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Dossier de presse
11 septembre 2014



30 ans de mobilisation
et la lutte continue pour Vaincre la Mucoviscidose !
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SOMMAIRE



Page

Editorial de Patrick Tejedor..............................................3

Les Virades de lespoir
1/ Les Virades de lespoir : 30 ans de lutte, de solidarit et de collecte..5
Lorigine des Virades de lespoir
Les Virades de lespoir aujourdhui
Le bilan chiffr des Virades de lespoir
Aujourdhui, avec une Virade, nous pouvons
Les anecdotes des Virades de lespoir

2/ La 30

dition des Virades de lespoir, le 28 septembre 2014........................10

Les Virades de lespoir en pratique
Les parrains de lassociation
Quelques parrains des Virades de lespoir

Vaincre la Mucoviscidose
1/ La mucoviscidose en quelques mots......14
Une maladie gntique
Mucus+viscosit=mucoviscidose
Une maladie invisible
Les consquences sur la respiration
Les consquences sur la digestion

2/ Lassociation Vaincre la Mucoviscidose.16
Ses 4 missions prioritaires
Ses ressources
Lassociation en quelques chiffres
Les repres financiers de Vaincre la Mucoviscidose

3/ Le but de la recherche : la gurison....17
Des avances porteuses despoir
De nombreux dfis restent relever
Comment relever les nouveaux dfis de la recherche ?

4/ Soigner en amliorant la qualit des soins...22
Annonce du diagnostic
De quels soins, le patient va-t-il avoir besoin ?

5/ Amliorer la qualit de vie..24
Lapport de Vaincre la Mucoviscidose
Laccompagnement social individualis
Laccompagnement scolaire
Laccompagnement la vie professionnelle

6/ Communiquer pour informer et sensibiliser..30



3






Editorial de Patrick Tejedor





Vendanges de vie

O en serait-on sans les Virades de l'espoir ?


Alors que nous organisons cette anne la 30
e
dition des Virades, nes dans
un coin d'Auvergne par des visionnaires de l'association, nous nous rappelons
des tristes conditions de vie l'poque avec la mucoviscidose dont personne
ne connaissait le nom, de cet ge si jeune o la vie s'en allait, de ces familles
dsempares

Anne aprs anne, les Virades de l'espoir ont apport des fonds pour la
recherche, pour les soins, pour la qualit de vie, elles ont fait germer le travail
des bnvoles en moissons de vie, elles ont transform l'argent des
partenaires et des donateurs en or !

Nous voil aujourd'hui en route pour la 30
e
, avec l'ambition d'aller au bout, de
vaincre enfin cette satane maladie qui, mme si elle n'emporte pas toujours
les enfants trs jeunes, les emporte parfois trop tt dans leur vie de jeune
adulte.

Comme chaque dernier dimanche de septembre, nous invitons tout le
monde nos vendanges ! Quelle que soit la mto, chacun viendra avec
son soleil gnreux et convivial, avec la sve qui donnera nergie au fruit ! Et
nous pourrons remplir nos hottes des collectes pour donner de la vie !







Patrick Tejedor,
Prsident de Vaincre la Mucoviscidose



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Les Virades
de lespoir


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Exemple de Virades en 2014
Marche nordique (Oloron-Sainte-Marie -64- le dimanche 28 septembre
9h30) ;
Course du souffle (Sceaux -92- le dimanche 28 septembre 10h15) ;
Concert (la chorale les cordes locales Congnies -30- le samedi 27
septembre 18h) ;
Lcher de ballons (Lac de Maine -49- le dimanche 28 septembre 17h) ;
Concours (la meilleure tarte Val-de-Bride -54- le dimanche 28 septembre) ;


1/ Les Virades de lespoir : 30 ans de lutte, de solidarit et de
collecte

Cres par lassociation Vaincre la Mucoviscidose, les Virades de lespoir, sont le
rendez-vous de soutien, moral et financier pour vaincre la mucoviscidose. Les
Virades ont aujourdhui 30 ans. Elles ont t inaugures le 19 mai 1985 et se sont
imposes depuis comme lvnement annuel fdrateur non seulement de toute la
communaut muco savoir : patients, proches, soignants et chercheurs,
bnvoles mais aussi du public toujours plus nombreux y participer.

Lorigine des Virades de lespoir
Lors dun voyage aux Etats-Unis, Michel Soublin, membre fondateur dcouvre un
concept de manifestation innovant intitul the March of dime (la marche
parraine). Sduit par le principe, il le propose Michel Favier, alors prsident, qui
reprend ce concept et lexprimente dans sa rgion, lAuvergne. Il baptise cet
vnement Virade car en Auvergnat ce terme dsigne une balade, une
randonne. Je me sentais lme dun pionnier, prt informer et sensibiliser le
public la maladie, pour quil vienne donner son temps, son souffle et son argent,
pour sauver les enfants. Voil comment, au cur du printemps 1985, est ne la 1
re

Virade

de lespoir Romagnat, prs de Clermont-Ferrand (63). Quelle motion de
voir plus de 1 000 participants rpondre prsent lappel de la solidarit, et quelle
joie de pouvoir remettre notre association 100 000 francs. 30 ans plus tard, la
Virade de lespoir, devenue plurielle, avec prs de 450 sites sur toute la France et des
quipes toujours motives et dtermines comme nous ltions lorigine, dpasse
toutes mes esprances. En 30 ans, un total de 106 millions deuros a pu tre remis
Vaincre la Mucoviscidose pour faire vivre lespoir. Jamais je naurais imagin une
telle russite. Le combat nest pas termin. Plus que jamais, il nous faut continuer !

Depuis lorigine des Virades de lespoir Donner son souffle pour ceux qui en
manquent est le credo de lassociation qui invite le public participer chaque
anne une Virade.

Les Virades de lespoir aujourdhui
Prs de 450 Virades sont organises chaque anne sur tout le territoire impliquant
prs d1 million de personnes. Cette manifestation de solidarit unique en son genre
permet de lever des fonds consquents pour Vaincre la Mucoviscidose.

Les Virades de lespoir proposent des activits sportives comme une marche, une
course pied ou vlo mais aussi dautres activits plus festives comme une soire
dansante, un concert ou plus globalement une kermesse avec diffrents stands.

6


Aujourdhui, tout le monde peut soutenir une Virade, en participant soit
physiquement, soit virtuellement. En effet, depuis lanne dernire, il existe des pages
de collectes personnelles spciales Virades, qui permettent tous ceux qui le
souhaitent o quils soient sur la plante de se mobiliser et de donner pour la
mucoviscidose. Au nombre de 31 en 2013, elles ont permis de collecter plus de
70 000 euros, lassociation espre doubler le nombre de ces pages personnelles en
2014.

Le bilan chiffr des Virades de lespoir
Le fruit des Virades de lespoir reprsente en effet prs de 50 % du budget annuel de
lassociation. 106 millions deuros ont t collects lors des 29 ditions prcdentes.
Ainsi, grce la gnrosit du public, lassociation est devenue le premier financeur
de la recherche dans la mucoviscidose en France.

La premire anne, en 1985, Vaincre la Mucoviscidose et son unique Virade a
rcolt 15 000 puis trs vite les Virades se sont multiplies et les bnfices aussi
puisquen 2013, elles ont rapport plus de 5, 2 millions deuros.



Pour mmoire, en 2000, soit 15 ans aprs la 1
re
Virade de lespoir, les 4 millions
deuros collects lors des 300 virades alors organises avaient permis de financer
46 projets de recherche, mais galement 70 postes en centres de soins. La collecte
avait galement permis daider financirement 800 patients.

