Gentherapie

Was ist die Gentherapie?

Bei der Gentherapie wird ein genetisches Material in einen Organismus eingeschleust
(Gentransfer). Außerdem wird bei der Gentherapie, bei genetisch bedingten Krankheiten,
die Krankheitsursache beseitigt. Sie dient also der vorteilhaften Veränderung des
Phänotyps durch Änderung vom genetischen Material.

Methoden des Gentransfers

• ex-vivo-Verfahren: das Gen wird ausserhalb des Organismus in vorübergehend

entnommene Zellen eingeführt.
o Zellen müssen sich gut vermehren und wieder gut einsetzen können.
• ex-vivo-Verfahren: das Gen wird in geeigneten Vektor eingebaut und durch
Injektion direkt in den Körper des Patienten eingebracht.

• Genübertragung durch Viren:

o Viren, die DNA-Stücke bzw. Gene aufnehmen, da deren infektiöse Gene
entfernt oder zerstört wurden, nennt man Vektoren, für den Transport des
Gens -> Pormotoren werden in die Vektoren eingebaut = Gene werden in
der Zielzelle exprimiert1.
o Die Auswahl der Viren ist abhängig von der Art der Zielzelle
§ Infektiöse Gene 2 werden aus Viren entfernt, können im Körper des
Patienten jedoch mutieren und Fähigkeit zurückgewinnen ->
Infektionen hervorrufen.
§ Gefahr: Überreaktion des Immunsystems (kann lebensbedrohlich
werden)
o Zufälliger Einbau von Genen in ein Chromosom (nur für Zellen, die sich
wenig teilen):
§ Vorteil: Gen wird bei der Zellteilung mit repliziert und gelangt
dadurch in die Tochterzelle -> Gen wird über teilungsfähige
Tochterzellen im Körper verbreitet.

1 In einer Zelle werden bestimmte Gene aktiviert, um Proteine für bestimmte Aufgaben innerhalb der Zelle zu synthetisieren
2 Oft ein Virus, welches eine Krankheit bei Mensch, Tier oder Pflanze hervorruft

Gentherapie - Aylin, Destina, Jeremi

 Probleme und Risiken: eingeschleuste Gene werden in stark
§
verdichteten Regionen nicht exprimiert – Gen in einer Region, die
für die Kontrolle des Zellwachstums zuständig ist = unkontrolliertes
Zellwachstum = Krebs.
o Genübertragung durch Liposomen:
§ Können mit den Zellmembranen der Zielzelle verschmelzen und die
DNA in das Zellplasma einbringen -> geringe Effizienz: Liposomen
vershcmelzen nicht immer mit Zellmembran und eingeschleuste
Gene werden häufig von der Zelle abgebaut.

• Keimbahntherapie:
o Gentherapie an Keimzellen (Eizellen oder Spermien)
o Die veränderten Gene sind vererbbar
è Gesetzlich verboten, technisch nicht möglich, ethisch fraglich
• Somatische Gentherapie:
o Gentherapie an Körperzellen
o Chancen: Heilung durch Ersatz eines kranken Gens in den Körperzellkernen
o Risiken: Gene können an falsche Positionen gelangen und andere Gene in
ihrer Funktion beeinflussen. Risiken sind Unkalkulierbarkeit -> in Ei- oder
Spermienzellen würde sich die genetisch veränderte DNA Auswirkungen
für die folgenden Generationen haben.
o Teilungsfähige Körperzellen werden entnommen, transformiert und
übertragen
o Keine Vererbung der Veränderungen möglich
o Beispielsweise: Veränderung der Stammzellen
è Genetische Eingriffe in die Keimbahn sind in Deutschland gesetzlich
verboten

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