Terapia gnica vs clulas asesinas

Terapia gnica vs clulas asesinas

mi mximo respeto y mi mxima admiracin a todos los ingenieros, especialmente al
mayor de todos ellos, Dios

Luis Alberto Velzquez Vzquez

Docente en lnea: Jaime Alonso Gonzlez Altamirano
BI-BFIN-1501S-B2-003
Acapulco, Guerrero a 29 de mayo del 2015
Asignatura: Fundamentos de Investigacin
Unidad iii: anteproyecto de investigacin
Evidencia de aprendizaje

Ingeniera Gentica

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ndice:
Presentacin.

Pag. 1

Introduccin.

Pag. 3

Objetivos del estudio.

Pag. 4

Planteamiento del problema.

Pag. 5

Justificacin.
-

Pag. 7

Porque es importante una investigacin cientfica enfocada en este tema

especfico?

Magnitud del problema.

Pag. 8

Trascendencia del problema.

Pag. 9

Problemtica para su aplicacin en humanos basadas en expertos en la

investigacin.

Impacto del proyecto.

Pag. 10

Factibilidad del estudio.

Pag. 11

Estrategias actuales con bases cientficas de expertos en el ramo.

Vulnerabilidad del proyecto.

Pag. 14

Consecuencias.

Pag. 15

Ha caso el VIH tendr cura?

Pag. 16

La terapia Gnica la cura o tratamiento a largo

Plazo en el virus de la inmunodeficiencia humana VIH?
Conclusin.

Pag. 19

Referencias bibliogrficas de la investigacin.

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Pag. 17

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Pag. 20

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Introduccin:
Como ya es sabido la terapia gentica es el conocimiento de los mecanismos que regulan el
funcionamiento de los genes, es la llave que abre la posibilidad de corregir ciertos errores en
el ADN que consiste en modificar la composicin de sus genes, aadiendo o quitando un
gen, la terapia gentica como indicaba anteriormente nos ayuda a corregir los defectos
genticos que causan enfermedades, tejidos y rganos siendo la gran promesa para luchar
con el mejoramiento de estas.
Existen algunas enfermedades minoritarias que afectan a un porcentaje bajo de la poblacin
y que todava no tienen cura, una de ellas como les indicaremos en el siguiente escrito, es el
virus de inmunodeficiencia humana, tambin llamado VIH que afecta a 25 millones de
personas en todo el mundo.
El 90% de los 40 millones de personas que viven con el VIH/SIDA son trabajadores en edad
productiva y reproductiva (entre 15 y 49 aos). Cada da, 7.000 jvenes (menores de 25
aos) contraen el VIH. Casi 14 millones de nios han perdido uno o ambos padres a manos
del VIH/SIDA.
Se prev que en 2020, en los pases con una alta prevalencia el VIH/SIDA habr ocasionado
la prdida de un 10% a un 30% de la fuerza de trabajo.
Tcnicamente esta terapia se basa esencialmente en manipular el material gentico de las
clulas T de la persona infectada, de manera que se extirpe del mismo, el gen que posee la
informacin para la sntesis de una protena llamada CCR5, la cual se encuentra en la
superficie celular y sirve de seal de reconocimiento del virus. Sera como eliminar de las
clulas T la cerradura para que el virus, que sera la llave, pueda entrar en ellas.
Con el siguiente trabajo buscamos dar nuevas luces en el entendimiento de la gentica en el
VIH y de su campo de accin.

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Objeto de estudio:
La terapia gnica consiste en la insercin de picos funcionales ausentes en el genoma de un
individuo. Se realiza en las clulas y tejidos con el objetivo de tratar una enfermedad o
realizar un marcaje.
La tcnica todava est en desarrollo, motivo por el cual su aplicacin se lleva principalmente
a cabo dentro de ensayos clnicos controlados, y para el tratamiento de enfermedades
severas o bien de tipo hereditario o adquirido. Al principio se plante slo para el tratamiento
de enfermedades genticas, pero hoy en da se plantea ya para casi cualquier enfermedad.
En la actualidad esta terapia se ha venido ejecutando con mayor prioridad al igual que el
cncer, expertos en la materia alrededor del mundo ejecutan diferentes tipos de terapias del
tipo IN VIVO Y EX VIVO (mtodo de aplicacin de esta), cabe mencionar que se analiza
muchas personas alrededor del mundo infectadas por este virus, ninguna es similar a otra
relacionado a sus cadenas celulares, se plantea esta terapia que en un futuro no muy lejano
sea el arma eficaz contra el VIH, esta prctica se realiza en toda persona infectada no tiene
obstculo o limitacin, en la actualidad este tipo de terapia si son a nivel monetario de muy
elevado costo, pero se prev que en un futuro sea un estndar ante la poblacin.
Ms que nada se busca un tratamiento eficaz en todo mbito y cuestiones, reducir la entrada
de frmacos tradicionales, los cuales generan daos secundarios no agudos, reducir los
costos elevados sobre el tratamiento de esta terapia.
Se plantea en este escrito diferentes maneras de cmo es aplicado este mtodo en
diferentes facetas, o proceso de trasformacin, modificacin e insercin.
Muchos experto mencionas que esta terapia cuenta tambin con bastantes dificultades las
cuales, son aspectos secundarios a su reaccin con cada organismo en aplicacin del
mtodo, solo se ha presentado una muerte en la ejecucin de este, suscitada en EE.UU en
1999 Jesse Gelsigner, aunque no fue causa en prctica contra el VIH sino una deficiencia del
cromosoma x.