En 2013, lassociation a financ 72 projets de recherche pour un montant total investi
de 2,8 millions deuros, 96 postes et projets dans les 50 centres de soins et de
transplantation hauteur de 1,5 million deuros. La collecte a permis galement de
subvenir hauteur de 790 000 euros aux besoins daccompagnement des patients
et des familles via des aides financires personnalises permettant de faire face aux
surcots lis la maladie. La collecte de fonds manant du public prsent aux
Virades de lespoir permet lassociation de continuer son combat pour financer la
recherche, amliorer la qualit des soins et laccompagnement des patients et de
leur entourage.

Grce aux dons rcolts notamment lors de Virades de lespoir, lassociation a pu
mener de nombreuses actions. Ainsi, en consacrant, depuis 1985, plus de 80 millions
deuros la recherche, elle a soutenu plus de 1 700 projets qui ont permis la
recherche de progresser toujours plus.

Vaincre la Mucoviscidose a galement consacr prs de 20 % de ses ressources, soit
plus de 35 millions deuros au domaine mdical afin notamment de financer des
postes de soignants (infirmires coordinatrices, secrtaires, psychologues,
kinsithrapeutes, ditticiens et travailleurs sociaux) en centres de soins puis en
CRCM.
0,0
2 000,0
4 000,0
6 000,0
8 000,0
Recettes brutes
Recettes brutes
en K
7


Enfin, grce aux diffrentes aides et bourses, lassociation a pu aider de trs
nombreuses familles dans leur vie quotidienne pour faire face aux frais lis la
maladie et son traitement.

Tout ceci na t et nest possible que grce la mobilisation et la gnrosit
de tous lors des Virades de lespoir.

Aujourdhui, avec une Virade, nous pouvons
Chaque anne, bnvoles et sympathisants se mobilisent pour organiser les Virades
de lespoir et rcolter des fonds pour que Vaincre la Mucoviscidose puisse mener
bien de nombreux projets.

Avec 10 000 euros collects par une Virade, lassociation peut financer, par
exemple :
les analyses dun protocole de recherche clinique pour 35 patients et 10 % dune
assistante sociale en CRCM et linscription des loisirs vise thrapeutique pour
2 patients ;
ou 25 aides financires pour la vie quotidienne des patients (aide-mnagre,
frais de transport).

Avec 25 000 euros collects par une Virade, lassociation peut financer, par
exemple:
50 % dun assistant ingnieur traitant les donnes dune base gntique et 20%
dune ditticienne en CRCM et 10 patients et leurs proches aids pour leurs frais
de transport ;
ou 30 % dun poste de puricultrice en CRCM et 10 patients aids pour des frais
de maladie (vlo dintrieur, prothses auditives) et 200 identifications de
bactries par mthode PCR et 80 consultations de gastro-entrologie dans le
cadre dun essai clinique.

Avec 50 000 euros collects par une Virade, lassociation peut financer, par
exemple :
50 % dun poste dattach de recherche clinique et 50 % dun poste dinfirmire
coordinatrice en CRCM et linstallation en vie autonome pour 10 patients ;
ou un poste de doctorant pour un projet de recherche et 10 patients pris en
charge pour le surcout de scolarit.

Les anecdotes des Virades de lespoir
Les Virades de lespoir, cest le temps fort de lanne pour Vaincre la Mucoviscidose,
chacun se mobilise pour donner un peu de son souffle, pour rcolter des fonds afin
de faire avancer la recherche et atteindre la gurison, mais ce sont aussi des
moments drles, tendres, stressants et souvent inoubliables. Alors, retour en
anecdotes sur 30 ans de Virades et des milliers de manifestations, racontes par les
bnvoles qui les ont vcues.

Une Virade, a peut tre compliqu . Toutes les Virades de lespoir doivent avoir
lieu le mme jour, cest le principe de base auquel il ne faut absolument pas
droger quelle que soit la raison. A Villers-Marmery, prs de Reims, les bnvoles sont
daccord et pourtant ils ont quand mme contourn cette rgle. Il faut dire quen
1996, cest le 1 500

anniversaire du baptme de Clovis et pour clbrer celui-ci le

pape Jean-Paul II a choisi de se rendre Reims, le dimanche 22 septembre, jour des
Virades de lespoir. Devant une telle concurrence, il a donc t dcid de faire
exception et de dplacer la Virade, ce fut la seule et unique fois que cela se
produisit en vingt-sept ans dexistence.

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Une Virade, a peut tre stressant . A Lacroix-Laval (69), tous les ans depuis 27 ans,
les Virades organisent une course en campagne, mais en 1996, La Virade de lespoir
correspondait avec louverture de la chasse, ce qui avait malheureusement
chapp aux organisateurs qui ont eu un lger moment de stress quand les premiers
coureurs les ont avertis quil y avait une battue et que cela tirait dans tous les sens.
Aprs un grand moment de panique et des ngociations quelques peu tendues
avec les chasseurs, la course a pu reprendre dans la bonne humeur et surtout en
toute scurit.

Mais, une Virade, cest aussi original . Il y a six ans, en 2008, lors de la Virade
dErquy, dans le Morbihan, les bnvoles ont eu lide dorganiser une vente aux
enchres particulire. En effet, un des lots tait la moustache de l'un des
organisateurs, celle-ci trouva preneur pour 800 euros et son heureux ou malheureux
propritaire leut rase en direct des Virades. Depuis ce jour-l ; il nen porte plus, se
prfrant ainsi.

Et mme mouvant . En 1997, lorganisatrice de la virade de Saint Paul-les-Dax
convie le stagiaire de sa socit sa Virade. Sans doute reconnaissant pour ce
stage, il sy rend et salue sa directrice de stage. Lhistoire aurait pu sarrter l mais,
au dtour dun stand, il rencontre la fille de celle-ci et l cest le dbut dune belle
aventure. Lex-directrice de stage et organisatrice de Virades est dsormais sa belle-
mre depuis 13 ans.

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2/ La 30

dition des Virades de lespoir, le 28 septembre 2014

Pour cette nouvelle dition et grce au soutien de nombreux maires, prs de 450
Virades de lespoir seront organises. Certaines fteront des anniversaires comme
Annemasse en Haute-Savoie qui clbrera ses 10 ans, dautres toutes nouvelles
seront inaugures, cest le cas de la Virade de Mios en Gironde, organise par
Emilie, une jeune patiente de 31 ans.

En tant que patiente, je reois des aides de lassociation et je tenais en retour
minvestir pour dire simplement merci mais aussi pour relever un dfi. Jhabite
Mios, au cur de la fort des landes de Gascogne. Ma ville me semblait le lieu idal
pour cette 1
re
Virade de lespoir. Jespre de tout cur que les Miossais et les
Miossaises rpondront prsents et viendront en nombre soutenir notre combat. Je
suis ravie davoir mis sur pied ma 1
re
Virade et je ne compte pas marrter l.
Jenvisage dores et dj 2015 avec de nouvelles ides.

Emilie, patiente et organisatrice de la Virade de Mios

Plus dun million de participants sont attendus sur tout le territoire. Patients, familles,
amis, chercheurs, mdecins, infirmier(e)s, bnvoles, tablissements scolaires,
entreprises, collectivits locales, associations et chacun dentre nous Tout le
monde peut simpliquer. Il suffit tout simplement de :
sinscrire une Virade de lespoir pour une marche, un parcours sportif, une
course, etc ;
donner de son temps ;
soutenir une Virade de lespoir en faisant un don.










