraise health information on the world widw web? Qualitativt study using focus groups, usability test, and in-deph interviews. BMJ 2002;324:573-5. 27. Ambre J, Guard R, Perveiler FM, RennerJ, Rippen H. Criteria for assesing the quality of health information on the internet 1999 [consultado 7/5/2002]. Disponible en: http://hitiweb. mitretek.org/docs/criteria.html. 28. Rippen H, Risk A. E-health code of ethics. J Med Internet Res 2000;2: e9 [consultado 7/5/2002]. Disponible en: http://www. jmir.org/2000/2/e9/index.htm 29. Internet Healthcare Coalition. Tips for health consumers: finding quality health information on the Internet [consultado 07/05/2002]. Disponible en: http://www.ihealthcoalition.org/ content/tips.html 30. Winker MA, Flanagin A, Chi Lum B, White J, Andrews K, Kennett RL, et al. Guidelines for medical and health information sites on the internet: principles governing AMA web sites. JAMA 2000;283:1600-6. 31. Health on the Net Fundation. HON code on conduct (HONcode) for medical and health web sites [consultado 07/5/2002]. Disponible en: http://www.hon.ch/HONcode 32. Health Internet Ethics: ethical principles for offering internet health services to consumers [consultado 07/05/2002]. Disponible en: http://www.hiethics.com/principles/index.asp 33. Baur C, Deering MJ. Proposed frameworks to improve the quality of health web sites reviews. Med Gen Med 2000;2(3):E35. 34. Streiner DL, Norman G. Measurement scales. A practical guide to their development and use. Nueva York: Oxford University Press, 1989; p. 66-78. 35. Meric F, Bernstam EV, Mirza NQ, Hunt KK, Ames FC, Ross MI, et al. Breast cancer on the world wide web: cross sectional survey of quality of information and popularity of websites. BMJ 2002;324:577-81. 36. Latthe PM, Latthe M, Khan KS. Quality of medical information about menorrhagia on the worldwide web. BJOG 2000; 107:39-43.
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Anexo. Cuestionario de evaluacin de centros de farmacoeconoma y economa de la salud
Pregunta
1. Aparece el autor/es identificado/s en la pgina web? (se considera como autor a la persona o personas responsables del centro o que indiquen que son autores de los contenidos de la pgina web) (si la respuesta es no, pasar a la pregunta 7) 2. Se proporciona un contacto con la/s persona/s responsable/s del centro? 3. Aparece reflejada la formacin acadmica del/de los autor/es? 4. La formacin acadmica de/de los autor/es, est relacionada con el tema principal de la pgina web? 5. Aparece reflejada la experiencia profesional del/de los autor/es? (si la respuesta es no, pasar a la pregunta 7) 6. Tiene el/los autor/es experiencia en este mbito? (en el mbito universitario se considera que s; en otros mbitos deber aparecer de manera explcita) 7. Aparecen reflejados los objetivos o misin del centro en la pgina web? 8. Cuando el autor hace referencia a artculos cientficos u otras fuentes, proporciona las referencias o acceso a esa informacin? 9. Si aparecen referencias bibliogrficas, estn todas completas? (cumplen las normas de Vancouver, Harvard o similares) 10. Aparecen en la pgina web una relacin de los proyectos de investigacin que se llevan a cabo en el centro? (si la respuesta es no, pasar a la pregunta 12) 11. Aparece una descripcin de los proyectos de investigacin? 12. Se proporciona un contacto con el webmaster o administrador de la pgina web? 13. Se puede determinar el patrocinador de la pgina web? 14. mbito de dependencia del sitio web. Marcar la opcin adecuada. a) mbito universitario y/o entidades sin fines lucrativos b) Otros mbitos 15. Aparece la fecha de la ltima actualizacin de la pgina web? (si la respuesta es no, pasar a la pregunta 17) 16. Est actualizada la informacin? Marcar la respuesta adecuada. a) Actualizacin igual o inferior a 2 meses b) Superior a 2 meses 17. Se incluyen publicaciones de investigadores del centro? 18. Se incluye un boletn accesible a texto completo en la pgina web? 19. Aparecen publicaciones externas relacionadas con el tema de la pgina? 20. Contiene una seccin de vnculos relacionados con el tema de la pgina? 21. Estn actualizados los vnculos (enlaces, links)? (si pinchando al azar 5 vnculos, 2 de ellos no conectan, se pondr no) 22. Contiene informacin acerca de cursos y sus contenidos? 23. Se tiene acceso desde cualquier pgina a todas la dems pginas que forman el web? 24. Se permite la lectura de los contenidos de la pgina web, sin marcos que dividan la pantalla en diferentes zonas? 25. Contiene buscador interno de la informacin contenida en la pgina? 26. Hay en la pgina contador de visitas o datos estadsticos de visita?
S S S S S S S S S S S S S
No No No No No No No No No No No No No
S S
No No
S S S S S S S S S S S
No No No No No No No No No No No
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Evaluacin Econmica de Intervenciones Sanitarias

