Javier Soto Álvarez

Doctor en Medicina y Cirugía. Especialista en Farmacología Clínica. Máster en Administración

Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias:

Sanitaria y Economía de la Salud por la Escuela Nacional de Sanidad.
Desde mediados de la década de los noventa, ha estado trabajando en las disciplinas de Farma- Evaluación económica

Principios, métodos y aplicaciones en política sanitaria

coeconomía e Investigación de Resultados en Salud, con numerosas publicaciones en este campo
con difusión nacional e internacional. A lo largo de estos años ha desarrollado su carrera profesio-
nal en diferentes compañías farmacéuticas internacionales, y en la actualidad es el responsable
de medicamentos y
del departamento de Farmacoeconomía e Investigación de Resultados en una de las más impor-
tantes multinacionales farmacéuticas. tecnologías sanitarias:
Es co-editor del libro Farmacoeconomía e Investigación de Resultados en Salud: Principios
y Prácticas, publicado por la Real Academia Nacional de Farmacia en el año 2002. Hoy
en día es miembro del Comité Editorial de la revista Pharmacoeconomics Spanish
Research Articles y también ha sido revisor de diferentes publicaciones de la especia-
Principios, métodos y
lidad: Value in Health, Quality of Life Research, Medicina Clínica, Farmacia Hospita- aplicaciones en política sanitaria
laria, Neurología, Quality of Life Outcomes, Expert Review in Pharmacoeconomics
and Outcomes Research.

Javier Soto Álvarez

El objetivo final de este libro dedicado a la evaluación económica no es otro que
ser una obra de consulta e inspiración para cualquiera que se quiera embarcar
en la tarea de diseñar, realizar y analizar una evaluación económica de un medi-
camento o tecnología sanitaria, con el fin de que los resultados sean válidos y
de calidad, y sirvan para tomar mejores decisiones sanitarias en España. Desgracia-
damente, los recursos disponibles en nuestro Sistema Nacional de Salud son cada vez
más limitados para cubrir todas las necesidades sanitarias de nuestra sociedad. Por lo tanto,
se torna necesario priorizar en la asignación de recursos y emplearlos en la financiación de aquellas
opciones terapéuticas que sean más eficaces, seguras y coste-efectivas, que redundarán en la
consecución de mejores resultados en la salud de los pacientes con la inversión monetaria reali-
zada. Las evaluaciones económicas van a ser instrumentos de inestimable ayuda para los profe-
sionales sanitarios y otros agentes decisores del Sistema Sanitario a la hora de lograr que los
recursos existentes se utilicen de la manera más eficiente, maximizando el beneficio terapéutico
en los pacientes y manteniendo la calidad asistencial de nuestro Sistema Nacional de Salud.

Javier Soto
 Evaluación económica
de medicamentos y
tecnologías sanitarias:

Principios, métodos y
aplicaciones en política sanitaria

Javier Soto Álvarez

Springer SBM Spain, S.A.U.
Orense, 16 - 2° (Oficinas). 28020 Madrid. España
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Autor: Javier Soto Álvarez

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Se han adoptado las medidas oportunas para confirmar la exactitud de la información presentada y describir la
práctica más aceptada. No obstante, los autores, los redactores y el Editor no son responsables de los errores u
omisiones del texto ni de las consecuencias que se deriven de la aplicación de la información que incluye, y no dan
ninguna garantía, explícita o implícita, sobre la actualidad, integridad o exactitud del contenido de la publicación.
Esta publicación contiene información general relacionada con tratamientos y asistencia médica que no debería
utilizarse en pacientes individuales sin antes contar con el consejo de un profesional médico, ya que los tratamien-
tos clínicos que se describen no pueden considerarse recomendaciones absolutas y universales.

El Editor ha hecho todo lo posible para confirmar y respetar la procedencia del material que se reproduce en este
libro y su copyright. En caso de error u omisión, se enmendará a la mayor brevedad posible. Compete al profesional
sanitario averiguar la situación de cada fármaco o producto sanitario que pretenda utilizar en su práctica clínica, por
lo que aconsejamos la consulta con las autoridades sanitarias competentes. Solicitados todos los permisos perti-
nentes de reproducción de las figuras y/o imágenes que aparecen en esta obra antes de su impresión.

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tífica, o su transformación, interpretación o ejecución artística fijada en cualquier tipo de soporte o comunicada a
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lectual o de sus cesionarios.