Les Virades de lespoir en pratique
Via le site internet de Vaincre la Mucoviscidose vaincrelamuco.org
- connatre le programme, les lieux et horaires des Virades de lespoir,
- trouver la Virade la plus proche de chez soi, inscrire un lieu sur la carte de
France interactive,
- sinformer sur lensemble des actions de lassociation, faire
un don
http://www.vaincrelamuco.org/ewb_pages/v/virades.php


Via son application
En tlchargeant gratuitement lapplication iPhone / iPad de
Vaincre la Mucoviscidose pour pouvoir golocaliser non
seulement les Virades, mais aussi les Centres de Ressources et de
comptences (CRCM).
Pour tlcharger lapplication, rendez-vous sur iTunes et tapez
Vaincre.
Eric Avenel Eric Avenel DR
10


Les parrains de lassociation
Laurence Ferrari, Yves Duteil, Isabelle Carr, Grard Lenorman et Franois Cluzet
soutiennent le combat contre la mucoviscidose, en mettant leur notorit au profit
de lassociation. Grce eux, la lutte contre cette terrible maladie reoit un cho
encore plus fort auprs du grand public.

































Laurence Ferrari, nouvelle marraine de Vaincre la
Mucoviscidose
Il me semble indispensable de mobiliser les Franais pour
mieux faire connatre la mucoviscidose. Jai envie que ma
notorit permette de faire savoir au grand public combien
les dons sont importants pour financer la recherche.
Yves Duteil
Les progrs dj raliss sont
extraordinaires, mais il reste encore
ouvrir lessentiel du chemin. Suivez ce
que votre cur vous souffle : votre
gnrosit peut tre dterminante.
Franois Cluzet
Notre force, cest notre nergie, notre motion
et notre combat pour vaincre la
mucoviscidose..

Grard Lenorman
Rappelons-nous quen France, des
milliers denfants et dadultes luttent
chaque jour pour respirer, pour
vivre Aidez-moi, aidez-nous les
aider.
Isabelle Carr
A chaque fois, on en ressort
avec beaucoup despoir et
beaucoup dnergie.
11

Quelques parrains des Virades de lespoir
Outre les parrains nationaux qui soutiennent continuellement Vaincre la
Mucoviscidose et qui sont les ambassadeurs mdiatiques de son combat quotidien,
les Virades de lespoir sont localement soutenues et parraines par des sportifs, des
chanteurs et autres clbrits qui mettent leur notorit et leur talent au service de
la Virade quils soutiennent.

Quelques exemples de parrains locaux :


Magalie Va, gagnante de la 5
me
dition de la StarAc en 2005
est la marraine de la Virade dOnzain (41). Le vendredi 26
septembre, elle y donnera un concert dont les bnfices seront
reverss lassociation.



Pierre Porte, pianiste dont limportante discographie
comporte de nombreuses musiques de films et de cabaret
et compositeur attitr de Gilbert et Maritie Carpentier,
proposera, loccasion de la Virade de Sabl sur Sarthe
(72), le dimanche 28, un concert qui sera suivi du
spectacle de lhumoriste Olivier Lejeune.



Jimmy Colas, plusieurs fois champion et vice-champion de
France et dEurope de boxe, met son talent au service de la
Virade dIstres (13) en proposant dmonstrations et initiation la
boxe.


Georgette Raymond, dite la " petite furie", plongeuse sous-
marin Franaise, spcialiste d'apne avec ou sans palme, multiple
championne de France et double vice-championne du monde
participera diffrents relais nage la piscine de Val de Bride (54).


Pour connaitre les diffrents parrains locaux et leur implication, rendez-vous sur
les sites des diffrentes Virades de lespoir.



12









Vaincre
la
Mucoviscidose








13

Chiffres en France :

- 2 millions de personnes
sont, sans le savoir,
porteuses saines du gne
de la mucoviscidose.
- Tous les 3 jours, un enfant
nait atteint de
mucoviscidose.
- 6 800 patients sont
actuellement recenss
en France.
- En France, un enfant sur
4 000 est atteint de
mucoviscidose.
1/ La mucoviscidose en quelques mots

La mucoviscidose est une maladie gntique rare et mortelle qui affecte
principalement les voies respiratoires et le systme digestif.

Le gne impliqu dans la maladie est le gne CFTR
1

(Cystic fibrosis transmembrane conductance
regulator) qui peut tre affect par de nombreuses
mutations lorigine de lanomalie de la protine
CFTR. Il existe prs de 2 000 mutations et donc
autant de dclinaisons de la maladie. Chaque
mutation provoque un dysfonctionnement, voire
une absence totale de la protine CFTR.

Une grande diversit dexpressions cliniques existe,
tant pour lge dapparition des premiers
symptmes que pour la svrit de lvolution.
Ainsi, la maladie sexprime de faon diffrente
chez chaque patient. Si latteinte respiratoire est
prsente chez la majorit dentre eux, les
symptmes peuvent tre plus tardifs. De mme,
latteinte pancratique qui nest pas systmatique,
peut apparatre secondairement.

Le nourrisson atteint de mucoviscidose a hrit de deux copies altres du
gne, lune venant de sa mre, lautre venant de son pre.

La mucoviscidose
o touche aussi bien des garons que des filles,
o entrane des symptmes diffrents dun patient lautre,
o n'est pas contagieuse,
o naffecte pas les capacits intellectuelles ni musculaires,
o ne se voit pas et ne cre pas de handicap moteur ni mental.

Une maladie gntique
Toujours conjointement transmise par le pre et la mre, la mucoviscidose est lie
labsence ou au dysfonctionnement de la protine CFTR, responsable de la
rgulation de lquilibre en eau et sel des cellules. Cet quilibre contribue
maintenir une couche fine et fluide de mucus la surface des tissus pithliaux, qui
les protge de linfection. Lorsque cette protine ne fonctionne pas correctement
ou est absente, du mucus pais, anormalement visqueux, saccumule, et devient le
sige dune infection chronique des poumons qui se dgradent progressivement.

Mucus + viscosit = mucoviscidose
Ce mucus que chacun dentre nous produit est normalement une substance fluide
qui humidifie les canaux de certains de nos organes. Dans le cas de la
mucoviscidose, celui-ci spaissit, devient visqueux et se fixe sur les bronches et le
pancras provoquant ainsi des infections pulmonaires et des troubles digestifs.


(1)
1989 : dcouverte du gne codant pour la protine CFTR (Cystic fibrosis transmembrane
conductance regulator)
14

Les soins :

2 heures de soins quotidiens
en priode normale
(kinsithrapie respiratoire
arosols, antibiothrapie,
etc.) ;
6 heures de soins par jour
en priode de surinfection ;
Plus de 20 mdicaments en
moyenne par jour.

Une maladie invisible
La mucoviscidose ne se voit pas. Elle se manifeste par une toux chronique avec
production de mucus pais difficile cracher, des infections respiratoires frquentes
et une gne la respiration avec, terme, une dgradation de la fonction
respiratoire.

Les consquences sur la respiration
Ce mucus dfectueux adhre aux parois
des bronches et gne le passage de lair.
Il favorise la croissance de virus et de
bactries provoquant ainsi des infections.
Il est donc trs important que cette
substance soit vacue rgulirement pour
dgager les voies respiratoires et limiter la
prsence des bactries. Cette vacuation
est ralise grce la kinsithrapie
respiratoire.

Les consquences sur la digestion
Les voies et canaux digestifs (intestins, pancras, foie) peuvent galement tre
obstrus par ce mucus, provoquant ainsi des problmes de digestion. Le pancras
est un organe essentiel la digestion des aliments. Il est responsable de la
production de substances appeles enzymes, qui aident digrer les aliments
consomms et permettent lassimilation des lments nutritifs. La mucoviscidose
bloque les enzymes digestives dans le pancras et certaines graisses, non digres,
passent directement dans les selles. Sans traitement et sans une nutrition adapte, le
patient est confront des douleurs abdominales, des diarrhes ou une
constipation et des difficults de prise de poids pouvant avoir un retentissement sur
la croissance.
























15

2 / L'association Vaincre la Mucoviscidose

Cre en 1965 par des parents de jeunes patients et des soignants, lassociation
Vaincre la Mucoviscidose se consacre laccompagnement des malades et de leur
famille dans chaque aspect de leur vie bouleverse par la maladie.