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Planteamiento del problema:

Fue descubierto y considerado como el agente de la naciente epidemia de sida por el equipo
de Luc Montagnier en Francia en 1983.
El virin es esfrico, dotado de una envoltura y con una cpside proteica. Su genoma es una
cadena de ARN monocatenario que debe copiarse provisionalmente al ADN para poder
multiplicarse e integrarse en el genoma de la clula que infecta. Los antgenos proteicos de
la envoltura exterior se acoplan de forma especfica con protenas de la membrana de las
clulas infectables, especialmente de los linfocitos T CD4.
Enlace y fusin: El VIH empieza su ciclo de vida cuando se liga a un receptor CD4 y a uno de
dos co-receptores en la superficie de un linfocito T CD4 +. Luego el virus se fusiona con la
clula anfitriona. Despus de la fusin, el virus libera el ARN, su material gentico, dentro de
la clula anfitriona.
Transcripcin inversa: Una enzima del VIH, conocida como transcriptasa inversa convierte la
cadena simple del ARN vrico en cadena doble de ADN vrico.
Integracin: El nuevo ADN del VIH que se forma entra al ncleo de la clula anfitriona, donde
una enzima del VIH llamada integrasa "esconde" el ADN vrico dentro del propio ADN de la
clula anfitriona. El ADN del VIH integrado se llama provirus. El provirus puede permanecer
inactivo por varios aos sin producir nuevas copias del VIH o produciendo muy pocas.
Transcripcin: Cuando la clula anfitriona recibe seal para volverse activa, el provirus usa
una enzima anfitriona llamada polimerasa del ARN para crear copias del material genmico
del VIH y segmentos ms cortos del ARN conocidos como ARN mensajero (ARNm). El
ARNm se utiliza como modelo o patrn para la formacin de cadenas largas de protenas del
VIH.
Ensamblaje: La enzima del VIH llamada proteasa divide las cadenas largas de protenas del
VIH en pequeas protenas individuales. A medida que las protenas pequeas del VIH se
unen a las copias del material gentico del ARN del VIH, se ensambla una nueva partcula
del virus.

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Gemacin: El nuevo virus ensamblado "brota" de la clula anfitriona. Durante la gemacin, el

nuevo virus acapara parte de la envoltura exterior de la clula. A esta envoltura, que acta
como recubrimiento, le brotan combinaciones de protena y azcar, conocidas como
glucoprotenas del VIH. Estas glucoprotenas del VIH son necesarias para que el virus se
ligue al CD4 y a los co-receptores. Las nuevas copias del VIH pueden ahora pasar a infectar
a otras clulas.

El virus literalmente es inmune a tratamientos tradicionales, aunque como se menciona en el

titulo la terapia gnica es la clave de un tratamiento, como se ha planteado el problema, son
clulas tan resistentes y en ocasiones invisibles (indetectables las pruebas de laboratorio), a
continuacin se presenta las magnitudes del problema trascendencia impacto y factibilidad
del estudio globalmente.

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Justificacin:
Porque es importante una investigacin cientfica enfocada en este tema especfico?
Es conveniente debido a que hay muchos enfoques sobre el mismo de diferente manera
presentado en el mundo con diferente nfasis, se encuentran datos sobre varias pruebas en
humanos y su proceso analtico, la mayora de los casos siempre presentan, como un
procedente para la humanidad el hallazgo de este prototipo.
Pero con el anlisis de la informacin de cada una, estos se quedan en efectos pausados,
algunos por sustento econmico en la investigacin, otras por fallas en los procedimientos o
complicaciones con los receptores de la terapia.
Por tal motivo es necesario cuantificar la informacin enlazarla para poder deducir que
procedimiento es el que ha corrompido el virus y ha provocado una mayor prolongacin la
destruccin de clulas sanas.
Muchos expertos mencionan que no hay una base que sea capaz de inmunizar, el virus
debido a que es reproducible en ciertos procesos de su etapa evolutiva, mencionan que hay
ciertas incapacidades con la insercin de clulas diana modificadas, o el mismo virus
controlado.
Ya que cada organismo celular de los afectados es distinto, ms se postulan diferentes
terapias inducidas al mismo tiempo as prolongando la vida del paciente.
Por eso es tan importante estudiar a fondo el problema desde diferentes puntos de vista,
analizando correctamente la informacin presentada en la actualidad.

