Wirkstoff Markenname Hersteller ATMP Gentech Orphan Indikation Kurzbeschreibung des Medikaments Personal.

kation Kurzbeschreibung des Medikaments Personal. EU-Zulassung erteilt CHMP Status EU-Zulassungsantrag Zulassung US u.a. Sonstiges
Drug Ansatz/m. (Positive Opinion) gestellt
CompDiagn.
Diese Liste enthält in die Zukunft gerichtete Aussagen, die auf den gegenwärtigen Annahmen und Prognosen derjenigen Unternehmen beruhen, deren Projekte genannt werden. Verschiedene bekannte wie auch unbekannte Risiken, Ungewissheiten und anderer Faktoren können dazu führen, dass der tatsächliche Fortgang dieser Projekte wesentlich von der hier gegebenen Einschätzung
abweicht, was auch das Einstellen der Projekte einschließt. Der vfa und seine Mitglieds-unter¬nehmen übernehmen keinerlei Verpflichtung, solche zukunftsgerichteten Aussagen fortzuschreiben und an zukünftige Ereignisse oder Entwicklung anzupassen. Die Liste erhebt auch keinen Anspruch auf Vollständigkeit, sie gibt nur Beispiele.

Medikamente werden in zahlreichen Studien mit Gesunden und Patient:innen erprobt. Wenn sie sich hier bewähren, beantragt der Hersteller die Zulassung für die EU (oder selten: einige europäische Länder). Während des Zulassungsverfahrens prüft die Zulassungsinstitution alle eingereichten Ergebnisse; ein Expertengremium (das für die EU das Kürzel CHMP trägt) gibt schließlich eine
Empfehlung ab (die „Positive Opinion“ oder „Negative Opinion“), ob das Medikament zugelassen werden sollte oder nicht. Rund drei Monate später entscheidet dann die Europäische Kommission über die Zulassung, die in allen 27 EU-Mitgliedstaaten sowie einigen assoziierten Ländern gilt. Fast immer folgt die Kommission der „Positive Opinion“. Nach der Zulassung dauert es manchmal
nur einen Tag, in anderen Fällen aber noch Monate, bis das neue Medikament auf den Markt kommt. Das hängt u. a. davon ab, ob der Hersteller zum Zeitpunkt der Zulassung bereits über eine ausreichende Produktionskapazität für das Medikament verfügt oder diese erst noch aufbauen muss.

Die vorliegende Tabelle folgt in ihrer Gliederung der geschilderten Abfolge, ist jedoch rückwärts sortiert. Medikamente, deren Markteinführung mutmaßlich unmittelbar bevorsteht, stehen ganz vorn, während es bis zur Markteinführung der weiter hinten stehenden Präparate noch länger dauern dürfte. Durch Farbhinterlegung sind folgende Kategorien unterschieden:

Farbkodierung: zugelassen, aber in EU-Zulassung EU-Zulassung beantragt; noch keine „Positive Opinion“
Deutschland noch beantragt;
nicht vermarktet „Positive Opinion“
erteilt

Medikament zugelassen, aber in Deutschland noch nicht auf dem Markt

Selumetinib Koselugo® Array Pharma/ nein nein nein Schilddrüsenkrebs und nicht- Medikament mit bekanntem Wirkstoff; MEK-Hemmer; MEK ist nein 21. Jun 21 Im April 2020 US- 21. Juni 2021: conditional
AstraZeneca kleinzelliges Lungenkarzinom eine Schlüsselprotein-Kinase im RAS/RAF/MEK/ERK-Signalweg, Zulassung gegen marketing authorisation
(NSCLC) die bei Krebs insbesondere für die Vermehrung der Zellen eine Neurofibromatose bei
Rolle spielen; Kindern ab 2 Jahren
Teclistamab Tecvayli® Janssen nein ja ja R/R multiples Myelom NME; gegen das BCMA-Antigen auf Myelomzellen und gegen CD3 nein 17. Aug 22 22. Jul 22 Feb 22 beschleunigtes Verfahren
auf T-Lymphozyten gerichteter bispezifischer monoklonaler
Antikörper
Relatlimab/Nivolumab Opdualag® Bristol Myers nein ja nein Fortgeschrittenes oder Kombination aus einem neuen (Relatlimab; NME) und einem nein 15. Sep 22 22. Jul 22 Sep 21 Zulassungsantrag in den
Squibb metastasiertes Melanom bekannten Wirkstoff; beide sind gentechnisch hergestellte USA im September 2021
Antikörper; beide Wirkstoffe sind Immuncheckpoint-Inhibitoren, gestellt
wobei Relatlimab gegen das Lymphocyte Activation Gen 3 (LAG-
3), Nivolumab gegen PD-1 gerichtet ist - personalisierter Ansatz;
für Kinder ab 12 Jahren und 40 kg Mindestgewicht