Ses 4 missions prioritaires
Gurir la mucoviscidose en finanant la recherche et notamment en soutenant
les laboratoires et les hpitaux publics,
Soigner la mucoviscidose en amliorant la qualit des soins,
Amliorer la qualit de vie des patients atteints de mucoviscidose,
Informer les parents, les patients et sensibiliser le grand public la
mucoviscidose.

Ses ressources
95 % des ressources reposent sur la gnrosit des particuliers et de ses partenaires.
Cela permet l'association une indpendance totale.
Vaincre la Mucoviscidose porte la parole des malades et de leurs familles librement
auprs des pouvoirs publics, ce qui lui permet d'assumer ses positions et ses
revendications.

A la cration de lassociation en 1965, lesprance de vie tait de 7 ans. Grce la
gnrosit du public et laction de Vaincre la Mucoviscidose, aujourdhui
lesprance de vie la naissance tend vers les 50 ans. La recherche avance, de
nouvelles pistes sont explorer, nourrissant de rels espoirs de progrs.

Lassociation en quelques chiffres
5 000 bnvoles actifs investis toute lanne
30 000 bnvoles occasionnels en soutien au moment des Virades de lespoir
30 dlgations territoriales
44 professionnels salaris
7 100 adhrents
Plus de 85 000 donateurs

Les repres financiers de Vaincre la Mucoviscidose
1
er
financeur de la recherche en mucoviscidose en France,
72 projets de recherche financs en 2013, soit 2.8 millions deuros,
96 postes et projets financs en 2013 dans 50 centres de soins et de
transplantation hauteur de 1,5 million deuros,
376 projets de recherche financs ces 4 dernires annes, soit 14,5 millions
deuros investis,
4,4 millions deuros ddis un programme de recherche en transplantation
pulmonaire, cofinancs avec lAssociation Grgory Lemarchal sur 5 ans,
Prs de 790 000 euros consacrs laccompagnement de plus de 1 000 familles
en 2013, pour faire face aux surcots lis la maladie.


Une association transparente, rigoureuse et contrle

Vaincre la Mucoviscidose est une association reconnue dutilit publique, agre
par le Comit de la charte du don en confiance et habilite recevoir des legs, des
donations et des assurances-vie. Elle se soumet ainsi annuellement au contrle de
cet organisme, sengageant respecter ses rgles de rigueur de gestion et de
transparence.

16

3/ Le but de la recherche : la gurison

Des avances porteuses despoir
En 1989, lidentification du gne de la protine CFTR, responsable de la production
du mucus visqueux, a reprsent une tape fondamentale de la recherche sur la
mucoviscidose, porteuse de beaucoup despoirs. Jusqu la dcouverte du gne
codant la protine CFTR, les thrapies envisages ne pouvaient sattaquer quaux
symptmes de la maladie : lutte contre les infections, contrle de linflammation,
prvention et traitement des troubles digestifs. La connaissance des bases
gntiques et molculaires des diffrentes manifestations cliniques de la
mucoviscidose a ouvert de nouvelles pistes thrapeutiques, sattaquant directement
aux causes de la maladie, et notamment : la thrapie gnique et la thrapie de la
protine.

Toutes ces annes de recherche ont ainsi amen des progrs considrables. Une
palette de plus en plus diversifie et amliore de mdicaments et de soins
(fluidifiants, bronchodilatateurs, kinsithrapie, antibiothrapie, anti-inflammatoires,
enzymes pancratiques, complments vitaminiques, transplantation pulmonaire, )
a permis darriver une esprance de vie la naissance qui est aujourdhui
denviron 50 ans, alors quelle ntait que de 7 annes en 1965.

Les rsultats les plus encourageants obtenus ces dernires annes, concernent la
thrapie de la protine qui vise corriger ou stimuler lactivit de la protine CFTR,
laide de molcules spcialement conues pour compenser les dfauts existants.
Cest en 2012, que le Kalydeco
TM
, premier mdicament efficace pour amliorer la
fonction pulmonaire et augmenter la prise de poids de patients atteints de
mucoviscidose, obtient lautorisation de mise sur le march. Cest un espoir
immense. Seul bmol : cette stratgie est intimement lie au type de mutation de la
protine et, ce jour, elle ne concerne quun pourcentage limit de malades. En
France, environ 2 % des malades bnficient actuellement du Kalydeco
TM
.

Fin juin 2014, le laboratoire Vertex Pharmaceuticals a prsent les premiers rsultats
des essais cliniques de phase 3 associant livacaftor (Kalydeco

) et le lumacaftor
pour les patients de plus de 12 ans porteurs de 2 copies de la mutation delta F508.
Ces rsultats font tat dune amlioration significative de la fonction respiratoire et
deffets bnfiques sur la prise de poids. Ces rsultats prliminaires, (qui seront
complts dans les prochains mois par une prsentation l'occasion de la
confrence nord-amricaine), tmoignent du dynamisme de la recherche et du
bien-fond de la stratgie de recherche de Vaincre la Mucoviscidose dans le
domaine de la thrapie de la protine

Paralllement, le laboratoire Vertex Pharmaceuticals a aussi annonc que la
Commission europenne avait autoris le Kalydeco

pour 8 autres mutations de la
protine, ce qui signifie, terme que de nouveaux patients pourront dsormais en
bnficier. En Europe, environ 250 patients de six ans et plus sont concerns.


En 25 ans, les avances ralises sont nombreuses et importantes, et elles
continuent mais la gurison tant attendue nest pas encore acquise.

17


De nombreux dfis restent relever
Thrapie gnique : des rsultats trs attendus lautomne
Lespoir de rparer le gne dfectueux par lintroduction dune copie saine du gne
dans les cellules malades, est n ds lidentification du gne et reste toujours un
objectif prioritaire des chercheurs. La thrapie gnique pourrait en effet bnficier
tous les malades, indpendamment des mutations quils portent. Mais la mise au
point de vecteurs, pouvant introduire la copie saine du gne, sest
malheureusement rvle plus difficile que prvue. Il faut trouver des vecteurs non
seulement efficaces, mais aussi peu immunognes, apportant une solution
permanente, synonyme de gurison. Dans ce domaine, les rsultats dune tude
sont attendus au dernier trimestre 2014.

Thrapie de la protine : plus de molcules, pour toutes les mutations
Dans le domaine de la thrapie de la protine, le dveloppement de nouvelles
molcules capables de corriger les dfauts ou labsence de synthse de la protine
CFTR est en cours dacclration. Depuis la mise sur le march du Kalydeco
TM
, le
nombre de mdicaments candidats la mise sur le march a considrablement
augment. Lobjectif reste celui dlargir lefficacit de cette stratgie au plus grand
nombre de mutations.

Mais pour arriver mettre disposition des malades une nouvelle molcule efficace
et bien tolre, la route est longue. Dix quinze ans de dveloppement sont
ncessaires pour amener un mdicament du laboratoire aux malades. A lheure
actuelle, plusieurs tudes cliniques sont en cours et des rsultats importants sont
attendus dans les prochains mois.

Infection : mieux connaitre la population microbienne
Sur le terrain du contrle de linfection, les chercheurs et les soignants doivent faire
face la complexit de la population microbienne qui colonise les poumons des
patients. En effet, si les progrs concernant lantibiothrapie sont certains, la
rsistance aux antibiotiques reste un problme majeur. Il faut donc encore tendre
les options de traitement, proposer des solutions de vaccination et russir dpister
prcocement les infections. De plus, les chercheurs ont ralis limportance des
interactions entre les diffrents germes de la population microbienne qui colonise les
poumons des malades, do lintrt des tudes de caractrisation de cet
cosystme, facilites par les nouvelles technologies disponibles aujourdhui,
notamment pour ltude du gnome des microbes.

