TERAPIA GNICA

Desde la antigedad la humanidad ha buscado distintas formas de combatir la

enfermedad.
La terapia gnica se ha desarrollado como un mtodo de acercamiento al tratamiento de
las enfermedades humanas basado en la transferencia de material gentico a las clulas
de un individuo. Habitualmente la finalidad de esta transferencia de material gentico es
restablecer una funcin celular que estaba abolida o defectuosa, introducir una nueva
funcin o bien interferir con una funcin existente. La nica modalidad de terapia gnica
en desarrollo es la dirigida a clulas somticas, no germinales, lo que asegura que la
transferencia slo afecte al individuo en tratamiento y no a su descendencia. Las distintas
estrategias de la terapia
gnica se basan en la combinacin de tres elementos clave, el material gentico a
transferir, el mtodo de transferencia y el tipo celular que incorporar dicho material
gentico.

Qu es Terapia Gnica?
La terapia gnica es la parte de la teraputica que utiliza material gentico en el
tratamiento de enfermedades, intentando corregir la deficiencia causada por la alteracin
de un gen. Para la utilizacin de la terapia gnica, es primordial identificar donde est el
problema, es decir, cul es el gen que falla y as poder aadir en la clula un gen
teraputico que s funcione.

En qu consiste?
La terapia gnica, de forma muy bsica, consiste en la insercin de uno o varios genes
de inters en una clula, a travs de unos fragmentos de DNA de origen vrico (vectores)
inactivos e inocuos para el humano. El gen teraputico introducido en la clula, ser
utilizado por sta y se sintetizar una protena en perfectas condiciones para desempear
sus funciones celulares.
Tambin puede aportar un gen que aade nuevas funciones o regula el funcionamiento de
otro genes.

MODALIDADES DE LA TERAPIA GNICA

a) Terapia Gnica de clulas germinales: Aquella dirigida a modificar la dotacin
gentica de las clulas implicadas en la formacin de vulos y espermatozoides y,
por tanto, transmisible a de la descendencia. Este tipo de terapia gnica sera
indicada para corregir de forma definitiva las enfermedades congnitas, una vez
que la tcniva sea eficaz y segura, situacin que no parece darse en el momento
actual.

b) Terapia Gnica Somtica: Aquella dirigida a modificar la dotacin gentica de

clulas no germinales, es decir, de las clulas somticas o contituyentes del
organismo. Por ello, la modificacin gentica no puede transmitirse a la
descendencia.

ENFERMEDADES HEREDITARIAS QUE SE PUEDEN TRATAR

-

Inmunodeficiencia combinada severa (SCID).

Hemoglobinopatas (talasemias).
Hemofilia A.
Hemofilia B.
Hipercolesterolemia familiar.
Enfisema hereditario.
Fibrosis qustica.
Distrofia muscular de Duchenne.

VENTAJAS Y DESVENTAJAS
a) Perspectivas futuras:
-

Nueva forma de intervencin teraputica a un nivel molecular.

Mientras muchos frmacos corrientes persiguen modificar procesos endgenos, la
Terapia Gnica reparte un agente biolgicamente activo muy especfico.

b) Limitaciones:
-

La mayora de vectores deja los nuevos genes extracromosmicos por lo que el

efecto de pierde rpidamente por digestin del DNA o porque en las mitosis
sucesivas el nuevo material no se incorpora a los cromosomas.
La farmacocintica de los vectores virales o no virales es un elemento importante
para un adecuado tratamiento y se tiene consideraciones.
La limitacin principal es el corto tiempo de expresin de la protena nueva.

Efectos secundarios que se han visto son: La reaccin inmune contra el nuevo
producto o la activacin de otros sistemas gnicos.

c) Cuestiones econmicas:
-

Tiene unos costes econmicos muy elevados, por eso hay aun tan poca
investigacin en el tema.
En un futuro ser menos costoso la Terapia Gnica que los repetitivos ingresos
hospitalarios de los enfermos.

CONCLUSIN
Es muy probable que las expectativas sobre la terapia gnica se hayan exagerado y que
en ocasiones este entusiasmo haya impedido ver que en realidad contina siendo una
tcnica experimental y no una terapia clnica establecida y eficaz. Los obstculos que
impiden el xito clnico de la terapia gnica tienen que ver ms con las herramientas
que con sus fundamentos. La expresin del transgn es fundamental para que una
estrategia de terapia gnica sea eficaz, particularmente en las destinadas a la
correccin de alteraciones monognicas heredadas.