Reservados todos los derechos

© 2012 del autor
© 2012 de esta edición de Springer SBM Spain, S.A.U.
ISBN: 978-84-940346-1-9
Depósito Legal: M-27232-2012
Dedicado a todos aquéllos que me han enseñado alguna cosa a lo largo de mi vida...
... y a Chus y Javier, por su constante apoyo y comprensión.
 PRÓLOGO
Q
ueda lejos ya el momento en el que decidí embarcarme en esta aventura, la elabo-
ración de un libro de metodología para realizar evaluaciones económicas de medi-
camentos y tecnologías sanitarias; sin embargo, el espíritu que me impulsó en su día
a escribirlo permanece intacto en estos momentos, e incluso ha cobrado nuevos bríos, te-
niendo en cuenta la situación económica que estamos atravesando y la nueva legislación
aparecida en los últimos meses en relación a la sostenibilidad del Sistema Nacional de Salud
y sus prestaciones.
Siempre he pensado que los datos de coste-efectividad deberían tener un peso impor-
tante a la hora de tomar decisiones en política sanitaria y, fruto de este convencimiento, llevo
muchos años luchando para que el criterio de la eficiencia se tenga en cuenta cuando haya
que tomar decisiones sobre medicamentos y tecnologías sanitarias en nuestro país. Queda
mucho por hacer todavía para que esto sea una realidad en nuestro entorno, empezando por
un cambio cultural en el propio Sistema Nacional de Salud que busque y recompense la efi-
ciencia, siguiendo con una formación adecuada de los profesionales sanitarios en la disciplina
de la evaluación económica y finalizando con una mayor sensibilidad y voluntad de las auto-
ridades sanitarias centrales y autonómicas para emplear de verdad el criterio de la eficiencia
a la hora de tomar decisiones en política sanitaria.
Sin embargo, conseguir todo esto no tendría sentido y no serviría para nada si los análisis
económicos existentes no hubieran sido realizados con la mayor calidad metodológica y el
máximo de rigor científico y, por lo tanto, no fueran válidos y creíbles para los profesionales
sanitarios y otros decisores del Sistema Nacional de Salud. En consecuencia, la mayor aspi-
ración de este libro es cubrir un hueco existente en nuestro país y ser una obra de consulta
para todas las personas interesadas en la evaluación económica, al aportar una serie de en-
señanzas, pautas y recomendaciones a todo aquél que quiera efectuar una evaluación eco-
nómica de novo para que sea válida y de calidad.
El camino hasta la finalización del libro no ha sido fácil y ha requerido un esfuerzo adicio-
nal importante al haber tenido que dedicarle días de vacaciones, fines de semana y muchas
horas de sueño, pero para mí el resultado claramente ha merecido la pena. Espero que todos
los lectores del libro también consideren que su contenido les va a ayudar en la toma de de-
cisiones en el día a día, ya que ésta sería la mayor recompensa que podría obtener por todo
el esfuerzo y la dedicación en esta tarea.
Llegado a este punto, me gustaría especificar que las opiniones de cualquier índole verti-
das en este libro son siempre a título personal en su totalidad, y no tienen por qué reflejar de
ninguna manera la visión de las compañías en las que he trabajado en el pasado, ni de la
empresa en la que desarrollo mi actividad profesional en el momento presente.
Estoy seguro de que las evaluaciones económicas van a permitir tomar mejores decisio-
nes para el propio Sistema Nacional de Salud, la sociedad y los pacientes en nuestro país, por
lo que es responsabilidad de todas las personas que trabajamos dentro del sistema que el uso
de los resultados de las evaluaciones económicas se emplee cada vez más en el día a día.

Javier Soto Álvarez

Madrid, julio de 2012
 ÍNDICE
CapÍtulo I
Fundamento e introducción a la evaluación económica de 9
medicamentos y tecnologías sanitarias
CapÍtulo II
Estandarización en el diseño y realización de evaluaciones 21
económicas: recomendaciones y guías existentes
CapÍtulo III
Tipos de costes a incluir en una evaluación económica 37
CapÍtulo IV
Medición y evaluación de los resultados en salud en 53
las evaluaciones económicas
CapÍtulo V
Estudios de coste de la enfermedad 63
CapÍtulo VI
Análisis de minimización de costes y análisis coste-consecuencia 75
CapÍtulo VII
Análisis coste-beneficio 85
CapÍtulo VIII
Análisis coste-efectividad 93
CapÍtulo IX
Análisis coste-utilidad 105
CapÍtulo X
Análisis de impacto presupuestario 127
CapÍtulo XI
Análisis e interpretación de los resultados de las evaluaciones 147
económicas. Reglas de decisión
CapÍtulo XII
Diseño y realización de evaluaciones económicas a través 171
de modelos analíticos de decisión
CapÍtulo XIII
Incorporación de evaluaciones económicas en ensayos clínicos 217
y diseños observacionales
CapÍtulo XIV
Análisis de sensibilidad y manejo de la incertidumbre en 249
las evaluaciones económicas
CapÍtulo XV
Revisión crítica de la calidad de evaluaciones económicas publicadas 269
 Índice

CapÍtulo XVI
Revisiones sistemáticas de evaluaciones económicas publicadas 277
CapÍtulo XVII
Transferencia y adaptación de los resultados de evaluaciones 293
económicas efectuadas en un país y entorno sanitario a otros diferentes
CapÍtulo XVIII
Uso y aplicaciones de las evaluaciones económicas en la elaboración 305
de políticas sobre medicamentos y tecnologías sanitarias
en el Sistema Nacional de Salud de nuestro país