Inflammation : un champ qui fait dbat
Le contrle de linflammation reste un champ de recherche qui fait lobjet de
beaucoup de dbats dans la communaut scientifique. Linflammation en raction
des infections est a priori un processus de dfense bnfique pour lorganisme,
mais elle peut devenir dltre, lorsque la raction immunitaire est excessive ou mal
contrle, comme dans le cadre de la mucoviscidose.

18

Selon les chiffres de lAgence de la
biomdecine ,en 2012, 322 greffes
pulmonaires ont t ralises, dont
prs de 100 chez des patients atteints
de mucoviscidose.
La dure mdiane dattente a
nettement baiss (mme si elle varie
notamment en fonction du caractre
prioritaire ou non de la greffe, et de la
compatibilit immunologique) : 2,7
mois pour la priode dinscription
2010-2012, contre 11,3 mois pour la
priode 1999-2002.
Ainsi, la moiti des candidats une
greffe sont oprs moins de 3 mois
aprs leur inscription en liste
dattente.
La mortalit en liste dattente a
diminu :
16 en 2012 contre plus de 30 en 2007.



Transplantation pulmonaire : des efforts poursuivre
La transplantation pulmonaire est une
activit qui a considrablement progress
depuis le dbut des annes 2000.
Laugmentation du nombre de greffes
sexplique par un fort investissement de
Vaincre la Mucoviscidose, une troite
collaboration entre les quipes et
lAgence de la biomdecine, qui a
permis de redfinir les critres de
prlevabilit des greffons pulmonaires
chez les donneurs, et de mettre en place
une politique volontariste de propositions
de ces greffons aux quipes. Depuis 2011,
a dbut un programme de
reconditionnement de certains greffons
critres largis (soutenu par Vaincre la
Mucoviscidose et lAssociation Grgory
Lemarchal) qui permet galement
dutiliser les poumons rhabilits dont la
fonction se normalise. Cette hausse
dactivit sest accompagne dune
amlioration des rsultats de la greffe
avec actuellement une meilleure survie un
an aprs une greffe pulmonaire quun an
aprs une greffe cardiaque.


Si aujourdhui on peut dire que la transplantation pulmonaire est sortie de la situation
de pnurie dans laquelle elle tait, il faut maintenir et mme amplifier leffort sur le
nombre de prlvements, car les besoins en greffe pulmonaire sont suprieurs au
seul nombre des malades inscrits en liste dattente.

Les efforts dploys, ces dernires annes, pour lamlioration de la transplantation
pulmonaire mritent dtre poursuivis notamment en ce qui concerne le
perfectionnement des techniques, la prservation du systme immunitaire et la
limitation des effets indsirables. En particulier, les chercheurs sintressent aux
facteurs qui rentrent en jeu dans le dysfonctionnement chronique du greffon et aux
nouvelles stratgies dimmunosuppression, dans le but damliorer la survie aprs la
transplantation.

Comment relever les nouveaux dfis de la recherche ?
Vaincre la Mucoviscidose met en uvre plusieurs axes stratgiques pour rpondre
aux attentes des malades et de leurs proches, en matire de rsultats de recherche.

Etre sur tous les terrains de la recherche contre la mucoviscidose
Vaincre la Mucoviscidose, par son appel projets annuel, assure aux quipes les
plus mritantes, franaises et internationales, le soutien financier dont elles ont besoin
pour mener bien des projets de recherche, dans tous les domaines dintrt pour
la lutte contre la mucoviscidose. Lobjectif tant de ne laisser pour compte aucune
piste, tout en tant slectif sur la qualit scientifique des projets. Cest ainsi que,
chaque anne, lassociation reoit plus dune centaine de dossiers de demande de
soutien pour des projets en recherche fondamentale et clinique, sur des thmatiques
19

En 2013, lassociation sest engage
soutenir 72 projets de recherche, dans tous
les domaines dintrt pour la lutte contre
la mucoviscidose, pour un montant de
prs de 2.8 M d. Cela place Vaincre la
Mucoviscidose au 1
er
rang des financeurs
de la recherche en mucoviscidose en
France, et parmi les premiers dans le
monde.
Cette anne, sur les 121 projets expertiss
par la Conseil scientifique, 77 bnficieront
dun financement. Cette dcision a t
prise par le Conseil dadministration du 21
juin dernier, aprs avis et expertise du
Conseil scientifique.
qui touchent des champs trs varis : de linfection linflammation en passant
par la thrapie gnique ou la thrapie de la protine.
Assurer une expertise scientifique indpendante et de grande qualit
Les projets soumis lassociation
sont tudis par des experts
externes indpendants, puis
par les membres du Conseil
scientifique de lassociation,
chercheurs et soignants, issus
de tous les domaines de la
recherche sur la
mucoviscidose. Le Conseil
dadministration de Vaincre la
Mucoviscidose dcide des
financements attribuer, sur
proposition du Conseil
scientifique et aprs
recommandation du Conseil
stratgique pour la recherche,
lautre instance scientifique
de lassociation, charge
dorienter les choix et dindiquer
les priorits.
Faciliter les changes et les collaborations
Vaincre la Mucoviscidose a galement un rle acclrateur des recherches.
Ainsi, en mars dernier, a t lance CF experts, une interface web qui propose un
panorama des quipes franaises travaillant dans le domaine de la mucoviscidose,
ainsi que des techniques et des matriels biologiques maitriss par chacune delles.
Lobjectif est de promouvoir la collaboration pour acclrer la recherche contre la
maladie. Fin juin 2014, 233 utilisateurs et 153 laboratoires travaillant sur 40
thmatiques de recherche taient rfrencs sur CF Experts.
Depuis 2009, Vaincre la Mucoviscidose anime et finance, avec les CRCM, la
Plateforme Nationale de Recherche Clinique (PNRC) sur la mucoviscidose. La PNRC
est un outil facilitateur, au service des acteurs de la recherche clinique, institutionnels
et industriels. Elle a pour objectif principal de coordonner et dynamiser la recherche
clinique sur la mucoviscidose en France. La plateforme est compose de lensemble
des CRCM franais regroups en 7 inter-rgions. Le comit de pilotage de la PNRC
regroupe des mdecins, des rfrents de recherche clinique et des reprsentants de
Vaincre la Mucoviscidose. Pour remplir au mieux ses missions, la PNRC a dvelopp
un outil de suivi qui en lien troit avec le Registre franais de la mucoviscidose,
permet de rpertorier les essais cliniques en France depuis 2010. Au 30 juin 2014, 106
essais cliniques, industriels et acadmiques (ou institutionnels) ont pu tre lists.


20

En 2013, Vaincre la Mucoviscidose a
financ le salaire de 30 jeunes
chercheurs, dont 23 doctorants, pour un
montant global de prs de 920 000 .
En 2014, sur les 54 demandes de soutien
financier soumises par des jeunes
chercheurs lassociation dans le cadre
de lappel projets annuel, 31 ont t
acceptes (16 doctorants et 15 post-
doctorants).


Prparer la relve
Aujourdhui, il nest pas simple pour un jeune de poursuivre la carrire de chercheur.
Cest pourquoi Vaincre la Mucoviscidose encourage ceux qui sintressent aux
questions lies la mucoviscidose. Lassociation les soutient financirement pour quils
puissent se ddier leurs recherches, mais elle contribue aussi leur formation
multidisciplinaire et la valorisation de leurs travaux en organisant des rencontres
scientifiques qui leur sont spcialement ddies.
En 2014, Vaincre la Mucoviscidose a
organis la 15

dition du Colloque
franais des jeunes chercheurs,
auquel 160 chercheurs ont particip.
En partenariat avec 5 autres
associations europennes de
patients, elle a organis la 8

dition
du colloque europen des jeunes
chercheurs. 42 jeunes chercheurs de
11 pays diffrents ont t
slectionns pour prsenter leurs
travaux.





