HEMOFILIA

Integrantes : Zulma Leiva

1810225
Diana Jiménez
1810218
Stefani gonzalez
1810250
Danna casallas
1810244
¿Que es la hemofilia?
La hemofilia es una enfermedad hereditaria de la coagulación de la
sangre. Una persona con hemofilia tiene menos factores de la coagulación
que una persona normal.
Herencia de la hemofilia
• Tipos de hemofilia
• Hemofilia A =Es un trastorno hemorrágico hereditario causado por una falta del factor de
coagulación sanguínea VIII. Sin suficiente cantidad de este factor, la sangre no se puede coagular
apropiadamente para detener el sangrado.
• HEMOFILIA B =La hemofilia B es una forma de hemofilia caracterizada por espontáneas o
prolongadas hemorragias debidas a la deficiencia del factor IX.
• HERMOFILIA C=La hemofilia C, también llamada déficit congénito del factor XI, es una enfermedad
hereditaria que afecta por igual a ambos sexos y causa predisposición a las hemorragias por una deficiencia
en la coagulación de la sangre.
• Crean terapia exitosa para hemofilia
Una sola inyección podría ser suficiente para que los pacientes con
hemofilia B, una forma del trastorno de coagulación sanguínea, no
necesiten volver a tomar medicamentos, dicen científicos.
La gente con hemofilia B no puede producir una proteína llamada factor IX, estos pacientes deben
recibir inyecciones de factor IX varias veces a la semana

Los científicos de Londres el hospital infantil de investigación st jude en estados unidos estaban
buscando una investigación mas permanente para estos individuos
En el estudio tomaron un virus(Adeno – asociado ocho )que produce
infecciones sin causar síntomas y lo modificaron para que infectar las
células hepáticas con material genético IX.

-6 pacientes recibieron la infección del virus modificado en el hospital

royal free de Londres.

- A 2 pacientes se le suministro una dosis baja, 2 pacientes dosis

mediana y 2 pacientes dosis alta.
Los resultados , afirman los científicos , mostraron que los niveles de facto IX
pueden incrementarse

paciente Niveles Semanas y meses

Dosis baja 2% 16 mese
Dosis alta 8% y 12% 20 semanas

Después de la inyección los niveles del factor IX variaron desde 2% a 12%

Conclusión

El objetivo de esta investigación es llevar a los pacientes con hemofilia

severas a formas leves de la enfermedad

Este estudio alcanzo un nivel terapéutico estable .

Los pacientes se han beneficiados con este enfoque de transparencia

de genes , incluso aquellos que no han podido dejar su trasfusión
concentrada de proteínas (la terapia normal).
Estas personas necesitaría menos inyecciones de factor IX

Todavía es necesario confirmar los resultados en un numero mas amplio de

pacientes y seguirlos durante periodos mas largos para ver cuanto dura el efecto

Tal como lo expresa chirs james presidente ejecutivo de la sociedad de hemofilia

del reino unido , este estudio podría eventualmente ofrecer terapias para mejorar
la vida para lo que viven con la enfermedad.