Terapia molecular

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La terapia molecular es el tratamiento de enfermedades partiendo del conocimiento de la
estructura y la función de la diana molecular, y diseñando nuevas moléculas
(ADN, ARN, proteínas, etc.) que produzcan un efecto terapéutico al interrumpir, corregir,
disminuir o aumentar la función de esa diana.

Índice

 1Ejemplos de terapias moleculares

 2Consideraciones previas a la terapia
 3Técnicas moleculares clásicas
 4Reemplazamiento de proteína
 5Véase también

Ejemplos de terapias moleculares[editar]

Son muchas las enfermedades que podemos tratar con terapias moleculares, como
las infecciosas, las genéticas y otras enfermadades comunes.
Enfermedades genéticas recesivas

 Trasplantar el órgano por otro cuyos tejidos al menos posean un alelo sano.
 Suministrar al órgano las enzimas que le faltan (terapia enzimática).
 Añadir el gen correspondiente al alelo sano de dicha enfermedad.
 Suministrar el producto proteico que no se produce, exógenamente.
 Trasplantar células madres.
Enfermedades genéticas dominantes

 Inactivar los genes usando mutagénesis.

 Usar la recombinación para corregir el genotipo: convertir a alelos recesivos.
 Modificar genéticamente las células reproductoras del paciente, para que al menos los
hijos no padezcan la enfermedad (terapia germinal).
 Terapia con oligonucleótidos, un método de silenciamiento de genes.
 Eliminar el producto tóxico periódicamente.
 Manipular los reguladores genéticos para paliar la expresión del gen defectuoso.
Enfermedades infecciosas
Estas enfermedades son frecuentes pero mucho más abundantes en países
subdesarrollados:

 Para combatir la tuberculosis y la bacteria Staphylococcus aureus resistente a

meticilina (que produce una amplia gama de enfermedades) se recurren a
las vacunas y a los antibióticos.
 Contra el HIV, VHB y VHC se emplean vacunas y/o antirretrovirales.
 Para la malaria, aún se están desarrollando tratamientos efectivos.
Enfermedades comunes
La terapia molecular también está dirigida a actuar frente a enfermedades complejas muy
frecuents en países desarrollados:

 Enfermedades cardiovasculares
 Cáncer

Consideraciones previas a la terapia[editar]

Antes de llevar a cabo una terapia molecular, hay que considerar una serie de pautas. Por
ejemplo:

 Hay que tener en cuenta las necesidades del paciente, y si dicha terapia las cubrirá.
 Debe estar testeado en modelos animales y haber sobrellevado ensayos clínicos.
 Debe conocerse bien el problema y cómo nuestra terapia lo va a abordar, para
evitar efectos secundarios indeseados.
 En la evolución de la terapia, la legislación y las inversiones también serán decisivas.

Técnicas moleculares clásicas[editar]

Las técnicas moleculares más empleadas en terapia molecular son el reemplazo de
proteína alterada y la inmunoterapia, donde destacan las vacunas por su carácter
profiláctico.

 Reemplazamiento de proteína. Se trata de uno de los tratamientos más antiguos

empleados para paliar enfermedades genéticas. Se basa en sustituir una proteína no
funcional por su equivalente sí funcional. Se puede administrar a través de la sangre,
intramuscularmente, en forma de aerosol o por el tubo digestivo. Hasta hace muy
poco, la mayoría de las proteínas se aislaban a partir de tejido animal o humano. Pero
el riesgo de contagio por enfermedades como VIH, hepatitios... debido a
contaminación del material es significativamente elevado, sobre todo si tenemos en
cuenta que para aislar una proteína de la sangre es necesario juntar cientos de
donaciones.
Con todo, ha surgido una nueva línea hacia el uso de proteínas recombinantes; proteínas
sintetizadas por la expresión de un gen clonado en una especie o en una línea celular
distinta de la original. Lo más importante es elegir el vector adecuado dependiendo de las
características de la proteína a producir, prestando especial atención a las modificaciones
postraduccionales necesarias para que la proteína sea funcional. Un ejemplo es la
glicosilación de proteínas, que suele conllevar numerosos problemas ya que los patrones
de glicosilación de mamíferos y, sobre todo, de humanos, difiere del resto de organismos.

