Verwendung von Gentechnik im Humanmedizin

Verwendung Heute:
 Klonen von menschlichen Stammzellen (2013 in den USA)
 Erste Ex-Vivo Therapie mit Crispr/Cas9
 Zellentnahme des Patienten und Korrektur im Labor
 Die erste Behandlung war gegen eine der häufigsten Erbkrankheiten: ß-Thalassämie
 bei dieser Erbkrankheit ist das Gen für die Herstellung roter Blutkörperchen defekt
 Mit Crispr/Cas9 wird das abgeschaltete Gen zur Herstellung fetaler roter Blutkörperchen
reaktiviert
 Dieses Gen wird nach der Geburt im Säugling abgeschaltet
 Bei einer Kontrolle neun Monate nach der Behandlung wurden 99,8 Prozent fetales
Hämoglobin festgestellt
-> die Patientin galt zu diesem Zeitpunkt als geheilt
 Eine Ex-Vivo Therapie kommt jedoch nicht ohne eine Chemotherapie aus, um die defekten
Zellen zu zerstören

Verwendung im Zukunft:
 Reparatur unseres Genoms bei Erbkrankheiten
 Herstellung künstlicher biologischer Gewebe und Organe
o Um kranke Gewebe zu ersetzen oder zu regenerieren

Pro
 neuen Therapien,
Diagnosemöglichkeiten und
Prävention
 Medikamente und Therapien können
durch Gentests personalisiert werden
 Unentdeckte Krankheiten können
diagnostiziert werden und neue Wege
zur Heilung werden möglich gemacht
Contra
 unbekannte Risiken
 Durch die Mutation kann eine erneute
Erkrankung bei Betroffenen ausgelöst
werden
 ethische Fragen (wenn sich werdende
Eltern entscheiden müssen, ob sie ein
krankes Kind zur Welt bringen
möchten)
 Gentherapie ist sehr teuer, was dazu
führen kann, dass es vielen Menschen
vorenthalten bleibt