Índice analítico 325


Fundamento e introducción a la evaluación
económica de medicamentos
y TECNOLOGÍAS SANITARIAS
La felicidad es interior, no exterior; por lo tanto, no depende
E
n los últimos años se ha puesto de mani-
fiesto algo que era previsible desde hace
tiempo, esto es, que los recursos disponi-
bles para cubrir la atención sanitaria de la pobla-
ción no son suficientes ante la ilimitada demanda
de la sociedad en cuidado sanitario. Aunque
cada vez se invierten más recursos en la atención
sanitaria, las necesidades de la población crecen
de manera más rápida de lo que lo hace el presu-
puesto sanitario. Por este motivo, en estos mo-
mentos en todos los países industrializados, los
recursos existentes en los sistemas nacionales
de salud destinados a la financiación de los me-
dicamentos y tecnologías sanitarias con presu-
puestos públicos son cada vez más limitados.
En el año 2011, el gasto sanitario público de
nuestro país ascendió a más de 63.000 millones
de € (alrededor de 88.000 millones de € si se
suman el gasto sanitario público y el privado),
de los que alrededor de 11.200 millones se des-
tinaron a financiar medicamentos adquiridos en
oficina de farmacia, más de 5.000 millones
en sufragar medicamentos de uso hospitalario,
y alrededor de 7.000 millones se utilizaron en la
financiación de productos y tecnologías sanita-
rias en general.
En la actualidad, el gasto sanitario repre-
senta entre el 30%-35% del presupuesto global
CAPÍTULO I
de lo que tenemos, sino de lo que somos.
Henry Van Dyke
de la mayoría de las Comunidades Autónomas
(CC. AA.) (en alguna este gasto supone cerca del
40%), con incrementos anuales cercanos al 10%
en la última década, muy por encima de los in-
crementos del producto interior bruto (PIB) en
el mismo período de tiempo (1).
Este aumento ha sido debido, básicamente,
a cuatro factores: a) progresivo envejecimiento
de la población en nuestro país, que requiere un
mayor cuidado sanitario que poblaciones más
jóvenes; b) cronificación de muchas enferme-
dades, hasta hace poco mortales, lo que supone
que más pacientes van a necesitar tratamientos
de forma crónica (en muchas ocasiones, de por
vida); c) comercialización de nuevos tratamien-
tos, más eficaces y seguros, pero también más
costosos, y d) mayor acceso de la población a la
atención sanitaria, conjuntamente con un in-
cremento importante de la demanda por su
parte, lo que aumenta el gasto sanitario por un
mayor uso de los servicios sanitarios por parte
de la sociedad.
Este constante y progresivo incremento en
los últimos años del gasto sanitario (y, por ende,
del gasto farmacéutico que representa en estos
momentos entre el 25% y el 30% del gasto sani-
tario total, si se valora conjuntamente atención
primaria y asistencia hospitalaria) y las presio-
9
 Fundamento e introducción a la evaluación económica
de medicamentos y tecnologías sanitarias
nes económicas y de contención de costes en
nuestro Sistema Nacional de Salud (SNS) ha
motivado que se hayan comenzado a emplear
métodos que evalúan conjuntamente los resul-
tados obtenidos y los costes necesarios para su
consecución, en un intento por derivar los recur-
sos disponibles a financiar aquellas intervencio-
nes sanitarias que consigan mejores beneficios
terapéuticos con la inversión efectuada.
En este contexto, y dado que los recursos
existentes son limitados, es necesario gestio-
narlos de la mejor manera, ya que cuando éstos
se asignan para financiar una opción terapéu-
tica concreta se pierde la capacidad de poder
emplearlos en costear otra, lo que va a traer
consigo un sacrificio llamado coste de oportu-
nidad, que no es más que el valor de la mejor
opción terapéutica a la que se renuncia cuando
se elige otra alternativa. O dicho de otro modo,
son los resultados que se podrían haber conse-
guido con unos recursos dados y que no se con-
siguen porque éstos se han empleado para
financiar otras opciones terapéuticas (2).
Aunque los recursos empleados en la finan-
ciación de medicamentos y otras tecnologías
sanitarias tienen un coste de oportunidad im-
portante para la sociedad en nuestro país (ya
que no están disponibles para sufragar otro tipo
de gastos sanitarios, como por ejemplo remo-
delar estructuras hospitalarias, contratar nue-
vos facultativos, construir nuevos centros de
salud u hospitales, etc.), se ha demostrado que
es una inversión positiva, teniendo en cuenta
que los medicamentos y otras tecnologías sani-
tarias son inversiones económicamente renta-
bles para los sistemas sanitarios (3,4).
El dilema actual de nuestro SNS no es tanto
el volumen de recursos que se emplean en
financiar medicamentos y otras tecnologías
sanitarias, sino más bien si éstos se están utili-
10
zando adecuadamente (en los pacientes que
realmente los necesitan) y si se están finan-
ciando aquéllos que proporcionan el máximo
de beneficio terapéutico con un coste asociado
razonable, asumible y aceptado socialmente,
ya que de esta manera el coste de oportunidad
estaría totalmente minimizado para el SNS y
nuestra sociedad. El primer objetivo se va a
garantizar empleando los datos de eficacia, se-
guridad y calidad de los medicamentos y tecno-
logías sanitarias obtenidas a lo largo de la fase
de investigación clínica. Mientras que el se-
gundo objetivo se logra con el uso de los análi-
sis de evaluación económica. En la Tabla I se
detallan las diferentes maneras de evaluar los
resultados producidos por los medicamentos y
tecnologías sanitarias.
La evaluación económica es una disciplina
cuya misión es la descripción, análisis y relación
entre los costes (efectos sobre recursos) y los
resultados clínicos obtenidos (efectos sobre la
salud) tras el uso de diferentes opciones tera-
péuticas en el manejo de una enfermedad, así
como su impacto en el SNS, los pacientes y la
sociedad. Por lo tanto, son análisis que van a
ayudar en la asignación de los recursos por
parte de los decisores y en la priorización de las
opciones terapéuticas a utilizar rutinariamente
por parte de los profesionales sanitarios, ba-
sándose en el concepto de la eficiencia (o coste-
efectividad). En política sanitaria, una opción
terapéutica será eficiente si logra el máximo de
resultados clínicos a partir de unos recursos
dados o si estos resultados obtenidos son, al
menos, tan elevados como el coste de oportu-
nidad, o cuando habiendo comprobado que dos
alternativas terapéuticas producen resultados
similares, se elige la que menos recursos con-
sume (5). En la Tabla II se describen los diferen-
tes tipos de eficiencia existentes.
 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez


Tabla I. Evaluación de los efectos de los medicamentos y tecnologías
sanitarias

Eficacia
Se refiere a los efectos producidos en las condiciones experimentales, un tanto artificiales, del ensayo
clínico explicativo, con criterios estrictos de selección de los pacientes y con seguimientos estrechos
y continuos.
Va a responder a la pregunta de si un nuevo medicamento o tecnología sanitaria puede funcionar.
Efectividad
Hace referencia a los efectos de los medicamentos y tecnologías sanitarias cuando se utilizan en las
condiciones de la práctica médica rutinaria, donde todo tipo de pacientes van a ser tratados con la nueva
opción terapéutica, donde los pacientes toman otros tratamientos y van a presentar varias patologías
a la vez, y donde el cumplimiento terapéutico va a ser bajo.
Va a responder a la pegunta de si una alternativa terapéutica funciona en las condiciones de uso rutinario
del mundo real, y se evalúa a través de los estudios pragmáticos o naturalísticos.
Eficiencia
Expresa la relación entre los resultados en salud obtenidos y los costes necesarios para su consecución.
Va a responder a la pregunta de si el empleo de una determinada intervención sanitaria va a compensar
desde el punto de vista económico.
Disponibilidad
Representa la capacidad presupuestaria del ente financiador para poder cubrir los gastos derivados de la
utilización de la nueva opción terapéutica de manera rutinaria en el Sistema Nacional de Salud (SNS).
Para su conocimiento, es necesario efectuar análisis de impacto presupuesto.

Los métodos de investigación de los que se
nutre la evaluación económica están tomados
de diferentes áreas: medicina basada en la evi-
dencia, economía de la salud, epidemiología
clínica, estadística, investigación clínica, farma-
cología y ciencias sociales (6).
Esta área de conocimiento adopta y aplica
los principios y la metodología de la economía
de la salud al campo de la política sanitarias, en
concreto a la oferta y la demanda de medica-
mentos y otras tecnologías sanitarias, y va a
tener un papel muy preponderante a la hora de
determinar si una opción terapéutica aporta
valor terapéutico añadido frente a las alternati-
vas ya existentes, y si ese valor se justifica en
términos de eficiencia (7). De esta manera, las
evaluaciones económicas van a ayudar a maxi-
mizar la ganancia en salud en los pacientes y la
sociedad, minimizando el coste de oportunidad
en el que se puede incurrir dentro de un con-
texto de recursos limitados.
Es necesario recalcar que para que una alter-
nativa terapéutica sea eficiente frente a otros
tratamientos, es condición sine qua non ser tan
eficaz y segura como éstos o incluso más, así
como presentar un buen grado de efectividad,
por lo que la eficiencia es el último eslabón de
la cadena de evaluación de los medicamentos y
tecnologías sanitarias. Por lo tanto, las evalua-
ciones económicas no sustituyen a otro tipo
de evaluaciones (beneficio/riesgo, seguridad,
conveniencia, equidad, etc.), sino que comple-
mentan a éstas y sólo deberían efectuarse una
vez se haya demostrado que la alternativa en