 Vacunas. Su objetivo es activar al sistema inmune frente a un patógeno determinado

para que pueda responder de manera rápida y efectiva ante un posible ataque de
dicho patógeno. Existen diversos tipos de vacunas, desde las que emplean virus
enteros atenuados o inactivados, o solo ciertas proteínas antigéncias, hasta las que
usan toxinas inactivadas o DNA codificante de proteínas patogénicas. El éxito de las
vacunas reside en su cualidad profiláctica y en el hecho de que es más barato prevenir
una enfermedad que tratarla.
 Inmunoterapia. A la hora de llevarla a cabo, se emplean sobre todo anticuerpos (como
los monoclonales, antiretrovirales, conjugados...) y factores de crecimiento (como
citoquinas e interleucinas). Se realiza buscando alguno de los siguientes objetivos:

1. Refuerzo del sistema inmunitario para curar enfermedades (tales como infecciones
o cáncer)
2. Supresión del sistema inmununitario para curar enfermedades autoinmunes o
evitar rechazos en trasplantes de órganos
3. Hiposensibilización, provocando una respuesta inmune atenuada ante alergias,
rinitis alérgica, asma...
4. Enfoque profiláctico (vacunas) o terapéutico curativo o paliativo (anticuerpos,
factores de crecimiento)
Reemplazamiento de proteína[editar]
La terapia de reemplazamiento de proteínas es de los tratamientos más antiguos para
paliar enfermedades genéticas. La falta de proteína en un paciente se puede cubrir por
varias vías (intamuscular, intravenosa, oral, inhalatoria...)
Hasta hace poco tiempo, la mayoría de proteínas reemplazadas se aislaban a partir de
tejido animal o humano.

 Factor VII, proteína implicada en la coagulación cuya carencia resulta en hemofilia,

aislada a partir de sangre donada.
 Insulina, su ausencia provoca diabetes y su aislamiento se ha realizado a partir de
páncreas de cerdos.
 Hormona de crecimiento aislada a partir de cadáveres.
El principal problema es el riesgo de infección (vírico, priones) del material usado.
Donación de sangre
Para aislar una proteína hay que juntar varias donaciones de sangre, esto implica que el
riesgo de contaminación es alto. La seguridad para el receptor de una donación de sangre
consiste en la sinceridad del donante al responder un cuestionario médico. La muestra de
sangre donada solo se analiza rutinariamente para las enfermedades más comunes.
En España hay varios requisitos para poder donar sangre.

 Tener 18 años cumplidos.

 Pesar más de 50 Kg.
 Sentirse bien físicamente.
 No estar en ayunas.
 No haber donado sangre en los últimos dos meses.
 Los hombres pueden donar 4 veces al año y las mujeres 3.
 Otros requisitos
No pueden donar

 Enfermos de hepatitis B o C, SIDA, sífilis y todas aquellas enfermedades que se

transmiten por la sangre.
 Personas que convivan en el mismo domicilio con enfermos de hepatitis B o C.
 Diabéticos insulinodependientes.
 Epilépticos.
 Enfermos graves.
SÍ pueden donar, aunque cumplan algunas de las siguientes características

 Tengan la menstruación.
 Tomen anticonceptivos orales.
 Hayan tomado aspirina y antiinflamatorios (en este caso se deberá avisar al médico).
 Sean alérgicos si no están en la fase crítica de la enfermedad.
 Tengan hipertensión arterial, incluso con medicación, si en el momento de la donación
los niveles están correctos.
 Sean alérgicos a los antibióticos
 En todo caso, el médico siempre decidirá en última instancia tras el reconocimiento
oportuno.
Donación de órganos
La Donación de órganos sucede, casi siempre, a partir de cadáveres. Los familiares no
siempre conocen los factores de riesgo del fallecido por ello existe un riesgo mayor de
contagiar enfermedades infecciosas a pacientes más críticos. Es posible además
transplantar células malignas.
Contagio
Basta con que una donación esté infectada para que todo el lote de proteína sea
potencialmente infeccioso. El VIH es el más problemático, existe un 96% de posibilidades
de infectarse con un producto contaminado frente a un 1% manteniendo relaciones
sexuales. Se estima que en Estados Unidos hay dos unidades contaminadas con VIH por
cada millón de unidades almacenadas y una unidad contaminada con algún virus por cada
35.000. El riesgo es mínimo para las transfusiones extraordinarias pero por ejemplo,
enfermos como los hemofílicos reciben productos acumulados de miles de donantes con lo
que la probabilidad es mucho más alta.
Las transfusiones de sangre en África son un grave problema, el 25% de la población del
Congo están infectados con VIH y un gran número de transfusiones de sangre se hace con
sangre infectada. Se calcula que el 15-20% de la transmisión del VIH en el mundo se debe
a transfusiones sanguíneas.
Beneficio del reemplazamiento de proteínas frente a las proteínas recombinantes
En el reemplazamiento de proteínas el producto no suele verse rechazado en el receptor
(en algunos casos de hemofílicos sí, debido a la ausencia de proteína propia). Es mucho
más barato de obtener que los equivalentes recombinantes (no hace falta producirlo, solo
aislarlo), además no hay que recuperar la inversión de desarrollo del producto (como sí
ocurre con la tecnología de proteínas recombinantes).