21

4/ Soigner en amliorant la qualit des soins

Tout au long de leur vie, le patient et sa famille doivent intgrer intgrer le traitement
de la mucoviscidose leur mode de vie sans pour autant laisser la maladie les
envahir. Pour que chaque patient puisse spanouir, son quotidien doit tre le plus
semblable celui des personnes en bonne sant, de son entourage.

En France, tous les 3 jours 1 enfant nat atteint de mucoviscidose.

Larrive dun bb atteint de mucoviscidose est un
bouleversement pour toute la famille.

Le diagnostic de la mucoviscidose de Faustine a t un
vritable tsunami qui a fait table rase de notre vie. Ce
jour-l, on nous a donn un coup de sabre dans le corps,
une blessure gante qui sera toujours l.

Anna, maman de Faustine


Les parents, souvent isols (il y a prs de 6 800 patients atteints de mucoviscidose en
France) ont besoin d'tre pauls et conseills. La famille est le premier lieu d'accueil
du malade. Confronte la peur et la souffrance, elle est soumise des contraintes
d'organisation pesantes et de nombreuses questions.

Annonce du diagnostic
Une prise en charge adapte de lenfant malade mais aussi celle de sa famille
Le diagnostic prcoce, mme sil reste difficile accepter pour la famille,
est une garantie de prise en charge spcialise dans le but de prvenir les lsions au
niveau des poumons mais aussi dapporter un soutien psychologique lenfant et
ses parents.

Le dpistage nonatal (DNN) de la mucoviscidose a t gnralis en France en
2002. De nombreuses tudes ont montr le bnfice du DDN sur la prcocit de la
prise en charge (garante dune meilleure efficacit, tant en termes thrapeutique
quau niveau de la prvention). Lefficacit de la prise en charge centralise en
Centres de ressources et de comptences pour la mucoviscidose (CRCM) sur
lvolution et la survie long terme, a t largement dmontre. La France est donc
aujourdhui en mesure doffrir aux nouveau-ns dpists et leurs parents une prise
en charge optimale.
Le rsultat du DNN est transmis au CRCM le plus proche du domicile des parents, et
lquipe soignante sorganise pour la ralisation du test de la sueur (dosage du
chlore dans la sueur) qui confirme le diagnostic, et son annonce (ventuelle) aux
parents. Les soignants savent que lannonce dun dpistage positif puis lannonce
du diagnostic sont pour les parents des moments trs difficiles quils prparent donc
au mieux, tout comme ils sefforcent daccompagner la famille au mieux aprs
lannonce.

22


Le dpistage nonatal en pratique
Depuis 2002, un dpistage est effectu la maternit chez tous les nouveau-ns. Il est ralis
partir de quelques gouttes de sang sch, prlev au troisime jour de vie.
Au-del dun certain seuil de dosage dune enzyme dnomme trypsine immunoractive ,
la recherche des principales mutations de la mucoviscidose est effectue. Lorsque le test de
dpistage amne suspecter une mucoviscidose, les parents sont contacts par un
mdecin pour raliser dans un CRCM, un contrle clinique et des examens complmentaires
dont le test de la sueur ou dosage de chlore sudoral.
Laugmentation du chlore dans la sueur est spcifique de la mucoviscidose.
A partir de ce moment, le nourrisson est rapidement pris en charge, le traitement est
institu au cas par cas , et les consultations sont programmes (1 fois par mois la
premire anne de vie). Lquipe pluri-professionnelle du CRCM pdiatrique
(mdecin, infirmier de coordination, kinsithrapeute, ditticien, mais aussi assistant
social et psychologue) est organise pour rpondre tous les besoins de lenfant et
de sa famille, en lien avec les soignants qui interviennent le cas chant domicile.

Les patients atteints de mucoviscidose sont pris en charge, dans lun des
45 CRCM (16 pdiatriques, 12 adultes et 17 mixtes) rpartis sur tout le territoire.


Parents, enfant, soignants : un trio li ds lannonce du diagnostic
Ds lannonce, de nombreuses questions vont se succder au sein de la famille : qui
va suivre mon enfant, les soins coteront ils chers, est-ce que mon enfant pourra
bnficier dune scolarit normale, comment laider pour plus tard ?

Les parents peuvent lire ou entendre beaucoup de choses sur la mucoviscidose. Ces
informations ne sont pas forcment actuelles ni adaptes leur enfant. Les familles
doivent donc trs rapidement discuter avec les acteurs de soins spcialiss dans ce
domaine de sant, de toutes les questions quils se posent. Ils pourront galement
bnficier tout moment du soutien psychologique, de lcoute et des conseils
dune personne mise disposition par le CRCM, par exemple linfirmire
coordinatrice.

Les changes et questions nous permettent daller plus loin dans notre rflexion et
dans laide que nous apportons aux patients et leur famille.

Nathalie, soignante dans un CRCM


De quels soins le patient va-t-il avoir besoin ?
Une prise en charge thrapeutique de qualit
Le CRCM assure grce une quipe spcialise (pdiatre, pneumologue, gastro-
entrologue, ditticienne, kinsithrapeute, infirmire coordinatrice) les soins ainsi
que lducation thrapeutique du patient et de sa famille. Il coordonne galement
les actions des diffrents intervenants domicile. Enfin, le CRCM rpond aux
urgences 24h/24.

Au dbut, lenfant sera soign rgulirement par le kinsithrapeute libral de
proximit et vu tous les mois par lquipe du CRCM. Cette rencontre mensuelle
permettra doptimiser les traitements et de donner progressivement les informations
et comptences permettant daccompagner lenfant au quotidien.

23

Prsente bien avant la reconnaissance des CRCM, lassociation apporte son soutien
au dveloppement et la sauvegarde de ces rseaux de sant spcifiques la
mucoviscidose. A cet effet, elle finance une centaine de projets et postes par an
dans les CRCM.

Une alimentation supplmente
Comme pour tout nouveau-n et en dehors de
situation particulire (notamment survenue dune
occlusion intestinale), lallaitement maternel est
recommand. Toutefois, en cas dimpossibilit, il
existe des produits lacts de substitution bien
adapts au cas de lenfant. Il convient alors
dajouter en supplment des vitamines A, D, E, K et
des lments minraux selon les prescriptions du
mdecin.

Plus tard, le maintien constant dun rgime adapt est en fait rendu possible par
ladjonction denzymes qui remplacent la scrtion dfaillante du pancras.
Chaque patient atteint de mucoviscidose doit prendre, au dbut de chaque repas,
quelques granules ou glules dextraits pancratiques. Ladministration de ces
extraits pancratiques gastro-protgs et des supplments vitaminiques doit trs vite
devenir une habitude. La dose est variable en fonction de la quantit de graisses
ingres. Lapptit peut diminuer lors de la mise en route du traitement
pancratique, ceci tmoigne alors de lefficacit de celui-ci.

Par ailleurs, les prescriptions alimentaires peuvent varier dans certaines situations.
Ainsi, en cas de fivre et/ou de forte chaleur, la supplmentation en sel devra tre
augmente pour compenser la perte excessive de sel dans la sueur.

La kinsithrapie respiratoire et les lavages du nez
La kinsithrapie respiratoire et le lavage nasal qui sont les premiers
gestes adopter, sont les moyens les plus efficaces pour dgager
le nez et les bronches. Ds le plus jeune ge, la kinsithrapie
respiratoire sinscrit dans la vie dun patient atteint de
mucoviscidose. La ncessit de dsencombrer les bronches
chaque jour fait de cette pratique un geste courant indispensable
qui devient un acte ordinaire de la vie.