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- Magnitud del problema;

El VIH se ha convertido en una epidemia de dimensiones mundiales. El Programa Conjunto
de Naciones Unidas sobre el VIH/sida (Onusida) coordina esfuerzos internacionales de
cientficos, gobiernos, iniciativa privada y organizaciones civiles dirigidos a actuar sobre la
epidemia del VIH y sus efectos.
Onusida observa el desarrollo epidemiolgico de la infeccin por VIH en todo el mundo y
emite un reporte sobre la situacin de la epidemia cada dos aos.
Los informes de Onusida recopilan los datos provenientes de todos los pases y dan una
visin general de la evolucin de la pandemia, sus efectos sociales, las estrategias
adoptadas para controlarla.
Prevalencia del VIH en el mundo (2012-2014).
Clave:
Menos de 0.1%
0.1-0.5 %
0.5-1 %
1-5 %
5-15 %
15-50 %

Mundialmente, el modo ms comn de propagacin del VIH sigue siendo la transmisin

heterosexual.
Entre 1981 y 2007, el sida haba causado la muerte de aproximadamente 25 millones de
personas alrededor de todo el mundo. En ese mismo ao, 33 millones [30-36 millones] de
personas estaban infectadas con VIH.
La epidemia se ha estabilizado en cuanto que no ha aumentado la proporcin de personas
infectadas respecto a la poblacin total. Adems se ha observado una reduccin del total
mundial de nuevos casos de infeccin por VIH, de 3 millones [2,6-3,5 millones] en 2002 a 2,7
millones [2,2-3,2 millones] en 2007.

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- Trascendencia del problema.

Problemtica para su aplicacin en humanos basadas en expertos en la
investigacin.
Los problemas denunciados hasta ahora, que han puesto en entredicho la fiabilidad de la
terapia gnica, estn relacionados precisamente con la exigencia de evaluacin cuidadosa
del riesgo, con la transparencia en la notificacin de los resultados y con el necesario control
por parte de las comisiones cientficas y ticas de evaluacin.
Siguiendo parcialmente la problemtica podemos resumir las exigencias ticas actuales de
la terapia gnica somtica en los siguientes puntos:
1) La terapia gnica slo debera ser aplicada para tratar pacientes con VIH, cncer, y ciertas
enfermedades letales, o de carcter hereditario.
2) Debera intentarse solamente cuando no haya otras alternativas teraputicas o cuando,
habindolas, suponen un mayor riesgo o una menor accin beneficiosa.
3) Su aplicacin a una enfermedad humana debera requerir la evidencia de que es segura,
beneficiosa, tcnicamente posible y ticamente aceptable.
4) Con las condiciones precedentes, la terapia gnica somtica para el tratamiento de VIH
puede considerarse aceptable ticamente porque puede ser apoyada por los principios
fundamentales de autonoma, beneficencia y justicia.
En mi opinin es positivo que, pese a los problemas apuntados y con las salvaguardas
necesarias, la investigacin sobre la terapia gnica y sus potencialidades teraputicas siga
desarrollndose, porque en el futuro se pueden obtener resultados beneficiosos desde el
punto de vista sanitario para un cierto nmero de enfermedades. Difcilmente alcanzables por
otras vas.
Sin embargo, aun aceptando plenamente esa necesidad de desarrollo de la terapia gnica
somtica, no est de ms que nos preguntemos por qu se han exagerado sus posibilidades
a corto plazo y se han depositado en ella esperanzas excesivas o simplemente infundadas.
Este exceso de confianza no consiste solamente en una creencia popular procedente de un
desconocimiento de la verdadera problemtica de la terapia gnica. La propia comunidad
cientfica se ha encargado de cultivar esa confianza en su capacidad teraputica inminente.
Uno de los motivos subyacentes podra ser la necesidad de financiacin de los equipos de
investigacin y los intereses econmicos de las empresas que los sostienen. Pero tambin

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existen razones de tipo ideolgico que refuerzan esta tendencia a volcarse en la bsqueda
de tratamientos genticos, en algunos casos de dudosa utilidad, menospreciando o
relegando al olvido otras lneas de investigacin importantes.