Gozetotide Locametz® Novartis nein nein Diagnose des PSMA- NME; Wirkstoff ist ein Ligand des Prostata-spezifischen nein 09.12.2022
positiven Prostatakarzinoms Membranantigens (PSMA) und wird nach Koolung an radioaktives
Gallium-68 in der Positronenemissions-Tomographie angewendet

Tabelecleucel Ebvallo® Atara ja ja ja Behandlung von mit dem NME; Wirkstoff besteht aus allogenen zytotoxischen T- nein 16.12.2022 14. Okt 22 Nov 21 PRIME-Status in der EU
Biotherapeutics Epstein-Barr-Virus Lymphozyten (CTLs), die auf Tumor-assoziierte Antigene
assoziierten ausgerichtet sind, die von Zellen exprimiert werden, welche mit
lymphoproliferativen dem Epstein-Barr-Virus (EBV) infiziert sind; Behandlung führt zur
Erkrankungen Lyse der EBV-infizierten Zellen und verhindert das Wachstum EBV-
assoziierter Krebszellen; Wirkstoff ist eine neuartige Therapie
(ATMP)
Loncastuximab Tesirine Zynlonta® Sobi®/ADC nein ja nein Diffuse großzellige B-Zell- NME; Antikörper-Wirkstoff-Konjugat, dessen Antikörper- nein 20.12.2022 16. Sep 22 Okt 21 US-Zulassung im April Conditional Marketing
Therapeutics Lymphome komponente an den Oberflächenrezeptor CD19 bindet und 2021 Authorization am 16. Sep 2022
dessen Wirkstoff DNA-Vernetzungen induziert, die zum Zelltod
führen
Tremelimumab; früher Imjudo® AstraZeneca nein ja ja Therapie des NME; voll humanisierter IgG2 monoklonaler Antikörper, der auf nein 20.02.2023 16.12.2022 Dez 21
Ticilimumab hepatozellulären Karzinoms CTLA-4 (cytotoxic T-lymphocyte-associated protein 4) zielt und
oder des metastasierten dadurch zur T-Zellaktivierung beiträgt
nicht-kleinzelligen
Lungenkarzinoms (NSCLC)

EU-Zulassung beantragt; „Positive Opinion“ vom CHMP erteilt

Ivosidenib Tibsovo®/Tidhesco® Servier nein nein ja Neu diagnostizierte IDH1- NME; Inhibitor der mutierten Isocitrat-Dehydrogenase 1 (IDH1) ja: Nachweis von IDH1- 24.02.2023 Mrz 22 EU-Zulassungsantrag im März
mutierte akute myeloische Mutationen 2022; Beginn der erneuten
Leukämie (AML) Prüfung am 19. Juli 2022

EU-Zulassung beantragt; noch keine „Positive Opinion“

Omburtamab N.N. Y-mAbs nein ja ja ZNS-/leptomeningeale NME; mit Iod-131 radioaktiv markierter monoklonaler nein Apr 21 US-Zulassungs-antrag in
Therapeutics Metastasen bei Antikörper, der das Protein B7-H3 hemmt, welches auf soliden den USA im Juni 2020 war
Neuroblastomen Tumoren als Immun-Checkpoint die T-Zellantwort auf Tumore von der FDA wegen
einschränkt und die Tumormigration, -angiogenese usw. fördert; fehlender Daten nicht
für Kinder angenommen worden
Mobocertinib Exkivity® Takeda nein nein nein nicht-kleinzelliges NME; Hemmer der Rezeptor-Tyrosinkinasen von EGFR und HER2 ja: Nachweis von EGFR- Jul 21 Zulassung in den USA im Zulassungsantrag am 16. Sep
Lungenkarzinom (NSCLC) mit und HER2-Mutationen September 2021 für 2022 zurückgezogen
Mutationen in EGFR und Patienten mit EGFR
HER2 exon20 Insertion
Mutation (betrifft nur 1-
2% der NSCLC-Patienten)