Elle est de prfrence effectue et encadre par un
professionnel. Sa pratique chez le nourrisson peut
quelquefois surprendre au dpart. Elle nest pas
douloureuse mais peut parfois faire pleurer lenfant quand
il sent une entrave ses mouvements spontans.

La kinsithrapie a valeur de toilette bronchique
quotidienne ou bi-quotidienne (le matin ds que lenfant
se rveille et aprs lcole quand il sera plus grand, ou avant le coucher), afin
dviter laccumulation du mucus dans les bronches et de prvenir linfection
pulmonaire.

24


Une bonne hygine de vie
Dune manire gnrale pendant toute sa croissance et surtout pendant son
adolescence, il est important dencourager lenfant tre indpendant et
autonome. Le couver et le surprotger ne servent rien. Lenfant doit devenir
sujet et acteur de sa vie, pour devenir un adulte prt affronter la vie et raliser
ses rves.

Une hygine de base est ncessaire, complte par des attitudes prventives lies
la maladie. Ainsi, pour le bien-tre et la sant du patient, il est fortement
recommand de proscrire le tabac dans son entourage, dviter les animaux, de
limiter les allergnes (tapis, moquettes), de ne pas surchauffer les pices mais de
les arer quotidiennement, dviter les infections respiratoires de lentourage, tout
particulirement en priode dpidmie hivernale. Il est galement souhaitable de
respecter le lavage des mains, le mouchage de nez avec des mouchoirs jetables et
dviter la frquentation de lieux surpeupls. Le patient doit avoir une hygine de vie
respiratoire encore plus stricte que celle des autres pour limiter dautres infections
respiratoires.

Les vaccins et les antibiotiques
Le patient doit tre jour de tous ses vaccins obligatoires et
recommands y compris celui contre lhpatite B, contre la
rougeole et contre la grippe afin quil soit protg de ces virus
qui peuvent aggraver latteinte du foie et des poumons.

Les antibiotiques seront prescrits facilement mme en
absence de fivre pour toute infection respiratoire. Ils sont
essentiels pour protger les poumons du patient. Il les prendra
en priorit par voie orale (sirop, poudre, comprims). La prise
dantibiotiques peut galement se faire par une autre voie si
ncessaire (inhalation, voie intraveineuse).

Chaque cas est diffrent et cest le pdiatre ou le mdecin qui adaptera chaque
prescription en fonction des germes dans les bronches et de leur sensibilit aux
antibiotiques.

20 ans du Registre franais de la mucoviscidose : bilan des dernires donnes
Depuis plus de deux dcennies, le Registre franais de la mucoviscidose a t tmoin de
progrs importants dans la prise en charge de cette maladie en France, grce aux actions
menes conjointement par les professionnels de sant, les chercheurs et Vaincre la
Mucoviscidose. Ces annes furent jalonnes d'tapes dcisives telles que la dsignation des
CRCM et la gnralisation du dpistage nonatal ds 2002.

Des volutions constantes refltent le travail accompli pendant ces annes, grce
l'amlioration de l'exhaustivit, le recueil des donnes et la qualit des soins. On recensait
moins de 2 000 patients (dont 20 % d'adultes) en 1992 et plus de 6 000 patients dont prs de
50 % d'adultes en 2012. La transplantation pulmonaire est galement marque par des
dveloppements importants, passant de moins de 20 greffes par an entre 1992 et 2000, 97
greffes en 2012. L'autre tmoin de l'amlioration de l'tat de sant et de la qualit de vie des
patients est le nombre de grossesses dans les familles o l'un des deux conjoints est atteint,
passant de 6 en 1992, 54 en 2012. Le Registre est le tmoin au fil du temps des progrs
raliss, au service des patients et de leurs proches.

Le rapport complet est tlchargeable sur le site de Vaincre la Mucoviscidose
http://www.vaincrelamuco.org/e_upload/pdf/registre_francais_de_la_mucoviscidose_2012.pdf


25


5/ Amliorer la qualit de vie

Lapport de Vaincre la Mucoviscidose
Elle accompagne les patients et les familles touches par la mucoviscidose dans
chaque aspect de la vie. Elle constitue aussi un lieu d'change, de dialogue et
d'coute, qui apporte un soutien trs important. Grce son rseau rgional de
bnvoles engags, lassociation est mme daider sur le terrain les familles en les
mettant en relation entre elles mais aussi avec des patients devenus adultes, qui forts
de leurs expriences sauront les soutenir dans leur nouveau parcours.

Vaincre la Mucoviscidose met disposition des familles, de
nombreux documents et guides pour les aider et les conseiller
au quotidien et notamment un livret de conseil pour les
familles : "Guide des parents et de leur entourage". Celui-ci leur
permet de comprendre tous les aspects de la mucoviscidose
et leur donne les cls d'une prise en charge russie.
Ce guide peut tre aussi utilis pour mieux faire comprendre la
maladie lentourage.




Nous sommes les parents dun petit garon g de 6 mois prnomm Jules. Il est
atteint de mucoviscidose. Lors du dpistage lge de 2 mois, nous tions un peu
perdus. Surtout nous avions beaucoup dinterrogations concernant la maladie, ainsi
que pour le futur de Jules et le ntre. Cest donc en dcouvrant le site de Vaincre la
Mucoviscidose que nos questions trouvrent des rponses.

Alexandra, maman de Jules


Ds les premires rencontres avec les familles, chaque membre de lassociation
Vaincre la Mucoviscidose insiste sur des aspects positifs en vhiculant des messages
despoir sur les avances de la recherche.

L'association a dvelopp un systme daccompagnement afin damliorer la vie
quotidienne des enfants et de leurs proches.

Lassociation nous aide dans les difficults quotidiennes, elle nous donne des
solutions. Jy ai pass des moments incroyables, comme la journe des grands-
parents o je suis tombe sur des gens merveilleux qui me comprenaient.

Anna, maman de Faustine



26




Le dpartement qualit de vie apporte un soutien direct aux malades et leurs
proches afin de les aider rsoudre les problmes sociaux, financiers,
organisationnels, ou encore psychologiques qui se posent eux. Il sest donn trois
principales missions :
laccompagnement social individualis
laccompagnement scolaire
laccompagnement la vie professionnelle

Laccompagnement social individualis
Lorsque des parents apprennent que leur enfant est atteint de mucoviscidose, une
inquitude simpose demble : comment concilier la vie quotidienne, la vie
professionnelle et la maladie.

En effet, aprs un temps plus ou moins long, plus ou moins douloureux, il est normal
de se poser de nombreuses questions : est-ce que mon enfant ira lcole ; pourra-
t-il pratiquer un sport ; est-ce quil sera possible de partir en vacances ? Le
dpartement qualit de vie apporte des rponses toutes ces questions et
prodigue, aux patients et/ou leur famille :
Informations et conseils : le droit social est complexe et l'aide d'un assistant de
service social est souvent prcieuse pour connatre ses droits, faire des
dmarches ou encore constituer un recours ;
Accompagnement moral : tous les membres de la famille sont fragiliss par la
maladie et peuvent avoir un sentiment de grande solitude. Les assistants de
service social assurent une premire coute et orientent vers des services
pouvant offrir un soutien psychologique ;
Aides financires : l'association accorde des aides financires modules en
fonction des ressources afin d'aider faire face aux diffrents surcots lis la
maladie. Les assistants de service social tudient les demandes et vrifient que
les droits sociaux des demandeurs ont bien t attribus, que les organismes
officiels de prise en charge ont t sollicits.

L'accompagnement scolaire
Le mode de garde
Si les parents dcident de poursuivre leur activit professionnelle, diffrents choix de
mode de garde de lenfant sont possibles.

La frquentation des structures de garde collective (crches et garderies) est
possible mais il est alors prfrable de demander lavis du mdecin du CRCM pour
diminuer les risques de transmission des bactries et des virus des autres enfants
lenfant malade.