- Impacto del proyecto

En concreto, lo que se ha hecho ha sido tomar los linfocitos-T (los famosos CD4 que son el
indicador del avance de la infeccin) de personas infectadas por el virus, y se les ha
extirpado el gen que codifica la protena CCR5 de su superficie. Con esto se elimina la
cerradura a la que debe adaptarse la llave del virus para abrirlos e infectarlos. Luego, se los
ha cultivado para hacerlos proliferar, y se han reinyectado a los voluntarios, donde la
infeccin ha seguido su curso.
El resultado ha sido que con el transcurrir del tiempo, el virus ha ido destruyendo los CD4
normales, pero no ha podido actuar contra los manipulados. Como el VIH no es capaz de
replicarse si no es pasando por la fase intracelular, la que tiene lugar dentro de los linfocitos,
la concentracin de este ha ido bajando. Con anterioridad ya se haba visto que estos
linfocitos modificados, que los cientficos han llamado SB-728-T, eran bien tolerados en los
pacientes.
En los ensayos se han utilizado clulas de pacientes en diversa situacin: personas tratadas
con antivirales que tenan una buena respuesta a la medicacin o alguno que, pese a seguir
el rgimen farmacolgico, no conseguan controlar la presencia de virus en su sangre.
Pero, adems, los investigadores han encontrado un aliado para ayudar a la proliferacin de
estas clulas especialmente protegidas. Se trata de un anticanceroso, la ciclofosfamida. Al
tratar a los voluntarios (12 en el ensayo) con distintas cantidades de este frmaco antes de
reinyectarles los linfocitos bloqueados, se vio que estos se expandan con ms facilidad. De
hecho, su cantidad aumentaba directamente cuanto mayor hubiera sido la dosis de
ciclofosfamida utilizada.
Los cientficos, dirigidos por Gary Blick, del Circle Care de Center de Connecticut, creen que
ello se debe a que el pretratamiento con el antitumoral destruye los CD-4 normales, lo que
deja espacio para que se propaguen los mutados, que, al estar modificados, competiran
peor por el espacio natural (sera como eliminar a guepardos rpidos de la sabana para que
tengan ms oportunidades de xito otros ms lentos). Las cifras de CD-4 que se alcanzaron
en los mejores casos, 1.500 unidades por mililitro de sangre, exceden incluso la habitual en
personas sanas, ya que estas suele rondar las 1.000 copias.
En el ensayo, que dirigieron Pablo Tebas y Carl June, de la Universidad de Pensilvania, se
suprimi el tratamiento antiviral de los voluntarios, y, en contra de lo que es normal, la
cantidad de virus se redujo. Aun as, esta disminucin fue solo parcial en la mayora de ellos,
por lo que la terapia solo tuvo un xito relativo comparado con los ccteles.

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- Factibilidad del problema

Estrategias actuales con bases cientficas de expertos en el ramo.
-

Ensayos en la Universidad de Pensilvania, en EE.UU

Es posible que la terapia gnica est ms cerca para su uso en personas con VIH. Los
investigadores han demostrado, por vez primera, la seguridad de la terapia gnica 12
pacientes con VIH y, aunque no se puede afirmar que se haya erradicado el virus, el
tratamiento s ha mantenido el virus a niveles indetectables en algunos de ellos.
El ensayo de la Universidad de Pensilvania, en EE.UU., se ha basado en la manipulacin
gentica de determinadas clulas del sistema inmunolgico de los pacientes. En concreto,
los investigadores han modificado la protena CCR5 de los linfocitos CD4 con el fin de
conferir a las clulas la capacidad de atacar al virus y eliminarlo una vez que se inyectan
en el paciente.
-

Paciente de Berln

Las terapias basadas en la mutacin CCR5 han ganado fuerza en los ltimos seis aos,
especialmente despus del paciente del Berln la primera persona que se considera
funcionalmente curada. Timothy Ray Brown, que as se llama, se someti en 2007 a un
complicado tratamiento para combatir una leucemia, un tipo de cncer que afecta al sistema
inmunolgico. El tratamiento incluy recibir un trasplante de clulas madre de un donante
portador de un gen hereditario poco comn, asociado con la reduccin del riesgo de contraer
el VIH. Los mdicos del Hospital Mdico Universitario de la Caridad de Berln (Alemania)
seleccionaron las clulas madre del tipo denominado CD4 que no portaban el receptor
CCR5, necesario para que el virus se propague por el organismo. A da de hoy, se considera
que Brown es el primer caso en el que se ha podido erradicar al VIH. Los investigadores
estn tratando de replicar este fenmeno, porque los trasplantes alognicos, como el del
paciente del Berln, conllevan un alto riesgo de mortalidad y requieren largas
hospitalizaciones y no son una solucin prctica para los pacientes con VIH que no tienen
cncer de la sangre.
-

Ms de tres aos curado

El hallazgo fue presentado en febrero de 2008 durante la XV Conferencia sobre Retrovirus e

infecciones Oportunistas (CROI 2008, abstract 719: Htter, et al). Desde entonces, este
hombre sigue sin leucemia y sin VIH. Y no slo en el torrente sanguneo tiene cero copias del
virus. No se ha encontrado rastro de l en ninguno de los tejidos examinados durante estos
ms de tres aos (sistema nervioso central, aparato digestivo, etc.). Pese a que se trata de
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un formidable avance cientfico, el trasplante, de entrada, no sera aplicable a todo el mundo,

por los riesgos que entraa esta estrategia teraputica y por su elevado coste. Pero s se
puede, y se debe, aprender mucho de ello.
-