Surufatinib Sulanda® Hutchmed nein nein nein Pankreaskarzinom NME; Hemmer der Rezeptor-Tyrosinkinasen von VEGFR, FGFR, nein Jul 21 Zulassung in China im
CSFR1 Dezember 2020,
Z l t i den
d
Efbemalenograstim alfa Ryzneuta® Evive Biotech nein ja nein Prophylaxe der NME; Fusionsprotein, bestehend aus einem Granulozyten- nein Sep 21 Zulassungsantrag in
Chemotherapie-induzierten Kolonie-stimulierende Faktor (G-CSF) am Aminoende und einem USA im März 2021
Neutropenie humanen IgG2-Fc-Fragment am Carboxylende gestellt
Infigratinib ® BridgeBio nein nein ja Behandlung des NME; selektiver FGFR 1-3 Tyrosinkinase-Inhibitor (fibroblast nein Nov 21
Truseltiq
fortgeschrittenen growth factor receptor)
Gallengangskarzinoms
Ublituximab N.N. TG Therapeutics nein ja nein Chronische lymphatische NME; gegen CD20 gerichteter monoklonaler Antikörper nein Dez 21 Zulassungsantrag in den
Leukämie USA im Dezember 2020
gestellt
Parsaclisib N.N. Incyte nein nein nein Verschiedene Arten von B- NME; PI3 Kinase delta-Inhibitor gegen Marginalzonen-B- nein Dez 21 Zulassungsantrag in den 22. Juli 2022: Zulassungsantrag
Zell-Lymphomen Zelllymphome, Mantelzelllymphome und follikuläre Lymphome USA im November 2021 zurückgezogen
gestellt
Tislelizumab N.N. Novartis/BeiGene nein ja ja Metastasiertes nicht- NME; monoklonaler, humanisierter Antikörper gegen das PD-1- nein Mrz 22
kleinzelliges Lungen- und Immuncheckpoint-Molekül
Ösophaguskarzinom
Futibatinib Lytgobi® Taiho Oncology nein nein ja fortgeschrittenes NME; irreversibler Inhibitor der Typ-1-4-Rezeptoren des nein Mai 22 Breakthrough Therapy
Gallengangskarzinom Fibroblasten-Wachstumsfaktors Designation durch die
FDA 2021
Glofitamab N.N. Roche nein ja ja Stark vorbehandelte Non- NME; bispezifischer Antikörper gegen CD20 und CD3 nein Mai 22
Hodgkin-Lymphome

Adagrasib N.N. Mirati Therapeutics nein nein nein nicht-kleinzelliges NME; Antagonist des KRAS-Onkoproteins mit G12C- ja: Nachweis der Mai 22 FDA-Zulassungsantrag im
Lungenkarzinom (NSCLC) mit Punktmutation KRASG12C-Mutation Februar 2022
KRASG12C-Mutation
Decitabine Cedazuridine Inqovi® Taiho Oncology nein nein nein Myelodysplastische NME; Kombination zweier Wirkstoffe, des bekannten Nukleosid- nein 16. Jun 22
Syndrome Metabolismus-Inhibitors Decitabine und des Cytidin-Deaminase-
Inhibitors Cedazuridine, die die Vermehrung von Blasten
hemmen
Pirtobrutinib Jaypirca® Loxo Oncology/Lilly nein nein ja B-Zell-Leukämien und - NME; nicht-kovalenter Inhibitor der Bruton-Tyrosinkinase, der nein Jun 22 FDA-Zulassung im
Lymphome oral verabreicht wird Januar 2023