Evaluacin Econmica de Intervenciones Sanitarias

Evaluacin Econmica de Intervenciones Sanitarias

Tatiana Dilla Jos Antonio Sacristn

Depsito legal: M-37747-2006 ISBN: 84-7592-851-X

INTRODUCCIN ....................................................................................................................... Evaluacin econmica en medicina ....................................................................................

La economa de la salud y su aplicacin a la evaluacin ..................................................

Desarrollos recientes de la evaluacin econmica en salud .............................................

Economa y medicina ...........................................................................................................

De la efectividad clnica a la eficiencia social ....................................................................

Applying economics in a hostile environment: the health sector ......................................

Farmacoeconoma: el clculo de la eficiencia ....................................................................

Evaluacin econmica de intervenciones sanitarias

Los costes en la evaluacin econmica de tecnologas sanitarias...................................

Anlisis coste-efectividad en la evaluacin econmica de intervenciones sanitarias .....

El anlisis coste-efectividad en sanidad .............................................................................

Medida de la calidad de vida relacionada con la salud .....................................................

Anlisis coste-utilidad ..........................................................................................................

El anlisis coste-beneficio en sanidad ...............................................................................

Mtodos utilizados para realizar evaluaciones econmicas de intervenciones sanitarias ................................................................................................

Introduccin a la utilizacin de los modelos de Markov en el anlisis farmaeconmico ............................................................................................

Estudios de evaluacin econmica en salud ......................................................................

Qu es una tecnologa sanitaria eficiente en Espaa? ....................................................

Aplicacin de los estudios farmacoeconmicos en el hospital.........................................

Evaluacin econmica de intervenciones sanitarias

COSTE-EFECTIVIDAD Estudio de coste-efectividad del tratamiento de la hipertensin arterial en Catalua ....

Coste-efectividad de drotecogina alfa (activada) en el tratamiento de la sepsis grave en Espaa ..............................................................................................

Establecimiento de un rea de profundizacin en farmacoeconoma ..............................

Jos Antonio Sacristn y Tatiana Dilla

EVALUACIN ECONMICA PARA CLNICOS

Evaluacin econmica en medicina

Coste () Supervivencia (aos) Coste-efectividad Aos de vida conseguidos con 600.000

3.000 5 600 1.000

8.000 10 800 750

Med Clin (Barc) 2004;122(10):379-82

SACRISTN JA, ET AL. EVALUACIN ECONMICA EN MEDICINA

TABLA 2 Tipos de anlisis utilizados en una evaluacin econmica

Reduccin de costes Coste-efectividad

Unidades monetarias Unidades monetarias

Med Clin (Barc) 2004;122(10):379-82

SACRISTN JA, ET AL. EVALUACIN ECONMICA EN MEDICINA

Eficacia Efectividad Eficiencia

Puede funcionar? Funciona? Compensa econmicamente?

Ensayo clnico Estudio pragmtico Evaluacin econmica

SACRISTN JA, ET AL. EVALUACIN ECONMICA EN MEDICINA

Med Clin (Barc) 2004;122(10):379-82

Atencin Primaria. Vol. 27. Nm. 1. Enero 2001

V. Ortn-Rubio et al.La economa de la salud y su aplicacin a la evaluacin

ABC EN EVALUACIN ECONMICA

La economa de la salud y su aplicacin a la evaluacin

Objeto y contenidos de la economa de la salud

Atencin Primaria. Vol. 27. Nm. 1. Enero 2001

V. Ortn-Rubio et al.La economa de la salud y su aplicacin a la evaluacin

bienestar del colectivo de pacientes.

Hablar en prosa: la economa incorporada a la prctica asistencial

F. Evaluacin microeconmia Coste-efectividad, coste-beneficio y coste-utilidad de las intervenciones sanitarias

B. Determinantes de la salud Produccin y demanda de salud

A. Qu es la salud? Concepto, medida y valor de la salud

La eficiencia, marca del virtuosismo

Figura 1. Panorama de la economa de la salud.

Incorporacin del coste de oportunidad

Utilidades relevantes: las del paciente

Atencin Primaria. Vol. 27. Nm. 1. Enero 2001

V. Ortn-Rubio et al.La economa de la salud y su aplicacin a la evaluacin