Paula Cannon Universidad de California del Sur (EE UU)

Como ha hecho Paula Cannon, de la Universidad de California del Sur (EE UU), que infect
con VIH a ratones a los que se les haba dado un sistema inmunitario humano, para luego
extraer clulas T de su organismo y tratarlas con una tecnologa llamada del dedo de zinc,
que consigue eliminar los receptores CCR5. Tras reintroducir las clulas T (sin CCR5) en los
ratones, la infeccin por VIH desaparecieron. Esta prueba de concepto con un modelo animal
se probar ahora en un pequeo grupo de humanos.
-

Carl June Esquema teraputico

Gracias a este ltimo grupo de tcnicas la investigacin en este campo sigue viva y poco a
poco se van conociendo nuevos avances y resultados. Un ejemplo de ello son los resultados
publicados por el investigador Carl June en la revista Science Translational Medicine en
relacin al tratamiento del VIH con terapia gnica. June Esquema de la Terapia Gnica in
vivo y ex vivo (en clulas cultivadas en el laboratorio) Laboratorio donde se modifican
genticamente las clulas para el tratamiento -3- ha reunido los resultados de tres estudios
clnicos, entre 1998 y 2002.
En ellos se presentan los casos de 43 pacientes de VIH tratados con terapia gnica que en la
actualidad estn todos sanos. Dicho tratamiento consisti en la modificacin de clulas del
sistema inmunolgico, transformndolas en un arma dirigida especficamente contra el VIH.
Para lograr este objetivo se utilizaba un virus del sida, al cual se le eliminaba su capacidad
de infeccin evitando as su reproduccin, de este modo el propio virus actuaba como
transporte de esta nueva arma. Adems se comprob que, despus de diez aos, esas
clulas modificadas permanecan todava en el organismo, listas para atacar a nuevas
clulas infectadas con el VIH y en ninguno de los pacientes surgieron efectos secundarios o
problemas derivados del tratamiento a diferencia de lo ocurrido hasta la fecha mediante el
uso de frmacos.

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Figura 4. Expresin de la GFP en la cara (A), pata (B), cerebro (C), corazn (D), hgado (E) y rin (F) de
animales transgnicos (marcados como TG). Se muestra fotografa de las partes de los animales irradiados con
luz natural (BF) o ultravioleta (WT y TG). Se compar la

En la actualidad el recurso econmico para la realizacin de una investigacin de

competencias mundiales son muy escazas, no se ha definido un procedimiento completo
debido al presupuesto otorgado a estos, ms bien se ve delimitado este campo de aplicacin
debido a capital.
De acuerdo con los estudios realizados por universidades, centros mdicos y la industria
farmacutica han realizado estos en intervalos aproximados de no mayores a 3 aos.
Los investigadores expertos en el ramo dan a conocer que no es suficiente para ver, un
progreso efectivo y saludable ya que como es mencionada el virus es muy resistente, e
invisible el cual puede resurgir con mayor resistencia, por tal motivo se necesita mayor
presupuesto si es que se necesita hallar un tratamiento eficaz ( Pablo Tebas, Carl June).
En la mayora de las investigaciones son realizadas con recursos de infraestructura muy
moderna y estrictamente certificados, esto quiere decir que donde llevan a cabo las
investigaciones cuentan con el equipo y personal capacitado y necesario para la ejecucin
del mismo.
Ante recursos instituciones, son variadas instituciones especializadas en los procesos tales
como las universidades de Pensilvania, en EE.UU, Hospital Mdico Universitario de la
Caridad de Berln (Alemania), Universidad de California del Sur (EE UU), entre otras las
cuales sustentan ante todo procedimiento y situaciones involucradas en la investigacin.

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- Vulnerabilidad del proyecto:

Una de las vulnerabilidades ms frecuentes en este tipo de prctica son las legislaciones y
leyes que anteponen el proceso de este mismo, en el primer bloque compuesto por el
artculo 159, que protege la integridad de la especie y su normal desarrollo, y el artculo 161
que defiende la intangibilidad del patrimonio gentico humano en su apartado primero, y la
identidad gentica de cada uno de los ciudadanos que integran la especie humana en su
apartado nmero dos. En atencin a este bloque y por contraposicin es lgico afirmar que
slo supone una limitacin a la manipulacin gentica, ya que acepta el inters teraputico
de esta aplicacin.
Artculo 159. Contempla dos hiptesis diferenciadas por la comisin subjetiva de la conducta:
a) Tipo doloso. Referido al 159.1 del CP. Castiga la manipulacin gentica realizada de forma
voluntaria conociendo de su ilicitud.
b) Tipo imprudente. Referido al 159.2 del CP. La diferencia con el 159.1 est en que la
manipulacin es lcita (teraputica), sin embargo, va a ser castigada porque el manipulador
infringe los ms elementales cuidados profesionales (actuando de manera temeraria).
Artculo 161. Tenemos ahora dos partes diferenciadas:
161.1. Va a castigar la fecundacin del vulo que persiguen fin que no sea la procreacin
humana.
161.2. Va a castigar la creacin de seres humanos idnticos por clonacin u otros
procedimientos dirigidos a la seleccin de la raza.
Referente a todo esto, el Parlamento Europeo aprob, el 16 de Marzo de 1989, la Resolucin
sobre los Problemas ticos y Jurdicos de la Manipulacin Gentica, que recomienda la
prohibicin de los experimentos destinados a la investigacin de la clonacin en humanos,
De igual forma se pronunci el Consejo de Europa.
Adems del delito que supone la manipulacin gentica, el Cdigo Penal de 1995 castiga,
persigue y sanciona a los resultados originados por la manipulacin. Es el caso de los delitos
de lesiones recogidos en el Libro 2, Ttulo III y IV centrado en: las lesiones stricto sensu, en
persona, y lesiones producidas a nivel fatal (conocido jurdicamente como nasciturus = el que

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va a nacer). De forma ms concreta y especfica mencionamos el articulado que recoge

ambas idea.
Lesiones stricto sensu: Art.147, art.148, art.149, art.150, art.152.
Lesiones al nasciturus: Art. 157, art.158.
En cuanto a la terapia gnica en la lnea germinal, nos remite a la Ley sobre Tcnicas de
Reproduccin Asistida, que admite la terapia gnica (art. 1.3) en embriones y fetos en el
tero nicamente si se cumplen ciertos requisitos, entre ellos el de disponer de una lista de
enfermedades en las que la teraputica sea posible desde criterios estrictamente cientficos.
Dicha lista debe aprobarla el Gobierno de la nacin por Real Decreto (disposicin final 10, d)
siempre que no se influya en los caracteres hereditarios no patolgicos ni se busque la
seleccin de los individuos o la raza 8, art. 13.3c y d, resp.).

- Consecuencias:
La modificacin del material gentico de una clula afecta tanto a la clula como a sus
descendientes. Hay un gran debate de los peligros potenciales del uso de un tratamiento que
disea deliberadamente cambios genticos que son potencialmente prepagables.
Estos miedos se centran sobre todo en las alteraciones genticas de la lnea germinal. Se
cree que los riesgos de estos tratamientos. Pero, cules son estos riesgos?
Todas las integraciones cromosmicas, aparte de los cambios homlogos, poseen el
potencial de alteracin de locis endgenos fortuitos y por lo tanto producir mutagnesis, que
puede derivar en oncognesis.
Si realizamos la terapia gnica en clulas somticas nosotros no transmitiremos los genes
manipulados en esas clulas somticas a las futuras generaciones pero alteramos la lnea
gentica del individuo. La intervencin directa en las clulas somticas difiere del tratamiento
mdico convencional slo en que aqu hay una clara y directa conexin entre la terapia y la
seleccin gentica.
A pesar de que se han observado pequeos avances en las investigaciones y los ensayos de
Terapia Gnica realizados hasta ahora, los logros han sido limitados y los resultados
bastante modestos. Uno de los elementos que limitan el desarrollo de la Terapia Gnica se
basa en que este procedimiento puede ser empleado en el tratamiento de mltiples
enfermedades; sin embargo, su aplicacin est matizada por determinados factores que
condicionan su uso. Segn Soutullo, estos factores son los siguientes.
Por otra parte, existen problemas metodolgicos que pueden contribuir con el desarrollo de
complicaciones en el paciente y deben de ser considerados cuando se aplica la transferencia
gnica. El ms frecuente se debe a que, en la mayora de los casos, la aplicacin clnica de
un ensayo est avalada por las investigaciones en modelos experimentales. Los modelos
animales existentes para prevenir la seguridad del vector a usar, en ocasiones, no
reproducen las consecuencias de la administracin del vector de igual modo que como
sucede en el humano. Esto se debe a que los virus que son patognicos en los humanos, por
lo general, presentan perfiles de riesgos diferentes en los animales. Adems de que la

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variabilidad de respuesta de los humanos frente a un mismo vector es muy amplia y la

respuesta de cada persona est modulada por las exposiciones previas que dicha persona
haya tenido frente a un virus similar al usado en la transferencia gnica. De ah, que algunos
investigadores, en ensayos clnicos en fase I, usando adenovirus, hayan concluido que no se
obtuvo una curva lineal de dosis-toxicidad y, por tanto, la evaluacin del vector usado fue
problemtica. Estos problemas no solo se presentan con la transferencia de genes, pues los
modelos animales mimetizan las dificultades que se pueden presentar en el humano pero no
las predicen exactamente. De manera que lo que marca la diferencia en la ocurrencia de los
riesgos es la frecuencia con que los efectos adversos ocurren en los ensayos clnicos, la
ocurrencia de los mismos simultneamente y la limitada experiencia del ser humano para
evaluar y manejar estos efectos.