11
 Fundamento e introducción a la evaluación económica
de medicamentos y tecnologías sanitarias


Tabla II. Tipos de eficiencia sanitaria

Técnica
Capacidad de obtener el máximo nivel de beneficios en salud con unos recursos dados, en un grupo
determinado de pacientes. Se logra cuando se usan las cantidades mínimas de un recurso para lograr
el beneficio buscado. Se va a medir siempre en unidades de resultados en salud obtenidos.
Productiva
Maximización del resultado en salud para un nivel de recursos dados, o la minimización de costes para
un volumen de resultados en salud obtenidos.
Asignativa
Empleo de los recursos existentes de manera que se consigan mayores beneficios en salud en los distintos
grupos de pacientes que padecen diferentes enfermedades. Se consigue cuando se destinan los recursos
a grupos de población o a pacientes en los que se van a obtener mayores beneficios en salud, y ninguna
reasignación de los recursos podría generar un mayor nivel de resultados en salud. Siempre se va a medir
en unidades monetarias.
Distributiva
Capacidad de distribuir los bienes y servicios producidos de manera eficiente entre todos los pacientes,
de tal manera que se maximice su bienestar y calidad de vida.

evaluación es eficaz/efectiva y segura compa- el SNS y aceptado socialmente en el medio

rada con otras opciones existentes. Además,
para poder decir que una opción terapéutica es
coste-efectiva siempre será necesario indicar
frente a qué otra intervención, en qué indicación
y con qué grupo específico de pacientes.
Los análisis de evaluación económica no
son herramientas de contención de costes, ni
se utilizan para reducir el consumo de recursos,
sino que van a ayudar a los decisores a gastar
mejor los recursos existentes y a conseguir el
máximo de resultados en salud dado un presu-
puesto y un volumen de recursos disponibles.
En algunas ocasiones, el uso de las opciones
más coste-efectivas va a lograr que el gasto
global sea más bajo. Pero en otras muchas oca-
siones, la utilización de las alternativas tera-
péuticas más eficientes genera un mayor
consumo de recursos, pero siempre acompa-
ñado de un incremento notable de los resulta-
dos en salud alcanzados, lo que obligará a
conocer si este coste adicional es asumible por
donde se van a emplear estas intervenciones
terapéuticas.
Es necesario recalcar que los análisis de eva-
luación económica siempre relacionan resulta-
dos clínicos obtenidos con consumo de recursos
y costes asociados en su consecución. Por lo
tanto, aquellos análisis que únicamente com-
paran los costes de distintos tratamientos sin
evaluar los resultados producidos por cada uno
de ellos no se pueden considerar evaluaciones
económicas (son los llamados análisis de cos-
tes, donde muchas veces se asume igualdad de
resultados sin disponer de datos que lo avale).
A la hora de tomar decisiones en política sani-
taria, siempre deberían emplearse evaluacio-
nes económicas donde se relacionen costes con
resultados. El hecho de emplear análisis parcia-
les (sólo de costes, o únicamente de resultados)
puede ser una práctica peligrosa, ya que se pue-
den tomar decisiones que produzcan peores
resultados en salud en los pacientes, con la con-

12

siguiente pérdida del nivel de salud y bienestar
de los pacientes y la sociedad en general. Los
estudios de coste de la enfermedad y los análi-
sis de impacto presupuestario son una excep-
ción, y se revisarán más adelante en este libro.
Aplicaciones de los análisis
de evaluación económica
Las evaluaciones económicas de medicamen-
tos y tecnologías sanitarias van a proporcionar
una información importante a la hora de tomar
decisiones en política sanitaria, tales como:
a) negociación del precio y fijación del esta-
tus de financiación pública de una nueva opción
terapéutica;
b) incorporación de la nueva alternativa
en los formularios y protocolos de uso hospi-
talarios;
c) recomendación de las alternativas tera-
péuticas a emplear de manera rutinaria en la
práctica médica diaria, a través de la evaluación
y selección de los tratamientos existentes,
d) recomendaciones sobre los diversos tra-
tamientos disponibles para tratar una patología
específica a la hora de diseñar o actualizar una
guía terapéutica.
Con el fin de disponer de datos económicos
válidos, creíbles y relevantes en el momento de
la toma de decisiones anteriormente descritas
(durante el período de la “peri-comercialización”
y durante los primeros meses tras la comerciali-
zación), será necesario haber incluido evaluacio-
nes económicas en los ensayos clínicos que se
hayan realizado durante la fase de investigación
clínica, complementados con los modelos de de-
cisión que se efectúen para completar estos re-
sultados (temas que serán revisados en sendos
capítulos en este libro) (8,9).
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
Las evaluaciones económicas de medica-
mentos y tecnologías sanitarias van a ser de
ayuda para distintos actores del SNS (10):
a) autoridades sanitarias (centrales y auto-
nómicas), ya que van a permitir conocer el nivel
de eficiencia de la nueva alternativa terapéutica
frente a los competidores existentes, datos
cada vez más importantes a la hora de negociar
el precio y el nivel de financiación y de decidir el
posicionamiento correcto de la nueva alterna-
tiva dentro del arsenal terapéutico disponible
para tratar la enfermedad diana;
b) profesionales sanitarios, ayudándoles a
prescribir de una manera más eficiente al poder
conocer qué tratamientos van a ser más coste-
efectivos y, por lo tanto, poder obtener los me-
jores resultados clínicos con los recursos
disponibles;
c) otros decisores sanitarios (gestores, far-
macéuticos, farmacólogos, etc.), ayudándoles
en la asignación de los recursos existentes, de
tal manera que se utilicen aquellas intervencio-
nes más eficientes en su ámbito de actuación;
d) pacientes, permitiéndoles que reciban los
tratamientos que mejores resultados en salud
van a producir con un consumo de recursos so-
cialmente aceptable,
e) industria farmacéutica, ya que van a ayu-
dar a identificar aquellas intervenciones inno-
vadoras y eficientes, lo que será beneficioso a la
hora de priorizar y maximizar el portfolio de
cualquier compañía.
Tipos de evaluaciones económicas
Dependiendo de si se comparan dos o más
opciones terapéuticas y de si se evalúan tanto
los costes como los resultados en salud, existen
evaluaciones económicas parciales (donde sólo
13
 Fundamento e introducción a la evaluación económica
de medicamentos y tecnologías sanitarias

