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ALELOS MULTIPLES
La terapia génica consiste en la inserción de
elementos funcionales ausentes en el genoma de
un individuo. Se realiza en las células y tejidos con
el objetivo de tratar una enfermedad o realizar un
marcaje.
La técnica todavía está en desarrollo, motivo por el
cual su aplicación se lleva a cabo principalmente
dentro de ensayos clínicos controlados, y para el
tratamiento de enfermedades severas o bien de tipo
hereditario o adquirido.
Al principio se planteó sólo para el tratamiento de
enfermedades genéticas, pero hoy en día se
plantea ya para casi cualquier enfermedad.
Entre los criterios para elegir este tipo de terapia
se encuentran:
Enfermedad letal sin tratamiento.
La causa sea un único gen que esté ya clonado.
La regulación del gen sea precisa y conocida.
Marcaje génico: El marcaje génico tiene como objetivo,
no la curación del paciente, sino hacer un seguimiento
de las células, es decir, comprobar si en un determinado
sitio del cuerpo están presentes las células específicas
que se han marcado. Un ejemplo de ello sería la puesta
a punto de vectores para ensayos clínicos, permitiendo,
por ejemplo, que en ocasiones en las que un paciente de
cáncer (leucemia) y al que se le ha realizado un
autotransplante recae se pueda saber de donde
proceden las células, si son de células trasplantadas o si
son células que han sobrevivido al tratamiento.
Terapia de enfermedades monogénicas
hereditarias: Se usa en aquellas enfermedades en las
que no se puede realizar o no es eficiente la
administración de la proteína deficitaria. Se
proporciona el gen defectivo o ausente.