- Ha caso el VIH tendr cura?

Existen continuos esfuerzos de investigacin en varias reas:
-

Eliminacin de los reservorios de la infeccin

Vacunas para ayudar al sistema inmunolgico a combatir al VIH (vacunas
teraputicas)
Convertir a las clulas en resistentes al VIH
Modificacin de clulas madre.
Muchos investigadores creen que una cura puede requerir un abordaje combinado.
Eliminacin de reservorios

Durante la infeccin inicial con el VIH, se infectan millones de clulas. A menudo, el virus est
inactivo no produciendo virus nuevos. Es invisible para el sistema inmunolgico y para los
medicamentos anti-retrovirales.
Los cientficos estn desarrollando medicamentos que activan el reservorio del VIH. Esto
podra permitir que los medicamentos anti-retrovirales actuales eliminen al virus. Este
abordaje podra aumentar ciertos cnceres.
En pocas palabras ha habido avances y retrocesos en la bsqueda de una cura para el VIH.
Hasta ahora parece que todos los abordajes conllevan algunos riesgos. Los beneficios an
no estn claros.
Sin embargo, hay un creciente inters en hacer investigaciones sobre la cura. En los
prximos aos continuar y probablemente aumentar.

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- La terapia Gnica la cura o tratamiento a largo

Plazo en el virus de la inmunodeficiencia humana VIH?

Es tan complicado el poder afirmar que la terapia gnica es el mtodo eficaz en el

tratamiento de esta enfermedad que ha acabado con millones de personas al ao, con lo
tratado con anterioridad podemos dar ms nfasis en que faltan ms estudios y prcticas
para que este tipo de terapia sea la presencia radical en la cual tenga seguridad en su
aplicacin, y sea confiable.
Con lo que se tiene actualmente se ha podido comprobar que la faceta ms importante, que
es poder manipular a virus y poder translucirlo modificada mente a fin de tener el control de
las clulas afectadas.
Directamente y oficialmente no hay una un tratamiento eficaz o cura alguna, pero si se estn
realizando los trabajos previos e inducido en personas infectadas con el fin de encontrar el o
los antiretrovirales efectivos en el corrompimiento de infeccin y destruccin de las clulas
defectuosas.
Existe una gran esperanza para pacientes afectados, puedan ser tratados por terapia gnica,
por la cual, se le sustituye un gen defectivo por un gen normal. Aun as, los obstculos que
supone la terapia gnica son muy importantes.
Se necesita mucha informacin sobre la patologa molecular de un desorden gentico, antes
de que los investigadores puedan decidir si este desorden es factible a la terapia gnica, y si
es as, tambin habra que tener en cuenta diferentes asuntos sociales y ticos.
El gen en cuestin debe ser clonado y adems debe existir una manera segura de introducir
el gen en las clulas. Los primeros experimentos en los que clulas tratadas genticamente o
manipuladas, y fueron introducidas en pacientes humanos comenzaron en 1989, y las
primeras pruebas clnicas sobre terapia gnica, para las eficiencia de adenosin desaminasa,
comenzaron el Septiembre de 1990.

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Terapia gnica vs clulas asesinas

Por tal motivo es fiable pensar que la ingeniera gentica es la cual se ha convertido en un
paradigma, el cual se ve ms acertado al tratamiento de esta pandemia.
Aunque la investigacin sobre la terapia gentica no va a ofrecer una cura rpida para el
SIDA, se est volviendo cada vez una parte ms importante de la investigacin sobre el
tratamiento del VIH. Adems, ofrece nuevas opciones para la bsqueda de una cura, y una
gran esperanza de nuevas promesas.
Cabe mencionar que la terapia gnica est sustentada por incontables cientficos adentrados
en el ramo, como una senda mejor viable en el tratamiento positivo al virus de la
inmunodeficiencia humana.
Mas sin embargo existen riegos que proponen altos sustantivos en la bsqueda de pruebas,
menciona Carl June que no podemos basarnos en prcticas con seres con minsculas
propiedades celulares como ratones, sino adentrarnos a un estudio profundo con pruebas
sustentadas en mamferos humanos, que como todo en esta vida existen riegos, pero es en
fe de la mejor va para reconocer el mtodo con procedimientos concisos y adoptados
positivamente por el ser humano.
Es inevitable creer que la terapia gnica es la mejor ruta hacia el xito en el tratamiento
positivo al VIH.