En cas de garde individuelle, souvent prfrable, les parents devront expliquer les
besoins de lenfant la nourrice ou lassistante maternelle, cela permettra de la
rassurer. La famille peut galement lui proposer de rencontrer lquipe du CRCM, lors
dune visite, pour bien comprendre les prcautions dhygine prendre et les
modalits des traitements dont elle pourra avoir la charge.

La mucoviscidose naffecte pas les capacits intellectuelles de lenfant. Un enfant
atteint de mucoviscidose est un enfant parmi les autres, mais avec des besoins
spcifiques. Bien souvent, lenfant ne dsire pas quune trop grande publicit soit
faite autour de son tat. Nanmoins, la comprhension de sa maladie et des
contraintes quelle lui impose ainsi que la mise en place damnagements pratiques,
dfinis par des textes officiels, peuvent tre fondamentales pour rtablir une galit
de chances dans la russite scolaire.
27


Quand lenfant va grandir et sera en ge daller lcole puis de suivre des tudes,
il pourra contacter la charge de scolarit de lassociation qui le renseignera et
rpondra toutes ses questions.

Lcole et les tudes
Afin de faciliter la scolarit de lenfant atteint de mucoviscidose, lassociation joue
plusieurs rles. En effet, elle peut avoir un rle de mdiation, en tant lintermdiaire
direct avec les tablissements scolaires, les services de sant scolaire, les inspections
acadmiques, les services des examens... De plus, elle informe, conseille et aide la
mise en place des dispositifs rglementaires (projet d'accueil individualis (PAI*),
assistance pdagogique domicile, amnagement des examens...).
Afin de concilier maladie et tudes, il est ncessaire dobtenir des amnagements,
et pour ce faire, il faut, au-moins jusqu la terminale, tablir un PAI.
Le PAI facilite la vie de llve, en obtenant des amnagements :
matriels (double jeu de livres, salle de classe au rez-de-chausse...) ;
mdicaux (prise de mdicament avant tout repas ou goter, autorisation de
sortie de classe ds que l'lve en ressent le besoin...) ;
pdagogiques (mise en place de l'Assistance Pdagogique Domicile,
amnagement des examens...).

Le PAI consigne par crit les conditions de scolarisation. La demande de PAI se fait
(de prfrence en juin) auprs du chef d'tablissement qui doit organiser une
runion avec tous les signataires (au minimum : les parents, le chef d'tablissement,
l'enseignant responsable de la classe et le mdecin scolaire). Le PAI est une garantie
pour les enseignants en termes de responsabilit civile. D'autres personnes peuvent
galement participer la signature du PAI : un reprsentant de la municipalit si la
cantine en dpend, un kinsithrapeute, etc.

J'tais en dbut de terminale L quand le problme s'est pos. Le temps de
prsence au lyce et les heures de travail la maison devenaient difficiles cause
des soins qui me prenaient de plus en plus de temps. C'est par une amie que j'ai
dcouvert l'anne mi-temps. Ds la rentre, au vu de l'emploi du temps, de mes
absences, j'ai pris contact avec mon proviseur adjoint et nous avons dcid
ensemble de mettre en place la terminale en 2 ans. Ces amnagements sont
possibles pour nous aider russir en tenant compte de notre sant.
Karen



Je nai jamais voulu quon voie ma diffrence mais jai quand mme parl de ma
maladie quelques copains. Les profs sont au courant galement. On a mis en
place un PAI. Du coup, je sais que je peux sortir de la classe sans me justifier, si jen
ai besoin. Sinon, je fais du sport comme mes autres camarades

Manon


28

Les droits au collge et au lyce, les points clefs retenir :

Il est dsormais possible de :
prendre les mdicaments dans ltablissement ;
bnficier dun emploi du temps plus adapt ;
suivre des cours la maison en cas dabsence (service dassistance
pdagogique domicile) ;
sortir de classe sans avoir besoin de se justifier ;
faire la sance de kinsithrapie sur place (pendant la pause de midi) ;
avoir un double jeu de livres (pour viter de se fatiguer dans les escaliers !) ;
suivre des cours dEPS adapts sa forme physique ;
obtenir des amnagements pour les examens ;
prendre des dispositions particulires pour les sorties ou les voyages scolaires
(soins sur place par exemple).
Les activits sportives et ludiques
Contrairement une ide reue, jouer avec son enfant et lui faire faire du sport lui
sera particulirement bnfique. Non seulement cela fait du bien au corps et
lesprit, mais cest aussi un excellent moyen pour aider lenfant dvelopper ses
capacits respiratoires et liminer les scrtions qui encombrent ses bronches. Toutes
les activits lies au souffle lui permettront de mieux matriser sa respiration. Certaines
activits sont plus particulirement conseilles, car moins violentes pour
lorganisme : marche, randonne, course, escalade, gymnastique, tir larc, judo
Plus tard, une activit sportive rgulire, outre le bnfice sur le capital sant, sera
un facteur dintgration sociale et une aide lestime de soi.

Conseils
Quelle que soit lactivit choisie, elle doit tre pratique en suivant quelques rgles
de bon sens : schauffer avant leffort, boire avant et pendant lexercice, diminuer
le rythme progressivement et stirer en fin de sance. En cas de transpiration
excessive, un ajout de sel est conseill.


L'accompagnement la vie professionnelle
Ce travail daccompagnement est effectu dans le cadre de la recherche dun
emploi ou dun emploi en cours ou encore lors dun reclassement. Il permet
dinformer, de conseiller et dorienter la personne. Il consiste galement aider au
maintien au poste, dfinir un amnagement adquat, ngocier un mi-temps
thrapeutique

Compte tenu des demandes grandissantes lies laugmentation de lesprance
de vie des patients (plus de la moiti des personnes atteintes de mucoviscidose sont
des adultes), et des nombreuses questions qui se posent comme par exemple : faut-il
parler de son handicap sur son CV ? Quels sont les droits dune personne en situation
de handicap ? Quelles aides quand on fait le choix de lalternance ? , Vaincre la
Mucoviscidose organise une journe Objectif emploi , le 7 novembre 2014.

Le but de cette journe est de permettre aux participants de travailler sur la notion
de projet professionnel et de leur apporter des cls pour trouver un emploi malgr
leur maladie.


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6/ Communiquer pour informer et sensibiliser


La mucoviscidose est une maladie gntique invisible qui entrave la vie des enfants
et des adultes. Cest pourquoi il est ncessaire de communiquer pour quelle soit
davantage connue. A travers son dpartement communication , lassociation,
via de nombreuses campagnes sapplique sensibiliser le grand public afin que
celui soutienne moralement et financirement son combat contre la maladie.
Depuis 1985, plusieurs campagnes publicitaires ont ainsi accompagn les Virades de
lespoir afin dencourager le public donner du temps, de largent et du souffle
pour lutter contre la mucoviscidose.
Quelques exemples de campagnes illustrant le combat de lassociation et de toute
sa communaut





1986 1994 2009






Septembre 2014
Il faut galement informer rgulirement les patients, leurs familles et les
professionnels sur la maladie, les avances de la recherche, les aides sur tout ce
qui fait leur quotidien, grce de nombreuses brochures spcialises et
thmatiques, un site internet mais aussi un journal trimestriel Vaincre.
Contacts presse

PRPA Vaincre la Mucoviscidose
Isabelle Closet Morgane-Hlne Le Goff
Isabelle.closet@prpa.fr mhlegoff@vaincrelamuco.org
Tl. : 01 77 35 69 71 Tl. : 01 40 78 91 96

Catherine Gros Sandrine Jobbin
catherine.gros@prpa.fr sjobbin@vaincrelamuco.org
Tl. 01 46 99 69 60 Tl. : 01 40 78 91 75