se tendrán en cuenta los costes o los resultados de diferentes maneras y, dependiendo de

por separado, pero no ambos a la vez) y evalua- cómo éstos sean valorados, existen diferen-
ciones económicas completas donde se compa- tes tipos de evaluaciones económicas:
ren dos o más alternativas terapéuticas y se a) Análisis de minimización de costes, en los
valoren tanto los costes como los resultados que los resultados clínicos (independiente-
conseguidos (Figura I). Las llamadas evaluacio- mente de las unidades en las que se midan) son
nes parciales no deberían ser efectuadas para similares o equivalentes, por lo que no se tienen
tomar decisiones, ya que pueden confundir al en cuenta en el análisis, y solamente se compa-
decisor al no tener en cuenta toda la informa- rarán los costes de las diferentes opciones en
ción existente, sino sólo información parcial. De estudio.
hecho, los análisis de impacto presupuestario b) Análisis coste-efectividad, donde los re-
(un tipo de análisis parcial que cada vez se utiliza sultados clínicos se expresan en forma de uni-
más para la toma de decisiones) se recomienda dades habitualmente utilizadas en clínica para
que se realicen siempre después de haber efec- evaluar la eficacia de los tratamientos adminis-
tuado un análisis completo, como datos com- trados, bien en forma de variables intermedias
plementarios a éstos. (porcentaje de éxito terapéutico, curación exi-
En todas las evaluaciones económicas tosa, paciente controlado, porcentaje de reduc-
completas, esto es, donde se evalúan tanto ción de LDL-colesterol plasmático, mmHg de
los costes como los resultados clínicos, los disminución de la tensión arterial, etc.) o bien a
costes siempre se cuantifican en unidades través de variables finales de morbimortalidad
monetarias (euros, dólares, libras, etc.), mien- (vidas salvadas, eventos evitados, años de vida
tras que los resultados se van a poder valorar ganados).

¿Se evalúan tanto los costes como los resultados?

NO SÍ
¿Existe comparación entre dos o más

Valoración de efectos Valoración de costes

EVALUACIÓN PARCIAL EVALUACIÓN PARCIAL EVALUACIÓN PARCIAL
Descripción de resultados Descripción de costes Análisis coste-consecuencia
* Estudios de coste
alternativas?
NO

de la enfermedad
* Análisis de impacto
presupuestario
EVALUACIÓN PARCIAL EVALUACIÓN PARCIAL EVALUACIÓN COMPLETA
Evaluación de eficacia Análisis de costes AMC
SÍ