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Conclusin

Casi 35 aos de pandemia de sida (y del VIH que lo causa) ha girado sobre un misterio: por
qu si lo normal es que el virus destruya poco a poco el sistema inmune, hay personas que lo
controlan sin necesidad de medicacin durante dcadas. Estos afectados, los llamados no
progresores, han sido estudiados por activa y por pasiva, hasta que se ha llegado a una
conclusin: hay una base gentica al menos en la mayora de ellos, que es justo la que la
terapia gnica que se ha presentado quiere reproducir: una mutacin que hace que los
linfocitos no se vean perjudicados por la infeccin del VIH.

Como demuestra el ensayo que se ha presentado en la Conferencia sobre Retrovirus y

Enfermedades Oportunistas de San Francisco, una de las causas es que les falte la
cerradura que necesita el virus para empezar a actuar: el receptor CCR5.

Atrs quedan teoras raras, como la que intentaba explicar por qu un grupo de mujeres de
Kenia eran resistentes, aunque se dedicaran a la prostitucin sin proteccin. No se trataba de
que esa repetida exposicin al virus las inmunizara como si fuera una especie de vacuna. Es
que se trataba de un colectivo que comparta la mutacin.

Precisamente esta variacin gentica es la que se busc por ejemplo, en el caso de

Brown, el paciente de Berln, el nico adulto que se ha librado del VIH. Brown tena
leucemia, y al tratarle se destruyeron todos sus leucocitos con la quimioterapia (lo
elimin los reservorios donde se oculta el VIH), y luego se le trasplant mdula de
persona con la mutacin que hace que sus clulas carezcan del receptor CCR5.
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Tim
una
que
una

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Reproducir ese cambio es lo que busca la terapia gnica.

Debemos destacar que durante los ltimos aos se han iniciado varios estudios sobre la
terapia gentica para tratar al VIH y otro tipo de enfermedades. Sin embargo, durante la
ltima dcada, la investigacin sobre terapia gentica ha sido en trminos generales una
gran promesa la cual da a la gente de una oportunidad o esperanza la cual se puede traducir
a mucho entusiasmo y desengao cuando la terapia gentica ha sido exitosa en tratar otro
tipo de problemas. Los avances en la tecnologa tambin estn superando otros retos que
presenta este campo respecto a las enfermedades genticas sobretodo.
Hace varios aos haba mucho entusiasmo por el gen RevM10 que estaba siendo estudiado
en particular por Systemix Corporation. Systemix fue entonces adquirida por una compaa
farmacutica ms grande, para la cual ni la terapia gentica ni el VIH estaban dentro de su
plan de desarrollo.
Aunque la investigacin sobre la terapia gentica no va a ofrecer una cura rpida para el
SIDA, se est volviendo cada vez una parte ms importante de la investigacin sobre el
tratamiento del VIH. Adems, ofrece nuevas opciones para la bsqueda de una cura, y una
gran esperanza de nuevas promesas.

- Referencias bibliogrficas:
Villanueva, (2013). Sera la terapia gnica la medicina del futuro? Ciencia y tecnologa.
http://www.iesleonardoalacant.es/revista/Articulos-4/Terapia_genica/Terapia_genica.pdf
Ciencia, (2014). VIH al servicio de la medicina. Muy interesante.
http://www.muyinteresante.com.mx/ciencia/14/05/30/vih-modificado-herramienta-edicion-genetica
Oliva, (2012).terapia gnica II. UGR.
http://www.ugr.es/~eianez/Biotecnologia/tergen-2.htm#2
C.L.Ronchera, J. Ma. Gonzlez. (2011).Terapia gnica, tomo VI, pag 920 al 927.
http://www.sefh.es/bibliotecavirtual/fhtomo2/CAP06.pdf
Diez datos sobre el VIH sida. Organizacin mundial de la salud.
http://www.who.int/features/factfiles/hiv/facts/es/index9.html

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Terapia gnica vs clulas asesinas

http://www.who.int/features/factfiles/hiv/es/
Wikipedia. (26 mayo 2015 a las 23:51.mod.).Terapia gnica. Wikipedia.
http://es.wikipedia.org/wiki/Terapia_g%C3%A9nica
Parada. (Mayo 2012). Terapia gnica Cmo vez? Unam.
http://www.comoves.unam.mx/numeros/articulo/52/terapia-genica
Watson. Recombinant DNA. 2 edicin. Cap. 14. Cap 28.
Lamotee, Orozco, Uriarte, Cano, toscano. (11. Octubre-diciembre de 2009.). Gua para elaborar un
anteproyecto de investigacin. Revista de Educacin y Desarrollo, pag. 39 ala 46.
http://www.cucs.udg.mx/revistas/edu_desarrollo/anteriores/11/011_Vizmanos.pdf

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