Beruflich Dokumente
Kultur Dokumente
Gnica
TERAPIA GNICA
Estrategia teraputica que consiste
OBJETIVO
en manipular la informacin
gentica de clulas enfermas para
corregir un defecto gentico o para
dotar a las clulas de una nueva
funcin que les permita superar
una alteracin.
utilizando laboratorio
Directamente a celulas
VECTORES (VIRUS)
Insertado en lquido
amnitico vectores
* LINEA
GERMINAL:
Introducir clulas
transgnicas en un vulo
fecundado
FUNDAMENTOS DE TERAPIA GENICA
VENTAJAS: VENTAJAS:
capacidad de los virus para infectar clulas y - Son menos efectivos como sistemas de
facilitar la expresin de genes exgenos transferencia gnica, pero son MS
SEGUROS.
- Los genes pueden ser formulados como
DESVENTAJAS: medicamentos y administrados al paciente
de una forma de dosis-dependiente
-Respuesta inflamatoria y anti viral del Sistema
inmunitario riesgo para el paciente.
- Limitacin para tratamiento con dosis mltiples
VECTORES VIRALES
Los virus vectores son
Un virus es un virus deficientes: a los Los genes virales
biosistema elemental que se ha eliminado eliminados, si son
que empaqueta cidos una parte o todo indispensables, son
nucleicos (DNA o RNA proporcionados de
su genoma (si es
de cadena doble o manera separada (en
posible) para evitar que
simple) e interacciona trans) a clulas
completen el ciclo de
con clulas cultivadas el
vida en cualquier clula
hospedadoras laboratorio.
hospedadora.
Permitiendo la
expresin del gen
teraputico
DESVENTAJAS
No hay terapia gnica
concebible para las
enfermedades genticas
polignicas, multifactoriales o
de interacciones complejas.
La terapia gnica por insercin Pues para producir el fenotipo
no cura las enfermedades enfermo basta la existencia de
Mendelianas monognicas un alelo enfermo que el paciente
dominantes. ya tiene.