o efectividad ACE
ACU
ACB

AMC: Minimización de costes; ACE: Análisis coste-efectividad

ACU: Análisis coste-utilidad; ACB: Análisis coste-beneficio

Figura I. Tipos de evaluaciones económicas

14

c) Análisis coste-utilidad, para muchos un
tipo especial de análisis coste-efectividad, en
los que los resultados se miden aunando la
cantidad de vida ganada (expectativa de vida)
con la calidad de vida de esos años vividos (va-
lorada a través de una variable denominada
utilidad), resultando un parámetro llamado
año de vida ajustado por calidad ganado
(AVAC).
d) Análisis coste-beneficio, donde los resul-
tados clínicos se miden en unidades moneta-
rias, a través de técnicas específicas que se
revisarán en el capítulo dedicado a este tipo de
análisis.
e) Análisis coste-consecuencias, en los que
se notifican los costes por una parte y los resul-
tados obtenidos por otra, pero sin relacionarlos
entre sí en el análisis del caso base de referen-
cia, de tal manera que los investigadores que
quieran puedan relacionar el tipo de costes
que deseen y los resultados que consideren más
apropiados (consecuencias) entre sí y calcular el
cociente coste/consecuencia incremental.
Además, existen dos tipos adicionales de
evaluaciones económicas donde no se tienen
en cuenta los resultados obtenidos, sino que
solamente se cuantifican los recursos consumi-
dos y los costes generados. El primero de ellos
son los estudios de coste de la enfermedad,
donde se cuantifican todos los costes genera-
dos en el manejo de una enfermedad específica
durante un período de tiempo determinado
(habitualmente, un año). Y el segundo son los
análisis de impacto presupuestario, en los que
se intenta conocer todo el consumo de recursos
derivado de la introducción en el mercado de
una nueva alternativa terapéutica, en un in-
tento por ayudar a planificar al decisor los re-
cursos que le van a hacer falta para poder
financiarlo.
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
Situación actual de los análisis
de evaluación económica en los países
industrializados
En los tiempos actuales, en los que estamos
asistiendo a una rápida escalada de los costes
sanitarios, el hecho de disponer de evidencias
sobre la eficacia y seguridad de una nueva alter-
nativa terapéutica no es suficiente para demos-
trar todo el valor que ésta aporta. De manera
creciente, en muchos países las nuevas opcio-
nes terapéuticas deben demostrar una mayor
eficiencia frente a los comparadores ya existen-
tes (si quieren conseguir ser financiados con los
presupuestos de los SNS), de tal manera que se
consigan ganancias importantes en salud con
costes adicionales socialmente aceptables (11).
El primer país que introdujo una regulación
específica y formal de evaluación de los crite-
rios de coste-efectividad para decidir la finan-
ciación de nuevas intervenciones sanitarias fue
Australia en 1993. Canadá fue el segundo país
en 1994 en requerir una evaluación económica
a la hora de negociar la financiación de las nue-
vas alternativas terapéuticas, en concreto la
provincia de Ontario.
En Europa, desde mediados de la década de
los noventa, el criterio de la eficiencia se ha ido
incorporando en las negociaciones del precio y
nivel de financiación de los nuevos medicamen-
tos y tecnologías sanitarias. De hecho, en estos
momentos hay nueve países donde ya se ha in-
troducido como exigencia formal la necesidad
de disponer de datos de coste-efectividad a la
hora de negociar el precio y financiación de las
nuevas opciones terapéuticas: Reino Unido,
Alemania, Bélgica, Holanda, Suecia, Noruega,
Finlandia, Portugal y Hungría. En otros países
como Francia, Italia, Dinamarca, Austria e Ir-
landa, el hecho de disponer de este tipo de
15
 Fundamento e introducción a la evaluación económica
de medicamentos y tecnologías sanitarias
datos ayuda en las negociaciones, aunque aún
no sea obligatoria su presentación (12-18).
En España, la situación ha sido similar a lo que
ocurría en estos últimos países hasta hace muy
poco, ya que en agosto de 2011 se publicó un Real
Decreto-Ley que modifica la normativa a la hora
de fijar el precio y la financiación de los nuevos
medicamentos y productos sanitarios (19), y el
criterio de coste-efectividad pasa a ser un requi-
sito oficial a la hora de negociar el precio y el nivel
de financiación con la Dirección General de Far-
macia. Recientemente, en abril de 2012 se ha
publicado un nuevo Real Decreto-Ley que con-
firma lo aparecido en el anterior Real Decreto-
Ley y que recalca el uso de los análisis
coste-efectividad y de impacto presupuestario a
la hora de negociar el precio y financiación de los
nuevos medicamentos y productos sanita-
rios (20). En el último capítulo del libro se tratará
este tema con más profundidad.
Desde que el primer país decidió emplear
las evaluaciones económicas para negociar el
precio y nivel de financiación de los nuevos me-
dicamentos y tecnologías sanitarias (hace más
de 15 años), la metodología en el diseño y ela-
boración de estos estudios ha mejorado consi-
derablemente, sobre todo en: a) la aplicación
de las pruebas estadísticas; b) la evaluación y el
manejo de la incertidumbre de los resultados;
c) la realización e interpretación de los modelos
económicos; d) la medición de los estados de
salud de los pacientes a través del cálculo de la
utilidad social, y e) la metodología que permite
la transferencia y extrapolación de los resulta-
dos de un país a otro, manteniendo y asegu-
rando la calidad y validez de los mismos (21).
Sin embargo, aún con todos estos progresos
logrados en los últimos años en la metodología
y la manera de realizar, analizar e interpretar las
evaluaciones económicas, todavía queda un
16
largo camino por recorrer en cuanto a la aplica-
ción y uso de estos estudios en el proceso de
toma de decisiones en política sanitaria. Es
completamente necesario que los resultados de
las evaluaciones económicas sean datos que
cada vez se integren más con el resto de infor-
mación disponible (datos de eficacia, seguridad,
efectividad, conveniencia, calidad de vida, equi-
dad, etc.) a la hora de tomar decisiones, lo que
ayudará a que éstas sean cada vez más razona-
bles, lógicas y coherentes.
Por otra parte, desde distintos estamentos
(sociedades científicas, profesionales sanitarios,
decisores sanitarios, autoridades sanita-
rias, entre otros) no es inusual oír voces críticas
sobre la transparencia, validez y objetividad de
las evaluaciones económicas, al considerar que
los diseños de estos estudios no tienen un claro
soporte metodológico y que no son efectuados
con la suficiente transparencia e independencia
y con el correcto rigor científico (22,23).
Por lo tanto, en aras de incrementar la trans-
parencia, validez y calidad de las evaluaciones
económicas entre los decisores del SNS, es ne-
cesario seguir de manera estricta las recomen-
daciones y guías elaboradas a la hora de diseñar,
realizar y analizar las evaluaciones económi-
cas  (24,25), tanto cuando se utilizan modelos
económicos, como cuando se incorporan este
tipo de análisis en los ensayos clínicos o diseños
observacionales (26). En este libro hay distintos
capítulos centrados en estos temas, de tal ma-
nera que los lectores puedan adquirir los conoci-
mientos y habilidades necesarias para efectuar
evaluaciones económicas con la mejor metodo-
logía y el mayor rigor científico.
Pero además, es imprescindible que los edito-
res de las revistas sean más exigentes y estrictos
a la hora de publicar las evaluaciones económi-
cas, promoviendo la existencia de expertos en

