CELULAS DIANA

Se seleccionan en funcin del tipo del

tejido
Clulas con vida media, larga
Se toma en cuanta si es una clula en
divisin

*Las clulas ideales serian clulas

madre
*Clulas con las que mas se a
trabajado: hematopoyticas ya que
es muy adecuado para la
transferencia ex vivo.

TIPOS DE CELULAS DIANAS

LEUCOCITOS

FIBROBLASTOS DERMICOS

HEPATICAS

CELULAS MUSCULARES

APLICACIONES DE TERAPIA GENICA

Se utiliza para la manipulacin gentica del organismo humano. Se utiliza en
cualquier enfermedad en la que un factor gentico haya sido modificado.

Enfermedades con herencia multifactorial

Enfermedades monogenicas

Enfermedades de
tipo adquirido

Enfermedades neurolgicas degenerativas

TERAPIA GENICA EN TRATAMIENTO DE

ADA
Ashanti da Silvia sufra de SCID debido a que haba heredado un gen defectuoso de
cada uno de sus padres.
No se produce deaminasa de adenosina , que se requiere para que el sistema
inmune funcione correctamente.
Afecta slo a las clulas T y B, cruciales en
las defensas inmunolgicas.
Esta nia, de apenas cuatro aos de edad, se
convirti en la primera paciente en recibir
terapia gnica. El 14 de septiembre de 1990,
en los Institutos Nacionales de Salud de
Estados Unidos.

Los doctores W. French Anderson, Michael

Rosenberg y Kenneth Culver sustrajeron un
gran nmero de clulas T y B de la sangre de
Ashanti.
Posteriormente establecieron cultivos de estas
clulas, a los cuales les agregaron agentes
qumicos para favorecer la divisin celular.
Los vectores fueron virus atenuados, es decir, virus
modificados que han perdido su capacidad insertado el
gen normal de la ADA y que se saba que tenan la
capacidad de infectar a las clulas B y T

En algunas de estas clulas el nuevo gen sera

integrado a su ADN, por lo que, al crecer y
dividirse, las clulas replicaran el gen de la
ADA.
Ms de una dcada despus de iniciar su
terapia gnica, Ashanti se encuentra bien,

TERAPIA GENICA EN TRATAMIENTO DE

LEUCEMIA
Mdicos del Hospital Infantil de Filadelfia, han conseguido eliminar las celulas
cancergenas de dos nias que padecan leucemia ya que su tratamiento de
quimioterapia haba fracasado

Tras el proceso, adems, las clulas T se vuelven ms fuertes y cada una de ellas
puede eliminar a miles de clulas tumorales.

TERAPIA GENICA EN TRATAMIENTO

CONTRA EL SIDA
Carl June, es el responsable de este tratamiento que consiste en tratar clulas del sistema
inmune del paciente , modificadas genticamente. Estas se transportan en el virus del sida
inactivado convirtindose en el vehculo para el transporte del arma gentica contra el sida

En ninguno de los pacientes tratados surgieron cnceres ni otros problemas. Despus de

una dcada, esas clulas modificadas an persisten en el organismo, preparadas para
acabar con nuevas clulas infectadas con el VIH.