Trastuzumab N.N. Byondis nein ja nein Lokal fortgeschrittenes oder NME; Antikörper-Wirkstoff-Konjugat, dessen Antikörper- ja: HER2- 14. Jul 22 FDA-Zulassungsantrag im
Duocarmazine metastasiertes HER2- Komponente an das HER2-Oberflächenantigen bindet und dessen Überexpression Juli 2022
positives Mammakarzinom Wirkstoff als Zytostatikum den Zelltod bewirkt

Piflufolastat (18F) PYLARIFY® Curium nein nein nein Diagnostikum für Rezidive NME; Erkennung von Tumorrezidiven mittels PET nein 14. Jul 22 Zulassung in den USA im
des Prostatakarzinoms Mai 2021
Elacestrant NN Takeda nein nein Östrogenrezeptor-positives NME; Erster oraler, anti-steroidaler, selektiver ja: 18. Aug 22 Priority Review bei der
fortgeschrittenes Östrogenreceptor(ER)-Degrader (SERD), der ER-positive FDA seit 11. August 2022
Mammakarzinom Mammakarzinomzellen angreift und auch die Blut-Hirn-Schranke
passieren kann
Momelotinib N.N. GSK nein nein ja Myelofibrose NME; Wirkstoff hemmt drei Signalwege (Janus kinase (JAK) 1 und nein 01.12.2022 Zulassung in USA
2 und den Activin-A-Rezeptor Typ I (ACVR1) und sollte dadurch ebenfalls beantragt
Allgemeinsymptom und Splenomegalie verbessern sowie
zirkulierendes Hepcidin reduzieren, das bei Myelofibrose erhöht
ist und zur Anämie beiträgt.

Aulomertinib N.N. EQRx nein nein nein nicht-kleinzelliges NME; Wirkstoff ist ein Inhibitor des EGF-Rezeptor mit ja 01.12.2022
Lungenkarzinom (NSCLC) mit aktivierenden Mutationen
EGFR-Mutationen

Toripalimab N.N. Junshi Biosciences nein ja nein rezidiviertes/refraktäres NME; Wirkstoff ist ein monoklonaler Antikörper, der PD-1 bindet nein 01.12.2022
Nasopharynx-Karzionm und dadurch die Aktivierung von T-Lymphozyten gegen
Tumorzellen fördert
Epcoritamab N.N. AbbVie nein ja ja DLBCL NME; Wirkstoff ist ein bispezifischer Antikörper, der das CD3- nein 01.12.2022
Antigen auf T-Zellen und CD20 auf lymphatischen Zellen bindet
und dadurch die Zerstörung der Lymphomzellen durch die T-
Zellen fördert

Talquetamab N.N. Janssen-Cilag nein ja ja Multiples Myelom NME; Wirkstoff ist ein bispezifischer Antikörper, der das CD3- nein 25.01.2023
Antigen auf T-Zellen und das GPRC5D-Antigen auf Myelom-Zellen
bindet und dadurch die Zerstörung der Myelom-Zellen durch die
T-Zellen fördert
Elranatamab N.N. Pfizer nein ja ja rezidiviertes/refraktäres NME; Wirkstoff ist ein bispezifischer Antikörper, der das CD3- nein 26.01.2023 Breakthrough Therapy
Multiples Myelom Antigen auf T-Zellen und das BCMA-Antigen auf Myelom-Zellen Designation in USA am
bindet und dadurch die Zerstörung der Myelom-Zellen durch die 3.11.2022
T-Zellen fördert
ERC1671/Sitoiganap Gliovac® ERC Belgium nein ja ja Rezidivprophylaxe beim NME; Wirkstoff wird aus allogenen und autologen Gliomzellen nein EU-Zulassungsantrag im Juni
Gliomen bzw. Gliomzelllysaten gewonnen, die haptenisiert und bestrahlt 2020 auf Basis von Phase II-
werden; die Impfung wird zusammen mit dem Stimulator GM-CSF Daten gestellt (conditional
und Cyclophosphamid verabreicht und mit Bevacizumab approval angestrebt, Orphan
kombiniert Drug-Status); Zulassungsantrag
am 20. Mai 2022 zurückgezogen