esta disciplina dentro de los comités editoriales
de las revistas biomédicas (lo que garantizará una
revisión exhaustiva y competente) y solicitando a
los autores que en determinadas circunstancias
(por ej., cuando la evaluación se haya efectuado
a través de modelos complejos, o cuando existan
parámetros complejos en su cálculo) manden in-
formación adicional que permita a los revisores
evaluar su contenido con más profundidad. De
esta manera, se garantiza que sólo se publi-
quen aquellas evaluaciones económicas que
sean de suficiente calidad y que realmente
vayan a ayudar a tomar decisiones en política
sanitaria. La elaboración de directrices y listas-
guía por parte de las revistas para que los au-
tores sepan la información que tienen que
incluir en las evaluaciones económicas sería
también de gran ayuda para incrementar la
calidad y validez de los análisis publicados en
las mismas (27-29).
Conclusiones
A día de hoy, nadie duda de que el SNS de
nuestro país presenta una elevada calidad asis-
tencial con un nivel de prestaciones gratuitas
que está a la cabeza de los sistemas sanitarios
europeos. Sin embargo, también es verdad que
en los últimos años las demandas de la socie-
dad en atención sanitaria se han visto incremen-
tadas a más velocidad de lo que lo han hecho los
recursos financieros existentes para destinar al
cuidado sanitario, por lo que cada vez es más
necesario priorizar y racionalizar la asignación
de los recursos existentes de cara a hacer soste-
nible y viable el SNS a medio-largo plazo. En la
actualidad, uno de los montantes más impor-
tantes del gasto sanitario es la partida destinada
a sufragar el gasto en medicamentos y tecnolo-
Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez
gías sanitarias, por lo que es necesario financiar
aquellas intervenciones que sean más coste-
efectivas, ya que nos permitirán maximizar el
beneficio terapéutico alcanzado con costes aso-
ciados razonables y asumibles por el SNS y la
sociedad (30).
Las evaluaciones económicas van a permitir
conocer qué opciones terapéuticas son más efi-
cientes (es decir, más coste-efectivas) y, por lo
tanto, van a ayudar a seleccionar (junto con
otros criterios) las alternativas terapéuticas
empleadas de forma rutinaria en la práctica
médica diaria en nuestro SNS que deberían ser
financiadas con presupuesto público (31). De
alguna manera, las evaluaciones económicas
permitirán a los decisores sanitarios gastar de
mejor manera los recursos existentes (no gas-
tar menos), minimizando el coste de oportuni-
dad para el SNS y la sociedad en general.
De esta forma, este tipo de análisis permi-
ten maximizar la eficiencia económica de los
recursos destinados al cuidado sanitario y son
un instrumento de ayuda en la toma de decisio-
nes en política de medicamentos y tecnologías
sanitarias. Por este motivo, es previsible que en
los próximos años, las evaluaciones económi-
cas cada vez tengan un mayor protagonismo en
la asignación de los recursos existentes por
parte de los agentes decisores, tanto de orga-
nismos centrales como de estamentos autonó-
micos (32,33).
En nuestro país (lo mismo que ha ocurrido en
otros países europeos), es muy probable que la
implantación del criterio de coste-efectividad a
la hora de tomar decisiones en política sanitaria
siga los pasos emprendidos en su día por la agen-
cia de evaluación de tecnología sanitaria del
Reino Unido (National Institute for Health and
Clinical Excellence-NICE) (34), seguida más tarde
por Alemania con la creación del Instituto para la
17
 Fundamento e introducción a la evaluación económica
de medicamentos y tecnologías sanitarias

Calidad y Eficiencia en la Atención Sanitaria de hoy un papel muy importante en la asigna-

(IQWiG) (35), y por Suecia con la implantación de ción de los recursos disponibles en los sistemas
una Agencia (Dental and Pharmaceutical Benefit sanitarios de los países donde se encuentran
Board Agency- TLV) (36), las cuales tienen a día ubicadas.

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 Evaluación económica de medicamentos y tecnologías sanitarias
Javier Soto Álvarez

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